Ricerca MG

Il ricercatore indaga i meccanismi della malattia MG grazie al sostegno dei donatori e della MGFA

Da bambina, la Dott. ssa Fatemeh Khani Habibabadi era sempre interessata al mondo che la circondava. La vita e il funzionamento del corpo umano la affascinavano.

All'università, ha studiato biologia cellulare e molecolare, la vita al suo livello più elementare, poi ha approfondito ulteriormente gli studi universitari, concentrandosi sulla genetica molecolare. È stato qui che il suo fascino per le malattie autoimmuni è emerso mentre esplorava l'approccio molecolare allo studio della sclerosi multipla.

"Ho lavorato sull'interazione tra RNA non codificanti e proteine ​​note per i loro effetti protettivi sui pazienti affetti da sclerosi multipla", afferma il dott. Habibabadi.

Dopo aver completato il dottorato, ha voluto proseguire la sua ricerca sui disturbi neurologici autoimmuni e ha fatto domanda per entrare nel laboratorio del dott. Kevin O'Connor presso la Yale University School of Medicine. Il dott. O'Connor dirige il Laboratorio O'Connor presso il Dipartimento di Neurologia e il Dipartimento di Immunobiologia.

Il laboratorio è composto da un team di ricercatori (docenti junior, borsisti post-dottorato, studenti laureati e studenti universitari) che studiano il ruolo svolto dal sistema immunitario nelle malattie neurologiche autoimmuni.

"Siamo interessati a definire in modo generale i meccanismi attraverso i quali le cellule B, e gli autoanticorpi che producono, partecipano alla patologia della MG, identificando il tipo specifico di cellule B che producono autoanticorpi MG, descrivendo in dettaglio come gli autoanticorpi MG danno origine ai sintomi della malattia e studiando come i pazienti rispondono alle terapie immunomodificanti", afferma il dott. O'Connor.

La dott. ssa Khani si è unita a questo gruppo collaborativo di ricercatori nel 2022. Nello stesso anno, le è stata assegnata la borsa di studio post-dottorato Jackie McSpadden. La MGFA assegna questa borsa di studio a promettenti ricercatori MG grazie al generoso supporto della famiglia McSpadden.

Attraverso il premio, la MGFA e la famiglia McSpadden sperano di attrarre promettenti ricercatori per proseguire la ricerca sulla MG, ampliando il numero di ricercatori concentrati su questa malattia. Jackie McSpadden era una volontaria attiva e appassionata nella comunità MG. Quando è scomparsa, la sua famiglia ha creato la borsa di studio per onorare la sua eredità e migliorare la vita delle persone con MG e disturbi correlati della giunzione neuromuscolare.

Nel laboratorio O'Connor, il dott. Khani si concentra sulla fornitura del framework per decifrare i ruoli precisi degli autoanticorpi nella patogenesi della MG. In definitiva, questo lavoro mira ad aiutare i pazienti prevedendo l'efficacia del trattamento e la progressione della malattia.

"Sto lavorando su tre meccanismi d'azione correlati agli autoanticorpi AChR. Spero di determinare se hanno un ruolo nell'identificazione dei pazienti che risponderanno meglio a determinati trattamenti o predire i non-responder", afferma. "È importante perché la risposta del paziente al trattamento è molto diversa in ogni persona a cui è stata diagnosticata la MG".

Mentre alcune persone affette da MG positiva agli autoanticorpi AChR rispondono bene ai nuovi farmaci ora disponibili, altre non trovano sollievo dai sintomi.

Il dott. Khani sta lavorando su campioni di studi clinici che indagano sui trattamenti candidati per la MG, tra cui inibitori del complemento e terapie di deplezione delle cellule B. Attraverso questo lavoro, il team spera di sviluppare una migliore comprensione della malattia, che potrebbe aprire la strada a nuovi farmaci che potrebbero giovare a una gamma più ampia di pazienti.

Questa ricerca ha scoperto la variabilità tra i pazienti in termini sia di quantità di autoanticorpi AChR nel sangue sia, cosa più importante, di quanto siano efficienti nel causare sintomi della malattia. I ricercatori hanno anche scoperto che sia la quantità che l'efficienza degli autoanticorpi AChR possono cambiare nel tempo all'interno dei singoli pazienti.

I primi risultati del dott. Khani dimostrano la complessità della MG e sottolineano l'importanza della medicina personalizzata, che considera le caratteristiche degli autoanticorpi presenti in ogni paziente. Si prevede che i primi risultati di questa ricerca saranno pubblicati a breve.

I finanziamenti privati ​​contribuiscono alla realizzazione di questo entusiasmante lavoro.

"I finanziamenti esterni sono tutto per un laboratorio. L'MGFA mi ha aiutato a continuare la mia ricerca sulla MG per tre anni, il che è fantastico. Senza di loro, sarebbe stato impossibile per me continuare la mia ricerca. Lo apprezzo molto e vorrei ringraziare la famiglia McSpadden che ha fatto questa generosa donazione".

Scopri di più sui MGFA agenda di ricerca e concedere opportunità di finanziamentoPer saperne di più sulla ricerca dell'O'Connor Laboratory sulla miastenia gravis, visita il loro sito web.