Comunicados de prensa y noticias de la MGFA

MGFA Funds Four Research Projects in Myasthenia Gravis through the High Impact Pilot Project Award

Marzo 27, 2026

Myasthenia Gravis Foundation of America, the leading patient advocacy organization solely focused on myasthenia gravis, is pleased to announce recipients for the 2025 High Impact Pilot Project Award.

Four researchers were selected for the 2025 award:

• Valentina Damato, MD, PhD, University of Florence, Italia

• Sarah Hoffmann, MD, PhD, MSc, Charité – Universitätsmedizin Berlín, Alemania

• Maartje G. Huijbers, PhD and Dana Vergoossen, PhD, Leiden University Medical Center, The Netherlands

• Vijay G. Sankaran, MD, PhD, Harvard Medical School, United States

This grant funds clinical research focused on patient outcome measurements or advancements in clinical or research practices that improve present treatment paradigms. MGFA’s goal is to support early stage research that will lead to new federal, pharmaceutical, or private foundation-supported investigations.

This is the second time that the MGFA has funded grant projects outside of the United States in our mission to invest in cutting-edge science driving toward better MG care. Award recipients hail from Italy, Germany, The Netherlands, and the United States.

This exemplary group of scientists focus on a range of topics in myasthenia gravis and autoimmunity. Their funded studies will explore the inherited genetic component of MG, predictive biomarkers, disease biology across the full arc of MG, and MuSK antibody structure.

El programa de subvenciones de MGFA es parte de la misión de la organización sin fines de lucro de mejorar vidas y mejorar la atención a través del descubrimiento científico.

Desde la creación de la organización en 1952, la MGFA ha encabezado la iniciativa de apoyar los proyectos científicos más prometedores, financiando investigaciones, involucrando a científicos y médicos jóvenes y liderando un registro integral de pacientes. La investigación ha llevado a mejoras significativas en las técnicas de diagnóstico, los tratamientos y las terapias, y ha mejorado el manejo de las enfermedades. Learn more about the MGFA’s research agenda.

Read About Recipients

Vitaccess y Myasthenia Gravis Foundation of America forman una alianza estratégica para avanzar en la generación de evidencia del mundo real en MG

Febrero 12, 2026

Boston, MA, EE. UU. y Oxford, Reino Unido – Vitaccess, líder en la generación de evidencia del mundo real basada en la ciencia, ha firmado una asociación exclusiva con la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), convirtiendo a la MGFA en el colaborador oficial del registro Vitaccess Real MG (VRMG), para crear una de las plataformas de evidencia centrada en el paciente más completas en miastenia gravis (MG).

La colaboración aborda un desafío crítico en la MG, una enfermedad autoinmune rara y altamente impredecible: si bien los ensayos clínicos demuestran eficacia, rara vez capturan la experiencia longitudinal del paciente que los reguladores, las aseguradoras y las entidades de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) exigen cada vez más. El registro VRMG integrará datos clínicos con los resultados informados por los pacientes, monitoreando la efectividad del tratamiento, los síntomas y la calidad de vida durante un período prolongado en situaciones reales. Esto generará evidencia de calidad para la toma de decisiones que respaldará las solicitudes regulatorias, el acceso al mercado y la estrategia comercial, lo que ayudará a desarrollar nuevas terapias efectivas para pacientes con MG con mayor rapidez.

La colaboración:

• Presentar a los miembros del registro existentes de MGFA y a su comunidad más amplia de pacientes y médicos la plataforma VRMG. 
• Integre los más de 10 años de datos de registro heredados de MGFA en un repositorio MG confidencial y seguro, que ofrece un recurso valioso para análisis retrospectivos. 
• Llevar la voz de MGFA al Consejo Asesor Científico de VRMG, garantizando que el registro continúe reflejando las prioridades de los pacientes y los médicos. 
• Fortalecer las oportunidades para estudios dirigidos por investigadores, ya que la MGFA continúa ofreciendo subvenciones académicas para apoyar la investigación sobre conjuntos de datos de MG.
• Mejore el reclutamiento para ensayos clínicos al permitir que los investigadores identifiquen e involucren a los participantes elegibles de manera más eficiente a través del ecosistema de registro de MG ampliado y enriquecido.

“Existe una brecha entre lo que los ensayos clínicos pueden mostrar y lo que los tomadores de decisiones necesitan ver”, dijo Mark Larkin, PhD, CEO y fundador de Vitaccess. "Esto es particularmente evidente en una enfermedad como la MG. Llevamos realizando investigaciones centradas en el paciente con MG desde 2019, siempre con grupos de apoyo. Esta colaboración con MGFA es emocionante: combinamos sus años de confianza con nuestra experiencia científica y nuestra infraestructura tecnológica para la interacción con el paciente, creando relaciones duraderas con los pacientes que se enriquecen con el tiempo. Juntos, generaremos evidencia que, en nuestra opinión, mejorará los resultados de los pacientes y sus cuidadores con MG.

Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la MGFA, dijo: Nuestra comunidad siempre ha comprendido el valor de contribuir a la investigación que puede mejorar la calidad de vida de las personas con MG. Esta colaboración garantiza que las valiosas contribuciones de los pacientes influyan en descubrimientos revolucionarios y posibles nuevos tratamientos. El rigor científico de Vitaccess, su trayectoria comprobada en la generación de evidencia de grado regulatorio y su capacidad para diseñar estudios desde la Fase I hasta la fase poscomercialización lo distinguen de las soluciones exclusivamente tecnológicas, lo que convierte a Vitaccess en el socio ideal para la investigación. Los datos que nuestros miembros han compartido durante la última década aportarán información a una nueva ola de evidencia y tienen un inmenso potencial para ayudar a investigadores, médicos y compañías farmacéuticas a comprender la MG de maneras que antes no eran posibles.

La MG es una enfermedad neuromuscular autoinmune crónica y poco frecuente que causa debilidad muscular fluctuante y fatigable, que a menudo comienza en los ojos, la cara o la garganta, causando párpados caídos, visión doble y dificultad para hablar y tragar. Puede afectar brazos, piernas y respiración. La MG tiene una presentación clínica muy variable, y sus síntomas dependen de la causa específica, el tipo y otros factores.

Oportunidades de asociación

Vitaccess invita a sus socios farmacéuticos y biotecnológicos a explorar cómo el registro VRMG puede satisfacer las necesidades de evidencia a lo largo del ciclo de vida del producto, desde el desarrollo inicial hasta la fase posterior a la aprobación. El registro ofrece múltiples modelos de colaboración, incluyendo alianzas estratégicas de datos, subestudios personalizados y apoyo para la viabilidad y el reclutamiento de ensayos clínicos.

Próximo seminario web

MGFA y Vitaccess serán los anfitriones un seminario web informativo virtual on Viernes 20 de febrero De 2:00 a 3:00 EST / 7:00 a 8:00 GMT, para ofrecer una visión general del registro VRMG y una guía sobre cómo pueden participar pacientes y profesionales sanitarios. Esperamos compartir más detalles próximamente y animamos a todos los miembros interesados ​​de la comunidad de MG a unirse a nosotros y descubrir cómo pueden contribuir a esta importante iniciativa.

Acerca del registro Vitaccess Real MG (VRMG)

Vitaccess Real MG es un registro de pacientes diseñado para recopilar datos observacionales longitudinales sobre la miastenia gravis, su tratamiento y su impacto en los síntomas, las actividades cotidianas y la calidad de vida. El registro vincula los datos directamente informados por los pacientes con los proporcionados por profesionales sanitarios y los datos de sus historiales médicos.

Acerca de Vitaccess

Vitaccess es una empresa líder en el Reino Unido en la generación de evidencia del mundo real. Facilita el acceso a información para las compañías biofarmacéuticas, priorizando la opinión de los pacientes en la investigación relevante. Mediante investigación de pacientes rigurosa y dirigida por expertos, ofrecemos todo el espectro de generación de evidencia, desde la obtención de conceptos cualitativos hasta los registros longitudinales. Vitaccess integra datos de Historias Clínicas Electrónicas (HCE) con resultados informados por los pacientes, investigación cualitativa y estudios de preferencias, proporcionando evidencia del mundo real con matices que respalda la toma de decisiones de las aseguradoras y los organismos reguladores en diversas áreas terapéuticas, como enfermedades raras, oncología, neumología y hematología.

Para obtener más información, visite nuestro sitio web: https://vitaccess.com

Acerca de la Fundación de Miastenia Gravis de Estados Unidos

La Fundación Miastenia Gravis de América (MGFA) es la organización líder y más grande de defensa de pacientes en Estados Unidos, dedicada exclusivamente a encontrar mejores tratamientos y apoyar a las personas que viven con miastenia gravis, una enfermedad neuromuscular autoinmune poco común. Financiamos los descubrimientos de investigación cruciales más prometedores y ofrecemos programas y materiales educativos centrados en el paciente para conectar a los miembros de la comunidad global de MG y mejorar la vida de quienes la padecen.     

Contacto con los medios

Michael Antonellis
Vicepresidente de Marketing y Comunicaciones Globales
Fundación Miastenia Gravis de América

Gracias a una subvención de la MGFA, los datos del registro de pacientes con MG conducen a un nuevo artículo de revista

Enero 8, 2026

Una beca de investigación de la MGFA impulsó el conocimiento sobre cómo las características clínicas y la carga de la enfermedad de la miastenia gravis podrían diferir entre grupos raciales y étnicos. Los investigadores descubrieron

• Los pacientes blancos con MG son predominantemente de aparición tardía, mientras que los pacientes afroamericanos e hispanos son predominantemente de aparición temprana.
• Se observó una mayor frecuencia de síntomas en las extremidades/bulbares y puntuaciones basales más altas en MG-ADL/MG-QOL15r en afroamericanos e hispanos.
• Los impactos psiquiátricos de la MG incluyen ansiedad y/o depresión.
• Los pacientes afroamericanos e hispanos tuvieron mayores probabilidades de intubación y mayores costos de hospitalización.
• Los pacientes blancos tenían mayores probabilidades de mortalidad hospitalaria

Lea más sobre este estudio en el Revista de Ciencias Neurológicas.

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Las grabaciones de la sesión científica de la MGFA 2025 ya están disponibles

2 de diciembre de 2025

El 29 de octubre, la MGFA celebró su Sesión Científica anual en la Reunión Anual de la AANEM. Este encuentro reúne a investigadores, neurólogos, investigadores en etapa inicial de su carrera y otros médicos para debatir las últimas novedades científicas que nos impulsan hacia un mundo sin miastenia gravis.

Investigadores, científicos, médicos y otros miembros de la comunidad de MG interesados ​​en las últimas novedades científicas sobre MG ahora pueden ver las presentaciones del evento. Encuentre todas las sesiones en este lista de reproducción en YouTube.

Investigación financiada por la beca MGFA publicada en Brain y Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)

11 de noviembre.

Investigadores de la Universidad de Yale han publicado dos importantes artículos científicos este octubre. Su trabajo, financiado en parte por la MGFA, explora el papel de los anticuerpos y autoanticuerpos en la miastenia gravis.

Un estudio publicado en Cerebro ofrece nuevos datos sobre la miastenia gravis asociada a MuSK.

Este estudio, dirigido por el Dr. Gianvito Masi en el laboratorio del Dr. Kevin O'Connor, demuestra que otra clase de anticuerpos, la IgA, podría desempeñar un papel en la enfermedad. Los anticuerpos IgA suelen encontrarse en las mucosas, como en el intestino y los pulmones, donde ayudan a proteger contra las infecciones. Los investigadores descubrieron que un subgrupo de pacientes con miastenia gravis MuSK también presenta autoanticuerpos IgA dirigidos contra MuSK.

Un estudio publicado en PNAS Descubrieron un nuevo papel para los autoanticuerpos IgM en la miastenia gravis.

En la MG, el sistema inmunitario produce autoanticuerpos que interfieren con las señales entre los nervios y los músculos, lo que provoca debilidad. Con mayor frecuencia, estos autoanticuerpos dañinos pertenecen a la clase IgG, pero nuevas investigaciones han demostrado que, en algunas personas, otro tipo, llamado IgM, también puede desempeñar un papel importante.

Lea más sobre estos dos estudios a través del siguiente enlace.

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La MGFA honra a un neurólogo británico con su primer premio vitalicio por su investigación pionera en MG

Asesor de enfermedades raras

10 Julio 2025

LA HAYA, Países Bajos—Angela Vincent, MBBS, es una de las expertas más reconocidas del mundo en miastenia gravis (MG). Sin embargo, tal vez nunca habría alcanzado ese estatus si hubiera permanecido en su primer trabajo en un hospital de Londres, Inglaterra, realizando apendicectomías y asistiendo partos.

A principios de este año, la Fundación Miastenia Gravis de Estados Unidos (MGFA) otorgó al científico británico su primer Premio a la Trayectoria durante la 15ª Conferencia Internacional sobre Miastenia y Trastornos Relacionados celebrada aquí.

“Angela ha sido una figura clave en la investigación de la miastenia gravis durante 50 años”, declaró Kevin O'Connor, PhD, asesor científico principal de la fundación, al entregar el premio. “Se convirtió en una científica muy respetada cuando había muy pocas mujeres en las áreas de ciencia, tecnología, ingeniería y matemáticas (STEM). Su trabajo es amplio y se ha publicado en las revistas más prestigiosas del mundo. Su trabajo es duradero y su investigación resiste el paso del tiempo”.

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Pacientes en la Conferencia MGFA ofrecen perspectivas sobre cómo vivir con miastenia gravis

Asesor de enfermedades raras

13 de Mayo de 2025

LA HAYA, Países Bajos—Cuatro mujeres de cuatro países europeos compartieron cómo es vivir con miastenia gravis (MG), durante una sesión en la primera reunión de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) fuera de los EE. UU.

La 15ª Conferencia Internacional sobre Miastenia y Trastornos Relacionados de la MGFA atrajo a 650 médicos, investigadores y defensores de pacientes de 44 países a esta ciudad holandesa.

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Junto a la comunidad de enfermedades raras: MGFA apoya la promoción de la detección temprana de enfermedades en recién nacidos

Declaración de la MGFA

7 de Mayo de 2025

MGFA recientemente firmó una carta dirigida por la Organización Nacional de Enfermedades Raras Instando al gobierno federal a restablecer el Comité Asesor sobre Trastornos Hereditarios en Recién Nacidos y Niños. La disolución de este órgano asesor podría tener consecuencias a largo plazo para las familias afectadas por enfermedades raras, especialmente aquellas con afecciones hereditarias o de inicio temprano.

Si bien la mayoría de los casos de miastenia gravis no se detectan al nacer, los síndromes miasténicos congénitos, un grupo de trastornos hereditarios poco frecuentes de la unión neuromuscular, pueden aparecer en la infancia y forman parte del panorama más amplio de las enfermedades neuromusculares raras. Apoyar esta carta refleja el compromiso de la MGFA con:

• Detección temprana e intervención en enfermedades raras.
• Protegiendo la infraestructura federal que beneficia a toda nuestra comunidad.
• En solidaridad con otras organizaciones de pacientes que luchan por reconocimiento, recursos y mejores resultados de salud.

Creemos que todo bebé que nace con una enfermedad o afección rara tratable merece la oportunidad de recibir un diagnóstico y atención temprana. Diagnosticar enfermedades, incluso cuando no existe cura, es crucial para comprenderlas y guiar la investigación para encontrarlas. Preservar y fortalecer el sistema nacional de detección temprana de enfermedades es vital para satisfacer las necesidades de atención médica actuales y futuras.

Gracias por ser parte de esta comunidad y por continuar abogando con nosotros.

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La FDA aprueba el bloqueador de FcRn nipocalimab para diversas formas de miastenia grave generalizada

Neurología en vivo

30 de Abril de 2025

Los líderes de MGFA compartieron sus pensamientos sobre la reciente aprobación por parte de la FDA de otra opción de tratamiento para la miastenia gravis.

“Constantemente, escuchamos a personas que viven con miastenia gravis que esperan nuevas opciones de tratamiento que les brinden mayor estabilidad, independencia y previsibilidad en sus vidas”, declaró Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la Fundación de Miastenia Gravis de América. “El anuncio de hoy ofrece otra opción que podría ayudar a abordar la incertidumbre constante y el alto costo físico y mental que la recaída de los síntomas de MG representa para los pacientes y sus familias”.

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La MGFA financia investigaciones que revelan los mecanismos que causan la miastenia grave por AChR

8 de Abril de 2025

Una investigación pionera financiada en parte por una subvención de MGFA se publicó en Celular el 8 de abril. En el estudio, “Mecanismos autoinmunes dilucidados a través de las estructuras del receptor de acetilcolina muscular” Los investigadores analizaron los autoanticuerpos de seis pacientes con miastenia gravis. Descubrieron que estos anticuerpos pueden alterar el funcionamiento normal del receptor de diversas maneras.

Lea más sobre este importante estudio en el sitio web de la Universidad de California en San Diego.

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La conferencia de pacientes de la MGFA destaca la educación y la ciencia del bienestar

Noticias sobre la miastenia grave

1 de Abril de 2025

Más de 500 miembros de la miastenia gravis Se espera que la comunidad de MG asista a la Conferencia Nacional de Pacientes de MGFA de este año, donde se presentarán estrategias para la educación del paciente, avances en la ciencia y el tratamiento, y debates sobre el manejo de la MG.

“Nuestro programa de este año incluye una combinación realmente atractiva de novedades en tratamientos, estrategias para mejorar la calidad de vida y métodos útiles para defender las necesidades de los pacientes”, afirmó la presidenta y directora ejecutiva, Samantha Masterson. “Nos enorgullece enormemente organizar este evento tan impactante cada año”.

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El apoyo continuo de la MGFA a la investigación sobre MG

Febrero 13, 2025

La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) está siguiendo de cerca las medidas ejecutivas relacionadas con la financiación de la investigación federal y mantendrá a la comunidad de MG informada sobre cualquier novedad que afecte a los esfuerzos de investigación actuales o futuros. Los investigadores de todo el país han expresado una creciente incertidumbre y preocupación por la estabilidad de la financiación. A pesar de estos desafíos, la MGFA sigue comprometida con el apoyo a la comunidad de investigación y su trabajo pionero en la comprensión y el tratamiento de la MG.

La investigación académica es crucial para impulsar avances que mejoren la vida de las personas con MG. El avance y la financiación de la investigación son esenciales para descubrir las causas de la MG y desarrollar nuevos tratamientos para aliviar sus síntomas debilitantes. Si bien la MGFA y otras organizaciones brindan subvenciones para la investigación, las instituciones federales siguen siendo las principales financiadoras de los laboratorios académicos independientes que realizan investigaciones sobre la MG.

La MGFA reafirma su profundo compromiso de apoyar y promover la financiación de la investigación para impulsar la innovación y mejorar los resultados para las personas que viven con MG. Este compromiso es parte integral de la misión permanente de la MGFA de mejorar las vidas de las personas afectadas por esta difícil enfermedad.

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MGFA y Bionews se asocian para brindar noticias sobre miastenia gravis a una comunidad más amplia de MG

Comunicado de prensa de la MGFA

Enero 9, 2025

Myasthenia Gravis News, distribuida por Bionews, es una fuente de noticias en línea destinada a proporcionar a la comunidad de miastenia gravis (MG) las noticias e información más recientes sobre MG, así como perspectivas comunitarias de primera mano de columnistas de pacientes y cuidadores. Esta fuente de noticias presenta artículos oportunos centrados en una variedad de temas, que incluyen nuevas investigaciones sobre MG, historias de pacientes y cuidadores, nuevos tratamientos y resultados de estudios, información general sobre el manejo de MG y consejos útiles de toda la comunidad de MG.

MGFA comprende el valor de esta información oportuna para las personas que viven con MG, por lo que nos hemos asociado con Bionews para presentar Noticias sobre miastenia grave en el sitio web de la MGFAAhora, los visitantes de myasthenia.org tienen acceso directo a la información y las noticias proporcionadas por Bionews.

Obtenga más información y acceda al canal de noticias

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La MGFA otorga una subvención para explorar la inmunopatología de la miastenia grave seronegativa

Comunicado de prensa de la MGFA

Enero 7, 2025 

La Fundación Miastenia Gravis de Estados Unidos se complace en anunciar al ganador del premio Nancy Law Impact Award 2024: el Dr. Kevin C. O'Connor, profesor de neurología e inmunobiología en la Facultad de Medicina de Yale. Este prestigioso premio incluye una subvención de $300,000 para apoyar el proyecto de investigación del Dr. O'Connor.

El proyecto del Dr. O'Connor está diseñado para comprender mejor las funciones anormales del sistema inmunológico que contribuyen a la miastenia gravis seronegativa.

Muchas personas a las que se les diagnostica MG tienen autoanticuerpos específicos en la sangre que se sabe que alteran la comunicación entre los nervios y los músculos. La MG seronegativa es un subtipo de la enfermedad en el que no se detectan autoanticuerpos conocidos que puedan explicar los síntomas de la enfermedad.

Como destacó el Dr. O'Connor en su propuesta, quienes viven con MG seronegativa a menudo enfrentan mayores desafíos para acceder a tratamientos y atención médica. Obtener un conocimiento más profundo de las anomalías del sistema inmunológico que subyacen a la MG seronegativa es esencial para el desarrollo y la aprobación de nuevas terapias.

A través de nuestro programa de subvenciones, la MGFA financia investigaciones prometedoras para descubrir posibles nuevos tratamientos y formas de mejorar la calidad de vida de las personas con MG. En 2024, la MGFA dedicó más de un millón de dólares a la investigación.

Obtenga más información sobre el Dr. O'Connor y su investigación.

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