1952 年の設立以来、MGFA は、研究への資金提供、若手科学者や臨床医の参加、包括的な患者登録の先導など、最も有望な科学的取り組みを支援する取り組みを先導してきました。私たちの全国会議や国際シンポジウムには、重症筋無力症および関連疾患の分野で最も優秀な人材が集まっています。
研究により、診断技術、治療、療法が大幅に改善され、疾患管理も改善されました。MG の死亡率はかつて 30 ～ 40% でした。現在では MG による死亡はまれですが、それでも起きています。進歩にもかかわらず、今日の治療法には依然として重大な副作用があり、MG の人生を変えるような症状に部分的にしか対処できません。MG 患者の中には、現在利用できるどの治療法にも反応しない人もいます。
私たちの使命は明確です。MG をより深く理解し、治療の選択肢を広げ、最終的には治療法を見つけるために、この分野でのさらなる取り組みが必要です。
私たちの持つ グラントプログラムMGFA は、重症筋無力症および関連する神経筋接合部疾患の患者の生活を改善する研究を支援しています。MGFA 医療科学諮問委員会は、5 つの広範な研究優先事項を特定しました。
- バイオマーカー早期診断を促進し、臨床結果を予測し、免疫抑制療法に対する反応を予測し、臨床試験で使用します。
- 病気のメカニズム: 病気の基本的なメカニズムと、病気の経過を通じて自己寛容の喪失がどのように持続するかを理解します。
- 標的療法: 新たな治療標的を開発し、広範囲にわたる免疫抑制と標的外の副作用を防ぐ標的治療法を開発し、既存の治療法と組み合わせた治療戦略を最適化します。
- 患者の転帰の改善: 患者の病気に対する考え方、日常生活への影響、患者にとって最も重要な治療上の考慮事項を理解し、MG とその治療の付随的影響（関連する病状、治療関連の副作用、経済的な考慮事項など）を理解します。
- 小児治療: 戦略、安全上の懸念、長期的な結果を特定します。