La comunidad MGFA desempeñó un papel clave en el desarrollo de un nuevo tratamiento para la miastenia gravis, aprobado por la FDA en diciembre. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), producido por argenx, es el primer y único bloqueador del receptor Fc (FcRn) neonatal aprobado por la FDA para pacientes adultos que son positivos para anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR).
Se formó una asociación
MGFA se asoció por primera vez con argenx en 2018, cuando la empresa estaba lanzando ensayos clínicos para Vyvgart. La empresa se puso en contacto con Nancy Law, entonces directora ejecutiva de MGFA y paciente de MG.
“Nancy fue la primera paciente de MG con la que hablamos”, dijo Rebecca McLeod, gerente general de argenx en Estados Unidos.
Desde sus laboratorios, los científicos de argenx tenían una visión limitada de los efectos reales de la MG o sus tratamientos en los pacientes. Para ofrecer un medicamento que realmente satisficiera las necesidades de los pacientes, necesitaban saber más sobre las personas afectadas.
“Lo que esperábamos era una asociación entre nosotros y esta comunidad de pacientes que ha estado desatendida durante años”, dijo McLeod.
Nancy Law tuvo una gran influencia en la forma en que la empresa entrevistó a los pacientes y creó el diseño de dosificación individualizado definitivo del ensayo clínico.
“Un ensayo de MG siempre es difícil porque es una enfermedad rara”, dijo la Dra. Deb Gelinas, directora ejecutiva de asuntos médicos de argenx. “MGFA fue realmente maravillosa al compartir información sobre el ensayo. A través de la red y la conferencia de MGFA, pudimos llegar a proveedores de atención médica que podían hablar con los pacientes sobre la posibilidad de participar. MGFA ha sido un socio extraordinario”.
Por sugerencia de Nancy, Argenx emprendió una gira de escucha de pacientes en Estados Unidos. Descubrieron que los pacientes querían una dosis específica para sus necesidades y la evolución de sus síntomas. Estas conversaciones sirvieron de base para diseñar el ensayo y administrar el medicamento en última instancia.
“Teníamos muchas opciones sobre cómo diseñar el ensayo”, dijo McLeod. “Inicialmente, estábamos tratando con cuatro infusiones durante cuatro semanas. Vimos que algunos pacientes tenían esta duración continua de los beneficios. Entonces, fuimos a Nancy y al equipo y les preguntamos cómo le gustaría a la comunidad de pacientes ser tratada: ¿individual o estandarizada? Les gustó la idea de no tomar la medicación si no la necesitaban”.
Durante el ensayo, se ofreció a los pacientes una dosis flexible en función de su respuesta al fármaco. La evaluación de los datos del ensayo indicó que una dosis flexible e individualizada ofrecía resultados clínicamente significativos y, al mismo tiempo, proporcionaba una mejor experiencia al paciente.
Nuevo fármaco
Vyvgart redujo los anticuerpos AChR nocivos que causan síntomas en aproximadamente el 68 % de los pacientes con miastenia que dieron positivo en el ensayo ADAPT de fase 3. Eso es suficiente para mostrar beneficios reales para los pacientes con menos efectos secundarios que otros medicamentos inmunosupresores. (Para obtener más información sobre cómo funciona el tratamiento, consulte Este reciente seminario web de MGFA y ver información de prescripción: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
“Vyvgart tiene un perfil de seguridad y eficacia establecido, y se puede dosificar de forma individualizada para cada paciente”, afirmó Gelinas.
James F. Howard, Jr., profesor de neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill y Investigador principal del ensayo, está de acuerdo en que la aprobación de Vyvgart por parte de la FDA representa un nuevo avance importante para los pacientes con miastenia y sus familias.
“Las personas que padecen gMG necesitan nuevas opciones de tratamiento que estén dirigidas a la patogenia subyacente de la enfermedad y que estén respaldadas por datos clínicos”, afirmó. “Esta terapia tiene el potencial de reducir la carga de la enfermedad y transformar la forma en que tratamos esta enfermedad”.
Reconocimiento
Argenx fue reconocido en la Conferencia de Pacientes de MGFA en febrero de 2022 como Socio del Año de MGFA por su trabajo para llevar esta novedosa opción de tratamiento al mercado.
“Nos sentimos muy honrados de recibir este reconocimiento de MGFA. Creemos que su forma de actuar y servir a la comunidad es simplemente excepcional”, dijo McLeod. “Ellos desempeñaron un papel fundamental en esto”.
MGFA y argenx seguirán trabajando juntos para respaldar la recopilación y evaluación de datos clínicos a fin de satisfacer mejor las necesidades de los pacientes. Esto incluye un rastreador de síntomas de pacientes diseñado para recopilar evidencia del mundo real que se puede utilizar para evaluar cómo experimentan los pacientes la miastenia.
Los profesionales médicos y representantes de argenx estarán en la Conferencia Internacional MGFA sobre Miastenia Gravis y Trastornos Relacionados en mayo de 2022 para hablar más sobre Vyvgart y otras oportunidades para participar en la investigación de MG.