Behandelingsdoelen
Hoewel er geen bekende remedie is voor myasthenia gravis (MG), zijn er verschillende effectieve behandelingen. Spontane verbetering en zelfs remissie, hoewel ongewoon, kunnen optreden zonder specifieke therapie. Omdat elk geval van MG echter uniek is, zullen u en uw arts een behandelplan voor uw specifieke behoeften bepalen.
Ter voorbereiding op uw doktersbezoek kunt u de MG-behandelingsrichtlijnen doornemen en meenemen. De MG-behandelingsrichtlijnen zijn het resultaat van een jarenlange inspanning om overeenstemming te bereiken tussen een internationale groep MG-experts over het gebruik van verschillende behandelingen voor mensen met MG. Deze richtlijnen zijn ontwikkeld en bijgewerkt met leiderschap van onze leden van het medisch adviescomité en zijn opnieuw gepubliceerd in de uitgave van Neurology van 4 december 2020, getiteld “Internationale consensusrichtlijn voor het beheer van myasthenia gravis update 2020.” Dit artikel is een belangrijke nieuwe bron voor artsen die MG-patiënten behandelen. U kunt BEKIJK DE NIEUWSTE RICHTLIJNEN. Om de webinar over de vorige MG-behandelingsrichtlijnen uit 2016 te bekijken, Klik hier..
Met de behandeling kunt u verwachten dat uw kracht matig tot aanzienlijk verbetert, waardoor u een volwaardig leven kunt leiden. Nieuwe behandelingen blijven mensen met MG, hun familie en hun verzorgers hoop geven. Informatie over beschikbare behandelingen vindt u hieronder.
Behandelingsopties
Thymectomie
Chirurgische verwijdering van de thymusklier is zeer effectief bij MG-patiënten
Dit is de chirurgische verwijdering van de thymusklier. De thymusklier bevindt zich in het midden van uw bovenste borstkas en ligt boven uw hart. Deze klier speelt een rol bij de productie van antilichamen. Hoewel de thymusklier het meest actief is in de vroege kindertijd, krimpt deze meestal na verloop van tijd en wordt aangenomen dat deze in de vroege volwassenheid niet meer functioneert. Maar soms blijft de thymusklier groot en blijft deze actief in de productie van antilichamen. De effectiviteit van deze chirurgische ingreep verschilt per patiënt. Deze wordt verwijderd in een poging om de zwakte veroorzaakt door MG te verbeteren en om een thymoom te verwijderen, een tumor (meestal goedaardig of in sommige gevallen kwaadaardig) op de thymus die zich slechts bij 10% van de patiënten voordoet. Iedereen met de diagnose MG moet een CT-scan van de borstkas ondergaan om te controleren op een tumor. De neurologische doelen van een thymectomie zijn een aanzienlijke verbetering van de zwakte van de patiënt, vermindering van de gebruikte medicijnen en idealiter een permanente remissie (volledige eliminatie van alle zwakte en van alle medicijnen). Een thymectomie wordt meestal niet gebruikt om een actieve ziekte te behandelen, maar men gelooft dat het de uitkomst op lange termijn verbetert. Resultaten zijn mogelijk pas na een tot twee jaar of langer na de thymectomie zichtbaar.
Anti-acetylcholinesterase middelen
Mestinon® (pyridiostigmine bromide) – zorgt ervoor dat acetylcholine langer in de neuromusculaire verbinding blijft, wat op zijn beurt activering van meer receptorplaatsen mogelijk maakt, wat resulteert in verhoogde geleidbaarheid en spierbetrokkenheid. Mestinon® is verkrijgbaar in twee vormen, snelwerkende tabletten van 60 mg en langwerkende capsules met langzame afgifte van 180 mg, bekend als Timespan®, die pyridiostigmine bromide gedurende een periode van 12 uur afgeeft.
Neonatale Fc-receptor (FcRn)-blokkers
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) van argenx goedgekeurd voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaampositief zijn. RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) is ook door de Amerikaanse FDA goedgekeurd voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AchR) of anti-spierspecifieke tyrosinekinase (MuSK) antilichaampositief zijn. Deze patiënten vertegenwoordigen ongeveer 85% van de totale gMG-populatie.
VYVGART is een voorgeschreven medicijn en de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling die een fragment van een IgG-antilichaam gebruikt om volwassenen met anti-AChR-antilichaampositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis te behandelen. Het wordt gegeven in behandelingscycli met een pauze tussen elke cyclus. Een behandelingscyclus bestaat uit een infuus van 1 uur per week gedurende 4 weken (totaal 4 infusen). De behandeling is specifiek ontworpen om zich te hechten aan en te blokkeren van de neonatale Fc-receptor (FcRn), wat resulteert in de vermindering van IgG-antilichamen, inclusief de schadelijke AChR-antilichamen die gMG-symptomen veroorzaken. Receptoren die "FcRn" worden genoemd, verlengen de levensduur van IgG-antilichamen. Bij gMG kunnen schadelijke AChR-antilichamen gMG-symptomen blijven veroorzaken. Maar IgG-antilichamen, inclusief schadelijke AChR-antilichamen, die zich niet kunnen hechten aan een FcRn, worden door het lichaam verwijderd. Wanneer schadelijke AChR-antilichamen die gMG-symptomen veroorzaken, worden verwijderd, kunnen ze de zenuw-spiercommunicatie niet langer verstoren. Er is ook een subcutane injectiebehandeling genaamd VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc). Deze behandelingen worden aangeboden door argenx en u kunt meer te weten komen door de volgende pagina's te bezoeken: https://vyvgart.com/
RYSTIGGO (Rozanolixizumab-noli) injectie voor subcutane infusie is een gehumaniseerd IgG4 monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan de neonatale Fc-receptor (FcRN), wat resulteert in een vermindering van circulerend IgG.1,4 Het is de enige door de FDA goedgekeurde behandeling bij volwassenen voor zowel anti-AChR als anti-MuSK antilichaam-positieve gMG, de twee meest voorkomende subtypes van gMG. Voorschrijfinformatie is te vinden op https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
C5-eiwitremmers
AstraZeneca en haar Alexion-groep voor zeldzame ziekten hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) de behandeling Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) officieel heeft goedgekeurd voor volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam-positief zijn, wat 80% van de mensen vertegenwoordigt die met de ziekte leven. Deze actie van de FDA markeert de eerste en enige goedkeuring voor een langwerkende C5-complementremmer voor de behandeling van gMG. Volgens Alexion werkt het medicijn door remmend het C5-eiwit in de terminale complementcascade, een onderdeel van het immuunsysteem van het lichaam. Wanneer het op een ongecontroleerde manier wordt geactiveerd, reageert de complementcascade overdreven, waardoor het lichaam zijn eigen gezonde cellen aanvalt. Ultomiris wordt elke acht weken intraveneus toegediend bij volwassen patiënten, na een oplaaddosis. Ultomiris toonde een vroeg effect en blijvende verbetering in activiteiten van het dagelijks leven en heeft het potentieel om de behandelingslast te verminderen met dosering elke 8 weken. U kunt meer lezen over deze behandeling op de volgende website. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Corticosteroïden en immunosuppressiva
Corticosteroïden, zoals Prednison of een immunosuppressivum zoals Imuran®, Cellcept® of Cyclosporin®, kunnen door uw arts worden voorgeschreven als een op zichzelf staand medicijn of in combinatie. Deze medicijnen onderdrukken de productie van antilichamen in uw lichaam die de acetylcholinereceptoren van uw lichaam kunnen blokkeren of eraan kunnen binden. Deze blokkering of binding van de acetylcholinereceptoren veroorzaakt zwakte.
Complementremmers waaronder Soliris
Soliris® of de generieke naam eculizumab, is de nieuwste classificatie van infuusmedicijnen die door de FDA zijn goedgekeurd voor de behandeling van gMG bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor antilichaam positief zijn. Dit medicijn werkt om aanvallen van het immuunsysteem te verminderen die kunnen bijdragen aan gMG symptomen. U en uw arts zullen beslissen of deze aanpak het beste voor u is.
Intraveneuze immuunglobulinen (IVIg)
Uw arts kan IVIG voorschrijven als onderdeel van uw behandelingsregime. Tijdens IVIG wordt een lijn in een ader geplaatst om immuunglobulinen (IgG) te ontvangen. Een typische IVIG-infusie kan 4-8 uur duren en vindt doorgaans plaats in een ziekenhuisomgeving. Men denkt dat deze instroom van IgG uw eigen antilichaamproductie (die uw zwakte kan veroorzaken) overschrijft en u tegelijkertijd beschermt tegen mogelijke infecties. Resultaten zijn vaak tijdelijk, dus herhaalde behandelingen zijn vereist.
IgG-subcue Hizentra
Een nieuwe, minder invasieve methode voor het toedienen van immuunglobulinen (IgG) wordt beoordeeld voor MG-gebruik. Deze methode staat bekend als IgG sub-cue, wat subcutaan of "onder de huid" betekent. Bij deze methode van IgG-toediening wordt een serie van 4-6 korte naalden in de subcutane huidlaag over uw buik geplaatst. Deze naalden worden op een spinnenwebachtige manier aan de pomp bevestigd. Een typische sub-cue-infusie duurt slechts 1-3 uur en kan thuis worden uitgevoerd.
Er is ook een subcutane injectiebehandeling genaamd VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc). Deze wordt aangeboden door argenx en u kunt meer te weten komen door de volgende pagina's te bezoeken: https://vyvgart.com/
Therapeutische plasma-uitwisseling
Therapeutische plasma-uitwisseling, of plasmaferese – Ook bekend als plasma-uitwisseling of PLEX. Dit is een filtratieprocedure waarbij abnormale antilichamen uit bloedplasma worden verwijderd. Deze procedure vereist twee intraveneuze (IV) lijnen of een poort die wordt geplaatst voordat u PLEX ondergaat. Uw arts kan beslissen dat u deze behandeling nodig hebt om snel uw kracht te verbeteren voorafgaand aan de operatie. Omdat uw lichaam voortdurend antilichamen produceert, kunnen herhaalde PLEX-behandelingen nodig zijn.
Waarschuwingsmedicijnen
Bepaalde medicijnen kunnen MG-symptomen verergeren. Vergeet niet uw artsen en tandartsen te vertellen over uw MG-diagnose en de medicijnen die u momenteel gebruikt. Het is belangrijk om uw arts te raadplegen voordat u met nieuwe medicijnen begint, inclusief vrij verkrijgbare medicijnen of preparaten. Om de lijst met waarschuwingsmedicijnen te bekijken, BEZOEK de MGFA Cautionary Drugs pagina.