Obiettivi del trattamento
Sebbene non esista una cura nota per la miastenia gravis (MG), esistono diversi trattamenti efficaci. Un miglioramento spontaneo e persino una remissione, sebbene rari, possono verificarsi senza alcuna terapia specifica. Tuttavia, poiché ogni caso di MG è unico, tu e il tuo medico deciderete un piano di trattamento per le tue esigenze specifiche.
In preparazione alla visita dal medico, puoi rivedere e portare con te una copia delle linee guida per il trattamento della MG. Le linee guida per il trattamento della MG sono il risultato di uno sforzo pluriennale per sviluppare un accordo tra un gruppo internazionale di esperti di MG sull'uso di vari trattamenti per le persone con MG. Queste linee guida sono state sviluppate e aggiornate con la guida dei membri del nostro Comitato consultivo medico e sono state ripubblicate nel numero del 4 dicembre 2020 di Neurology, intitolato “Aggiornamento 2020 delle linee guida consensuali internazionali per la gestione della miastenia grave.” Questo documento è una nuova risorsa significativa per i medici che si prendono cura dei pazienti affetti da MG. È possibile VISUALIZZA LE ULTIME GUIDAPer visualizzare il webinar sulle precedenti linee guida per il trattamento della MG del 2016, clicca qui..
Con il trattamento, puoi aspettarti di vedere un miglioramento da modesto a significativo della tua forza, aiutandoti a condurre una vita piena. I nuovi trattamenti continuano a dare speranza alle persone con MG, alle loro famiglie e ai loro assistenti. Le informazioni sui trattamenti disponibili sono riportate di seguito.
Opzioni di trattamento
Timectomia
La rimozione chirurgica della ghiandola del timo è altamente efficace nei pazienti con MG
Questa è la rimozione chirurgica della ghiandola del timo. La ghiandola del timo si trova al centro della parte superiore del torace e si trova sopra il cuore. Questa ghiandola svolge un ruolo nella produzione di anticorpi. Sebbene sia più attiva nella prima infanzia, la ghiandola del timo di solito si restringe nel tempo e si ritiene che all'inizio dell'età adulta non funzioni più. Ma a volte, la ghiandola del timo rimane grande e continua a essere attiva nella produzione di anticorpi. L'efficacia di questa procedura chirurgica varia a seconda del paziente. Viene rimossa nel tentativo di migliorare la debolezza causata dalla MG e per rimuovere un timoma, un tumore (solitamente benigno o in alcuni casi maligno) sul timo che si presenta solo nel 10% dei pazienti. Ogni persona a cui è stata diagnosticata la MG dovrebbe sottoporsi a una TAC del torace per verificare la presenza di un tumore. Gli obiettivi neurologici di una timectomia sono un miglioramento significativo della debolezza del paziente, la riduzione dei farmaci impiegati e, idealmente, una remissione permanente (eliminazione completa di tutta la debolezza e sospensione di tutti i farmaci). Una timectomia di solito non viene utilizzata per trattare una malattia attiva, ma piuttosto si ritiene che migliori l'esito a lungo termine. I risultati potrebbero non essere visibili per uno o due anni o più dopo la timectomia.
Agenti anti-acetilcolinesterasi
Mestinon® (bromuro di piridiostigmina) – consente all'acetilcolina di rimanere nella giunzione neuromuscolare per un periodo più lungo, il che a sua volta consente l'attivazione di più siti recettoriali, con conseguente aumento della conduttività e dell'impegno muscolare. Mestinon® è disponibile in due forme, compresse ad azione rapida da 60 mg e capsule a rilascio lento e duraturo da 180 mg note come Timespan®, che rilasciano bromuro di piridiostigmina in un periodo di 12 ore.
Bloccanti del recettore Fc neonatale (FcRn)
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) di argenx per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) è stato inoltre approvato dalla FDA statunitense per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AchR) o anti-tirosina chinasi muscolo-specifica (MuSK). Questi pazienti rappresentano circa l'85% della popolazione totale gMG.
VYVGART è un farmaco da prescrizione e il primo trattamento approvato dalla FDA che utilizza un frammento di un anticorpo IgG per trattare adulti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-AChR. Viene somministrato in cicli di trattamento con una pausa tra ogni ciclo. Un ciclo di trattamento consiste in un'infusione di 1 ora ogni settimana per 4 settimane (4 infusioni in totale). Il trattamento è specificamente progettato per legarsi e bloccare il recettore Fc neonatale (FcRn), con conseguente riduzione degli anticorpi IgG, inclusi gli anticorpi AChR dannosi che causano i sintomi della gMG. I recettori chiamati "FcRn" prolungano la vita degli anticorpi IgG. Nella gMG, ciò consente agli anticorpi AChR dannosi di continuare a causare i sintomi della gMG. Ma gli anticorpi IgG, inclusi gli anticorpi AChR dannosi, che non possono legarsi a un FcRn vengono rimossi dal corpo. Quando gli anticorpi AChR dannosi che causano i sintomi della gMG vengono rimossi, non possono più interrompere la comunicazione nervo-muscolo. Esiste anche un trattamento di iniezione sottocutanea chiamato VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc). Questi trattamenti sono offerti da argenx e puoi saperne di più visitando quanto segue: https://vyvgart.com/
L'iniezione di RYSTIGGO (Rozanolixizumab-noli) per infusione sottocutanea è un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato che si lega al recettore Fc neonatale (FcRN), determinando la riduzione delle IgG circolanti.1,4 È l'unico trattamento approvato dalla FDA negli adulti per gMG positiva sia agli anticorpi anti-AChR che anti-MuSK, i due sottotipi più comuni di gMG. Le informazioni di prescrizione possono essere consultate all'indirizzo https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
Inibitori della proteina C5
AstraZeneca e il suo gruppo per le malattie rare Alexion hanno annunciato che la Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ufficialmente approvato il trattamento Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) per i pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR), che rappresentano l'80% delle persone che convivono con la malattia. Questa azione della FDA segna la prima e unica approvazione per un inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione per il trattamento della gMG. Secondo Alexion, il farmaco agisce inibendo la proteina C5 nella cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario del corpo. Quando attivata in modo incontrollato, la cascata del complemento risponde in modo eccessivo, portando il corpo ad attaccare le proprie cellule sane. Ultomiris viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane nei pazienti adulti, dopo una dose di carico. Ultomiris ha mostrato un effetto precoce e un miglioramento duraturo nelle attività della vita quotidiana e ha il potenziale per ridurre il carico del trattamento con una somministrazione ogni 8 settimane. Puoi leggere di più su questo trattamento sul seguente sito web. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Corticosteroidi e agenti immunosoppressori
I corticosteroidi, come il prednisone o un agente immunosoppressore come Imuran®, Cellcept® o Cyclosporin®, possono essere prescritti dal medico come farmaci autonomi o in combinazione. Questi farmaci sopprimono la produzione di anticorpi da parte del corpo che potrebbero bloccare o legarsi ai recettori dell'acetilcolina del corpo. Questo blocco o legame dei recettori dell'acetilcolina causa debolezza.
Inibitori del complemento tra cui Soliris
Soliris® o il suo nome generico eculizumab, è la più recente classificazione di farmaci infusibili ad essere stata approvata dalla FDA per il trattamento della gMG nei pazienti adulti che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina. Questo farmaco agisce riducendo gli attacchi del sistema immunitario che possono contribuire ai sintomi della gMG. Tu e il tuo medico deciderete se questo approccio è il migliore per te.
Immunoglobuline endovenose (IVIg)
Il medico può prescrivere IVIG come parte del regime di trattamento. Durante l'IVIG, viene inserita una linea in una vena per ricevere la somministrazione di immunoglobuline (IgG). Una tipica infusione di IVIG può durare dalle 4 alle 8 ore e solitamente avviene in un ambiente ospedaliero. Si ritiene che questo afflusso di IgG annulli la produzione di anticorpi (che potrebbe causare la debolezza) e al contempo fornisca protezione da possibili infezioni. I risultati sono spesso temporanei, quindi sono necessari trattamenti ripetuti.
IgG sotto-segnale Hizentra
Un nuovo metodo meno invasivo per somministrare immunoglobuline (IgG) è in fase di revisione per l'uso MG. Questo metodo è noto come IgG sub-cue, che significa sottocutaneo o "sotto la pelle". In questo metodo di somministrazione di IgG, una serie di 4-6 aghi corti vengono inseriti nello strato sottocutaneo della pelle attraverso l'addome. Questi aghi sono collegati a ragnatela alla pompa. Una tipica infusione sub-cue può durare solo da 1 a 3 ore e può essere eseguita a casa.
Esiste anche un trattamento di iniezione sottocutanea chiamato VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc). Questo è offerto da argenx e puoi saperne di più visitando quanto segue: https://vyvgart.com/
Scambio plasmatico terapeutico
Scambio plasmatico terapeutico, o plasmaferesi – Noto anche come scambio plasmatico o PLEX. Si tratta di una procedura di filtrazione mediante la quale gli anticorpi anomali vengono rimossi dal plasma sanguigno. Questa procedura richiede due linee endovenose (IV) o una porta posizionata prima di sottoporsi a PLEX. Il medico potrebbe decidere che questo trattamento è necessario per migliorare rapidamente la forza prima dell'intervento chirurgico. Poiché il corpo produce continuamente anticorpi, potrebbero essere necessari ripetuti trattamenti PLEX.
Farmaci cautelativi
Alcuni farmaci possono causare un peggioramento dei sintomi della MG. Ricordati di informare i tuoi dottori e dentisti della tua diagnosi di MG e dei farmaci che stai assumendo. È importante consultare il tuo medico prima di iniziare qualsiasi nuovo farmaco, compresi farmaci da banco o preparati. Per rivedere l'elenco dei farmaci cautelativi, VISITA i farmaci cautelativi MGFA .