Aperçu du traitement

La myasthénie (prononcée `my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs) est une maladie auto-immune rare et chronique qui affecte la transmission des signaux entre les nerfs et les muscles (au niveau de la jonction neuromusculaire), ce qui entraîne une faiblesse et une fatigue musculaires. Les personnes atteintes peuvent connaître des poussées, suivies de périodes d'amélioration de leurs symptômes.^{^1,2} Bien qu'il n'existe actuellement aucun traitement curatif pour la myasthénie, la recherche thérapeutique progresse^{^1-3} et plusieurs traitements permettent d'atténuer les symptômes.^{^1,2,4} Si une amélioration des symptômes, voire une rémission, est possible sans traitement, chaque cas de myasthénie est unique. ^¹ Votre médecin et vous-même définirez un plan de traitement adapté à vos besoins.

En préparation de votre consultation médicale, il pourrait être utile de consulter les recommandations actuelles concernant le traitement de la myasthénie. Ces recommandations, élaborées par des spécialistes de la myasthénie sur plusieurs années, proposent un ensemble de conseils sur les différentes options thérapeutiques disponibles. À mesure que de nouveaux traitements sont mis au point et que nos connaissances sur la maladie progressent, ces recommandations sont mises à jour sous l'égide des membres du Comité consultatif médical de la MGFA et d'experts internationaux. Vous pouvez consulter ici les recommandations publiées en 2016, intitulées « Recommandations internationales consensuelles pour la prise en charge de la myasthénie », ainsi que leur mise à jour de 2020, intitulée « Recommandations internationales consensuelles pour la prise en charge de la myasthénie – Mise à jour 2020 » : ^5,6

• Lignes directrices (2016) : https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
• Mise à jour (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Plusieurs options de traitement permettent d'améliorer votre force, de mieux contrôler les symptômes de la myasthénie et d'améliorer votre qualité de vie. Chaque personne vivant avec la myasthénie étant différente, les traitements peuvent varier et nécessiter, dans certains cas, un traitement d'urgence si vos symptômes s'aggravent.^{^1,4,7} Nous aborderons plus en détail les traitements établis et les nouveaux traitements qui continuent d'offrir de l'espoir aux personnes atteintes de myasthénie, à leurs familles et à leurs aidants.

^{Comme pour tout traitement, les médicaments contre la} myasthénie présentent un risque d'effets secondaires. Les effets secondaires les plus fréquents sont les nausées, la diarrhée, l'hypertension artérielle et un risque accru d'infections. Si votre médecin vous prescrit un médicament spécifique pour soulager vos symptômes de myasthénie, il vous expliquera plus en détail les effets secondaires de ce médicament.

Les informations présentées ici sont basées sur des thérapies approuvées aux États-Unis. La disponibilité des traitements dans d'autres pays peut différer en fonction des approbations locales. 

Options de traitement : chirurgie

Thymectomie

La thymectomie est l'ablation chirurgicale du thymus. ⁷ Le thymus se situe au milieu de la partie supérieure du thorax, derrière le sternum. ⁸ Cette glande est associée à notre système immunitaire et à la production d'anticorps. Le thymus contribue au développement des lymphocytes T (un type de globules blancs impliqués dans notre réponse immunitaire). Les lymphocytes T participent à la production d'anticorps et peuvent produire des anticorps anormaux responsables de maladies auto-immunes telles que la myasthénie. Le thymus est particulièrement actif durant la petite enfance et jusqu'à la puberté, après quoi il diminue progressivement de volume et ne joue plus un rôle important. ^1,8

On sait toutefois que le thymus joue un rôle dans la myasthénie grave. De nombreuses personnes atteintes de cette maladie peuvent développer : ¹

• Augmentation de la taille du thymus (hyperplasie)
• Une tumeur du thymus (thymome) 

Un dysfonctionnement du thymus peut entraîner une modification du développement des lymphocytes T et, par conséquent, la production d'anticorps, notamment d'anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave. ¹

La thymectomie peut être pratiquée en cas de myasthénie grave, avec ou sans anomalies du thymus. En l'absence de thymome, l'intervention peut être recommandée précocement dans le cadre du traitement afin d'améliorer les symptômes à long terme ; elle est fortement recommandée en cas de thymome.^{^5,6} L'intervention peut contribuer à atténuer la faiblesse musculaire et à réduire le nombre de médicaments nécessaires, voire à induire une rémission des symptômes.^⁹ Après une thymectomie, les améliorations ne sont pas toujours immédiates et leur ampleur peut varier d'une personne à l'autre. Toutefois, certaines données suggèrent que les patients ayant subi une thymectomie présentent des symptômes moins sévères et peuvent nécessiter une dose plus faible de corticostéroïdes au fil du temps.^⁷

Options de traitement : Médicaments

Inhibiteurs de l'acétylcholinestérase

Pour qu'un muscle fonctionne normalement, l'acétylcholine se fixe à ses récepteurs, produisant un signal entre le nerf et le muscle qui provoque la contraction musculaire. Dans la myasthénie, des auto-anticorps anormaux bloquent la fixation de l'acétylcholine à ses récepteurs, ce qui perturbe la transmission des signaux entre les nerfs et les muscles et entraîne une faiblesse musculaire.^{^1,2}

L'acétylcholinestérase est une enzyme responsable de la dégradation de l'acétylcholine. Les inhibiteurs de ^l' acétylcholinestérase empêchent cette dégradation, ce qui augmente la quantité d'acétylcholine disponible pour se lier aux récepteurs. Ceci amplifie la transmission des signaux entre les muscles et les nerfs et améliore l'activation musculaire. Les inhibiteurs ^{de l' acétylcholinestérase} font souvent partie du traitement initial de la myasthénie grave, et le bromure de pyridostigmine est l'un des médicaments les plus utilisés.

Mestinon® (bromure de pyridostigmine)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) se présente sous deux formes : des comprimés à action rapide de 60 mg et des gélules à libération prolongée de 180 mg, connues sous le nom de Timespan®, qui délivrent du bromure de pyridostigmine sur 12 heures. Il est possible que vous preniez des comprimés de Mestinon® plusieurs fois par jour^.

Regonol® (bromure de pyridostigmine)

L’inhibiteur de l’acétylcholinestérase, le bromure de pyridostigmine, est également disponible sous forme injectable, sous le nom commercial de Regonol® (Sandoz Inc.). ^¹¹ Regonol® est administré par voie intraveineuse et est parfois utilisé comme alternative à Mestinon® en cas d’impossibilité de prise orale de comprimés ou dans certaines situations d’urgence.⁹ ^,¹²

Corticostéroïdes et autres immunosuppresseurs

Un corticostéroïde est un médicament immunosuppresseur, c'est-à-dire qu'il diminue l'activité du système immunitaire.^¹³ Si le système immunitaire est généralement utile pour lutter contre les infections, la myasthénie grave entraîne un dérèglement de son fonctionnement.^¹ Ce dérèglement provoque la production d'anticorps anormaux, par exemple des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) et anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK). Ces anticorps anormaux se fixent aux récepteurs de l'acétylcholine ou les bloquent, ce qui modifie la jonction neuromusculaire. Il en résulte des troubles de la communication entre les nerfs et les muscles, et par conséquent une faiblesse musculaire.^{^1,2}

Les immunosuppresseurs réduisent l'activité du système immunitaire en diminuant la production de certains globules blancs, appelés lymphocytes T et B, impliqués dans la réponse immunitaire et producteurs d'anticorps.^{^13,14} En réduisant l'activité du système immunitaire, ces médicaments diminuent le nombre d'anticorps anormaux produits. Par conséquent, il y a moins d'anticorps anormaux susceptibles de se fixer aux récepteurs d'acétylcholine et de les bloquer, ce qui limite les altérations de la jonction neuromusculaire. Ceci favorise la communication entre les muscles et les nerfs et augmente l'activation musculaire.^¹³

Les corticostéroïdes ou d'autres immunosuppresseurs constituent généralement le traitement de deuxième intention si un traitement complémentaire aux inhibiteurs de l'acétylcholinestérase s'avère nécessaire. ^{^5,9} Les corticostéroïdes peuvent être très efficaces chez de nombreuses personnes : 7 à 8 patients sur 10 sous stéroïdes constatent une nette amélioration de leurs symptômes.^⁹ Cependant, comme tous les médicaments, ils présentent plusieurs effets secondaires.^⁹ D'autres types d'immunosuppresseurs, non classés comme stéroïdes, sont actuellement utilisés dans le traitement de la myasthénie et peuvent également entraîner une nette amélioration des symptômes.^{^9,13}

CellCept® (mycophénolate mofétil)

CellCept® (Roche) est un autre immunosuppresseur non stéroïdien qui réduit la production de lymphocytes T et B (globules blancs impliqués dans notre réponse immunitaire).¹⁶ ^{CellCept® agit en réduisant la production d'une molécule appelée guanosine, un élément constitutif des cellules et essentiel à leur multiplication. Sans guanosine, la production} de lymphocytes T et B diminue, l'activité du système immunitaire est réduite, ce qui diminue également le nombre d'anticorps anormaux.⁹

CellCept® s'administre généralement par voie orale sous forme liquide ou de comprimés et peut être prescrit seul ou en association avec de la ciclosporine et un corticostéroïde. ^5,9,16

Cyclosporine

^{La ciclosporine est un type d'immunosuppresseur appelé inhibiteur de la calcineurine. Ce médicament réduit la réponse du système immunitaire en bloquant une protéine appelée calcineurine dans les lymphocytes T. Ceci empêche l'activation de certains gènes et la production} de signaux immunitaires clés. Par conséquent, le système immunitaire est moins actif et produit moins d'anticorps.

La ciclosporine se prend par voie orale sous forme de comprimés, généralement deux fois par jour. ^{^7,9} Comme pour Imuran® et CellCept®, la ciclosporine peut être prescrite seule ou en association avec un corticostéroïde.^⁵

Imuran® (azathioprine)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc.) est un immunosuppresseur non stéroïdien (un immunosuppresseur qui n'est pas un stéroïde) également utilisé dans le traitement de la myasthénie grave, entre autres affections.^¹⁵ Lorsqu'Imuran® se dégrade dans l'organisme, il empêche la multiplication des globules blancs impliqués dans notre système immunitaire.^⁹

Imuran® se présente sous forme de comprimé à prendre par voie orale une ou deux fois par jour. Il faut compter entre 4 et 6 mois avant de constater une amélioration des symptômes. Votre médecin pourra vous prescrire Imuran® seul ou en association avec un corticostéroïde, en fonction de vos autres traitements, de votre état de santé et de la gravité de vos symptômes. ^{Les effets} indésirables possibles incluent des symptômes pseudo-grippaux, des nausées et une diminution du nombre de globules blancs, pouvant entraîner une infection. L'utilisation prolongée d'Imuran® peut parfois affecter le foie, le pancréas ou la moelle osseuse et augmenter le risque de développer certains cancers, notamment le cancer de la peau. ^Pour obtenir la liste complète des effets indésirables, veuillez consulter votre médecin et la notice d'information contenue dans l'emballage de votre médicament.

Prednisone

La prednisone est un type courant de corticostéroïde utilisé dans le traitement de nombreuses affections, dont la myasthénie grave. Ce type de corticostéroïde agit sur les récepteurs des glucocorticoïdes dans notre organisme afin de réduire l'activité du système immunitaire.^¹³

La prednisone se présente sous forme de comprimés à prendre par voie orale. Généralement, votre médecin vous prescrira une faible dose initiale, qu'il augmentera progressivement jusqu'à ce que vos symptômes soient maîtrisés. Vous devriez constater une amélioration de vos symptômes dans les deux semaines qui suivent, l'amélioration la plus importante se produisant généralement au cours des 4 à 8 premières semaines. Chaque cas de myasthénie étant différent, il est possible que votre médecin vous demande de prendre la prednisone un jour sur deux ou de réduire progressivement la dose afin de ne prendre que la quantité nécessaire pour contrôler vos symptômes. Les effets indésirables que vous pourriez ressentir, en particulier si vous prenez de la prednisone pendant une période prolongée, incluent l'hypertension artérielle, la prise de poids, les ulcères d'estomac, les infections et les changements d'humeur. ^Pour obtenir la liste complète des effets indésirables, veuillez consulter votre médecin et la notice contenue dans votre boîte de médicament.

Traitements ciblés

Traitements dirigés vers les cellules B

Les lymphocytes B sont un type de globules blancs qui jouent un rôle important dans la production d'anticorps et la réponse immunitaire, cette dernière étant considérée comme responsable des symptômes de la myasthénie. Les traitements ciblant les lymphocytes B sont censés réduire cette réponse immunitaire et les taux d'anticorps anormaux pouvant provoquer les symptômes de la myasthénie. ^2,7,14

UPLIZNA® (inébilizumab-cdon)
UPLIZNA® (inebilizumab-cdon), produit par Amgen, a reçu l'approbation de la FDA en décembre 2025 pour le traitement des adultes atteints de myasthénie généralisée (MG) et présentant des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou anti-kinase musculaire spécifique (MuSK). UPLIZNA est un anticorps monoclonal humanisé ciblant les lymphocytes B CD19+, réduisant ainsi la production d'auto-anticorps pathogènes impliqués dans la MG. Le mécanisme précis par lequel UPLIZNA exerce ses effets thérapeutiques dans la MG reste inconnu.

 UPLIZNA est administré par perfusion intraveineuse (IV) par un professionnel de santé. La posologie initiale consiste en deux perfusions espacées de deux semaines, suivies d'une perfusion unique tous les six mois. 

 Pour plus d'informations sur UPLIZNA®, vous pouvez consulter :

 Site web d'UPLIZNA : https://www.uplizna.com/
Informations de prescription : http://www.uplizna.com/pi

Le rituximab

Le rituximab est un anticorps monoclonal (un anticorps produit en laboratoire et ayant une cible spécifique) qui cible et attaque les lymphocytes B. Comme ces derniers participent à la production des anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie, le rituximab pourrait atténuer ces symptômes. ^7,9,14

Le rituximab peut vous être prescrit si vous souffrez de myasthénie grave avec anticorps anti-MuSK et que vous n'avez pas obtenu d'amélioration avec d'autres traitements. ⁶ Si ce médicament vous est prescrit, il vous sera administré par perfusion intraveineuse (un filet de liquide inséré dans une veine) par cycles. ⁹

Bloqueurs des récepteurs Fc néonatals

Le récepteur Fc néonatal contribue à prolonger la durée de vie des anticorps de type immunoglobuline G. Dans la myasthénie, les anticorps anormaux responsables des symptômes sont principalement des anticorps de type immunoglobuline G. Ces anticorps anormaux empêchent l'acétylcholine de se fixer à son récepteur, ce qui entraîne des modifications de la jonction neuromusculaire et perturbe la transmission des signaux entre les nerfs et les muscles, provoquant ainsi les symptômes associés à la myasthénie, notamment la faiblesse musculaire^.

Les bloqueurs des récepteurs Fc néonataux se fixent au récepteur Fc néonatal et le bloquent, réduisant ainsi les taux d'anticorps immunoglobulines G, notamment les anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave. ²

Voici les bloqueurs des récepteurs Fc néonatals approuvés aux États-Unis :

IMAAVY® (nipocalimab), fabriqué par Johnson & Johnson, a été approuvé par la FDA en avril 2025 pour le traitement de la myasthénie grave généralisée chez les patients âgés de 12 ans et plus, positifs aux anticorps anti-AChR ou MuSK. IMAVVY est un anticorps monoclonal qui cible le récepteur Fc néonatal (FcRn), réduisant ainsi les taux d'anticorps IgG circulants, y compris les autoanticorps pathogènes associés à la gMG.  

IMAVVY est administré par perfusion intraveineuse. Votre première dose durera 30 minutes. Ensuite, vous recevrez une perfusion de 15 minutes toutes les deux semaines. Les perfusions peuvent être administrées au cabinet médical, dans un centre de perfusion, à l'hôpital (en ambulatoire) ou à domicile par un prestataire de services de perfusion. 

Pour plus d'informations sur IMAVVY®, vous pouvez visiter : 

• Site Web de l'IMAVVY : https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/ 
• Page de démarrage pour les patients atteints de MG : https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/ 

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), produit par UCB, est une solution injectable pour perfusion sous-cutanée. Il s'agit d'un anticorps monoclonal humanisé de type IgG4 qui se lie au récepteur Fc néonatal (FcRn), entraînant une réduction du taux d'IgG circulantes.^{^1,4} C'est le seul traitement approuvé par la FDA chez l'adulte pour la myasthénie généralisée (MG) avec anticorps anti-AChR et anti-MuSK positifs, les deux sous-types les plus fréquents de MG. Si RYSTIGGO® vous est prescrit, vous recevrez le médicament par perfusion sous-cutanée (une perfusion intraveineuse administrée sous la peau) par un professionnel de santé, selon des cycles de traitement. Un cycle consiste en une perfusion sous-cutanée une fois par semaine pendant 6 semaines.

Pour plus d'informations sur Rystiggo®, vous pouvez consulter : 

• Site Web de Rystiggo® : https://www.rystiggo.com/
• Informations de prescription : https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) est un médicament qui utilise un fragment d'anticorps immunoglobuline G pour se fixer au récepteur Fc néonatal et le bloquer. Ceci entraîne une réduction des anticorps immunoglobuline G, notamment des anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie grave. ^14,17

Vyvgart® a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la myasthénie grave chez les patients adultes diagnostiqués avec n'importe quel sérotype de MG : anticorps anti-AChR positifs, anticorps anti-MuSK positifs, anticorps anti-LRP4 positifs et triple séronégatifs. Si Vyvgart® vous est prescrit, vous recevrez le médicament par perfusion intraveineuse (un goutte-à-goutte inséré dans une veine) par cycles. Chaque cycle dure 4 semaines et sera répété à intervalles variables en fonction de vos symptômes. Au cours de chaque cycle, vous recevrez une perfusion par semaine (quatre perfusions par cycle). Chaque perfusion dure 1 heure^.

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc)

La FDA a également approuvé Vyvgart® Hytrulo (argenx) pour le traitement des adultes atteints de tous les sérotypes de myasthénie grave, y compris les formes avec anticorps anti-AChR, anti-MuSK et anti-LRP4 positifs, ainsi que les formes triple séronégatives. À l'instar de Vyvgart®, ce médicament utilise un fragment d'immunoglobuline G pour se fixer au récepteur Fc néonatal et le bloquer. Il est administré par injection sous-cutanée (injection sous la peau) par un professionnel de santé ou en auto-injection à domicile. L'injection dure de 20 à 90 secondes et le traitement est également administré par cycles. Un cycle consiste en une injection par semaine pendant quatre semaines (quatre injections par cycle)^.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement Vyvgart® et Vyvgart® Hytrulo via les liens suivants : 

• Site Web Vyvgart®e
• Informations de prescription :
  • Vyvgart® 
  • Vyvgart® Hytrulo

Inhibiteurs du complément

Une composante importante de notre système immunitaire est la voie du complément.^¹ Bien que cette voie joue généralement un rôle bénéfique, elle peut devenir hyperactive chez les personnes atteintes de myasthénie grave et d'autres maladies auto-immunes, entraînant des altérations de la jonction neuromusculaire et des récepteurs de l'acétylcholine.³ L'acétylcholine ne peut alors plus se lier à ses récepteurs, ce qui perturbe la transmission des signaux entre les muscles et les nerfs et provoque une faiblesse musculaire.^³ Les inhibiteurs du complément peuvent réduire l'activation de la voie du complément en bloquant certaines protéines du complément, notamment C5. Grâce à son mécanisme d'action ciblé, le zilucoplan se lie à C5 avec une forte affinité et une grande spécificité, empêchant son clivage en C5a et C5b et inhibant ainsi les lésions de la jonction neuromusculaire induites par le complément.^²

En raison du risque accru d'infections méningococciques graves, tous les inhibiteurs du complément ne sont disponibles que dans le cadre d'un programme REMS (Stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques).^{^4,5} Le REMS est un programme de pharmacovigilance que la Food and Drug Administration (FDA) peut exiger pour les médicaments présentant des problèmes de sécurité importants, afin de garantir que les bénéfices du médicament l'emportent sur les risques.^⁴

1. Informations de prescription
2. Howard JF Jr, et al. Sécurité et efficacité du zilucoplan chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (RAISE) : une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406. 
3. Howard JF Jr. Myasthénie grave : le rôle du complément à la jonction neuromusculaire. Ann NY Acad Sci. 2018 janv.;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 2017 21 déc. PMID: 29266249.
4. zilbrysqrems.com
5. Informations sur la sécurité des médicaments de la FDA

Voici les inhibiteurs du complément approuvés aux États-Unis :

Soliris® (éculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Maladies Rares) est un anticorps monoclonal (un anticorps produit en laboratoire et ciblant une protéine spécifique) qui inhibe la voie du complément en ciblant la protéine C5 du complément. Bien que le mécanisme d'action de Soliris® sur les symptômes de la myasthénie grave ne soit pas entièrement élucidé, il pourrait empêcher la voie du complément d'endommager la jonction neuromusculaire et d'entraîner la faiblesse musculaire caractéristique de cette maladie.^²¹

Soliris® a été approuvé par la FDA pour le traitement de la myasthénie généralisée chez les patients adultes présentant des anticorps anti-AChR positifs (présence d'anticorps AChR anormaux). Si Soliris® vous est prescrit, vous recevrez le médicament par perfusion intraveineuse (goutte à goutte) une fois par semaine pendant les 5 premières semaines, puis une fois toutes les 2 semaines. Un effet indésirable grave possible de Soliris® est la septicémie méningococcique (lorsque des bactéries et leurs toxines circulent dans le sang et endommagent les organes). Il est donc important que vous soyez vacciné(e) contre les méningocoques avant de recevoir Soliris®.^²¹ Pour obtenir la liste complète des effets indésirables, veuillez consulter votre médecin et la notice contenue dans l'emballage de votre médicament.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement Soliris® via les liens suivants : 

• Site Web d'Alexion AstraZeneca : https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
• Guide des médicaments : https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
• Informations de prescription : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Maladies Rares) est un autre inhibiteur du complément qui cible la protéine C5 du complément afin de réduire l'activation de la voie du complément.^²² Il s'agit également d'un anticorps monoclonal, mais sa structure diffère légèrement de celle de Soliris®, ce qui lui confère une durée d'action plus longue dans l'organisme.^²³

Ultomiris® a été approuvé par la FDA pour le traitement des adultes atteints de myasthénie généralisée et présentant des anticorps anti-AChR anormaux. ^{^1,22} Si Ultomiris® vous est prescrit, vous recevrez le médicament par perfusion intraveineuse (goutte à goutte). Vous recevrez une dose initiale, puis une autre deux semaines plus tard, suivie d'une dose toutes les 4 à 8 semaines. Un effet indésirable grave possible d'Ultomiris® est la septicémie méningococcique (lorsque des bactéries et leurs toxines circulent dans le sang et endommagent les organes). Il est donc important que vous soyez vacciné(e) contre le méningocoque avant de recevoir Ultomiris®.^²² Pour obtenir la liste complète des effets indésirables, veuillez consulter votre médecin et la notice d'information contenue dans l'emballage de votre médicament.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement Ultomiris® en suivant les liens : 

• Site Web d'Ultomiris® : https://ultomiris.com/gmg
• Guide des médicaments : https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
• Informations de prescription : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplan)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), fabriqué par UCB, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et actuellement disponible pour le traitement de la myasthénie généralisée (MGg) chez les patients adultes présentant des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR)¹. ZILBRYSQ® est le premier et le seul inhibiteur peptidique du composant C5 du complément (inhibiteur de C5) à administration sous-cutanée une fois par jour, auto-administré¹. Si ZILBRYSQ® vous est prescrit, vous apprendrez à vous administrer le médicament à domicile par injection sous-cutanée dans l'abdomen, les cuisses ou le haut des bras (uniquement si une autre personne vous administre l'injection), une fois par jour.¹ ^,²⁴,²⁵

• Site Web Zilbrysq® : https://www.zilbrysq.com/
• Informations de prescription : https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IgIV ou immunoglobuline intraveineuse 

Votre système immunitaire produit naturellement des anticorps appelés immunoglobulines pour lutter contre les infections et les maladies. L'immunoglobuline intraveineuse (IgIV), également connue sous le nom de gammaglobuline humaine poolée, est un traitement qui utilise ces anticorps provenant de dons de plasma (un composant de notre sang). Ce traitement augmente le taux d'immunoglobulines dans le sang et a de multiples effets sur différents aspects du système immunitaire, notamment la réduction du taux d'anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie. ^Chez les patients présentant un déficit en anticorps, l'IgIV remplace ces anticorps.

L'administration d'immunoglobulines intraveineuses (IgIV) est considérée comme très sûre en ce qui concerne le risque d'exposition aux infections ou aux virus. Les donneurs sont soumis à un dépistage de certaines infections avant d'être autorisés à donner du sang pour la production d'IgIV. Le processus de fabrication des IgIV inactive les virus tels que le VIH et les hépatites B et C. Néanmoins, il s'agit d'un produit sanguin humain provenant de plusieurs donneurs. Les immunoglobulines intraveineuses sont utilisées comme traitement de courte durée en cas d'urgence, lorsque les autres traitements sont inefficaces ou lorsqu'une amélioration rapide de la force est nécessaire, par exemple avant une intervention chirurgicale. Ce traitement est également couramment utilisé en cas de poussée sévère des symptômes ou de crise myasthénique (faiblesse importante des muscles respiratoires). ^Si vous avez besoin d'immunoglobulines intraveineuses, elles vous seront administrées par perfusion intraveineuse (un filet d'immunoglobulines).

La perfusion intraveineuse peut être administrée sur une période de 2 à 5 jours en cas d'urgence ou toutes les 3 à 6 semaines en traitement d'entretien, généralement en milieu hospitalier ou en clinique.^{^7,9} Après un traitement par immunoglobulines intraveineuses (IgIV), l'amélioration des symptômes peut être temporaire et nécessiter des perfusions répétées.^⁹ Les IgIV sont administrées par voie intraveineuse. La dose est calculée en fonction du poids. Le traitement peut comprendre une série de perfusions sur une période de trois à cinq jours, répétées à un intervalle déterminé par le médecin. Pour certains patients, la perfusion est administrée au cabinet médical, tandis que pour d'autres, elle peut être réalisée à domicile par un service de soins à domicile. En cas d'affaiblissement important ou de signes de crise imminente, une hospitalisation est probable. Une à deux semaines peuvent être nécessaires avant de ressentir une amélioration, bien que cela varie d'un patient à l'autre. La durée de l'amélioration apportée par les IgIV est variable, mais se situe généralement entre quelques semaines et quelques mois.

Immunoglobuline sous-cutanée

Une nouvelle méthode d'administration d'immunoglobulines, moins invasive, est à l'étude pour le traitement de la myasthénie. Ce traitement est connu sous le nom d'immunoglobulines sous-cutanées (injection sous la peau). Bien que des études aient démontré les bénéfices et l'innocuité des immunoglobulines sous-cutanées chez les patients atteints de myasthénie, ce traitement n'est pas encore approuvé pour cette indication. ^{^14,27}

Hizentra® (immunoglobuline)

Hizentra® (CSL Behring) est un exemple d'immunoglobuline sous-cutanée approuvée par la FDA pour le traitement d'autres affections neurologiques et déficits immunitaires primitifs, mais pas encore pour le traitement de la myasthénie grave. Cette méthode d'administration d'immunoglobulines remplace la perfusion intraveineuse par une perfusion sous-cutanée : jusqu'à huit aiguilles sont placées sous la peau à différents points du corps. Une perfusion sous-cutanée dure généralement de 1 à 2 heures et peut être réalisée à domicile^.

Échange plasmatique thérapeutique

L’échange plasmatique thérapeutique, également appelé plasmaphérèse, est un traitement qui consiste à prélever du sang et à séparer ses différents composants afin d’éliminer le plasma contenant les anticorps anormaux responsables des symptômes de la myasthénie. Le sang est ensuite réinjecté avec un plasma de remplacement dépourvu de ces anticorps. L’intervention est réalisée à l’aide d’aiguilles insérées dans les veines ou d’un port-à-cath (un petit dispositif implanté sous la peau permettant l’administration de médicaments dans la circulation sanguine).^{^9,28,29} La diminution du nombre d’anticorps anormaux améliore la transmission des signaux entre les nerfs et les muscles, ce qui entraîne une activation musculaire accrue.^¹

L’échange plasmatique est utilisé comme traitement de courte durée en cas d’urgence, lorsque les autres traitements sont inefficaces ou lorsqu’une amélioration rapide de la force est nécessaire, par exemple avant une intervention chirurgicale. Comme votre corps continuera à produire des anticorps anormaux, des échanges plasmatiques répétés peuvent être nécessaires^.

Références

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, et al. Myasthénie grave : épidémiologie, physiopathologie et manifestations cliniques. J Clin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Nouveaux traitements émergents pour la myasthénie grave. BMJ Med 2023; 2: e000241.

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