Investigación MG

Investigadores investigan los mecanismos de la enfermedad de MG gracias al apoyo de donantes y MGFA

De niña, la Dra. Fatemeh Khani Habibabadi siempre estuvo interesada en el mundo que la rodeaba. La vida y el funcionamiento del cuerpo humano la fascinaban.

En la universidad, estudió biología celular y molecular, la vida en su nivel más básico, y luego profundizó aún más en sus estudios de posgrado, centrándose en la genética molecular. Fue allí donde despertó su fascinación por las enfermedades autoinmunes mientras exploraba el enfoque molecular para estudiar la esclerosis múltiple.

“Trabajé en la interacción entre los ARN no codificantes y las proteínas que son conocidas por sus efectos protectores en pacientes con esclerosis múltiple”, dice el Dr. Habibabadi.

Después de completar su doctorado, quiso continuar su investigación en trastornos neurológicos autoinmunes y solicitó unirse al laboratorio del Dr. Kevin O'Connor en la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale. El Dr. O'Connor dirige el Laboratorio O'Connor en el Departamento de Neurología y el Departamento de Inmunobiología.

El laboratorio está formado por un equipo de investigadores (profesores jóvenes, investigadores postdoctorales, estudiantes de posgrado y estudiantes de pregrado) que investigan el papel que desempeña el sistema inmunológico en las enfermedades neurológicas autoinmunes.

“Estamos interesados ​​en definir ampliamente los mecanismos por los cuales las células B –y los autoanticuerpos que producen– participan en la patología de la MG, identificando el tipo específico de células B que producen autoanticuerpos de MG, detallando cómo los autoanticuerpos de MG dan lugar a los síntomas de la enfermedad y estudiando cómo responden los pacientes a las terapias inmunomodificadoras”, dice el Dr. O'Connor.

La Dra. Khani se unió a este grupo colaborativo de investigadores en 2022. Ese mismo año, recibió la beca posdoctoral Jackie McSpadden. La MGFA otorga esta beca a investigadores prometedores de MG gracias al generoso apoyo de la familia McSpadden.

A través de este premio, la MGFA y la familia McSpadden esperan atraer a investigadores prometedores para que investiguen la MG, ampliando así el número de investigadores centrados en esta enfermedad. Jackie McSpadden era una voluntaria apasionada y activa en la comunidad de MG. Cuando falleció, su familia creó la beca para honrar su legado y mejorar las vidas de las personas con MG y trastornos relacionados de la unión neuromuscular.

En el Laboratorio O'Connor, el Dr. Khani se centra en proporcionar el marco para descifrar las funciones precisas de los autoanticuerpos en la patogénesis de la MG. En última instancia, este trabajo tiene como objetivo ayudar a los pacientes mediante la predicción de la eficacia del tratamiento y la progresión de la enfermedad.

“Estoy trabajando en tres mecanismos de acción relacionados con los autoanticuerpos AChR. Espero determinar si tienen un papel en la identificación de pacientes que responderán mejor a ciertos tratamientos o predecir quiénes no responderán”, afirma. “Es importante porque la respuesta del paciente al tratamiento es muy diferente en cada persona diagnosticada con MG”.

Si bien algunas personas con MG con autoanticuerpos AChR positivos responden bien a los medicamentos más nuevos disponibles actualmente, otras no encuentran alivio de sus síntomas.

El Dr. Khani está trabajando con muestras de ensayos clínicos que investigan posibles tratamientos para la MG, incluidos inhibidores del complemento y terapias de depleción de células B. A través de este trabajo, el equipo espera desarrollar una mejor comprensión de la enfermedad, lo que podría allanar el camino para nuevos medicamentos que podrían beneficiar a una gama más amplia de pacientes.

Esta investigación ha descubierto la variabilidad entre los pacientes en términos de la cantidad de autoanticuerpos AChR en la sangre y, lo que es más importante, su eficiencia para causar síntomas de la enfermedad. Los investigadores también han descubierto que tanto la cantidad como la eficiencia de los autoanticuerpos AChR pueden cambiar con el tiempo en cada paciente.

Los primeros hallazgos del Dr. Khani demuestran la complejidad de la MG y destacan la importancia de la medicina personalizada, que tiene en cuenta las características de los autoanticuerpos presentes en cada paciente. Se espera que los resultados iniciales de esta investigación se publiquen pronto.

La financiación privada facilita que este apasionante trabajo pueda llevarse a cabo.

“La financiación externa lo es todo para un laboratorio. La MGFA me ayudó a continuar mi investigación sobre la MG durante tres años, lo cual es fantástico. Sin eso, me habría resultado imposible continuar con mi investigación. Realmente lo agradezco y me gustaría agradecer a la familia McSpadden que hizo esta generosa donación”.

Obtenga más información sobre la MGFA agenda de investigación más antigua y oportunidades de financiación de subvencionesPara obtener más información sobre la investigación del Laboratorio O'Connor sobre la miastenia gravis, visite su página web.