MGFA se dedică impulsionării cercetării pentru o mai bună înțelegere, tratare și vindecare definitivă a miasteniei gravis. Pentru a atinge acest obiectiv, ne-am angajat să creștem gradul de conștientizare cu privire la studiile clinice pentru persoanele cu miastenie gravis și afecțiuni articulare neuromusculare asociate.
CercetatoriiDacă doriți ca studiul clinic să fie publicat pe site-ul nostru web, vă rugăm să ne trimiteți un e-mail la mgfa@myasthenia.org cu „Anunț studiu clinic” în subiectul mesajului.
PaciențiStudiile clinice enumerate aici au fost partajate cu MGFA de către cercetători și, din câte știm, înscriu pacienți noi. Vă rugăm să verificați direct cu sponsorul cercetării pentru a confirma. MGFA nu este afiliată cu studiile clinice enumerate mai jos. Studii clinice suplimentare pot fi disponibile la clinictrials.govVă încurajăm să aflați mai multe despre opțiuni și să discutați cu echipa dumneavoastră medicală pentru a afla dacă un studiu clinic este potrivit pentru dumneavoastră.
Studiile enumerate mai jos sunt segmentate în funcție de adulți și pacienți copii și adolescenți.
STUDII CLINICE ACTIVE PENTRU ADULȚI
Studiul ETNA | Un studiu de fază 2 cu o extensie pe termen lung a Povetaciceptului la adulți cu miastenie gravis generalizată Activ și recrutare
Studiul ETNA evaluează siguranța și tolerabilitatea (cât de bine gestionează organismul) unui medicament experimental, numit povetacicept, la adulții care trăiesc cu miastenie gravis generalizată (MGg). Povetacicept se administrează o dată la 4 săptămâni.
Sponsor: Vertex Farmaceutice
Pagină web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Site de studiu: MGclinicaltrial.com
Registrul Vitaccess Real MG: Un registru prospectiv internațional observațional al pacienților cu miastenie gravis care leagă datele clinice și cele raportate de pacienți – Activ și Recrutare
Vitaccess Real MG (VRMG) este un registru de pacienți conceput pentru a colecta date observaționale longitudinale privind miastenia gravis (MG), tratamentul acesteia și impactul asupra simptomelor, activităților zilnice și calității vieții (QoL). Registrul leagă datele relevante raportate de pacienți și profesioniștii din domeniul sănătății (HCP) cu datele clinice din dosarele medicale. Datele raportate de pacienți vor fi colectate prin intermediul platformei VRMG Registry, o platformă digitală de captare a datelor accesibilă prin intermediul oricărei platforme web (de exemplu, telefon, tabletă, laptop, computer). Datele colectate vor surprinde impactul MG asupra vieții de zi cu zi, oboselii și calității vieții legate de sănătate.
Sponsor: Vitaccess
Pagina de web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Site-ul web al studiului: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Persoană de contact pentru studiu: vrmg@vitaccess.com
Eficacitatea comparativă a nipocalimabului și efgartigimodului la participanții cu miastenie gravis generalizată (EPIC)
Scopul acestui studiu este de a evalua cât de bine funcționează nipocalimab în comparație cu efgartigimod la participanții cu miastenie gravis generalizată (o afecțiune în care sistemul imunitar al organismului atacă și deteriorează în mod eronat conexiunea dintre nervi și mușchi, provocând slăbiciune musculară).
SponsorulJanssen Cercetare și Dezvoltare, SRL
Pagină web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Pagina web de studiu: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Un studiu privind administrarea de nipocalimab la adulți cu miastenie gravis generalizată – Activ și Recrutare
Scopul substudiului subcutanat este de a evalua cât de bine funcționează în organism (farmacodinamic [PD]) atunci când este administrat sub formă de injecție subcutanată, comparativ cu administrarea intravenoasă la participanții cu gMG.
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Pagina de web: clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Pagina web de studiu: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Protocol principal al unui studiu platformă pentru evaluarea siguranței și eficacității regimurilor multiple la participanții cu miastenie gravis – Activ și Recrutare
ADAPT Forward este un studiu platformă care își propune să analizeze cât de sigure sunt diferite medicamente și cât de bine funcționează pentru persoanele cu miastenie gravis. Scopul este de a găsi cea mai bună abordare terapeutică pentru a reduce efectele secundare ale pacienților și a le îmbunătăți calitatea vieții.
Sponsor: banix
Pagina de web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Site de studiu: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu de fază 4, cu un singur braț, pentru investigarea benzilor oculare orale (COS) la participanții adulți cu miastenie gravis generalizată tratați cu ravulizumab (OCTAGON) – Activ și Recrutare
Acesta este un studiu prospectiv, multicentric, cu un singur braț, conceput pentru a evalua eficacitatea și siguranța unei scheme predefinite de reducere treptată a corticosteroizilor orali (COO) pentru a reduce utilizarea COO la participanții adulți cu miastenie gravis generalizată (gMG) cu receptori de acetilcolină pozitivi (AChR+) tratați cu ravulizumab intravenos.
Sponsor: Alexion Farmaceutice
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – un studiu pentru evaluarea Empasiprubart IV ca terapie adjuvantă la Efgartigimod IV la participanți cu miastenie gravis generalizată seropozitivă pentru anticorpi AChR cu răspuns clinic parțial la Efgartigimod – Activ și recrutare
Acest studiu face parte din studiul platformei ADAPT Forward (NCT07294170). ADAPT Forward este un studiu platformă care își propune să analizeze cât de sigure sunt diferite medicamente și cât de bine funcționează acestea pentru persoanele cu miastenie gravis. Scopul este de a găsi cea mai bună abordare terapeutică pentru a reduce efectele secundare ale pacienților și a le îmbunătăți calitatea vieții. Scopul acestui ISA1 este de a evalua siguranța și relevanța terapeutică a empasiprubartului ca terapie adăugată la efgartigimod la participanții cu miastenie gravis generalizată seropozitivă pentru anticorpii AChR.
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Site de studiu: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu pentru evaluarea rezultatelor clinice ale administrării subcutanate de Efgartigimod PH20 la adulți cu miastenie gravis generalizată (gMG) cu debut recent (ADAPT-EARLY) – Recrutare
Scopul principal al acestui studiu este de a măsura cât de bine răspund adulții cu gMG de nouă apariție (ceea ce înseamnă că au prezentat semne și/sau simptome generalizate ale bolii timp de mai puțin de 1 an) la tratamentul cu efgartigimod PH20 SC. Studiul constă într-o perioadă de tratament de 51 de săptămâni. Durata studiului pentru fiecare participant va fi de aproximativ 58 de săptămâni.
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu de istorie naturală la participanți cu sindroame miastenice congenitale (SMC) datorate mutațiilor în DOK7, MUSK, AGRN sau LRP4
Participanții vor participa la maximum 4 vizite de studiu pentru a colecta evaluări clinice. Evaluările vor analiza simptomele și calitatea vieții participanților pentru a înțelege activitatea bolii la pacienții cu CMS cauzată de mutații în DOK7, MUSK, AGRN sau LRP4.
Sponsor: banix
Pagina web de studiu: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Eficacitatea și siguranța unei noi formulări de cladribină administrată oral, comparativ cu placebo, la participanții cu miastenie gravis generalizată (MyClad) – Activ și Recrutare
Scopul acestui studiu clinic de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, este de a investiga eficacitatea susținută, necesitatea reluării tratamentului și siguranța pe termen lung a unei noi formulări de cladribină orală, comparativ cu placebo, la participanții cu miastenie gravis generalizată (MyClad).
Sponsor: EMD Serono
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Pagina web de studiu: www.mycladstudy.com
Persoană de contact pentru studiu: eMediUSA@emdserono.com
Un studiu de siguranță post-autorizare, neintervențional, efectuat la pacienți tratați cu Efgartigimod Alfa – Recrutare
Acesta este un studiu de siguranță post-autorizare, prospectiv, non-intervențional. Pacienții cu gMG despre care se așteaptă să înceapă tratamentul cu efgartigimod la înscriere sau care se află în primul ciclu de efgartigimod la înscriere vor fi eligibili să participe la cohorta cu efgartigimod. Pacienții cu gMG care nu au fost expuși la efgartigimod și pentru care nu este planificată începerea tratamentului cu efgartigimod la înscriere vor fi eligibili să se înscrie în cohorta fără efgartigimod.
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu de fază 1 privind Anitocabtagene Autoleucel pentru tratamentul subiecților cu boli non-oncologice legate de celulele plasmatice – Activ și Recrutare
Acesta este un studiu de Fază 1 conceput pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea preliminară a anito-cel la subiecții cu miastenie gravis generalizată (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) este o terapie cu celule CAR-T direcționată către BCMA.
Sponsor: Arcellx
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06626919
Un studiu mondial privind siguranța sarcinii pentru a evalua rezultatele materne, fetale și infantile în urma expunerii la efgartigimod în timpul sarcinii și/sausau Alăptare. – Recrutare
Acesta este un studiu prospectiv, multi-țară, privind siguranța, efectuat pe femei însărcinate expuse la efgartigimod sau efgartigimod PH20 SC oricând în decurs de 25 de zile înainte de concepție sau oricând în timpul sarcinii. Femeile expuse la efgartigimod sau efgartigimod PH20 SC numai în timpul alăptării vor fi, de asemenea, eligibile pentru înscriere. Ratele de fond ale malformațiilor congenitale majore (MCM) vor fi obținute de la populații din aceleași țări/regiuni ca și țările/regiunile în care au fost raportate sarcinile expuse la efgartigimod sau efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Celule CAR-T Descartes-08 în miastenia gravis generalizată (AURORA) – Activ și Recrutare
Acesta este un studiu de fază III, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea terapiei cu celule T CAR ARNm cu Descartes-08, la pacienții cu miastenie gravis generalizată.
Sponsor: Terapeutică carteziană
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Pagina web a studiului sponsorizat: https://myastheniagravis.study.science/
Pagina web a pacientului: Pacienți – Terapii Carteziene
Persoană de contact pentru studiu: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Un studiu privind terapia cu celule T ale receptorului antigenului himeric anti-CD19, la pacienții cu miastenie gravis generalizată – Activ și Recrutare
Celulele B joacă un rol în MG, iar boala este caracterizată prin prezența autoanticorpilor, cum ar fi anticorpii anti-AChR și anti-MuSK. Celulele T CAR (receptor antigenic himeric) CD-19 valorifică capacitatea celulelor T citotoxice de a liza direct și specific celulele țintă pentru a epuiza eficient atât celulele B normale, cât și cele autoreactive din circulație, precum și țesuturile limfoide afectate și potențial non-limfoide.
SponsorulKyverna Therapeutics
Pagină web: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Pagina web de studiu: www.myastheniagravistrials.com
Contact de studiut: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Studiu pentru evaluarea siguranței, eficacității și cineticii celulare a YTB323 în miastenia gravis generalizată – Activ și Recrutare
Acesta este un studiu de fază I/II pentru a evalua siguranța, eficacitatea și cinetica celulară a YTB323 la participanții cu miastenie gravis generalizată rezistentă la tratament. YTB323 este o terapie biologică cu celule CAR-T.
Sponsor: Novartis Pharmaceuticals
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06704269
Persoană de contact pentru studiu: novartis.email@novartis.com
Studiu privind siguranța Ultomiris® (Ravulizumab) în timpul sarcinii – Activ și Recrutare
Obiectivul principal al acestui studiu este de a descrie frecvența și caracteristicile rezultatelor sarcinii și ale complicațiilor materne în rândul participantelor expuse la Ultomiris și de a descrie frecvența și caracteristicile unor rezultate fetale/neonatale/sugarilor selectate in utero, la naștere și până la vârsta de 1 an după expunerea in utero sau prin intermediul laptelui matern.
Sponsor: Alexion Farmaceutice
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06312644
Site-ul web al studiului: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Un studiu privind Telitaciceptul pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate (UPSTREAM MG) – Activ și Recrutare
Scopul acestui studiu, numit UPSTREAM MG, este de a evalua eficacitatea și siguranța telitaciceptului în tratamentul miasteniei gravis generalizate. Acest studiu este un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, cu o extensie deschisă, pentru a evalua eficacitatea și siguranța telitaciceptului la o populație globală de pacienți cu miastenie gravis generalizată.
Sponsor: Vor Biopharma Inc.
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Persoană de contact pentru studiu: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Siguranța și eficacitatea a 3 niveluri de doză de NMD670 la pacienții adulți cu miastenie gravis (SYNAPSE-MG) – Activ și Recrutare
Acest studiu de fază 2, de demonstrare a conceptului, cu stabilirea intervalului de doze, își propune să evalueze siguranța și eficacitatea a 3 niveluri de doză de NMD670 față de placebo la pacienți adulți cu MG cu anticorpi împotriva AChR sau MuSK, administrați de două ori pe zi (BID) timp de 21 de zile. Pentru a se califica pentru acest studiu, participanții trebuie să aibă vârsta cuprinsă între 18 și 75 de ani, să fie diagnosticați cu MG și să fie capabili să înghită comprimate.
Sponsor: NMD Pharma A/S
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Contact pentru studiu: contact@nmdpharma.com
Date publicate: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Un studiu de fază III pentru investigarea eficacității, siguranței și tolerabilității iptacopanului comparativ cu placebo la participanți cu vârsta cuprinsă între 18 și 75 de ani cu gMG. – Activ și Recrutare
Studiul este un studiu de fază III, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric, pentru a evalua eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea iptacopanului la pacienții cu AChR+ gMG care urmează tratament stabil cu SOC.
Sponsor: Novartis Pharmaceuticals
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Persoană de contact pentru studiu: novartis.email@novartis.com
Un studiu de fază III pentru investigarea eficacității, siguranței și tolerabilității iptacopanului comparativ cu placebo la participanți cu vârsta cuprinsă între 18 și 75 de ani cu gMG. – Activ și Recrutare
Studiul este un studiu de fază III, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric, pentru a evalua eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea iptacopanului la pacienții cu AChR+ gMG care urmează tratament stabil cu SOC.
Sponsor: Novartis Pharmaceuticals
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Persoană de contact pentru studiu: novartis.email@novartis.com
Evaluarea siguranței, tolerabilității, farmacodinamicii și eficacității CNP-106 la subiecții cu miastenie gravis – Activ și Recrutare
Acesta este un studiu clinic de fază 1b/2a, de tip „first-in-human” (FIH), care evaluează siguranța, tolerabilitatea, farmacodinamica (PD) și eficacitatea dozelor multiple crescătoare de CNP-106. Studiul clinic durează 222 de zile (până la 42 de zile pentru screening, 180 de zile de studiu). Subiecții cu vârste cuprinse între 18 și 75 de ani cu miastenie gravis generalizată (MG) vor fi evaluați cu până la 42 de zile înainte de înscrierea în studiul clinic.
Sponsor: Compania de Dezvoltare Farmaceutică COUR
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Pagina web de studiu: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Studiul MuSK Miastenie 1000 – Activ și Recrutare
Scopul acestui studiu a fost de a colecta probe de salivă de la 1000 de subiecți cu diagnostic confirmat de laborator de miastenie pozitivă pentru anticorpi MuSK. Aceste probe de salivă vor fi apoi trimise la un laborator de neurogenetică, unde va fi efectuat un studiu de asociere la nivelul întregului genom (GWAS), care va oferi informații importante despre factorii genetici care duc la miastenie MuSK.
Sponsor: Rețeaua de Boli Rare cu Miastenia Gravis (MGNet)
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Pagina web de studiu: musk1000.smhs.gwu.edu/
Un studiu pentru evaluarea administrarii subcutanate de zilucoplan la participanți pediatrici cu miastenie gravis generalizată (ziMyG) – Activ și Recrutare
Scopul acestui studiu este de a evalua farmacocinetica, farmacodinamica, siguranța, tolerabilitatea, imunogenitatea și activitatea zilucoplanului (ZLP) la participanții la studiu pediatric cu miastenie gravis generalizată (gMG).
Sponsorul: UCB
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Contact pentru studiu: ucbcares@ucb.com
STUDII ACTIVE PE PACIENȚI PEDIATRICI
Studiu farmacocinetic, farmacodinamic, de siguranță și eficacitate al gefurulimabului la pacienți pediatrici cu miastenie gravis generalizată cu AChR+ – Activ și Recrutare
Obiectivul principal al acestui studiu este de a evalua farmacocinetica și farmacodinamica gefurulimabului la participanți pediatrici cu vârste cuprinse între 6 și sub 18 ani cu AChR+ gMG pe durata studiului.
Sponsor: Alexion Farmaceutice
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Pagina web de studiu: alexion.com
Un studiu de fază 2/3 privind administrarea de nipocalimab la copii cu vârsta cuprinsă între 2 și sub 18 ani cu miastenie gravis generalizată – Activ și Recrutare
Studiul Vibrance-MG evaluează siguranța și eficacitatea unui medicament experimental, nipocalimab, pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate la copii cu vârsta cuprinsă între 2 și sub 18 ani. Studiul va evalua durata de timp în care medicamentul experimental, nipocalimab, rămâne în organism.
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Pagina web de studiu: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Miastenie+Gravis
Evaluarea farmacocineticii, farmacodinamicii și siguranței efgartigimodului administrat intravenos la copiii cu miastenie gravis generalizată (ADAPT Jr) – Activ și în curs de recrutare
Scopul acestui studiu clinic este de a investiga farmacocinetica, farmacocinetica, siguranța și activitatea efgartigimod intravenos la copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 2 și sub 18 ani cu gMG. Detaliile includ că durata maximă a studiului clinic pentru fiecare participant individual va fi de aproximativ 28 de săptămâni, iar durata tratamentului va fi de 8 săptămâni pentru partea de confirmare a dozei (Partea A) și de 18 săptămâni pentru partea de confirmare a răspunsului la tratament (Partea B).
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu privind Efgartigimod PH20 SC la copii cu vârsta cuprinsă între 2 și sub 18 ani cu miastenie gravis generalizată (ADAPT Jr SC) – Activ și în curs de recrutare
Scopul acestui studiu este de a măsura farmacocinetica (FC), farmacodinamica (PD), siguranța, tolerabilitatea și imunogenitatea efgartigimod PH20 SC la participanți pediatrici cu gMG cu vârsta cuprinsă între 2 și <18 ani. Scopul principal este de a confirma o doză adecvată de efgartigimod PH20 SC pentru pacienții pediatrici, utilizând rezultatele farmacocinetice și farmacodinamice din acest studiu. Participanții vor primi injecții cu efgartigimod PH20 SC și vor fi monitorizați pentru siguranță până la sfârșitul studiului. La sfârșitul perioadei de urmărire, participanții eligibili pot trece la un studiu extins deschis (OLE). Participanții vor fi în studiu timp de până la 14 săptămâni.
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
ACTIV, NU RECRUTĂM
RESETARE-MGTMUn studiu de fază 1/2 pentru evaluarea siguranței și eficacității CABA-201 la participanții cu miastenie gravis generalizată – Activ, nu recrutează
Studiul RESET-MG™ este un studiu clinic de cercetare care evaluează efectele unei terapii experimentale cu celule T cu receptor antigenic himeric (CAR), CABA-201, la pacienții cu miastenie gravis generalizată.
SponsorulBiografie Cabaletta
Pagină web: clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Pagina web de studiu: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or descărcați un fluturaș
Studiu pentru evaluarea eficacității și siguranței Efgartigimod PH20 SC la adulți cu miastenie gravis oculară (ADAPT oculus) – Activ, nu recrutează
Scopul acestui studiu este de a evalua eficacitatea și siguranța efgartigimod PH20 SC administrat prin seringă preumplută la pacienți adulți cu miastenie gravis oculară. Studiul constă dintr-o parte A (aproximativ 7 săptămâni) și o parte B (până la 2 ani). În partea A, jumătate dintre participanți vor primi efgartigimod PH20 SC, iar cealaltă jumătate va primi placebo. În partea B, toți participanții vor primi efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: banix
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06558279
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Evaluarea farmacocineticii, farmacodinamicii, eficacității, siguranței și imunogenității ravulizumab administrat intravenos la participanți pediatrici cu miastenie gravis generalizată (gMG) – Activ, nu recrutează
Scopul principal al acestui studiu este de a caracteriza farmacocinetica și farmacodinamica tratamentului cu ravulizumab în perfuzie intravenoasă la participanții pediatrici cu gMG.
Sponsor: Alexion
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Pagina web de studiu: alexion.com/
Miastenia Gravis Inebilizumab Trial – Activ, nu recrutează
Acest studiu MINT este un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care va fi efectuat în aproximativ 120 de centre de studiu.
Sponsor: Amgen (achiziționată de la Horizon Therapeutics în 2023)
Pagina de web: clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Pagina web de studiu: https://www.amgentrials.com/
Studiu de fază 3 pentru evaluarea eficacității și siguranței Batoclimab ca terapie de inducție și întreținere la participanții adulți cu miastenie gravis generalizată – Activ, nu recrutează
Scopul acestui studiu cu durata de 3 perioade este de a confirma eficacitatea și siguranța batoclimabului la participanții cu mg generalizată.
Sponsor: Imunovant
Pagina de web: clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Pagina web de studiu: flex.researchstudytrial.com/
Un studiu de fază 3 pentru evaluarea eficacității și siguranței efgartigimod intravenos la pacienții cu miastenie gravis generalizată seronegativă, cu anticorpi care leagă receptorul de acetilcolină (ADAPT SERON) – Activ, nu recrutează
Scopul principal al acestui studiu este de a măsura eficacitatea și siguranța efgartigimod administrat intravenos (IV) în comparație cu placebo la participanții cu miastenie gravis generalizată (gMG) seronegativă pentru anticorpii care leagă receptorul de acetilcolină (AChR-Ab). Alte obiective sunt evaluarea eficacității, siguranței și tolerabilității pe termen lung a efgartigimod.
Sponsor: banix
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu de fază 1b pentru investigarea siguranței și tolerabilității ARGX-119 la participanții adulți cu sindroame miastenice congenitale (SMC) DOK7 – Activ, nu recrutează
Scopul acestui studiu de fază 1b este de a evalua siguranța și tolerabilitatea ARGX-119 la participanții adulți cu DOK7 - Sindroame Miastenice Congenitale. Studiul va evalua, de asemenea, modul în care ARGX-119 este procesat de organism (farmacocinetică), modul în care sistemul imunitar reacționează la acesta (imunogenitate) și cum poate îmbunătăți modul în care pacienții se simt și funcționează.
Sponsor: banix
Pagina de web: clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@argenx.com
Un studiu de fază 3 pentru evaluarea eficacității și siguranței efgartigimod intravenos la pacienții cu miastenie gravis generalizată seronegativă, cu anticorpi care se leagă de receptorul de acetilcolină – Activ, nu recrutează
Scopul principal al acestui studiu este de a măsura eficacitatea și siguranța efgartigimod administrat intravenos (IV) comparativ cu placebo la participanții cu miastenie gravis generalizată (gMG) seronegativă la anticorpii care leagă receptorul de acetilcolină (AChR-Ab).
Sponsor: banix
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Pagina web de studiu: www.us.argenx.com/
Un studiu pentru a testa siguranța terapiei combinate cu Pozelimab și Cemdisiran și administrarea singură de Cemdisiran și cât de bine funcționează la pacienții adulți cu miastenie gravis generalizată (NIMBLE) – Activ, nu recrutează
Acest studiu cercetează un tratament experimental combinat cu pozelimab și cemdisiran și monoterapie cu cemdisiran. Studiul se concentrează pe pacienții cu miastenie gravis generalizată (gMG).
Sponsor: Regeneron
Pagina de web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Persoană de contact pentru studiu: clinicaltrials@regeneron.com