MGFA se consacre à la recherche pour mieux comprendre, traiter et guérir définitivement la myasthénie grave. Pour atteindre cet objectif, nous nous engageons à sensibiliser les personnes atteintes de myasthénie grave et de troubles neuromusculaires articulaires associés aux essais cliniques.
Chercheurs:Si vous souhaitez que votre essai clinique soit publié sur notre site Web, veuillez envoyer un e-mail à mgfa@myasthenia.org avec « Annonce d’essai clinique » dans la ligne d’objet.
Patients: Les essais répertoriés ici ont été partagés avec le MGFA par les chercheurs et recrutent de nouveaux patients au meilleur de nos connaissances. Veuillez vérifier directement auprès du sponsor de la recherche pour confirmer. Le MGFA n'est pas affilié aux essais répertoriés ci-dessous. Des essais supplémentaires peuvent être disponibles à l'adresse clinicaltrials.govNous vous encourageons à vous renseigner davantage sur les options et à discuter avec votre équipe médicale pour savoir si un essai vous convient.
Les essais répertoriés ci-dessous sont segmentés par adultes et patients pédiatriques.
ESSAIS CLINIQUES POUR ADULTES ACTIFS
Efficacité et sécurité d'une nouvelle formulation de cladribine orale comparée au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MyClad) – Actif et recruteur
L'objectif de cette étude clinique de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo est d'étudier l'efficacité soutenue, la nécessité d'un nouveau traitement et la sécurité à long terme d'une nouvelle formulation de cladribine orale par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MyClad).
Commanditaire : EMD Serono
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Page Web d'étude : www.mycladstudy.com
Contact de l'étude : eMediUSA@emdserono.com
Étude de phase 1 sur l'autoleucel d'anitocabtagène pour le traitement de sujets atteints de maladies non oncologiques liées aux plasmocytes – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude de phase 1 visant à évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire d'Anito-cel chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée (MGG). L'Anitocabtagene autoleucel (Anito-cel) est une thérapie cellulaire CAR-T dirigée par BCMA.
Commanditaire : Arcellx
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06626919
RÉINITIALISATION-MGTM:Une étude de phase 1/2 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
L'étude RESET-MG™ est un essai de recherche clinique évaluant les effets d'une thérapie expérimentale par cellules T à récepteur d'antigène chimérique (CAR), CABA-201, chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée.
Sponsor:Biographie de Cabaletta
Page web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Page Web d'étude: www.cabalettabio.com/patients/essai-de-phase-12-sur-la-myasthenie-gravis or télécharger un dépliant
Cellules CAR-T Descartes-08 dans la myasthénie grave généralisée (AURORA) – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de Descartes-08, une thérapie par cellules CAR T à ARNm, chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée.
Commanditaire : Thérapeutique cartésienne
Site web: Détails de l'étude | Étude d'une thérapie cellulaire CAR-T à ARNm, connue sous le nom de Descartes-08, comme approche potentielle pour le traitement de la myasthénie grave | ClinicalTrials.gov
Page Web d'étude : Patients – Thérapeutique cartésienne
Contact de l'étude : essais@cartesiantx.com
KYSA-6 : Étude de la thérapie par lymphocytes T anti-récepteur d'antigène chimérique CD19 chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
Les lymphocytes B jouent un rôle dans la MG, et la maladie est caractérisée par la présence d'autoanticorps tels que les anticorps anti-AChR et anti-MuSK. Les lymphocytes T CAR (récepteur d'antigène chimérique) ciblant le CD-19 exploitent la capacité des lymphocytes T cytotoxiques à lyser directement et spécifiquement les cellules cibles afin d'éliminer efficacement les lymphocytes B normaux et autoréactifs dans la circulation, ainsi que les tissus lymphoïdes et potentiellement non lymphoïdes affectés.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Page web: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Page Web d'étude: www.myastheniagravistrials.com
Étudier Contactt: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Étude visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la cinétique cellulaire du YTB323 dans la myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
Il s'agit d'une étude de phase I/II visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la cinétique cellulaire du YTB323 chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée résistante au traitement. Le YTB323 est une thérapie cellulaire CAR-T biologique.
Commanditaire : Novartis Pharma
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06704269
Contact de l'étude : novartis.email@novartis.com
Étude de l'innocuité d'Ultomiris® (Ravulizumab) pendant la grossesse – Actif et recruteur
L’objectif principal de cette étude est de décrire la fréquence et les caractéristiques des issues de grossesse et des complications maternelles chez les participantes exposées à Ultomiris et de décrire la fréquence et les caractéristiques de certains résultats fœtaux/néonatals/nourrissons in utero, à la naissance et jusqu’à l’âge d’un an après exposition in utero ou via le lait maternel.
Commanditaire : Alexion Pharmaceuticals
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06312644
Site Web de l'étude : www.UltomirisPregnancyStudy.com
Étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de myasthénie oculaire grave (ADAPT oculus)
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod PH20 SC administré en seringue préremplie chez des patients adultes atteints de myasthénie oculaire. L'étude comprend une partie A (environ 7 semaines) et une partie B (jusqu'à 2 ans). Dans la partie A, la moitié des participants recevront de l'efgartigimod PH20 SC et l'autre moitié un placebo. Dans la partie B, tous les participants recevront de l'efgartigimod PH20 SC.
Commanditaire : argent
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06558279
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude du Telitacicept pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (RemeMG) – Actif et recruteur
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité du telitacicept dans le traitement de la myasthénie généralisée. Il s'agit d'une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec une extension en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du telitacicept dans une population mondiale de patients atteints de gMG.
Commanditaire : Vor Biopharma Inc.
Site web: clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?term=RC18G006&rank=1#contacts-et-lieux
Contact de l'étude : RC18_MGstudy@remegenbio.com
Sécurité et efficacité de 3 niveaux de dose de NMD670 chez les patients adultes atteints de myasthénie grave (SYNAPSE-MG) – Actif et recruteur
Cette étude de phase 2 de validation de principe et de détermination de la dose vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de 3 niveaux de dose de NMD670 par rapport au placebo chez des patients adultes atteints de MG avec des anticorps contre l'AChR ou le MuSK, administrés deux fois par jour (BID) pendant 21 jours. Pour être admissibles à cette étude, les participants doivent être âgés de 18 à 75 ans, avoir reçu un diagnostic de MG et être capables d'avaler des comprimés.
Commanditaire : NMD Pharma A/S
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Contact étude: contact@nmdpharma.com
Données publiées : www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Une étude de phase III visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan par rapport au placebo chez des participants âgés de 18 à 75 ans atteints de gMG. – Actif et recruteur
L'étude est une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan chez les patients atteints de gMG AChR+ qui suivent un traitement de base stable.
Commanditaire : Novartis Pharma
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contact de l'étude : novartis.email@novartis.com
Une étude de phase III visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan par rapport au placebo chez des participants âgés de 18 à 75 ans atteints de gMG. – Actif et recruteur
L'étude est une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan chez les patients atteints de gMG AChR+ qui suivent un traitement de base stable.
Commanditaire : Novartis Pharma
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contact de l'étude : novartis.email@novartis.com
Évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamie et l'efficacité du CNP-106 chez les sujets atteints de myasthénie grave – Actif et recruteur
Il s'agit d'un essai clinique de phase 1b/2a de première intention chez l'humain (FIH) visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamie (PD) et l'efficacité de plusieurs doses croissantes de CNP-106. L'étude clinique dure 222 jours (jusqu'à 42 jours pour le dépistage, 180 jours d'étude). Les sujets âgés de 18 à 75 ans atteints de myasthénie grave généralisée (MG) seront examinés jusqu'à 42 jours avant leur inscription à l'étude clinique.
Commanditaire : COUR Société de Développement Pharmaceutique
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Page Web d'étude : courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Étude MuSK Myasthenia 1000 – Actif et recruteur
L'objectif de cette étude est de recueillir des échantillons de salive de 1000 sujets chez qui un diagnostic de myasthénie à anticorps MuSK positif a été confirmé en laboratoire. Ces échantillons de salive seront ensuite envoyés à un laboratoire de neurogénétique où une étude d'association pangénomique (GWAS) sera menée, ce qui fournira des informations importantes sur les facteurs génétiques conduisant à la MG MuSK.
Commanditaire : Réseau des maladies rares de la myasthénie grave (MGNet)
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Page Web d'étude : musk1000.smhs.gwu.edu/
Étude visant à évaluer le Zilucoplan sous-cutané chez des participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (ziMyG) – Actif et recruteur
L’objectif de cette étude est d’évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l’innocuité, la tolérance, l’immunogénicité et l’activité du zilucoplan (ZLP) chez les participants à l’étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).
Sponsor: UCB
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Contact étude: ucbcares@ucb.com
ESSAIS ACTIFS SUR DES PATIENTS PÉDIATRIQUES
Étude de pharmacocinétique, de pharmacocinétique, de pharmacocinétique, d'innocuité et d'efficacité du géfurulimab chez des patients pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée AChR+ – Actif et recruteur
L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du géfurulimab chez les participants pédiatriques âgés de 6 à moins de 18 ans atteints d’AChR+ gMG pendant la durée de l’étude.
Commanditaire : Alexion Pharmaceuticals
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Page Web d'étude : alexion.com
Évaluation de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamie, de l'efficacité, de l'innocuité et de l'immunogénicité du ravulizumab administré par voie intraveineuse chez des participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) – Actif et recruteur
L’objectif principal de cette étude est de caractériser la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du traitement par perfusion intraveineuse de ravulizumab chez les participants pédiatriques atteints de gMG.
Commanditaire : Alexion
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Page Web d'étude : alexion.com/
Étude de phase 2/3 sur le nipocalimab chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
L'étude Vibrance-MG évalue l'innocuité et l'efficacité d'un médicament expérimental, le nipocalimab, pour le traitement de la myasthénie grave généralisée chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans. Évaluer la durée d'action du nipocalimab dans l'organisme.
Commanditaire : Recherche et développement Janssen, LLC
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Page Web d'étude : globaltrialfinder.janssen.com/trial/CR109137
Évaluation de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamie et de l'innocuité de l'efgartigimod administré par voie intraveineuse chez les enfants atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
L’objectif de cet essai est d’étudier la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sécurité et l’activité de l’efgartigimod IV chez les enfants et les adolescents âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de gMG.
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de l'efgartigimod PH20 SC chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
L'objectif de cette étude est de mesurer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD), l'innocuité, la tolérance et l'immunogénicité de l'efgartigimod PH20 SC chez des participants pédiatriques atteints de gMG âgés de 2 à < 18 ans. L'objectif principal est de confirmer une dose appropriée d'efgartigimod PH20 SC pour les patients pédiatriques en utilisant les résultats de PK et de PD de cette étude. Les participants recevront des injections d'efgartigimod PH20 SC et seront surveillés pour la sécurité jusqu'à la fin de l'étude.
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
ACTIF, PAS DE RECRUTEMENT
Essai sur la myasthénie grave avec l'inebilizumab – Actif, pas de recrutement
Cette étude MINT est une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui sera menée sur environ 120 sites d’étude.
Commanditaire : Amgen (acquis auprès d'Horizon Therapeutics en 2023)
Site web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Page Web d'étude : https://www.amgentrials.com/
Étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du Batoclimab comme traitement d'induction et d'entretien chez des participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée – Actif, pas de recrutement
Le but de cette étude en 3 périodes est de confirmer l’efficacité et la sécurité du batoclimab chez les participants atteints de gMG.
Commanditaire : immunologique
Site web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Page Web d'étude : flex.researchstudytrial.com/
Une étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod IV chez les patients atteints deh Anticorps de liaison au récepteur de l'acétylcholine Myasthénie grave généralisée séronégative (ADAPT SERON) – Actif, PAS en recrutement
L'objectif principal de cette étude est de mesurer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod par voie intraveineuse (IV) par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) séronégative à l'AcChR-Ab. Les autres objectifs sont d'évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance à long terme de l'efgartigimod.
Commanditaire : argent
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de phase 1b visant à évaluer l'innocuité et la tolérance de l'ARGX-119 chez des participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7 (CMS) – Actif, PAS en recrutement
L'objectif de cette étude de phase 1b est d'évaluer l'innocuité et la tolérance de l'ARGX-119 chez les participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7. L'étude évaluera également la manière dont l'ARGX-119 est traité par l'organisme (pharmacocinétique), la manière dont le système immunitaire réagit à celui-ci (immunogénicité) et la manière dont il peut améliorer la façon dont les patients se sentent et fonctionnent.
Commanditaire : argent
Site web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Contact de l'étude : essaiscliniques@argenx.com
Étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod IV chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée séronégative aux anticorps liant les récepteurs de l'acétylcholine – Actif et recruteur
L'objectif principal de cette étude est de mesurer l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod par voie intraveineuse (IV) par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) séronégative à l'anticorps de liaison au récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab).
Commanditaire : argent
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Page Web d'étude : www.us.argenx.com/
Étude sur le nipocalimab administré à des adultes atteints de myasthénie grave généralisée – Actif et recruteur
Le but de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du nipocalimab par rapport au placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).
Commanditaire : Recherche et développement Janssen, LLC
Site web: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Page Web d'étude : www.globaltrialfinder.janssen.com/trial/CR109046
Étude visant à tester la sécurité de la thérapie combinée au pozelimab et au cemdisiran et du cemdisiran seul et leur efficacité chez les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (NIMBLE) – Actif et recruteur
Cette étude étudie un traitement expérimental combiné avec du pozelimab et du cemdisiran, ainsi qu'une monothérapie par cemdisiran. L'étude est axée sur les patients atteints de myasthénie grave généralisée (MGg).
Commanditaire : Regeneron
Site web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Contact de l'étude : essaiscliniques@regeneron.com