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Atención clínica y directrices
Guía de consenso internacional para el manejo de la miastenia gravis
Las guías de tratamiento para la miastenia gravis (MG) son el resultado de un esfuerzo de tres años para lograr un consenso entre un grupo internacional de expertos en MG sobre el uso de diversos tratamientos para las personas con esta enfermedad. Estas guías se elaboraron con el liderazgo de los miembros de nuestro Consejo Asesor Médico y Científico y se publicaron en la edición del 3 de noviembre de 2020 de la revista Neurology con el título «Guía de Consenso Internacional para el Manejo de la Miastenia Gravis – Actualización 2020». Este documento constituye un nuevo recurso importante para los médicos que atienden a pacientes con MG.
Para ver el seminario web sobre las directrices de tratamiento de la miastenia gravis, visite el SITIO WEB DE LA PUBLICACIÓN . También puede consultar el documento original del 26 de julio de 2016 titulado « Guía de consenso internacional para el manejo de la miastenia gravis ».
Para ver el seminario web sobre las pautas de tratamiento de la miastenia gravis, haga clic aquí.
Miastenia grave: manual para el profesional de la salud
Por el Dr. James F. Howard
En 2009, la MGFA publicó el primer manual completo sobre miastenia gravis dirigido específicamente a profesionales de la salud. Este manual está escrito como una guía para el personal sanitario involucrado en la atención y el manejo de pacientes con miastenia gravis. El manual está dividido en secciones para facilitar la evaluación, el diagnóstico y el tratamiento de estos pacientes. Descargar PDF.
Las secciones abordan cuestiones relacionadas con:
- Información para Médicos
- Enfermería
- Anestesia
- Atención de Emergencia
- Psicosocial: del diagnóstico a la gestión de por vida
- Fisioterapia
- Terapia Ocupacional
- Patología del habla y deglución
- Cuidado Dental
- Pautas para el farmacéutico
También puede obtener el manual como un iBook para iPad, iPhone y Mac, disponible de forma gratuita aquí.
Medicamentos y miastenia grave (referencia para profesionales de la salud) (PDF)
Medida de calidad de vida (CV)
El MG-QOL 15r : El MG-QOL15r es ahora el instrumento de calidad de vida relacionada con la salud preferido para la miastenia gravis debido a sus mejores parámetros clinimétricos y facilidad de uso. Esta revisión no invalida estudios previos ni interpretaciones de resultados obtenidos con el MG-QOL15.
El MGQOL 15 : Es una encuesta diseñada para evaluar aspectos de la vida relacionados con la miastenia gravis. Existe una correlación adecuada entre el MG-QOL 15 de 15 ítems y otras escalas específicas para MG (MGC, MG-ADL y MG-MMT). El MG-QOL 15 tiene validez de constructo en el ámbito de la práctica clínica y representa una herramienta eficiente y valiosa para evaluar la calidad de vida de los pacientes con MG. Sin embargo, la magnitud del cambio necesaria para indicar mejoría o empeoramiento es variable y depende de la gravedad de la MG. El MG-QOL 15 puede ser completado por el paciente o administrado por el médico, personal clínico capacitado o coordinador del estudio. Para referencia, el MGQOL15 original está disponible aquí.
- Descargar el MGQOL15r aquí
Referencias:
Burns, TM, et al, 2016). Evaluación clinimétrica internacional del MG-QOL15, que resultó en una ligera revisión y posterior validación del MG-QOL15R . Muscle Nerve 2016 dic; 54 (6):1015-1022
Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB y el grupo de estudio MG Composite y MG QOL-15. Construcción y validación concurrente del MG-QOL 15 en el ámbito de la práctica. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.
Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; grupo de estudio compuesto de mg y mg qol-15. El MG-QOL 15 para el seguimiento de la calidad de vida relacionada con la salud de pacientes con miastenia gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18
Herramientas de evaluación y medidas de resultados
MG Actividades de la vida diaria (MG-AVD)
El perfil MG-ADL proporciona una evaluación rápida de la gravedad de los síntomas de la miastenia gravis (MG); ha sido validado y se ha demostrado su correlación con la puntuación QMG. El MG-ADL presenta una fuerte correlación con medidas de resultados de MG más recientes y validadas (MGC y MGQOL15). Una mejora de 2 puntos en el MG-ADL indica mejoría clínica. El MG-ADL es útil como herramienta de investigación y en la práctica clínica habitual. La puntuación MG-ADL puede ser administrada por el médico, personal clínico capacitado o el coordinador del estudio. Para obtener permiso para usar esta escala, póngase en contacto con Mapi Research Trust .
Referencias: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Perfil de actividades de la vida diaria en pacientes con miastenia grave. Neurología. 1999;52:1487-1489
Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; grupo de estudio MG Composite y MG-QOL15. MG ADL: sigue siendo una medida de resultado relevante. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.
Instrumentos opcionales
La clasificación clínica de la MGFA, el estado posterior a la intervención (PIS) de la MGFA y el estado de la terapia de la MGFA se utilizan habitualmente en la investigación clínica y, en ocasiones, en la práctica clínica.
- La clasificación MGFA tiene cierta subjetividad a la hora de distinguir entre leve (clase II) y moderada (clase III) y entre moderada (clase III) y grave (clase IV). Además, no es sensible a los cambios de una visita a la siguiente.
Descargue la clasificación MGFA aquí. - El PIS de la MGFA es una medida del estado posterior a la intervención, pero no es sensible a pequeños cambios en el estado de MG. Carece de definiciones de mejora o empeoramiento, pero se basa en las definiciones de QMG o MGC (consulte las secciones QMG y MGC).
Descargue el MGFA-PIS aquí. - El estado de la terapia MGFA es una herramienta descriptiva de las terapias actuales y puede utilizarse en la práctica clínica y la investigación.
Descargue el estado de la terapia MGFA aquí. - La puntuación MG-MMT es una suma de la fuerza de los grupos musculares, a cada uno de los cuales se le asigna una calificación que va de 0 (función normal) a 4 (parálisis completa). Estos son músculos que se examinan de manera rutinaria en pacientes con MG.
Descargue la puntuación del MG-MMT aquí.
Referencias:
Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Miastenia gravis: recomendaciones para estándares de investigación clínica. Grupo de trabajo del Comité asesor científico médico de la Fundación de Miastenia Gravis de Estados Unidos. Neurología. 2000;55(1):16-23.
Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Una prueba muscular manual sencilla para la miastenia gravis. Validación y comparación con la escala QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Grupo de trabajo sobre diseño de estudios de miastenia gravis del Comité asesor científico médico de la Fundación de miastenia gravis de Estados Unidos. Recomendaciones para ensayos clínicos sobre miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.
Medidas objetivas recomendadas de mejoría y empeoramiento de la MG
Hay dos escalas disponibles, cualquiera de las cuales puede utilizarse en la clínica y para la investigación:
Prueba cuantitativa de miastenia grave (QMG)
La prueba QMG es un sistema estandarizado de puntuación cuantitativa de la fuerza desarrollado específicamente para la miastenia gravis (MG). La QMG ha sido validada y utilizada por los investigadores en varios ensayos previos. Los números más altos representan una afectación más grave. Fue recomendada por el informe anterior del Grupo de Trabajo de la MGFA en 2000 como medida de mejoría y empeoramiento. Datos recientes respaldan el uso de un cambio de 2 o 3 puntos en la QMG como criterio para un cambio mínimo clínicamente significativo y dependiendo de la gravedad de la MG; en la enfermedad leve (QMG 0-9) a moderada (QMG 10-16), un cambio de 2 puntos es clínicamente significativo y un cambio de 3 puntos es significativo para la MG grave (QMG >16). Aunque la recomendación más reciente del Grupo de Trabajo de la MGFA de 2012 es utilizar la escala MGC, faltan estudios prospectivos que comparen el rendimiento de la MGC con el de la QMG en la detección de mejoría y empeoramiento. Esto sería de interés ya que el cambio mínimo clínicamente significativo para la QMG depende de la gravedad de la enfermedad basal. La QMG puede ser administrada por un médico capacitado, un coordinador de investigación o un evaluador clínico.
Descargue la prueba cuantitativa de miastenia grave (QMG):
El manual (PDF) está disponible aquí . Para obtener permiso para usar esta escala, póngase en contacto con Mapi Research Trust . Este manual ha sido diseñado para instruir a evaluadores clínicos y médicos sobre cómo realizar la prueba cuantitativa de miastenia gravis (QMG).
Referencias:
Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Pruebas de fiabilidad de la escala cuantitativa de miastenia gravis. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.
Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Diferencia mínima clínicamente importante en la miastenia gravis: resultados de un ensayo aleatorizado. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.
El MG Composite (MGC)
El MG Composite ha demostrado ser un instrumento fiable y válido para medir el estado clínico de los pacientes con MG en la práctica clínica y en ensayos clínicos. Este es el instrumento recomendado por el Grupo de Trabajo sobre Diseño de Estudios de MG del Consejo Asesor Médico-Científico de la Fundación de Miastenia Gravis de América en 2012 para ensayos clínicos con el fin de determinar la respuesta al tratamiento. El MGC sirve para determinar cuantitativamente las definiciones de Mejora y Empeoramiento del PIS, ya que un cambio de 3 puntos se considera clínicamente significativo. La razón para seleccionar el MGC en lugar del QMG es que el MGC está ponderado según su relevancia clínica e incorpora los resultados informados por el paciente. Sin embargo, faltan estudios prospectivos que comparen el rendimiento del MGC con el del QMG en la detección de la mejora y el empeoramiento. El MGC puede ser administrado por un médico capacitado, un coordinador de investigación o un evaluador clínico.
Descarga el MG-Composite aquí.
Referencias:
Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Evaluación psicométrica de la escala compuesta de miastenia gravis mediante el análisis de Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825.
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Grupo de trabajo sobre diseño de estudios de miastenia gravis del Comité asesor científico médico de la Fundación de miastenia gravis de Estados Unidos. Recomendaciones para ensayos clínicos sobre miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.
Educación y EMC
Patología mediada por el complemento en la miastenia gravis generalizada: de la evidencia a la estrategia terapéutica. (2026)
Este curso gratuito de formación médica continua (1.5 créditos), con una duración de 90 minutos, examina el papel de la biología del complemento en la patogénesis de la miastenia gravis generalizada.
La lesión mediada por el complemento en la unión neuromuscular es ahora un factor desencadenante bien establecido de la miastenia gravis generalizada (MGg) con receptores de acetilcolina positivos (AChR positivos), pero las implicaciones terapéuticas de dirigirse a diferentes puntos de esta vía siguen siendo un área de gran complejidad clínica. Únase a nuestros expertos, el Dr. James F. Howard Jr. y el Dr. Saiju Jacob, en esta actividad de formación médica continua (FMC) que examina el papel de la biología del complemento en la patogénesis de la MGg, desde la activación de la cascada clásica hasta la escisión de C5 y la formación del complejo de ataque a la membrana (MAC), pasando por las diferencias mecanísticas entre los agentes actualmente aprobados y el papel emergente de la reducción de C5 basada en ARNip. El panel de expertos comparará los mecanismos de acción, la justificación de su uso y los datos más recientes sobre los bloqueadores de FcRn y la depleción de células B anti-CD19, analizando los beneficios y las limitaciones de las terapias disponibles actualmente y ofreciendo información sobre cómo las terapias emergentes pueden encajar en el algoritmo de tratamiento de la MGg. También se pondrán a disposición de los participantes entrevistas con pacientes que viven con MGg, ofreciendo una visión de la experiencia vivida de la enfermedad y las esperanzas de los pacientes para el futuro.
Objetivos de aprendizaje :
- Describir la fisiopatología de la miastenia gravis generalizada (MGg), incluyendo la unión de anticuerpos a la membrana postsináptica y la activación de la cascada clásica del complemento en la unión neuromuscular.
- Explique cómo la formación del complejo de ataque de membrana (MAC) mediada por C5 conduce al daño estructural.
- Describa los mecanismos, los datos clínicos clave y las limitaciones reconocidas de las terapias dirigidas disponibles para la miastenia gravis generalizada.
- Evaluar en qué se diferencian los enfoques novedosos para la modulación del complemento en la miastenia gravis generalizada de las terapias disponibles dirigidas al complemento.
- Analizar los últimos hallazgos sobre seguridad y eficacia de los enfoques terapéuticos emergentes y cómo podrían integrarse en futuras estrategias de tratamiento, basándose en la evidencia disponible.
Ponentes :
James Howard Jr., Doctor en Medicina
Profesor de Neurología, Medicina y Salud Aliada
La Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill
Saiju Jacob, MBBS, MD, DPhil, FRCP, FAAN
Neurólogo consultor
Hospitales Universitarios de Birmingham
Esta actividad es ofrecida conjuntamente por Global Education Group (Global) y MedliveCME, LLC (anteriormente conocida como PlatformQ Health Education, LLC), en colaboración con la National Organization for Rare Disorders (NORD) y la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). Esta actividad cuenta con el apoyo de una subvención educativa independiente de Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Concienciación, avances, acción: optimización de los resultados para los pacientes con miastenia gravis generalizada (2025)
La directora del programa, la Dra. Kelly Gwathmey, junto con un cuerpo docente de expertos líderes y pacientes que aportan valiosas experiencias, resaltan el valor de un enfoque centrado en el paciente para el cuidado de la miastenia gravis generalizada (MGg) a través de este programa educativo gratuito de tres partes, acreditado por CME:
CONCIENCIACIÓN : El módulo de vídeo interactivo "Voces de la miastenia gravis generalizada", basado en una conversación real entre un paciente y un médico, ofrece información valiosa sobre las experiencias vividas y los desafíos a los que se enfrentan los pacientes con miastenia gravis generalizada a medida que avanzan en su proceso de atención médica, y cómo la adopción de un enfoque centrado en el paciente puede marcar la diferencia.
AVANCES – En la serie de podcasts en vídeo de cinco partes titulada "Diálogos sobre la enfermedad gMG", el Dr. Gwathmey y el experto en cada tema exploran los últimos avances clínicos y los datos emergentes, al tiempo que proporcionan información especializada y orientación práctica sobre el manejo de la gMG.
ACCIÓN : «De la comprensión a la acción» mediante este conjunto de recursos educativos descargables y listos para usar, dirigidos a profesionales clínicos y pacientes. Desarrollados por expertos clínicos y personas que viven con miastenia gravis generalizada (MGg), estos folletos están diseñados para su uso inmediato en la práctica clínica y con los pacientes, con el fin de mejorar la atención a los pacientes con MGg y la toma de decisiones compartida.
Tratamiento de urgencia de la miastenia grave: Una visión general para los socorristas
Ponentes :
Dr. Michael Hehir, Centro Médico de la Universidad de Vermont
Dra. Amanda Guidon, Hospital General de Massachusetts
Descripción de la sesión :
La miastenia grave es una enfermedad rara que causa debilidad fluctuante en los grupos musculares voluntarios, incluyendo la respiración. La miastenia grave puede confundirse fácilmente con otras enfermedades neuromusculares o con los efectos del abuso de sustancias, entre otros diagnósticos. La crisis miasténica, una exacerbación potencialmente mortal de la miastenia grave, puede pasar desapercibida y posiblemente ser exacerbada por personal médico no familiarizado con la miastenia grave.
Esta presentación de 30 minutos aborda el Manejo de Emergencias de la Miastenia Gravis para Enfermeras y Personal de Primera Respuesta. Los puntos se ilustran con ejemplos de casos. Esta presentación fue desarrollada por el Comité de Educación de la Fundación de Miastenia Gravis de América.
Duración: 30 minutos
Crédito disponible:0.5 CNE para enfermeras
Nivel de Educación: Introducción
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Publicaciones y materiales de referencia
Tercera edición de MG y trastornos relacionados (3)
La tercera edición de «Miastenia Gravis y Trastornos Relacionados» ya está disponible. Escrita por el Dr. Henry Kaminski, antiguo miembro de la Junta Directiva de la MGFA, y la Dra. Linda Kusner, actual presidenta del Comité Asesor Científico de Miastenia Gravis (M/SAB) de la Universidad George Washington, esta tercera edición describe una serie de avances significativos en el estudio y la comprensión de la miastenia gravis. El objetivo principal de esta nueva edición es el mismo que el de las dos anteriores: proporcionar a clínicos e investigadores un recurso común para comprender los importantes logros en las ciencias clínicas, traslacionales y básicas de los trastornos de la transmisión neuromuscular. Las versiones impresa y electrónica están disponibles para su compra por particulares e instituciones a través del enlace de Springer aquí.
Normas de investigación clínica ((PDF))
En 2000, un grupo de trabajo del Consejo Asesor Médico/Científico de la MGFA publicó un documento que proponía sistemas de clasificación para la gravedad de la MG y definiciones de respuesta a la terapia en la MG para lograr uniformidad en el registro y la presentación de informes de ensayos clínicos e investigaciones de resultados.
Para obtener una recomendación actualizada sobre los ensayos clínicos de miastenia gravis, consulte el siguiente documento.
el neurólogo
Enero de 2002: Miastenia grave
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.
Emedicina
Un resumen de los métodos de diagnóstico y tratamiento.
eMedicine es la referencia médica más fiable y accesible disponible para médicos y otros profesionales de la salud en Internet. El contenido basado en evidencias, actualizado regularmente por más de 8,000 autores y editores médicos o proveedores de atención médica, proporciona las últimas pautas de práctica en 38 áreas clínicas.
MEDLINEplus
de la Biblioteca Nacional de Medicina de los Institutos Nacionales de Salud
MedlinePlus es el sitio web de los Institutos Nacionales de Salud para pacientes, familiares y amigos. Producido por la Biblioteca Nacional de Medicina, proporciona información relevante sobre enfermedades, afecciones y problemas de bienestar en un lenguaje que usted puede comprender.
Recursos para la práctica clínica / Materiales dirigidos a los pacientes para profesionales sanitarios
Ofrecemos una variedad de materiales para profesionales de la salud que lo ayudarán a familiarizarse más con la MG. Los materiales están dirigidos a médicos, investigadores, científicos, enfermeras, profesionales médicos de emergencia y otras personas en la industria de la atención médica.
- Para descargar folletos informativos de su oficina, por favor Visita nuestra página de folletos o contáctenos en mgfa@myasthenia.org.
- Para obtener una breve descripción general de los recursos sobre miastenia gravis que ofrece la MGFA para compartir con sus pacientes, descargue este PDF.
Investigación y eventos médicos
Las grabaciones de la sesión científica de la MGFA 2025 ya están disponibles
2 de diciembre de 2025
El 29 de octubre, la MGFA celebró su Sesión Científica anual en la Reunión Anual de la AANEM. Este encuentro reúne a investigadores, neurólogos, investigadores en etapa inicial de su carrera y otros médicos para debatir las últimas novedades científicas que nos impulsan hacia un mundo sin miastenia gravis.
Investigadores, científicos, médicos y otros miembros de la comunidad de MG interesados en los últimos avances científicos sobre esta enfermedad ya pueden ver las presentaciones del evento. Encuentre todas las sesiones en esta lista de reproducción de YouTube.
Actas de congresos internacionales
Las actas de la 14.a Conferencia internacional de la MGFA sobre miastenia grave y trastornos relacionados, celebrada del 10 al 12 de mayo de 2022, se publicaron en RRNMF Neuromuscular Journal, una revista de acceso abierto.
Durante décadas, médicos y científicos han asistido a la conferencia de la MGFA para compartir los últimos hallazgos en el campo. Es un encuentro de mentes expertas, tanto investigadores experimentados como profesionales emergentes.
MGFA se compromete a organizar este programa como un pilar de nuestro objetivo alineado con la misión de encabezar y apoyar la investigación prometedora sobre la miastenia gravis. Agradecemos a nuestro dedicado comité directivo, en particular a nuestros copresidentes, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD y Kevin O'Connor, PhD. También estamos agradecidos a nuestros patrocinadores del evento.
Los autoanticuerpos IgA demuestran un nuevo mecanismo de patología de la miastenia gravis 1 MuSK
Cerebro
28 de octubre de 2025
Un estudio publicado en la revista Brain ofrece nuevos datos sobre la miastenia gravis (MG) asociada a MuSK, una forma rara de MG que provoca una debilidad muscular significativa. Hasta ahora, la mayoría de las investigaciones se han centrado en el IgG4 anti-MuSK, el principal autoanticuerpo de la enfermedad, que altera la agrupación de los receptores de acetilcolina y debilita la comunicación neuromuscular.
Este estudio, dirigido por el Dr. Gianvito Masi en el laboratorio del Dr. Kevin O'Connor en la Universidad de Yale, demuestra que otra clase de anticuerpos, la IgA, podría desempeñar un papel en la enfermedad. Los anticuerpos IgA suelen encontrarse en las mucosas, como en el intestino y los pulmones, donde ayudan a proteger contra las infecciones. Los investigadores descubrieron que un subgrupo de pacientes con miastenia gravis MuSK también presenta autoanticuerpos IgA dirigidos contra MuSK.
Utilizando autoanticuerpos IgA derivados de pacientes, tecnología de secuenciación de células B, cultivos de células musculares y experimentos in vivo, el equipo demostró que:
1) Las células productoras de IgA específicas de MuSK pueden sobrevivir durante años y no se eliminan completamente con tratamientos dirigidos a las células B (como la terapia anti-CD20).
2) Los autoanticuerpos IgA individuales pueden activar MuSK, pero cuando varios anticuerpos IgA actúan conjuntamente, pueden bloquear este proceso y causar debilidad. De hecho, en modelos experimentales, la combinación de autoanticuerpos IgA derivados de pacientes produjo síntomas miasténicos, lo que sugiere que la IgA anti-MuSK podría contribuir directamente a la patología de la enfermedad.
Esta es la primera evidencia que demuestra que los autoanticuerpos IgA pueden participar en la respuesta autoinmune contra MuSK. Estos hallazgos plantean nuevas preguntas sobre el papel de la inmunidad de las mucosas (como la influencia de infecciones o exposiciones ambientales) en la enfermedad. Una mejor comprensión de este proceso podría abrir nuevas vías de investigación y tratamientos futuros.
Descubre más
Las proteasas terapéuticas específicas de IgG e IgM desarman los autoanticuerpos del receptor de acetilcolina que impulsan la patología de la miastenia gravis.
Actas de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS)
23 de octubre de 2025
El grupo MG de la Universidad de Yale, dirigido por Alexandra Bayer y en colaboración con Seismic Therapeutic, descubrió un nuevo papel de los autoanticuerpos IgM en la miastenia gravis (MG).
En la MG, el sistema inmunitario produce autoanticuerpos que interfieren con las señales entre los nervios y los músculos, lo que provoca debilidad. Con mayor frecuencia, estos autoanticuerpos dañinos pertenecen a la clase IgG, pero nuevas investigaciones han demostrado que, en algunas personas, otro tipo, llamado IgM, también puede desempeñar un papel importante.
Probaron un nuevo enfoque terapéutico llamado S-1117, una enzima diseñada para "desactivar" los autoanticuerpos IgG para que ya no causen daño. En la mayoría de las muestras de pacientes, esto funcionó bien. Sin embargo, en algunas muestras donde el tratamiento fue menos efectivo, descubrieron que los autoanticuerpos IgM eran los causantes de la enfermedad. Al combinar S-1117 con otra enzima dirigida a la IgM, lograron detener por completo los efectos nocivos de ambos tipos de autoanticuerpos.
Para las personas con MG, estos hallazgos son importantes porque apuntan a un futuro con tratamientos más personalizados. En lugar de un enfoque único, los médicos podrían identificar qué tipo de autoanticuerpo causa el problema en cada paciente y diseñar una terapia a medida para bloquearlo. Este descubrimiento ofrece nuevas esperanzas a los pacientes que no responden a los tratamientos actuales y demuestra el poder de la ciencia y la colaboración para acercarnos a una mejor atención y una vida mejor para todas las personas con MG.
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Las propiedades patogénicas de los autoanticuerpos AChR se distribuyen de forma heterogénea y experimentan cambios temporales entre pacientes con miastenia gravis
Los hallazgos de este artículo de investigación, publicado en Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflamation por la autora principal y becaria MGFA McSpadden, Fatemeh Khani-Habibabadi, destacan subgrupos de pacientes con miastenia gravis (MG) que presentan autoanticuerpos que pueden mediar mecanismos patogénicos o incluir isotipos que algunos tratamientos podrían no ser efectivos. En consecuencia, los autores sugieren incorporar un perfil completo de autoanticuerpos en futuros ensayos clínicos sobre MG para investigar más a fondo las posibles asociaciones con los resultados del tratamiento.
El fibrinógeno sérico no está elevado en pacientes con miastenia gravis
15 de Abril, 2025
Un estudio publicado en la revista Scientific Reports se propuso confirmar los hallazgos de un estudio previo que sugería que el fibrinógeno sérico residual podría representar un biomarcador diagnóstico universal para la MG. Mediante diversas metodologías para comparar los niveles de fibrinógeno entre pacientes con MG y controles, los autores no encontraron niveles elevados de fibrinógeno sérico en pacientes con MG. Estos resultados subrayan la necesidad de replicar los nuevos hallazgos para asegurar nuestro objetivo común de identificar biomarcadores eficaces para la MG.
Este estudio fue financiado en parte mediante un premio al Proyecto Piloto de Alto Impacto de la MGFA.
La AANEM publica una nueva guía de consenso internacional para el tratamiento de las complicaciones relacionadas con los glucocorticoides en la enfermedad neuromuscular.
Tras varios años de arduo trabajo, el grupo de trabajo sobre complicaciones relacionadas con glucocorticoides en enfermedades neuromusculares del Panel de Revisión de Problemas de la Práctica Clínica (PIRP) de la AANEM publicó recientemente su declaración de consenso internacional en Muscle & Nerve . El grupo de trabajo estuvo presidido por el Dr. Ruple Laughlin, con la autoría principal compartida entre el Dr. Laughlin y los Dres. Corey Bacher, Pushpa Narayanswami y Charles Kassardijan.
Acceda al documento de orientación: Guía de consenso internacional para el manejo de las complicaciones relacionadas con los glucocorticoides en las enfermedades neuromusculares.
Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) mejora significativamente los síntomas de miastenia grave generalizada en pacientes con autoanticuerpos del receptor de acetilcolina positivos durante 52 semanas.
Marzo 14, 2025
Amgen anunció resultados positivos del ensayo de fase 3 MINT, un ensayo controlado aleatorizado que evaluó la eficacia y seguridad de UPLIZNA® ( inebilizumab-cdon). Los resultados demostraron una eficacia duradera y sostenida de UPLIZNA en pacientes con miastenia gravis generalizada con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR+) con dos dosis al año, tras una dosis de carga inicial.
El asesor médico principal de MGFA, el Dr. Richard J. Nowak, MD, MS, también director de la Clínica de Miastenia Gravis
en la Universidad de Yale, es investigador principal del estudio global.
“Estos resultados demostraron que UPLIZNA alivió consistentemente los síntomas molestos y mejoró las actividades de la vida diaria de los pacientes con gMG”, afirmó.
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¿La extirpación quirúrgica del timo tiene consecuencias nocivas?
Neurología
24 de mayo de 2024
Recientemente, se ha planteado la preocupación por las consecuencias nocivas de la extirpación quirúrgica del tejido tímico, incluso en pacientes que se someten a una timectomía por miastenia grave (MG) o a una resección de un timoma. Esta revisión adopta un enfoque multidisciplinario para examinar la evidencia sobre los riesgos a largo plazo de cáncer y autoinmunidad después de la timectomía. Concluimos que para los pacientes con MG con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina positivos
En el caso de los pacientes con timoma, la extirpación del timo ofrece importantes beneficios que superan con creces los riesgos potenciales. Sin embargo, la extirpación incidental de tejido tímico durante otras cirugías torácicas debe minimizarse siempre que sea posible.
Eficacia comparativa de la azatioprina y el micofenolato de mofetilo para la miastenia gravis (PROMISE-MG): un estudio de cohorte prospectivo
The Lancet Neurology
Marzo 2024
Este estudio tuvo como objetivo evaluar la eficacia comparativa de la azatioprina y el micofenolato de mofetilo en el tratamiento de la miastenia grave, y evaluar el efecto de la dosis y la duración del tratamiento. En el estudio, más de la mitad de los pacientes tratados con azatioprina y micofenolato de mofetilo sintieron que su calidad de vida mejoró; no se observaron diferencias en los resultados clínicos entre los dos fármacos. Los eventos adversos asociados con la azatioprina fueron potencialmente más graves que aquellos asociados con el micofenolato de mofetilo, aunque el micofenolato de mofetilo es teratogénico. Las dosis de azatioprina inferiores a las recomendadas podrían ser efectivas, con una reducción de los eventos adversos dependientes de la dosis. Se requieren más estudios de eficacia comparativa para informar las opciones de tratamiento en la miastenia grave.
Este estudio fue financiado, en parte, por la Fundación Miastenia Gravis de América.
LEA EL ARTÍCULO COMPLETO AQUÍ.
Declaración de los asesores médicos y científicos de la MGFA sobre las recientes investigaciones sobre nuevos biomarcadores candidatos
Febrero 8, 2024
Es posible que haya leído recientemente que un equipo de investigación de la Universidad de Alberta anunció que podría haber identificado un posible biomarcador universal (fibrinógeno, un componente clave de la coagulación sanguínea) para la miastenia gravis (MG). En una investigación recientemente publicada , el equipo informa que utilizó técnicas avanzadas de proteómica para identificar este biomarcador, el cual puede detectarse mediante un análisis de sangre para diagnosticar la MG.
Los asesores médicos y científicos de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) han evaluado este informe y coinciden en que los hallazgos son interesantes y pueden tener un impacto considerable tanto en la investigación de la MG como en la atención clínica. Dicho esto, como ocurre con todos los nuevos descubrimientos científicos, será necesaria una validación independiente para confirmar los hallazgos. Esperamos que se realicen más investigaciones en esta área para comprender el posible papel y la utilidad del fibrinógeno en la MG. La investigación de biomarcadores sigue siendo una prioridad fundamental en el campo de la MG autoinmune.
Evaluación de la quimioterapia de dosis alta y el trasplante de células hematopoyéticas en la miastenia grave grave
Anales de Neurología Clínica y Traslacional
19 de septiembre de 2023
Informe publicado recientemente: Remisión de la miastenia gravis grave tras trasplante autólogo de células madre.
Resumen elaborado por: Dakota Campbell – Gerente del Programa de Comunicaciones – Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229
La miastenia gravis (MG) es un trastorno neuromuscular poco frecuente causado por una respuesta autoinmune que bloquea o daña los receptores de acetilcolina en los músculos. La quimioterapia de dosis alta (HDIT) y el trasplante autólogo de células hematopoyéticas (TCH), también conocido como trasplante de médula ósea, son tratamientos potenciales para la MG.
En este estudio, los investigadores investigaron la seguridad y eficacia de HDIT y HCT en un paciente con MG grave resistente al tratamiento.
Los resultados muestran que la HDIT y la HCT indujeron la remisión de la MG. El equipo evaluó el efecto del tratamiento sobre la inmunopatología subyacente. Curiosamente, los autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), los mediadores patogénicos conocidos de la enfermedad, no disminuyeron apreciablemente después del tratamiento.
Los autores afirman que estos hallazgos sugieren que, además de los autoanticuerpos AChR, puede haber un mecanismo de enfermedad celular que responde a una terapia de dosis alta. Se necesitan más estudios para establecer si la HDIT y el HCT pueden ser una terapia eficaz para la MG grave.
Puedes leer el artículo completo en La biblioteca de Wiley.com.
Telemedicina en la miastenia grave: lo que estamos aprendiendo de un estudio piloto
Red de enfermedades raras de miastenia grave
22 de agosto de 2023
Para obtener más información sobre el uso de la telesalud en la miastenia gravis, la Red de Enfermedades Raras de Miastenia Gravis (MGNet) está llevando a cabo un estudio piloto, “Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). El equipo está evaluando las visitas de telesalud y las evaluaciones remotas específicas de la enfermedad para pacientes con miastenia gravis.
Aquí, la investigadora principal Amanda Guidon, MD, MPH, y Meridith O'Connor, paciente de MG y vicepresidenta adjunta de participación del paciente, defensa y políticas en la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), comparten más sobre el estudio y su impacto en la comunidad de pacientes e investigadores.
Lea el artículo completo.
La modificación de las células T de los pacientes crea un nuevo enfoque para el tratamiento de la miastenia grave y otras enfermedades
Sitio web cartesiano
1 de julio de 2023
Con el fin de mantener a la comunidad de MG al día sobre los nuevos descubrimientos de investigación, queremos informarles sobre una investigación recientemente publicada en The Lancet Neurology.
Cartesian Therapeutics, un socio industrial de MGFA, anunció la publicación de los resultados positivos del primer ensayo clínico exitoso de terapia celular con ARN para pacientes con enfermedades autoinmunes. Al modificar las células T de los pacientes con ARNm (una forma de terapia rCAR-T), el estudio ha creado un enfoque novedoso para tratar potencialmente la miastenia gravis (MG) y otras enfermedades autoinmunes.
Los datos demuestran una mejoría clínica potente y duradera en pacientes con MG, lo que representa el primer ensayo de fase 2 exitoso que utiliza terapia celular con ARN.
“Estamos agradecidos a nuestra comunidad de pacientes y médicos con MG por permitir el desarrollo clínico de terapias novedosas como rCAR-T”, afirmó Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de Myasthenia Gravis Foundation of America. “Una terapia segura y personalizada con un beneficio clínico duradero sería una adición bienvenida al creciente conjunto de herramientas de tratamientos para la MG”.
Los resultados descritos en el artículo de The Lancet Neurology sugieren que la terapia rCAR-T podría ser útil para tratar diversas enfermedades autoinmunes y superar muchos de los riesgos y toxicidades asociados con las células CAR-T convencionales basadas en ADN. El comunicado de prensa titulado «Seguridad y eficacia de la terapia con células T con receptor de antígeno quimérico de ARN autólogo (rCAR-T) en la miastenia gravis: un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto y no aleatorizado de fase 1b/2a» está disponible en línea.
También puede descargar el manuscrito completo.
Para obtener más información sobre el estudio de Cartesian con rCAR-T, o para consultar otros ensayos clínicos sobre miastenia gravis abiertos y en proceso de reclutamiento a los que puede postularse, visite la página de ensayos clínicos.
Identificación de clones de autoanticuerpos humanos de “triple amenaza” en MG.
Manuscrito publicado por Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD y colegas de la Universidad de Yale y la Universidad de Pensilvania.
Los anticuerpos se consideran comúnmente como una de las defensas de nuestro sistema inmunológico contra microbios como virus y bacterias. Sin embargo, en enfermedades autoinmunes como la miastenia gravis (MG), algunos anticuerpos atacan nuestros propios tejidos, por lo que se los denomina autoanticuerpos. Para comprender mejor las causas de la enfermedad en la MG, buscamos estos autoanticuerpos ultra raros (como una aguja en un pajar) en muestras donadas por pacientes con MG.
Utilizando nuevas tecnologías y estrategias, hemos producido autoanticuerpos recombinantes específicos de AChR a partir de muestras de pacientes con MG y luego hemos investigado sus propiedades bioquímicas, así como su capacidad para ejecutar mecanismos patogénicos asociados con la MG. Hemos descubierto que estos autoanticuerpos pueden mediar en la patología a través de tres métodos distintos: bloqueando la unión de la acetilcolina, reduciendo la cantidad de AChR y activando el complemento (una parte de nuestro sistema inmunológico que normalmente combate las infecciones).
Algunos pacientes poseían autoanticuerpos “multipotentes” que pueden mediar dos de estos mecanismos. Sorprendentemente, encontramos varios que pueden mediar TODOS estos mecanismos de la enfermedad simultáneamente. El autor principal de nuestro estudio, Minh Pham, denominó a estos mediadores de la enfermedad altamente patógenos y potentes como autoanticuerpos de “triple amenaza”. Estos autoanticuerpos de “triple amenaza” pueden no ser atacados de manera eficiente por algunas estrategias de tratamiento de la MG, y las opciones de tratamiento en desarrollo deberían priorizar su eliminación para controlar mejor la MG.
Puede consultar el resumen y, si es suscriptor, leer el informe completo en línea . Si no es suscriptor pero le interesa revisar el informe completo, envíe un correo electrónico al Dr. Kevin O'Connor para obtener el PDF.
Información clinicoserológica sobre pacientes con miastenia grave inducida por inhibidores del punto de control inmunitario
Anales de Neurología Clínica y Traslacional
Marzo 2023
Dr. Gianvito Masi y Dr. Kevin C. O'Connor
Recientemente se han descrito casos de miastenia gravis (MG) como eventos adversos raros pero potencialmente mortales después de la administración de inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI), un nuevo tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Los pacientes con ICI-MG a menudo dan positivo en las pruebas de autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), pero a diferencia de la MG idiopática, se desconoce el papel de los autoanticuerpos del AChR en la patología de ICI-MG. Para abordar esto, estudiamos una cohorte de pacientes con ICI-MG mediante el perfil funcional de sus autoanticuerpos del AChR. Descubrimos que un subconjunto de pacientes puede albergar autoanticuerpos del AChR con características moleculares similares a las de la MG idiopática. Sin embargo, en otros casos, dichos autoanticuerpos carecen de potencial patogénico manifiesto, lo que sugiere factores alternativos como mediadores clave de la enfermedad. Estos hallazgos tienen implicaciones clínicas directas, ya que desafían el papel de las pruebas de autoanticuerpos del AChR para establecer diagnósticos definitivos de ICI-MG y corroboran la necesidad de una evaluación exhaustiva al evaluar los eventos adversos relacionados con ICI.
Lea el artículo completo publicado AQUÍ.
Uso del registro de pacientes con miastenia grave para estudios de investigación: Paul Strumph, MD
Neurología en vivo
Febrero 9, 2023
Dr. Paul Strumph
Recientemente, la Fundación de Miastenia Gravis de Estados Unidos relanzó su Registro Global de Pacientes con MGFA para combatir estos desafíos para los pacientes. En una entrevista reciente, Paul Strumph, MD, director médico de Seraxis Pharmaceuticals y paciente con MG, se sentó con NeurologyLive® para analizar los atributos del registro de pacientes de la MGFA desde una perspectiva centrada en la investigación. Habló sobre cómo los pacientes pueden recuperar información sobre estudios de investigación a través del registro y cómo ayuda a los investigadores a identificar a los pacientes adecuados. Strumph, director del Registro Global de Pacientes con MGFA, también habló sobre la forma en que la organización administra el registro con el objetivo de generar investigación.
Importancia del relanzamiento del registro de pacientes/Investigación sobre miastenia grave: Richard Nowak, MD, MS
Neurología en vivo
7 de febrero de 2023
Dr. Richard Nowak, Máster en Medicina
La MGFA se asoció con Alira Health para relanzar su Registro Global de Pacientes con MGFA. El registro permite a los pacientes con MG enviar sus datos de salud en un portal seguro, lo que facilita la investigación para obtener más conocimientos sobre la enfermedad, mejorar los resultados de los pacientes y posiblemente explorar tratamientos más efectivos para la MG. Richard Nowak, MD, MS, profesor adjunto de neurología de la Facultad de Medicina de Yale, conversó con NeurologyLive® en una entrevista para hablar sobre el relanzamiento del registro de pacientes de la MGFA. Nowak, quien también se desempeña como asesor médico principal de la MGFA, habló sobre las implicaciones y la importancia de la investigación con el uso del registro para reclutar pacientes en ensayos clínicos.
Vea la entrevista en Neurology Live.
Orientación precisa de células B específicas de autoantígeno en la miastenia gravis con receptores de autoanticuerpos quiméricos de células T en pacientes con tirosina quinasa específica de músculo
Nature Biotechnology
Autor principal: Aimee S. Payne, MD PhD
Enero 19, 2023
En este nuevo y novedoso artículo de investigación, los doctores Sangwook Oh, Aimee Payne y sus colegas detallan el uso de MuSK-CAART para tratar la miastenia grave por MuSK. La miastenia grave por tirosina quinasa específica de músculo (MG por MuSK) es una enfermedad autoinmune que causa debilidad muscular potencialmente mortal debido a los autoanticuerpos anti-MuSK, que alteran la señalización de la unión neuromuscular. Los autores diseñaron células T para crear células MuSK-CAART para apuntar con precisión a las células B que expresan autoanticuerpos anti-MuSK. La investigación muestra que MuSK-CAART redujo los autoanticuerpos anti-MuSK sin disminuir las células B sanas o los niveles totales de inmunoglobulina. Los datos contribuyeron a una nueva solicitud de fármaco en investigación y al diseño de un estudio clínico de fase 1 para MuSK-CAART para el tratamiento de la miastenia grave positiva a los autoanticuerpos anti-MuSK.
Lea el artículo de investigación completo aquí.
Reaparición de clones de células B patógenas productoras de autoanticuerpos en la miastenia gravis después de una terapia de depleción de células B – Estudio MuSK MG
2022
La miastenia gravis (MG) es un trastorno autoinmune de la unión neuromuscular mediado por autoanticuerpos. Un pequeño subconjunto de pacientes con MG tiene autoanticuerpos dirigidos contra la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK). Los pacientes con MG con MuSK responden bien a la terapia de depleción de células B mediada por CD20 (BCDT); la mayoría logra una remisión completa y estable. Sin embargo, a menudo se producen recaídas. Para comprender mejor los mecanismos inmunológicos subyacentes a la recaída, estudiamos las células B productoras de autoanticuerpos durante el curso de la BCDT. Desarrollamos un antígeno para enriquecer las células B específicas de MuSK, que se validó con una nueva línea celular Nalm6 diseñada para expresar un receptor de células B específico de MuSK humano. En general, este estudio proporciona tanto una comprensión mecanicista de la recaída de MG con MuSK como un biomarcador candidato valioso para la predicción de recaídas.
Para leer el estudio completo y obtener más información sobre esta posible investigación de biomarcadores MuSK, VISITE LA INVESTIGACIÓN PUBLICADA AQUÍ.
Revisión de los investigadores de la MGFA sobre nuevos conocimientos en la fisiopatología de la miastenia gravis
Octubre 2022
El artículo titulado « Nuevos conocimientos fisiopatológicos sobre la miastenia gravis autoinmune », de los doctores Kevin O'Connor y Gianvito Masi, se publicó recientemente en la revista Current Opinions in Neurology . Los avances recientes en la comprensión de las funciones de los autoanticuerpos están acercando a los neuroinmunólogos a una apreciación más detallada de los mecanismos que rigen la patología de la miastenia gravis. Las futuras investigaciones sobre la heterogeneidad inmunológica entre los pacientes con miastenia gravis serán clave para desarrollar terapias eficaces y personalizadas.
Puede consultar el resumen en línea y, si es suscriptor, leer el informe completo. Si desea revisar el informe completo, envíe un correo electrónico al Dr. Kevin O'Connor para recibir el PDF.
Seguridad y tolerabilidad de la vacunación contra el SARS-Cov2 en pacientes con miastenia gravis: vacunación muy recomendada
Revista Europea de Neurología
7 de Abril, 2022
Durante la pandemia de COVID-19, los pacientes con miastenia gravis (MG) han sido identificados como sujetos con alto riesgo de desarrollar COVID-19 grave, por lo que se les ofreció la vacunación con prioridad. La falta de datos directos sobre la seguridad y la tolerabilidad de las vacunas contra el SARS-CoV-2 en la MG ha contribuido a la reticencia a la vacuna. Para abordar esta cuestión, se evaluó la seguridad y la tolerabilidad de las vacunas contra el SARS-CoV-2 en una gran cohorte de pacientes con MG de dos centros de referencia.
Se incluyeron pacientes con diagnóstico confirmado de MG, atendidos consecutivamente entre octubre y diciembre de 2021 en dos centros especializados en MG. Los datos demográficos, las características clínicas y la información sobre la infección/vacunación por SARS-CoV-2 se extrajeron de informes médicos y/o se recopilaron mediante entrevistas telefónicas o en persona.
Nuestros datos respaldan la seguridad y tolerabilidad de las vacunas de ARNm contra la COVID-19, que deberían recomendarse encarecidamente en pacientes con MG que podrían tener un mayor riesgo de complicaciones si se exponen a la infección por SARS-CoV-2.
Lea el informe en la Revista Europea de Neurología.
Última investigación sobre MG apoyada por la MGFA: Proyecto de la Unidad de Eventos Adversos, publicada en PLOS ONE
El Dr. Michael Hehir ha compartido y publicado el primer artículo del proyecto de la Unidad de Eventos Adversos . Esta importante investigación sobre la miastenia gravis se publicó en PLOS ONE. La MGFA brindó apoyo y financiación inicial para el desarrollo del proyecto.
Este artículo representa el primer paso en importantes esfuerzos para comprender la carga de eventos adversos de los tratamientos que utilizan los profesionales médicos para pacientes con miastenia gravis y otros trastornos neurológicos.
Este proyecto recibió inicialmente el apoyo del premio MGFA/AAN/ABF 2016 para el desarrollo de científicos clínicos. Gracias a ese premio, el Dr. Hehir pudo comenzar a diseñar e implementar cursos de investigación y establecer el marco de la investigación. Se presentarán nuevos análisis de datos adicionales en próximas conferencias.
Desde su creación en 1952, la MGFA ha encabezado la iniciativa de apoyar los proyectos científicos más prometedores, financiando investigaciones, involucrando a jóvenes científicos y médicos y liderando un registro integral de pacientes. La investigación ha llevado a mejoras significativas en las técnicas de diagnóstico, los tratamientos y las terapias, y ha mejorado el manejo de las enfermedades.
Puedes LEER LA INVESTIGACIÓN PUBLICADA en PLOS ONE usando el botón a continuación.
También puede leer el DOCUMENTO DEL PROYECTO DE INVESTIGACIÓN AQUÍ.
Riesgos y efectos asociados a la COVID-19 en la miastenia grave (CARE-MG)
CARE-MG, un registro informado por médicos, es un esfuerzo conjunto del Grupo de Trabajo Internacional MG/COVID-19 y neurólogos de todo el mundo para capturar los resultados de las personas con MG que han desarrollado infecciones por COVID-19, lanzado formalmente el 09 de abril de 2020.
La sólida participación y colaboración internacional es fundamental para nuestro éxito colectivo a la hora de responder a preguntas fundamentales: ¿Los pacientes con MG enfrentan riesgos especiales? ¿Las terapias de base afectan el riesgo? Juntos, los dos grupos junto con varios expertos independientes han diseñado y lanzado este registro internacional. Haga clic aquí para obtener más información sobre la Política de investigación actual de CARE-MG.
Esperamos capturar resultados en todos los tipos de miastenia gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegativos), independientemente del estado de tratamiento actual, en quienes se haya confirmado una sospecha de infección por COVID-19.
Definiciones:
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- COVID-19 confirmado por laboratorio: pruebas de ARN viral positivas o serología positiva para SARS-CoV-2
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- Sospecha de COVID-19 pero no confirmada: fiebre con tos seca, +/- anorexia, mialgias, disnea, anosmia/ageusia, posible exposición, imágenes de tórax sugestivas de COVID
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- Miastenia grave: según lo defina el médico tratante en función del estado de los anticuerpos y si es seronegativo (según pruebas estándar, como pruebas repetitivas, EMG de fibra única, respuesta a inhibidores de la acetilcolinesterasa)
Obtenga más información sobre CARE-MG.
Consulte la política actual de CARE-MG.
La subvención transformadora de la MGFA genera un nuevo artículo sobre posibles biomarcadores de MG
Las células Th1/17 circulantes son un biomarcador de la gravedad de la enfermedad y un objetivo de intervención temprana para pacientes con MG.
El Dr. Jeff Guptill y su equipo de investigación en la Unidad de Investigación Clínica de Fase Temprana de Duke, perteneciente al Centro Médico de la Universidad de Duke, han presentado un nuevo artículo que ha sido aceptado por la revista Journal of Neuroimmunology. Esta investigación fue posible gracias a una subvención transformadora otorgada por la Fundación de Miastenia Gravis de América.
Este estudio se centra en un grupo de pacientes con miastenia gravis (MG) que tienen anticuerpos anti-quinasa específica del músculo (MuSK-MG). Los pacientes con MuSK-MG tienden a responder bien a las terapias que reducen los anticuerpos anti-MuSK. Las células T auxiliares foliculares (Tfh) son un tipo de célula inmunitaria (un subconjunto de células T) que ayudan a otro tipo de célula inmunitaria, llamadas células B, a producir anticuerpos.
Las células Tfh no se han estudiado en profundidad en pacientes con MG-MuSK. En este estudio, descubrimos que las células T en la MG-MuSK promueven la inflamación. Además, un subconjunto de células Tfh, llamadas células Tfh17, son más abundantes entre los pacientes con MG-MuSK que entre las personas sanas sin MG-MuSK. Estas células Tfh17 son en parte responsables de la respuesta inflamatoria en la MG-MuSK y pueden ayudar a las células B a producir más anticuerpos.
En resumen, estos resultados respaldan la función de la disfunción de las células Tfh en la miastenia gravis-escamosa. Las estrategias de tratamiento altamente específicas para reequilibrar las células Tfh son un objetivo potencial para el tratamiento de pacientes con miastenia gravis-escamosa en el futuro.
Haz clic aquí para leer el artículo o haz clic aquí para leer el informe completo.
La Universidad de California en San Francisco lanza el primer consorcio sobre MG pediátrica en asociación con MGFA y MDA
Para las familias con niños que padecen miastenia gravis, tenemos una noticia emocionante para compartir. Gracias a una generosa donación de un donante anónimo a la Universidad de California, San Francisco, el primer Consorcio clínico de miastenia gravis pediátrica ya es una realidad. MGFA tuvo el honor de proporcionar una subvención para sufragar los costos de la reunión inaugural de septiembre de este nuevo y emocionante proyecto, y de participar en el comité asesor del Consorcio.
Respuesta al tratamiento en la miastenia gravis ocular pediátrica
músculo y nervio
25 de octubre de 2019
En niños, la miastenia gravis (MG) casi siempre se presenta en dos formas: miastenia gravis ocular (MGO), donde la debilidad se manifiesta únicamente en los párpados y el tejido circundante, y miastenia gravis generalizada (MGG), que afecta a diversos tejidos del cuerpo. Este estudio, publicado en Muscle & Nerve , analiza las diferencias clínicas entre estos dos tipos de enfermedad, así como la respuesta de los pacientes al tratamiento.
Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) otorgaron a un equipo de investigación de la Universidad George Washington (GW) 7.8 millones de dólares para establecer una red de enfermedades raras para la miastenia grave
Los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) han otorgado a un equipo de investigación de la Universidad George Washington (GW) 7.8 millones de dólares para establecer una red de investigación sobre enfermedades raras, concretamente sobre la miastenia gravis. Esta red, que formará parte de las 25 Redes de Investigación Clínica sobre Enfermedades Raras ya existentes en los NIH , incluirá investigadores básicos y clínicos, grupos de defensa de pacientes y empresas de biotecnología y farmacéuticas que colaborarán para impulsar el desarrollo de terapias para esta enfermedad rara. El equipo está dirigido por los expresidentes y actuales presidentes del Comité Asesor Médico y Científico (MSAB) de la MGFA, el Dr. Henry Kaminski y la Dra. Linda Kusner, respectivamente, y los miembros del comité directivo también son líderes del MSAB de la MGFA.
La subvención financiará la investigación sobre la fisiopatología subyacente de la enfermedad, proporcionará becas en MG para jóvenes investigadores y financiará subvenciones piloto. Esta financiación también garantizará la continuidad del banco de suero creado por la subvención transformadora de la MGFA.
MGFA se enorgullece de representar a la comunidad de MG como miembro de MG Net y ha comprometido 250 000 dólares (50 000 dólares anuales) para apoyar el proyecto. Este compromiso de MGFA, junto con el de Conquer MG, con sede en Illinois, fue fundamental para demostrar el apoyo de la comunidad de MG al proyecto, un requisito esencial de los criterios de financiación establecidos por los NIH. Puede consultar el comunicado de prensa aquí.
El perfil metabólico de MG podría utilizarse para predecir la evolución y el tratamiento de la MG
El artículo « Más allá de los anticuerpos: perfil metabólico sérico de la miastenia gravis », publicado en Metabolomics , utiliza un enfoque de perfilado como estrategia potencial para identificar biomarcadores exclusivos de la miastenia gravis. Se realizaron comparaciones entre pacientes con MG y controles sanos (HC), y entre pacientes con AR (artritis reumatoide) y controles sanos (HC) mediante análisis estadísticos univariados y multivariados.
Los patrones de debilidad muscular varían ampliamente en los pacientes con MG
El artículo « Heterogeneidad y cambios en la distribución de la debilidad muscular en la miastenia gravis », publicado por Neuromuscular Disorders , analiza la distribución de la debilidad muscular en 225 pacientes con miastenia gravis asociada a anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (MG-AChR) a lo largo del tiempo. El estudio identificó fenotipos: ocular, bulbar, cuello/extremidades/respiratorio o una combinación de estos. Los pacientes con MG suelen alternar entre fenotipos. Estas variaciones observadas en la MG-AChR sugieren que otros factores, además de la respuesta inmunitaria mediada por anticuerpos anti-receptor de acetilcolina, son importantes para determinar la expresión de la enfermedad.
Una respuesta más deficiente de las células nerviosas en las pruebas diagnósticas puede dar lugar a recomendaciones de tratamiento más agresivas para la MG
Los pacientes que inicialmente mostraron mayores fluctuaciones en la señal eléctrica en la unión neuromuscular y señales eléctricas más bajas (reducidas en un 20 % o más) presentaron con mayor frecuencia autoanticuerpos positivos y una enfermedad generalizada. Estos pacientes también fueron clasificados con una enfermedad más grave, con una puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMGS) más alta (superior a 10.5) al inicio del estudio, en comparación con los pacientes con mejores resultados en las pruebas electrofisiológicas. Consulte aquí el artículo completo de la Revista Canadiense de Ciencias Neurológicas : « La disminución basal en pacientes con miastenia gravis leve predice el tratamiento de inmunomodulación ».
Declaración de la MGFA sobre la marihuana y la MG
Varios estados han legalizado el uso de la marihuana con fines médicos y/o recreativos. ¿Puede la marihuana o los compuestos químicos extraídos o derivados de sus componentes ayudar a las personas con miastenia gravis (MG)? Analicemos lo que se sabe actualmente sobre los beneficios médicos de la marihuana. Para investigar este tema, los miembros del Consejo Asesor Médico y Científico (MSAB) de la MGFA revisaron la literatura científica y la información disponible de fuentes confiables como los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), la Academia Estadounidense de Neurología, la Asociación Neurológica Estadounidense y la Asociación Médica Estadounidense. Para obtener más detalles y nuestra declaración completa, consulte aquí.
Los eventos adversos en pacientes con MG tratados con placebo no resultan en una mayor tasa de abandono de los ensayos clínicos
El estudio « Efecto nocebo en la miastenia gravis: revisión sistemática y metaanálisis de ensayos clínicos controlados con placebo », publicado en la revista Acta Neurologia Belgica , es un metaanálisis de los eventos adversos experimentados por pacientes con miastenia gravis tras el tratamiento con placebo. El estudio demuestra una baja tasa de abandono del tratamiento por efecto nocebo en la miastenia gravis en comparación con los trastornos del sistema nervioso central.
Los pacientes con MG y enfermedades autoinmunes coexistentes no tienen una mayor carga de enfermedad
Si bien muchos pacientes con miastenia gravis se vieron afectados por fatiga, somnolencia, depresión y ansiedad, el estudio « Impacto de la comorbilidad autoinmune en la fatiga, la somnolencia y el estado de ánimo en la miastenia gravis » no sugiere que las enfermedades autoinmunes coexistentes contribuyan sustancialmente a la magnitud de estos molestos síntomas comórbidos. Sin embargo, la mayor frecuencia del tratamiento con esteroides podría haber contrarrestado los efectos de la comorbilidad autoinmune.
