MGFA se consacre à la recherche pour mieux comprendre, traiter et guérir définitivement la myasthénie grave. Pour atteindre cet objectif, nous nous engageons à sensibiliser les personnes atteintes de myasthénie grave et de troubles neuromusculaires articulaires associés aux essais cliniques.
et de recherche:Si vous souhaitez que votre essai clinique soit publié sur notre site Web, veuillez envoyer un e-mail à mgfa@myasthenia.org avec « Annonce d’essai clinique » dans la ligne d’objet.
Patients: Les essais répertoriés ici ont été partagés avec le MGFA par les chercheurs et recrutent de nouveaux patients au meilleur de nos connaissances. Veuillez vérifier directement auprès du sponsor de la recherche pour confirmer. Le MGFA n'est pas affilié aux essais répertoriés ci-dessous. Des essais supplémentaires peuvent être disponibles à l'adresse clinicaltrials.govNous vous encourageons à vous renseigner davantage sur les options et à discuter avec votre équipe médicale pour savoir si un essai vous convient.
Les essais répertoriés ci-dessous sont segmentés par adultes et patients pédiatriques.
ESSAIS CLINIQUES POUR ADULTES ACTIFS
The ETNA Study | A Phase 2 Study with a Long-term Extension of Povetacicept in Adults with Generalized Myasthenia Gravis- Actif et recruteur
The ETNA Study is evaluating the safety and tolerability (how well your body handles) of an investigational drug, called povetacicept, in adults living with generalized myasthenia gravis (gMG). Povetacicept is taken once every 4 weeks.
Commanditaire : Vertex Pharmaceuticals
Page web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Site d'étude: MGclinicaltrial.com
Registre Vitaccess Real MG : un registre international prospectif observationnel de patients atteints de myasthénie grave reliant les données cliniques et les données rapportées par les patients – Actif et recruteur
Vitaccess Real MG (VRMG) est un registre de patients conçu pour recueillir des données observationnelles longitudinales sur la myasthénie grave (MG), son traitement et son impact sur les symptômes, les activités quotidiennes et la qualité de vie. Ce registre relie les données pertinentes déclarées par les patients et les professionnels de santé aux données cliniques issues des dossiers médicaux. Les données déclarées par les patients seront recueillies via la plateforme VRMG, une plateforme de saisie de données numériques accessible depuis tout appareil connecté à Internet (téléphone, tablette, ordinateur portable, ordinateur). Les données recueillies permettront d'évaluer l'impact de la MG sur la vie quotidienne, la fatigue et la qualité de vie liée à la santé.
Commanditaire : Vitaccess
Site web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Site web de l'étude : https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Contact de l'étude : vrmg@vitaccess.com
Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With Generalized Myasthenia Gravis (EPIC)
The purpose of this study is to assess how well nipocalimab works when compared to efgartigimod in participants with generalized myasthenia gravis (a condition in which body’s immune system mistakenly attacks and damages the connection between nerves and muscles causing muscle weakness).
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Page web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Page Web d'étude: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Étude sur le nipocalimab administré à des adultes atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
The purpose of the subcutaneous substudy is to evaluate how well it works in the body (pharmacodynamic [PD]) when given as an injection under the skin (subcutaneous) compared to when given through a vein (intravenous) in participants with gMG.
Commanditaire : Recherche et développement Janssen, LLC
Site web: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Page Web d'étude : https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Protocole principal d’une étude de plateforme visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de plusieurs schémas thérapeutiques chez des participants atteints de myasthénie grave – Actif et recruteur
ADAPT Forward est une étude de plateforme visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de différents médicaments chez les personnes atteintes de myasthénie. Son objectif est d'identifier la meilleure approche thérapeutique pour réduire les effets secondaires et améliorer la qualité de vie des patients.
Commanditaire : argent
Site web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Site d'étude: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de phase 4 à un seul bras visant à étudier l'utilisation du taping OCS chez des participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée traités par ravulizumab (OCTAGON) – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude prospective, multicentrique à un seul bras conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un programme prédéfini de réduction des corticostéroïdes oraux (CSO) pour réduire l'utilisation des CSO chez les participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) positive au récepteur de l'acétylcholine (AChR+) traités par ravulizumab intraveineux.
Commanditaire : Alexion Pharmaceuticals
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Contact de l'étude : clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – une étude visant à évaluer l’Empasiprubart IV comme traitement d’appoint à l’Efgartigimod IV chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée séropositive pour les anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AChR-Ab) présentant une réponse clinique partielle à l’Efgartigimod – Actif et recruteur
Cette étude fait partie de l'étude de plateforme ADAPT Forward (NCT07294170). ADAPT Forward est une étude de plateforme visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de différents médicaments chez les personnes atteintes de myasthénie. L'objectif est d'identifier la meilleure approche thérapeutique pour réduire les effets indésirables et améliorer la qualité de vie des patients. L'objectif de cette étude ISA1 est d'évaluer la sécurité et la pertinence thérapeutique de l'empasiprubart en association à l'efgartigimod chez les participants atteints de myasthénie généralisée séropositive pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab).
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Site d'étude: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Une étude visant à évaluer les résultats cliniques de l'efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de myasthénie généralisée (MG) d'apparition récente (ADAPT-EARLY) – Recrutement
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la réponse au traitement par efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de myasthénie généralisée (MG) d'apparition récente (c'est-à-dire présentant des signes et/ou symptômes généralisés depuis moins d'un an). L'étude comprend une période de traitement de 51 semaines. La durée de l'étude pour chaque participant sera d'environ 58 semaines.
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Contact pour les études : essaiscliniques@argenx.com
Étude d'histoire naturelle chez des participants atteints de syndromes myasthéniques congénitaux (SMC) dus à des mutations des gènes DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4
Les participants devront se rendre à quatre visites d'étude au maximum afin de recueillir des données cliniques. Ces évaluations permettront d'évaluer leurs symptômes et leur qualité de vie afin de comprendre l'activité de la maladie chez les patients atteints de CMS due à des mutations des gènes DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4.
Commanditaire : argent
Page Web d'étude : https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Contact pour les études : essaiscliniques@argenx.com
Efficacité et sécurité d'une nouvelle formulation de cladribine orale comparée au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MyClad) – Actif et recruteur
L'objectif de cette étude clinique de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo est d'étudier l'efficacité soutenue, la nécessité d'un nouveau traitement et la sécurité à long terme d'une nouvelle formulation de cladribine orale par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MyClad).
Commanditaire : EMD Serono
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Page Web d'étude : www.mycladstudy.com
Contact de l'étude : eMediUSA@emdserono.com
Étude de sécurité non interventionnelle post-autorisation chez les patients traités par efgartigimod alfa – Recrutement en cours
Il s'agit d'une étude de sécurité prospective, non interventionnelle, menée après autorisation du traitement. Les patients atteints de myasthénie généralisée (MGg) qui devraient débuter un traitement par efgartigimod au moment de l'inclusion ou qui sont dans leur premier cycle d'efgartigimod au moment de l'inclusion pourront participer à la cohorte efgartigimod. Les patients atteints de MGg qui n'ont jamais été exposés à l'efgartigimod et pour lesquels il n'est pas prévu de débuter un traitement par efgartigimod au moment de l'inclusion pourront participer à la cohorte sans efgartigimod.
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Contact pour les études : essaiscliniques@argenx.com
Étude de phase 1 sur l'autoleucel d'anitocabtagène pour le traitement de sujets atteints de maladies non oncologiques liées aux plasmocytes – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude de phase 1 visant à évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire d'Anito-cel chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée (MGG). L'Anitocabtagene autoleucel (Anito-cel) est une thérapie cellulaire CAR-T dirigée par BCMA.
Commanditaire : Arcellx
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06626919
Une étude mondiale sur l'innocuité de l'efgartigimod pendant la grossesse visant à évaluer les effets maternels, fœtaux et infantiles suite à une exposition à ce médicament pendant la grossesse et/ouou l'allaitement maternel. – Recrutement
Il s'agit d'une étude prospective de sécurité menée dans plusieurs pays auprès de femmes enceintes exposées à l'efgartigimod ou à l'efgartigimod PH20 SC à tout moment dans les 25 jours précédant la conception ou pendant la grossesse. Les femmes exposées à l'efgartigimod ou à l'efgartigimod PH20 SC uniquement pendant l'allaitement pourront également participer. Les taux de base de malformations congénitales majeures (MCM) seront obtenus auprès des populations des mêmes pays/régions que ceux où les grossesses exposées à l'efgartigimod ou à l'efgartigimod PH20 SC ont été déclarées.
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Contact pour les études : essaiscliniques@argenx.com
Cellules CAR-T Descartes-08 dans la myasthénie grave généralisée (AURORA) – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de Descartes-08, une thérapie par cellules CAR T à ARNm, chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée.
Commanditaire : Thérapeutique cartésienne
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Page Web de l'étude du commanditaire : https://myastheniagravis.study.science/
Page Web du patient : Patients – Thérapeutique cartésienne
Contact de l'étude : essais@cartesiantx.com
KYSA-6 : Étude de la thérapie par lymphocytes T anti-récepteur d'antigène chimérique CD19 chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
Les lymphocytes B jouent un rôle dans la MG, et la maladie est caractérisée par la présence d'autoanticorps tels que les anticorps anti-AChR et anti-MuSK. Les lymphocytes T CAR (récepteur d'antigène chimérique) ciblant le CD-19 exploitent la capacité des lymphocytes T cytotoxiques à lyser directement et spécifiquement les cellules cibles afin d'éliminer efficacement les lymphocytes B normaux et autoréactifs dans la circulation, ainsi que les tissus lymphoïdes et potentiellement non lymphoïdes affectés.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Page web: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Page Web d'étude: www.myastheniagravistrials.com
Étudier Contactt: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Étude visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la cinétique cellulaire du YTB323 dans la myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude de phase I/II visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la cinétique cellulaire du YTB323 chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée résistante au traitement. Le YTB323 est une thérapie cellulaire CAR-T biologique.
Commanditaire : Novartis Pharma
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06704269
Contact de l'étude : novartis.email@novartis.com
Étude de l'innocuité d'Ultomiris® (Ravulizumab) pendant la grossesse – Actif et recruteur
L’objectif principal de cette étude est de décrire la fréquence et les caractéristiques des issues de grossesse et des complications maternelles chez les participantes exposées à Ultomiris et de décrire la fréquence et les caractéristiques de certains résultats fœtaux/néonatals/nourrissons in utero, à la naissance et jusqu’à l’âge d’un an après exposition in utero ou via le lait maternel.
Commanditaire : Alexion Pharmaceuticals
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06312644
Site Web de l'étude : www.UltomirisPregnancyStudy.com
Étude du télitacicept pour le traitement de la myasthénie généralisée (UPSTREAM MG) – Actif et recruteur
L’objectif de cette étude, UPSTREAM MG, est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du télitacicept dans le traitement de la myasthénie généralisée. Il s’agit d’une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec une phase d’extension en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du télitacicept dans une population mondiale de patients atteints de myasthénie généralisée.
Commanditaire : Vor Biopharma Inc.
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Contact de l'étude : https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Sécurité et efficacité de 3 niveaux de dose de NMD670 chez les patients adultes atteints de myasthénie grave (SYNAPSE-MG) – Actif et recruteur
Cette étude de phase 2 de validation de principe et de détermination de la dose vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de 3 niveaux de dose de NMD670 par rapport au placebo chez des patients adultes atteints de MG avec des anticorps contre l'AChR ou le MuSK, administrés deux fois par jour (BID) pendant 21 jours. Pour être admissibles à cette étude, les participants doivent être âgés de 18 à 75 ans, avoir reçu un diagnostic de MG et être capables d'avaler des comprimés.
Commanditaire : NMD Pharma A/S
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Contact étude: contact@nmdpharma.com
Données publiées : www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Une étude de phase III visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan par rapport au placebo chez des participants âgés de 18 à 75 ans atteints de gMG. – Actif et recruteur
L'étude est une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan chez les patients atteints de gMG AChR+ qui suivent un traitement de base stable.
Commanditaire : Novartis Pharma
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contact de l'étude : novartis.email@novartis.com
Une étude de phase III visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan par rapport au placebo chez des participants âgés de 18 à 75 ans atteints de gMG. – Actif et recruteur
L'étude est une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan chez les patients atteints de gMG AChR+ qui suivent un traitement de base stable.
Commanditaire : Novartis Pharma
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contact de l'étude : novartis.email@novartis.com
Évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamie et l'efficacité du CNP-106 chez les sujets atteints de myasthénie grave – Actif et recruteur
Il s'agit d'un essai clinique de phase 1b/2a de première intention chez l'humain (FIH) visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamie (PD) et l'efficacité de plusieurs doses croissantes de CNP-106. L'étude clinique dure 222 jours (jusqu'à 42 jours pour le dépistage, 180 jours d'étude). Les sujets âgés de 18 à 75 ans atteints de myasthénie grave généralisée (MG) seront examinés jusqu'à 42 jours avant leur inscription à l'étude clinique.
Commanditaire : COUR Société de Développement Pharmaceutique
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Page Web d'étude : courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Étude MuSK Myasthenia 1000 – Actif et recruteur
L'objectif de cette étude est de recueillir des échantillons de salive de 1000 sujets chez qui un diagnostic de myasthénie à anticorps MuSK positif a été confirmé en laboratoire. Ces échantillons de salive seront ensuite envoyés à un laboratoire de neurogénétique où une étude d'association pangénomique (GWAS) sera menée, ce qui fournira des informations importantes sur les facteurs génétiques conduisant à la MG MuSK.
Commanditaire : Réseau des maladies rares de la myasthénie grave (MGNet)
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Page Web d'étude : musk1000.smhs.gwu.edu/
Étude visant à évaluer le Zilucoplan sous-cutané chez des participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (ziMyG) – Actif et recruteur
L’objectif de cette étude est d’évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l’innocuité, la tolérance, l’immunogénicité et l’activité du zilucoplan (ZLP) chez les participants à l’étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).
Sponsor: UCB
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Contact étude: ucbcares@ucb.com
ESSAIS ACTIFS SUR DES PATIENTS PÉDIATRIQUES
Étude de pharmacocinétique, de pharmacocinétique, de pharmacocinétique, d'innocuité et d'efficacité du géfurulimab chez des patients pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée AChR+ – Actif et recruteur
L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du géfurulimab chez les participants pédiatriques âgés de 6 à moins de 18 ans atteints d’AChR+ gMG pendant la durée de l’étude.
Commanditaire : Alexion Pharmaceuticals
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Page Web d'étude : alexion.com
Étude de phase 2/3 sur le nipocalimab chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
L’étude Vibrance-MG évalue l’innocuité et l’efficacité d’un médicament expérimental, le nipocalimab, pour le traitement de la myasthénie généralisée chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans. L’étude déterminera la durée de présence du nipocalimab dans l’organisme.
Commanditaire : Recherche et développement Janssen, LLC
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Page Web d'étude : clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Évaluation de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamie et de l'innocuité de l'efgartigimod administré par voie intraveineuse chez les enfants atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT Jr) – Actif et recruteur
L’objectif de cet essai est d’étudier la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sécurité et l’activité de l’efgartigimod administré par voie intraveineuse chez les enfants et les adolescents âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie généralisée. La durée maximale de l’essai pour chaque participant sera d’environ 28 semaines. La durée du traitement sera de 8 semaines pour la phase de confirmation de la dose (partie A) et de 18 semaines pour la phase de confirmation de la réponse au traitement (partie B).
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de l'efgartigimod PH20 SC chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT Jr SC) – Actif et recruteur
Cette étude vise à évaluer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD), la sécurité, la tolérance et l'immunogénicité de l'efgartigimod PH20 SC chez des enfants et adolescents atteints de myasthénie généralisée (gMG) âgés de 2 à moins de 18 ans. L'objectif principal est de déterminer la posologie appropriée d'efgartigimod PH20 SC chez ces patients à partir des résultats PK et PD obtenus. Les participants recevront des injections d'efgartigimod PH20 SC et leur tolérance sera surveillée jusqu'à la fin de l'étude. À l'issue de la période de suivi, les participants éligibles pourront participer à une étude d'extension en ouvert (OLE). La durée de l'étude pourra atteindre 14 semaines.
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
ACTIF, PAS DE RECRUTEMENT
RÉINITIALISATION-MGTM:Une étude de phase 1/2 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée – Actif, pas de recrutement
L'étude RESET-MG™ est un essai de recherche clinique évaluant les effets d'une thérapie expérimentale par cellules T à récepteur d'antigène chimérique (CAR), CABA-201, chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée.
Sponsor:Biographie de Cabaletta
Page web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Page Web d'étude: www.cabalettabio.com/patients/essai-de-phase-12-sur-la-myasthenie-gravis or télécharger un dépliant
Étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de myasthénie oculaire grave (ADAPT oculus) – Actif, pas de recrutement
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod PH20 SC administré en seringue préremplie chez des patients adultes atteints de myasthénie oculaire. L'étude comprend une partie A (environ 7 semaines) et une partie B (jusqu'à 2 ans). Dans la partie A, la moitié des participants recevront de l'efgartigimod PH20 SC et l'autre moitié un placebo. Dans la partie B, tous les participants recevront de l'efgartigimod PH20 SC.
Commanditaire : argent
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06558279
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Évaluation de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamie, de l'efficacité, de l'innocuité et de l'immunogénicité du ravulizumab administré par voie intraveineuse chez des participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) – Actif, pas de recrutement
L’objectif principal de cette étude est de caractériser la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du traitement par perfusion intraveineuse de ravulizumab chez les participants pédiatriques atteints de gMG.
Commanditaire : Alexion
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Page Web d'étude : alexion.com/
Essai sur la myasthénie grave avec l'inebilizumab – Actif, pas de recrutement
Cette étude MINT est une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui sera menée sur environ 120 sites d’étude.
Commanditaire : Amgen (acquis auprès d'Horizon Therapeutics en 2023)
Site web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Page Web d'étude : https://www.amgentrials.com/
Étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du Batoclimab comme traitement d'induction et d'entretien chez des participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée – Actif, pas de recrutement
Le but de cette étude en 3 périodes est de confirmer l’efficacité et la sécurité du batoclimab chez les participants atteints de gMG.
Commanditaire : immunologique
Site web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Page Web d'étude : flex.researchstudytrial.com/
Étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod IV chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée séronégative à anticorps liant les récepteurs de l'acétylcholine (ADAPT SERON) – Actif, pas de recrutement
L'objectif principal de cette étude est de mesurer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod par voie intraveineuse (IV) par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) séronégative à l'AcChR-Ab. Les autres objectifs sont d'évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance à long terme de l'efgartigimod.
Commanditaire : argent
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de phase 1b visant à évaluer l'innocuité et la tolérance de l'ARGX-119 chez des participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7 (CMS) – Actif, pas de recrutement
L'objectif de cette étude de phase 1b est d'évaluer l'innocuité et la tolérance de l'ARGX-119 chez les participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7. L'étude évaluera également la manière dont l'ARGX-119 est traité par l'organisme (pharmacocinétique), la manière dont le système immunitaire réagit à celui-ci (immunogénicité) et la manière dont il peut améliorer la façon dont les patients se sentent et fonctionnent.
Commanditaire : argent
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod IV chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée séronégative aux anticorps liant les récepteurs de l'acétylcholine – Actif, pas de recrutement
L'objectif principal de cette étude est de mesurer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod par voie intraveineuse (IV) par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) séronégative à l'anticorps de liaison au récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab).
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Page Web d'étude : www.us.argenx.com/
Étude visant à tester la sécurité de la thérapie combinée au pozelimab et au cemdisiran et du cemdisiran seul et leur efficacité chez les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (NIMBLE) – Actif, pas de recrutement
Cette étude étudie un traitement expérimental combiné avec du pozelimab et du cemdisiran, ainsi qu'une monothérapie par cemdisiran. L'étude est axée sur les patients atteints de myasthénie grave généralisée (MGg).
Commanditaire : Regeneron
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Contact de l'étude : essaiscliniques@regeneron.com