プレスリリースとMGFAニュース

MGFA Funds Four Research Projects in Myasthenia Gravis through the High Impact Pilot Project Award

2026 年 3 月 27 日

Myasthenia Gravis Foundation of America, the leading patient advocacy organization solely focused on myasthenia gravis, is pleased to announce recipients for the 2025 High Impact Pilot Project Award.

Four researchers were selected for the 2025 award:

• ヴァレンティーナ Damato, MD, PhD, University of Florence、イタリア

• Sarah Hoffmann, MD, PhD, MSc, Charité – ベルリン大学医療センター、ドイツ

• Maartje G. Huijbers, PhD and Dana Vergoossen, PhD, Leiden University Medical Center, The Netherlands

• Vijay G. Sankaran, MD, PhD, Harvard Medical School, United States

This grant funds clinical research focused on patient outcome measurements or advancements in clinical or research practices that improve present treatment paradigms. MGFA’s goal is to support early stage research that will lead to new federal, pharmaceutical, or private foundation-supported investigations.

This is the second time that the MGFA has funded grant projects outside of the United States in our mission to invest in cutting-edge science driving toward better MG care. Award recipients hail from Italy, Germany, The Netherlands, and the United States.

This exemplary group of scientists focus on a range of topics in myasthenia gravis and autoimmunity. Their funded studies will explore the inherited genetic component of MG, predictive biomarkers, disease biology across the full arc of MG, and MuSK antibody structure.

MGFA の助成金プログラムは、科学的発見を通じて人々の生活を向上させ、医療を改善するという非営利団体の使命の一環です。

1952 年の組織設立以来、MGFA は、研究への資金提供、若い科学者や臨床医の参加、包括的な患者登録の先導など、最も有望な科学的取り組みを支援する取り組みを主導してきました。研究により、診断技術、治療、療法が大幅に改善され、疾病管理も改善されました。 Learn more about the MGFA’s research agenda.

Read About Recipients

Vitaccessと米国重症筋無力症財団が、MGにおけるリアルワールドエビデンスの生成を促進するために戦略的提携を締結

2026 年 2 月 12 日

米国マサチューセッツ州ボストンおよび英国オックスフォード – 科学に基づいたリアルワールドエビデンスの生成におけるリーダーである Vitaccess は、米国重症筋無力症財団 (MGFA) と独占的パートナーシップを締結し、MGFA を Vitaccess Real MG (VRMG) レジストリの公式協力者にして、重症筋無力症 (MG) における最も包括的な患者中心のエビデンスプラットフォームの 1 つを構築しました。

この提携は、MGという希少かつ予測困難な自己免疫疾患における重大な課題に対処するものです。臨床試験では有効性が実証されるものの、規制当局、保険者、そして医療技術評価（HTA）機関がますます求める長期的な患者体験を捉えることは稀です。VRMGレジストリは、臨床データと患者報告アウトカムを統合し、実臨床環境における治療効果、症状、そして生活の質を長期間にわたって追跡します。これにより、MG患者のための効果的な新治療法をより迅速に開発するための、規制当局への申請、市場アクセス、そして商業戦略を支える、意思決定レベルのエビデンスが創出されます。

コラボレーションにより次のことが行われます。

• MGFA の既存のレジストリ メンバーと、より広範な患者および医師コミュニティに VRMG プラットフォームを紹介します。 
• MGFA の 10 年以上に及ぶレガシー レジストリ データを機密性の高い安全な MG リポジトリに統合し、遡及分析のための貴重なリソースを提供します。 
• MGFA の意見を VRMG 科学諮問委員会に伝え、レジストリが患者と臨床医の優先事項を継続的に反映できるようにします。 
• MGFA は MG データセットの研究を支援するために学術助成金を継続的に提供しており、研究者主導の研究の機会を強化します。
• 拡大され強化された MG レジストリ エコシステムを通じて研究者が適格な参加者をより効率的に特定して関与できるようにすることで、臨床試験の募集を強化します。

「臨床試験でわかることと意思決定者が見るべきことの間にはギャップがある」 Vitaccess の CEO 兼創設者であるマーク・ラーキン博士は次のように述べています。 「これは MG のような病気の場合に特に顕著です。 私たちは2019年から、MGにおける患者中心の研究を、常にアドボカシー団体と連携しながら実施してきました。MGFAとのこのパートナーシップは非常に喜ばしいものです。MGFAが長年築き上げてきた患者からの信頼と、私たちの科学的専門知識、そしてテクノロジーを活用した患者エンゲージメント基盤を融合させることで、時間とともに価値が増大する持続的な患者関係を構築していきます。私たちは共に、MGと共に生きる患者と介護者のアウトカム向上につながると確信するエビデンスを構築していきます。

MGFAの社長兼CEOであるサマンサ・マスターソン氏は次のように述べています。 私たちのコミュニティは、MGと共に生きる人々の生活の質を向上させる研究に貢献することの価値を常に理解してきました。このパートナーシップにより、こうした力強い患者さんの貢献が、画期的な発見や新たな治療法の可能性へと繋がることが確実になります。Vitaccessは、科学的厳密さ、規制レベルのエビデンス創出における実績、そしてフェーズIから市販後調査まで一貫した研究設計能力を有しており、テクノロジーのみを提供するソリューションとは一線を画しています。だからこそ、Vitaccessは理想的な研究パートナーなのです。過去10年間にメンバーが共有してきたデータは、新たなエビデンスの波を巻き起こし、研究者、臨床医、そして製薬会社がこれまで不可能だった方法でMGを理解する上で、計り知れない可能性を秘めています。

MGは、まれな慢性神経筋自己免疫疾患で、変動性の疲労性筋力低下を引き起こします。症状は目、顔、または喉に現れることが多く、まぶたの垂れ下がり、複視、会話や嚥下困難、腕、脚、呼吸困難などを引き起こします。MGの症状は非常に多様で、具体的な原因、病型、その他の要因によって症状は変化します。

パートナーシップの機会

Vitaccessは、製薬会社およびバイオテクノロジー企業のパートナーの皆様に、VRMGレジストリが開発初期から承認後まで、製品ライフサイクル全体にわたるエビデンスニーズをどのようにサポートできるかについてご検討いただくよう呼びかけています。このレジストリは、戦略的データパートナーシップ、カスタムサブスタディ、臨床試験の実現可能性およびリクルートの支援など、複数のコラボレーションモデルを提供しています。

今後のウェビナー

MGFAとVitaccessが主催 バーチャル情報ウェビナー on 2月20日金曜日 午後2時～3時（米国東部標準時）／午後7時～8時（グリニッジ標準時）に、VRMGレジストリの概要と、患者さんと医療従事者の方々がどのように参加できるかについてご説明します。詳細は近日中にお知らせいたします。MGコミュニティの皆様には、ぜひご参加いただき、この重要な取り組みにどのように貢献できるかについてご説明いたします。

Vitaccess Real MG（VRMG）レジストリについて

Vitaccess Real MGは、重症筋無力症、その治療、そして症状、日常活動、そして生活の質への影響に関する長期観察データを収集するために設計された患者レジストリです。このレジストリは、患者から直接報告されたデータ、医療専門家から報告されたデータ、そして患者の医療記録のデータをリンクします。

Vitaccessについて

Vitaccessは英国を拠点とするリアルワールドエビデンス創出のリーダー企業であり、患者の声を重要な研究の中心に据えることで、バイオ医薬品企業のインサイトギャップを埋めています。科学的に厳密で専門家主導の患者研究を通じて、定性的な概念の導出から縦断的レジストリまで、エビデンス創出のあらゆる側面を提供します。Vitaccessは、電子カルテ（EMR）データを患者報告アウトカム、定性調査、嗜好調査と統合し、希少疾患、腫瘍学、呼吸器学、血液学など、幅広い治療領域において、保険支払者と規制当局の意思決定を支援する、きめ細やかなリアルワールドエビデンスを提供しています。

詳細については、当社のWebサイトをご覧ください。 https://vitaccess.com

アメリカ重症筋無力症財団について

米国重症筋無力症財団（MGFA）は、希少な自己免疫性神経筋疾患である重症筋無力症のより良い治療法の発見と、患者さんの支援に専心する、米国最大かつ有力な患者支援団体です。MGFAは、最も有望な重要な研究成果に資金を提供し、患者さん中心のプログラムや教育資料を提供することで、世界中のMGコミュニティのメンバーを繋ぎ、患者さんの生活の質向上に努めています。     

メディア連絡先

マイケル・アントネリス
グローバルマーケティング＆コミュニケーション担当副社長
アメリカ筋無力症重症財団

MGFAの助成金のおかげで、MG患者登録のデータが新しいジャーナル記事につながりました

2026 年 1 月 8 日

MGFAの研究助成金は、重症筋無力症の臨床的特徴と疾患負担が人種や民族間でどのように異なるかについての洞察を深めました。研究者らは、

• 白人MG患者は主に遅発性であるが、アフリカ系アメリカ人とヒスパニック系患者は主に早発性である。
• アフリカ系アメリカ人とヒスパニック系では、四肢/球麻痺症状の頻度が高く、ベースラインのMG-ADL/MG-QOL15rスコアも高かった。
• MGの精神的影響には不安やうつ病などが含まれる
• アフリカ系アメリカ人とヒスパニック系の患者は挿管の確率が高く、入院費用も高かった。
• 白人患者の入院死亡率は高かった

この研究の詳細については、 神経科学ジャーナル.

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2025年のMGFA科学セッションの録画が利用可能になりました

2025 年 12 月 2 日

10月29日、MGFAはAANEM年次総会において年次学術セッションを開催しました。この会合では、研究者、神経科医、若手研究者、そして他の医師が一堂に会し、重症筋無力症のない世界へと導く最新の「一口サイズの科学」について議論しました。

最新のMG科学に関心のある研究者、科学者、臨床医、その他のMGコミュニティメンバーは、イベントのプレゼンテーションを視聴できます。すべてのセッションはこちらでご覧いただけます。 YouTubeの再生リスト.

MGFA助成金による研究がBrain誌および米国科学アカデミー紀要（PNAS）に掲載されました

2025 年 11 月 11 日

イェール大学の研究者らが、今年10月に2本の重要な科学論文を発表しました。MGFAの資金援助を受けたこの研究は、重症筋無力症における抗体と自己抗体の役割を探求しています。

に発表された研究 脳 MuSK 重症筋無力症に関する新たな知見を提供します。

ケビン・オコナー博士の研究室に所属するジャンヴィト・マシ博士が主導したこの研究は、別の抗体クラスであるIgAが疾患に関与している可能性を示しています。IgA抗体は通常、腸や肺などの粘膜部位に存在し、感染防御に役立っています。研究者らは、MuSK型MG患者のサブグループが、MuSKを標的とするIgA自己抗体も保有していることを発見しました。

に発表された研究 PNAS MGにおけるIgM自己抗体の新たな役割を発見しました。

MGでは、体の免疫システムが自己抗体を産生し、神経と筋肉の間の信号を阻害することで筋力低下を引き起こします。これらの有害な自己抗体はIgG型に属する場合が多いですが、新たな研究では、一部の人ではIgM型と呼ばれる別の型も重要な役割を果たすことが示されました。

これら 2 つの研究の詳細については、以下のリンクをご覧ください。

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MGFA、MG研究の画期的功績で英国の神経科医に初の生涯賞を授与

希少疾患アドバイザー

10年2025月XNUMX日

オランダ、ハーグ発—アンジェラ・ヴィンセント（MBBS）は、重症筋無力症（MG）の世界で最も著名な専門家の一人です。しかし、もし彼女がイギリス、ロンドンの病院で虫垂切除術や分娩手術を担当する最初の仕事に留まっていたなら、この地位を獲得することは決してなかったかもしれません。

今年初め、米国重症筋無力症財団（MGFA）は、当地で開催された第15回国際筋無力症および関連疾患会議において、この英国人科学者に初の生涯功労賞を授与した。

「アンジェラは50年にわたり、重症筋無力症研究の最前線で活躍してきました」と、財団の主席科学顧問であるケビン・オコナー博士は賞の授与式で述べました。「彼女は、科学、技術、工学、数学（STEM）分野に女性がほとんどいなかった時代に、高く評価される科学者となりました。彼女の研究は幅広く、世界トップクラスの学術誌に掲載されています。彼女の研究は永続的で、その研究は時代を超えて生き続けています。」

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MGFAカンファレンスで重症筋無力症患者が語る人生観

希少疾患アドバイザー

2025 年 5 月 13 日

ハーグ、オランダ—ヨーロッパ4カ国から4人の女性が、 重症筋無力症 （MG）、米国重症筋無力症財団（MGFA）が米国外で初めて開催した集会でのセッション中に。

MGFA第15回国際筋無力症および関連疾患会議には、650か国から44人の臨床医、研究者、患者支援者がこのオランダの都市に集まりました。

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希少疾患コミュニティを支援する：MGFAは新生児スクリーニングの支援活動を支援します

MGFA声明

2025 年 5 月 7 日

MGFAは最近 全米希少疾患機構が主導する書簡に署名した。 連邦政府に対し、新生児・小児の遺伝性疾患に関する諮問委員会の復活を強く求める。この諮問機関の廃止は、特に遺伝性疾患や早期発症疾患を抱える希少疾患の家族に長期的な影響を及ぼす可能性がある。

重症筋無力症のほとんどの症例は出生時には検出されませんが、神経筋接合部の希少遺伝性疾患群である先天性筋無力症候群は乳児期に発症する可能性があり、より広範な希少神経筋疾患群の一部です。この書簡を支持することは、MGFAの以下のコミットメントを反映しています。

• 希少疾患の早期発見と介入。
• 地域社会全体に利益をもたらす連邦インフラを保護します。
• 認知、リソース、より良い健康成果を求めて闘う他の患者団体と連帯します。

私たちは、治療可能な希少疾患や病気を持って生まれたすべての赤ちゃんが、早期診断とケアを受ける機会を得るべきだと信じています。治療法がない場合でも、病気の診断は病気の理解を深め、最終的には治療法の発見につながる研究の指針となる上で不可欠です。我が国の新生児スクリーニングシステムを維持し強化することは、今日そして将来の世代の医療ニーズを支える上で極めて重要です。

このコミュニティの一員となり、私たちと共に活動し続けてくださることに感謝いたします。

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FDA、FcRn阻害剤ニポカリマブを広範囲の全身性重症筋無力症の治療薬として承認

神経学ライブ

2025 年 4 月 30 日

MGFA のリーダーシップは、重症筋無力症の新たな治療選択肢に対する最近の FDA の承認について意見を共有しました。

「重症筋無力症の患者さんから、生活の安定、自立、そして予測可能性を高める新たな治療法への期待の声を、私たちは常に耳にしています」と、米国重症筋無力症財団のサマンサ・マスターソン会長兼最高経営責任者は述べています。「本日の発表は、重症筋無力症の症状の再発によって患者さんとそのご家族が被る絶え間ない不安と、肉体的・精神的に大きな負担を負う状況に対処する新たな選択肢を提供するものです。」

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MGFAはAChR重症筋無力症を引き起こすメカニズムを解明する研究に資金提供

2025 年 4 月 8 日

MGFA助成金によって一部資金提供された画期的な研究が、 セル 8月XNUMX日に行われた調査では、 「筋肉のアセチルコリン受容体構造を通して解明された自己免疫メカニズム」 研究者らは、6人の重症筋無力症患者の自己抗体を解析しました。その結果、これらの抗体が様々な方法で正常な受容体の機能を阻害する可能性があることが分かりました。

この重要な研究の詳細については、カリフォルニア大学サンディエゴ校のウェブサイトをご覧ください。

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MGFA患者会議は健康教育と科学に焦点を当てる

重症筋無力症ニュース

2025 年 4 月 1 日

500名以上の会員が 重症筋無力症 今年の MGFA 全国患者会議では、患者教育の戦略、科学と治療の進歩、MG の管理に関する議論など、MG コミュニティーからの参加が期待されています。

「今年のプログラムは、最新の治療法、生活の質を向上させる戦略、そして患者さんのニーズに応えるための有益な方法など、実に魅力的な内容で構成されています」と、社長兼CEOのサマンサ・マスターソンは述べています。「毎年、この非常に影響力のあるイベントを開催できることを大変誇りに思います。」

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MGFAによるMG研究への継続的な支援

2025 年 2 月 13 日

米国重症筋無力症財団 (MGFA) は、連邦政府の研究資金に関する行政措置を注意深く監視しており、進行中の研究活動や将来の研究活動に影響を与えるあらゆる進展について MG コミュニティに最新情報をお知らせします。全国の研究者は、資金の安定性についてますます不確実性と懸念を表明しています。これらの課題にもかかわらず、MGFA は研究コミュニティと、MG の理解と治療における彼らの画期的な研究を支援することに引き続き尽力しています。

学術研究は、MG 患者の生活を改善する画期的な進歩を推進するために不可欠です。研究の推進と資金提供は、MG の原因を解明し、その衰弱症状を緩和する新しい治療法を開発するために不可欠です。MGFA やその他の組織が研究助成金を提供していますが、連邦政府機関は依然として、MG 研究を実施する独立した学術研究室への主な資金提供者です。

MGFA は、MG 患者のためのイノベーションを推進し、成果を向上させるための研究資金の支援と推進に全力で取り組んでいます。この取り組みは、この困難な症状に苦しむ人々の生活を向上させるという MGFA の継続的な使命の不可欠な部分です。

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MGFAとBionewsが提携し、重症筋無力症のニュースをより広範なMGコミュニティに配信

MGFAニュースリリース

2025 年 1 月 9 日

Bionews が配信する重症筋無力症ニュースは、重症筋無力症 (MG) コミュニティに MG に関する最新のニュースや情報、および患者や介護者のコラムニストによるコミュニティの直接の視点を提供することを目的としたオンライン ニュース ソースです。このニュース フィードには、MG に関する新しい研究、患者や介護者のストーリー、新しい治療法や研究結果、MG の一般的な管理情報、MG コミュニティ全体からの役立つヒントなど、さまざまなトピックに焦点を当てたタイムリーな記事が掲載されています。

MGFAは、MG患者にとってこのタイムリーな情報の価値を理解しており、Bionewsと提携して、 MGFAウェブサイトの重症筋無力症ニュースフィード現在、myasthenia.org の訪問者は、Bionews が配信する情報やニュース記事に直接アクセスできます。

詳細とニュースフィードへのアクセス

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MGFA、血清陰性重症筋無力症の免疫病理学研究に助成金を授与

MGFAニュースリリース

2025 年 1 月 7 日 

米国重症筋無力症財団は、2024 年度ナンシー・ロー・インパクト賞の受賞者を、エール大学医学部の神経学および免疫生物学教授であるケビン・C・オコナー博士に決定したことを発表いたします。この名誉ある賞には、オコナー博士の研究プロジェクトを支援するための 300,000 万ドルの助成金が含まれています。

オコナー博士のプロジェクトは、血清陰性重症筋無力症に寄与する異常な免疫システム機能の理解を深めることを目的としています。

MG と診断された人の多くは、血液中に神経と筋肉の間の伝達を阻害することが知られている特定の自己抗体を持っています。血清陰性 MG は、病気の症状の原因となる既知の自己抗体が検出されない病気のサブセットです。

オコナー博士が提案書で強調したように、血清陰性 MG 患者は治療や医療を受けるのに大きな困難に直面することがよくあります。血清陰性 MG の根底にある免疫システムの異常についてより深い洞察を得ることは、新しい治療法の開発と承認に不可欠です。

MGFA は助成金プログラムを通じて、MG 患者の生活の質を向上させる可能性のある新しい治療法や方法を発見するための有望な研究に資金を提供しています。2024 年、MGFA は 1 万ドル以上を研究に充てました。

オコナー博士とその研究について詳しく知る

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