Η argenx ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 3 ADAPT OCULUS του VYVGART στην οφθαλμική μυασθένεια gravis
Φεβρουάριος 26, 2026
Εάν έχετε οφθαλμική μυασθένεια gravis, υπάρχουν λίγες θεραπείες που έχουν εγκριθεί ειδικά για αυτή τη μορφή της νόσου. Αυτό μπορεί σύντομα να αλλάξει. Μια πρόσφατη δοκιμή του Vyvgart (εφγαρτιγιμόδη άλφα και υαλουρονιδάση-qvfc) σε ενήλικες με οφθαλμική μυασθένεια έδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στα οφθαλμικά συμπτώματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένης της πτώσης (πτώση βλεφάρων) και της διπλωπίας (διπλή όραση), σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Με βάση αυτά τα θετικά αποτελέσματα, η argenx σχεδιάζει να υποβάλει μια συμπληρωματική αίτηση άδειας κυκλοφορίας βιολογικών προϊόντων στον FDA, ελπίζοντας ότι θα ανοίξει το δρόμο για μια στοχευμένη θεραπεία για την οφθαλμική μυασθένεια.
ΠερισσότεραΔυσλειτουργία ούρων στη μυασθένεια Gravis: μια διατομεακή μελέτη περίπτωσης-ελέγχου
Νευρολογική Επιστήμη
Ιανουάριος 3, 2026
Ενώ τα κινητικά συμπτώματα είναι καλά τεκμηριωμένα στη μυασθένεια gravis, η συχνότητα και η κλινική σημασία της ουρολογικής δυσλειτουργίας, ιδιαίτερα των συμπτωμάτων της ακράτειας ούρων (UI) και της υπερδραστήριας ουροδόχου κύστης (OAB), παραμένουν ανεπαρκώς διερευνημένες στη μυασθένεια, με προηγούμενες αναφορές να περιορίζονται σε μικρές ομάδες.
Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης έδειξαν ότι τα συμπτώματα της ακράτειας των ούρων και της οστεοαρθρίτιδας (ΟΑΒ) είναι πιο συχνά σε ασθενείς με Μυασθένεια (ΜΜ) σε σχέση με την ομάδα ελέγχου. Η βαθμολογία MG-ADL είναι ένας ανεξάρτητος προγνωστικός παράγοντας της ακράτειας των ούρων και η ηλικία έναρξης της νόσου μπορεί να επηρεάσει τον χρόνο ανάπτυξης της ακράτειας των ούρων. Η έγκαιρη διάγνωση και παρέμβαση μπορούν να βελτιώσουν την έκβαση των ασθενών.
ΠερισσότεραΟ FDA εγκρίνει το UPLIZNA της Amgen για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας
Δελτίο Τύπου της Amgen
December 12, 2025
Μια νέα θεραπεία για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Η ινεμπιλιζουμάμπη-cdon – με εμπορική ονομασία UPLIZNA – είναι μια θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα που στοχεύει επιλεκτικά τα CD19-θετικά Β κύτταρα. Αυτή η προσέγγιση αντιμετωπίζει μια βιολογική αιτία της νόσου. Η θεραπεία είναι εγκεκριμένη από τον FDA σε ενήλικες που έχουν διαγνωστεί με AChR και MuSK γενικευμένη μυασθένεια. Οι ασθενείς χρειάζονται μόνο δύο δόσεις ετησίως, μετά από δύο αρχικές δόσεις φόρτισης.
«Η διαχείριση μιας σπάνιας και χρόνιας ασθένειας μπορεί να σημαίνει την αντιμετώπιση απρόβλεπτων υποτροπιαζόντων συμπτωμάτων και απαιτητικών θεραπευτικών χρονοδιαγραμμάτων», δήλωσε η Samantha Masterson, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της MGFA. «Αυτή η έγκριση σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο, προσφέροντας διαρκή αποτελεσματικότητα και ένα δοσολογικό σχήμα που παρέχει σε άτομα που ζουν με γενικευμένη μυασθένεια gravis έξι μήνες ελεύθερου θεραπείας μεταξύ των δόσεων συντήρησης».
Τα δεδομένα της μελέτης προέρχονται από το Δοκιμή MINT, η οποία ξεκίνησε το 2020. Τα πιο πρόσφατα δεδομένα της κλινικής δοκιμής φάσης 3 ήταν παρουσιάστηκε από τον Δρ. Richard Nowak στην Επιστημονική Συνεδρία του MGFA στις 29 Οκτωβρίου 2025. Διαβάστε περισσότερα σχετικά με αυτήν την ανακοίνωση στον ιστότοπο της Amgen
ΠερισσότεραΤα αυτοαντισώματα IgA καταδεικνύουν έναν νέο μηχανισμό παθολογίας μυασθένειας gravis τύπου 1 MuSK
Εγκέφαλος
Οκτώβριος 28, 2025
Μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Brain προσφέρει νέες γνώσεις σχετικά με την MuSK μυασθένεια gravis (MG), μια σπάνια μορφή MG που προκαλεί σημαντική μυϊκή αδυναμία. Μέχρι σήμερα, οι περισσότερες έρευνες έχουν επικεντρωθεί στην MuSK IgG4, το κύριο αυτοαντίσωμα στη νόσο, το οποίο διαταράσσει τη συσσωμάτωση των υποδοχέων ακετυλοχολίνης και αποδυναμώνει την επικοινωνία μεταξύ νεύρων και μυών.
Αυτή η μελέτη, με επικεφαλής τον Δρ. Gianvito Masi στο εργαστήριο του Δρ. Kevin O'Connor στο Πανεπιστήμιο Yale, δείχνει ότι μια άλλη κατηγορία αντισωμάτων, η IgA, μπορεί να παίζει ρόλο στην ασθένεια. Τα αντισώματα IgA βρίσκονται συνήθως σε βλεννογονικές περιοχές, όπως στο έντερο και τους πνεύμονες, όπου βοηθούν στην προστασία από λοιμώξεις. Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι μια υποομάδα ασθενών με MuSK MG φέρει επίσης αυτοαντισώματα IgA που στοχεύουν την MuSK.
Χρησιμοποιώντας αυτοαντισώματα IgA που προέρχονται από ασθενείς, τεχνολογία αλληλούχισης Β-κυττάρων, καλλιέργειες μυϊκών κυττάρων και πειράματα in vivo, η ομάδα απέδειξε ότι:
1) Τα κύτταρα που παράγουν IgA ειδικά για MuSK μπορούν να επιβιώσουν για χρόνια και δεν εξαλείφονται πλήρως από θεραπείες που στοχεύουν τα Β κύτταρα (όπως η θεραπεία κατά του CD20).
2) Τα μεμονωμένα αυτοαντισώματα IgA μπορούν να ενεργοποιήσουν την MuSK, αλλά όταν πολλαπλά αντισώματα IgA δρουν μαζί, μπορούν αντ' αυτού να μπλοκάρουν αυτή τη διαδικασία και να προκαλέσουν αδυναμία. Πράγματι, σε πειραματικά μοντέλα, ο συνδυασμός αυτοαντισωμάτων IgA που προέρχονται από ασθενείς προκάλεσε μυασθενικά συμπτώματα, υποδηλώνοντας ότι η MuSK IgA μπορεί να συμβάλλει άμεσα στην παθολογία της νόσου.
Αυτή είναι η πρώτη απόδειξη που δείχνει ότι τα αυτοαντισώματα IgA μπορούν να εμπλέκονται στην αυτοάνοση απόκριση έναντι της MuSK. Αυτά τα ευρήματα εγείρουν νέα ερωτήματα σχετικά με τον ρόλο της βλεννογονικής ανοσίας (όπως η επίδραση λοιμώξεων ή περιβαλλοντικών εκθέσεων) στη νόσο. Η καλύτερη κατανόηση αυτής της διαδικασίας θα μπορούσε να ανοίξει νέους δρόμους για έρευνα και μελλοντική θεραπεία.
ΠερισσότεραΟι θεραπευτικές πρωτεάσες ειδικές για IgG και IgM αφοπλίζουν τα αυτοαντισώματα του υποδοχέα της ακετυλοχολίνης που προκαλούν παθολογία της μυασθένειας gravis
Πρακτικά της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών (PNAS)
Οκτώβριος 23, 2025
Η ομάδα MG στο Πανεπιστήμιο Yale, με επικεφαλής την Alexandra Bayer και σε συνεργασία με την Seismic Therapeutic, αποκάλυψε έναν νέο ρόλο για τα αυτοαντισώματα IgM στη μυασθένεια gravis (MG).
Στη μυασθένεια του μυελού των οστών, το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού παράγει αυτοαντισώματα που παρεμβαίνουν στα σήματα μεταξύ των νεύρων και των μυών, οδηγώντας σε αδυναμία. Τις περισσότερες φορές, αυτά τα επιβλαβή αυτοαντισώματα ανήκουν στην κατηγορία IgG, αλλά η νέα τους έρευνα έδειξε ότι σε ορισμένα άτομα, ένας άλλος τύπος, που ονομάζεται IgM, μπορεί επίσης να παίξει σημαντικό ρόλο.
Δοκίμασαν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση που ονομάζεται S-1117, ένα ένζυμο που έχει σχεδιαστεί για να «αφοπλίζει» τα αυτοαντισώματα IgG, ώστε να μην μπορούν πλέον να προκαλούν βλάβη. Στα περισσότερα δείγματα ασθενών, αυτό λειτούργησε καλά. Ωστόσο, σε ορισμένα δείγματα όπου η θεραπεία ήταν λιγότερο αποτελεσματική, έμαθαν ότι τα αυτοαντισώματα IgM ήταν η κινητήρια δύναμη της νόσου σε αυτές τις περιπτώσεις. Συνδυάζοντας το S-1117 με ένα άλλο ένζυμο που στοχεύει την IgM, κατάφεραν να σταματήσουν εντελώς τις επιβλαβείς επιδράσεις και των δύο τύπων αυτοαντισωμάτων.
Για τα άτομα που ζουν με μυασθένεια, αυτά τα ευρήματα είναι σημαντικά επειδή υποδεικνύουν ένα μέλλον με πιο εξατομικευμένες θεραπείες. Αντί για μια προσέγγιση που ταιριάζει σε όλους, οι γιατροί μπορεί να είναι σε θέση να εντοπίσουν ποιος τύπος αυτοαντισώματος προκαλεί το πρόβλημα σε κάθε ασθενή και να προσαρμόσουν τη θεραπεία για να το εμποδίσουν. Αυτή η ανακάλυψη προσφέρει νέα ελπίδα για τους ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στις τρέχουσες θεραπείες και δείχνει τη δύναμη της επιστήμης και της συνεργασίας στο να μας φέρουν πιο κοντά σε καλύτερη φροντίδα και καλύτερες ζωές για όλους όσους πάσχουν από μυασθένεια.
ΠερισσότεραΘετικά αποτελέσματα κλινικής δοκιμής Φάσης III για μια πιθανή νέα θεραπεία MG
Δελτίο Τύπου της AstraZeneca
Ιούλιος 24, 2025
Τα δεδομένα μελέτης για ένα φάρμακο που ονομάζεται γεφουρουλιμάμπη κατέδειξαν στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική βελτίωση από την αρχική τιμή στη συνολική βαθμολογία MG-ADL την εβδομάδα 26 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η διπλά τυφλή μελέτη περιελάμβανε ασθενείς από 20 χώρες.
Η Kelly Gwathmey, MD, αντιπρόεδρος του Ιατρικού & Επιστημονικού Συμβουλευτικού Συμβουλίου του MGFA και κύρια ερευνήτρια στη δοκιμή, δήλωσε: «Τα συμπτώματα με ταχείς διακυμάνσεις και η απρόβλεπτη αναπηρία που σχετίζεται με την gMG μπορούν να επηρεάσουν σχεδόν κάθε πτυχή της ζωής ενός ασθενούς, καθιστώντας την έγκαιρη παρέμβαση και τον διαρκή έλεγχο της νόσου κρίσιμο θεραπευτικό στόχο. Μια επιλογή θεραπείας C5 που χορηγείται μόνος του μία φορά την εβδομάδα θα προσφέρει στους ασθενείς μεγαλύτερη ευκολία και ανεξαρτησία στη διαχείριση της πάθησής τους, δίνοντάς τους τη δυνατότητα να έχουν μεγαλύτερο έλεγχο της θεραπείας τους».
Διαβάστε το δελτίο τύπου παρακάτω.
ΠερισσότεραΗ Johnson & Johnson λαμβάνει την έγκριση του FDA για το IMAAVY™ (nipocalimab-aahu)
Νέα θεραπεία εγκρίθηκε για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis με AChR+ ή MuSK+
Απρίλιος 30, 2025
Ο FDA ενέκρινε το IMAAVY™ (νιποκαλιμάμπη) για τη θεραπεία ατόμων ηλικίας 12 ετών και άνω που ζουν με θετική σε αντισώματα (AChR+ ή MuSK+) γενικευμένη μυασθένεια gravis. Η Johnson & Johnson δηλώνει ότι αυτός ο νέος αναστολέας FcRn προσφέρει μακροχρόνιο έλεγχο της νόσου στον ευρύτερο πληθυσμό ατόμων που ζουν με μυασθένεια.
«Ακούμε συνεχώς νέα από άτομα που ζουν με μυασθένεια gravis και ελπίζουν σε νέες θεραπευτικές επιλογές που μπορεί να τους βοηθήσουν να αποκτήσουν μεγαλύτερη σταθερότητα, ανεξαρτησία και προβλεψιμότητα στη ζωή τους», δήλωσε η Samantha Masterson, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής.
«Αυτή η θεραπεία παρέχει μια ακόμη επιλογή που θα μπορούσε να βοηθήσει στην αντιμετώπιση της συνεχούς αβεβαιότητας και του μεγάλου σωματικού και ψυχικού κόστους που προκαλεί η υποτροπή των συμπτωμάτων της μυασθένειας στους ασθενείς και τις οικογένειές τους».
Η έγκριση, η οποία έρχεται μετά την έγκριση κατά προτεραιότητα αξιολόγησης από τον FDA, προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή σε μια αποδεδειγμένη κατηγορία που μπορεί να χρησιμοποιηθεί από ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR) ή κατά των μυϊκών ειδικών κινασών (MuSK). Το IMAAVY κατέδειξε ταχεία και διατηρήσιμη μείωση των επιπέδων αυτοαντισωμάτων έως και 75% από την πρώτη δόση και καθ' όλη τη διάρκεια μιας περιόδου παρακολούθησης 24 εβδομάδων.
Διαβάστε περισσότερα για αυτήν την καταπληκτική ανακοίνωση και την τελευταία θεραπεία MG.
ΠερισσότεραΤο ινωδογόνο ορού δεν είναι αυξημένο σε ασθενείς με μυασθένεια gravis
Απρίλιος 15, 2025
Μια μελέτη στο περιοδικό Scientific Reports είχε ως στόχο να επιβεβαιώσει τα ευρήματα μιας προηγούμενης μελέτης που υποδηλώνει ότι το υπολειμματικό ινωδογόνο ορού θα μπορούσε να αποτελέσει έναν καθολικό διαγνωστικό βιοδείκτη για τη μυασθένεια. Χρησιμοποιώντας πολλαπλές μεθοδολογίες για τη σύγκριση των επιπέδων ινωδογόνου μεταξύ ασθενών με μυασθένεια και ομάδας ελέγχου, οι συγγραφείς δεν βρήκαν αυξημένα επίπεδα ινωδογόνου ορού σε ασθενείς με μυασθένεια. Αυτά τα αποτελέσματα υπογραμμίζουν την ανάγκη για αναπαραγωγή νέων ευρημάτων για να διασφαλίσουμε τον κοινό μας στόχο του εντοπισμού αποτελεσματικών βιοδεικτών για τη μυασθένεια.
ΠερισσότεραΤο Vyvgart Hytrulo για αυτοένεση έλαβε πλέον την έγκριση του FDA
Απρίλιος 10, 2025
Το Vyvgart Hytrulo, μια θεραπεία εγκεκριμένη από τον FDA για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis AcHR, είναι πλέον διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες ως αυτοένεση. Όσοι λαμβάνουν το φάρμακο μπορούν να κάνουν την ένεση στο σπίτι, σε μία μόνο δόση, παρέχοντας μεγαλύτερη ευελιξία στους ασθενείς.
ΠερισσότεραΟ FDA των ΗΠΑ εγκρίνει την εκτεταμένη χρήση της εκουλιζουμάμπης για την παιδιατρική μυασθένεια gravis
Μαρτίου 12, 2025
Καλά νέα για τους νέους που έχουν διαγνωστεί με μυασθένεια gravis: ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε την εκτεταμένη χρήση του εκουλιζουμάμπης (SOLIRIS) των Alexion/AstraZeneca.®) για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας έξι ετών και άνω με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) που είναι θετικοί στα αντισώματα του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab+). Αυτή η δράση καθιστά την εκουλιζουμάμπη την πρώτη και μοναδική θεραπεία που διατίθεται για παιδιατρικούς ασθενείς με gMG, εγκεκριμένη από τον FDA.
Η εκουλιζουμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που δρα αναστέλλοντας την πρωτεΐνη του συμπληρώματος C5 για την πρόληψη της βλάβης των ιστών που προκαλείται από το συμπλήρωμα και εγκρίθηκε για πρώτη φορά για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυκτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH) το 2007. Με βάση τα αποτελέσματα μιας βασικής κλινικής δοκιμής φάσης 3 (REGAIN, NCT01997229), εγκρίθηκε ως θεραπεία για ενήλικες με gMG το 2017. Μια πρόσφατη θετική μελέτη ενός σκέλους (NCT03759366) σε ασθενείς με ανθεκτικό AChR-Ab+ gMG ηλικίας 12-17 ετών παρείχε στοιχεία που υποστηρίζουν τη χρήση της στον παιδιατρικό πληθυσμό.
«Η μυασθένεια gravis μπορεί να επηρεάσει οποιονδήποτε σε οποιαδήποτε ηλικία και είναι εξαιρετικά καταστροφική για τους νέους ασθενείς και τις οικογένειές τους», δήλωσε η Samantha Masterson, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. «Μέσω πρωτοποριακής έρευνας και δέσμευσης για την προώθηση της θεραπευτικής, οι παιδιατρικοί ασθενείς με gMG έχουν πλέον μια νέα θεραπευτική επιλογή που θα μπορούσε να τους βοηθήσει να ζήσουν μια βελτιωμένη ποιότητα ζωής με τη μυασθένεια. Αναγνωρίζουμε το καταπληκτικό έργο της Alexion/AstraZeneca και του FDA για την προώθηση αυτής της κατάστασης. Αυτό δεν θα ήταν δυνατό χωρίς την υποστήριξη της παγκόσμιας κοινότητας μυασθένειας, διασφαλίζοντας ότι η ευαισθητοποίηση και η εκπαίδευση σχετικά με αυτή την εξουθενωτική ασθένεια εξαπλώνονται σε όλο τον κόσμο».
Η εκουλιζουμάμπη χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση. Έχει αρκετές παραμέτρους ασφάλειας, συμπεριλαμβανομένου του αυξημένου κινδύνου σοβαρής και απειλητικής για τη ζωή λοίμωξης που προκαλείται από Neisseria meningitidis. Οι ασθενείς μπορούν να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος στο πλαίσιο ενός προγράμματος Στρατηγικής Αξιολόγησης και Διαχείρισης Κινδύνου (REMS) για τον μετριασμό του κινδύνου.
Αναφορές:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Έχει η χειρουργική αφαίρεση του θύμου αδένα αρνητικές συνέπειες;
Νευρολογία
24 Μαΐου 2024
Πρόσφατα, έχει εκφραστεί ανησυχία σχετικά με τις επιβλαβείς συνέπειες της χειρουργικής αφαίρεσης θυμικού ιστού, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών που υποβάλλονται σε θυμεκτομή για μυασθένεια gravis (MG) ή εκτομή θυμώματος. Αυτή η ανασκόπηση υιοθετεί μια διεπιστημονική προσέγγιση για να εξετάσει τα στοιχεία σχετικά με τους μακροπρόθεσμους κινδύνους καρκίνου και αυτοανοσίας μετά από θυμεκτομή. Καταλήγουμε στο συμπέρασμα ότι για ασθενείς με MG θετική σε αντισώματα υποδοχέα ακετυλοχολίνης
και σε όσους έχουν διαγνωστεί με θύμωμα, η αφαίρεση του θύμου αδένα προσφέρει σημαντικά οφέλη που υπερτερούν κατά πολύ των πιθανών κινδύνων. Ωστόσο, η τυχαία αφαίρεση θυμικού ιστού κατά τη διάρκεια άλλων θωρακικών χειρουργικών επεμβάσεων θα πρέπει να ελαχιστοποιείται όποτε είναι εφικτό.
Η NMD Pharma ολοκληρώνει με επιτυχία την πρώτη φάση της κλινικής μελέτης NMD670 στη μυασθένεια – Φάση 2 ενεργή και σε εξέλιξη η στρατολόγηση
Science Translational Medicine
Μαρτίου 20, 2024
Μετά την επιτυχή ολοκλήρωση της εφάπαξ αύξουσας δόσης φάσης 1 σε υγιείς εθελοντές, το NMD670 δοκιμάστηκε σε ασθενείς με μυασθένεια (MG) σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, εφάπαξ δόσης, τριμερή διασταυρούμενη κλινική δοκιμή. Η κλινική δοκιμή αξιολόγησε την ασφάλεια, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική του NMD670 σε 12 ασθενείς με ήπια μυασθένεια gravis. Το NMD670 είχε ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και οδήγησε σε κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στη συνολική βαθμολογία της ποσοτικής μυασθένειας gravis (QMG). Αυτή η μεταφραστική μελέτη που εκτείνεται από καταγραφές μεμονωμένων μυϊκών ινών σε ασθενείς παρέχει απόδειξη του μηχανισμού αναστολής της ClC-1 ως πιθανής θεραπευτικής προσέγγισης στη μυασθένεια και υποστηρίζει την περαιτέρω ανάπτυξη του NMD670.
Δείτε τα δημοσιευμένα δεδομένα
Το NMD έχει ανοίξει τη φάση 2 και είναι αυτήν τη στιγμή ενεργό και στρατολογεί ασθενείς με MG. Επισκεφθείτε η σελίδα της μελέτης στο ClinicalTrials.gov για να προσδιορίσουμε την επιλεξιμότητά σας και τον τρόπο υποβολής αίτησης για να συμμετάσχετε σε αυτή τη συναρπαστική δοκιμαστική περίοδο.
Συγκριτική αποτελεσματικότητα της αζαθειοπρίνης και της μυκοφαινολάτης μοφετίλης για τη μυασθένεια gravis (PROMISE-MG): μια προοπτική μελέτη κοόρτης
Η νευρολογία του Lancet
Μάρτιος 2024
Σκοπός της παρούσας μελέτης ήταν να αξιολογήσει τη συγκριτική αποτελεσματικότητα της αζαθειοπρίνης και της μυκοφαινολάτης μοφετίλης στη θεραπεία της μυασθένειας gravis, καθώς και να εκτιμήσει την επίδραση της δόσης και της διάρκειας της θεραπείας. Στη μελέτη, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς που έλαβαν αζαθειοπρίνη και μυκοφαινολάτη μοφετίλ ένιωσαν βελτίωση στην ποιότητα ζωής τους. Δεν παρατηρήθηκε διαφορά στα κλινικά αποτελέσματα μεταξύ των δύο φαρμάκων. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την αζαθειοπρίνη ήταν δυνητικά πιο σοβαρές από εκείνες με τη μυκοφαινολάτη μοφετίλ, αν και η μυκοφαινολάτη μοφετίλ είναι τερατογόνος. Χαμηλότερες από τις συνιστώμενες δόσεις αζαθειοπρίνης μπορεί να είναι αποτελεσματικές, με μειωμένες δοσοεξαρτώμενες ανεπιθύμητες ενέργειες. Απαιτούνται περισσότερες συγκριτικές μελέτες αποτελεσματικότητας για την ενημέρωση των θεραπευτικών επιλογών στη μυασθένεια gravis.
Αυτή η μελέτη χρηματοδοτήθηκε, εν μέρει, από το Ίδρυμα Myasthenia Gravis της Αμερικής.
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΤΗΝ ΟΛΟΚΛΗΡΗ ΜΕΛΕΤΗ ΕΔΩ.
Πενήντα Πλέον Δικηγόρος
Φεβρουάριος 2024
Η Glenda Thomas, επικεφαλής ομάδας υποστήριξης του MGFA, μοιράζεται την ιστορία της εδώ και αρκετά χρόνια, συμπεριλαμβανομένου ενός πρόσφατου άρθρου σε τοπική εφημερίδα – δείτε το στη σελίδα 16. Συζητά επίσης τη σημασία των ομάδων υποστήριξης όταν αντιμετωπίζετε μια χρόνια ασθένεια όπως η μυασθένεια gravis.
Το ZILBRYSQ® (ζιλουκοπλάνη) είναι πλέον εμπορικά διαθέσιμο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG) σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί στα αντισώματα κατά του υποδοχέα της ακετυλοχολίνης (AChR).
Ιστότοπος UCB
Ιανουάριος 3, 2024
Η UCB, μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανακοίνωσε σήμερα ότι το ZILBRYSQ® (ζιλουκοπλάνη) είναι πλέον διαθέσιμο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG) σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR). Το ZILBRYSQ εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ στις 17 Οκτωβρίου 2023.1
Το ZILBRYSQ διατίθεται με ιατρική συνταγή ως έτοιμη προς χρήση προγεμισμένη σύριγγα για χορήγηση μία φορά την ημέρα.
Η UCB ανακοινώνει την έγκριση του ZILBRYSQ[®] (ζιλουκοπλάνη) από τον FDA των ΗΠΑ για την υποδόρια θεραπεία ενηλίκων με γενικευμένη μυασθένεια gravis
Ιστότοπος UCB
Οκτώβριος 17, 2023
Η UCB ανακοίνωσε ότι το ZILBRYSQ® (ζιλουκοπλάνη) έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG) σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR). Το Zilucoplan είναι ο πρώτος υποδόριος, στοχευμένος αναστολέας συμπληρώματος C5 για gMG, χορηγούμενος από τον ίδιο τον ασθενή, μία φορά την ημέρα και χορηγείται από τον ίδιο τον ασθενή.
Το Zilucoplan είναι ο πρώτος υποδόριος (SC), στοχευμένος αναστολέας πεπτιδίου του συστατικού 5 του συμπληρώματος (αναστολέας C5) που χορηγείται άπαξ ημερησίως. Είναι η μόνη θεραπεία-στόχος gMG που χορηγείται άπαξ ημερησίως για αυτοχορήγηση από ενήλικες ασθενείς με gMG θετική σε αντισώματα κατά του AChR. Τα οφέλη της αυτοχορηγούμενης θεραπείας μπορεί να περιλαμβάνουν μειωμένο χρόνο μετακίνησης από και προς τα νοσοκομεία, μειωμένη παρέμβαση στις εργασιακές υποχρεώσεις και αυξημένη ανεξαρτησία. Σε αντίθεση με τους αναστολείς μονοκλωνικών αντισωμάτων C5, ως πεπτίδιο, το zilucoplan μπορεί να χρησιμοποιηθεί με ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη και πλασμαφαίρεση, χωρίς την ανάγκη συμπληρωματικής δοσολογίας.
Η έγκριση του zilucoplan1 από τον FDA υποστηρίζεται από δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από τη μελέτη RAISE (NCT04115293), η οποία δημοσιεύτηκε στο The Lancet Neurology τον Μάιο του 2023. Η μελέτη RAISE ήταν μια πολυκεντρική, φάσης 3, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, του προφίλ ασφάλειας και της ανεκτικότητας του zilucoplan σε ενήλικες ασθενείς με gMG θετικό σε αντίσωμα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR).
«Αυτή είναι μια σημαντική εξέλιξη για την κοινότητα, επειδή, με περισσότερες θεραπείες που έχουν εγκριθεί από τον FDA για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis, οι γιατροί έχουν στη διάθεσή τους πρόσθετα εργαλεία για να θεραπεύσουν αυτήν την ασθένεια με εξατομικευμένους τρόπους που είναι οι κατάλληλοι για κάθε ασθενή», δήλωσε η Samantha Masterson, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. «Είμαστε πολύ ευγνώμονες στο UCB που αποτελεί μέρος της κοινότητας της μυασθένειας gravis και τη συνεχή δέσμευσή του στην εξεύρεση λύσεων για τους ανθρώπους που ζουν με αυτή τη χρόνια, αυτοάνοση, νευρομυϊκή ασθένεια».
Με την έγκριση του zilucoplan, παράλληλα με τον αναστολέα του νεογνικού υποδοχέα Fc (FcRn) RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) της εταιρείας, ο οποίος εγκρίθηκε νωρίτερα φέτος από τον FDA, το χαρτοφυλάκιο της UCB παρέχει στους επαγγελματίες υγείας την επιλογή αντιμετώπισης είτε της ενεργοποίησης του συμπληρώματος είτε των παθογόνων αυτοαντισωμάτων για τους κατάλληλους ασθενείς.
Διαβάστε την επίσημη ανακοίνωση της UCB.
Διαβάστε την εργασία μελέτης RAISE.
Αξιολόγηση Υψηλής Δόσης Χημειοθεραπείας και Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων σε Σοβαρή Μυασθένεια Gravis
Χρονικά της Κλινικής και της Μεταφραστικής Νευρολογίας
Σεπτέμβριος 19, 2023
Σύνοψη από: Ντακότα Κάμπελ –Διευθυντής Προγράμματος Επικοινωνίας - Δίκτυο Κλινικής Έρευνας για Σπάνιες Παθήσεις, Παιδικό Κέντρο Σινσινάτι, Σινσινάτι, Οχάιο 45229
Η μυασθένεια gravis (MG) είναι μια σπάνια νευρομυϊκή διαταραχή που προκαλείται από μια αυτοάνοση απόκριση η οποία μπλοκάρει ή βλάπτει τους υποδοχείς ακετυλοχολίνης στους μύες. Η χημειοθεραπεία υψηλής δόσης (HDIT) και η αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (HCT), γνωστή και ως μεταμόσχευση μυελού των οστών, είναι πιθανές θεραπείες για τη MG.
Σε αυτή τη μελέτη, οι ερευνητές διερεύνησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της HDIT και της HCT σε έναν ασθενή με σοβαρή, ανθεκτική στη θεραπεία μυασθένεια.
Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η HDIT και η HCT προκάλεσαν ύφεση της MG. Η ομάδα αξιολόγησε την επίδραση της θεραπείας στην υποκείμενη ανοσοπαθολογία. Είναι ενδιαφέρον ότι τα αυτοαντισώματα του υποδοχέα της ακετυλοχολίνης (AChR) - οι γνωστοί παθογόνοι μεσολαβητές της νόσου - δεν μειώθηκαν αισθητά μετά τη θεραπεία.
Οι συγγραφείς δηλώνουν ότι αυτά τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι ένας κυτταρικός μηχανισμός νόσου, ο οποίος ανταποκρίνεται στη θεραπεία υψηλής δόσης, μπορεί να παίζει ρόλο στην παθολογία, επιπλέον των αυτοαντισωμάτων AChR. Απαιτούνται περαιτέρω μελέτες για να διαπιστωθεί εάν η HDIT και η HCT μπορούν να αποτελέσουν αποτελεσματική θεραπεία για τη σοβαρή μυασθένεια.
Τηλεϊατρική στη Μυασθένεια Gravis: Τι μαθαίνουμε από μια πιλοτική μελέτη
Δίκτυο Σπάνιων Νοσημάτων Μυασθένειας Gravis
Αύγουστος 22, 2023
Για να μάθει περισσότερα σχετικά με τη χρήση της τηλεϊατρικής στη μυασθένεια Gravis, το Δίκτυο Σπάνιων Νοσημάτων Myasthenia Gravis (MGNet) διεξάγει μια πιλοτική μελέτη, με τίτλο «Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)» (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Η ομάδα αξιολογεί τις επισκέψεις τηλεϊατρικής και τις απομακρυσμένες αξιολογήσεις για συγκεκριμένες ασθένειες σε ασθενείς με μυασθένεια Gravis.
Εδώ, η επικεφαλής ερευνήτρια Amanda Guidon, MD, MPH, και η Meridith O'Connor, ασθενής με MG και βοηθός αντιπρόεδρος εμπλοκής, υπεράσπισης και πολιτικής ασθενών στο MGFA, μοιράζονται περισσότερα για τη μελέτη και τον αντίκτυπό της στην κοινότητα των ασθενών και της ερευνητικής κοινότητας.
Διαβάστε περισσότερα για αυτήν τη δημοσιευμένη έρευνα
Η τροποποίηση των Τ-κυττάρων των ασθενών δημιουργεί μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία της μυασθένειας Gravis και άλλων ασθενειών
Καρτεσιανός Ιστότοπος
Ιούλιος 1, 2023
Η Cartesian Therapeutics ανακοίνωσε τη δημοσίευση θετικών αποτελεσμάτων της πρώτης επιτυχημένης κλινικής δοκιμής θεραπείας με κύτταρα RNA για ασθενείς με αυτοάνοσα νοσήματα. Τροποποιώντας τα Τ-κύτταρα των ασθενών με mRNA (μια μορφή θεραπείας rCAR-T), η μελέτη δημιούργησε μια νέα προσέγγιση για την πιθανή θεραπεία της μυασθένειας gravis (MG) και άλλων αυτοάνοσων νοσημάτων.
Τα δεδομένα καταδεικνύουν ισχυρή και διαρκή κλινική βελτίωση σε ασθενείς με μυασθένεια, αντιπροσωπεύοντας την πρώτη επιτυχημένη δοκιμή Φάσης 2 που χρησιμοποιεί θεραπεία με RNA κύτταρα.
«Είμαστε ευγνώμονες στην κοινότητα των ασθενών με μυασθένεια και των γιατρών μας που επέτρεψαν την κλινική ανάπτυξη νέων θεραπειών όπως το rCAR-T», δήλωσε η Samantha Masterson, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. «Μια ασφαλής, εξατομικευμένη θεραπεία με διαρκές κλινικό όφελος θα ήταν μια ευπρόσδεκτη προσθήκη στο αυξανόμενο σύνολο εργαλείων θεραπειών μυασθένειας».
Τα αποτελέσματα που περιγράφονται στο Η νευρολογία του Lancet Η έρευνα υποδηλώνει ότι το rCAR-T μπορεί να είναι χρήσιμο στη θεραπεία μιας ποικιλίας άλλων αυτοάνοσων νοσημάτων και μπορεί να ξεπεράσει πολλούς από τους κινδύνους και τις τοξικότητες που σχετίζονται με τα συμβατικά κύτταρα CAR-T που βασίζονται στο DNA. Το δελτίο τύπου «Ασφάλεια και Αποτελεσματικότητα της Θεραπείας με Αυτόλογα RNA Χιμαιρικά Αντιγονικά Υποδοχείς Τ-κυττάρων (rCAR-T) στη Μυασθένεια Gravis: μια προοπτική, πολυκεντρική, ανοιχτή, μη τυχαιοποιημένη μελέτη φάσης 1b/2a», μοιράζεται περισσότερες λεπτομέρειες.
Μπορείτε επίσης να κατεβάσετε το πλήρες χειρόγραφο.
Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με τη μελέτη του Cartesian με το rCAR-T ή για να εξετάσετε άλλες ανοιχτές και στρατολογικές κλινικές δοκιμές MG στις οποίες μπορείτε να υποβάλετε αίτηση, επισκεφθείτε τη διεύθυνση Σελίδα Κλινικών Δοκιμών MGFA.
Η UCB ανακοινώνει την έγκριση του RYSTIGGO® από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis
Ιστότοπος UCB
Ιούνιος 27, 2023
Η UCB ανακοίνωσε την έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) μιας νέας θεραπείας που ονομάζεται RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) για ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis που είναι θετικοί σε αντίσωμα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR) ή κατά των μυϊκών ειδικών τυροσινικών κινασών (MuSK).
Η ροζανολιξιζουμάμπη-noli είναι μια υποδόρια ένεση και η μόνη θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον FDA σε ενήλικες τόσο για την θετική σε αντισώματα κατά του AChR όσο και για την θετική σε αντισώματα κατά του MuSK gMG, τους δύο πιο συνηθισμένους υποτύπους της gMG.
Η έγκριση του FDA των ΗΠΑ βασίζεται στην πιλοτική μελέτη Φάσης 3 MycarinG στην gMG2, μια μεγάλη μελέτη φάσης 3 που κατέδειξε ότι η θεραπεία με rozanolixizumab-noli οδήγησε σε στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στα αποτελέσματα που αφορούν ειδικά την gMG, συμπεριλαμβανομένων καθημερινών δραστηριοτήτων όπως η αναπνοή, η ομιλία, η κατάποση και η ικανότητα έγερσης από καρέκλα.
«Θέλουμε να ευχαριστήσουμε την UCB για τη συνεχή δέσμευσή της στην κοινότητα των μυασθένειων να προσφέρει μια νέα, εγκεκριμένη από τον FDA, θεραπευτική επιλογή για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis στους ασθενείς και τους θεράποντες ιατρούς τους», δήλωσε η Samantha Masterson, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής (MGFA). «Τα άτομα που ζουν με γενικευμένη μυασθένεια gravis συνεχίζουν να αντιμετωπίζουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, γεγονός που σημαίνει ότι η επέκταση του αριθμού των εγκεκριμένων από τον FDA θεραπευτικών επιλογών είναι ιδιαίτερα σημαντική για τη θεραπεία αυτής της χρόνιας, αυτοάνοσης, νευρομυϊκής νόσου».
Το Rozanolixizumab-noli θα είναι εμπορικά διαθέσιμο στις ΗΠΑ κατά το 3ο τρίμηνο του 2023.
Διαβάστε το επίσημο δελτίο τύπου της UCB.
Η argenx ανακοινώνει την έγκριση του FDA των ΗΠΑ για την ένεση VYVGART Hytrulo για χρήση σε υποβρύχια χρήση σε γενικευμένη μυασθένεια
ιστότοπος argenx
Ιούνιος 21, 2023
Μια άλλη αποτελεσματική θεραπεία για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ. Η argenx ανακοίνωσε ότι το VYVGART® Hytrulo (εφγαρτιγιμόδη άλφα και υαλουρονιδάση-qvfc), μια υποδόρια ένεση για ενήλικες ασθενείς με μυασθένεια που είναι θετικοί σε αντίσωμα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR), έχει κυκλοφορήσει σε μορφή φιαλιδίου.
Το VYVGART Hytrulo είναι ένα υποδόριο προϊόν που συνδυάζει εφγαρτιγιμόδη άλφα, ένα τμήμα ανθρώπινου αντισώματος IgG1 που διατίθεται στην αγορά για ενδοφλέβια χρήση ως VYVGART, και ανασυνδυασμένη ανθρώπινη υαλουρονιδάση PH20 (rHuPH20), την τεχνολογία χορήγησης φαρμάκων ENHANZE® της Halozyme, για τη διευκόλυνση της υποδόριας χορήγησης βιολογικών φαρμάκων. Το προϊόν πρέπει να χορηγείται υποδορίως από επαγγελματία υγείας ως εφάπαξ ένεση (σταθερή δόση 1,008 mg) σε διάστημα 30-90 δευτερολέπτων σε κύκλους ενέσεων μία φορά την εβδομάδα για τέσσερις εβδομάδες.
«Η κοινότητα των Μυασθένειων Gravis είναι ενθουσιασμένη και ενθουσιασμένη για μια ακόμη αποτελεσματική θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον FDA και είναι διαθέσιμη για όσους έχουν διαγνωστεί με γενικευμένη μυασθένεια. Ευχαριστούμε τον συνεργάτη μας στον κλάδο, την argenx», δήλωσε η Samantha Masterson, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. «Η ευκολία και η ευκολία μιας υποδόριας ενέσιμης θεραπείας αναμφίβολα θα γίνει πολύ καλά δεκτή από την κοινότητα των ασθενών, επειδή η διαδικασία θεραπείας εντάσσεται στην καθημερινή ζωή των ασθενών σε όλη τη χώρα. Οι ασθενείς έχουν μια εξατομικευμένη προσέγγιση και μια άλλη σημαντική επιλογή για τη διαχείριση των προσωπικά μοναδικών συμπτωμάτων της μυασθένειας.»
Για περισσότερες πληροφορίες, μπορείτε να διαβάσετε το δελτίο ειδήσεωνΔείτε την επίσημη ιστοσελίδα που σας προσφέρει η argenx, vyvgarthytrulo.com.
Δρ. Τζέιμς Χάουαρντ σχετικά με τις επιπλοκές της μυασθένειας gravis
AJMC.com
26 Μαΐου 2023
Οι τρέχουσες θεραπείες για τη μυασθένεια gravis μπορούν να δημιουργήσουν άλλες επιπλοκές, δήλωσε ο James F. Howard Jr, MD, καθηγητής νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill, πρώην επικεφαλής του Τμήματος Νευρομυϊκών Διαταραχών και πρώην Διακεκριμένος Καθηγητής Νευρομυϊκών Παθήσεων στην έδρα James F. Howard.
Κλινικοσερολογικές πληροφορίες σε ασθενείς με μυασθένεια gravis που προκαλείται από αναστολείς ανοσοποιητικού ελέγχου
Χρονικά της Κλινικής και της Μεταφραστικής Νευρολογίας
Μάρτιος 2023
Gianvito Masi, MD και Kevin C O'Connor, PhD
Οι περιπτώσεις μυασθένειας gravis (MG) έχουν περιγραφεί πρόσφατα ως σπάνιες αλλά απειλητικές για τη ζωή ανεπιθύμητες ενέργειες μετά τη χορήγηση αναστολέων ανοσολογικών σημείων ελέγχου (ICI), ενός νέου τύπου ανοσοθεραπείας για τον καρκίνο. Οι ασθενείς με ICI-MG συχνά έχουν θετικό αποτέλεσμα για αυτοαντισώματα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR), αλλά σε αντίθεση με την ιδιοπαθή MG, ο ρόλος των αυτοαντισωμάτων AChR στην παθολογία ICI-MG είναι άγνωστος. Για να αντιμετωπίσουμε αυτό το πρόβλημα, μελετήσαμε μια ομάδα ασθενών με ICI-MG, αναλύοντας λειτουργικά τα αυτοαντισώματά τους κατά των AChR. Διαπιστώσαμε ότι ένα υποσύνολο ασθενών μπορεί να φέρει αυτοαντισώματα AChR με μοριακά χαρακτηριστικά παρόμοια με αυτά της ιδιοπαθούς MG. Σε άλλες περιπτώσεις, ωστόσο, τέτοια αυτοαντισώματα δεν έχουν εμφανές παθογενετικό δυναμικό, γεγονός που υποδηλώνει εναλλακτικούς παράγοντες ως βασικούς μεσολαβητές της νόσου. Αυτά τα ευρήματα έχουν άμεσες κλινικές επιπτώσεις, καθώς αμφισβητούν τον ρόλο του ελέγχου των αυτοαντισωμάτων AChR στην καθιέρωση οριστικών διαγνώσεων ICI-MG και επιβεβαιώνουν την ανάγκη για διεξοδική αξιολόγηση κατά την αξιολόγηση των ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με την ICI.
Διαβάστε ολόκληρη τη δημοσιευμένη εργασία ΕΔΩ.
