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Ensayos clínicos de MG

Investigaciones y actualizaciones clínicas

 

Recursos de práctica

Ofrecemos una variedad de materiales para profesionales de la salud que lo ayudarán a familiarizarse más con la MG. Los materiales están dirigidos a médicos, investigadores, científicos, enfermeras, profesionales médicos de emergencia y otras personas en la industria de la atención médica.

    • Para obtener una breve descripción general de los recursos sobre miastenia gravis que ofrece la MGFA para compartir con sus pacientes, descargue este PDF.

 

Investigaciones y actualizaciones clínicas

Las grabaciones de la sesión científica de la MGFA 2025 ya están disponibles

2 de diciembre de 2025

El 29 de octubre, la MGFA celebró su Sesión Científica anual en la Reunión Anual de la AANEM. Este encuentro reúne a investigadores, neurólogos, investigadores en etapa inicial de su carrera y otros médicos para debatir las últimas novedades científicas que nos impulsan hacia un mundo sin miastenia gravis.

Investigadores, científicos, médicos y otros miembros de la comunidad de MG interesados ​​en las últimas novedades científicas sobre MG ahora pueden ver las presentaciones del evento. Encuentre todas las sesiones en este lista de reproducción en YouTube.

 

Los autoanticuerpos IgA demuestran un nuevo mecanismo de patología de la miastenia gravis 1 MuSK

Cerebro

28 de octubre de 2025

Un estudio publicado en la revista Brain ofrece nuevos datos sobre la miastenia gravis (MG) asociada a MuSK, una forma rara de MG que provoca una debilidad muscular significativa. Hasta ahora, la mayoría de las investigaciones se han centrado en el IgG4 anti-MuSK, el principal autoanticuerpo de la enfermedad, que altera la agrupación de los receptores de acetilcolina y debilita la comunicación neuromuscular.

Este estudio, dirigido por el Dr. Gianvito Masi en el laboratorio del Dr. Kevin O'Connor en la Universidad de Yale, demuestra que otra clase de anticuerpos, la IgA, podría desempeñar un papel en la enfermedad. Los anticuerpos IgA suelen encontrarse en las mucosas, como en el intestino y los pulmones, donde ayudan a proteger contra las infecciones. Los investigadores descubrieron que un subgrupo de pacientes con miastenia gravis MuSK también presenta autoanticuerpos IgA dirigidos contra MuSK.

Utilizando autoanticuerpos IgA derivados de pacientes, tecnología de secuenciación de células B, cultivos de células musculares y experimentos in vivo, el equipo demostró que:

1) Las células productoras de IgA específicas de MuSK pueden sobrevivir durante años y no se eliminan completamente con tratamientos dirigidos a las células B (como la terapia anti-CD20).

2) Los autoanticuerpos IgA individuales pueden activar MuSK, pero cuando varios anticuerpos IgA actúan conjuntamente, pueden bloquear este proceso y causar debilidad. De hecho, en modelos experimentales, la combinación de autoanticuerpos IgA derivados de pacientes produjo síntomas miasténicos, lo que sugiere que la IgA anti-MuSK podría contribuir directamente a la patología de la enfermedad.

Esta es la primera evidencia que demuestra que los autoanticuerpos IgA pueden participar en la respuesta autoinmune contra MuSK. Estos hallazgos plantean nuevas preguntas sobre el papel de la inmunidad de las mucosas (como la influencia de infecciones o exposiciones ambientales) en la enfermedad. Una mejor comprensión de este proceso podría abrir nuevas vías de investigación y tratamientos futuros.

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Las proteasas terapéuticas específicas de IgG e IgM desarman los autoanticuerpos del receptor de acetilcolina que impulsan la patología de la miastenia gravis.

Actas de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS) 

23 de octubre de 2025

El grupo MG de la Universidad de Yale, dirigido por Alexandra Bayer y en colaboración con Seismic Therapeutic, descubrió un nuevo papel de los autoanticuerpos IgM en la miastenia gravis (MG).

En la MG, el sistema inmunitario produce autoanticuerpos que interfieren con las señales entre los nervios y los músculos, lo que provoca debilidad. Con mayor frecuencia, estos autoanticuerpos dañinos pertenecen a la clase IgG, pero nuevas investigaciones han demostrado que, en algunas personas, otro tipo, llamado IgM, también puede desempeñar un papel importante.

Probaron un nuevo enfoque terapéutico llamado S-1117, una enzima diseñada para "desactivar" los autoanticuerpos IgG para que ya no causen daño. En la mayoría de las muestras de pacientes, esto funcionó bien. Sin embargo, en algunas muestras donde el tratamiento fue menos efectivo, descubrieron que los autoanticuerpos IgM eran los causantes de la enfermedad. Al combinar S-1117 con otra enzima dirigida a la IgM, lograron detener por completo los efectos nocivos de ambos tipos de autoanticuerpos.

Para las personas con MG, estos hallazgos son importantes porque apuntan a un futuro con tratamientos más personalizados. En lugar de un enfoque único, los médicos podrían identificar qué tipo de autoanticuerpo causa el problema en cada paciente y diseñar una terapia a medida para bloquearlo. Este descubrimiento ofrece nuevas esperanzas a los pacientes que no responden a los tratamientos actuales y demuestra el poder de la ciencia y la colaboración para acercarnos a una mejor atención y una vida mejor para todas las personas con MG.

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Las propiedades patogénicas de los autoanticuerpos AChR se distribuyen de forma heterogénea y experimentan cambios temporales entre pacientes con miastenia gravis

Los resultados de este artículo de investigación, publicado en Neurología: Neuroinmunología y neuroinflamación El estudio, realizado por la autora principal y becaria McSpadden de la MGFA, Fatemeh Khani-Habibabadi, destaca subgrupos de pacientes con MG con autoanticuerpos que pueden mediar mecanismos patogénicos o incluir isotipos que algunas terapias podrían no abordar eficazmente. Por consiguiente, los autores sugieren incorporar la elaboración de perfiles completos de autoanticuerpos en futuros ensayos clínicos de MG para investigar más a fondo las posibles asociaciones con los resultados del tratamiento.

Lee el papel.

El fibrinógeno sérico no está elevado en pacientes con miastenia gravis

15 de Abril, 2025

Un estudio publicado en la revista Scientific Reports se propuso confirmar los hallazgos de un estudio previo que sugería que el fibrinógeno sérico residual podría representar un biomarcador diagnóstico universal para la MG. Mediante diversas metodologías para comparar los niveles de fibrinógeno entre pacientes con MG y controles, los autores no encontraron niveles elevados de fibrinógeno sérico en pacientes con MG. Estos resultados subrayan la necesidad de replicar los nuevos hallazgos para asegurar nuestro objetivo común de identificar biomarcadores eficaces para la MG.

Este estudio fue financiado en parte mediante un premio al Proyecto Piloto de Alto Impacto de la MGFA.

Lea más sobre el estudio.

La AANEM publica una nueva guía de consenso internacional para el tratamiento de las complicaciones relacionadas con los glucocorticoides en la enfermedad neuromuscular.

Después de varios años de trabajo exhaustivo, el grupo de trabajo sobre complicaciones relacionadas con los glucocorticoides en enfermedades de NM del Panel de revisión de problemas de práctica (PIRP) de la AANEM publicó recientemente su declaración de consenso internacional en Músculo y nervioEl grupo de trabajo estuvo presidido por el Dr. Ruple Laughlin, con autoría principal compartida entre el Dr. Laughlin y los Dres. Corey Bacher, Pushpa Narayanswami y Charles Kassardijan.

Acceda al documento de orientación: Guía de consenso internacional para el manejo de las complicaciones relacionadas con los glucocorticoides en la enfermedad neuromuscular.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) mejora significativamente los síntomas de miastenia grave generalizada en pacientes con autoanticuerpos del receptor de acetilcolina positivos durante 52 semanas.

Marzo 14, 2025

Amgen anunció resultados positivos del ensayo MINT de fase 3, que fue un ensayo de control aleatorio que evaluó la eficacia y seguridad de UPLIZNA® (inebilizumab-cdon). Los resultados demostraron una eficacia duradera y sostenida de UPLIZNA en pacientes con gMG con autoanticuerpos del receptor de acetilcolina positivos (AChR+) con dos dosis al año, tras una dosis de carga inicial.

El asesor médico principal de MGFA, el Dr. Richard J. Nowak, MD, MS, también director de la Clínica de Miastenia Gravis
 en la Universidad de Yale, es investigador principal del estudio global.

“Estos resultados demostraron que UPLIZNA alivió consistentemente los síntomas molestos y mejoró las actividades de la vida diaria de los pacientes con gMG”, afirmó.

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Actas de congresos internacionales

Las actas de la 14.a Conferencia internacional de la MGFA sobre miastenia grave y trastornos relacionados, celebrada del 10 al 12 de mayo de 2022, se publicaron en RRNMF Neuromuscular Journal, una revista de acceso abierto.

Ver las actas

Durante décadas, médicos y científicos han asistido a la conferencia de la MGFA para compartir los últimos hallazgos en el campo. Es un encuentro de mentes expertas, tanto investigadores experimentados como profesionales emergentes.

MGFA se compromete a organizar este programa como un pilar de nuestro objetivo alineado con la misión de encabezar y apoyar la investigación prometedora sobre la miastenia gravis. Agradecemos a nuestro dedicado comité directivo, en particular a nuestros copresidentes, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD y Kevin O'Connor, PhD. También estamos agradecidos a nuestros patrocinadores del evento.

MGFA albergará la próxima Conferencia Internacional en mayo de 2025.

¿La extirpación quirúrgica del timo tiene consecuencias nocivas? 

Neurología 

24 de Mayo de 2024 

Recientemente, se ha planteado la preocupación por las consecuencias nocivas de la extirpación quirúrgica del tejido tímico, incluso en pacientes que se someten a una timectomía por miastenia grave (MG) o a una resección de un timoma. Esta revisión adopta un enfoque multidisciplinario para examinar la evidencia sobre los riesgos a largo plazo de cáncer y autoinmunidad después de la timectomía. Concluimos que para los pacientes con MG con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina positivos 

En el caso de los pacientes con timoma, la extirpación del timo ofrece importantes beneficios que superan con creces los riesgos potenciales. Sin embargo, la extirpación incidental de tejido tímico durante otras cirugías torácicas debe minimizarse siempre que sea posible. 

LEA EL ARTÍCULO COMPLETO AQUÍ 

Eficacia comparativa de la azatioprina y el micofenolato de mofetilo para la miastenia gravis (PROMISE-MG): un estudio de cohorte prospectivo

The Lancet Neurology

Marzo 2024

Este estudio tuvo como objetivo evaluar la eficacia comparativa de la azatioprina y el micofenolato de mofetilo en el tratamiento de la miastenia grave, y evaluar el efecto de la dosis y la duración del tratamiento. En el estudio, más de la mitad de los pacientes tratados con azatioprina y micofenolato de mofetilo sintieron que su calidad de vida mejoró; no se observaron diferencias en los resultados clínicos entre los dos fármacos. Los eventos adversos asociados con la azatioprina fueron potencialmente más graves que aquellos asociados con el micofenolato de mofetilo, aunque el micofenolato de mofetilo es teratogénico. Las dosis de azatioprina inferiores a las recomendadas podrían ser efectivas, con una reducción de los eventos adversos dependientes de la dosis. Se requieren más estudios de eficacia comparativa para informar las opciones de tratamiento en la miastenia grave.

Este estudio fue financiado, en parte, por la Fundación Miastenia Gravis de América.

LEA EL ARTÍCULO COMPLETO AQUÍ.

Declaración de los asesores médicos y científicos de la MGFA sobre las recientes investigaciones sobre nuevos biomarcadores candidatos

Febrero 8, 2024

Es posible que haya leído recientemente que un equipo de investigación de la Universidad de Alberta anunció que podría haber identificado un biomarcador universal candidato (fibrinógeno, un componente clave de la coagulación sanguínea) para la miastenia gravis (MG). investigación recién publicadaEl equipo informa que utilizó técnicas avanzadas de proteómica para identificar este biomarcador candidato que puede detectarse con un análisis de sangre para proporcionar un diagnóstico de MG.

Los asesores médicos y científicos de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) han evaluado este informe y coinciden en que los hallazgos son interesantes y pueden tener un impacto considerable tanto en la investigación de la MG como en la atención clínica. Dicho esto, como ocurre con todos los nuevos descubrimientos científicos, será necesaria una validación independiente para confirmar los hallazgos. Esperamos que se realicen más investigaciones en esta área para comprender el posible papel y la utilidad del fibrinógeno en la MG. La investigación de biomarcadores sigue siendo una prioridad fundamental en el campo de la MG autoinmune.

 

Evaluación de la quimioterapia de dosis alta y el trasplante de células hematopoyéticas en la miastenia grave grave

Anales de Neurología Clínica y Traslacional

19 de septiembre de 2023 

Informe publicado recientemente: Remisión de la miastenia gravis grave tras trasplante autólogo de células madre

Resumen de: Dakota Campbell –Gerente del Programa de Comunicaciones - Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras, Hospital de Niños de Cincinnati, Cincinnati, Ohio 45229

La miastenia gravis (MG) es un trastorno neuromuscular poco frecuente causado por una respuesta autoinmune que bloquea o daña los receptores de acetilcolina en los músculos. La quimioterapia de dosis alta (HDIT) y el trasplante autólogo de células hematopoyéticas (TCH), también conocido como trasplante de médula ósea, son tratamientos potenciales para la MG.

En este estudio, los investigadores investigaron la seguridad y eficacia de HDIT y HCT en un paciente con MG grave resistente al tratamiento. 

Los resultados muestran que la HDIT y la HCT indujeron la remisión de la MG. El equipo evaluó el efecto del tratamiento sobre la inmunopatología subyacente. Curiosamente, los autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), los mediadores patogénicos conocidos de la enfermedad, no disminuyeron apreciablemente después del tratamiento.

Los autores afirman que estos hallazgos sugieren que, además de los autoanticuerpos AChR, puede haber un mecanismo de enfermedad celular que responde a una terapia de dosis alta. Se necesitan más estudios para establecer si la HDIT y el HCT pueden ser una terapia eficaz para la MG grave.

Puedes leer el artículo completo en La biblioteca de Wiley.com.

 

Telemedicina en la miastenia grave: lo que estamos aprendiendo de un estudio piloto

Red de enfermedades raras de miastenia grave

22 de agosto de 2023

Para obtener más información sobre el uso de la telesalud en la miastenia gravis, la Red de Enfermedades Raras de Miastenia Gravis (MGNet) está llevando a cabo un estudio piloto, “Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). El equipo está evaluando las visitas de telesalud y las evaluaciones remotas específicas de la enfermedad para pacientes con miastenia gravis.

Aquí, la investigadora principal Amanda Guidon, MD, MPH, y Meridith O'Connor, paciente de MG y vicepresidenta adjunta de participación del paciente, defensa y políticas en la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), comparten más sobre el estudio y su impacto en la comunidad de pacientes e investigadores.

Descarguen ARTICULO COMPLETO. 

La modificación de las células T de los pacientes crea un nuevo enfoque para el tratamiento de la miastenia grave y otras enfermedades

Sitio web cartesiano
1 de julio de 2023

En un esfuerzo por mantener a la Comunidad MG actualizada sobre los nuevos descubrimientos de investigación, queremos informarle sobre las investigaciones recientemente publicadas en The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, un socio industrial de MGFA, anunció la publicación de los resultados positivos del primer ensayo clínico exitoso de terapia celular con ARN para pacientes con enfermedades autoinmunes. Al modificar las células T de los pacientes con ARNm (una forma de terapia rCAR-T), el estudio ha creado un enfoque novedoso para tratar potencialmente la miastenia gravis (MG) y otras enfermedades autoinmunes.

Los datos demuestran una mejoría clínica potente y duradera en pacientes con MG, lo que representa el primer ensayo de fase 2 exitoso que utiliza terapia celular con ARN.

“Estamos agradecidos a nuestra comunidad de pacientes y médicos con MG por permitir el desarrollo clínico de terapias novedosas como rCAR-T”, afirmó Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de Myasthenia Gravis Foundation of America. “Una terapia segura y personalizada con un beneficio clínico duradero sería una adición bienvenida al creciente conjunto de herramientas de tratamientos para la MG”.

Los resultados descritos en The Lancet Neurology Un artículo sugiere que las rCAR-T pueden ser útiles en el tratamiento de una variedad de otras enfermedades autoinmunes y pueden superar muchos de los riesgos y toxicidades asociados con las células CAR-T convencionales basadas en ADN. El comunicado de prensa titulado “Seguridad y eficacia de la terapia con células T con receptor de antígeno quimérico de ARN autólogo (rCAR-T) en la miastenia grave: un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, no aleatorizado de fase 1b/2a”, está disponible en línea.

También puedes descargar Manuscrito completo.

Para obtener más información sobre el estudio de Cartesian con rCAR-T, o revisar otros ensayos clínicos de MG abiertos y en proceso de reclutamiento a los que puede postularse, visite La página de ensayos clínicos.

 

Identificación de clones de autoanticuerpos humanos de “triple amenaza” en MG. 

Manuscrito publicado por Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD y colegas de la Universidad de Yale y la Universidad de Pensilvania. 

Los anticuerpos se consideran comúnmente como una de las defensas de nuestro sistema inmunológico contra microbios como virus y bacterias. Sin embargo, en enfermedades autoinmunes como la miastenia gravis (MG), algunos anticuerpos atacan nuestros propios tejidos, por lo que se los denomina autoanticuerpos. Para comprender mejor las causas de la enfermedad en la MG, buscamos estos autoanticuerpos ultra raros (como una aguja en un pajar) en muestras donadas por pacientes con MG.

Utilizando nuevas tecnologías y estrategias, hemos producido autoanticuerpos recombinantes específicos de AChR a partir de muestras de pacientes con MG y luego hemos investigado sus propiedades bioquímicas, así como su capacidad para ejecutar mecanismos patogénicos asociados con la MG. Hemos descubierto que estos autoanticuerpos pueden mediar en la patología a través de tres métodos distintos: bloqueando la unión de la acetilcolina, reduciendo la cantidad de AChR y activando el complemento (una parte de nuestro sistema inmunológico que normalmente combate las infecciones).

Algunos pacientes poseían autoanticuerpos “multipotentes” que pueden mediar dos de estos mecanismos. Sorprendentemente, encontramos varios que pueden mediar TODOS estos mecanismos de la enfermedad simultáneamente. El autor principal de nuestro estudio, Minh Pham, denominó a estos mediadores de la enfermedad altamente patógenos y potentes como autoanticuerpos de “triple amenaza”. Estos autoanticuerpos de “triple amenaza” pueden no ser atacados de manera eficiente por algunas estrategias de tratamiento de la MG, y las opciones de tratamiento en desarrollo deberían priorizar su eliminación para controlar mejor la MG.

Puede ver el texto del resumen y, si es suscriptor, puede leer el informe completo en línea.Si no eres suscriptor pero estás interesado en revisar el informe completo, Envíe un correo electrónico al Dr. Kevin O'Connor para el PDF. 

 

Información clinicoserológica sobre pacientes con miastenia grave inducida por inhibidores del punto de control inmunitario

Anales de Neurología Clínica y Traslacional

Marzo 2023

Dr. Gianvito Masi y Dr. Kevin C. O'Connor 

Recientemente se han descrito casos de miastenia gravis (MG) como eventos adversos raros pero potencialmente mortales después de la administración de inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI), un nuevo tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Los pacientes con ICI-MG a menudo dan positivo en las pruebas de autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), pero a diferencia de la MG idiopática, se desconoce el papel de los autoanticuerpos del AChR en la patología de ICI-MG. Para abordar esto, estudiamos una cohorte de pacientes con ICI-MG mediante el perfil funcional de sus autoanticuerpos del AChR. Descubrimos que un subconjunto de pacientes puede albergar autoanticuerpos del AChR con características moleculares similares a las de la MG idiopática. Sin embargo, en otros casos, dichos autoanticuerpos carecen de potencial patogénico manifiesto, lo que sugiere factores alternativos como mediadores clave de la enfermedad. Estos hallazgos tienen implicaciones clínicas directas, ya que desafían el papel de las pruebas de autoanticuerpos del AChR para establecer diagnósticos definitivos de ICI-MG y corroboran la necesidad de una evaluación exhaustiva al evaluar los eventos adversos relacionados con ICI.

Leer artículo completo publicado AQUÍ

Uso del registro de pacientes con miastenia grave para estudios de investigación: Paul Strumph, MD

Neurología en vivo

Febrero 9, 2023

Dr. Paul Strumph 

Recientemente, la Fundación de Miastenia Gravis de Estados Unidos relanzó su Registro Global de Pacientes con MGFA para combatir estos desafíos para los pacientes. En una entrevista reciente, Paul Strumph, MD, director médico de Seraxis Pharmaceuticals y paciente con MG, se sentó con NeurologyLive® para analizar los atributos del registro de pacientes de la MGFA desde una perspectiva centrada en la investigación. Habló sobre cómo los pacientes pueden recuperar información sobre estudios de investigación a través del registro y cómo ayuda a los investigadores a identificar a los pacientes adecuados. Strumph, director del Registro Global de Pacientes con MGFA, también habló sobre la forma en que la organización administra el registro con el objetivo de generar investigación.

MIRA la entrevista

Importancia del relanzamiento del registro de pacientes/Investigación sobre miastenia grave: Richard Nowak, MD, MS

Neurología en vivo

7 de febrero de 2023

Dr. Richard Nowak, Máster en Medicina

La MGFA se asoció con Alira Health para relanzar su Registro Global de Pacientes con MGFA. El registro permite a los pacientes con MG enviar sus datos de salud en un portal seguro, lo que facilita la investigación para obtener más conocimientos sobre la enfermedad, mejorar los resultados de los pacientes y posiblemente explorar tratamientos más efectivos para la MG. Richard Nowak, MD, MS, profesor adjunto de neurología de la Facultad de Medicina de Yale, conversó con NeurologyLive® en una entrevista para hablar sobre el relanzamiento del registro de pacientes de la MGFA. Nowak, quien también se desempeña como asesor médico principal de la MGFA, habló sobre las implicaciones y la importancia de la investigación con el uso del registro para reclutar pacientes en ensayos clínicos.

Vea la entrevista en Neurology Live.

 

Orientación precisa de células B específicas de autoantígeno en la miastenia gravis con receptores de autoanticuerpos quiméricos de células T en pacientes con tirosina quinasa específica de músculo

Nature Biotechnology

Autor principal: Aimee S. Payne, MD PhD

Enero 19, 2023

En este nuevo y novedoso artículo de investigación, los doctores Sangwook Oh, Aimee Payne y sus colegas detallan el uso de MuSK-CAART para tratar la miastenia grave por MuSK. La miastenia grave por tirosina quinasa específica de músculo (MG por MuSK) es una enfermedad autoinmune que causa debilidad muscular potencialmente mortal debido a los autoanticuerpos anti-MuSK, que alteran la señalización de la unión neuromuscular. Los autores diseñaron células T para crear células MuSK-CAART para apuntar con precisión a las células B que expresan autoanticuerpos anti-MuSK. La investigación muestra que MuSK-CAART redujo los autoanticuerpos anti-MuSK sin disminuir las células B sanas o los niveles totales de inmunoglobulina. Los datos contribuyeron a una nueva solicitud de fármaco en investigación y al diseño de un estudio clínico de fase 1 para MuSK-CAART para el tratamiento de la miastenia grave positiva a los autoanticuerpos anti-MuSK.

Descarguen ARTÍCULO DE INVESTIGACIÓN COMPLETO AQUÍ.

 

Reaparición de clones de células B patógenas productoras de autoanticuerpos en la miastenia gravis después de una terapia de depleción de células B – Estudio MuSK MG

2022

La miastenia gravis (MG) es un trastorno autoinmune de la unión neuromuscular mediado por autoanticuerpos. Un pequeño subconjunto de pacientes con MG tiene autoanticuerpos dirigidos contra la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK). Los pacientes con MG con MuSK responden bien a la terapia de depleción de células B mediada por CD20 (BCDT); la mayoría logra una remisión completa y estable. Sin embargo, a menudo se producen recaídas. Para comprender mejor los mecanismos inmunológicos subyacentes a la recaída, estudiamos las células B productoras de autoanticuerpos durante el curso de la BCDT. Desarrollamos un antígeno para enriquecer las células B específicas de MuSK, que se validó con una nueva línea celular Nalm6 diseñada para expresar un receptor de células B específico de MuSK humano. En general, este estudio proporciona tanto una comprensión mecanicista de la recaída de MG con MuSK como un biomarcador candidato valioso para la predicción de recaídas.

Para leer este estudio completo y obtener más información sobre esta posible investigación del biomarcador MuSK, VISITA LA INVESTIGACIÓN PUBLICADA AQUÍ.

 

Revisión de los investigadores de la MGFA sobre nuevos conocimientos en la fisiopatología de la miastenia gravis

Octubre 2022

El artículo titulado “Nuevos conocimientos fisiopatológicos en la miastenia gravis autoinmune” del Dr. Kevin O'Connor y el Dr. Gianvito Masi se publicó recientemente en la revista Opiniones actuales en neurologíaLos recientes avances en la comprensión de las funciones de los autoanticuerpos están acercando a los neuroinmunólogos a una comprensión más detallada de los mecanismos que rigen la patología de la MG. Las futuras investigaciones sobre la heterogeneidad inmunológica entre los pacientes con MG serán clave para desarrollar terapias eficaces y personalizadas.

Puede  ver resumen en linea, y si eres suscriptor, puedes leer el informe completo. Si estás interesado en revisar el informe completo, Envíe un correo electrónico al Dr. Kevin O'Connor para recibir el PDF. 

 

Seguridad y tolerabilidad de la vacunación contra el SARS-Cov2 en pacientes con miastenia gravis: vacunación muy recomendada

Revista Europea de Neurología

7 de Abril, 2022

Durante la pandemia de COVID-19, los pacientes con miastenia gravis (MG) han sido identificados como sujetos con alto riesgo de desarrollar COVID-19 grave, por lo que se les ofreció la vacunación con prioridad. La falta de datos directos sobre la seguridad y la tolerabilidad de las vacunas contra el SARS-CoV-2 en la MG ha contribuido a la reticencia a la vacuna. Para abordar esta cuestión, se evaluó la seguridad y la tolerabilidad de las vacunas contra el SARS-CoV-2 en una gran cohorte de pacientes con MG de dos centros de referencia.

Se incluyeron pacientes con diagnóstico confirmado de MG, atendidos consecutivamente entre octubre y diciembre de 2021 en dos centros especializados en MG. Los datos demográficos, las características clínicas y la información sobre la infección/vacunación por SARS-CoV-2 se extrajeron de informes médicos y/o se recopilaron mediante entrevistas telefónicas o en persona.

Nuestros datos respaldan la seguridad y tolerabilidad de las vacunas de ARNm contra la COVID-19, que deberían recomendarse encarecidamente en pacientes con MG que podrían tener un mayor riesgo de complicaciones si se exponen a la infección por SARS-CoV-2.

Lea el informe en el European Journal of Neurology.

Última investigación sobre MG apoyada por la MGFA: Proyecto de la Unidad de Eventos Adversos, publicada en PLOS ONE

El Dr. Michael Hehir ha compartido y publicado el primer artículo del Unidad de eventos adversos Proyecto. Esta importante investigación de MG se publicó en PLOS ONE. La MGFA apoyó y proporcionó financiación inicial para el proceso del proyecto.  

Este artículo representa el primer paso en importantes esfuerzos para comprender la carga de eventos adversos de los tratamientos que utilizan los profesionales médicos para pacientes con miastenia gravis y otros trastornos neurológicos.

Este proyecto recibió inicialmente el apoyo del premio MGFA/AAN/ABF 2016 para el desarrollo de científicos clínicos. Gracias a ese premio, el Dr. Hehir pudo comenzar a diseñar e implementar cursos de investigación y establecer el marco de la investigación. Se presentarán nuevos análisis de datos adicionales en próximas conferencias.

Desde su creación en 1952, la MGFA ha encabezado la iniciativa de apoyar los proyectos científicos más prometedores, financiando investigaciones, involucrando a jóvenes científicos y médicos y liderando un registro integral de pacientes. La investigación ha llevado a mejoras significativas en las técnicas de diagnóstico, los tratamientos y las terapias, y ha mejorado el manejo de las enfermedades. 

Puede  LEA LA INVESTIGACIÓN PUBLICADA en PLOS ONE utilizando el botón de abajo.

También puedes leer el DOCUMENTO DEL PROYECTO DE INVESTIGACIÓN AQUÍ.

 

 

Riesgos y efectos asociados a la COVID-19 en la miastenia grave (CARE-MG)

CARE-MG, un registro informado por médicos, es un esfuerzo conjunto del Grupo de Trabajo Internacional MG/COVID-19 y neurólogos de todo el mundo para capturar los resultados de las personas con MG que han desarrollado infecciones por COVID-19, lanzado formalmente el 09 de abril de 2020.

La sólida participación y colaboración internacional es fundamental para nuestro éxito colectivo a la hora de responder a preguntas fundamentales: ¿Los pacientes con MG enfrentan riesgos especiales? ¿Las terapias de base afectan el riesgo? Juntos, los dos grupos junto con varios expertos independientes han diseñado y lanzado este registro internacional. Haga clic aquí para obtener más información sobre la Política de investigación actual de CARE-MG.

 Esperamos capturar resultados en todos los tipos de miastenia gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegativos), independientemente del estado de tratamiento actual, en quienes se haya confirmado una sospecha de infección por COVID-19.

 Definiciones:

    • COVID-19 confirmado por laboratorio: pruebas de ARN viral positivas o serología positiva para SARS-CoV-2

    • Sospecha de COVID-19 pero no confirmada: fiebre con tos seca, +/- anorexia, mialgias, disnea, anosmia/ageusia, posible exposición, imágenes de tórax sugestivas de COVID

    • Miastenia grave: según lo defina el médico tratante en función del estado de los anticuerpos y si es seronegativo (según pruebas estándar, como pruebas repetitivas, EMG de fibra única, respuesta a inhibidores de la acetilcolinesterasa)

Obtenga más información sobre CARE-MG.

Consulte la política actual de CARE-MG.

 

La subvención transformadora de la MGFA genera un nuevo artículo sobre posibles biomarcadores de MG

Las células Th1/17 circulantes son un biomarcador de la gravedad de la enfermedad y un objetivo de intervención temprana para pacientes con MG. 

El Dr. Jeff Guptill y el personal de investigación de la Unidad de Investigación Clínica de Fase Temprana de Duke en el Centro Médico de la Universidad de Duke han presentado Otro nuevo artículo que ha sido aceptado por el Journal of Neuroimmunology. La investigación fue el resultado de una subvención transformadora proporcionada por la Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Este estudio se centra en un grupo de pacientes con miastenia gravis (MG) que tienen anticuerpos anti-quinasa específica del músculo (MuSK-MG). Los pacientes con MuSK-MG tienden a responder bien a las terapias que reducen los anticuerpos anti-MuSK. Las células T auxiliares foliculares (Tfh) son un tipo de célula inmunitaria (un subconjunto de células T) que ayudan a otro tipo de célula inmunitaria, llamadas células B, a producir anticuerpos. 

Las células Tfh no se han estudiado en profundidad en pacientes con MG-MuSK. En este estudio, descubrimos que las células T en la MG-MuSK promueven la inflamación. Además, un subconjunto de células Tfh, llamadas células Tfh17, son más abundantes entre los pacientes con MG-MuSK que entre las personas sanas sin MG-MuSK. Estas células Tfh17 son en parte responsables de la respuesta inflamatoria en la MG-MuSK y pueden ayudar a las células B a producir más anticuerpos. 

En resumen, estos resultados respaldan la función de la disfunción de las células Tfh en la miastenia gravis-escamosa. Las estrategias de tratamiento altamente específicas para reequilibrar las células Tfh son un objetivo potencial para el tratamiento de pacientes con miastenia gravis-escamosa en el futuro.

Haga clic en  aquí Para leer el artículo o hacer clic aquí para leer el informe completo.

 

La Universidad de California en San Francisco lanza el primer consorcio sobre MG pediátrica en asociación con MGFA y MDA

Para las familias con niños que padecen miastenia gravis, tenemos una noticia emocionante para compartir. Gracias a una generosa donación de un donante anónimo a la Universidad de California, San Francisco, el primer Consorcio clínico de miastenia gravis pediátrica ya es una realidad. MGFA tuvo el honor de proporcionar una subvención para sufragar los costos de la reunión inaugural de septiembre de este nuevo y emocionante proyecto, y de participar en el comité asesor del Consorcio.

Respuesta al tratamiento en la miastenia gravis ocular pediátrica 

músculo y nervio

25 de octubre de 2019

En los niños, la miastenia gravis (MG) casi siempre se presenta en una de dos formas: miastenia gravis ocular (OMG), donde la debilidad es evidente solo en los párpados y el tejido circundante, mientras que en la miastenia gravis generalizada (GMG), se ven afectados varios tejidos en todo el cuerpo. Este estudio, publicado en Músculo y nervio, examina cómo estos dos tipos de enfermedades tienden a diferir desde una perspectiva clínica, así como la respuesta del paciente al tratamiento. 

Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) otorgaron a un equipo de investigación de la Universidad George Washington (GW) 7.8 millones de dólares para establecer una red de enfermedades raras para la miastenia grave

Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) han otorgado a un equipo de investigación de la Universidad George Washington (GW) 7.8 millones de dólares para establecer una red de enfermedades raras para la miastenia gravis. La red, que formará parte de 25 Redes de investigación clínica de enfermedades raras del NIHEl equipo incluirá investigadores básicos y clínicos, grupos de defensa de pacientes y compañías biotecnológicas y farmacéuticas que trabajarán en conjunto para mejorar el desarrollo terapéutico de esta enfermedad poco común. El equipo está dirigido por los presidentes anteriores y actuales del Comité Asesor Médico y Científico (MSAB) de la MGFA, el Dr. Henry Kaminski y la Dra. Linda Kusner, y los miembros del comité directivo también son líderes del MSAB de la MGFA. 

La subvención financiará la investigación sobre la fisiopatología subyacente de la enfermedad, proporcionará becas en MG para jóvenes investigadores y financiará subvenciones piloto. Esta financiación también garantizará la continuidad del banco de suero creado por la subvención transformadora de la MGFA.  

MGFA se enorgullece de representar a la comunidad de MG como miembro de MG Net y ha comprometido $250,000 de financiación ($50,000 por año) para apoyar el proyecto. Este compromiso de MGFA, así como el de Conquer MG, con sede en Illinois, fue fundamental para demostrar el apoyo de la comunidad de MG al proyecto, un componente esencial de los criterios de financiación establecidos por el NIH. Comunicado de prensa disponible aquí.

El perfil metabólico de MG podría utilizarse para predecir la evolución y el tratamiento de la MG

"Más allá de los anticuerpos: perfil metabólico sérico de la miastenia gravis“, publicado por metabolómica, utiliza un enfoque de elaboración de perfiles como una posible estrategia para identificar biomarcadores exclusivos de la miastenia gravis. Se realizaron comparaciones entre pacientes con MG y HC (controles sanos) y AR (artritis reumatoide) y HC utilizando estadísticas univariadas y multivariadas.

 

Los patrones de debilidad muscular varían ampliamente en los pacientes con MG

"Heterogeneidad y cambios en la distribución de la debilidad muscular en la miastenia gravis“, publicado por Trastornos Neuromusculares, analiza la distribución de la debilidad muscular en 225 pacientes con MG AChR a lo largo del tiempo. El estudio identificó fenotipos: ocular, bulbar, cuello/extremidades/respiratorio o una combinación. Los pacientes con MG cambian con frecuencia de fenotipo. Estas variaciones encontradas en la MG AChR sugieren que otros factores además de la respuesta inmunitaria mediada por anticuerpos ACHR son importantes para determinar la expresión de la enfermedad de MG. 

Una respuesta más deficiente de las células nerviosas en las pruebas diagnósticas puede dar lugar a recomendaciones de tratamiento más agresivas para la MG

Los pacientes que inicialmente mostraron mayores fluctuaciones en la señal eléctrica en la unión neuromuscular y señales eléctricas más bajas (reducidas en un 20% o más) fueron más frecuentemente positivos para autoanticuerpos y tenían enfermedad generalizada. Estos pacientes también fueron clasificados como pacientes con enfermedad más grave, con una puntuación de miastenia gravis cuantitativa (QMGS) más alta (por encima de 10.5) al inicio, en comparación con los pacientes con mejores resultados en las pruebas electrofisiológicas. Vea aquí el artículo completo del Revista canadiense de ciencias neurológicas, La disminución basal en pacientes con miastenia grave leve predice el tratamiento inmunomodulador".

Declaración de la MGFA sobre la marihuana y la MG

Varios estados han legalizado el uso de la marihuana para uso médico y/o recreativo. ¿Puede la marihuana o los productos químicos extraídos o basados ​​en componentes de la marihuana ayudar a las personas con MG? Consideremos lo que se sabe actualmente sobre los beneficios médicos de la marihuana. Al investigar este tema, los miembros del Consejo Asesor Médico y Científico (MSAB) de la MGFA revisaron la literatura científica y la información disponible de fuentes confiables como los Institutos Nacionales de Salud, la Academia Estadounidense de Neurología, la Asociación Neurológica Estadounidense y la Asociación Médica Estadounidense. Para obtener más detalles y nuestra declaración completa, consulte aquí

Los eventos adversos en pacientes con MG tratados con placebo no resultan en una mayor tasa de abandono de los ensayos clínicos

El estudio, "Efecto nocebo en la miastenia gravis: revisión sistemática y metaanálisis de ensayos clínicos controlados con placebo“, publicado en la revista Acta de neurología belga, es un metanálisis de los eventos adversos experimentados por pacientes con miastenia gravis después del tratamiento con placebo. El estudio demuestra una baja tasa de abandono nocebo en la MG en comparación con los trastornos del sistema nervioso central. 

Los pacientes con MG y enfermedades autoinmunes coexistentes no tienen una mayor carga de enfermedad 

Si bien muchos pacientes con MG se vieron afectados por fatiga, somnolencia, depresión y ansiedad, el estudio, “Impacto de la comorbilidad autoinmune en la fatiga, el sueño y el estado de ánimo en la miastenia gravis“, no sugiere que las enfermedades autoinmunes coexistentes contribuyan sustancialmente a la magnitud de estos molestos síntomas comórbidos. Sin embargo, la mayor frecuencia del tratamiento con esteroides puede haber contrarrestado los efectos de la comorbilidad autoinmune. 

CME – Educación Médica Continua

Concienciación, avances, acción: optimización de los resultados para los pacientes con miastenia gravis generalizada (2025)

La directora del programa, la Dra. Kelly Gwathmey, junto con un cuerpo docente de expertos líderes y pacientes que aportan valiosas experiencias, resaltan el valor de un enfoque centrado en el paciente para el cuidado de la miastenia gravis generalizada (MGg) a través de este programa educativo gratuito de tres partes, acreditado por CME:

CONCIENCIA – El módulo de vídeo interactivo “Voces de gMG”, basado en una conversación real entre un paciente y un médico, ofrece información sobre las experiencias vividas y los desafíos a los que se enfrentan los pacientes con gMG a medida que avanzan en su proceso de atención médica, y cómo adoptar un enfoque centrado en el paciente puede marcar la diferencia.

AVANCES – En la serie de videopodcasts de cinco partes “Diálogos sobre la enfermedad gMG”, el Dr. Gwathmey y el experto en el tema de cada episodio exploran los últimos avances clínicos y datos emergentes, al tiempo que brindan información experta y orientación práctica en el manejo de la gMG.

ACCIÓN De la comprensión a la acción: este kit de herramientas descargable y listo para usar, con recursos educativos para profesionales clínicos y pacientes, le permitirá avanzar en su aprendizaje. Desarrollados por expertos clínicos y personas que viven con miastenia gravis generalizada (MGg), estos folletos están diseñados para su uso inmediato en la práctica clínica y con los pacientes, con el fin de mejorar la atención y la toma de decisiones compartida.

Ver el programa

Tratamiento de urgencia de la miastenia grave: Una visión general para los socorristas

Speakers::

Dr. Michael Hehir, Centro Médico de la Universidad de Vermont
Dra. Amanda Guidon, Hospital General de Massachusetts     

Descripción de la sesión:

La miastenia grave es una enfermedad rara que causa debilidad fluctuante en los grupos musculares voluntarios, incluyendo la respiración. La miastenia grave puede confundirse fácilmente con otras enfermedades neuromusculares o con los efectos del abuso de sustancias, entre otros diagnósticos. La crisis miasténica, una exacerbación potencialmente mortal de la miastenia grave, puede pasar desapercibida y posiblemente ser exacerbada por personal médico no familiarizado con la miastenia grave.  

Esta presentación de 30 minutos aborda el Manejo de Emergencias de la Miastenia Gravis para Enfermeras y Personal de Primera Respuesta. Los puntos se ilustran con ejemplos de casos. Esta presentación fue desarrollada por el Comité de Educación de la Fundación de Miastenia Gravis de América.

Duración: 30 minutos
Crédito disponible:0.5 CNE para enfermeras
Nivel de Educación: Introducción

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Orientación sobre el tratamiento de la miastenia gravis

Tercera edición de MG y trastornos relacionados (3)

La tercera edición de Miastenia gravis y trastornos relacionados ya está disponible. Escrita por el ex miembro de la junta directiva de la MGFA, el Dr. Henry Kaminski, y la actual presidenta de la M/SAB, Linda Kusner, PhD de la Universidad George Washington, la tercera edición describe una serie de avances significativos en el estudio y la comprensión de la miastenia gravis. El objetivo general de esta nueva edición es idéntico al de la primera y la segunda: brindar al médico y al científico un recurso común para comprender los profundos logros en las ciencias clínicas, translacionales y básicas de los trastornos de transmisión neuromuscular. Las versiones impresas y en formato electrónico están disponibles para su compra por parte de personas e instituciones a través de Springer. enlace aquí.

Guía de consenso internacional para el manejo de MG

Las pautas de tratamiento de la MG son el resultado de un esfuerzo de tres años para desarrollar un acuerdo entre un grupo internacional de expertos en MG sobre el uso de diversos tratamientos para las personas con MG. Estas pautas se desarrollaron con el liderazgo de los miembros de nuestro Consejo Asesor Médico y Científico y se publicaron en la edición del 3 de noviembre de 2020 de Neurología y tituló el “Guía de consenso internacional para el tratamiento de la miastenia grave: actualización de 2020”. Este documento constituye un nuevo recurso importante para los médicos que atienden a pacientes con MG.

Para ver el seminario web sobre las pautas de tratamiento de MG, visite SITIO WEB DE PUBLICACIÓNTambién puede consultar el artículo original del 26 de julio de 2016 titulado “Guía de consenso internacional para el tratamiento de la miastenia grave."

Para ver el seminario web sobre las pautas de tratamiento de MG, por favor haz clic aquí..

Miastenia grave: manual para el profesional de la salud
Por el Dr. James F. Howard

En 2009, la MGFA publicó el primer manual integral sobre miastenia gravis específicamente para profesionales de la salud. Este manual está escrito como una ayuda para el personal de atención médica que está involucrado en el cuidado y el tratamiento de pacientes con MG. El manual está dividido en secciones para ayudar a los profesionales de la salud en la evaluación, el diagnóstico y el tratamiento de los pacientes con MG. Descargar.

Las secciones abordan cuestiones relacionadas con:

    • Información para Médicos

    • Enfermería

    • Anestesia

    • Atención de Emergencia

    • Psicosocial: del diagnóstico a la gestión de por vida

    • Fisioterapia

    • Terapia Ocupacional

    • Patología del habla y deglución

    • Cuidado Dental

    • Pautas para el farmacéutico

También puedes obtener el Manual como iBook para iPad, iPhone y Mac – disponible gratis aquí.

Medicamentos y miastenia grave (referencia para profesionales de la salud) (PDF)

Medida de calidad de vida (CV)

El MGQOL 15r:El MG‐QOL15r es actualmente el instrumento de medición de la calidad de vida relacionada con la salud preferido para la miastenia gravis debido a la mejora de la clinimetría y la facilidad de uso. Esta revisión no invalida estudios previos ni interpretaciones de resultados utilizando el MG‐QOL15. 

El MGQOL 15:Es una encuesta diseñada para evaluar aspectos de la vida relacionados con la miastenia gravis. Existe una correlación adecuada entre la escala MG-QOL 15 de 15 ítems y otras escalas específicas para la miastenia gravis (MGC, MG-ADL y MG-MMT). La escala MG-QOL 15 tiene validez de constructo en el ámbito de la práctica clínica y representa una herramienta eficaz y valiosa para evaluar la calidad de vida de los pacientes con miastenia gravis. Sin embargo, la magnitud del cambio necesario para indicar una mejoría o un empeoramiento es variable y depende de la gravedad de la miastenia gravis. La escala MG-QOL 15 puede ser completada por el paciente o administrada por el médico o el personal clínico capacitado o el coordinador del estudio. Como referencia, la escala MGQOL15 original está disponible aquí.

    • Descargar el MGQOL15r aquí

Referencias:

Burns, TM, y col., 2016). Evaluación clinimétrica internacional del MG-QOL15, que dio como resultado una ligera revisión y posterior validación del MG-QOL15R. Nervio muscular 2016 diciembre; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB y el grupo de estudio MG Composite y MG QOL-15. Construcción y validación concurrente del MG-QOL 15 en el ámbito de la práctica. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; grupo de estudio compuesto de mg y mg qol-15. El MG-QOL 15 para el seguimiento de la calidad de vida relacionada con la salud de pacientes con miastenia gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG Actividades de la vida diaria (MG-AVD)

El perfil MG-ADL proporciona una evaluación rápida de la gravedad de los síntomas de MG; se ha validado y se ha demostrado que se correlaciona con la puntuación QMG. El MG-ADL se correlaciona fuertemente con las medidas de resultados de MG más nuevas y validadas (MGC y MGQOL15). Una mejora de 2 puntos en el MG-ADL indica una mejora clínica. El MG-ADL es útil como herramienta de investigación y en el manejo clínico de rutina. El médico o el personal clínico capacitado o el coordinador del estudio pueden administrar la puntuación MG-ADL. Comuníquese con Fundación de investigación Mapi para obtener permiso para utilizar esta escala.

Referencias: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Perfil de actividades de la vida diaria en pacientes con miastenia grave. Neurología. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; grupo de estudio MG Composite y MG-QOL15. MG ADL: sigue siendo una medida de resultado relevante. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

Instrumentos opcionales

La Clasificación clínica de MGFA, estado posterior a la intervención de MGFA (PIS) y estado de la terapia de MGFA Se utilizan comúnmente en la investigación clínica y, a veces, en la práctica clínica.

    1. La clasificación MGFA tiene cierta subjetividad a la hora de distinguir entre leve (clase II) y moderada (clase III) y entre moderada (clase III) y grave (clase IV). Además, no es sensible a los cambios de una visita a la siguiente.
      Descargue la clasificación MGFA aquí.

    1. El PIS de la MGFA es una medida del estado posterior a la intervención, pero no es sensible a pequeños cambios en el estado de MG. Carece de definiciones de mejora o empeoramiento, pero se basa en las definiciones de QMG o MGC (consulte las secciones QMG y MGC).
      Descargue el MGFA-PIS aquí.

    1. El estado de la terapia MGFA es una herramienta descriptiva de las terapias actuales y puede utilizarse en la práctica clínica y la investigación.
      Descargue el estado de la terapia MGFA aquí.

    1. La puntuación MG-MMT es una suma de la fuerza de los grupos musculares, a cada uno de los cuales se le asigna una calificación que va de 0 (función normal) a 4 (parálisis completa). Estos son músculos que se examinan de manera rutinaria en pacientes con MG.
      Descargue la puntuación del MG-MMT aquí.

Referencias:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Miastenia gravis: recomendaciones para estándares de investigación clínica. Grupo de trabajo del Comité asesor científico médico de la Fundación de Miastenia Gravis de Estados Unidos. Neurología. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Una prueba muscular manual sencilla para la miastenia gravis. Validación y comparación con la escala QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Grupo de trabajo sobre diseño de estudios de miastenia gravis del Comité asesor científico médico de la Fundación de miastenia gravis de Estados Unidos. Recomendaciones para ensayos clínicos sobre miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Medidas objetivas recomendadas de mejoría y empeoramiento de la MG

Hay dos escalas disponibles, cualquiera de las cuales puede utilizarse en la clínica y para la investigación: 

Prueba cuantitativa de miastenia grave (QMG)

La Prueba QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizada desarrollado específicamente para MG. El QMG ha sido validado y ha sido utilizado por los investigadores en varios ensayos previos. Los números más altos son representativos de un deterioro más grave. Fue recomendado por el informe anterior del grupo de trabajo MGFA en 2000 como la medida de Mejoría y Empeoramiento. Datos recientes respaldan el uso de un cambio de 2 o 3 puntos en QMG como criterio para un cambio mínimo clínicamente significativo y dependiendo de la gravedad de MG; en enfermedad leve (QMG 0-9) a moderada (QMG 10-16), un cambio de 2 puntos es clínicamente significativo y un cambio de 3 puntos es significativo para MG grave (QMG >16). Aunque la recomendación más reciente del grupo de trabajo MGFA de 2012 es para usar el MGC, faltan estudios prospectivos que comparen el desempeño de MGC con el de QMG en la detección de mejoría y empeoramiento. Esto sería de interés ya que el cambio mínimo clínicamente significativo para QMG depende de la gravedad inicial de la enfermedad. QMG puede ser administrado por un médico capacitado, un coordinador de investigación o un evaluador clínico. 

Descargue la prueba cuantitativa de miastenia grave (QMG):

El manual (PDF) aquíPor favor, póngase en contacto con nosotros. Fundación de investigación Mapi Para obtener permiso para utilizar esta escala, este manual ha sido diseñado para instruir a los evaluadores clínicos y médicos sobre cómo realizar la prueba de miastenia grave cuantitativa (QMG).

Referencias:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Pruebas de fiabilidad de la escala cuantitativa de miastenia gravis. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Diferencia mínima clínicamente importante en la miastenia gravis: resultados de un ensayo aleatorizado. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

El MG Composite (MGC)

La MG Compuesto Se ha demostrado que la escala MGC es un instrumento válido y confiable para medir el estado clínico de los pacientes con MG en el ámbito de la práctica y en ensayos clínicos. Este es el instrumento recomendado por el GRUPO DE TRABAJO SOBRE EL DISEÑO DEL ESTUDIO DE MG DEL CONSEJO ASESOR CIENTÍFICO MÉDICO DE LA FUNDACIÓN MYASTHENIA GRAVIS DE AMÉRICA en 2012 para ensayos clínicos para determinar la respuesta al tratamiento. La escala MGC sirve para determinar cuantitativamente las definiciones de PIS de Mejoría y Empeoramiento, ya que un cambio de 3 puntos se considera clínicamente significativo. La razón para seleccionar la escala MGC en lugar de la escala QMG es que la escala MGC está “ponderada por la importancia clínica e incorpora los resultados informados por los pacientes”. Sin embargo, faltan estudios prospectivos que comparen el desempeño de la escala MGC con el de la escala QMG en la detección de mejoría y empeoramiento. La escala MGC puede ser administrada por un médico capacitado, un coordinador de investigación o un evaluador clínico. 

Descargar MG-Composite aquí.

Referencias:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Evaluación psicométrica de la escala compuesta de miastenia gravis mediante el análisis de Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Grupo de trabajo sobre diseño de estudios de miastenia gravis del Comité asesor científico médico de la Fundación de miastenia gravis de Estados Unidos. Recomendaciones para ensayos clínicos sobre miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Normas de investigación clínica ((PDF))

En 2000, un grupo de trabajo del Consejo Asesor Médico/Científico de la MGFA publicó un documento que proponía sistemas de clasificación para la gravedad de la MG y definiciones de respuesta a la terapia en la MG para lograr uniformidad en el registro y la presentación de informes de ensayos clínicos e investigaciones de resultados.

Para obtener una recomendación actualizada sobre los ensayos clínicos de miastenia gravis, consulte siguiente documento.

el neurólogo

Enero de 2002: Miastenia grave
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedicina

Un resumen de los métodos de diagnóstico y tratamiento. 
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