argenx annuncia i risultati principali positivi dello studio di fase 3 ADAPT OCULUS su VYVGART nella miastenia grave oculare
26 Febbraio 2026
Se soffri di miastenia grave oculare, esistono pochi trattamenti approvati specificamente per questa forma della malattia. La situazione potrebbe presto cambiare. Un recente studio clinico su Vyvgart (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) in adulti con miastenia grave oculare ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo dei sintomi oculari riferiti dai pazienti, tra cui ptosi (palpebre cadenti) e diplopia (visione doppia), rispetto al placebo.
Sulla base di questi risultati positivi, argenx prevede di presentare alla FDA una domanda supplementare di licenza per prodotti biologici, sperando di aprire la strada a un trattamento mirato per la MG oculare.
Scopri di piùDisfunzione urinaria nella miastenia grave: uno studio caso-controllo trasversale
Scienze Neurologiche
Gennaio 3, 2026
Sebbene i sintomi motori siano ben documentati nella miastenia grave, la prevalenza e il significato clinico della disfunzione urinaria, in particolare l'incontinenza urinaria (UI) e i sintomi della vescica iperattiva (OAB), rimangono poco esplorati nella MG, con precedenti rapporti limitati a piccole coorti.
I risultati di questo studio hanno dimostrato che i sintomi di incontinenza urinaria e vescica iperattiva sono più comuni nei pazienti con MG rispetto ai controlli. Il punteggio MG-ADL è un predittore indipendente di incontinenza urinaria e l'età di insorgenza della malattia può influenzare la tempistica dello sviluppo dell'incontinenza urinaria. L'identificazione e l'intervento precoci possono migliorare gli esiti clinici per i pazienti.
Scopri di piùLa FDA approva l'Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) di Amgen per il trattamento della MG generalizzata
Comunicato stampa di Amgen
Dicembre 12, 2025
La Food and Drug Administration ha approvato un nuovo trattamento per la miastenia grave generalizzata.
Inebilizumab-cdon – nome commerciale UPLIZNA – è un trattamento con anticorpi monoclonali che agisce selettivamente sulle cellule B CD19-positive. Questo approccio affronta la causa biologica principale della malattia. Il trattamento è approvato dalla FDA per gli adulti con diagnosi di AChR e MG generalizzata MuSK. I pazienti necessitano solo di due dosi all'anno, dopo due dosi di carico iniziali.
"Gestire una malattia rara e cronica può significare affrontare sintomi recidivanti imprevedibili e programmi di trattamento impegnativi", ha affermato Samantha Masterson, presidente e amministratore delegato della MGFA. "Questa approvazione segna un traguardo importante, offrendo un'efficacia duratura e uno schema posologico che offre alle persone affette da miastenia grave generalizzata sei mesi di intervallo senza trattamento tra le dosi di mantenimento".
I dati dello studio provengono da processo MINT, iniziato nel 2020. I dati più recenti della sperimentazione di fase 3 sono stati presentato dal Dott. Richard Nowak alla sessione scientifica MGFA il 29 ottobre 2025. Per saperne di più su questo annuncio, visita il sito web di Amgen
Scopri di piùGli autoanticorpi IgA dimostrano un nuovo meccanismo della patologia della miastenia grave 1 MuSK
Cervello
Ottobre 28, 2025
Uno studio pubblicato su Brain offre nuove informazioni sulla miastenia grave (MG) MuSK, una rara forma di MG che causa una significativa debolezza muscolare. Finora, la maggior parte della ricerca si è concentrata su MuSK IgG4, il principale autoanticorpo della malattia, che interrompe il clustering del recettore dell'acetilcolina e indebolisce la comunicazione nervo-muscolo.
Questo studio, condotto dal Dott. Gianvito Masi nel laboratorio del Dott. Kevin O'Connor presso la Yale University, dimostra che un'altra classe di anticorpi, le IgA, potrebbe svolgere un ruolo nella malattia. Gli anticorpi IgA si trovano solitamente nelle mucose, come nell'intestino e nei polmoni, dove contribuiscono a proteggere dalle infezioni. I ricercatori hanno scoperto che un sottogruppo di pazienti con MuSK MG presenta anche autoanticorpi IgA diretti contro MuSK.
Utilizzando autoanticorpi IgA derivati dai pazienti, tecnologia di sequenziamento delle cellule B, colture di cellule muscolari ed esperimenti in vivo, il team ha dimostrato che:
1) Le cellule produttrici di IgA specifiche per MuSK possono sopravvivere per anni e non vengono completamente eliminate dai trattamenti che prendono di mira le cellule B (come la terapia anti-CD20).
2) Singoli autoanticorpi IgA possono attivare MuSK, ma quando più anticorpi IgA agiscono insieme, possono invece bloccare questo processo e causare debolezza. Infatti, in modelli sperimentali, la combinazione di autoanticorpi IgA derivati dal paziente ha prodotto sintomi miastenici, suggerendo che le IgA MuSK possano contribuire direttamente alla patologia.
Questa è la prima prova che dimostra che gli autoanticorpi IgA possono essere coinvolti nella risposta autoimmune contro MuSK. Questi risultati sollevano nuovi interrogativi sul ruolo dell'immunità mucosale (come l'influenza di infezioni o esposizioni ambientali) nella malattia. Una migliore comprensione di questo processo potrebbe aprire nuove strade per la ricerca e il trattamento futuro.
Scopri di piùLe proteasi terapeutiche specifiche per IgG e IgM disarmano gli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina che causano la patologia della miastenia grave
Atti della National Academy of Sciences (PNAS)
Ottobre 23, 2025
Il gruppo MG dell'Università di Yale, guidato da Alexandra Bayer e in collaborazione con Seismic Therapeutic, ha scoperto un nuovo ruolo degli autoanticorpi IgM nella miastenia grave (MG).
Nella MG, il sistema immunitario produce autoanticorpi che interferiscono con i segnali tra nervi e muscoli, causando debolezza. Nella maggior parte dei casi, questi autoanticorpi dannosi appartengono alla classe IgG, ma nuove ricerche hanno dimostrato che in alcune persone anche un altro tipo di autoanticorpi, chiamato IgM, può svolgere un ruolo importante.
Hanno testato un nuovo approccio terapeutico chiamato S-1117, un enzima progettato per "disattivare" gli autoanticorpi IgG in modo che non possano più causare danni. Nella maggior parte dei campioni dei pazienti, questo ha funzionato bene. Tuttavia, in alcuni campioni in cui il trattamento era meno efficace, hanno scoperto che in quei casi erano gli autoanticorpi IgM a causare la malattia. Associando S-1117 a un altro enzima che colpisce le IgM, sono stati in grado di bloccare completamente gli effetti dannosi di entrambi i tipi di autoanticorpi.
Per le persone affette da MG, questi risultati sono importanti perché indicano un futuro di trattamenti più personalizzati. Invece di un approccio univoco, i medici potrebbero essere in grado di identificare quale tipo di autoanticorpo sta causando il problema in ciascun paziente e di personalizzare la terapia per bloccarlo. Questa scoperta offre nuove speranze ai pazienti che non rispondono ai trattamenti attuali e dimostra il potere della scienza e della collaborazione nell'avvicinarci a cure migliori e a una vita migliore per tutti coloro che soffrono di MG.
Scopri di piùRisultati positivi della sperimentazione clinica di fase III per un potenziale nuovo trattamento per la MG
Comunicato stampa di AstraZeneca
Luglio 24, 2025
I dati dello studio su un farmaco chiamato gefurulimab hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL alla settimana 26 rispetto al placebo. Lo studio in doppio cieco ha incluso pazienti provenienti da 20 paesi.
Kelly Gwathmey, MD, vicepresidente del Consiglio Consultivo Medico e Scientifico della MGFA e ricercatore principale dello studio, ha dichiarato: "La rapida fluttuazione dei sintomi e l'imprevedibilità della disabilità associata alla MGg possono influenzare quasi ogni aspetto della vita di un paziente, rendendo l'intervento precoce e il controllo duraturo della malattia un obiettivo terapeutico fondamentale. Un'opzione terapeutica con C5 auto-somministrata una volta alla settimana offrirebbe ai pazienti maggiore comodità e indipendenza nella gestione della propria condizione, consentendo loro di avere un maggiore controllo sulla terapia".
Leggi il comunicato stampa qui sotto.
Scopri di piùJohnson & Johnson riceve l'approvazione della FDA per IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
Nuovo trattamento approvato per il trattamento della miastenia grave generalizzata AChR+ o MuSK+
30 aprile 2025
La FDA ha approvato IMAAVYTM (nipocalimab) per il trattamento di persone dai 12 anni in su affette da miastenia grave generalizzata con anticorpi positivi (AChR+ o MuSK+). Johnson & Johnson afferma che questo nuovo bloccante del recettore dell'FcRn offre un controllo duraturo della malattia nella più ampia popolazione di persone affette da MG.
"Sentiamo costantemente persone affette da miastenia grave che sperano in nuove opzioni terapeutiche che possano contribuire a conferire maggiore stabilità, indipendenza e prevedibilità alle loro vite", ha affermato Samantha Masterson, presidente e CEO della Myasthenia Gravis Foundation of America.
"Questo trattamento offre un'altra opzione che potrebbe aiutare ad affrontare la costante incertezza e il pesante tributo fisico e mentale che la ricaduta dei sintomi della MG comporta per i pazienti e le loro famiglie".
L'approvazione, che segue la designazione di "Priority Review" da parte della FDA, offre una nuova opzione terapeutica in una classe di farmaci comprovata, utilizzabile da adulti e pazienti pediatrici dai 12 anni in su, positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) o anti-chinasi muscolo-specifica (MuSK). IMAAVY ha dimostrato una riduzione rapida e sostenuta dei livelli di autoanticorpi fino al 75% dalla prima dose e per tutto il periodo di monitoraggio di 24 settimane.
Scopri di più su questo incredibile annuncio e sull'ultimo trattamento per la MG.
Scopri di piùIl fibrinogeno sierico non è elevato nei pazienti con miastenia grave
15 aprile 2025
Uno studio pubblicato sulla rivista Scientific Reports si proponeva di confermare i risultati di uno studio precedente, che suggeriva che il fibrinogeno sierico residuo potesse rappresentare un biomarcatore diagnostico universale per la MG. Utilizzando diverse metodologie per confrontare i livelli di fibrinogeno tra pazienti con MG e controlli, gli autori non hanno riscontrato livelli elevati di fibrinogeno sierico nei pazienti con MG. Questi risultati sottolineano la necessità di replicare i nuovi risultati per garantire il nostro obiettivo comune di identificare biomarcatori efficaci per la MG.
Scopri di piùVyvgart Hytrulo per autoiniezione è ora approvato dalla FDA
10 aprile 2025
Vyvgart Hytrulo, un trattamento approvato dalla FDA per la miastenia grave generalizzata con ipersensibilità ad AcHR, è ora disponibile negli Stati Uniti come autoiniezione. Chi assume il farmaco può effettuare l'iniezione a casa, in una singola dose, offrendo maggiore flessibilità ai pazienti.
Scopri di piùLa FDA statunitense approva l'uso esteso di Eculizumab per la miastenia grave pediatrica
12 Marzo 2025
Buone notizie per i giovani a cui è stata diagnosticata la miastenia grave: la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'uso esteso dell'eculizumab di Alexion/AstraZeneca (SOLIRIS®) per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a sei anni affetti da miastenia grave generalizzata (gMG) che sono positivi agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab+). Questa azione rende l'eculizumab il primo e unico trattamento approvato dalla FDA disponibile per i pazienti pediatrici affetti da gMG.
L'eculizumab è un anticorpo monoclonale che agisce inibendo la proteina del complemento C5 per prevenire i danni tissutali mediati dal complemento ed è stato approvato per la prima volta per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) nel 2007. Sulla base dei risultati di uno studio clinico fondamentale di fase 3 (REGAIN, NCT01997229), è stato approvato come trattamento per gli adulti con gMG nel 2017. Un recente studio positivo a braccio singolo (NCT03759366) su pazienti AChR-Ab+ gMG refrattari di età compresa tra 12 e 17 anni ha fornito prove a supporto del suo utilizzo nella popolazione pediatrica.
"La miastenia gravis può colpire chiunque a qualsiasi età ed è estremamente devastante per i giovani pazienti e le loro famiglie", ha affermato Samantha Masterson, presidente e CEO della Myasthenia Gravis Foundation of America. "Grazie a una ricerca pionieristica e all'impegno per il progresso terapeutico, i pazienti pediatrici affetti da MGg hanno ora a disposizione una nuova opzione terapeutica che potrebbe aiutarli a vivere una migliore qualità di vita con la MG. Riconosciamo lo straordinario lavoro di Alexion/AstraZeneca e della FDA per portare avanti questo percorso. Questo non sarebbe possibile senza il supporto della nostra comunità globale di pazienti affetti da MG, che si impegna a garantire che la consapevolezza e l'educazione su questa malattia debilitante si diffondano in tutto il mondo".
L'eculizumab viene somministrato per infusione endovenosa. Presenta diverse problematiche di sicurezza, tra cui un aumento del rischio di infezioni gravi e potenzialmente letali causate da Neisseria meningitidis. I pazienti possono accedere alla terapia solo tramite un programma ristretto nell'ambito di un programma di Risk Evaluation Management Strategy (REMS) per mitigare il rischio.
Referenze:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
L'asportazione chirurgica del timo ha conseguenze deleterie?
Neurologia
24 Maggio 2024
Di recente, è stata sollevata una preoccupazione circa le conseguenze deleterie della rimozione chirurgica del tessuto timico, anche per i pazienti sottoposti a timectomia per miastenia gravis (MG) o resezione di un timoma. Questa revisione adotta un approccio multidisciplinare per esaminare le prove relative ai rischi a lungo termine di cancro e autoimmunità posttimectomia. Concludiamo che per i pazienti con MG positiva agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina
e quelli a cui è stato diagnosticato un timoma, la rimozione del timo offre notevoli benefici che superano di gran lunga i potenziali rischi. Tuttavia, la rimozione incidentale del tessuto timico durante altri interventi chirurgici toracici dovrebbe essere ridotta al minimo, ove possibile.
NMD Pharma completa con successo la prima fase dello studio clinico NMD670 in MG – Fase 2 attiva e in fase di reclutamento
Science Translational Medicine
20 Marzo 2024
Dopo aver completato con successo la fase 1 con dose singola ascendente in volontari sani, NMD670 è stato testato in pazienti con MG in uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo, a dose singola, crossover a tre vie. Lo studio clinico ha valutato la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NMD670 in 12 pazienti con MG lieve. NMD670 ha avuto un profilo di sicurezza favorevole e ha portato a miglioramenti clinicamente rilevanti nel punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG). Questo studio traslazionale che spazia dalle registrazioni di singole fibre muscolari ai pazienti fornisce la prova del meccanismo per l'inibizione di ClC-1 come potenziale approccio terapeutico nella MG e supporta l'ulteriore sviluppo di NMD670.
NMD ha aperto la fase 2 ed è attualmente attivo e sta reclutando pazienti MG. Visita la pagina dello studio su ClinicalTrials.gov per determinare la tua idoneità e come presentare domanda per partecipare a questa entusiasmante sperimentazione.
Efficacia comparativa dell'azatioprina e del micofenolato mofetile per la miastenia grave (PROMISE-MG): uno studio prospettico di coorte
The Lancet Neurology
Marzo 2024
Questo studio mirava a valutare l'efficacia comparativa di azatioprina e micofenolato mofetile nel trattamento della MG e a valutare l'effetto della dose e della durata del trattamento. Nello studio, più della metà dei pazienti trattati con azatioprina e micofenolato mofetile ha ritenuto che la propria qualità di vita fosse migliorata; non è stata notata alcuna differenza nei risultati clinici tra i due farmaci. Gli eventi avversi associati ad azatioprina erano potenzialmente più gravi di quelli con micofenolato mofetile, sebbene il micofenolato mofetile sia teratogeno. Dosi di azatioprina inferiori a quelle raccomandate potrebbero essere efficaci, con eventi avversi dose-dipendenti ridotti. Sono necessari più studi di efficacia comparativa per informare le scelte di trattamento nella miastenia grave.
Questo studio è stato finanziato, in parte, dalla Myasthenia Gravis Foundation of America.
Avvocato per gli ultracinquantenni
Febbraio 2024
Glenda Thomas, leader del gruppo di supporto MGFA, ha condiviso la sua storia per diversi anni, anche in un recente articolo su un giornale locale: date un'occhiata a pagina 16. Discute anche dell'importanza dei gruppi di supporto quando si affronta una malattia cronica come la miastenia gravis.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) è ora disponibile in commercio negli Stati Uniti per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR)
Sito web UCB
Gennaio 3, 2024
UCB, una società biofarmaceutica globale, ha annunciato oggi che ZILBRYSQ® (zilucoplan) è ora disponibile negli Stati Uniti per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). ZILBRYSQ è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense il 17 ottobre 2023.1
ZILBRYSQ è disponibile su prescrizione medica sotto forma di siringa preriempita pronta all'uso, per una somministrazione giornaliera.
Leggi il comunicato stampa QUI
UCB annuncia l'approvazione della FDA statunitense di ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) per il trattamento sottocutaneo di adulti con miastenia grave generalizzata
Sito web UCB
Ottobre 17, 2023
UCB ha annunciato che ZILBRYSQ® (zilucoplan) è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Zilucoplan è il primo inibitore del complemento C5 mirato, sottocutaneo, una volta al giorno per gMG ed è auto-somministrato.
Zilucoplan è il primo inibitore peptidico mirato sottocutaneo (SC) una volta al giorno del componente 5 del complemento (inibitore C5). È l'unica terapia target gMG una volta al giorno per l'auto-somministrazione da parte di pazienti adulti con gMG positiva agli anticorpi anti-AChR. I vantaggi del trattamento auto-somministrato possono includere tempi di viaggio ridotti da e per gli ospedali, minore interferenza con gli obblighi lavorativi e maggiore indipendenza. A differenza degli inibitori C5 degli anticorpi monoclonali, in quanto peptide, zilucoplan può essere utilizzato con immunoglobuline endovenose e plasmaferesi, senza la necessità di un dosaggio supplementare.
L'approvazione da parte della FDA di zilucoplan1 è supportata dai dati di sicurezza ed efficacia dello studio RAISE (NCT04115293), pubblicato su The Lancet Neurology a maggio 2023. Lo studio RAISE era uno studio multicentrico, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, il profilo di sicurezza e la tollerabilità di zilucoplan in pazienti adulti con gMG positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR).
"Si tratta di uno sviluppo importante per la comunità perché, con più trattamenti approvati dalla FDA per la miastenia gravis generalizzata, i medici hanno strumenti aggiuntivi per trattare questa malattia in modi personalizzati che sono adatti a ogni singolo paziente", ha affermato Samantha Masterson, Presidente e Amministratore delegato della Myasthenia Gravis Foundation of America. "Siamo molto grati a UCB per essere parte della comunità della miastenia gravis e per il loro continuo impegno nel trovare soluzioni per le persone che vivono con questa malattia neuromuscolare cronica e autoimmune".
Con l'approvazione di zilucoplan, insieme al bloccante del recettore Fc neonatale (FcRn) RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) dell'azienda, approvato all'inizio di quest'anno dalla FDA, il portafoglio di UCB offre ai professionisti sanitari la possibilità di trattare l'attivazione del complemento o gli autoanticorpi patogeni nei pazienti appropriati.
Leggi il comunicato stampa ufficiale dell'UCB.
Leggi il documento dello studio RAISE.
Valutazione della chemioterapia ad alte dosi e del trapianto di cellule emopoietiche nella miastenia grave
Annali di neurologia clinica e traslazionale
19 settembre 2023
Riassunto di: Dakota Campbell –Responsabile del programma di comunicazione - Rare Diseases Clinical Research Network, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229
La miastenia gravis (MG) è una rara malattia neuromuscolare causata da una risposta autoimmune che blocca o danneggia i recettori dell'acetilcolina sui muscoli. La chemioterapia ad alte dosi (HDIT) e il trapianto autologo di cellule emopoietiche (HCT), noto anche come trapianto di midollo osseo, sono potenziali trattamenti per la MG.
In questo studio, i ricercatori hanno esaminato la sicurezza e l'efficacia di HDIT e HCT in un paziente con MG grave resistente al trattamento.
I risultati mostrano che HDIT e HCT hanno indotto la remissione della MG. Il team ha valutato l'effetto del trattamento sull'immunopatologia sottostante. Curiosamente, gli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR), i noti mediatori patogeni della malattia, non si sono abbassati in modo apprezzabile dopo il trattamento.
Gli autori affermano che questi risultati suggeriscono che un meccanismo di malattia basato sulle cellule, che risponde alla terapia ad alto dosaggio, potrebbe svolgere un ruolo nella patologia oltre agli autoanticorpi AChR. Sono necessari ulteriori studi per stabilire se HDIT e HCT possano essere una terapia efficace per la MG grave.
Telemedicina nella miastenia grave: cosa stiamo imparando da uno studio pilota
Rete Malattie Rare Miastenia Gravis
22 Agosto 2023
Per saperne di più sull'uso della telemedicina nella MG, la Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) sta conducendo uno studio pilota, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (ID clinicaltrials.gov NCT05917184). Il team sta valutando visite di telemedicina e valutazioni specifiche per malattia da remoto per pazienti con MG.
In questo articolo, la ricercatrice principale Amanda Guidon, MD, MPH, e Meridith O'Connor, paziente affetta da MG e vicepresidente assistente per il coinvolgimento, la difesa e le politiche dei pazienti presso la MGFA, raccontano di più sullo studio e sul suo impatto sulla comunità dei pazienti e dei ricercatori.
Leggi di più su questa ricerca pubblicata
La modifica delle cellule T dei pazienti crea un nuovo approccio al trattamento della miastenia grave e di altre malattie
Sito web cartesiano
Luglio 1, 2023
Cartesian Therapeutics ha annunciato la pubblicazione dei risultati positivi del primo studio clinico di successo sulla terapia cellulare a RNA per pazienti con malattie autoimmuni. Modificando le cellule T dei pazienti con mRNA (una forma di terapia rCAR-T), lo studio ha creato un nuovo approccio per il trattamento potenziale della miastenia gravis (MG) e di altre malattie autoimmuni.
I dati dimostrano un miglioramento clinico potente e duraturo nei pazienti affetti da MG e rappresentano il primo studio di fase 2 di successo che utilizza la terapia cellulare a RNA.
"Siamo grati alla nostra comunità di pazienti e medici affetti da MG per aver reso possibile lo sviluppo clinico di nuove terapie come rCAR-T", ha affermato Samantha Masterson, Presidente e CEO della Myasthenia Gravis Foundation of America. "Una terapia sicura e personalizzata con benefici clinici duraturi sarebbe un'aggiunta gradita al crescente kit di strumenti per i trattamenti della MG".
I risultati descritti in The Lancet Neurology Il documento suggerisce che rCAR-T potrebbe essere utile nel trattamento di una varietà di altre malattie autoimmuni e potrebbe superare molti dei rischi e delle tossicità associati alle cellule CAR-T convenzionali basate sul DNA. Il comunicato stampa "Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule T recettoriali antigeniche chimeriche autologhe a RNA (rCAR-T) nella miastenia grave: uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, non randomizzato di fase 1b/2a”, condivide maggiori dettagli.
Puoi anche scaricare il manoscritto completo.
Per saperne di più sullo studio di Cartesian con rCAR-T o per esaminare altri studi clinici MG aperti e in fase di reclutamento a cui è possibile presentare domanda, visitare il sito Pagina degli studi clinici MGFA.
UCB annuncia l'approvazione della FDA statunitense di RYSTIGGO® per il trattamento della miastenia grave generalizzata
Sito web UCB
27 Giugno 2023
L'UCB ha annunciato l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di un nuovo trattamento denominato RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) per gli adulti affetti da miastenia grave generalizzata e positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) o anti-tirosina chinasi muscolo-specifica (MuSK).
Rozanolixizumab-noli è un'iniezione sottocutanea ed è l'unico trattamento approvato dalla FDA negli adulti per la MGg positiva agli anticorpi anti-AChR e anti-MuSK, i due sottotipi più comuni di MGg.
L'approvazione della FDA statunitense si basa sullo studio fondamentale di fase 3 MycarinG su gMG2, un ampio studio di fase 3 che ha dimostrato che il trattamento con rozanolixizumab-noli ha prodotto miglioramenti statisticamente significativi nei risultati specifici di gMG, tra cui attività quotidiane come respirare, parlare, deglutire e riuscire ad alzarsi da una sedia.
"Vogliamo ringraziare UCB per il suo continuo impegno nei confronti della comunità MG per offrire ai pazienti e ai loro medici curanti una nuova opzione di trattamento approvata dalla FDA per la miastenia gravis generalizzata", ha affermato Samantha Masterson, Presidente e Amministratore delegato della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). "Le persone affette da miastenia gravis generalizzata continuano a riscontrare significative esigenze mediche insoddisfatte, il che significa che espandere il numero di opzioni di trattamento approvate dalla FDA è particolarmente importante per trattare questa malattia neuromuscolare cronica e autoimmune".
Il rozanolixizumab-noli sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti nel terzo trimestre del 3.
Leggi il comunicato stampa ufficiale dell'UCB.
argenx annuncia l'approvazione della FDA statunitense per l'iniezione di VYVGART Hytrulo per uso sottocutaneo nella MG generalizzata
sito web argenx
21 Giugno 2023
Un altro trattamento efficace per la miastenia grave generalizzata è stato approvato dalla Food & Drug Administration statunitense. Argenx ha annunciato che VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc), un'iniezione sottocutanea per pazienti adulti affetti da MG positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR), è un farmaco che aiuta a prevenire la miastenia grave generalizzata.
VYVGART Hytrulo è una combinazione di prodotti sottocutanei di efgartigimod alfa, un frammento di anticorpo umano IgG1 commercializzato per uso endovenoso come VYVGART, e ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), tecnologia di somministrazione di farmaci ENHANZE® di Halozyme per facilitare la somministrazione sottocutanea di farmaci biologici. Il prodotto deve essere somministrato per via sottocutanea da un operatore sanitario come iniezione singola (dose fissa da 1,008 mg) in 30-90 secondi in cicli di iniezioni una volta alla settimana per quattro settimane.
"La comunità MG è energizzata ed entusiasta di un altro trattamento efficace approvato dalla FDA disponibile per coloro a cui è stata diagnosticata una MG generalizzata. Grazie al nostro partner del settore, argenx", ha affermato Samantha Masterson, presidente e amministratore delegato della Myasthenia Gravis Foundation of America. "La facilità e la praticità di un trattamento iniettabile sottocutaneo saranno senza dubbio molto ben accolte dalla comunità dei pazienti perché il processo di trattamento si adatta alla vita quotidiana dei pazienti in tutto il paese. I pazienti hanno un approccio personalizzato e un'altra importante opzione per gestire i loro sintomi unici personali di MG".
Per maggiori informazioni puoi leggere il comunicato stampaDai un'occhiata al sito ufficiale offerto da argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dott. James Howard sulle complicazioni della miastenia grave
AJMC.com
26 Maggio 2023
Le attuali terapie per la miastenia grave possono creare altre complicazioni, ha affermato il dott. James F. Howard Jr., professore di neurologia presso l'Università della Carolina del Nord a Chapel Hill, ex capo della Divisione per le malattie neuromuscolari ed ex professore emerito di malattie neuromuscolari James F. Howard.
Approfondimenti clinico-sierologici sui pazienti con miastenia grave indotta da inibitori del checkpoint immunitario
Annali di neurologia clinica e traslazionale
Marzo 2023
Gianvito Masi, MD e Kevin C O'Connor, PhD
Casi di miastenia grave (MG) sono stati recentemente descritti come eventi avversi rari ma potenzialmente letali in seguito alla somministrazione di inibitori dei checkpoint immunitari (ICI), un nuovo tipo di immunoterapia contro il cancro. I pazienti con ICI-MG spesso risultano positivi agli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR), ma a differenza della MG idiopatica, il ruolo degli autoanticorpi AChR nella patologia ICI-MG è sconosciuto. Per affrontare questo problema, abbiamo studiato una coorte di pazienti con ICI-MG profilando funzionalmente i loro autoanticorpi AChR. Abbiamo scoperto che un sottoinsieme di pazienti può ospitare autoanticorpi AChR con caratteristiche molecolari simili a quelle della MG idiopatica. In altri casi, tuttavia, tali autoanticorpi non hanno un potenziale patogeno manifesto, il che suggerisce fattori alternativi come mediatori chiave della malattia. Questi risultati hanno implicazioni cliniche dirette, poiché mettono in discussione il ruolo del test degli autoanticorpi AChR nello stabilire diagnosi definitive di ICI-MG e corroborano la necessità di una valutazione approfondita quando si valutano eventi avversi correlati a ICI.
Leggi l'intero articolo pubblicato QUI.