Comunicati stampa e notizie MGFA

MGFA finanzia quattro progetti di ricerca sulla miastenia grave attraverso il premio High Impact Pilot Project Award.

27 Marzo 2026

La Myasthenia Gravis Foundation of America, la principale organizzazione di sostegno ai pazienti affetti da miastenia grave, è lieta di annunciare i vincitori del premio High Impact Pilot Project Award 2025.

Quattro ricercatori sono stati selezionati per il premio 2025:

• Valentina Damato, medico, dottore di ricerca, Università di Firenze, Italia

• Sarah Hoffmann, MD, PhD, MSc, Charité – Universitätsmedizin Berlino, Germania

• Maartje G. Huijbers, PhD e Dana Vergoossen, PhD, Centro medico dell'Università di Leiden, Paesi Bassi

• Vijay G. Sankaran, MD, PhD, Harvard Medical School, Stati Uniti

Questo finanziamento sostiene la ricerca clinica incentrata sulla misurazione degli esiti clinici dei pazienti o sui progressi nelle pratiche cliniche o di ricerca che migliorano gli attuali paradigmi di trattamento. L'obiettivo di MGFA è supportare la ricerca nelle fasi iniziali che porterà a nuove indagini finanziate da enti federali, farmaceutici o fondazioni private.

Questa è la seconda volta che la MGFA finanzia progetti di ricerca al di fuori degli Stati Uniti, nell'ambito della nostra missione di investire nella scienza all'avanguardia per migliorare la cura della miastenia grave. I beneficiari del finanziamento provengono da Italia, Germania, Paesi Bassi e Stati Uniti.

Questo gruppo esemplare di scienziati si concentra su una vasta gamma di argomenti relativi alla miastenia grave e all'autoimmunità. I ​​loro studi, finanziati da appositi fondi, esploreranno la componente genetica ereditaria della miastenia grave, i biomarcatori predittivi, la biologia della malattia lungo tutto il suo decorso e la struttura dell'anticorpo anti-MuSK.

Il programma di sovvenzioni dell'MGFA rientra nella missione dell'organizzazione non-profit volta a migliorare la vita delle persone e l'assistenza sanitaria attraverso la scoperta scientifica.

Sin dalla sua fondazione nel 1952, la MGFA ha guidato la carica per supportare le iniziative scientifiche più promettenti, finanziando la ricerca, coinvolgendo giovani scienziati e clinici e guidando un registro completo dei pazienti. La ricerca ha portato a miglioramenti significativi nelle tecniche diagnostiche, nei trattamenti e nelle terapie e ha migliorato la gestione delle malattie. Scopri di più sul programma di ricerca dell'MGFA.

Scopri di più sui destinatari

Vitaccess e la Myasthenia Gravis Foundation of America formano una partnership strategica per promuovere la generazione di prove concrete nella MG

12 Febbraio 2026

Boston, MA, USA e Oxford, Regno Unito – Vitaccess, azienda leader nella generazione di prove scientifiche basate sul mondo reale, ha stretto una partnership esclusiva con la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), rendendo la MGFA il collaboratore ufficiale del registro Vitaccess Real MG (VRMG), per creare una delle piattaforme di prove incentrate sul paziente più complete sulla miastenia grave (MG).

La partnership affronta una sfida critica nella MG, una malattia autoimmune rara e altamente imprevedibile: sebbene gli studi clinici dimostrino l'efficacia, raramente catturano l'esperienza longitudinale del paziente che regolatori, pagatori ed enti di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) richiedono sempre più. Il registro VRMG integrerà i dati clinici con gli esiti riferiti dai pazienti, monitorando l'efficacia del trattamento, i sintomi e la qualità della vita per un periodo di tempo prolungato in contesti reali. Ciò genererà evidenze di livello decisionale a supporto delle richieste di autorizzazione all'immissione in commercio, dell'accesso al mercato e della strategia commerciale, che contribuiranno a sviluppare più rapidamente nuove terapie efficaci per i pazienti affetti da MG.

La collaborazione:

• Presentare la piattaforma VRMG ai membri esistenti del registro MGFA e alla loro più ampia comunità di pazienti e medici. 
• Integrare i dati del registro legacy MGFA, risalenti a oltre 10 anni fa, in un repository MG riservato e sicuro, offrendo una risorsa preziosa per analisi retrospettive. 
• Portare la voce dell'MGFA al comitato consultivo scientifico del VRMG, assicurando che il registro continui a riflettere le priorità dei pazienti e dei medici. 
• Rafforzare le opportunità per gli studi condotti dai ricercatori, poiché l'MGFA continua a offrire sovvenzioni accademiche per sostenere la ricerca sui set di dati MG.
• Migliorare il reclutamento per le sperimentazioni cliniche consentendo ai ricercatori di identificare e coinvolgere i partecipanti idonei in modo più efficiente attraverso l'ecosistema del registro MG ampliato e arricchito.

“C’è un divario tra ciò che gli studi clinici possono mostrare e ciò che i decisori hanno bisogno di vedere”, ha affermato Mark Larkin, PhD, CEO e fondatore di Vitaccess. "Ciò è particolarmente evidente in una malattia come la MG. Conduciamo ricerche incentrate sul paziente sulla MG dal 2019, sempre in collaborazione con gruppi di sostegno. Questa partnership con MGFA è entusiasmante: stiamo combinando la loro pluriennale fiducia dei pazienti con la nostra competenza scientifica e la nostra infrastruttura di coinvolgimento dei pazienti basata sulla tecnologia, creando relazioni durature con i pazienti che si arricchiscono nel tempo. Insieme, costruiremo prove che, a nostro avviso, miglioreranno in ultima analisi i risultati per i pazienti e i caregiver che convivono con la MG.

Samantha Masterson, Presidente e CEO della MGFA, ha affermato: La nostra comunità ha sempre compreso il valore di contribuire alla ricerca che può migliorare la qualità della vita delle persone affette da MG. Questa partnership garantisce che questi importanti contributi dei pazienti influenzino scoperte rivoluzionarie e potenziali nuovi trattamenti. Il rigore scientifico di Vitaccess, la comprovata esperienza nella generazione di evidenze di livello normativo e la capacità di progettare studi dalla Fase I fino alla fase post-marketing la distinguono dalle soluzioni basate esclusivamente sulla tecnologia, rendendo Vitaccess il partner di ricerca ideale. I dati che i nostri membri hanno condiviso nell'ultimo decennio contribuiranno ora a una nuova ondata di evidenze e hanno un immenso potenziale per aiutare ricercatori, medici e aziende farmaceutiche a comprendere la MG in modi che in passato non erano possibili.

La MG è una rara malattia neuromuscolare autoimmune cronica che causa debolezza muscolare fluttuante e affaticabile, spesso con esordio a livello di occhi, viso o gola, provocando palpebre cadenti, visione doppia e difficoltà a parlare e deglutire, e può colpire braccia, gambe e respirazione. La MG ha una presentazione clinica molto variabile, con sintomi del disturbo influenzati dalla causa specifica, dal tipo e da altri fattori.

Opportunità di partnership

Vitaccess invita i partner del settore farmaceutico e biotecnologico a esplorare come il registro VRMG possa supportare le esigenze di ricerca scientifica lungo tutto il ciclo di vita del prodotto, dallo sviluppo iniziale fino alla fase post-approvazione. Il registro offre molteplici modelli di collaborazione, tra cui partnership strategiche sui dati, sottostudi personalizzati e supporto per la fattibilità e il reclutamento di sperimentazioni cliniche.

Prossimo webinar

MGFA e Vitaccess ospiteranno un webinar informativo virtuale on Venerdì 20 febbraio, dalle 2:00 alle 3:00 EST / dalle 7:00 alle 8:00 GMT, per fornire una panoramica del registro VRMG e una guida su come pazienti e operatori sanitari possono partecipare. Non vediamo l'ora di condividere presto maggiori dettagli e invitiamo tutti i membri interessati della comunità MG a unirsi a noi e scoprire come possono contribuire a questa importante iniziativa.

Informazioni sul registro Vitaccess Real MG (VRMG)

Vitaccess Real MG è un registro pazienti progettato per raccogliere dati osservazionali longitudinali sulla miastenia grave, il suo trattamento e il suo impatto sui sintomi, sulle attività quotidiane e sulla qualità della vita. Il registro collega i dati riportati direttamente dai pazienti con i dati riportati dagli operatori sanitari e i dati delle cartelle cliniche dei pazienti.

Informazioni su Vitaaccess

Vitaccess è un'azienda leader nel Regno Unito nella generazione di evidenze basate sul mondo reale, che colma il divario di insight per le aziende biofarmaceutiche, ponendo le opinioni dei pazienti al centro della ricerca che conta. Attraverso una ricerca sui pazienti scientificamente rigorosa e guidata da esperti, forniamo l'intero spettro di generazione di evidenze, dall'elicitazione qualitativa dei concetti fino ai registri longitudinali. Vitaccess integra i dati delle cartelle cliniche elettroniche (EMR) con gli esiti riferiti dai pazienti, la ricerca qualitativa e gli studi sulle preferenze, fornendo evidenze basate sul mondo reale dettagliate a supporto del processo decisionale degli enti pagatori e regolatori, in una vasta gamma di aree terapeutiche, tra cui malattie rare, oncologia, malattie respiratorie ed ematologia.

Per saperne di più, visita il nostro sito web: https://vitaccess.com

Informazioni sulla Myasthenia Gravis Foundation of America

La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) è la più grande e importante organizzazione di difesa dei diritti dei pazienti negli Stati Uniti, dedicata esclusivamente alla ricerca di trattamenti migliori e al supporto delle persone affette da miastenia gravis, una rara malattia neuromuscolare autoimmune. Finanziamo le scoperte scientifiche più promettenti e forniamo programmi e materiali didattici incentrati sul paziente per connettere i membri della comunità globale della MG e migliorare la vita di chi convive con questa patologia.     

Contatto multimediale

Michele Antonelli
Vicepresidente, Marketing e Comunicazioni Globali
Fondazione Miastenia Gravis d'America

Grazie a un finanziamento MGFA, i dati del registro dei pazienti affetti da MG portano a un nuovo articolo di rivista

Gennaio 8, 2026

Una borsa di ricerca MGFA ha alimentato le intuizioni su come le caratteristiche cliniche e il carico di malattia della miastenia grave possano differire tra gruppi razziali ed etnici. I ricercatori hanno scoperto

• I pazienti bianchi affetti da MG presentano prevalentemente un esordio tardivo, mentre i pazienti afroamericani e ispanici presentano prevalentemente un esordio precoce
• Una maggiore frequenza di sintomi agli arti/bulbi e punteggi MG-ADL/MG-QOL15r basali più elevati sono stati osservati negli afroamericani e negli ispanici
• Gli impatti psichiatrici della MG includono ansia e/o depressione
• I pazienti afroamericani e ispanici avevano maggiori probabilità di essere intubati e costi di ospedalizzazione maggiori
• I pazienti bianchi avevano maggiori probabilità di mortalità ospedaliera

Per saperne di più su questo studio, leggi Giornale delle scienze neurologiche.

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Sono ora disponibili le registrazioni della sessione scientifica MGFA 2025

Dicembre 2, 2025

Il 29 ottobre, la MGFA ha ospitato la sua sessione scientifica annuale al congresso annuale dell'AANEM. Questo incontro riunisce ricercatori, neurologi, ricercatori all'inizio della carriera e altri medici per discutere delle più recenti "scienze in pillole" che ci guidano verso un mondo senza miastenia gravis.

Ricercatori, scienziati, clinici e altri membri della comunità MG interessati alle ultime novità scientifiche in materia possono ora assistere alle presentazioni dell'evento. Trova tutte le sessioni su questo sito. Playlist di YouTube.

Ricerca finanziata dal MGFA pubblicata su Brain e Proceedings of the National Academy of Science (PNAS)

11 Novembre 2025

I ricercatori dell'Università di Yale hanno pubblicato due importanti articoli scientifici questo ottobre. Il loro lavoro, finanziato in parte dal MGFA, esplora il ruolo degli anticorpi e degli autoanticorpi nella miastenia grave.

Uno studio pubblicato Cervello offre nuove intuizioni sulla miastenia grave MuSK.

Questo studio, condotto dal Dott. Gianvito Masi nel laboratorio del Dott. Kevin O'Connor, dimostra che un'altra classe di anticorpi, le IgA, potrebbe svolgere un ruolo nella malattia. Gli anticorpi IgA si trovano solitamente nelle mucose, come nell'intestino e nei polmoni, dove contribuiscono a proteggere dalle infezioni. I ricercatori hanno scoperto che un sottogruppo di pazienti con MG MuSK è portatore anche di autoanticorpi IgA diretti contro MuSK.

Uno studio pubblicato PNAS hanno scoperto un nuovo ruolo per gli autoanticorpi IgM nella MG.

Nella MG, il sistema immunitario produce autoanticorpi che interferiscono con i segnali tra nervi e muscoli, causando debolezza. Nella maggior parte dei casi, questi autoanticorpi dannosi appartengono alla classe IgG, ma nuove ricerche hanno dimostrato che in alcune persone anche un altro tipo di autoanticorpi, chiamato IgM, può svolgere un ruolo importante.

Per saperne di più su questi due studi, clicca sul link qui sotto.

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MGFA premia un neurologo britannico con il primo premio alla carriera per la ricerca innovativa sulla MG

Consulente per le malattie rare

Luglio 10, 2025

L'AIA, Paesi Bassi—Angela Vincent, medico chirurgo, è una delle più riconosciute esperte al mondo di miastenia grave (MG). Ma forse non avrebbe mai raggiunto questo status se fosse rimasta al suo primo incarico in un ospedale londinese, dove eseguiva appendicectomie e assisteva le nascite.

All'inizio di quest'anno, la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ha conferito allo scienziato britannico il suo primo Lifetime Achievement Award durante la 15a Conferenza internazionale sulla miastenia e disturbi correlati.

"Angela è stata una figura di spicco in prima linea nella ricerca sulla miastenia gravis per 50 anni", ha dichiarato Kevin O'Connor, PhD, consulente scientifico capo della fondazione, nel presentare il premio. "È diventata una scienziata molto stimata quando c'erano pochissime donne in [scienza, tecnologia, ingegneria e matematica (STEM)]. Il suo lavoro è di ampio respiro ed è stato pubblicato sulle più prestigiose riviste scientifiche mondiali. Il suo lavoro è duraturo e duraturo, e la sua ricerca supera la prova del tempo".

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I pazienti della conferenza MGFA offrono spunti sulla convivenza con la miastenia grave

Consulente per le malattie rare

13 Maggio 2025

L'AIA, Paesi Bassi—Quattro donne provenienti da quattro paesi europei hanno raccontato cosa significa vivere con miastenia grave (MG), durante una sessione del primo incontro della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) al di fuori degli Stati Uniti.

La 15a Conferenza internazionale MGFA sulla miastenia e disturbi correlati ha attirato in questa città olandese 650 medici, ricercatori e rappresentanti dei pazienti provenienti da 44 Paesi.

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Al fianco della comunità delle malattie rare: MGFA sostiene la promozione dello screening neonatale

Dichiarazione MGFA

7 Maggio 2025

MGFA di recente ha firmato una lettera guidata dall'Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare sollecitando il governo federale a ripristinare il Comitato consultivo sulle malattie ereditarie nei neonati e nei bambini. La chiusura di questo organo consultivo potrebbe avere conseguenze a lungo termine per le famiglie colpite da malattie rare, in particolare quelle con patologie ereditarie o a esordio precoce.

Sebbene la maggior parte dei casi di miastenia grave non venga diagnosticata alla nascita, le sindromi miasteniche congenite, un gruppo di rare patologie ereditarie della giunzione neuromuscolare, possono manifestarsi nella prima infanzia e rientrano nel più ampio panorama delle malattie neuromuscolari rare. Il supporto a questa lettera riflette l'impegno della MGFA a:

• Diagnosi precoce e intervento per le malattie rare.
• Proteggere le infrastrutture federali che apportano benefici all'intera comunità.
• Essere solidali con altre organizzazioni di pazienti che lottano per ottenere riconoscimento, risorse e migliori risultati in termini di salute.

Crediamo che ogni bambino nato con una malattia rara o curabile meriti la possibilità di una diagnosi e di cure precoci. Diagnosticare le malattie, anche quando non è disponibile una cura, è fondamentale per comprenderle e orientare la ricerca verso la ricerca di cure. Preservare e rafforzare il sistema nazionale di screening neonatale è fondamentale per supportare le esigenze sanitarie di oggi e delle generazioni future.

Grazie per far parte di questa comunità e per continuare a sostenerci.

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La FDA approva il bloccante FcRn Nipocalimab per le forme più diffuse di miastenia grave generalizzata

Neurologia in diretta

30 aprile 2025

I dirigenti della MGFA hanno condiviso le loro riflessioni sulla recente approvazione da parte della FDA di un'altra opzione terapeutica per la miastenia grave.

"Sentiamo costantemente persone affette da miastenia grave che sperano in nuove opzioni terapeutiche che possano contribuire a portare maggiore stabilità, indipendenza e prevedibilità nelle loro vite", ha affermato Samantha Masterson, presidente e amministratore delegato della Myasthenia Gravis Foundation of America. "L'annuncio di oggi offre un'altra opzione che potrebbe contribuire ad affrontare la costante incertezza e il pesante impatto fisico e mentale che la ricaduta dei sintomi della MG comporta per i pazienti e le loro famiglie".

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MGFA finanzia la ricerca che rivela i meccanismi che causano la miastenia grave da AChR

8 aprile 2025

Una ricerca innovativa finanziata in parte da una borsa di studio MGFA è stata pubblicata in Cella l'8 aprile. Nello studio, “Meccanismi autoimmuni chiariti attraverso le strutture dei recettori dell’acetilcolina muscolare”, I ricercatori hanno analizzato gli autoanticorpi di sei diversi pazienti affetti da miastenia grave. Hanno scoperto che questi anticorpi possono compromettere il normale funzionamento dei recettori in diversi modi.

Per saperne di più su questo importante studio, visita il sito web dell'Università della California - San Diego.

Scopri di più

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La conferenza dei pazienti MGFA mette in evidenza l'educazione al benessere e la scienza

Notizie sulla miastenia grave

1 aprile 2025

Più di 500 membri del miastenia grave (MG) sono attesi alla Conferenza nazionale dei pazienti MGFA di quest'anno, che presenterà strategie per l'educazione dei pazienti, progressi nella scienza e nel trattamento e dibattiti sulla gestione della MG.

"Il nostro programma di quest'anno include un mix davvero avvincente di nuovi aggiornamenti terapeutici, strategie per migliorare la qualità della vita e metodi utili per sostenere le esigenze dei pazienti", ha dichiarato la Presidente e CEO Samantha Masterson. "Siamo orgogliosi di ospitare ogni anno questo evento di grande impatto".

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Il continuo supporto di MGFA alla ricerca MG

13 Febbraio 2025

La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) sta monitorando attentamente le azioni esecutive riguardanti i finanziamenti federali per la ricerca e manterrà aggiornata la comunità MG su qualsiasi sviluppo che influenzi gli sforzi di ricerca in corso o futuri. I ricercatori di tutto il paese hanno espresso crescente incertezza e preoccupazione per la stabilità dei finanziamenti. Nonostante queste sfide, la MGFA rimane impegnata a supportare la comunità di ricerca e il suo lavoro pionieristico nella comprensione e nel trattamento della MG.

La ricerca accademica è fondamentale per guidare le innovazioni che migliorano la vita delle persone affette da MG. Promuovere e finanziare la ricerca è essenziale per scoprire le cause della MG e sviluppare nuovi trattamenti per alleviare i suoi sintomi debilitanti. Mentre la MGFA e altre organizzazioni forniscono sovvenzioni per la ricerca, le istituzioni federali rimangono i principali finanziatori dei laboratori accademici indipendenti che conducono la ricerca sulla MG.

MGFA ribadisce il suo profondo impegno nel supportare e sostenere i finanziamenti per la ricerca per guidare l'innovazione e migliorare i risultati per le persone che vivono con MG. Questo impegno è parte integrante della missione continua di MGFA per migliorare la vita di coloro che sono colpiti da questa condizione difficile.

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MGFA e Bionews collaborano per diffondere la notizia della miastenia grave alla comunità MG più ampia

Comunicato stampa MGFA

Gennaio 9, 2025

Myasthenia Gravis News, fornito da Bionews, è una fonte di notizie online pensata per fornire alla comunità della miastenia gravis (MG) le notizie e le informazioni più recenti sulla MG, nonché le prospettive di prima mano della comunità da parte di pazienti e assistenti editorialisti. Questo feed di notizie presenta articoli tempestivi incentrati su una serie di argomenti, tra cui nuove ricerche sulla MG, storie di pazienti e assistenti, nuovi trattamenti e risultati degli studi, informazioni generali sulla gestione della MG e suggerimenti utili da tutta la comunità della MG.

MGFA comprende il valore di queste informazioni tempestive per le persone che vivono con la MG, quindi abbiamo stretto una partnership con Bionews per presentare il feed di notizie sulla miastenia grave sul sito web MGFAOra i visitatori di myasthenia.org hanno accesso diretto alle informazioni e alle notizie fornite da Bionews.

Scopri di più e accedi al news feed

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MGFA assegna una sovvenzione per esplorare l'immunopatologia della miastenia grave sieronegativa

Comunicato stampa MGFA

Gennaio 7, 2025 

La Myasthenia Gravis Foundation of America è lieta di annunciare il vincitore del Nancy Law Impact Award 2024: il dott. Kevin C. O'Connor, professore di neurologia e immunobiologia alla Yale School of Medicine. Questo prestigioso premio include una sovvenzione di 300,000 $ per sostenere il progetto di ricerca del dott. O'Connor.

Il progetto del Dott. O'Connor è stato ideato per comprendere meglio le funzioni anomale del sistema immunitario che contribuiscono alla miastenia grave sieronegativa.

Molti individui a cui è stata diagnosticata la MG hanno nel sangue specifici autoanticorpi noti per interrompere la comunicazione tra nervi e muscoli. La MG sieronegativa è un sottoinsieme della malattia in cui non vengono rilevati autoanticorpi noti che potrebbero spiegare i sintomi della malattia.

Come ha sottolineato il dott. O'Connor nella sua proposta, chi vive con MG sieronegativa spesso affronta maggiori difficoltà nell'accesso ai trattamenti e alle cure mediche. Acquisire una conoscenza più approfondita delle anomalie del sistema immunitario alla base della MG sieronegativa è essenziale per lo sviluppo e l'approvazione di nuove terapie.

Attraverso il nostro programma di sovvenzioni, l'MGFA finanzia ricerche promettenti per scoprire potenziali nuovi trattamenti e modi per migliorare la qualità della vita per le persone affette da MG. Nel 2024, l'MGFA ha dedicato più di 1 milione di $ alla ricerca.

Scopri di più sul Dott. O'Connor e la sua ricerca

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