Cele leczenia
Chociaż nie ma znanego lekarstwa na miastenię gravis (MG), istnieje kilka skutecznych metod leczenia. Samoistna poprawa, a nawet remisja, choć rzadkie, mogą wystąpić bez specjalistycznej terapii. Ponieważ jednak każdy przypadek MG jest inny, Ty i Twój lekarz ustalicie plan leczenia dostosowany do Twoich indywidualnych potrzeb.
Przygotowując się do wizyty lekarskiej, możesz zapoznać się z wytycznymi leczenia MG i zabrać je ze sobą. Wytyczne te są wynikiem wieloletnich wysiłków zmierzających do osiągnięcia porozumienia między międzynarodową grupą ekspertów w dziedzinie MG w zakresie stosowania różnych metod leczenia osób z MG. Wytyczne te zostały opracowane i zaktualizowane pod kierownictwem członków naszego Komitetu Doradczego ds. Medycznych i ponownie opublikowane w numerze czasopisma Neurology z 4 grudnia 2020 r., zatytułowanym: „Aktualizacja międzynarodowych wytycznych konsensusu dotyczących leczenia miastenii gravis z 2020 r.” Niniejszy artykuł stanowi istotne nowe źródło informacji dla lekarzy opiekujących się pacjentami z MG. Możesz ZOBACZ NAJNOWSZE WSKAZÓWKIAby obejrzeć webinarium dotyczące poprzednich wytycznych dotyczących leczenia MG z 2016 r., prosimy o kontakt. kliknij tutaj.
Dzięki leczeniu możesz spodziewać się niewielkiej lub znacznej poprawy siły, co pomoże Ci prowadzić pełne życie. Nowe metody leczenia wciąż dają nadzieję osobom z MG, ich rodzinom i opiekunom. Informacje na temat dostępnych metod leczenia znajdują się poniżej.
Opcje leczenia
Tymektomia
Chirurgiczne usunięcie grasicy jest bardzo skuteczne u pacjentów z MG
To chirurgiczne usunięcie grasicy. Grasica znajduje się pośrodku górnej części klatki piersiowej, nad sercem. Gruczoł ten odgrywa rolę w produkcji przeciwciał. Chociaż jest najbardziej aktywny we wczesnym dzieciństwie, zwykle z czasem się kurczy i uważa się, że we wczesnej dorosłości przestaje pełnić swoją funkcję. Czasami jednak grasica pozostaje duża i nadal aktywnie uczestniczy w produkcji przeciwciał. Skuteczność tego zabiegu chirurgicznego różni się u każdego pacjenta. Grasica jest usuwana w celu złagodzenia osłabienia spowodowanego MG oraz usunięcia grasicy, guza (zwykle łagodnego lub w niektórych przypadkach złośliwego) grasicy, który występuje tylko u 10% pacjentów. Każda osoba ze zdiagnozowanym MG powinna mieć wykonaną tomografię komputerową klatki piersiowej w celu sprawdzenia, czy nie występuje guz. Neurologiczne cele tymektomii to znaczna poprawa osłabienia pacjenta, zmniejszenie dawki przyjmowanych leków, a w idealnym przypadku trwała remisja (całkowite wyeliminowanie wszelkiego osłabienia i odstawienie wszystkich leków). Tymektomia zazwyczaj nie jest stosowana w leczeniu aktywnej choroby, ale uważa się, że poprawia długoterminowe wyniki leczenia. Efekty mogą być widoczne dopiero po roku, dwóch latach lub dłużej po tymektomii.
Środki antyacetylocholinoesterazy
Mestinon® (bromek pirydostygminy) – pozwala acetylocholinie pozostać w złączu nerwowo-mięśniowym przez dłuższy czas, co z kolei umożliwia aktywację większej liczby receptorów, co skutkuje zwiększonym przewodnictwem i zaangażowaniem mięśni. Mestinon® jest dostępny w dwóch postaciach: szybko działających tabletek 60 mg oraz długotrwałych kapsułek o przedłużonym uwalnianiu 180 mg, znanych jako Timespan®, które uwalniają bromek pirydostygminy przez 12 godzin.
Blokery receptora Fc (FcRn) u noworodków
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) firmy argenx do leczenia uogólnionej miastenii gravis (gMG) u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR). Lek RYSTIGGO® (rozanoliksizumab-noli) został również zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia uogólnionej miastenii gravis (gMG) u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR) lub przeciwko kinazie tyrozynowej swoistej dla mięśni (MuSK). Pacjenci ci stanowią około 85% całej populacji z gMG.
VYVGART to lek na receptę i pierwszy zatwierdzony przez FDA sposób leczenia, który wykorzystuje fragment przeciwciała IgG w leczeniu dorosłych z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał anty-AChR uogólnionej miastenii gravis. Lek podaje się w cyklach leczenia z przerwą między cyklami. Cykl leczenia składa się z 1-godzinnej infuzji co tydzień przez 4 tygodnie (łącznie 4 infuzje). Leczenie zostało specjalnie opracowane w celu wiązania się z noworodkowym receptorem Fc (FcRn) i blokowania go, co powoduje redukcję przeciwciał IgG, w tym szkodliwych przeciwciał AChR, które powodują objawy gMG. Receptory zwane „FcRn” przedłużają żywotność przeciwciał IgG. W gMG pozwala to szkodliwym przeciwciałom AChR nadal wywoływać objawy gMG. Jednak przeciwciała IgG, w tym szkodliwe przeciwciała AChR, które nie mogą wiązać się z FcRn, są usuwane przez organizm. Po usunięciu szkodliwych przeciwciał AChR, które powodują objawy gMG, nie mogą one już zakłócać komunikacji nerwowo-mięśniowej. Dostępna jest również terapia w postaci iniekcji podskórnych o nazwie VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa i hialuronidaza-qvfc). Zabiegi te oferuje firma Argenx, a więcej informacji można znaleźć na następujących stronach: https://vyvgart.com/
RYSTIGGO (Rozanoliksizumab-noli) w postaci wlewu podskórnego to humanizowane przeciwciało monoklonalne IgG4, które wiąże się z noworodkowym receptorem Fc (FcRN), powodując zmniejszenie stężenia krążącej IgG.1,4 Jest to jedyny zatwierdzony przez FDA lek dla dorosłych w leczeniu gMG z obecnością przeciwciał anty-AChR i anty-MuSK, dwóch najczęstszych podtypów gMG. Informacje o przepisywaniu leku można znaleźć na stronie https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
Inhibitory białka C5
AstraZeneca i jej grupa ds. rzadkich chorób Alexion ogłosiły, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) oficjalnie zatwierdziła lek Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) dla dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią gravis (gMG) z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR), co stanowi 80% osób żyjących z tą chorobą. Ta decyzja FDA oznacza pierwszą i jedyną zgodę na długo działający inhibitor dopełniacza C5 w leczeniu gMG. Według Alexion, lek działa poprzez… hamowanie Białko C5 w kaskadzie dopełniacza, będącej częścią układu odpornościowego organizmu. Niekontrolowana aktywacja kaskady dopełniacza prowadzi do nadmiernej reakcji, co prowadzi do ataku organizmu na własne zdrowe komórki. Ultomiris podaje się dożylnie co osiem tygodni u dorosłych pacjentów, po dawce nasycającej. Ultomiris wykazał wczesne działanie i trwałą poprawę w zakresie codziennych czynności, a podawanie leku co osiem tygodni może zmniejszyć obciążenie związane z leczeniem. Więcej informacji na temat tego leczenia można znaleźć na stronie internetowej. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Kortykosteroidy i leki immunosupresyjne
Lekarz może przepisać kortykosteroidy, takie jak prednizon lub leki immunosupresyjne, takie jak Imuran®, Cellcept® lub Cyclosporin®, jako leki samodzielne lub w skojarzeniu. Leki te hamują produkcję przeciwciał, które mogą blokować lub wiązać się z receptorami acetylocholiny w organizmie. To blokowanie lub wiązanie się z receptorami acetylocholiny powoduje osłabienie.
Inhibitory dopełniacza, w tym Soliris
Soliris® lub jego nazwa generyczna ekulizumab to najnowsza klasyfikacja leków do infuzji, która uzyskała zatwierdzenie FDA do leczenia gMG u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu. Lek ten działa w celu zmniejszenia ataków układu odpornościowego, które mogą przyczyniać się do objawów gMG. Ty i Twój lekarz zdecydujecie, czy to podejście jest dla Ciebie najlepsze.
Dożylne immunoglobuliny (IVIg)
Lekarz może przepisać immunoglobuliny dożylne (IVIG) jako część schematu leczenia. Podczas IVIG do żyły wprowadza się wenflony, przez które podawane są immunoglobuliny (IgG). Typowy wlew IVIG może trwać od 4 do 8 godzin i zazwyczaj odbywa się w warunkach szpitalnych. Uważa się, że ten napływ IgG zastępuje produkcję własnych przeciwciał (które mogą być przyczyną osłabienia), zapewniając jednocześnie ochronę przed ewentualnymi infekcjami. Efekty są często tymczasowe, dlatego konieczne jest powtarzanie zabiegów.
Podsygnał IgG Hizentra
Nowa, mniej inwazyjna metoda podawania immunoglobulin (IgG) jest obecnie badana pod kątem zastosowania w leczeniu MG. Metoda ta znana jest jako IgG sub-cue, co oznacza podskórnie lub „pod skórę”. W tej metodzie podawania IgG seria 4-6 krótkich igieł jest wkłuwana w tkankę podskórną brzucha. Igły te są połączone z pompą niczym pajęczyna. Typowa infuzja sub-cue może trwać od 1 do 3 godzin i można ją wykonać w domu.
Dostępna jest również terapia w postaci iniekcji podskórnych o nazwie VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa i hialuronidaza-qvfc). Jest ona oferowana przez firmę Argenx, a więcej informacji można znaleźć na stronie: https://vyvgart.com/
Terapeutyczna wymiana osocza
Terapeutyczna wymiana osocza, czyli plazmafereza – znana również jako wymiana osocza lub PLEX. Jest to procedura filtracyjna, w której nieprawidłowe przeciwciała są usuwane z osocza krwi. Procedura ta wymaga założenia dwóch wkłuć dożylnych (IV) lub portu przed zabiegiem PLEX. Lekarz może zadecydować o konieczności zastosowania tego zabiegu w celu szybkiej poprawy siły mięśni przed zabiegiem. Ponieważ organizm stale produkuje przeciwciała, konieczne może być wielokrotne stosowanie PLEX.
Leki ostrożności
Niektóre leki mogą nasilać objawy MG. Pamiętaj, aby poinformować lekarzy i dentystów o diagnozie MG i aktualnie przyjmowanych lekach. Przed rozpoczęciem przyjmowania jakichkolwiek nowych leków, w tym leków dostępnych bez recepty lub preparatów, należy skonsultować się z lekarzem. Aby zapoznać się z listą leków, należy zapoznać się z listą leków, które należy stosować ze szczególną ostrożnością. ODWIEDŹ stronę MGFA Środki ostrożności strona.