סקירת הטיפול

מטרות הטיפול

למרות שאין תרופה ידועה למיאסטניה גרביס (MG), ישנם מספר טיפולים יעילים. שיפור ספונטני ואפילו הפוגה, למרות שהם נדירים, עשויים להתרחש ללא טיפול ספציפי. עם זאת, מכיוון שכל מקרה של MG הוא ייחודי, אתה והרופא שלך תחליטו על תוכנית טיפול שתתאים לצרכים הספציפיים שלך.

כהכנה לביקור אצל הרופא, באפשרותך לעיין בהנחיות הטיפול ב-MG ולהביא עמך עותק שלהן. הנחיות הטיפול ב-MG הן תוצאה של מאמץ רב שנתי לפתח הסכמה בין קבוצה בינלאומית של מומחי MG על השימוש בטיפולים שונים עבור אנשים עם MG. הנחיות אלו פותחו ועודכנו בהנהגת חברי הוועדה המייעצת הרפואית שלנו ופורסמו מחדש בגיליון 4 בדצמבר 2020 של Neurology, תחת הכותרת... "עדכון 2020 להנחיות קונצנזוס בינלאומיות לטיפול במיאסטניה גרביס." מאמר זה הוא משאב חדש ומשמעותי עבור רופאים המטפלים בחולי MG. אתם יכולים צפו בהנחיות האחרונותכדי לצפות בוובינר על הנחיות טיפול קודמות של MG לשנת 2016, אנא לחץ כאן.

בעזרת הטיפול, ייתכן שתצפו לראות שיפור צנוע עד משמעותי בכוחכם, שיעזור לכם לחיות חיים מלאים. טיפולים חדשים ממשיכים לתת תקווה לאנשים עם MG, למשפחותיהם ולמטפלים בהם. מידע על הטיפולים הזמינים מופיע בהמשך.

אפשרויות טיפול

כריתת תימנית

הסרה כירורגית של בלוטת התימוס יעילה מאוד בחולי MG

זוהי הסרה כירורגית של בלוטת התימוס. בלוטת התימוס ממוקמת במרכז החלק העליון של החזה וממוקמת מעל הלב. בלוטה זו ממלאת תפקיד בייצור נוגדנים. בעוד שהיא פעילה ביותר בילדות המוקדמת, בלוטת התימוס בדרך כלל מתכווצת עם הזמן ובבגרות המוקדמת מאמינים שהיא כבר לא מתפקדת. אך לעיתים, בלוטת התימוס נשארת גדולה וממשיכה להיות פעילה בייצור נוגדנים. יעילות הליך כירורגי זה משתנה ממטופל למטופל. היא מוסרת במאמץ לשפר את החולשה הנגרמת על ידי MG, ולהסרת תימומה, גידול (בדרך כלל שפיר או במקרים מסוימים ממאיר) על התימוס שמופיע רק ב-10% מהמטופלים. כל אדם שאובחן עם MG צריך לעבור סריקת CT של בית החזה כדי לבדוק אם קיים גידול. המטרות הנוירולוגיות של ניתוח כריתת תימוס הן שיפור משמעותי בחולשת המטופל, הפחתה בתרופות הניתנות, ובאופן אידיאלי הפוגה קבועה (ביטול מוחלט של כל החולשה והפסקת כל התרופות). ניתוח כריתת תימוס בדרך כלל אינו משמש לטיפול במחלה פעילה, אלא מאמינים שהוא משפר את התוצאה ארוכת הטווח. ייתכן שלא ייראו תוצאות במשך שנה עד שנתיים או יותר לאחר ניתוח כריתת התימק.

חומרים נוגדי אצטילכולין אסטראז

מסטינון® (פירידיוסטיגמין ברומיד) – מאפשר לאצטילכולין להישאר בצומת העצבים-שרירי למשך זמן ארוך יותר, מה שמאפשר הפעלה של יותר אתרי קולטנים, וכתוצאה מכך מוגברת המוליכות ומעורבות השרירים. מסטינון® מגיע בשתי צורות, טבליות בעלות פעולה מהירה של 60 מ"ג וכמוסות בעלות שחרור איטי לאורך זמן של 180 מ"ג המכונות Timespan®, המספקות פירידיוסטיגמין ברומיד במשך 12 שעות.

חוסמי קולטן Fc (FcRn) בילודים

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) של ארגנקס לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR). RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) אושר גם על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AchR) או נגד טירוזין קינאז ספציפי לשרירים (MuSK). חולים אלה מייצגים כ-85% מכלל אוכלוסיית ה-gMG.

VYVGART היא תרופת מרשם והטיפול הראשון שאושר על ידי ה-FDA המשתמש ברסיס של נוגדן IgG לטיפול במבוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת חיובית לנוגדן אנטי-AChR. היא ניתנת במחזורי טיפול עם הפסקה בין כל מחזור. מחזור טיפול מורכב מעירוי של שעה בכל שבוע במשך 4 שבועות (4 עירויים בסך הכל). הטיפול תוכנן במיוחד להיקשר ולחסום את קולטן Fc בילודים (FcRn), וכתוצאה מכך להפחתה של נוגדני IgG, כולל נוגדני AChR המזיקים הגורמים לתסמיני gMG. קולטנים הנקראים "FcRn" מאריכים את חיי נוגדני IgG. ב-gMG, זה מאפשר לנוגדני AChR מזיקים להמשיך ולגרום לתסמיני gMG. אבל נוגדני IgG, כולל נוגדני AChR מזיקים, שאינם יכולים להיקשר ל-FcRn מוסרים על ידי הגוף. כאשר נוגדני AChR מזיקים הגורמים לתסמיני gMG מוסרים, הם אינם יכולים עוד לשבש את התקשורת בין עצב לשריר. ישנו גם טיפול בהזרקה תת עורית בשם VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ו-hyaluronidase-qvfc). טיפולים אלה מוצעים על ידי argenx ותוכלו ללמוד עוד על ידי ביקור באתרים הבאים: https://vyvgart.com/ 

זריקת RYSTIGGO (רוזנוליקסיזומאב-נולי) לעירוי תת עורי היא נוגדן חד שבטי הומני מסוג IgG4 הנקשר לקולטן Fc בילודים (FcRN), וכתוצאה מכך מפחתת רמות ה-IgG במחזור הדם.^1,4 זהו הטיפול היחיד שאושר על ידי ה-FDA במבוגרים עבור gMG חיובי לנוגדנים נוגדי AChR וגם לנוגדנים נוגדי MuSK, שני תת-הסוגים הנפוצים ביותר של gMG. ניתן לצפות במידע על מרשם בכתובת https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf 

מעכבי חלבון C5

אסטרהזניקה, וקבוצת Alexion למחלות נדירות, הודיעו כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר רשמית את הטיפול Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) לחולים בוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) החיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR), המייצגים 80% מהאנשים החיים עם המחלה. אישור זה של ה-FDA מסמן את האישור הראשון והיחיד למעכב C5 משלים ארוך טווח לטיפול ב-gMG. לדברי Alexion, התרופה פועלת על ידי... מעכב חלבון C5 במפל המשלים הטרמינלי, חלק ממערכת החיסון של הגוף. כאשר הוא מופעל באופן בלתי מבוקר, מפל המשלים מגיב יתר על המידה, מה שמוביל את הגוף לתקוף את התאים הבריאים שלו. אולטומיריס ניתנת דרך הווריד כל שמונה שבועות לחולים בוגרים, לאחר מתן מנת טעינה. אולטומיריס הראתה השפעה מוקדמת ושיפור מתמשך בפעילויות היומיום ויש לה פוטנציאל להפחית את נטל הטיפול עם מתן מינון כל 8 שבועות. ניתן לקרוא עוד על טיפול זה באתר האינטרנט הבא. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html

קורטיקוסטרואידים וחומרים מדכאי חיסון

קורטיקוסטרואידים, כגון פרדניזון או חומר מדכא חיסון כגון אימורן®, סלספ® או ציקלוספורין®, עשויים להירשם על ידי הרופא שלך כתרופה עצמאית או בשילוב. תרופות אלו מדכאות את ייצור הנוגדנים בגוף שעשויים לחסום או להיקשר לקולטני האצטילכולין בגוף. חסימה או קשירה זו של קולטני האצטילכולין גורמת לחולשה.

מעכבי משלים כולל סוליריס

Soliris® או שמה הגנרי eculizumab, הוא הסיווג החדש ביותר של תרופות הניתנות לעירוי שאושר על ידי ה-FDA לטיפול ב-gMG בחולים בוגרים בעלי נוגדנים נוגדי קולטן אצטילכולין חיוביים. תרופה זו פועלת להפחתת התקפות של מערכת החיסון שעלולות לתרום לתסמיני gMG. אתה והרופא שלך תחליטו אם גישה זו היא הטובה ביותר עבורך.

גלובולינים אימוניים תוך ורידיים (IVIg)

ייתכן שהרופא שלך ירשום לך טיפול ב-IVIG כחלק ממשטר הטיפול. במהלך טיפול ב-IVIG, מכניסים לווריד צינור כדי לקבל גלובולינים אימונוגלובולינים (IgG). עירוי IVIG טיפוסי עשוי להימשך בין 4 ל-8 שעות והוא מתבצע בדרך כלל בבית חולים. זרם זה של IgG נחשב כגורם לעקוף את ייצור הנוגדנים שלך (מה שעשוי לגרום לחולשה שלך) תוך שהוא מספק לך הגנה מפני זיהומים אפשריים. התוצאות הן לרוב זמניות, ולכן נדרשים טיפולים חוזרים.

IgG Sub-cue Hizentra

שיטה חדשה ופחות פולשנית למתן גלובולינים אימונוגלובולינים (IgG) נבדקת לשימוש ב-MG. שיטה זו ידועה בשם IgG sub-cue, שפירושה תת עורי או "מתחת לעור". בשיטה זו של מתן IgG, סדרה של 4-6 מחטים קצרות מוחדרות לשכבה התת-עורית של העור לרוחב הבטן. מחטים אלו מחוברות למשאבה בצורת קורי עכביש. עירוי תת-קיו טיפוסי עשוי להימשך בין שעה לשלוש שעות בלבד וניתן לבצעו בבית.

ישנו גם טיפול בהזרקה תת עורית בשם VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ו-hyaluronidase-qvfc). טיפול זה מוצע על ידי argenx ותוכלו ללמוד עוד על ידי ביקור באתר הבא: https://vyvgart.com/ 

החלפת פלזמה טיפולית

החלפת פלזמה טיפולית, או פלסמפרזיס - ידוע גם בשם החלפת פלזמה או PLEX. זהו הליך סינון שבו מוסרים נוגדנים חריגים מפלסמת הדם. הליך זה דורש שני קווי תוך ורידיים (IV) או פתח המונח לפני ביצוע PLEX. הרופא שלך עשוי להחליט שאתה זקוק לטיפול זה כדי לשפר במהירות את החוזק לפני הניתוח. מכיוון שגופך מייצר נוגדנים באופן רציף, ייתכן שיידרשו טיפולי PLEX חוזרים ונשנים.

תרופות אזהרה

תרופות מסוימות עלולות לגרום להחמרה של תסמיני MG. זכרו לספר לרופאים ולרופאי השיניים שלכם על אבחנת ה-MG שלכם ועל התרופות שאתם נוטלים כעת. חשוב להתייעץ עם הרופא שלכם לפני תחילת כל תרופה חדשה, כולל תרופות או תכשירים ללא מרשם. כדי לעיין ברשימת התרופות המזהירות, אנא בקרו באתר תרופות אזהרה של MGFA .