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Communiqués de presse et actualités de la MGFA
La MGFA décerne à un neurologue britannique son premier prix à vie pour ses recherches révolutionnaires sur la myasthénie
Conseiller maladies rares
le 10 juillet, 2025
LA HAYE, Pays-Bas — Angela Vincent, titulaire d'un MBBS, est l'une des spécialistes les plus reconnues au monde en matière de myasthénie grave (MG). Mais elle n'aurait peut-être jamais atteint ce statut si elle était restée à son poste initial à l'hôpital londonien, où elle pratiquait des appendicectomies et des accouchements.
Plus tôt cette année, la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) a décerné au scientifique britannique son premier Lifetime Achievement Award lors de la 15e Conférence internationale sur la myasthénie et les troubles apparentés.
« Angela est une figure emblématique de la recherche sur la myasthénie grave depuis 50 ans », a déclaré Kevin O'Connor, PhD, conseiller scientifique en chef de la fondation, lors de la remise du prix. « Elle est devenue une scientifique reconnue à une époque où les femmes étaient très peu nombreuses dans les domaines des sciences, de la technologie, de l'ingénierie et des mathématiques (STEM). Ses travaux sont vastes et ont été publiés dans les revues les plus prestigieuses au monde. Ses travaux sont durables et ses recherches résistent à l'épreuve du temps. »
Les patients présents à la conférence MGFA partagent leurs réflexions sur la vie avec la myasthénie grave
Conseiller maladies rares
May 13, 2025
LA HAYE, Pays-Bas — Quatre femmes de quatre pays européens ont partagé ce que c'est que de vivre avec la myasthénie grave (MG), lors d'une session lors du tout premier rassemblement de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) en dehors des États-Unis.
La 15e Conférence internationale de la MGFA sur la myasthénie et les troubles apparentés a attiré 650 cliniciens, chercheurs et défenseurs des patients de 44 pays dans cette ville néerlandaise.
Aux côtés de la communauté des maladies rares : la MGFA soutient la promotion du dépistage néonatal
Déclaration de la MGFA
May 7, 2025
MGFA récemment ont signé une lettre dirigée par l'Organisation nationale pour les maladies rares exhortant le gouvernement fédéral à rétablir le Comité consultatif sur les maladies héréditaires du nouveau-né et de l'enfant. La suppression de cet organisme consultatif pourrait avoir des conséquences à long terme pour les familles touchées par des maladies rares, en particulier celles atteintes de maladies héréditaires ou à apparition précoce.
Bien que la plupart des cas de myasthénie grave ne soient pas détectés à la naissance, les syndromes myasthéniques congénitaux, un groupe de maladies héréditaires rares de la jonction neuromusculaire, peuvent apparaître dès la petite enfance et font partie du paysage plus large des maladies neuromusculaires rares. Le soutien apporté à cette lettre reflète l'engagement de la MGFA à :
- Détection précoce et intervention pour les maladies rares.
- Protéger les infrastructures fédérales qui profitent à l’ensemble de notre communauté.
- Solidarité avec d’autres organisations de patients qui luttent pour la reconnaissance, les ressources et de meilleurs résultats en matière de santé.
Nous sommes convaincus que chaque bébé né avec une maladie rare et traitable mérite un diagnostic et des soins précoces. Diagnostiquer les maladies, même en l'absence de traitement curatif, est essentiel pour les comprendre et orienter la recherche vers la découverte de traitements. Préserver et renforcer le système national de dépistage néonatal est essentiel pour répondre aux besoins de santé d'aujourd'hui et de demain.
Merci de faire partie de cette communauté et de continuer à défendre nos intérêts.
La FDA approuve le nipocalimab, un inhibiteur de FcRn, pour les formes étendues de myasthénie grave généralisée
Neurologie en direct
le 30 avril 2025
Les dirigeants de la MGFA ont partagé leurs réflexions sur l’approbation récente par la FDA d’une autre option de traitement pour la myasthénie grave.
« Nous recevons régulièrement des témoignages de personnes atteintes de myasthénie grave qui espèrent de nouvelles options thérapeutiques susceptibles de leur apporter plus de stabilité, d'indépendance et de prévisibilité », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « L'annonce d'aujourd'hui offre une nouvelle option qui pourrait contribuer à atténuer l'incertitude constante et le lourd fardeau physique et mental que représentent les rechutes des symptômes de la myasthénie pour les patients et leurs familles. »
La MGFA finance des recherches qui révèlent les mécanismes responsables de la myasthénie grave à AChR
le 8 avril 2025
Une recherche révolutionnaire financée en partie par une subvention du MGFA a été publiée dans Cellule le 8 avril. Dans l'étude, « Mécanismes auto-immuns élucidés grâce aux structures des récepteurs de l'acétylcholine musculaire », Des chercheurs ont analysé les auto-anticorps de six patients atteints de myasthénie grave. Ils ont découvert que ces anticorps peuvent perturber le fonctionnement normal des récepteurs de diverses manières.
Pour en savoir plus sur cette étude importante, consultez le site Web de l’Université de Californie à San Diego.
La conférence des patients de la MGFA met l'accent sur l'éducation au bien-être et la science
Myasthénie grave Actualités
le 1 avril 2025
Plus de 500 XNUMX membres de la la myasthénie grave La communauté (MG) est attendue à la conférence nationale des patients de la MGFA de cette année, qui présentera des stratégies d'éducation des patients, des avancées scientifiques et thérapeutiques, ainsi que des discussions sur la gestion de la MG.
« Notre programme de cette année propose un mélange véritablement captivant de mises à jour sur les nouveaux traitements, de stratégies pour améliorer la qualité de vie et de méthodes efficaces pour défendre les besoins des patients », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale. « Nous sommes très fiers d'organiser chaque année cet événement d'une grande importance. »
Soutien continu de la MGFA à la recherche sur la MG
13 février 2025
La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) suit de près les décisions de l'exécutif concernant le financement fédéral de la recherche et tiendra la communauté MG informée de tout développement affectant les efforts de recherche en cours ou futurs. Les chercheurs de tout le pays ont exprimé une incertitude et une inquiétude croissantes quant à la stabilité du financement. Malgré ces défis, la MGFA reste déterminée à soutenir la communauté des chercheurs et leur travail révolutionnaire dans la compréhension et le traitement de la MG.
La recherche universitaire est essentielle pour réaliser des avancées qui améliorent la vie des personnes atteintes de MG. Il est essentiel de faire progresser et de financer la recherche pour découvrir les causes de la MG et développer de nouveaux traitements pour soulager ses symptômes débilitants. Bien que la MGFA et d’autres organisations accordent des subventions de recherche, les institutions fédérales restent les principaux bailleurs de fonds des laboratoires universitaires indépendants qui mènent des recherches sur la MG.
La MGFA réaffirme son profond engagement à soutenir et à défendre le financement de la recherche pour stimuler l'innovation et améliorer les résultats pour les personnes atteintes de MG. Cet engagement fait partie intégrante de la mission continue de la MGFA visant à améliorer la vie des personnes touchées par cette maladie difficile.
6 façons dont J&J inaugure une nouvelle ère d'innovation en immunologie
Informations sponsorisées par STAT
Janvier 2025
STAT Brand Studio a discuté avec Kevin Hamill, président de l'immunologie américaine chez Johnson & Johnson Innovative Medicine, pour discuter de six façons dont l'entreprise inaugure une nouvelle ère en immunologie. Hamill explique comment l'entreprise a collaboré avec la MGFA pour créer Toi, moi et MG, une communauté en ligne visant à créer une connectivité, une conversation et un soutien autour de la vie avec cette maladie rare.
MGFA et Bionews s'associent pour diffuser des informations sur la myasthénie grave à une plus large communauté de personnes atteintes de MG
Communiqué de presse MGFA
9 janvier 2025
Myasthenia Gravis News, diffusé par Bionews, est une source d'actualités en ligne destinée à fournir à la communauté de la myasthénie grave (MG) les actualités et informations les plus récentes sur la MG, ainsi que les perspectives communautaires de première main des chroniqueurs patients et soignants. Ce fil d'actualité présente des articles d'actualité axés sur un certain nombre de sujets, notamment les nouvelles recherches sur la MG, les histoires de patients et de soignants, les nouveaux traitements et les résultats des études, les informations générales sur la gestion de la MG et des conseils utiles de toute la communauté MG.
MGFA comprend la valeur de ces informations opportunes pour les personnes vivant avec MG, nous nous sommes donc associés à Bionews pour présenter le fil d'actualités sur la myasthénie grave sur le site Web de la MGFA. Désormais, les visiteurs de myasthenia.org ont un accès direct aux informations et aux reportages diffusés par Bionews.
En savoir plus et accéder au fil d'actualité
La MGFA accorde une subvention pour étudier l'immunopathologie de la myasthénie grave séronégative
Communiqué de presse MGFA
7 janvier 2025
La Myasthenia Gravis Foundation of America a le plaisir d'annoncer le lauréat du Nancy Law Impact Award 2024 : le Dr Kevin C. O'Connor, professeur de neurologie et d'immunobiologie à la Yale School of Medicine. Ce prix prestigieux comprend une subvention de 300,000 XNUMX $ pour soutenir le projet de recherche du Dr O'Connor.
Le projet du Dr O'Connor vise à mieux comprendre les fonctions anormales du système immunitaire contribuant à la myasthénie grave séronégative.
De nombreuses personnes atteintes de MG présentent dans leur sang des auto-anticorps spécifiques connus pour perturber la communication entre les nerfs et les muscles. La MG séronégative est un sous-ensemble de la maladie dans lequel aucun auto-anticorps connu n'est détecté qui pourrait expliquer les symptômes de la maladie.
Comme l'a souligné le Dr O'Connor dans sa proposition, les personnes atteintes de MG séronégative sont souvent confrontées à de plus grandes difficultés pour accéder aux traitements et aux soins médicaux. Il est essentiel d'acquérir une meilleure connaissance des anomalies du système immunitaire à l'origine de la MG séronégative pour le développement et l'approbation de nouvelles thérapies.
Grâce à notre programme de subventions, la MGFA finance des recherches prometteuses visant à découvrir de nouveaux traitements potentiels et des moyens d'améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de MG. En 2024, la MGFA a consacré plus d'un million de dollars à la recherche.
Apprenez-en davantage sur le Dr O'Connor et ses recherches
La MGFA accorde 330,000 XNUMX $ de subventions de recherche
Communiqué de presse MGFA
6 septembre
La Myasthenia Gravis Foundation of America a le plaisir d'annoncer ses derniers bénéficiaires de subventions. Trois chercheurs ont été sélectionnés pour le prix MGFA High Impact Pilot Project Award 2024. Leur travail représente une avancée passionnante dans notre compréhension de la myasthénie grave.
En savoir plus sur les lauréats et leurs recherches
À l'occasion du mois de sensibilisation à la myasthénie, la Fondation constate des progrès « énormes » dans les nouvelles thérapies
Conseiller maladies rares
Le 10 juin 2024
Christy Collins et Kathi Timothy faisaient partie des 400 personnes qui ont assisté à la récente conférence 2024 de la MGFA à Tampa ; environ 500 autres personnes se sont connectées en ligne.
Samantha Masterson, PDG de la fondation, a déclaré avoir constaté des progrès « énormes » dans les traitements contre la MG, avec 4 nouvelles thérapies approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours des 3 dernières années.
« Il existe aujourd’hui sept thérapies approuvées par la FDA pour cette maladie », a-t-elle déclaré. « La myasthénie grave est en tête du classement des maladies rares grâce à ses découvertes. C’est une période très passionnante, en particulier en ce qui concerne la recherche translationnelle. »
La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) lance la conférence nationale annuelle des patients atteints de MG avec des annonces de programmes
Communiqué de presse MGFA
le 27 avril 2024
Plus de 400 membres de la communauté des maladies rares de la myasthénie grave (MG) se réuniront cette semaine à la conférence nationale des patients de la MGFA pour obtenir du soutien et une meilleure compréhension de la façon de gérer leur maladie tout en se renseignant sur les derniers traitements et études cliniques. MGFA fait une série d'annonces lors de l'événement tout en mettant en avant de nouvelles informations et programmes pour aider les personnes vivant avec MG.
Déclaration des conseillers médicaux et scientifiques de la MGFA sur le récent rapport de recherche sur les nouveaux biomarqueurs candidats
Déclaration de la MGFA
8 février 2024
Vous avez peut-être lu récemment qu'une équipe de recherche de l'Université de l'Alberta a annoncé qu'elle pourrait avoir identifié un biomarqueur universel candidat (le fibrinogène – un élément clé de la coagulation sanguine) pour la myasthénie grave (MG). Dans recherche récemment publiée, l'équipe rapporte avoir utilisé des techniques protéomiques avancées pour identifier ce biomarqueur candidat qui peut être détecté par un test sanguin pour fournir un diagnostic de MG.
Les conseillers médicaux et scientifiques de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ont évalué ce rapport et conviennent que les résultats sont intrigants et pourraient avoir un impact considérable à la fois sur la recherche sur la MG et sur les soins cliniques. Cela dit, comme pour toutes les nouvelles découvertes scientifiques, une validation indépendante sera nécessaire pour confirmer les résultats. Nous attendons avec impatience des recherches supplémentaires dans ce domaine pour comprendre le rôle possible et l'utilité du fibrinogène dans la MG. La recherche sur les biomarqueurs reste une priorité essentielle dans le domaine de la MG auto-immune.
La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) annonce le début officiel du mois de sensibilisation à la MG dans le monde
Communiqué de presse MGFA
Le 1 juin 2023
La communauté mondiale de la myasthénie grave a pris des mesures en juin pour sensibiliser l'opinion aux maladies rares et mettre en lumière
défis débilitants rencontrés par les patients. La communauté MG du monde entier passe de la sensibilisation à l'action en juin pour informer tout le monde sur les défis que pose la myasthénie grave (MG), une maladie neuromusculaire rare.
Nowak reçoit le prix Impact de la MGFA
Site Web de l'École de médecine de Yale
le 12 avril 2023
La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) a décerné son Impact Award à Richard Nowak, MD pour son leadership, sa collaboration, son innovation et son dévouement exceptionnels à l'avancement de la mission de la MGFA. Le Dr Nowak a été officiellement reconnu lors de la conférence nationale des patients MGFA 2023 à la Nouvelle-Orléans, en Louisiane.
La Myasthenia Gravis Foundation of America annonce une alliance avec Patients Rising pour offrir des services de défense et de soutien aux patients atteints de MG
Communiqué de presse MGFA
27 février 2023
La Myasthenia Gravis Foundation of America s'aligne sur Patients Rising, une organisation à but non lucratif basée à Washington DC qui propose une éducation, des ressources et un plaidoyer aux personnes vivant avec des maladies chroniques et potentiellement mortelles. Les patients vivant avec la myasthénie grave (MG) bénéficieront de la ligne d'assistance aux patients pour des services de soutien ainsi que pour la défense des droits des patients et une formation législative.
Utilisation de la gestion du registre des patients atteints de myasthénie grave pour les études de recherche : Paul Strumph, MD
Neurologie en direct
9 février 2023
Récemment, la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) a relancé son registre mondial des patients MGFA MG pour lutter contre ces défis pour les patients. Dans une récente interview, Paul Strumph, MD, médecin-chef de Seraxis Pharmaceuticals et patient atteint de MG, s'est entretenu avec NeurologyLive® pour discuter des attributs du registre de patients de la MGFA d'un point de vue axé sur la recherche. Il a expliqué comment les patients peuvent récupérer des informations sur les études de recherche via le registre et comment il aide les chercheurs à identifier les bons patients. Strumph, responsable du registre mondial des patients MGFA, a également expliqué que le registre est géré par l'organisation dans le but de générer des recherches.
Importance de la relance du registre des patients pour la recherche sur la myasthénie grave : Richard Nowak, MD, MS
Neurologie en direct
7 février 2023
La MGFA s'est associée à Alira Health pour relancer son registre mondial des patients MGFA MG. Le registre permet aux patients atteints de MG de soumettre leurs données de santé sur un portail sécurisé, facilitant ainsi la recherche pour acquérir davantage de connaissances sur la maladie, améliorer les résultats pour les patients et éventuellement explorer des traitements plus efficaces contre la MG. Richard Nowak, MD, MS, professeur adjoint de neurologie à la Yale School of Medicine, s'est entretenu avec NeurologyLive® dans une interview pour parler de la relance du registre des patients de MGFA. Nowak, qui est également conseiller médical en chef de la MGFA, a parlé des implications et de l'importance de la recherche liée à l'utilisation du registre pour recruter des patients dans des essais cliniques.
Les chercheurs de GW reçoivent 7.8 millions de dollars pour établir un réseau de maladies rares pour la myasthénie grave, MGNet, soutenu par les engagements de MGFA et Conquer MG
Site Web de l'Université George Washington
2 octobre 2019
MGFA est fier de représenter la communauté MG en tant que membre de MG Net et a engagé un financement de 250,000 50,000 $ (XNUMX XNUMX $ pour chaque année) pour soutenir le projet. Cet engagement de MGFA, ainsi que celui de Conquer MG, basé dans l'Illinois, a joué un rôle déterminant dans la démonstration du soutien de la communauté MG au projet, élément essentiel des critères de financement établis par le NIH. Communiqué de presse disponible ici.
Les National Institutes of Health (NIH) ont accordé 7.8 millions de dollars à une équipe de recherche de l'Université George Washington (GW) pour établir un réseau de maladies rares pour la myasthénie grave. Le réseau, qui fera partie des 25 réseaux établis Réseaux de recherche clinique sur les maladies rares des NIH, comprendra des chercheurs fondamentaux et cliniques, des groupes de défense des patients et des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques travaillant ensemble pour améliorer le développement thérapeutique de cette maladie rare. L'équipe est dirigée par les anciens et actuels présidents du conseil médical et scientifique (MSAB) du MGFA, Henry Kaminski, MD et Linda Kusner, PhD, et les membres du comité directeur sont également tous des dirigeants du MGFA MSAB.
La subvention financera la recherche sur la physiopathologie sous-jacente de la maladie, offrira des bourses en MG aux jeunes chercheurs et financera des subventions pilotes. Ce financement garantira également la pérennité de la banque de sérum créée grâce à la subvention transformatrice de la MGFA.
- Annonce de financement de recherche clinique : programme pilote de subventions pour la myasthénie grave
- Myasthénie Gravis NetWork (MGNet) Annonce de financement de recherche pour le programme de bourses
La myasthénie grave dans l'actualité
Therapeutic IgG-and IgM-specific proteases disarm the acetylcholine receptor autoantibodies that drive myasthenia gravis pathology
23 octobre 2025
We’re excited to share new findings from the MG group at Yale University, led by Alexandra Bayer and in collaboration with Seismic Therapeutic, uncovering a new role for IgM autoantibodies in myasthenia gravis (MG).
In MG, the body’s immune system makes autoantibodies that interfere with the signals between nerves and muscles, leading to weakness. Most often, these harmful autoantibodies belong to the IgG class, but their new research has shown that in some people, another type, called IgM, can also play a major role.
They tested a new treatment approach called S-1117, an enzyme designed to “disarm” IgG autoantibodies so they can no longer cause damage. In most patient samples, this worked well. However, in some samples where the treatment was less effective, they learned that IgM autoantibodies were driving the disease in those cases. By pairing S-1117 with another enzyme that targets IgM, they were able to completely stop the harmful effects of both types of autoantibodies.
For people living with MG, these findings are important because they point toward a future of more personalized treatments. Instead of a one-size-fits-all approach, physicians may be able to identify which type of autoantibody is causing the problem in each patient and tailor therapy to block it. This discovery offers new hope for patients who do not respond to current treatments and shows the power of science and collaboration in moving us closer to better care and better lives for everyone with MG.
En savoir plusRésultats positifs d'un essai clinique de phase III pour un nouveau traitement potentiel contre la MG
le 24 juillet, 2025
Communiqué de presse d'AstraZeneca
Les données d'une étude portant sur un médicament appelé géfurulimab ont démontré une amélioration statistiquement et cliniquement significative du score total MG-ADL à la semaine 26 par rapport au placebo. Cette étude en double aveugle a inclus des patients de 20 pays.
Le Dr Kelly Gwathmey, vice-présidente du Conseil consultatif médical et scientifique de la MGFA et chercheuse principale de l'essai, a déclaré : « Les symptômes fluctuants et l'incapacité imprévisible associés à la gMG peuvent affecter presque tous les aspects de la vie d'un patient. Une intervention précoce et un contrôle durable de la maladie sont donc des objectifs thérapeutiques cruciaux. Un traitement C5 auto-administré une fois par semaine offrirait aux patients plus de confort et d'autonomie dans la gestion de leur maladie, leur permettant ainsi de mieux maîtriser leur traitement. »
Lisez le communiqué de presse ci-dessous.
En savoir plusJohnson & Johnson reçoit l'approbation de la FDA pour IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
Nouveau traitement approuvé pour le traitement de la myasthénie grave généralisée AChR+ ou MuSK+
le 30 avril 2025
La FDA a approuvé IMAAVY™ (nipocalimab) pour le traitement des personnes de 12 ans et plus atteintes de myasthénie généralisée anticorps-positifs (AChR+ ou MuSK+). Johnson & Johnson affirme que ce nouveau bloqueur de FcRn offre un contrôle durable de la maladie chez la plus large population de personnes atteintes de MG.
« Nous entendons régulièrement des personnes atteintes de myasthénie grave nous faire part de leurs espoirs quant à de nouvelles options de traitement qui pourraient contribuer à apporter plus de stabilité, d’indépendance et de prévisibilité à leur vie », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America.
« Ce traitement offre une autre option qui pourrait aider à faire face à l’incertitude constante et au lourd tribut physique et mental que représente la rechute des symptômes de la MG pour les patients et leurs familles. »
L'approbation, qui fait suite à la désignation d'examen prioritaire de la FDA, offre une nouvelle option thérapeutique dans une classe éprouvée qui peut être utilisée par les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou anti-kinase musculaire spécifique (MuSK). IMAAVY a démontré une réduction rapide et durable des taux d'auto-anticorps jusqu'à 75 % dès la première dose et tout au long d'une période de surveillance de 24 semaines.
Apprenez-en davantage sur cette annonce incroyable et sur le dernier traitement contre la MG.
En savoir plusLe fibrinogène sérique n'est pas élevé chez les patients atteints de myasthénie grave
le 15 avril 2025
Une étude publiée dans la revue Scientific Reports visait à confirmer les résultats d'une étude précédente suggérant que le fibrinogène sérique résiduel pourrait constituer un biomarqueur diagnostique universel de la MG. En utilisant plusieurs méthodologies pour comparer les taux de fibrinogène entre les patients atteints de MG et les témoins, les auteurs n'ont pas constaté de taux élevés de fibrinogène sérique chez les patients atteints de MG. Ces résultats soulignent la nécessité de reproduire ces nouvelles découvertes afin d'atteindre notre objectif commun d'identification de biomarqueurs efficaces de la MG.
En savoir plusVyvgart Hytrulo pour auto-injection est désormais approuvé par la FDA
le 10 avril 2025
Vyvgart Hytrulo, un traitement approuvé par la FDA pour la myasthénie grave AcHR généralisée, est désormais disponible aux États-Unis en auto-injection. Les patients peuvent s'injecter à domicile, en une seule dose, ce qui leur offre plus de flexibilité.
En savoir plusUPLIZNA® (INEBILIZUMAB-CDON) d'Amgen est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour les maladies liées à l'IGG4 : la soumission de la demande d'homologation gMG sera terminée d'ici le premier semestre 2025
le 3 avril 2025
Amgen a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé UPLIZNA comme premier et unique traitement pour les adultes atteints d'une maladie liée aux immunoglobulines G4 (IgG4-RD). La FDA a accordé la désignation de traitement révolutionnaire à UPLIZNA pour le traitement de l'IgG4-RD, reconnaissant ainsi l'important besoin médical non satisfait dans cette affection grave et le potentiel bénéfique du médicament pour les patients. La FDA a également accordé à UPLIZNA la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (MGg). Les procédures de dépôt réglementaire sont en cours pour la gMG et devraient être finalisées au premier semestre 1.
En savoir plusUplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) améliore significativement les symptômes de la myasthénie grave généralisée chez les patients positifs aux autoanticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine sur 52 semaines
14 mars 2025
Amgen a annoncé des résultats positifs de l'essai de phase 3 MINT, qui était un essai contrôlé randomisé évaluant l'efficacité et l'innocuité d'UPLIZNA® (inebilizumab-cdon). Les résultats ont démontré une efficacité durable et soutenue d'UPLIZNA chez les patients atteints de gMG positive aux autoanticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR+), avec deux doses par an, après une dose de charge initiale.
Le conseiller médical en chef de la MGFA, Richard J. Nowak, MD, MS, également directeur de la clinique de myasthénie grave
à l'Université de Yale, est chercheur principal de l'étude mondiale.
« Ces résultats ont montré qu’UPLIZNA soulageait systématiquement les symptômes pénibles et améliorait les activités de la vie quotidienne des patients atteints de gMG », a-t-il déclaré.
En savoir plusLa FDA américaine approuve l'utilisation élargie de l'éculizumab pour la myasthénie grave pédiatrique
12 mars 2025
Bonne nouvelle pour les jeunes diagnostiqués avec une myasthénie grave : la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'utilisation élargie de l'éculizumab d'Alexion/AstraZeneca (SOLIRIS).®) pour le traitement des patients pédiatriques âgés de six ans et plus atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) et positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab+). Cette action fait de l'éculizumab le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour les patients pédiatriques atteints de MGg.
L'éculizumab est un anticorps monoclonal qui agit en inhibant la protéine du complément C5 pour prévenir les lésions tissulaires médiées par le complément et a été approuvé pour la première fois pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en 2007. Sur la base des résultats d'un essai clinique pivot de phase 3 (REGAIN, NCT01997229), il a été approuvé comme traitement pour les adultes atteints de gMG en 2017. Une récente étude positive à un seul bras (NCT03759366) chez des patients réfractaires AChR-Ab+ gMG âgés de 12 à 17 ans a fourni des preuves à l'appui de son utilisation dans la population pédiatrique.
« La myasthénie grave peut toucher n'importe qui, à tout âge, et est extrêmement dévastatrice pour les jeunes patients et leurs familles », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Grâce à des recherches révolutionnaires et à un engagement en faveur de l'avancement des traitements, les patients pédiatriques atteints de myasthénie grave disposent désormais d'une nouvelle option thérapeutique qui pourrait les aider à améliorer leur qualité de vie. Nous saluons le travail remarquable d'Alexion/AstraZeneca et de la FDA pour faire avancer ce projet. Cela ne serait pas possible sans le soutien de notre communauté mondiale de la myasthénie, qui veille à ce que la sensibilisation et l'éducation sur cette maladie invalidante se propagent dans le monde entier. »
L'éculizumab est administré par perfusion intraveineuse. Son innocuité est problématique, notamment en raison du risque accru d'infection grave et potentiellement mortelle causée par Neisseria meningitidis. Les patients ne peuvent accéder à ce traitement que dans le cadre d'un programme restreint, dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et de gestion des risques (REMS), visant à atténuer les risques.
Références:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
L’ablation chirurgicale du thymus a-t-elle des conséquences délétères ?
Neurologie
May 24, 2024
Récemment, des inquiétudes ont été soulevées quant aux conséquences délétères de l'ablation chirurgicale du tissu thymique, notamment chez les patients subissant une thymectomie pour myasthénie grave (MG) ou la résection d'un thymome. Cette revue adopte une approche multidisciplinaire pour examiner les preuves concernant les risques à long terme de cancer et d'auto-immunité après la thymectomie. Nous concluons que pour les patients atteints de MG positive aux anticorps contre les récepteurs de l'acétylcholine
et pour ceux diagnostiqués avec un thymome, l'ablation du thymus offre des avantages importants qui dépassent largement les risques potentiels. Cependant, l'ablation accidentelle du tissu thymique au cours d'autres chirurgies thoraciques doit être minimisée autant que possible.
NMD Pharma termine avec succès la première phase de l'étude clinique NMD670 sur la MG - Phase 2 active et en cours de recrutement
Science Translational Medicine
20 mars 2024
Après avoir terminé avec succès la phase 1 à dose unique croissante chez des volontaires sains, le NMD670 a été testé chez des patients atteints de MG dans le cadre d'un essai clinique croisé à trois voies, randomisé, contrôlé par placebo, à dose unique. L'essai clinique a évalué l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NMD670 chez 12 patients atteints de MG légère. Le NMD670 avait un profil d'innocuité favorable et a conduit à des améliorations cliniquement pertinentes du score total de myasthénie grave quantitative (QMG). Cette étude translationnelle allant des enregistrements de fibres musculaires individuelles aux patients fournit la preuve du mécanisme d'inhibition de ClC-1 comme approche thérapeutique potentielle dans la MG et soutient le développement ultérieur du NMD670.
NMD a ouvert la phase 2 et est actuellement actif et recrute des patients atteints de MG. la page d'étude sur ClinicalTrials.gov pour déterminer votre admissibilité et comment postuler pour participer à cet essai passionnant.
Efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil pour la myasthénie grave (PROMISE-MG) : une étude de cohorte prospective
The Lancet Neurology
Mars 2024
Cette étude visait à évaluer l'efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil dans le traitement de la MG, et à évaluer l'effet de la dose et de la durée du traitement. Dans l'étude, plus de la moitié des patients traités par azathioprine et mycophénolate mofétil ont ressenti une amélioration de leur qualité de vie ; aucune différence dans les résultats cliniques n'a été notée entre les deux médicaments. Les événements indésirables associés à l'azathioprine étaient potentiellement plus graves que ceux associés au mycophénolate mofétil, bien que le mycophénolate mofétil soit tératogène. Des doses d'azathioprine inférieures à celles recommandées pourraient être efficaces, avec une réduction des événements indésirables dose-dépendants. Des études comparatives supplémentaires sur l'efficacité sont nécessaires pour éclairer les choix thérapeutiques dans la myasthénie grave.
Cette étude a été financée, en partie, par la Myasthenia Gravis Foundation of America.
Défenseur de cinquante ans et plus
2024 février
Glenda Thomas, responsable du groupe de soutien MGFA, partage son histoire depuis plusieurs années, notamment dans un article récent dans un journal local – consultez-le à la page 16. Elle discute également de l'importance des groupes de soutien lorsque vous faites face à une maladie chronique comme myasthénie grave.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) est désormais disponible dans le commerce aux États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes présentant des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) positifs
Site Web d'UCB
3 janvier 2024
UCB, une société biopharmaceutique mondiale, a annoncé aujourd'hui que ZILBRYSQ® (zilucoplan) est désormais disponible aux États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes porteurs d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR). ZILBRYSQ a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis le 17 octobre 2023.1
ZILBRYSQ est disponible sur ordonnance sous forme de seringue préremplie prête à l'emploi, à administrer une fois par jour.
Lire le communiqué de presse ICI
UCB annonce l'approbation par la FDA américaine de ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) pour le traitement sous-cutané des adultes atteints de myasthénie grave généralisée
Site Web d'UCB
17 octobre 2023
UCB a annoncé que ZILBRYSQ® (zilucoplan) a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes porteurs d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR). Zilucoplan est le premier inhibiteur ciblé du complément C5 par voie sous-cutanée une fois par jour pour la gMG et est auto-administré.
Zilucoplan est le premier inhibiteur peptidique ciblé du composant 5 du complément (inhibiteur C5), administré une fois par jour par voie sous-cutanée (SC). Il s’agit de la seule thérapie cible gMG à prise quotidienne unique destinée à être auto-administrée par des patients adultes atteints de gMG positive aux anticorps anti-AChR. Les avantages du traitement auto-administré peuvent inclure une réduction du temps de trajet vers et depuis les hôpitaux, une diminution des interférences avec les obligations professionnelles et une indépendance accrue. Contrairement aux inhibiteurs de l'anticorps monoclonal C5, en tant que peptide, le zilucoplan peut être utilisé avec des immunoglobulines intraveineuses et des échanges plasmatiques, sans nécessiter de dosage supplémentaire.
L'approbation du zilucoplan1 par la FDA est étayée par les données de sécurité et d'efficacité de l'étude RAISE (NCT04115293), publiée dans The Lancet Neurology en mai 2023. L'étude RAISE était une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. étude visant à évaluer l'efficacité, le profil d'innocuité et la tolérabilité du zilucoplan chez les patients adultes atteints de gMG positive aux anticorps anti-acétylcholine (AChR).
« Il s'agit d'un développement important pour la communauté car, avec davantage de traitements approuvés par la FDA pour la myasthénie grave généralisée, les médecins disposent d'outils supplémentaires pour traiter cette maladie de manière individualisée et adaptée à chaque patient », a déclaré Samantha Masterson, présidente et Directeur général de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Nous sommes très reconnaissants envers UCB de faire partie de la communauté de la myasthénie grave et de son engagement continu à trouver des solutions pour les personnes vivant avec cette maladie neuromusculaire chronique auto-immune. »
Avec l'approbation du zilucoplan, aux côtés de RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), un bloqueur néonatal des récepteurs Fc (FcRn) de la société, qui a été approuvé plus tôt cette année par la FDA, le portefeuille d'UCB offre aux professionnels de la santé la possibilité de traiter soit l'activation du complément, soit l'auto-pathogène. anticorps pour les patients appropriés.
Lisez le communiqué de presse officiel d'UCB.
Évaluation de la chimiothérapie à haute dose et de la transplantation de cellules hématopoïétiques dans la myasthénie grave sévère
Annales de neurologie clinique et translationnelle
19 septembre
Résumé par : Dakota Campbell –Responsable du programme de communication- Réseau de recherche clinique sur les maladies rares, Enfants de Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire rare provoquée par une réponse auto-immune qui bloque ou endommage les récepteurs de l'acétylcholine sur les muscles. La chimiothérapie à haute dose (HDIT) et la transplantation autologue de cellules hématopoïétiques (HCT), également connue sous le nom de greffe de moelle osseuse, sont des traitements potentiels pour la MG.
Dans cette étude, les chercheurs ont étudié l’innocuité et l’efficacité du HDIT et du HCT chez un patient atteint de MG sévère et résistante au traitement.
Les résultats montrent que HDIT et HCT ont induit une rémission de MG. L'équipe a évalué l'effet du traitement sur l'immunopathologie sous-jacente. Curieusement, les auto-anticorps contre les récepteurs de l’acétylcholine (AChR) – les médiateurs pathogènes connus de la maladie – n’ont pas diminué de manière significative après le traitement.
Les auteurs affirment que ces résultats suggèrent qu’un mécanisme pathologique basé sur les cellules, qui répond à un traitement à haute dose, pourrait jouer un rôle dans la pathologie en plus des auto-anticorps anti-AChR. Des études supplémentaires sont nécessaires pour déterminer si l'HDIT et l'HCT peuvent constituer un traitement efficace contre la MG sévère.
Télésanté dans la myasthénie grave : ce que nous apprenons d'une étude pilote
Réseau de maladies rares pour la myasthénie grave
22 août 2023
Pour en savoir plus sur l'utilisation de la télésanté dans la MG, le Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) mène une étude pilote, « Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG) » (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). L'équipe évalue les visites de télésanté et les évaluations à distance spécifiques à la maladie pour les patients atteints de MG.
Ici, l'enquêteur principal Amanda Guidon, MD, MPH, et Meridith O'Connor, patiente atteinte de MG et vice-présidente adjointe de l'engagement des patients, de la défense des droits et des politiques à la MGFA, partagent davantage sur l'étude et son impact sur la communauté des patients et des chercheurs.
En savoir plus sur cette recherche publiée
La modification des lymphocytes T des patients crée une nouvelle approche pour traiter la myasthénie grave et d'autres maladies
Site cartésien
le 1 juillet, 2023
Cartesian Therapeutics a annoncé la publication des résultats positifs du premier essai clinique réussi de thérapie cellulaire à base d'ARN pour les patients atteints de maladies auto-immunes. En modifiant les lymphocytes T des patients avec de l'ARNm (une forme de thérapie rCAR-T), l'étude a créé une nouvelle approche pour potentiellement traiter la myasthénie grave (MG) et d'autres maladies auto-immunes.
Les données démontrent une amélioration clinique puissante et durable chez les patients atteints de MG, ce qui représente le premier essai réussi de phase 2 utilisant la thérapie cellulaire à ARN.
« Nous sommes reconnaissants envers notre communauté de patients atteints de MG et de médecins pour avoir permis le développement clinique de nouveaux traitements tels que rCAR-T », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Une thérapie sûre et personnalisée avec un bénéfice clinique durable serait un ajout bienvenu à la boîte à outils croissante des traitements MG. »
Les résultats décrits dans The Lancet Neurology L'article suggère que le rCAR-T pourrait être utile dans le traitement de diverses autres maladies auto-immunes et pourrait surmonter bon nombre des risques et des toxicités associés aux cellules CAR-T conventionnelles à base d'ADN. Le communiqué de presse «Sécurité et efficacité du traitement par cellules T autologues à récepteur d'antigène chimérique à ARN (rCAR-T) dans la myasthénie grave : une étude prospective, multicentrique, ouverte et non randomisée de phase 1b/2a», partage plus de détails.
Vous pouvez également télécharger le manuscrit complet.
Pour en savoir plus sur l'étude cartésienne avec rCAR-T, ou consulter d'autres essais cliniques ouverts et de recrutement sur la MG auxquels vous pouvez postuler, visitez le Page des essais cliniques MGFA.
UCB annonce l'approbation par la FDA américaine de RYSTIGGO® pour le traitement de la myasthénie grave généralisée
Site Web d'UCB
Le 27 juin 2023
UCB a annoncé l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'un nouveau traitement appelé RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) pour les adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui présentent des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK).
Le rozanolixizumab-noli est une injection sous-cutanée et le seul traitement approuvé par la FDA chez les adultes pour les gMG positives aux anticorps anti-AChR ET anti-MuSK, les deux sous-types de gMG les plus courants.
L'approbation de la FDA américaine est basée sur l'étude pivot de phase 3 MycarinG sur le gMG2, une vaste étude de phase 3 qui a démontré un traitement par rozanolixizumab-noli qui a entraîné des améliorations statistiquement significatives des résultats spécifiques au gMG, y compris les activités quotidiennes telles que respirer, parler, avaler, et être capable de se lever d'une chaise.
« Nous souhaitons remercier UCB pour son engagement continu auprès de la communauté MG afin de proposer aux patients et à leurs médecins traitants une nouvelle option thérapeutique approuvée par la FDA pour la myasthénie grave », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Fondation Myasthenia Gravis de Amérique (MGFA). "Les personnes vivant avec une myasthénie grave généralisée continuent de rencontrer d'importants besoins médicaux non satisfaits, ce qui signifie qu'il est particulièrement important d'augmenter le nombre d'options de traitement approuvées par la FDA pour traiter cette maladie neuromusculaire chronique, auto-immune."
Le rozanolixizumab-noli sera disponible commercialement aux États-Unis au cours du 3ème trimestre 2023.
Lire le communiqué de presse officiel d'UCB.
argenx annonce l'approbation par la FDA américaine de l'injection de VYVGART Hytrulo pour une utilisation sous-jacente dans la MG généralisée
site argenx
Le 21 juin 2023
Un autre traitement efficace contre la myasthénie grave généralisée a été approuvé par la Food & Drug Administration américaine. argenx a annoncé que VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc), une injection sous-cutanée pour les patients adultes atteints de MG qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR).
VYVGART Hytrulo est une combinaison de produits sous-cutanés d'efgartigimod alfa, un fragment d'anticorps IgG1 humain commercialisé pour une utilisation intraveineuse sous le nom de VYVGART, et de hyaluronidase humaine recombinante PH20 (rHuPH20), la technologie d'administration de médicaments ENHANZE® d'Halozyme pour faciliter l'administration sous-cutanée de produits biologiques. Le produit doit être administré par voie sous-cutanée par un professionnel de la santé en une seule injection (dose fixe de 1,008 30 mg) sur 90 à XNUMX secondes par cycles d'injections hebdomadaires pendant quatre semaines.
« La communauté MG est dynamisée et enthousiasmée par un autre traitement efficace approuvé par la FDA et disponible pour les personnes diagnostiquées avec une MG généralisée. Merci à notre partenaire industriel, argenx », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « La facilité et la commodité d'un traitement injectable sous-cutané seront sans aucun doute très bien accueillies par la communauté des patients, car le processus de traitement s'intègre dans la vie quotidienne des patients à travers le pays. Les patients disposent d’une approche individualisée et d’une autre option importante pour gérer leurs symptômes personnels de MG.
Pour plus d'informations, vous pouvez lire le communiqué de presse. Consultez le site officiel présenté par argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr James Howard sur les complications de la myasthénie grave
AJMC.com
May 26, 2023
Les traitements actuels contre la myasthénie grave peuvent créer d'autres complications, a déclaré James F. Howard Jr, MD, professeur de neurologie à l'Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, ancien chef de la division des troubles neuromusculaires et ancien professeur émérite James F. Howard de maladies neuromusculaires. .
Informations clinicosérologiques sur les patients atteints de myasthénie grave induite par les inhibiteurs de point de contrôle immunitaire
Annales de neurologie clinique et translationnelle
Mars 2023
Gianvito Masi, MD et Kevin C O'Connor, PhD
Des cas de myasthénie grave (MG) ont été récemment décrits comme des événements indésirables rares mais potentiellement mortels suite à l'administration d'inhibiteurs de point de contrôle immunitaire (ICI), un nouveau type d'immunothérapie anticancéreuse. Les patients atteints d'ICI-MG sont souvent testés positifs pour les auto-anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR), mais contrairement à la MG idiopathique, le rôle des auto-anticorps contre l'AChR dans la pathologie ICI-MG est inconnu. Pour résoudre ce problème, nous avons étudié une cohorte de patients ICI-MG en profilant fonctionnellement leurs autoanticorps AChR. Nous avons constaté qu'un sous-ensemble de patients peut héberger des auto-anticorps anti-AChR présentant des caractéristiques moléculaires similaires à celles de la MG idiopathique. Dans d’autres cas, cependant, ces auto-anticorps manquent de potentiel pathogène manifeste, ce qui suggère d’autres facteurs comme médiateurs clés de la maladie. Ces résultats ont des implications cliniques directes, car ils remettent en question le rôle des tests d’auto-anticorps AChR dans l’établissement de diagnostics précis d’ICI-MG et corroborent la nécessité d’une évaluation approfondie lors de l’évaluation des événements indésirables liés aux ICI.
Lire l'intégralité de l'article publié ICI.