Μια πολλά υποσχόμενη νέα θεραπεία για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis βρίσκεται στον ορίζοντα.
Η θεραπεία με RNA CAR Τ-λεμφοκύτταρα χρησιμοποιεί τα ίδια τα ανοσοκύτταρα του σώματος για την καταπολέμηση ασθενειών. Αυτή η θεραπεία έχει αποδειχθεί επιτυχής στη θεραπεία του καρκίνου και τώρα οι ερευνητές ερευνούν πώς θα μπορούσε να βοηθήσει ασθενείς με άλλες παθήσεις.
Ο Ντάνι ΝτεΜπέρι είναι ένας ασθενής που έχει ωφεληθεί από αυτή την αναδυόμενη θεραπεία. Ο 68χρονος συμμετέχει σε μια κλινική δοκιμή για να διαπιστωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα των Τ-κυττάρων Descartes-08 CAR. Αυτά τα κύτταρα έχουν κατασκευαστεί ειδικά για άτομα με μυασθένεια, χρησιμοποιώντας το αίμα του ίδιου του ασθενούς.
Ο ΝτεΜπέρι ξεκίνησε θεραπείες αυτόν τον χειμώνα και έχει δει τεράστια ανακούφιση από τα συμπτώματά του.
«Οι άνθρωποι λένε, "Αυτό μου άλλαξε τη ζωή", αλλά αυτό πραγματικά άλλαξε τη ζωή μου. Είναι δύσκολο να το περιγράψω με λόγια», είπε.
Για περίπου μια δεκαετία, ο ΝτεΜπέρι υπέφερε από σταδιακά επιδεινούμενα συμπτώματα μυασθένειας, όπως διπλωπία, αδυναμία και δυσκολία στην αναπνοή και την κατάποση. Είχε επίσης και άλλα προβλήματα υγείας, όπως ένα μικρό εγκεφαλικό επεισόδιο που προκάλεσε ανεύρυσμα στο μάτι του, το οποίο επιδείνωσε τα προβλήματα όρασής του, και μια διπλή αρθροπλαστική ισχίου.
Ως προμηθευτής ξυλείας για εταιρείες κοντά στο σπίτι του στην κομητεία Μοντγκόμερι της Βόρειας Καρολίνας, περνάει συχνά πολλές μέρες περπατώντας στο δάσος. Δυσκολευόταν να περπατήσει για μια μικρή απόσταση χωρίς να χρειάζεται να καθίσει - ή ακόμα και να ξαπλώσει. Η διπλή του όραση έκανε ακόμη και απλές εργασίες απογοητευτικές και εξαντλητικές.
«Αυτό που πραγματικά με μπέρδεψε ήταν όταν έκανα βόλτες με ξύλα, σε περιοχές με πολλά μικρά στελέχη στο δάσος. Όταν έχεις 20 ή 30 μικρά δενδρύλλια, ξαφνικά, γίνονται 40 ή 60. Ήταν πραγματικά απογοητευτικό και θλιβερό.»
Αν και ο ΝτεΜπέρι λάμβανε θεραπείες όπως IgIV, πλασμαφαίρεση και Μεστινόν, τα συμπτώματά του δεν βελτιώθηκαν.
«Γινόταν τρομερό.»
Μια μέρα, ενώ διάβαζα Εστίαση στο MG, στο περιοδικό MGFA, ο DeBerry είδε πληροφορίες σχετικά με μια κλινική δοκιμή αναζητώντας συμμετέχοντες.
«Δεν ήξερα τίποτα γι' αυτό, αλλά σκέφτηκα, τι έχω να χάσω; Γίνομαι σε κακή κατάσταση!»
Επικοινώνησε με τον επικεφαλής της μελέτης και τελικά έγινε δεκτός στη δοκιμή. Η Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Βόρειας Καρολίνας είναι μία από τις τοποθεσίες για την κλινική δοκιμή Cartesian Descartes-08 MG-001 και ο Ντάνι ταξίδεψε σε αυτήν την τοποθεσία και συμμετείχε στη μελέτη.
Η δίκη περιλαμβάνει Ντεκάρτ-08, μια θεραπεία Τ-κυττάρων που παρασκευάζεται από το αίμα του ίδιου του ασθενούς. Τα κύτταρα τροποποιούνται με ένα mRNA για να τα ανακατευθύνει ώστε να εντοπίζουν και να σκοτώνουν τα πλασματοκύτταρα που παράγουν αντισώματα. Οι ερευνητές εξετάζουν εάν αυτά τα Τ-κύτταρα, όταν χορηγηθούν πίσω στον ασθενή, θα εντοπίσουν και θα σκοτώσουν τα ανώμαλα πλασματοκύτταρα που παράγουν τα παθογόνα αντισώματα στη μυελογενή μυελοπάθεια.
Τα πρώτα αποτελέσματα των δοκιμών παρουσιάστηκαν στο 14ο Διεθνές Συνέδριο MGFA, που πραγματοποιήθηκε στο Μαϊάμι στις 10-12 Μαΐου 2022 (δείτε την αφίσα εδώ). Οι συμμετέχοντες στη δοκιμή έλαβαν ποικίλα δοσολογικά σχήματα, με πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα για ορισμένους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένου του DeBerry.
Λέει ότι άρχισε να αισθάνεται καλύτερα μετά τη δεύτερη έγχυση της θεραπείας με CAR T-λεμφοκύτταρα. Αν και παρουσίασε κάποιες παρενέργειες, όπως υψηλό πυρετό, ένιωθε πιο δυνατός. Μετά από έξι εβδομάδες, όταν ολοκληρώθηκαν οι εγχύσεις του, ξεκίνησε μια σειρά από εξετάσεις για να δει τι συνέβαινε στο σώμα του και να αξιολογήσει τα συμπτώματά του.
«Οι εξετάσεις μου συνέχιζαν να βελτιώνονται... Έβαζα τα τεστ αντοχής στο μέγιστο, δεν είχα διπλωπία. Δεν πνιγόμουν με υγρά όπως πριν. Τα σαγόνια μου δεν κουράζονταν. Η σύζυγός μου κι εγώ πήραμε λίγο χρόνο άδεια και πήγαμε διακοπές στις αρχές Απριλίου. Φτάσαμε στο σημείο να κάνουμε ποδήλατο δέκα μίλια την ημέρα.»
Είναι αξιοσημείωτο ότι ο ΝτεΜπέρι λέει ότι είδε επίσης βελτίωση στα αγγειακά προβλήματα που μαστίζουν τα μάτια του – ένα πρόβλημα που δεν σχετίζεται με τη μυοσκελετική του δυσλειτουργία – και στα περιοδοντικά προβλήματα.
«Είναι σαν το δώρο που συνεχίζει να δίνει», είπε.
«Είμαι πολύ ενθαρρυμένος από τα ευρήματα της ενδιάμεσης ανάλυσης για αυτή τη θεραπεία RNA CAR T-Cell», δήλωσε ο νευρολόγος Δρ. Volkan Granit, κύριος ερευνητής της μελέτης. «Η θεραπεία φαίνεται ασφαλής και καλά ανεκτή και η έκταση της κλινικής βελτίωσης που παρατηρήθηκε στους πρώτους συμμετέχοντες είναι αξιοσημείωτη. Εάν μελλοντικά δεδομένα σε μια ελεγχόμενη μελέτη επιβεβαιώσουν αυτά τα ευρήματα, το Descartes-08 θα γίνει μια ευπρόσδεκτη προσθήκη στο οπλοστάσιό μας για τη θεραπεία της μυασθένειας».
Ο Ντάνι ΝτεΜπέρι συνεχίζει να εργάζεται, μερικές φορές έως και δέκα ώρες την ημέρα, και να απολαμβάνει τα μικρά πράγματα, όπως τα ψώνια στο παντοπωλείο χωρίς να ζαλίζεται. Ενθαρρύνει άλλους των οποίων τα συμπτώματα έχουν επηρεάσει βαθιά την ποιότητα ζωής τους να ρωτήσουν τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης εάν πληρούν τις προϋποθέσεις για να συμμετάσχουν σε μια κλινική δοκιμή.
Η Cartesian Therapeutics, η βιοϊατρική εταιρεία που επιβλέπει την κλινική δοκιμή Descartes-08, συνεχίζει να εγγράφει ασθενείς.
«Επιδιώκουμε να ανοίξουμε περισσότερες κλινικές και να εγγράψουμε περισσότερους ασθενείς, καθώς λαμβάνουμε μερικά συναρπαστικά δεδομένα από τους ασθενείς που έχουν ήδη εγγραφεί», λέει ο Δρ. Άνταμ Τσόουντουρι, ανώτερος διευθυντής κλινικών λειτουργιών.
Η μελέτη Descartes-08 / Cartesian Therapeutics βρίσκεται σε εξέλιξη και είναι ανοιχτή για εγγραφές. Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα clinicaltrials.gov και μιλήστε με την ομάδα ιατρικής σας περίθαλψης.