Traitements de la myasthénie grave

Aperçu du traitement

La myasthénie grave (prononcé « my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs ») est une maladie auto-immune chronique rare qui affecte les signaux entre les nerfs et les muscles (à la jonction neuromusculaire), ce qui provoque une sensation de faiblesse musculaire et une fatigue rapide. Les personnes atteintes peuvent connaître des poussées, suivies de périodes d'amélioration des symptômes.^1,2 Bien qu’il n’existe pas de traitement curatif connu contre la myasthénie grave, le développement du traitement progresse,^1-3 et il existe plusieurs traitements qui peuvent aider à améliorer les symptômes.^1,2,4 Bien qu’une amélioration des symptômes, voire une rémission, puisse survenir sans traitement, chaque cas de myasthénie grave est unique.¹ Vous et votre médecin déciderez d’un plan de traitement spécifique à vos besoins. 

En prévision de votre visite chez votre médecin, il peut être utile de lire les directives actuelles sur le traitement de la myasthénie grave. Ces directives fournissent un ensemble de recommandations sur les différentes options de traitement disponibles pour cette maladie et ont été élaborées par des experts en myasthénie grave sur plusieurs années. Au fur et à mesure que de nouveaux traitements sont développés et que nos connaissances sur cette maladie s'améliorent, les directives sont mises à jour sous la direction des membres du comité consultatif médical de la MGFA et d'experts internationaux de la maladie. Vous pouvez consulter les directives publiées en 2016, intitulées « International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis » et la dernière mise à jour des directives qui ont été republiées en 2020, intitulée « International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis Update 2020 » ici :^5,6

• Lignes directrices (2016) : https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
• Mise à jour (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Il existe plusieurs options de traitement qui peuvent améliorer votre force, vous aider à contrôler les symptômes de la myasthénie grave et améliorer votre qualité de vie. Comme l'expérience de la myasthénie grave est différente pour chacun, cela peut inclure une variété de traitements, et parfois un traitement d'urgence si vos symptômes s'aggravent.^1,4,7 Nous discuterons plus en détail des traitements établis et nouveaux qui continuent de donner de l’espoir aux personnes atteintes de myasthénie grave, à leur famille et à leurs soignants.

Comme pour tout traitement, les médicaments utilisés pour traiter la myasthénie grave présentent un risque d'effets secondaires. Les effets secondaires courants que vous pourriez ressentir sont des nausées, de la diarrhée, de l'hypertension artérielle et un risque accru d'infections.³ Si votre médecin vous suggère un médicament spécifique pour gérer vos symptômes de myasthénie grave, il discutera plus en détail des effets secondaires de ce médicament particulier.

Les informations présentées ici sont basées sur des thérapies approuvées aux États-Unis. La disponibilité des traitements dans d'autres pays peut différer en fonction des approbations locales. 

Options de traitement : chirurgie

Thymectomie

La thymectomie est l’ablation chirurgicale du thymus.⁷ La glande thymus se trouve au milieu de la partie supérieure de votre poitrine, derrière votre sternum.⁸ Cette glande est associée à notre système immunitaire et à la production d'anticorps. Le thymus contribue au développement des lymphocytes T (un type de globule blanc associé à notre réponse immunitaire). Les lymphocytes T participent à la production d'anticorps et peuvent produire des anticorps anormaux qui provoquent des maladies auto-immunes telles que la myasthénie grave. Le thymus est plus actif dans la petite enfance jusqu'à la puberté, après quoi il rétrécit progressivement et ne joue plus de rôle important.^1,8

On sait cependant que le thymus joue un rôle dans la myasthénie grave. De nombreuses personnes atteintes de cette maladie peuvent développer :¹

• Augmentation de la taille du thymus (hyperplasie)
• Une tumeur du thymus (thymome) 

S’il y a un dysfonctionnement du thymus, cela pourrait entraîner une modification du développement des lymphocytes T et donc la production d’anticorps, notamment d’anticorps anormaux, responsables des symptômes de la myasthénie grave.¹

La thymectomie peut être pratiquée si vous souffrez de myasthénie grave avec ou sans anomalies du thymus. Si vous n'avez pas de thymome, l'intervention chirurgicale peut être recommandée au début de votre parcours de traitement pour améliorer vos symptômes à long terme et est fortement recommandée si vous avez un thymome.^5,6 La chirurgie peut aider à améliorer votre faiblesse musculaire et le nombre de médicaments nécessaires ou peut même entraîner une rémission de vos symptômes.⁹ Après une thymectomie, il est possible que vous ne ressentiez pas d’amélioration immédiate et que l’ampleur de l’amélioration que vous ressentirez puisse être différente de celle des autres personnes traitées par thymectomie. Cependant, des données suggèrent que les patients qui ont subi une thymectomie présentent des symptômes moins graves et peuvent nécessiter une dose plus faible de corticostéroïdes au fil du temps.⁷

Options de traitement : Médicaments

Inhibiteurs de l'acétylcholinestérase

Pour qu'un muscle fonctionne normalement, l'acétylcholine se fixe aux récepteurs de l'acétylcholine, produisant un signal entre le nerf et le muscle qui provoque la contraction du muscle. Dans la myasthénie grave, des auto-anticorps anormaux bloquent la fixation de l'acétylcholine à ses récepteurs, ce qui affecte les signaux entre les nerfs et les muscles, provoquant une faiblesse musculaire.^1,2

L'acétylcholinestérase est une enzyme responsable de la dégradation de l'acétylcholine.¹ Les inhibiteurs de l'acétylcholinestérase empêchent cette dégradation, ce qui signifie qu'une plus grande quantité d'acétylcholine est disponible pour se lier aux récepteurs. Cela augmente à son tour les signaux entre le muscle et les nerfs et améliore l'activation musculaire.^7,9 Les inhibiteurs de l’acétylcholinestérase font souvent partie du traitement initial de la myasthénie grave, et l’un des médicaments les plus utilisés est le bromure de pyridostigmine.⁵

Mestinon® (bromure de pyridostigmine)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) se présente sous deux formes : des comprimés à action rapide de 60 mg et des gélules à libération lente de 180 mg appelées Timespan®, qui délivrent du bromure de pyridostigmine sur une période de 12 heures. Vous pouvez vous attendre à prendre des comprimés de Mestinon® plusieurs fois par jour.¹⁰

Regonol® (bromure de pyridostigmine)

L'inhibiteur de l'acétylcholinestérase, le bromure de pyridostigmine, est également disponible sous forme d'injection, sous le nom de marque Regonol® (Sandoz Inc).¹¹ Regonol® est administré sous forme d’injection intraveineuse (une injection dans une veine) et est parfois utilisé comme alternative au Mestinon® si vous ne pouvez pas prendre de comprimés par voie orale ou dans certaines situations d’urgence.^9,12

Corticostéroïdes et autres immunosuppresseurs

Un corticostéroïde est un médicament qui agit comme un immunosuppresseur, ce qui signifie qu’il réduit l’action de notre système immunitaire.¹³ Bien que le système immunitaire soit généralement utile pour lutter contre les infections, dans la myasthénie grave, l’équilibre du fonctionnement du système immunitaire est perturbé.¹ Cette perturbation entraîne la production d'anticorps anormaux, par exemple des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'acétylcholine (AChR) et contre la tyrosine kinase musculaire spécifique (MuSK). Ces anticorps anormaux se fixent aux récepteurs de l'acétylcholine ou les bloquent, provoquant des modifications de la jonction neuromusculaire. Cela entraîne des problèmes de communication entre les nerfs et les muscles et, par conséquent, une faiblesse musculaire.^1,2

Les immunosuppresseurs réduisent l’action du système immunitaire en réduisant la création de certains globules blancs appelés cellules T et cellules B qui participent à la réponse immunitaire de votre corps et produisent des anticorps.^13,14 En réduisant l'action du système immunitaire, ces médicaments réduisent le nombre d'anticorps anormaux produits. Par conséquent, il y a moins d'anticorps anormaux qui se fixent et bloquent les récepteurs d'acétylcholine de votre corps et moins de modifications de la jonction neuromusculaire. Cela facilite la communication entre les muscles et les nerfs et augmente l'activation musculaire.¹³

Les corticostéroïdes ou d’autres immunosuppresseurs sont généralement les prochaines lignes de traitement si un traitement au-delà des inhibiteurs de l’acétylcholinestérase est nécessaire.^5,9 Les corticostéroïdes peuvent être très efficaces pour de nombreuses personnes : 7 à 8 personnes sur 10 sous stéroïdes constatent une amélioration marquée de leurs symptômes.⁹ Cependant, comme tous les médicaments, ils présentent plusieurs effets secondaires.⁹ D’autres types d’immunosuppresseurs qui ne sont pas classés comme stéroïdes sont actuellement utilisés dans le traitement de la myasthénie grave et peuvent également produire des améliorations marquées des symptômes.^9,13

CellCept® (mycophénolate mofétil)

CellCept® (Roche) est un autre immunosuppresseur non stéroïdien qui réduit la production de lymphocytes T et B (globules blancs impliqués dans notre réponse immunitaire).¹⁶ CellCept® y parvient en réduisant la production d'une substance chimique appelée guanosine, l'un des éléments constitutifs des cellules et essentielle à leur multiplication. Sans guanosine, moins de lymphocytes T et B sont produits, l'activité de notre système immunitaire est réduite, ce qui réduit le nombre d'anticorps anormaux.⁹

CellCept® est généralement pris par voie orale sous forme de liquide ou de comprimé et peut être prescrit seul ou avec un corticostéroïde.^5,9,16

Cyclosporine

La cyclosporine est un type d’immunosuppresseur appelé inhibiteur de la calcineurine. Ce médicament réduit la réponse du système immunitaire en bloquant une protéine appelée calcineurine dans les cellules T. Cela empêche l’activation de certains gènes et la production de signaux clés du système immunitaire. En conséquence, le système immunitaire est moins actif et produit moins d’anticorps.¹³

La cyclosporine est prise sous forme de comprimé par voie orale, généralement deux fois par jour.^7,9 Comme avec Imuran® et CellCept®, la cyclosporine peut être prescrite seule ou avec un corticostéroïde.⁵

Imuran® (azathioprine)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) est un immunosuppresseur non stéroïdien (un immunosuppresseur qui n'est pas un stéroïde) qui est également utilisé dans le traitement de la myasthénie grave, entre autres affections.¹⁵ Lorsque l’Imuran® se décompose dans l’organisme, il empêche les globules blancs impliqués dans notre système immunitaire de se multiplier.⁹

Imuran® est un comprimé à prendre par voie orale une ou deux fois par jour.^9,15 Il peut falloir 4 à 6 mois avant que vous commenciez à remarquer une amélioration de vos symptômes. Votre médecin peut vous conseiller de prendre Imuran® seul ou en association avec un corticostéroïde, en fonction de vos autres médicaments, de votre état de santé et de la gravité de vos symptômes.^5,9 Les effets secondaires que vous pourriez ressentir incluent des symptômes pseudo-grippaux, des nausées (sensation de malaise) et un faible taux de globules blancs pouvant entraîner une infection. L'utilisation à long terme d'Imuran® peut parfois affecter votre foie, votre pancréas ou votre moelle osseuse et peut augmenter votre risque de développer certains types de cancer, notamment le cancer de la peau.^9,15 Pour une liste complète des effets secondaires, veuillez consulter votre médecin et consulter la notice à l’intérieur de votre boîte de médicaments.

Prednisone

La prednisone est un type de corticostéroïde couramment utilisé dans le traitement de nombreuses maladies, notamment la myasthénie grave. Ce type de corticostéroïde agit en agissant sur les récepteurs des glucocorticoïdes de notre corps pour aider à réduire l'action du système immunitaire.¹³

La prednisone est un comprimé pris par voie orale. En général, votre médecin vous prescrira une faible dose de prednisone, puis augmentera progressivement la dose jusqu'à ce que vos symptômes soient maîtrisés. Vous pouvez vous attendre à constater une amélioration de vos symptômes dans les 2 semaines, l'amélioration la plus importante étant observée au cours des 4 à 8 premières semaines. Comme chaque cas de myasthénie grave est différent, il peut vous être demandé de prendre de la prednisone un jour sur deux ou de réduire progressivement la dose afin de ne prendre que la quantité nécessaire pour contrôler vos symptômes. Les effets secondaires que vous pouvez ressentir, en particulier si vous prenez de la prednisone pendant une période prolongée, comprennent une hypertension artérielle, une prise de poids, des ulcères d'estomac, des infections et des changements d'humeur.⁹ Pour une liste complète des effets secondaires, veuillez consulter votre médecin et consulter la notice à l’intérieur de votre boîte de médicaments.

Traitements ciblés

Traitements dirigés vers les cellules B

Les lymphocytes B sont un type de globules blancs qui jouent un rôle important dans la production d'anticorps et dans la réponse immunitaire qui serait à l'origine des symptômes de la myasthénie grave. Les traitements qui ciblent les lymphocytes B sont censés réduire cette réponse immunitaire et les niveaux d'anticorps anormaux qui peuvent provoquer les symptômes de la myasthénie grave.^2,7,14

Le rituximab

Le rituximab est un anticorps monoclonal (un anticorps fabriqué en laboratoire et ayant une cible spécifique) qui cible et attaque les lymphocytes B. Étant donné que les lymphocytes B jouent un rôle dans la production des anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave, cela peut améliorer les symptômes de la myasthénie grave.^7,9,14

Le rituximab peut vous être prescrit si vous souffrez de myasthénie grave avec des anticorps MuSK et que vous n’avez pas constaté d’amélioration avec d’autres traitements.⁶ Si ce médicament vous est prescrit, vous le recevrez sous forme de perfusion intraveineuse (un goutte-à-goutte inséré dans une veine) par cycles.⁹

Bloqueurs des récepteurs Fc néonatals

Le récepteur Fc néonatal contribue à prolonger la durée de vie des anticorps anti-immunoglobuline G. Dans la myasthénie grave, les anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave sont principalement des types d'anticorps anti-immunoglobuline G. Ces anticorps anormaux empêchent l'acétylcholine de se lier à son récepteur, ce qui entraîne des modifications de la jonction neuromusculaire et affecte les signaux entre les nerfs et les muscles, provoquant finalement les symptômes associés à la myasthénie grave, notamment la faiblesse musculaire.²

Les bloqueurs des récepteurs Fc néonatals se fixent au récepteur Fc néonatal et le bloquent, réduisant ainsi les niveaux d'anticorps anti-immunoglobuline G, y compris les anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave.²

Voici les bloqueurs des récepteurs Fc néonatals approuvés aux États-Unis :

IMAAVY® (nipocalimab), fabriqué par Johnson & Johnson, a été approuvé par la FDA en avril 2025 pour le traitement de la myasthénie grave généralisée chez les patients âgés de 12 ans et plus, positifs aux anticorps anti-AChR ou MuSK. IMAVVY est un anticorps monoclonal qui cible le récepteur Fc néonatal (FcRn), réduisant ainsi les taux d'anticorps IgG circulants, y compris les autoanticorps pathogènes associés à la gMG.  

IMAVVY est administré par perfusion intraveineuse. Votre première dose durera 30 minutes. Ensuite, vous recevrez une perfusion de 15 minutes toutes les deux semaines. Les perfusions peuvent être administrées au cabinet médical, dans un centre de perfusion, à l'hôpital (en ambulatoire) ou à domicile par un prestataire de services de perfusion. 

Pour plus d'informations sur IMAVVY®, vous pouvez visiter : 

• Site Web de l'IMAVVY : https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/ 
• Page de démarrage pour les patients atteints de MG : https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/ 

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), fabriqué par UCB, une injection pour perfusion sous-cutanée, est un anticorps monoclonal IgG4 humanisé qui se lie au récepteur Fc néonatal (FcRn), entraînant la réduction des IgG circulantes.^1,4  Il s'agit du seul traitement approuvé par la FDA chez l'adulte pour la gMG positive aux anticorps anti-AChR et anti-MuSK, les deux sous-types les plus courants de gMG. Si RYSTIGGO® vous est prescrit, vous recevrez le médicament par perfusion sous-cutanée (goutte-à-goutte administré sous la peau) par un professionnel de santé, selon des cycles de traitement. Un cycle comprend une perfusion sous-cutanée une fois par semaine pendant six semaines. 

Pour plus d'informations sur Rystiggo®, vous pouvez consulter : 

• Site Web de Rystiggo® : https://www.rystiggo.com/
• Informations de prescription : https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) est un médicament qui utilise un fragment d'anticorps anti-immunoglobuline G pour se fixer au récepteur Fc néonatal et le bloquer. Cela entraîne une réduction des anticorps anti-immunoglobuline G, y compris les anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave.^14,17

Vyvgart® a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour être utilisé comme traitement pour les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui sont positifs aux anticorps anti-AChR (ils ont des anticorps anti-AChR anormaux). Si Vyvgart® vous est prescrit, vous recevrez le médicament sous forme de perfusion intraveineuse (un goutte-à-goutte inséré dans une veine) par cycles. Chaque cycle dure 4 semaines et les cycles seront répétés à des intervalles variables en fonction de vos symptômes. Au cours de chaque cycle, vous recevrez une perfusion par semaine (quatre perfusions par cycle). Chaque perfusion dure 1 heure.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc)

La FDA a également approuvé Vyvgart® Hytrulo (argenx) pour le traitement des adultes atteints de myasthénie grave et porteurs d'anticorps anti-AChR. À l'instar de Vyvgart®, ce médicament utilise un fragment d'anticorps d'immunoglobuline G pour se fixer au récepteur Fc néonatal et le bloquer. Il est administré par injection sous-cutanée (injection sous la peau) par un professionnel de santé ou auto-administré à domicile. L'injection dure de 30 à 90 secondes et est administrée par cycles de traitement. Un cycle comprend une injection par semaine pendant quatre semaines (quatre injections par cycle).¹⁸

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement Vyvgart® et Vyvgart® Hytrulo via les liens suivants : 

• Site Web Vyvgart®e
• Informations de prescription :
  • Vyvgart® 
  • Vyvgart® Hytrulo

Inhibiteurs du complément

Une partie importante de notre système immunitaire est une voie appelée voie du complément.¹ Bien que cette voie joue généralement un rôle bénéfique, elle peut devenir hyperactive chez les personnes atteintes de myasthénie grave et d'autres maladies auto-immunes, entraînant des modifications de la jonction neuromusculaire et des récepteurs de l'acétylcholine3. Cela signifie que l'acétylcholine ne peut pas se lier à ses récepteurs, ce qui affecte les signaux entre les muscles et les nerfs et entraîne une faiblesse musculaire.³ Les inhibiteurs du complément peuvent réduire l'activation de la voie du complément en bloquant certaines protéines du complément, dont C5. Grâce à son mécanisme d'action ciblé, le zilucoplan se lie à C5 avec une affinité et une spécificité élevées, empêchant son clivage en C5a et C5b, inhibant ainsi les lésions de la jonction neuromusculaire induites par le complément.²

En raison du risque accru d’infections méningococciques graves, tous les inhibiteurs du complément ne sont disponibles que dans le cadre d’un programme REMS (Risk Evaluation Mitigation Strategy).^4,5 REMS est un programme de sécurité des médicaments que la Food and Drug Administration (FDA) peut exiger pour les médicaments présentant de graves problèmes de sécurité afin de garantir que les avantages du médicament l'emportent sur ses risques.⁴  

1. Informations de prescription
2. Howard JF Jr, et al. Sécurité et efficacité du zilucoplan chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (RAISE) : une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406. 
3. Howard JF Jr. Myasthénie grave : le rôle du complément à la jonction neuromusculaire. Ann NY Acad Sci. 2018 janv.;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 2017 21 déc. PMID: 29266249.
4. zilbrysqrems.com
5. Informations sur la sécurité des médicaments de la FDA

Voici les inhibiteurs du complément approuvés aux États-Unis :

Soliris® (éculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) est un anticorps monoclonal (un anticorps fabriqué en laboratoire et ayant une cible spécifique) qui inhibe la voie du complément en ciblant la protéine du complément C5. Bien que nous ne comprenions pas entièrement comment Soliris® améliore les symptômes de la myasthénie grave, il pourrait empêcher la voie du complément de provoquer des lésions de la jonction neuromusculaire et la faiblesse musculaire qui en résulte chez les personnes atteintes de cette maladie.²¹

Soliris® a été approuvé par la FDA comme traitement de la myasthénie grave généralisée chez les patients adultes positifs aux anticorps anti-AChR (ils ont des anticorps AChR anormaux). Si Soliris® vous est prescrit, vous recevrez le médicament sous forme de perfusion intraveineuse (goutte-à-goutte dans une veine) une fois par semaine pendant les 5 premières semaines, puis une fois toutes les 2 semaines par la suite. Un effet secondaire grave possible de Solaris® est la septicémie méningococcique (lorsque les bactéries et leurs toxines circulent dans le sang et endommagent les organes). Il est donc important que vous soyez vacciné contre les bactéries méningococciques avant de recevoir Solaris®.²¹ Pour une liste complète des effets secondaires, veuillez consulter votre médecin et consulter la notice à l’intérieur de votre boîte de médicaments.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement Soliris® via les liens suivants : 

• Site Web d'Alexion AstraZeneca : https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
• Guide des médicaments : https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
• Informations de prescription : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) est un autre inhibiteur du complément qui cible la protéine du complément C5 pour réduire l'activation de la voie du complément.²² Il s’agit également d’un anticorps monoclonal, mais sa structure est légèrement différente de celle de Soliris®, ce qui signifie que le médicament reste plus longtemps dans l’organisme.²³

Ultomiris® a été approuvé par la FDA pour traiter les adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui sont positifs aux anticorps anti-AChR (ils ont des anticorps AChR anormaux).^1,22 Si Ultomiris® vous est prescrit, vous recevrez le médicament par perfusion intraveineuse (goutte-à-goutte dans votre veine). Vous recevrez une dose initiale, puis une autre dose 2 semaines plus tard, suivie d'une dose toutes les 4 à 8 semaines. Un effet secondaire grave possible d'Ultomiris® est la septicémie méningococcique (lorsque des bactéries et leurs toxines circulent dans le sang et endommagent les organes). Il est donc important que vous soyez vacciné contre les bactéries méningococciques avant de recevoir Ultomiris®.²² Pour une liste complète des effets secondaires, veuillez consulter votre médecin et consulter la notice à l’intérieur de votre boîte de médicaments.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement Ultomiris® en suivant les liens : 

• Site Web d'Ultomiris® : https://ultomiris.com/gmg
• Guide des médicaments : https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
• Informations de prescription : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplan)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), fabriqué par UCB, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et actuellement disponible pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (MGg) chez les patients adultes porteurs d'anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (RACh)1. ZILBRYSQ® est le premier et le seul inhibiteur peptidique du composant 5 du complément (inhibiteur C5) auto-administré en une seule prise par voie sous-cutanée quotidienne1. Si ZILBRYSQ® vous est prescrit, on vous apprendra à l'administrer à domicile par injection sous-cutanée dans l'abdomen, les cuisses ou le haut du bras (uniquement si une autre personne vous administre l'injection) une fois par jour.^{1, 24,25}  

• Site Web Zilbrysq® : https://www.zilbrysq.com/
• Informations de prescription : https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IgIV ou immunoglobuline intraveineuse 

Le système immunitaire produit naturellement des anticorps appelés immunoglobulines pour lutter contre les infections et les maladies. L'administration intraveineuse d'immunoglobulines (également appelées gammaglobulines humaines poolées) est un traitement qui utilise ces anticorps provenant de dons de plasma (une partie de notre sang). Ce traitement augmente le taux d'immunoglobulines dans le sang et a de multiples effets sur différents aspects du système immunitaire, notamment la réduction du taux d'anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave.²⁶  Chez les patients qui ne possèdent pas les anticorps nécessaires pour combattre l’infection, l’IVIg remplace ces anticorps perdus. 

Les IgIV sont considérées comme très sûres en termes d'exposition aux infections ou aux virus. Les donneurs sont soumis à un dépistage de certaines infections avant d'être autorisés à donner leur sang pour les IgIV. Le traitement des IgIV inactive des infections telles que le VIH, les hépatites B et C. Néanmoins, il s'agit d'un produit sanguin humain provenant de plusieurs donneurs. Les immunoglobulines intraveineuses sont utilisées comme traitement de courte durée en cas d'urgence, si les autres traitements ne sont pas efficaces ou lorsqu'une amélioration rapide de la force est nécessaire, par exemple avant une intervention chirurgicale. Ce traitement est également couramment utilisé en cas de rechute sévère des symptômes ou de faiblesse importante des muscles respiratoires (crise myasthénique).⁵ Si vous avez besoin d’immunoglobulines intraveineuses, elles vous seront administrées par perfusion intraveineuse (une perfusion contenant les immunoglobulines).  

La perfusion intraveineuse peut être administrée sur une période de 2 à 5 jours pour un traitement d’urgence ou toutes les 3 à 6 semaines comme traitement d’entretien, et est généralement administrée dans un hôpital ou une clinique.^7,9  Après un traitement par immunoglobulines intraveineuses, l’amélioration de vos symptômes peut être temporaire et vous pourriez donc avoir besoin de traitements répétés.⁹ Les traitements par IgIV sont administrés par voie intraveineuse. La dose est déterminée en fonction de votre poids. Vous pouvez être traité par une série de perfusions sur une période de trois à cinq jours, répétées à un intervalle déterminé par votre médecin. Pour certains patients, la perfusion est administrée au cabinet du médecin, tandis que pour d'autres, elle peut être administrée à domicile par une agence de soins à domicile. Si vous êtes gravement affaibli ou présentez des symptômes de crise imminente, vous serez probablement hospitalisé. Une ou deux semaines peuvent être nécessaires avant de ressentir une amélioration, bien que cela varie d'un patient à l'autre. La durée de l'amélioration due aux IgIV varie, mais est généralement de quelques semaines à quelques mois. 

Immunoglobuline sous-cutanée

Une nouvelle méthode moins invasive d'administration d'immunoglobulines est actuellement à l'étude pour traiter la myasthénie grave. Ce type de traitement est connu sous le nom d'immunoglobuline sous-cutanée (sous la peau). Bien que des études aient démontré les avantages et l'innocuité de l'immunoglobuline sous-cutanée chez les patients atteints de myasthénie grave, elle n'a pas encore été approuvée pour le traitement des personnes atteintes de myasthénie grave.^14,27

Hizentra® (immunoglobuline)

Hizentra® (CSL Behring) est un exemple d’immunoglobuline sous-cutanée qui a été approuvée par la FDA pour le traitement d’autres troubles neurologiques et d’immunodéficience primaire, mais qui n’a pas encore été approuvée pour le traitement de la myasthénie grave. Dans cette méthode d’administration d’immunoglobulines, plutôt que de recevoir un goutte-à-goutte dans une veine, vous recevrez le médicament par perfusion sous-cutanée ; jusqu’à huit aiguilles placées sous la peau à différents points de votre corps. Une perfusion sous-cutanée typique ne prend qu’une à deux heures et peut être effectuée à domicile.²⁷

Échange plasmatique thérapeutique

L'échange plasmatique thérapeutique, également connu sous le nom de plasmaphérèse, est un traitement qui consiste à prélever du sang et à séparer les différents composants afin d'éliminer le plasma sanguin qui contient les anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave. Le sang est ensuite réinjecté avec un plasma de remplacement qui ne contient pas les anticorps anormaux. La procédure est réalisée à l'aide d'aiguilles insérées dans vos veines ou d'un port (un petit dispositif installé sous la peau qui permet d'administrer des médicaments dans votre circulation sanguine).^9,28,29 Avec moins d’anticorps anormaux, les signaux entre les nerfs et les muscles sont améliorés, ce qui entraîne une plus grande activation musculaire.¹

L'échange plasmatique est utilisé comme traitement à court terme en cas d'urgence, si les autres traitements ne fonctionnent pas ou lorsqu'une amélioration rapide de la force est nécessaire, par exemple avant une intervention chirurgicale. Comme votre corps continuera à produire des anticorps anormaux, des séances répétées d'échange plasmatique peuvent être nécessaires.⁵

Références

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, et al. Myasthénie grave : épidémiologie, physiopathologie et manifestations cliniques. J Clin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Traitements nouveaux et émergents pour la myasthénie grave. BMJ Med 2023 ; 2 : e000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A et al. Myasthénie grave. Nat Rev Dis Amorces 2019; 5: 30.

4. Vanoli F, Mantegazza R. Traitement médicamenteux actuel de la myasthénie grave. Curr Opin Neurol 2023; 36: 410-415.

5. Sanders DB, Wolfe GI, Benatar M, et al. Consensus international pour la prise en charge de la myasthénie grave. Neurologie 2016; 87: 419-425.

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