Az argenx pozitív előzetes eredményeket jelent be a VYVGART szemészeti myasthenia gravisban végzett 3. fázisú ADAPT OCULUS vizsgálatából
Február 26, 2026
Ha Önnek okuláris myasthenia gravisa van, kevés olyan kezelés létezik, amelyet kifejezetten a betegség ezen formájára engedélyeztek. Ez hamarosan megváltozhat. A Vyvgart (efgartigimod alfa és hialuronidáz-qvfc) felnőtteknél végzett, okuláris MG-ben szenvedő vizsgálata statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a betegek által jelentett szemészeti tünetekben, beleértve a ptosist (lelógó szemhéjak) és a diplopiát (kettős látás), a placebóhoz képest.
Ezen pozitív eredmények alapján az argenx tervei szerint kiegészítő biológiai engedélykérelmet nyújt be az FDA-hoz, remélhetőleg megnyitva az utat a szemészeti MG célzott kezelése előtt.
További információkVizeleti diszfunkció myasthenia gravisban: keresztmetszeti eset-kontroll vizsgálat
Neurológiai tudomány
Január 3, 2026
Míg a motoros tünetek jól dokumentáltak myasthenia gravis esetén, a húgyúti diszfunkció, különösen a vizeletinkontinencia (UI) és a hiperaktív hólyag (OAB) tünetei prevalenciája és klinikai jelentősége myasthenia gravisban továbbra sem kellően feltárt, a korábbi jelentések kis kohorszokra korlátozódtak.
A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy a vizelet-inflammatorikus fájdalom és az OAB tünetei gyakoribbak a myocarditisben szenvedő betegeknél, mint a kontrollcsoportban. Az MG-ADL pontszám a vizelet-inflammatorikus fájdalom független előrejelzője, és a betegség kezdetének életkora befolyásolhatja a vizelet-inflammatorikus fájdalom kialakulásának időzítését. A korai felismerés és beavatkozás javíthatja a betegek kimenetelét.
További információkAz FDA jóváhagyta az Amgen Inebilizumab-Cdonját (UPLIZNA) a generalizált myocarditis kezelésére
Amgen sajtóközlemény
December 12, 2025
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyott egy új kezelést a generalizált myasthenia gravis kezelésére.
Az inebilizumab-cdon – az UPLIZNA márkanév alatt ismert – egy monoklonális antitest-kezelés, amely szelektíven célozza meg a CD19-pozitív B-sejteket. Ez a megközelítés a betegség biológiai kiváltó okát célozza meg. A kezelést az FDA jóváhagyta AChR és MuSK generalizált MG-ben szenvedő felnőttek számára. A betegeknek két kezdeti telítő dózis után mindössze két adagra van szükségük évente.
„Egy ritka és krónikus betegség kezelése kiszámíthatatlan visszatérő tünetekkel és igényes kezelési ütemtervvel járhat” – mondta Samantha Masterson, az MGFA elnöke és vezérigazgatója. „Ez az engedélyezés fontos mérföldkövet jelent, mivel tartós hatékonyságot és olyan adagolási ütemtervet kínál, amely hat hónapos kezelésmentes időszakot biztosít a generalizált myasthenia gravisban élők számára a fenntartó adagok között.”
A tanulmány adatai a következő forrásokból származnak: MINT próba, amely 2020-ban kezdődött. A legfrissebb 3. fázisú vizsgálati adatok a következők voltak: Dr. Richard Nowak előadásában az MGFA Tudományos Ülésén 2025. október 29-én. További információ a bejelentésről az Amgen weboldalán található.
További információkAz IgA autoantitestek az 1 MuSK myasthenia gravis patológiájának új mechanizmusát mutatják be
Agy
October 28, 2025
A Brain folyóiratban megjelent tanulmány új ismereteket nyújt a MuSK myasthenia gravis (MG) nevű ritka MG-formáról, amely jelentős izomgyengeséget okoz. Eddig a legtöbb kutatás a MuSK IgG4-re, a betegség fő autoantitestjére összpontosított, amely megzavarja az acetilkolin receptorok csoportosulását és gyengíti az ideg-izom kommunikációt.
Ez a Dr. Gianvito Masi által a Yale Egyetemen Dr. Kevin O'Connor laboratóriumában vezetett tanulmány kimutatta, hogy egy másik antitestosztály, az IgA is szerepet játszhat a betegségben. Az IgA antitestek általában a nyálkahártyákon találhatók, például a bélben és a tüdőben, ahol segítenek megvédeni a fertőzésektől. A kutatók felfedezték, hogy a MuSK MG-ben szenvedő betegek egy alcsoportja a MuSK-t célzó IgA autoantitesteket is hordoz.
Páciensektől származó IgA autoantitestek, B-sejt szekvenálási technológia, izomsejtkultúrák és in vivo kísérletek segítségével a csapat kimutatta, hogy:
1) Az MuSK-specifikus IgA-termelő sejtek évekig túlélhetnek, és a B-sejteket célzó kezelések (például az anti-CD20 terápia) nem pusztítják el őket teljesen.
2) Az egyes IgA autoantitestek aktiválhatják a MuSK-t, de amikor több IgA antitest együttesen hat, ehelyett blokkolhatják ezt a folyamatot és gyengeséget okozhatnak. Valójában kísérleti modellekben a betegektől származó IgA autoantitestek kombinációja myastheniás tüneteket okozott, ami arra utal, hogy a MuSK IgA közvetlenül hozzájárulhat a betegség patológiájához.
Ez az első bizonyíték arra, hogy az IgA autoantitestek szerepet játszhatnak a MuSK elleni autoimmun válaszban. Ezek az eredmények új kérdéseket vetnek fel a nyálkahártya-immunitás (például a fertőzések vagy a környezeti expozíciók hatása) szerepével kapcsolatban a betegségben. E folyamat jobb megértése új utakat nyithat a kutatás és a jövőbeli kezelések számára.
További információkA terápiás IgG- és IgM-specifikus proteázok hatástalanítják az acetilkolin receptor autoantitesteket, amelyek a myasthenia gravis patológiáját okozzák
Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)
October 23, 2025
Az Alexandra Bayer vezette Yale Egyetem MG-csoportja a Seismic Therapeutic-kel együttműködve új szerepet fedezett fel az IgM autoantitestek esetében a myasthenia gravis (MG) kialakulásában.
MG esetén a szervezet immunrendszere olyan autoantitesteket termel, amelyek zavarják az idegek és izmok közötti jeleket, ami gyengeséghez vezet. Leggyakrabban ezek a káros autoantitestek az IgG osztályba tartoznak, de új kutatásuk kimutatta, hogy egyes embereknél egy másik típus, az IgM is jelentős szerepet játszhat.
Egy új kezelési megközelítést teszteltek, az S-1117-et, egy enzimet, amelyet az IgG autoantitestek „hatástalanítására” terveztek, hogy azok ne tudjanak többé kárt okozni. A legtöbb betegmintában ez jól működött. Azonban néhány olyan mintában, ahol a kezelés kevésbé volt hatékony, megtudták, hogy az IgM autoantitestek okozták a betegséget ezekben az esetekben. Az S-1117 és egy másik, az IgM-et célzó enzim párosításával teljesen meg tudták szüntetni mindkét típusú autoantitest káros hatásait.
A MG-vel élők számára ezek az eredmények azért fontosak, mert a személyre szabottabb kezelések jövője felé mutatnak. Az univerzális megközelítés helyett az orvosok képesek lehetnek azonosítani, hogy melyik típusú autoantitest okozza a problémát az egyes betegeknél, és személyre szabott terápiát alkalmazni annak blokkolására. Ez a felfedezés új reményt kínál azoknak a betegeknek, akik nem reagálnak a jelenlegi kezelésekre, és megmutatja a tudomány és az együttműködés erejét abban, hogy közelebb kerüljünk a jobb ellátáshoz és a jobb élethez minden MG-vel élő számára.
További információkPozitív III. fázisú klinikai vizsgálatok eredményei egy potenciális új MG-kezeléssel kapcsolatban
AstraZeneca sajtóközlemény
July 24, 2025
A gefurulimab nevű gyógyszerrel végzett vizsgálat adatai statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős javulást mutattak az MG-ADL összpontszámban a 26. héten a placebóhoz képest. A kettős vak vizsgálatban 20 ország betegei vettek részt.
Dr. Kelly Gwathmey, az MGFA Orvosi és Tudományos Tanácsadó Testületének alelnöke és a vizsgálat vezető kutatója elmondta: „A gyorsan változó tünetek és a gMG-vel járó kiszámíthatatlan rokkantság a beteg életének szinte minden aspektusát befolyásolhatja, így a korai beavatkozás és a tartós betegségkontroll kritikus kezelési cél. A heti egyszeri, önállóan adagolt C5 kezelési lehetőség nagyobb kényelmet és függetlenséget kínálna a betegeknek állapotuk kezelésében, lehetővé téve számukra, hogy jobban kontrollálják a terápiájukat.”
Olvassa el az alábbi sajtóközleményt.
További információkA Johnson & Johnson megkapta az FDA jóváhagyását az IMAAVY™ (nipocalimab-aahu) termékhez
Új kezelést engedélyeztek az AChR+ vagy MuSK+ generalizált myasthenia gravis kezelésére
April 30, 2025
Az FDA jóváhagyta az IMAAVY™-t (nipokalimab) 12 éves és idősebb, antitest-pozitív (AChR+ vagy MuSK+) generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegek kezelésére. A Johnson & Johnson kijelenti, hogy ez az új FcRn-blokkoló hosszú távú betegségkontrollt biztosít a MG-ben élők legszélesebb populációjában.
„Folyamatosan hallunk olyan myasthenia gravisban élő emberektől, akik reménykednek az új kezelési lehetőségekben, amelyek segíthetnek nagyobb stabilitást, függetlenséget és kiszámíthatóságot hozni az életükbe” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America elnök-vezérigazgatója.
„Ez a kezelés egy újabb lehetőséget kínál, amely segíthet kezelni az MG tüneteinek kiújulása által a betegek és családjaik számára okozott állandó bizonytalanságot és súlyos fizikai és mentális terhet.”
Az FDA prioritási felülvizsgálati minősítését követő jóváhagyás egy új kezelési lehetőséget kínál egy bevált osztályban, amelyet felnőttek és 12 éves vagy annál idősebb gyermekek alkalmazhatnak, akik acetilkolin-receptor (AChR) vagy izomspecifikus kináz (MuSK) elleni antitest-pozitívak. Az IMAAVY az első adagtól kezdve és a 75 hetes monitorozási időszak alatt gyors és tartós, akár 24%-os csökkenést mutatott az autoantitestszintekben.
Tudjon meg többet erről a csodálatos bejelentésről és a legújabb MG kezelésről.
További információkA szérum fibrinogén szintje nem emelkedett myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.
April 15, 2025
A Scientific Reports folyóiratban megjelent tanulmány egy korábbi tanulmány eredményeit kívánta megerősíteni, amely arra utalt, hogy a reziduális szérum fibrinogén univerzális diagnosztikai biomarkert jelenthet a MG esetében. A szerzők többféle módszertant alkalmazva hasonlították össze a fibrinogén szinteket a MG-s betegek és a kontrollcsoport tagjai között, és nem találtak emelkedett szérum fibrinogén szintet a MG-s betegeknél. Ezek az eredmények aláhúzzák az új eredmények megismétlésének szükségességét annak érdekében, hogy biztosítsuk közös célunkat, a hatékony MG biomarkerek azonosítását.
További információkAz FDA jóváhagyta az öninjekciózásra szánt Vyvgart Hytrulo-t
April 10, 2025
A Vyvgart Hytrulo, egy FDA által jóváhagyott kezelés a generalizált AcHR myasthenia gravis kezelésére, mostantól öninjekcióként is elérhető az Egyesült Államokban. A gyógyszert szedők otthon, egyetlen adagban adhatják be az injekciót, ami nagyobb rugalmasságot biztosít a betegeknek.
További információkAz amerikai FDA jóváhagyta az ekulizumab kiterjesztett alkalmazását gyermekkori myasthenia gravis esetén
Március 12, 2025
Jó hír a myasthenia gravis diagnózisával diagnosztizált fiatalok számára: az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az Alexion/AstraZeneca eculizumab (SOLIRIS) nevű gyógyszerének kiterjesztett alkalmazását.®) hatéves vagy annál idősebb, generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő, acetilkolin receptor antitest pozitív (AChR-Ab+) gyermekgyógyászati betegek kezelésére. Ez a hatás teszi az eculizumabot az első és egyetlen FDA által jóváhagyott kezeléssé, amely gyermekgyógyászati gMG-s betegek számára elérhető.
Az ekulizumab egy monoklonális antitest, amely a komplement C5 fehérje gátlásával fejti ki hatását, hogy megakadályozza a komplement által közvetített szövetkárosodást, és amelyet először 2007-ben engedélyeztek a paroxizmális nokturnális hemoglobinuria (PNH) kezelésére. Egy pivotális 3. fázisú klinikai vizsgálat (REGAIN, NCT01997229) eredményei alapján 2017-ben engedélyezték gMG-ben szenvedő felnőttek kezelésére. Egy nemrégiben elvégzett, pozitív eredményt adó, egykaros vizsgálat (NCT03759366), amelyet 12-17 éves, refrakter AChR-Ab+ gMG-s betegeken végeztek, bizonyítékot szolgáltatott a gyermekpopulációban való alkalmazásának alátámasztására.
„A myasthenia gravis bármely korban bárkit érinthet, és rendkívül súlyos következményekkel jár a fiatal betegek és családjaik számára” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America elnök-vezérigazgatója. „Az úttörő kutatásoknak és a terápiák fejlesztése iránti elkötelezettségnek köszönhetően a gyermekkori gMG-s betegek most egy új kezelési lehetőséggel rendelkeznek, amely segíthet nekik jobb életminőséget élni MG-vel. Elismerjük az Alexion/AstraZeneca és az FDA csodálatos munkáját, amely ezt előmozdítja. Ez nem lenne lehetséges a globális MG-közösségünk támogatása nélkül, amely biztosítja, hogy a tudatosság és az oktatás erről a legyengítő betegségről világszerte terjedjen.”
Az ekulizumabot intravénás infúzióban adják be. Számos biztonsági szempontot figyelembe vesz, beleértve a Neisseria meningitidis által okozott súlyos és életveszélyes fertőzés fokozott kockázatát. A betegek a kockázatok csökkentése érdekében csak egy korlátozott programon keresztül férhetnek hozzá a terápiához egy kockázatértékelési kezelési stratégia (REMS) program keretében.
Referenciák:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
A csecsemőmirigy sebészeti eltávolításának vannak-e káros következményei?
Ideggyógyászat
May 24, 2024
Az utóbbi időben aggodalomra ad okot a tímusz szövetének sebészeti eltávolításának káros következményei, beleértve azokat a betegeket is, akik myasthenia gravis (MG) miatt thymectomián vagy thymoma reszekción esnek át. Ez az áttekintés multidiszciplináris megközelítést alkalmaz a thymectomia utáni rák és autoimmunitás hosszú távú kockázataira vonatkozó bizonyítékok vizsgálatára. Arra a következtetésre jutottunk, hogy az acetilkolin receptor antitest-pozitív MG-ben szenvedő betegeknél...
és a thymomával diagnosztizált betegeknél a csecsemőmirigy eltávolítása kiemelkedő előnyökkel jár, amelyek messze meghaladják a lehetséges kockázatokat. Mindazonáltal a csecsemőmirigy szövetének véletlenszerű eltávolítását más mellkasi műtétek során, ahol csak lehetséges, minimalizálni kell.
Az NMD Pharma sikeresen befejezte az NMD670 MG klinikai vizsgálatának első fázisát – a 2. fázis aktív és toborzás alatt áll
Science Translational Medicine
Március 20, 2024
Miután egészséges önkéntesek sikeresen elvégezték az I. fázisú, egyszeri emelkedő dózisú kezelést, az NMD1-et MG-ben szenvedő betegeken tesztelték egy randomizált, placebo-kontrollos, egyszeri dózisú, háromutas, keresztezett klinikai vizsgálatban. A klinikai vizsgálat az NMD670 biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját értékelte 670 enyhe MG-ben szenvedő betegnél. Az NMD12 kedvező biztonságossági profillal rendelkezett, és klinikailag releváns javulást eredményezett a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) összpontszámban. Ez a transzlációs vizsgálat, amely az egyes izomrostok elvezetésétől a betegekig terjed, bizonyítja a ClC-670 gátlás mechanizmusát, mint potenciális terápiás megközelítést MG-ben, és támogatja az NMD1 további fejlesztését.
Tekintse meg a közzétett adatokat
Az NMD megkezdte a 2. fázist, és jelenleg aktív, valamint MG-betegeket toboroz. Látogasson el a weboldalra. a ClinicalTrials.gov oldalon található tanulmányoldal hogy megállapítsuk a jogosultságodat, és hogyan jelentkezhetsz erre az izgalmas próbaverzióra.
Az azatioprin és a mikofenolát-mofetil összehasonlító hatékonysága myasthenia gravis esetén (PROMISE-MG): prospektív kohorszvizsgálat
A Lancet Neurology
2024. március
Ez a tanulmány az azatioprin és a mikofenolát-mofetil összehasonlító hatékonyságát értékelte a myasthenia gravis kezelésében, valamint a kezelés dózisának és időtartamának hatását vizsgálta. A vizsgálatban az azatioprinnel és mikofenolát-mofetillel kezelt betegek több mint fele úgy érezte, hogy életminősége javult; a két gyógyszer klinikai eredményei között nem volt különbség. Az azatioprinnal összefüggő mellékhatások potenciálisan súlyosabbak voltak, mint a mikofenolát-mofetil esetében, bár a mikofenolát-mofetil teratogén. Az ajánlottnál alacsonyabb azatioprin dózisok is hatékonyak lehetnek, kevesebb dózisfüggő mellékhatással. További összehasonlító hatékonysági vizsgálatokra van szükség a myasthenia gravis kezelési lehetőségeinek megalapozásához.
Ezt a tanulmányt részben az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány finanszírozta.
A TELJES TANULMÁNY ITT OLVASHATÓ.
Ötven Plusz Ügyvéd
február 2024
Glenda Thomas, az MGFA támogató csoportjának vezetője már évek óta osztja meg történetét, többek között egy helyi újságban megjelent friss cikkében is – olvassa el a 16. oldalon. Beszél a támogató csoportok fontosságáról is, amikor krónikus betegséggel, például myasthenia gravisszal küzdünk.
A ZILBRYSQ® (zilukoplan) mostantól kereskedelmi forgalomban kapható az Egyesült Államokban a generalizált myasthenia gravis (gMG) kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akiknél acetilkolinreceptor (AChR) antitest pozitív.
UCB weboldal
Január 3, 2024
Az UCB, egy globális biofarmakológiai vállalat, ma bejelentette, hogy a ZILBRYSQ® (zilukoplan) mostantól elérhető az Egyesült Államokban a generalizált myasthenia gravis (gMG) kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akiknél acetilkolin receptor (AChR) antitest pozitív. A ZILBRYSQ-ot az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) 17. október 2023.1-én hagyta jóvá.XNUMX
A ZILBRYSQ receptre kapható, használatra kész, előretöltött fecskendő formájában, amelyet napi egyszer kell beadni.
Olvassa el a sajtóközleményt ITT
Az UCB bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA-ja jóváhagyta a ZILBRYSQ[®] (zilukoplan) gyógyszert generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőttek szubkután kezelésére.
UCB weboldal
October 17, 2023
Az UCB bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a ZILBRYSQ® (zilukoplan) készítményt a generalizált myasthenia gravis (gMG) kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akik acetilkolin receptor (AChR) elleni antitest-pozitívak. A zilukoplan az első, naponta egyszer szubkután adható, célzott C5 komplement inhibitor gMG kezelésére, amelyet a beteg önadagolásban is alkalmazhat.
A Zilucoplan az első, naponta egyszer adható, szubkután (SC), célzott peptid inhibitor, amely az 5-ös komplement komponenst (C5 inhibitor) gátolja. Ez az egyetlen napi egyszer adható gMG célzott terápia, amelyet az anti-AChR antitest-pozitív gMG-ben szenvedő felnőtt betegek önadagolásra alkalmazhatnak. Az önadagolás előnyei közé tartozik a kórházakba és onnan való utazás csökkent ideje, a munkahelyi kötelezettségekkel való kisebb mértékű interferencia és a nagyobb függetlenség. A monoklonális antitest C5 inhibitorokkal ellentétben a Zilucoplan, mint peptid, intravénás immunglobulinnal és plazmacserével együtt alkalmazható, kiegészítő adagolás nélkül.
A zilukoplan1 FDA általi jóváhagyását a RAISE vizsgálat (NCT04115293) biztonságossági és hatékonysági adatai támasztják alá, amelyeket a The Lancet Neurology folyóiratban 2023 májusában publikáltak. A RAISE vizsgálat egy többközpontú, III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amelynek célja a zilukoplan hatékonyságának, biztonságossági profiljának és tolerálhatóságának felmérése volt acetilkolin-receptor (AChR) antitest-pozitív gMG-ben szenvedő felnőtt betegeknél.
„Ez egy fontos fejlemény a közösség számára, mivel a generalizált myasthenia gravis FDA által jóváhagyott több kezelésének köszönhetően az orvosok további eszközökkel rendelkeznek a betegség egyénre szabott, minden egyes beteg számára megfelelő kezeléséhez” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America elnök-vezérigazgatója. „Nagyon hálásak vagyunk az UCB-nek, hogy a myasthenia gravis közösségének tagjai lehetnek, és hogy továbbra is elkötelezettek a krónikus, autoimmun, neuromuszkuláris betegséggel élők számára megoldások keresése iránt.”
A zilucoplan jóváhagyásával, valamint a vállalat újszülöttkori Fc-receptor (FcRn) blokkolójával, a RYSTIGGO®-val (rozanolixizumab-noli), amelyet az FDA idén korábban engedélyezett, az UCB portfóliója lehetőséget biztosít az egészségügyi szakembereknek, hogy a megfelelő betegek esetében a komplement aktiváció vagy a patogén autoantitestek kezelését is elvégezzék.
Olvassa el az UCB hivatalos hírlevelét.
Nagy dózisú kemoterápia és vérképzősejt-transzplantáció vizsgálata súlyos myasthenia gravis esetén
A klinikai és transzlációs neurológia évkönyvei
September 19, 2023
Összefoglaló: Dakota Campbell –Kommunikációs programmenedzser - Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózata, Cincinnati Gyermekkórház, Cincinnati, OH 45229
A myasthenia gravis (MG) egy ritka neuromuszkuláris rendellenesség, amelyet egy autoimmun válasz okoz, amely blokkolja vagy károsítja az izmokban található acetilkolin receptorokat. A nagy dózisú kemoterápia (HDIT) és az autológ hematopoietikus sejttranszplantáció (HCT), más néven csontvelő-transzplantáció, az MG lehetséges kezelési módjai.
Ebben a tanulmányban a kutatók a HDIT és a HCT biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálták súlyos, kezelésrezisztens MG-ben szenvedő betegnél.
Az eredmények azt mutatják, hogy a HDIT és a HCT a MG remisszióját idézte elő. A kutatócsoport értékelte a kezelés hatását az alapjául szolgáló immunpatológiára. Érdekes módon az acetilkolin receptor autoantitestek (AChR) – a betegség ismert patogén mediátorai – szintje nem csökkent jelentősen a kezelés után.
A szerzők kijelentik, hogy ezek az eredmények arra utalnak, hogy az AChR autoantitestek mellett egy sejtalapú betegségmechanizmus is szerepet játszhat a patológiában, amely reagál a nagy dózisú terápiára. További vizsgálatokra van szükség annak megállapítására, hogy a HDIT és a HCT hatékony terápia lehet-e a súlyos MG esetén.
Tele-egészségügy myasthenia gravisban: Mit tanulunk egy kísérleti tanulmányból?
Myasthenia Gravis Ritka Betegségek Hálózata
August 22, 2023
A tele-egészségügy myasthenia gravisban történő alkalmazásának további megismerése érdekében a Myasthenia Gravis Ritka Betegségek Hálózata (MGNet) kísérleti tanulmányt folytat „A betegségspecifikus kimeneteli mérések adaptálása kísérleti vizsgálatban a tele-egészségügy myasthenia gravisban történő alkalmazásához (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) címmel. A csapat a MG-ben szenvedő betegek tele-egészségügyi látogatásait és távoli, betegségspecifikus vizsgálatait értékeli.
Itt a vezető kutató, Dr. Amanda Guidon, MPH, és Meridith O'Connor, az MGFA betegkapcsolatokért, érdekképviseletért és politikáért felelős alelnöke, többet oszt meg a tanulmányról és annak a betegekre és a kutatói közösségre gyakorolt hatásáról.
További információ erről a publikált kutatásról
A betegek T-sejtjeinek módosítása új megközelítést teremt a myasthenia gravis és más betegségek kezelésében
Karteziánus weboldal
July 1, 2023
A Cartesian Therapeutics bejelentette az autoimmun betegségben szenvedő betegek RNS-sejtterápiájának első sikeres klinikai vizsgálatának pozitív eredményeit. A betegek T-sejtjeinek mRNS-sel történő módosításával (az rCAR-T terápia egy formája) a tanulmány egy új megközelítést hozott létre a myasthenia gravis (MG) és más autoimmun betegségek potenciális kezelésére.
Az adatok a MG-ben szenvedő betegek hatékony és tartós klinikai javulását mutatják, ami az első sikeres 2. fázisú vizsgálat RNS-sejtterápiával.
„Hálásak vagyunk a MG-betegek és orvosok közösségének, hogy lehetővé tették az olyan új terápiák klinikai fejlesztését, mint az rCAR-T” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America elnök-vezérigazgatója. „Egy biztonságos, személyre szabott, tartós klinikai előnyökkel járó terápia üdvözlendő kiegészítése lenne a MG-kezelések egyre bővülő eszköztárának.”
Az eredményeket a A Lancet Neurology ...cikk arra utal, hogy az rCAR-T hasznos lehet számos más autoimmun betegség kezelésében, és leküzdheti a hagyományos DNS-alapú CAR-T-sejtekkel kapcsolatos számos kockázatot és toxicitást. A sajtóközlemény szerint „...Az autológ RNS kiméra antigénreceptor T-sejt (rCAR-T) terápia biztonságossága és hatékonysága myasthenia gravisban: prospektív, multicentrikus, nyílt, nem randomizált 1b/2a fázisú vizsgálat”, további részleteket oszt meg.
Letöltheti a teljes kézirat.
Ha többet szeretne megtudni a Cartesian rCAR-T-vel végzett tanulmányáról, vagy áttekinteni más nyílt és toborzás alatt álló MG klinikai vizsgálatokat, amelyekre jelentkezhet, látogasson el a következő weboldalra: MGFA Klinikai Vizsgálatok oldal.
Az UCB bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA-ja jóváhagyta a RYSTIGGO®-t a generalizált myasthenia gravis kezelésére.
UCB weboldal
Június 27, 2023
Az UCB bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) nevű új kezelést generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőttek számára, akiknél acetilkolin-receptor (AChR) vagy izomspecifikus tirozin-kináz (MuSK) antitest pozitív.
A rozanolixizumab-noli egy szubkután infúziós injekció, és az egyetlen FDA által jóváhagyott kezelés felnőtteknél mind az anti-AChR, mind az anti-MuSK antitest-pozitív gMG, a gMG két leggyakoribb altípusa esetén.
Az amerikai FDA jóváhagyása a gMG3-ben végzett, nagyszabású, 2. fázisú MycarinG pivotális vizsgálaton alapul, amely a rozanolixizumab-noli-val végzett kezelés statisztikailag szignifikáns javulást eredményezett a gMG-specifikus eredményekben, beleértve a mindennapi tevékenységeket, mint például a légzés, a beszéd, a nyelés és a székről való felállás képessége.
„Szeretnénk megköszönni az UCB-nek a MG közösség iránti folyamatos elkötelezettségüket, hogy egy új, FDA által jóváhagyott kezelési lehetőséget biztosítsanak a generalizált myasthenia gravis kezelésére a betegek és kezelőorvosaik számára” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) elnöke és vezérigazgatója. „A generalizált myasthenia gravisban élők továbbra is jelentős kielégítetlen orvosi igényekkel szembesülnek, ez azt jelenti, hogy az FDA által jóváhagyott kezelési lehetőségek számának bővítése különösen fontos e krónikus, autoimmun, neuromuszkuláris betegség kezelésében.”
A rozanolixizumab-noli 3 harmadik negyedévében lesz kereskedelmi forgalomban kapható az Egyesült Államokban.
Olvassa el az UCB hivatalos sajtóközleményét.
Az argenx bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA jóváhagyta a VYVGART Hytrulo injekció szubkután alkalmazását generalizált myocarditisben.
argenx weboldal
Június 21, 2023
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) egy újabb hatékony kezelést hagyott jóvá a generalizált myasthenia gravis kezelésére. Az argenx bejelentette, hogy a VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa és hialuronidáz-qvfc), egy szubkután injekció felnőtt MG-betegek számára, akiknél acetilkolin receptor (AChR) antitest pozitív.
A VYVGART Hytrulo egy szubkután adható készítmény, amely efgartigimod alfát, egy humán IgG1 antitestfragmentumot tartalmaz, amelyet intravénás alkalmazásra VYVGART néven forgalmaznak, és rekombináns humán hialuronidáz PH20-at (rHuPH20), a Halozyme ENHANZE® gyógyszeradagoló technológiáját tartalmazza, amely elősegíti a biológiai készítmények szubkután beadását. A készítményt egészségügyi szakembernek kell beadnia szubkután egyetlen injekcióban (1,008 mg fix dózis) 30-90 másodperc alatt, heti egyszeri injekciós ciklusokban, négy héten keresztül.
„Az MG közösség energikus és izgatott egy újabb hatékony, FDA által jóváhagyott kezelés miatt, amely a generalizált MG-vel diagnosztizáltak számára elérhető. Köszönjük iparági partnerünknek, az argenxnek” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America elnök-vezérigazgatója. „A szubkután injekciós kezelés egyszerűségét és kényelmét kétségtelenül nagyon jól fogadja majd a betegközösség, mivel a kezelési folyamat országszerte illeszkedik a betegek mindennapi életébe. A betegek személyre szabott megközelítést kapnak, és ez egy újabb fontos lehetőség az MG személyesen egyedi tüneteinek kezelésére.”
További információkért olvassa el a sajtóközleményNézd meg az argenx által biztosított hivatalos weboldalt. vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard a myasthenia gravis szövődményeiről
AJMC.com
May 26, 2023
A jelenlegi myasthenia gravis terápiák más szövődményeket is okozhatnak – mondta Dr. James F. Howard Jr., az Észak-Karolinai Egyetem Chapel Hill-i neurológia professzora, a Neuromuszkuláris Betegségek Osztályának korábbi vezetője, és a Neuromuszkuláris Betegségek James F. Howard kitüntetett professzora.
Klinikoszerológiai betekintés az immuncheckpoint-gátló által kiváltott myasthenia gravisban szenvedő betegekbe
A klinikai és transzlációs neurológia évkönyvei
2023. március
Gianvito Masi, MD és Kevin C O'Connor, PhD
A myasthenia gravis (MG) eseteit a közelmúltban ritka, de életveszélyes mellékhatásként írták le az immuncheckpoint-gátlók (ICI), egy új típusú rákimmunoterápia beadását követően. Az ICI-MG-ben szenvedő betegeknél gyakran pozitív az acetilkolin receptor (AChR) autoantitest teszt, de az idiopátiás MG-vel ellentétben az AChR autoantitestek szerepe az ICI-MG patológiájában ismeretlen. Ennek érdekében egy ICI-MG betegekből álló csoportot vizsgáltunk az AChR autoantitestek funkcionális profilalkotásával. Megállapítottuk, hogy a betegek egy alcsoportja olyan AChR autoantitesteket hordozhat, amelyek molekuláris jellemzői hasonlóak az idiopátiás MG-hez. Más esetekben azonban az ilyen autoantitestek nem mutatnak nyilvánvaló patogén potenciált, ami alternatív tényezőkre utal, mint a betegség kulcsfontosságú mediátoraira. Ezeknek az eredményeknek közvetlen klinikai következményei vannak, mivel megkérdőjelezik az AChR autoantitest-vizsgálat szerepét a végleges ICI-MG diagnózisok felállításában, és alátámasztják az alapos vizsgálat szükségességét az ICI-vel kapcsolatos mellékhatások értékelésekor.
Olvassa el a teljes megjelent cikket ITT.