Uge for sjældne sygdomme er næsten her, og patienter med sjældne sygdomme, omsorgspersoner og fortalere af alle slags sætter fokus på behovene i samfundet for sjældne sygdomme!
Orphan Drug Act fra 1983 definerer en sjælden sygdom som en, der rammer færre end 200,000 mennesker i USA. Først og fremmest er det vigtigt at erkende, at sjældne sygdomme faktisk ikke er så sjældne. NIH anslår, at én ud af 10 – eller omkring 30 millioner – amerikanere lever med en af over 7,000 kendte sjældne sygdomme, herunder myasthenia gravis.
I løbet af Ugen for Sjældne Sygdomme vil hundredvis af fortalere rejse til Washington, DC for at mødes med deres senatorer og repræsentanter for at diskutere, hvordan politik påvirker deres liv. Der er også masser af arrangementer, der kan deltages virtuelt.
Mandag 2 / 27
FDA afholder et virtuelt offentligt møde om sjældne sygdomme den 27. februar 2023, kl. 9.00-16.45 ET, i anledning af den globale uge for sjældne sygdomme. Årets tema er "Skæringspunkter med sjældne sygdomme – en patientfokuseret begivenhed". Deltagerne vil have den unikke mulighed for at:
- Hør direkte fra FDA om initiativer til at fremme udviklingen af medicinske produkter til sjældne sygdomme.
- Kontakt FDA for at dele dine perspektiver som patient, omsorgsperson eller familiemedlem.
- Forstå overvejelser og udfordringer forbundet med kliniske forsøg i små populationer.
- Hør fra medicinstuderende om uddannelse for sundhedspersonale om sjældne sygdomme.
Tirsdag 2 / 28
Forfatteren (yderst til venstre) og andre fortalere mødes med kongresmedlem Brett Guthrie, der repræsenterer Kentuckys anden valgkreds.
Dagen for sjældne sygdomme på NIH afholdes på NIH Main Campus (Natcher Conference Center) tirsdag den 28. februar 2023 fra kl. 9 til 5 ET. Der vil være en virtuel livestream via NIH VideoCast, og begivenheden arkiveres til afspilning bagefter. begivenhedsdagsorden byder på paneldiskussioner, historier om sjældne sygdomme, udstillere og videnskabelige plakater. Arrangementet er gratis og åbent for offentligheden.
Målene med Sjælden Sygdomsdag på NIH er at:
- Demonstrer NIH's engagement i at hjælpe mennesker med sjældne sygdomme gennem forskning.
- Fremhæv NIH-støttet forskning og udvikling af diagnostik og behandlinger.
- Indled en gensidigt fordelagtig dialog mellem samfundet for sjældne sygdomme.
- Udveksle den seneste information med interessenter for at fremme forskning og behandlingsindsats.
- Sæt fokus på historier fortalt af mennesker, der lever med en sjælden sygdom, deres familier og deres lokalsamfund.
- Saml et bredt publikum, herunder patienter, patientforkæmpere, omsorgspersoner, sundhedspersonale, forskere, praktikanter, studerende, repræsentanter fra industrien og offentligt ansatte.
Onsdag d. 1/3 og torsdag d. 2/3
Onsdag den 1. marts og torsdag den 2. marts Everylife Foundation for sjældne sygdomme og fortalere for sjældne sygdomme vil være værter for den lovgivende konference, en dag med møder og taler for at lære mere om fortalervirksomhed, lovgivningsprocessen og aktuelle politikker, der påvirker sjældne sygdomme-miljøet. Derefter mødes kongresgruppen for sjældne sygdomme torsdag, inden fortalere deler deres op for at mødes direkte med deres repræsentanters kontorer i Senatet og Repræsentanternes Hus.
En kongresgruppe er en gruppe medlemmer af den amerikanske kongres, der mødes for at forfølge fælles lovgivningsmæssige mål – i dette tilfælde sjældne sygdomme. Rare Disease Congressional Caucus er en tokammerorganisation med tværpolitiske partier. Du kan tjek om dine medlemmer af Kongressen er involveret og hvis ikke, så send dem en e-mail og bed dem om at deltage!
Når fortalere mødes med deres repræsentanter, har de typisk et kort tidsrum til at blive hørt. Typisk betyder det en "pitch" eller "elevator speech" på 30 til 60 sekunder, hvor du fortæller din historie og forklarer sygdommen og hvordan den har påvirket dit liv. Derefter stiller fortalerne en "spørgsmål" eller anmodning om specifikke lovgivningsmæssige handlinger, der kan træffes for at hjælpe med politikken.
Hvordan vil du deltage i årets fortalervirksomhed for sjældne sygdomme? Send en e-mail til MGFA og lad os vide.