Az MGFA elkötelezett a myasthenia gravis jobb megértését, kezelését és végleges gyógyítását célzó kutatások előmozdítása iránt. E cél elérése érdekében elkötelezettek vagyunk a myasthenia gravisban és a kapcsolódó neuromuszkuláris ízületi rendellenességekben szenvedők klinikai vizsgálatainak tudatosítása iránt.
KutatókHa szeretné, hogy klinikai vizsgálata megjelenjen a weboldalunkon, kérjük, küldjön e-mailt a következő címre: mgfa@myasthenia.org a tárgy mezőben a „Klinikai vizsgálat bejelentése” szöveggel.
BetegekAz itt felsorolt vizsgálatokat kutatók megosztották az MGFA-val, és legjobb tudomásunk szerint új betegeket vonnak be. Kérjük, ellenőrizze közvetlenül a kutatás szponzoránál. Az MGFA nem áll kapcsolatban az alább felsorolt vizsgálatokkal. További vizsgálatok elérhetők lehetnek a következő címen: clinicaltrials.govJavasoljuk, hogy tájékozódjon a lehetőségekről, és beszéljen orvosi csapatával, hogy megtudja, megfelelő-e az Ön számára a próba.
Az alábbiakban felsorolt kísérletek felnőtt és gyermekgyógyászati betegek.
AKTÍV FELNŐTT KLINIKAI VIZSGÁLATOK
Az ETNA vizsgálat | 2. fázisú vizsgálat a Povetacicept hosszú távú kiterjesztésével generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtteknél Aktív és toborzó
Az ETNA tanulmány a povetacicept nevű vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát (a szervezet milyen jól tűri a hatóanyagot) értékeli generalizált myasthenia gravisban (gMG) élő felnőtteknél. A povetaciceptet 4 hetente egyszer kell bevenni.
Szponzor: Vertex Pharmaceuticals
Weboldal:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Tanulmányi weboldal: MGclinicaltrial.com
Vitaccess Real MG Regiszter: Prospektív nemzetközi megfigyeléses betegnyilvántartás myasthenia gravisban, amely összekapcsolja a klinikai és a betegek által jelentett adatokat – Aktív és toborzó
A Vitaccess Real MG (VRMG) egy betegnyilvántartás, amelynek célja a myasthenia gravis (MG), annak kezelésének, valamint a tünetekre, a napi tevékenységekre és az életminőségre (QoL) gyakorolt hatásának longitudinális megfigyelési adatainak rögzítése. A nyilvántartás összekapcsolja a betegek és az egészségügyi szakemberek (HCP) által jelentett releváns adatokat az orvosi feljegyzésekből származó klinikai adatokkal. A betegek által jelentett adatokat a VRMG Registry platformon keresztül gyűjtik, amely egy digitális adatrögzítő platform, amely bármilyen webalapú platformon (pl. telefon, táblagép, laptop, számítógép) keresztül elérhető. A gyűjtött adatok rögzítik az MG hatását a mindennapi életre, a fáradtságra és az egészséggel kapcsolatos életminőségre.
Szponzor: Vitaccess
Web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Tanulmányi weboldal: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Tanulmányi kapcsolattartó: vrmg@vitaccess.com
A nipokalimab és az efgartigimod összehasonlító hatékonysága generalizált myasthenia gravisban (EPIC) szenvedő résztvevőknél
A vizsgálat célja annak felmérése, hogy a nipocalimab mennyire hatékony az efgartigimoddal összehasonlítva generalizált myasthenia gravisban (egy olyan állapot, amelyben a szervezet immunrendszere tévesen megtámadja és károsítja az idegek és az izmok közötti kapcsolatot, izomgyengeséget okozva) szenvedő résztvevőknél.
SzponzorJanssen Kutatási és Fejlesztési Kft.
Weboldal: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Nipocalimabbal kezelt felnőttek generalizált myasthenia gravisban történő vizsgálata – Aktív és toborzó
A szubkután adagolású alvizsgálat célja annak értékelése, hogy a gMG-ben szenvedő résztvevőknél mennyire jól működik a szervezetben (farmakodinámiás [PD]), ha bőr alá (szubkután) injekcióként adják be, illetve ha vénán (intravénásan) adják be.
Szponzor: Janssen Research & Development, LLC
Web: klinikai vizsgálatok.gov/show/NCT04951622
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Egy platformvizsgálat fő protokollja a többszörös kezelési módok biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél – Aktív és toborzó
Az ADAPT Forward egy platformkutatás, amelynek célja annak vizsgálata, hogy a különböző gyógyszerek mennyire biztonságosak, és mennyire hatékonyak a myasthenia gravisban szenvedő betegeknél. A cél a legjobb terápiás megközelítés megtalálása a betegek mellékhatásainak csökkentése és életminőségük javítása érdekében.
Szponzor: pénzx
Web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
4. fázisú, egykarú vizsgálat a szájon át szedhető csípőcsont-tapasz alkalmazásának vizsgálatára ravulizumabbal kezelt, generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt résztvevőknél (OCTAGON) – Aktív és toborzó
Ez egy prospektív, többközpontú, egykaros vizsgálat, amelynek célja egy előre meghatározott orális kortikoszteroidok (OCS) fokozatos leépítési ütemterv hatékonyságának és biztonságosságának értékelése az OCS-használat csökkentése érdekében olyan felnőtt résztvevőknél, akik acetilkolinreceptor-pozitív (AChR+) generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvednek, és intravénás ravulizumabbal kezelnek.
Szponzor: Alexion Pharmaceuticals
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – az Empasiprubart IV hatásának értékelésére Efgartigimod IV kiegészítő terápiájaként AChR-Ab szeropozitív generalizált myasthenia gravisban szenvedő, Efgartigimodra részleges klinikai választ adó résztvevőknél – Aktív és toborzó
Ez a tanulmány az ADAPT Forward platformvizsgálat (NCT07294170) része. Az ADAPT Forward egy platformvizsgálat, amelynek célja annak vizsgálata, hogy a különböző gyógyszerek mennyire biztonságosak, és mennyire hatékonyak a myasthenia gravisban szenvedő betegeknél. A cél a legjobb terápiás megközelítés megtalálása a betegek mellékhatásainak csökkentése és életminőségük javítása érdekében. Az ISA1 célja az empasiprubart biztonságosságának és terápiás relevanciájának értékelése az efgartigimod kiegészítő terápiájaként AChR-Ab szeropozitív generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Egy vizsgálat az Efgartigimod PH20 SC klinikai eredményeinek értékelésére újonnan kialakult generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő felnőtteknél (ADAPT-EARLY) – Toborzás
A vizsgálat fő célja annak mérése, hogy az újonnan kialakult gMG-ben (ami azt jelenti, hogy kevesebb mint 1 éve fennálló generalizált betegségjelek és/vagy tünetek) szenvedő felnőttek mennyire reagálnak az efgartigimod PH20 SC kezelésre. A vizsgálat 51 hetes kezelési időszakból áll. A vizsgálat időtartama minden résztvevő számára körülbelül 58 hét lesz.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Természetes lefolyású vizsgálat DOK7, MUSK, AGRN vagy LRP4 génekben mutációk miatt veleszületett myastheniás szindrómában (CMS) szenvedő résztvevőknél
A résztvevők legfeljebb 4 tanulmányi látogatáson vesznek részt klinikai értékelések elvégzése céljából. Az értékelések a résztvevők tüneteit és életminőségét fogják felmérni, hogy megértsék a DOK7, MUSK, AGRN vagy LRP4 mutációk miatti CMS-ben szenvedő betegek betegségaktivitását.
Szponzor: pénzx
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Egy új, orális kladribin készítmény hatékonysága és biztonságossága placebóval összehasonlítva generalizált myasthenia gravisban (MyClad) szenvedő résztvevőknél – Aktív és toborzó
E III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat célja a kladribin új készítményének tartós hatékonyságának, ismételt kezelés szükségességének és hosszú távú biztonságosságának vizsgálata placebóval összehasonlítva generalizált myasthenia gravisban (MyClad) szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: EMD Serono
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Tanulmányi weboldal: www.mycladstudy.com
Tanulmányi kapcsolattartó: eMediUSA@emdserono.com
Efgartigimod Alfával kezelt betegek bevonásával végzett, nem beavatkozással járó, engedélyezés utáni biztonságossági vizsgálat – Toborzás
Ez egy nem intervenciós, prospektív, engedélyezés utáni biztonságossági vizsgálat. Azok a gMG-ben szenvedő betegek, akiknél a beiratkozáskor várhatóan megkezdik az efgartigimod-kezelést, vagy akik a beiratkozáskor az első efgartigimod-ciklusukban vannak, jogosultak lesznek részt venni az efgartigimod-kohorszban. Azok a gMG-ben szenvedő betegek, akiket még nem kezeltek efgartigimoddal, és akiknél a beiratkozáskor nem tervezik az efgartigimod-kezelés megkezdését, jogosultak lesznek részt venni a nem efgartigimod-kohorszban.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Az anitokabtagen autoleucel 1. fázisú vizsgálata nem onkológiai plazmasejt-alapú betegségekben szenvedő betegek kezelésében – Aktív és toborzó
Ez egy I. fázisú vizsgálat, amelynek célja az anito-cel biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése generalizált myasthenia gravisban (GMG) szenvedő betegeknél. Az anitokabtagen autoleucel (anito-cel) egy BCMA-irányított CAR-T sejtterápia.
Szponzor: Arcellx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06626919
Világméretű terhességi biztonságossági vizsgálat az anyai, magzati és csecsemői kimenetel felmérésére efgartigimod terhesség alatti alkalmazását követően és/vagyvagy szoptatás. – Toborzás
Ez egy több országra kiterjedő, prospektív biztonságossági vizsgálat, amely során terhes nőket vizsgáltak, akik a fogamzást megelőző 25 napon belül vagy a terhesség bármely szakaszában efgartigimodnak vagy efgartigimod PH20 SC-nek voltak kitéve. A vizsgálatba azok a nők is részt vehetnek, akik kizárólag szoptatás alatt kaptak efgartigimodot vagy efgartigimod PH20 SC-t. A súlyos veleszületett rendellenességek (MCM-ek) háttérarányait ugyanazon országok/régiók populációiból fogják beszerezni, mint amelyekben az efgartigimodnak vagy efgartigimod PH20 SC-nek kitett terhességeket jelentették.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Descartes-08 CAR-T sejtek generalizált myasthenia gravisban (AURORA) – Aktív és toborzó
Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos III. fázisú vizsgálat, amely a Descartes-08, azaz az mRNS CAR T-sejt terápia hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.
Szponzor: Descartes-féle terápia
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Szponzori tanulmány weboldala: https://myastheniagravis.study.science/
Páciens weboldala: Betegek – Cartesian Therapeutics
Tanulmányi kapcsolattartó: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Az anti-CD19 kiméra antigénreceptor T-sejt terápia vizsgálata generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Aktív és toborzó
A B-sejtek szerepet játszanak a MG kialakulásában, és a betegséget autoantitestek, például anti-AChR és anti-MuSK antitestek jelenléte jellemzi. A CD-19 célpont kiméra antigén receptor (CAR) T-sejtek a citotoxikus T-sejtek azon képességét használják ki, hogy közvetlenül és specifikusan lizálják a célsejteket, ezáltal hatékonyan elpusztítva mind a normál, mind az autoreaktív B-sejteket a keringésben, valamint az érintett limfoid és potenciálisan nem limfoid szövetekben.
SzponzorKyverna Gyógyszertár
Weboldal: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Tanulmányi weboldal: www.myastheniagravistrials.com
Tanulmányi kapcsolatt: Klinikai vizsgálatok@kyvernatx.com
Vizsgálat az YTB323 biztonságosságának, hatékonyságának és sejtkinetikájának felmérésére generalizált myasthenia gravisban – Aktív és toborzó
Ez egy I/II. fázisú vizsgálat, amely az YTB323 biztonságosságát, hatékonyságát és sejtkinetikáját értékeli kezelésre rezisztens generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél. Az YTB323 egy biológiai CAR-T sejtterápia.
Szponzor: Novartis Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06704269
Tanulmányi kapcsolattartó: novartis.email@novartis.com
Az Ultomiris® (Ravulizumab) terhesség alatti biztonságosságának vizsgálata – Aktív és toborzó
A tanulmány elsődleges célja az Ultomirisnek kitett résztvevők terhességi kimeneteleinek és anyai szövődményeinek gyakoriságának és jellemzőinek leírása, valamint a méhen belüli, születéskor és a méhen belüli vagy anyatejjel történő expozíciót követő 1 éves korig kiválasztott magzati/újszülöttkori/csecsemőkori kimenetelek gyakoriságának és jellemzőinek leírása.
Szponzor: Alexion Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06312644
Tanulmányi weboldal: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Telitacicept vizsgálata generalizált myasthenia gravis kezelésében (UPSTREAM MG) – Aktív és toborzó
Az UPSTREAM MG nevű vizsgálat célja a telitacicept hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a generalizált myasthenia gravis kezelésében. Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat, nyílt kiterjesztéssel a telitacicept hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére egy globális, gMG-ben szenvedő betegpopulációban.
Szponzor: Vor Biopharma Inc.
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Tanulmányi kapcsolattartó: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Az NMD3 670 dózisszintjének biztonságossága és hatékonysága myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél (SYNAPSE-MG) – Aktív és toborzó
Ez a II. fázisú, koncepcióbizonyító, dózistartomány-meghatározó vizsgálat célja, hogy értékelje az NMD2 3 dózisszintjének biztonságosságát és hatékonyságát placebóval összehasonlítva felnőtt, AChR vagy MuSK elleni antitestekkel rendelkező MG-ben szenvedő betegeknél, naponta kétszer (BID) adva 670 napig. A vizsgálatban való részvételhez a résztvevőknek 21 és 18 év közötti életkorúaknak kell lenniük, MG diagnózisával kell rendelkezniük, és képesnek kell lenniük a tabletták lenyelésére.
Szponzor: NMD Pharma A/S
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06414954
Tanulmányi kapcsolat: kapcsolat@nmdpharma.com
Közzétett adatok: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
III. fázisú vizsgálat az Iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára placebóval összehasonlítva 18 és 75 év közötti, gMG-ben szenvedő résztvevőknél. – Aktív és toborzó
A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, multicentrikus, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése AChR+ gMG-ben szenvedő, stabil hagyományos terápiában (SOC) részesülő betegeknél.
Szponzor: Novartis Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT04833894
Tanulmányi kapcsolattartó: novartis.email@novartis.com
III. fázisú vizsgálat az Iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára placebóval összehasonlítva 18 és 75 év közötti, gMG-ben szenvedő résztvevőknél. – Aktív és toborzó
A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, multicentrikus, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése AChR+ gMG-ben szenvedő, stabil hagyományos terápiában (SOC) részesülő betegeknél.
Szponzor: Novartis Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT04833894
Tanulmányi kapcsolattartó: novartis.email@novartis.com
A CNP-106 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának és hatékonyságának értékelése myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Aktív és toborzó
Ez egy 1b/2a fázisú, elsőként humán (FIH) klinikai vizsgálat, amelynek célja a CNP-106 többszöri emelkedő dózisainak biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának (PD) és hatékonyságának felmérése. A klinikai vizsgálat 222 napig tart (legfeljebb 42 nap a szűrés, 180 nap a vizsgálati nap). A 18-75 éves, generalizált myasthenia gravisban (MG) szenvedő alanyokat a klinikai vizsgálatba való beválasztás előtt legfeljebb 42 nappal szűrik.
Szponzor: COUR Gyógyszerfejlesztési Vállalat
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Tanulmányi weboldal: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
MuSK Myasthenia 1000 vizsgálat – Aktív és toborzó
A tanulmány célja 1000, laboratóriumi úton megerősített, MuSK antitest-pozitív myasthenia diagnózisával rendelkező alany nyálmintáinak gyűjtése. Ezeket a nyálmintákat egy neurogenetikai laboratóriumba küldik, ahol egy genomszintű asszociációs vizsgálatot (GWAS) végeznek, amely fontos információkat szolgáltat a MuSK MG-hez vezető genetikai tényezőkről.
Szponzor: Myasthenia Gravis Ritka Betegségek Hálózata (MGNet)
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Tanulmányi weboldal: musk1000.smhs.gwu.edu/
Tanulmány a szubkután zilukoplan alkalmazásának értékelésére generalizált myasthenia gravisban (ziMyG) szenvedő gyermekeknél – Aktív és toborzó
A vizsgálat célja a zilukoplan (ZLP) farmakokinetikájának, farmakodinamikájának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának és aktivitásának felmérése generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő gyermekgyógyászati vizsgálatban résztvevőknél.
Szponzor: UCB
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Tanulmányi kapcsolat: ucbcares@ucb.com
AKTÍV GYERMEKBETEGGEL FOLYÓ VIZSGÁLATOK
A gefurulimab farmakokinetikai, farmakodinamikai, biztonságossági és hatékonysági vizsgálata AChR+ generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél – Aktív és toborzó
A vizsgálat elsődleges célja a gefurulimab farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése 6 éves és 18 év közötti, AChR+ gMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél a vizsgálat időtartama alatt.
Szponzor: Alexion Pharmaceuticals
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Tanulmányi weboldal: alexion.com
Nipocalimab II/III. fázisú vizsgálata 2 éves és 3 év alatti, generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél – Aktív és toborzó
A Vibrance-MG vizsgálat egy vizsgálati gyógyszer, a nipocalimab biztonságosságát és hatékonyságát értékeli generalizált myasthenia gravis kezelésében 2 és 18 év közötti gyermekeknél. A vizsgálat azt értékeli, hogy a vizsgálati gyógyszer, a nipocalimab, mennyi ideig marad a szervezetben.
Szponzor: Janssen Research & Development, LLC
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT05265273
Tanulmányi weboldal: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Az intravénásan alkalmazott efgartigimod farmakokinetikájának, farmakodinamikájának és biztonságosságának értékelése generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél (ADAPT Jr) – Aktív és toborzó
A vizsgálat célja az efgartigimod IV farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és aktivitásának vizsgálata 2 és 18 év közötti, gMG-ben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél. A részletek közé tartozik, hogy a vizsgálat maximális időtartama minden egyes résztvevő esetében körülbelül 28 hét, a kezelés időtartama 8 hét a dózismegerősítő részben (A rész), és 18 hét a kezelésre adott választ megerősítő részben (B rész).
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Az Efgartigimod PH20 SC vizsgálata 2 és 18 év közötti, generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél (ADAPT Jr SC) – Aktív és toborzó
A vizsgálat célja az efgartigimod PH20 SC farmakokinetikájának (PK), farmakodinamikájának (PD), biztonságosságának, tolerálhatóságának és immunogenitásának mérése 2 és <18 év közötti, gMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél. A fő cél az efgartigimod PH20 SC megfelelő dózisának megerősítése gyermekgyógyászati betegek számára a vizsgálat PK és PD eredményeinek felhasználásával. A résztvevők efgartigimod PH20 SC injekciókat kapnak, és a vizsgálat végéig biztonságosságukat monitorozzák. A követési időszak végén a jogosult résztvevők átválthatnak egy nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálatra. A résztvevők legfeljebb 14 hétig vesznek részt a vizsgálatban.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
AKTÍV, NEM TOBORZÓ
RESET-MGTM1./2. fázisú vizsgálat a CABA-201 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél – Aktív, nem toboroz
A RESET-MG™ vizsgálat egy klinikai kutatás, amely egy vizsgálati kiméra antigénreceptor (CAR) T-sejt terápia, a CABA-201 hatásait értékeli generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.
SzponzorCabaletta életrajza
Weboldal: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06359041
Tanulmányi weboldal: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or szórólap letöltése
Vizsgálat az Efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére okuláris myasthenia gravisban szenvedő felnőtteknél (ADAPT oculus) – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat célja az előretöltött fecskendőben adott efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának értékelése okuláris myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél. A vizsgálat egy A részből (körülbelül 7 hét) és egy B részből (legfeljebb 2 év) áll. Az A részben a résztvevők fele efgartigimod PH20 SC-t, a másik fele pedig placebót kap. A B részben minden résztvevő efgartigimod PH20 SC-t kap.
Szponzor: pénzx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06558279
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
A generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél intravénásan alkalmazott ravulizumab farmakokinetikájának, farmakodinamikájának, hatékonyságának, biztonságosságának és immunogenitásának értékelése – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat elsődleges célja a ravulizumab intravénás infúzióval történő kezelés farmakokinetikájának és farmakodinamikájának jellemzése gMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél.
Szponzor: Alexion
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Tanulmányi weboldal: alexion.com/
Myasthenia Gravis Inebilizumab-próba – Aktív, nem toboroz
Ez a MINT vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet körülbelül 3 vizsgálati helyszínen fognak elvégezni.
Szponzor: Amgen (2023-ban felvásárolta a Horizon Therapeutics-tól)
Web: klinikai vizsgálatok.gov/ct2/show/NCT04524273
Tanulmányi weboldal: https://www.amgentrials.com/
3. fázisú vizsgálat a Batoclimab indukciós és fenntartó terápiában való hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt résztvevőknél – Aktív, nem toboroz
Ennek a 3 időszakból álló vizsgálatnak a célja a batoclimab hatékonyságának és biztonságosságának megerősítése gMG-ben szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: Immunovans
Web: klinikai vizsgálatok.gov/ct2/show/NCT05403541
Tanulmányi weboldal: flex.researchstudytrial.com/
3. fázisú vizsgálat az Efgartigimod IV hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére acetilkolin-receptor-kötő antitesttel rendelkező szeronegatív generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél (ADAPT SERON) – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat elsődleges célja az intravénásan (IV) alkalmazott efgartigimod hatékonyságának és biztonságosságának mérése placebóhoz képest acetilkolin-receptor-kötő antitest (AChR-Ab) szeronegatív generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő résztvevőknél. További célok az efgartigimod hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése.
Szponzor: pénzx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06298552
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Ib fázisú vizsgálat az ARGX-1 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára DOK119-veleszületett myastheniás szindrómában (CMS) szenvedő felnőtt résztvevőknél – Aktív, nem toboroz
Az Ib fázisú vizsgálat célja az ARGX-1 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése DOK119-veleszületett myastheniás szindrómában szenvedő felnőtt résztvevőknél. A vizsgálat azt is értékeli, hogy a szervezet hogyan dolgozza fel az ARGX-7-et (farmakokinetika), hogyan reagál rá az immunrendszer (immunogenitás), és hogyan javíthatja a betegek közérzetét és működését.
Szponzor: pénzx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06436742
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
3. fázisú vizsgálat az Efgartigimod IV hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére acetilkolin-receptor-kötő antitesttel rendelkező, szeronegatív generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat elsődleges célja az intravénásan (IV) alkalmazott efgartigimod hatékonyságának és biztonságosságának mérése placebóhoz képest acetilkolin-receptor-kötő antitest (AChR-Ab) szeronegatív, generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Tanulmányi weboldal: www.us.argenx.com/
Egy tanulmány a pozelimab és cemdisiran kombinációs terápia, valamint a cemdisiran önmagában történő alkalmazásának biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél (NIMBLE) – Aktív, nem toboroz
Ez a tanulmány egy kísérleti kombinációs kezelést vizsgál pozelimabbal és cemdisirannal, valamint egy cemdisiran monoterápiával. A vizsgálat generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő betegekre összpontosít.
Szponzor: Regeneron
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@regeneron.com