MGFA si impegna a promuovere la ricerca per comprendere meglio, trattare e curare definitivamente la miastenia gravis. Per raggiungere questo obiettivo, ci impegniamo a creare consapevolezza sulle sperimentazioni cliniche per coloro che soffrono di miastenia gravis e disturbi neuromuscolari articolari correlati.
Ricercatori: Se desideri che il tuo studio clinico venga pubblicato sul nostro sito web, invia un'e-mail mgfa@miastenia.org con "Annuncio di sperimentazione clinica" nell'oggetto.
pazienti: Gli studi qui elencati sono stati condivisi con MGFA dai ricercatori e stanno arruolando nuovi pazienti, per quanto ne sappiamo. Si prega di verificare direttamente con lo sponsor della ricerca per conferma. MGFA non è affiliata agli studi elencati di seguito. Ulteriori studi potrebbero essere disponibili su clinicaltrials.govTi invitiamo a saperne di più sulle opzioni e a parlare con il tuo team medico per scoprire se una sperimentazione è adatta a te.
Le prove elencate di seguito sono suddivise per adulti e pazienti pediatrici.
STUDI CLINICI ATTIVI SU ADULTI
Uno studio per indagare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Remibrutinib rispetto al placebo in pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (RELIEVE) – Attivo e in fase di reclutamento
Questo è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, volto a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del remibrutinib nei pazienti affetti da MGg sottoposti a trattamento stabile con SOC.
Sponsor: Prodotti farmaceutici Novartis
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06744920?cond=Myasthenia%20Gravis,%20Generalized&term=Novartis&rank=3
Contatto per lo studio: novartis.email@novartis.comContatto per lo studio: novartis.email@novartis.com
Studio per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 nella miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 in pazienti con miastenia grave generalizzata resistente al trattamento. YTB323 è una terapia cellulare CAR-T biologica.
Sponsor: Prodotti farmaceutici Novartis
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06704269?cond=Myasthenia%20Gravis,%20Generalized&term=NCT06704269&rank=1
Contatto per lo studio: novartis.email@novartis.comContatto per lo studio: novartis.email@novartis.com
Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod PH20 SC negli adulti con miastenia grave oculare (ADAPT oculus)
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod PH20 SC somministrato tramite una siringa preriempita in pazienti adulti affetti da miastenia grave oculare. Lo studio è costituito da una parte A (circa 7 settimane) e una parte B (fino a 2 anni). Nella parte A, metà dei partecipanti riceverà efgartigimod PH20 SC e l'altra metà riceverà placebo. Nella parte B, tutti i partecipanti riceveranno efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06558279?cond=Ocular%20Myasthenia%20Gravis&spo
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio sul Telitacicept per il trattamento della miastenia grave generalizzata (RemeMG) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del telitacicept nel trattamento della miastenia gravis generalizzata. Questo studio è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del telitacicept in una popolazione globale di pazienti con gMG.
Sponsor: Società anonima
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?term=RC18G006&rank=1#contacts-and-locations
Contatto per lo studio: RC18_MGstudy@remegenbio.com
RESET-MGTM: Studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 nei partecipanti con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo studio RESET-MG™ è una sperimentazione clinica che valuta gli effetti di una terapia sperimentale con cellule T con recettore antigenico chimerico (CAR), CABA-201, in pazienti con miastenia grave generalizzata.
Sponsor: Biografia di Cabaletta
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Pagina web di studio: https://www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis
Cellule CAR-T Descartes-08 nella miastenia grave generalizzata (MG) – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio di fase Ib/IIa volto a valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule T CAR Descartes-08 nei pazienti affetti da miastenia grave generalizzata.
Sponsor: Terapia cartesiana
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04146051
Pagina web dello studio: www.cartesiantherapeutics.com/
Sicurezza ed efficacia di 3 livelli di dose di NMD670 in pazienti adulti con miastenia grave (SYNAPSE-MG) – Attivo e in fase di reclutamento
Questo studio proof-of-concept di fase 2, per la determinazione dell'intervallo di dosaggio, mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di 3 livelli di dose di NMD670 rispetto al placebo in pazienti adulti con MG con anticorpi contro AChR o MuSK, somministrati due volte al giorno (BID) per 21 giorni. Per qualificarsi per questo studio, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 75 anni, essere stati diagnosticati con MG ed essere in grado di deglutire compresse.
Sponsor: NMD Pharma A/S
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Contatto di studio: contatto@nmdpharma.com
Dati pubblicati: https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Studio di fase III per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan rispetto al placebo nei partecipanti di età compresa tra 18 e 75 anni affetti da MGg. – Attivo e in fase di reclutamento
Lo studio è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan nei pazienti con AChR+ gMG sottoposti a trattamento SOC stabile.
Sponsor: Prodotti farmaceutici Novartis
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contatto per lo studio: novartis.email@novartis.com
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV nei pazienti con miastenia grave generalizzata sieronegativa agli anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina (ADAPT SERON) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod per via endovenosa (EV) rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG) sieronegativa per l'anticorpo legante il recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab). Altri obiettivi sono valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di efgartigimod.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio di fase 1b per indagare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei partecipanti adulti con sindromi miasteniche congenite DOK7 (CMS) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio di fase 1b è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei partecipanti adulti con DOK7-Congenital Myasthenic Syndromes. Lo studio valuterà anche come ARGX-119 viene elaborato dall'organismo (farmacocinetica), come il sistema immunitario reagisce ad esso (immunogenicità) e come può migliorare il modo in cui i pazienti si sentono e funzionano.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Efficacia e sicurezza di una nuova formulazione di cladribina orale rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (MyClad) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio clinico è determinare l'efficacia e la sicurezza di una nuova formulazione orale di cladribina nei partecipanti affetti da miastenia grave generalizzata (MGg) rispetto al placebo.
Sponsor: Merck
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Pagina web dello studio: https://clinicaltrials.emdgroup.com/en/trial-details/?id=MS700568_0183
Valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia del CNP-106 nei soggetti con miastenia grave – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio clinico di fase 1b/2a First-in-Human (FIH) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di dosi multiple crescenti di CNP-106. Lo studio clinico dura 222 giorni (fino a 42 giorni per lo screening, 180 giorni di studio). I soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni con miastenia grave generalizzata (MG) saranno sottoposti a screening fino a 42 giorni prima dell'arruolamento nello studio clinico.
Sponsor: COUR Società di sviluppo farmaceutico
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Pagina web dello studio: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Studio MuSK sulla miastenia 1000 – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è raccogliere campioni di saliva da 1000 soggetti con diagnosi di laboratorio confermata di miastenia positiva agli anticorpi MuSK. Questi campioni di saliva saranno quindi inviati a un laboratorio di neurogenetica dove verrà condotto uno studio di associazione genomica (GWAS) che fornirà informazioni importanti sui fattori genetici che portano alla MG MuSK.
Sponsor: Rete per le malattie rare della miastenia grave (MGNet)
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Pagina web dello studio: musk1000.smhs.gwu.edu/
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV nei pazienti con miastenia grave generalizzata sieronegativa agli anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza dell'efgartigimod somministrato per via endovenosa (EV) rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG) sieronegativa agli anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab).
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Pagina web dello studio: www.us.argenx.com/
Uno studio per valutare Zilucoplan sottocutaneo nei partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (ziMyG) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e l'attività di zilucoplan (ZLP) nei partecipanti allo studio pediatrico affetti da miastenia grave generalizzata (gMG).
Sponsor: U
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Contatto di studio: e-mail: ucbcares@ucb.com
Analisi descrittiva dei dati del mondo reale raccolti con ME&MGopen – Attivo e in fase di reclutamento
Gli obiettivi dello studio sono raccogliere dati sui sintomi dei pazienti tramite un'applicazione per telefoni cellulari in un contesto di vita reale, valutare l'aderenza all'uso dello strumento, l'esperienza dell'utente e la soddisfazione nei confronti dell'applicazione, nonché la sicurezza dell'uso.
Sponsor: Ad scienza
Pagina web: www.clinicaltrials.gov/study/NCT05566964
Pagina web dello studio: https://www.meandmgopen.com/
Uno studio sul nipocalimab somministrato ad adulti con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del nipocalimab rispetto al placebo nei partecipanti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG).
Sponsor: Janssen
Pagina web: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Pagina web dello studio: www.globaltrialfinder.janssen.com/trial/CR109046
Uno studio per testare la sicurezza della terapia di combinazione con pozelimab e cemdisiran e del solo cemdisiran e la loro efficacia nei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (NIMBLE) – Attivo e in fase di reclutamento
Questo studio sta esaminando un trattamento sperimentale combinato con pozelimab e cemdisiran e cemdisiran in monoterapia. Lo studio è focalizzato su pazienti con miastenia gravis generalizzata (gMG).
Sponsor: Regeneron
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Contatto per lo studio: clinictrials@regeneron.com
Sperimentazioni attive su pazienti pediatrici
Studio di farmacocinetica, farmacodinamica, sicurezza ed efficacia del gefurulimab nei pazienti pediatrici con miastenia grave generalizzata AChR+ – Attivo e in fase di reclutamento
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la farmacocinetica e la farmacodinamica del gefurulimab nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 e meno di 18 anni con AChR+ gMG per tutta la durata dello studio.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Pagina web dello studio: alexion.com
Valutazione della farmacocinetica, farmacodinamica, efficacia, sicurezza e immunogenicità del ravulizumab somministrato per via endovenosa nei partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (gMG) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è caratterizzare la farmacocinetica e la farmacodinamica del trattamento con infusione endovenosa di ravulizumab nei pazienti pediatrici affetti da MGg.
Sponsor: Alexion
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Pagina web dello studio: alexion.com/
Studio di fase 2/3 sul nipocalimab nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo studio Vibrance-MG valuta la sicurezza e l'efficacia di un farmaco sperimentale, il nipocalimab, per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Valutare per quanto tempo il farmaco sperimentale, il nipocalimab, rimane nell'organismo.
Sponsor: Janssen/Johnson & Johnson
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Pagina web dello studio: globaltrialfinder.janssen.com/trial/CR109137
Valutazione della farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza di Efgartigimod somministrato per via endovenosa nei bambini con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è quello di indagare la farmacocinetica, la farmacocinetica, la sicurezza e l'attività di efgartigimod EV nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da MGg.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio di Efgartigimod PH20 SC nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è misurare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di efgartigimod PH20 SC nei partecipanti pediatrici con gMG di età compresa tra 2 e <18 anni. L'obiettivo primario è confermare una dose appropriata di efgartigimod PH20 SC per i pazienti pediatrici utilizzando i risultati PK e PD di questo studio. I partecipanti riceveranno iniezioni di efgartigimod PH20 SC e saranno monitorati per la sicurezza fino alla fine dello studio.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
ATTIVO, NON IN RECLUTAMENTO
Studio sulla miastenia grave con inebilizumab – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo studio MINT è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che verrà condotto in circa 120 centri di studio.
Sponsor: Amgen (acquisita da Horizon Therapeutics nel 2023)
Pagina web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Pagina web dello studio: https://www.amgentrials.com/
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del batoclimab come terapia di induzione e mantenimento nei partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio di 3 periodi è confermare l'efficacia e la sicurezza del batoclimab nei partecipanti affetti da MGg.
Sponsor: immunovalente
Pagina web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Pagina web dello studio: flex.researchstudytrial.com/