Organizațiile de advocacy neuromuscular solicită OMB să retragă regula de acordare a granturilor

35 de organizații de susținere a pacienților cu boli neuromusculare, inclusiv MGFA, solicită departamentului să retragă propunerea de regulament care ar dăuna cercetării în domeniul bolilor rare.

13 Iunie, 2026

MGFA, alături de 35 de organizații de susținere a pacienților care deservesc împreună comunitatea pacienților cu boli neuromusculare, a solicitat Biroului Federal de Management și Buget (OMB) să retragă regulamentul propus „Regulamentul privind asistența financiară federală”.

Per total, regulamentul propus ar putea slăbi dramatic infrastructura de cercetare biomedicală în domeniul bolilor neuromusculare. Solicităm departamentului să retragă regulamentul.

Cercetătorii de renume în domeniul bolilor neuromusculare sunt de acord că acest lucru ar slăbi rigoarea științifică, stabilitatea și fundamentul colaborativ al ecosistemului de cercetare biomedicală, esențial pentru avansarea descoperirilor și terapiilor pentru persoanele care trăiesc cu boli neuromusculare.

Citește scrisoarea

Proprietățile patogene ale autoanticorpilor AChR împotriva miasteniei gravis se asociază cu răspunsul clinic la efgartigimod

Jurnal de Neurologie, Neurochirurgie și Psihiatrie

4 Iunie, 2026

Sprijinul donatorilor contribuie la avansarea cercetării care ar putea face tratamentele pentru miastenia gravis mai eficiente și personalizate. Într-un studiu recent publicat, în colaborare cu cercetători finanțați de MGFA, inclusiv cu dr. Fatemeh Khani-Habibabadi, bursieră McSpadden, echipa a descoperit că răspunsurile pacienților la efgartigimod pot fi legate nu doar de cantitatea de anticorpi care cauzează boala pe care o au, ci și de modul în care acești anticorpi se comportă și afectează joncțiunea neuromusculară. Aceste descoperiri ar putea ajuta la deschiderea drumului pentru instrumente mai bune de prezicere a răspunsului la tratament și de ghidare a îngrijirii persoanelor care trăiesc cu miastenia gravis.

Citiți rezumatul lucrării

MGFA finanțează cercetarea și explorarea Autoanticorpi IgA și miastenia gravis cu MuSK

Creier

iunie 2026

Lucrarea publicată de Dr. Gianvito Masi, care a primit Premiul MGFA pentru Proiect Pilot cu Impact Ridicat în 2024, face progrese în înțelegerea cauzelor anumitor tipuri de miastenie gravis cu MuSK. El și colaboratorii săi - printre care alți trei beneficiari de granturi MGFA - au descoperit autoanticorpi IgA specifici MuSK la un subset de pacienți cu miastenie gravis cu MuSK și au demonstrat că acești anticorpi pot contribui direct la patologia bolii.

Autorii notează că „identificarea celulelor B IgA specifice MuSK ar putea semnala un rol al factorilor mucozali sau de mediu în patogeneza MG cu MuSK și a altor boli mediate de IgG4, oferind o cale valoroasă pentru cercetări viitoare.”

Citiți rezumatul lucrării

Cartografierea mecanismelor de risc genetic pentru bolile mediate imun prin diferențierea celulelor dendritice umane

30 Mai, 2026

În acest articol preprint, laureat al Premiului MGFA pentru Proiect Pilot de Mare Impact din 2025, Dr. Vijay Sankaran, și colegii săi, povestesc cum au creat o hartă detaliată a modului în care variațiile genetice influențează celulele dendritice - regulatori cheie ai sistemului imunitar - și au identificat căile care pot contribui la bolile mediate imun. Această cercetare fundamentală ar putea îmbunătăți înțelegerea noastră asupra modului în care pot apărea boli imune complexe.

Notă: Acest articol este o preprint și nu a fost certificat prin evaluare inter pares.

Citește mai mult

Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) anunță începerea
Luna de conștientizare a miasteniei gravis în întreaga lume

Iunie este Luna de conștientizare a bolilor rare – Campaniile globale se concentrează pe inspirarea, sprijinul și educația pacienților și îngrijitorilor, precum și pe acțiunile comunitare pentru a promova o înțelegere mai largă a bolilor rare.

BOSTON, MA – 29 mai 2026 – Fundația Myasthenia Gravis din America ^® (MGFA), cea mai mare și importantă organizație de susținere a pacienților din Statele Unite dedicată exclusiv comunității miasteniei gravis (MG), a anunțat începutul Lunii de Conștientizare a MG la nivel mondial. Membrii comunității MG, inclusiv pacienți, parteneri de îngrijire și furnizori de servicii medicale, organizează activități de susținere în luna iunie a fiecărui an pentru a promova o înțelegere globală mai largă a bolii autoimune rare miastenia gravis și a modului în care aceasta afectează calitatea vieții pacienților.

Numai în Statele Unite, între 70,000 și 100,000 de persoane sunt diagnosticate și trăiesc cu MG. Pacienții cu MG prezintă simptome fizice debilitante, cum ar fi oboseala extremă și slăbiciunea musculară, care afectează capacitatea unei persoane de a vedea corect, de a înghiți, de a zâmbi, de a merge sau de a respira. Această boală rară poate afecta pe oricine, în orice moment al vieții. Deși sunt disponibile noi cercetări privind MG și tratamente aprobate de FDA , de obicei durează luni sau chiar ani pentru a diagnostica MG, ceea ce este prea mult timp pentru a trăi cu simptome care schimbă viața. Creșterea gradului de conștientizare cu privire la MG poate ajuta persoanele afectate să găsească tratamente mai rapid - luarea de măsuri pentru o conștientizare mai largă a MG poate face diferența.

Având în vedere impactul dăunător al bolii, membrii comunității MG se mândresc cu planificarea și organizarea creativă a activităților de conștientizare – de la strângeri de fonduri, acoperire media, evenimente și întâlniri, advocacy legislativ, iluminarea locuințelor și a structurilor, partajarea pe rețelele sociale și multe altele – care vor crește gradul de conștientizare cu privire la efectele bolii, subliniind în același timp noi tratamente și progrese.

MGFA oferă seturi de instrumente, idei și metode de acțiune și de a promova o conștientizare mai largă. Organizația strânge, de asemenea, fonduri prin programele sale MG Heroes și DARE to CARE, care sprijină finanțarea granturilor de cercetare pentru MG, precum și materialele și evenimentele educaționale. MGFA educă și informează susținătorii, oferă sprijin pacienților și partenerilor de îngrijire și finanțează cercetări esențiale care ar putea duce la tratamente mai bune și la inițiativa „O lume fără MG”. Puteți vizita MGFA la myasthenia.org.

MGFA finanțează proiecte de cercetare care vizează înțelegerea biologiei MG

Știri despre miastenia gravis

15 Mai, 2026

Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) a acordat patru granturi, fiecare în valoare de 110,000 de dolari, pentru proiecte de cercetare care vizează o mai bună înțelegere a biologiei miasteniei gravis (MG) și îmbunătățirea diagnosticului și tratamentului acesteia.

„MGFA contribuie la o schimbare radicală în diagnosticarea și îngrijirea miasteniei gravis”, a declarat Samantha Masterson, președinta și directorul general al MGFA, într-o declarație trimisă prin e-mail către Myasthenia Gravis News . „Prin programul nostru de granturi , investim în știință care ne aprofundează înțelegerea mecanismelor și impactului bolilor, cu scopul de a îmbunătăți viața tuturor celor care trăiesc cu această boală rară.”

Citește mai mult

Studiile unui cercetător de la Yale au trecut cu vederea anticorpii în bolile musculare rare

CT Insider

9 Mai, 2026

Un cercetător de la Yale care studiază o boală autoimună rară speră să descopere de ce unii pacienți cu miastenie gravis nu răspund pe deplin la tratamentele existente - o lucrare care ar putea deschide calea către terapii mai personalizate. 

Dr. Alexandra Bayer Wildberger, studentă postdoctorală la Yale, a primit grantul de cercetare Next Generation 2026 în Miastenia Gravis, cofinanțat de Asociația Americană a Creierului.

Citește mai mult

MGFA finanțează patru proiecte de cercetare în miastenia gravis prin intermediul premiului pentru proiecte pilot cu impact ridicat

Martie 27, 2026

Fundația Americană pentru Miastenia Gravis, principala organizație de susținere a pacienților axată exclusiv pe miastenia gravis, are plăcerea să anunțe câștigătorii Premiului pentru Proiect Pilot cu Impact Ridicat 2025.

Patru cercetători au fost selectați pentru premiul din 2025:

• Valentina Damato, MD, PhD, Universitatea din Florența, Italia

• Sarah Hoffmann, doctor în medicină, doctor în științe, master în științe Charité – Universitätsmedizin Berlin, Germania

• Maartje G. Huijbers, PhD și Dana Vergoossen, PhD, Centrul Medical al Universității Leiden, Țările de Jos

• Vijay G. Sankaran, MD, PhD, Facultatea de Medicină Harvard, Statele Unite

Această subvenție finanțează cercetări clinice axate pe măsurători ale rezultatelor pacienților sau pe progrese în practicile clinice sau de cercetare care îmbunătățesc paradigmele de tratament actuale. Scopul MGFA este de a sprijini cercetările în stadiu incipient care vor duce la noi investigații susținute de fundații federale, farmaceutice sau private.

Aceasta este a doua oară când MGFA a finanțat proiecte nerambursabile în afara Statelor Unite, în cadrul misiunii noastre de a investi în știință de vârf, care contribuie la o mai bună îngrijire a MG. Beneficiarii premiilor provin din Italia, Germania, Olanda și Statele Unite.

Acest grup exemplar de oameni de știință se concentrează pe o serie de subiecte legate de miastenia gravis și autoimunitate. Studiile lor finanțate vor explora componenta genetică moștenită a MG, biomarkerii predictivi, biologia bolii pe întregul sferă de timp al MG și structura anticorpilor MuSK.

Programul de granturi al MGFA face parte din misiunea organizației non-profit de a îmbunătăți viețile și îngrijirea prin descoperiri științifice.

Încă de la înființarea organizației în 1952, MGFA a condus eforturile de a sprijini cele mai promițătoare eforturi științifice - finanțarea cercetării, implicarea tinerilor oameni de știință și clinicieni și conducerea unui registru cuprinzător de pacienți. Cercetarea a condus la îmbunătățiri semnificative ale tehnicilor de diagnostic, tratamentelor și terapiilor, precum și la o mai bună gestionare a bolilor. Aflați mai multe despre agenda de cercetare a MGFA.

Citiți despre destinatari

Un nou registru de pacienți își propune să colecteze dovezi din lumea reală despre MG în SUA

MGFA colaborează cu Vitaccess pentru a construi o platformă de urmărire a datelor pe termen lung

Știri despre miastenia gravis
18 Februarie 2026

Urmărind să abordeze o lacună persistentă în cercetarea miasteniei gravis (MG), Vitaccess colaborează cu Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) pentru a extinde colectarea de date din lumea reală privind miastenia gravis.

Ca parte a noului acord exclusiv, MGFA va deveni colaboratorul oficial pentru registrul Vitaccess Real MG (VRMG) , o platformă centrată pe pacient, concepută pentru a genera dovezi complete, în timp real, despre această boală autoimună rară. Scopul noului registru este de a informa mai bine studiile clinice și, în cele din urmă, de a îmbunătăți îngrijirea pacienților cu MG, potrivit unui comunicat de presă al companiei care anunță parteneriatul.

Citește mai mult

Vitaccess și Fundația Americană pentru Miastenia Gravis formează un parteneriat strategic pentru a avansa generarea de dovezi din lumea reală în cazul MG

12 Februarie 2026

Boston, MA, SUA și Oxford, Marea Britanie – Vitaccess, lider în generarea de dovezi științifice, din lumea reală, a încheiat un parteneriat exclusiv cu Fundația Miasteniei Gravis din America (MGFA), făcând din MGFA colaboratorul oficial al registrului Vitaccess Real MG (VRMG), pentru a crea una dintre cele mai cuprinzătoare platforme de dovezi centrate pe pacient în miastenia gravis (MG).

Parteneriatul abordează o provocare critică în cazul MG, o boală autoimună rară și extrem de imprevizibilă: deși studiile clinice demonstrează eficacitate, acestea rareori surprind experiența longitudinală a pacientului pe care autoritățile de reglementare, plătitorii și entitățile de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA) o solicită din ce în ce mai mult. Registrul VRMG va integra datele clinice cu rezultatele raportate de pacienți, urmărind eficacitatea tratamentului, simptomele și calitatea vieții pe o perioadă extinsă de timp, în contexte reale. Acest lucru va genera dovezi de nivel decizional pentru a susține propunerile de reglementare, accesul pe piață și strategia comercială, care vor ajuta la dezvoltarea mai rapidă a unor noi terapii eficiente pentru pacienții cu MG.

Colaborarea va:

• Prezentarea platformei VRMG membrilor existenți ai registrului MGFA și comunității lor mai largi de pacienți și medici. 
• Integrați datele de registru vechi ale MGFA, acumulate timp de peste 10 ani, într-un depozit MG confidențial și securizat, oferind o resursă valoroasă pentru analize retrospective. 
• Aduceți vocea MGFA în Consiliul Consultativ Științific al VRMG, asigurându-vă că registrul continuă să reflecte prioritățile pacienților și clinicienilor. 
• Consolidarea oportunităților pentru studii conduse de cercetători, deoarece MGFA continuă să ofere granturi academice pentru a sprijini cercetarea asupra seturilor de date MG.
• Îmbunătățiți recrutarea pentru studiile clinice permițând cercetătorilor să identifice și să implice participanții eligibili mai eficient prin intermediul ecosistemului extins și îmbogățit al registrului de MG.

„Există o discrepanță între ceea ce pot arăta studiile clinice și ceea ce trebuie să vadă factorii de decizie”, a declarat Mark Larkin, doctor în filosofie, CEO și fondator al Vitaccess. „ Acest lucru este evident în special într-o boală precum MG. Desfășurăm cercetări centrate pe pacient în domeniul MG din 2019, întotdeauna cu grupuri de advocacy. Acest parteneriat cu MGFA este interesant - combinăm anii lor de încredere cu pacienții cu expertiza noastră științifică și infrastructura de implicare a pacienților bazată pe tehnologie, creând relații susținute cu pacienții, care se consolidează în timp. Împreună vom construi dovezi despre care credem că vor îmbunătăți în cele din urmă rezultatele pentru pacienții și îngrijitorii care trăiesc cu MG.”

Samantha Masterson, președinte și CEO al MGFA, a declarat: „Comunitatea noastră a înțeles întotdeauna valoarea contribuției la cercetarea care poate îmbunătăți calitatea vieții persoanelor care trăiesc cu MG. Acest parteneriat garantează că acele contribuții puternice ale pacienților influențează descoperiri inovatoare și potențiale noi tratamente. Rigoarea științifică a Vitaccess, experiența dovedită în generarea de dovezi de nivel normativ și capacitatea de a concepe studii de la Faza I până la post-comercializare o diferențiază de soluțiile exclusiv tehnologice, făcând din Vitaccess partenerul ideal pentru cercetare. Datele pe care membrii noștri le-au împărtășit în ultimul deceniu vor fundamenta acum un nou val de dovezi și au un potențial imens de a ajuta cercetătorii, clinicienii și companiile farmaceutice să înțeleagă MG în moduri care nu erau posibile în trecut.”

MG este o afecțiune autoimună neuromusculară rară, cronică, care provoacă slăbiciune musculară fluctuantă, fatigabilă, care începe adesea la nivelul ochilor, feței sau gâtului, provocând pleoape căzute, vedere dublă și dificultăți de vorbire și înghițire și poate afecta brațele, picioarele și respirația. MG are un tablou clinic extrem de variabil, simptomele afecțiunii fiind influențate de cauza, tipul și alți factori specifici.

Oportunități de parteneriat

Vitaccess invită partenerii din industria farmaceutică și biotehnologică să exploreze modul în care registrul VRMG poate susține nevoile de dovezi pe tot parcursul ciclului de viață al produsului, de la dezvoltarea timpurie până la perioada de după aprobare. Registrul oferă multiple modele de colaborare, inclusiv parteneriate strategice pentru date, substudii personalizate și asistență pentru fezabilitatea și recrutarea studiilor clinice.

Webinar viitor

MGFA și Vitaccess vor găzdui un webinar informativ virtual vineri , 20 februarie, între orele 2:00 și 3:00 EST / 7:00 și 8:00 GMT, pentru a oferi o prezentare generală a registrului VRMG și o prezentare generală a modului în care pacienții și profesioniștii din domeniul sănătății pot participa. Așteptăm cu nerăbdare să împărtășim în curând mai multe detalii și îi încurajăm pe toți membrii interesați ai comunității MG să ni se alăture și să afle cum pot contribui la această inițiativă importantă.

Despre registrul Vitaccess Real MG (VRMG)

Vitaccess Real MG este un registru de pacienți conceput pentru a colecta date observaționale longitudinale despre miastenia gravis, tratamentul acesteia și impactul acesteia asupra simptomelor, activităților zilnice și calității vieții. Registrul leagă datele raportate direct de pacienți cu datele raportate de profesioniștii din domeniul sănătății și datele din dosarele medicale ale pacienților.

Despre Vitaccess

Vitaccess este un lider cu sediul în Marea Britanie în generarea de dovezi din lumea reală, eliminând decalajul de informații pentru companiile biofarmaceutice, plasând vocile pacienților în centrul cercetării importante. Prin cercetarea pacienților, riguroasă din punct de vedere științific și condusă de experți, oferim întregul spectru de generare de dovezi, de la extragerea conceptelor calitative până la registre longitudinale. Vitaccess integrează datele din Dosarele Medicale Electronice (DME) cu rezultatele raportate de pacienți, cercetarea calitativă și studiile de preferințe, oferind dovezi nuanțate din lumea reală care susțin luarea deciziilor de către plătitori și autoritățile de reglementare, într-o gamă largă de domenii terapeutice, inclusiv boli rare, oncologie, boli respiratorii și hematologie.

Pentru a afla mai multe, vizitați site-ul nostru: https://vitaccess.com

Despre Fundația Americană pentru Miastenia Gravis

Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) este cea mai mare și importantă organizație de susținere a pacienților din Statele Unite, dedicată exclusiv găsirii unor tratamente mai bune și sprijinirii persoanelor care trăiesc cu miastenia gravis, o boală neuromusculară autoimună rară. Finanțăm cele mai promițătoare descoperiri critice din cercetare și oferim programe centrate pe pacient și materiale educaționale pentru a conecta membrii comunității globale a MG și a îmbunătăți viața celor care trăiesc cu MG.     

Contact media

Michael Antonellis
Vicepreședinte, Marketing și Comunicare Globală
Fundația Americană pentru Miastenia Gravis

Datorită unei finanțări MGFA, datele din registrul pacienților cu MG au condus la un nou articol în revistă

Ianuarie 8, 2026

O subvenție de cercetare MGFA a oferit perspective asupra modului în care caracteristicile clinice și povara bolii cauzate de miastenia gravis ar putea diferi între grupurile rasiale și etnice. Cercetătorii au descoperit

• Pacienții albi cu MG au predominant debut tardiv, în timp ce pacienții afro-americani și hispanici au predominant debut precoce.
• La afro-americani și hispanici s-au observat o frecvență mai mare a simptomelor la nivelul membrelor/bulbare și scoruri MG-ADL/MG-QOL15r inițiale mai mari.
• Impacturile psihiatrice ale MG includ anxietate și/sau depresie
• Pacienții afro-americani și hispanici au avut șanse mai mari de intubație și costuri de spitalizare mai mari
• Pacienții albi au avut o probabilitate mai mare de mortalitate la pacienții internați

Citește mai multe despre acest studiu în Jurnalul de Științe Neurologice.

Citește mai mult

Înregistrările sesiunii științifice MGFA 2025 sunt acum disponibile

December 2, 2025

Pe 29 octombrie, MGFA a găzduit sesiunea științifică anuală la Reuniunea Anuală AANEM. Această întâlnire reunește cercetători, neurologi, cercetători aflați la începutul carierei și alți medici pentru a discuta despre cea mai nouă „știință concisă” care ne îndreaptă spre o lume fără miastenie gravis.

Cercetătorii, oamenii de știință, medicii clinicieni și alți membri ai comunității MG interesați de cele mai recente descoperiri științifice despre MG pot viziona acum prezentările de la eveniment. Găsiți toate sesiunile în această listă de redare YouTube.

Cercetare finanțată prin granturi MGFA, publicată în Brain and Proceedings of the National Academy of Science (PNAS)

Noiembrie 11, 2025

Cercetătorii de la Universitatea Yale au publicat două lucrări științifice importante în octombrie anul acesta. Munca lor, finanțată parțial de MGFA, explorează rolul anticorpilor și autoanticorpilor în miastenia gravis.

Un studiu publicat în Brain oferă noi perspective asupra miasteniei gravis cauzate de boala MuSK.

Acest studiu, condus de Dr. Gianvito Masi în laboratorul Dr. Kevin O'Connor, arată că o altă clasă de anticorpi, IgA, ar putea juca un rol în această boală. Anticorpii IgA se găsesc de obicei la nivelul mucoaselor, cum ar fi în intestin și plămâni, unde ajută la protejarea împotriva infecțiilor. Cercetătorii au descoperit că un subgrup de pacienți cu MG cu MuSK poartă, de asemenea, autoanticorpi IgA care vizează MuSK.

Un studiu publicat în PNAS a descoperit un nou rol al autoanticorpilor IgM în MG.

În MG, sistemul imunitar al organismului produce autoanticorpi care interferează cu semnalele dintre nervi și mușchi, ducând la slăbiciune. Cel mai adesea, acești autoanticorpi dăunători aparțin clasei IgG, dar noile lor cercetări au arătat că, la unele persoane, un alt tip, numit IgM, poate juca, de asemenea, un rol major.

Citiți mai multe despre aceste două studii accesând linkul de mai jos.

Citește mai mult

MGFA onorează un neurolog britanic cu primul său premiu pe viață pentru cercetarea inovatoare în MG

Consilier pentru boli rare

Iulie 10, 2025

HAGA, Olanda — Angela Vincent, medic specialist în miastenie gravis (MG), este una dintre cele mai recunoscute experte din lume în miastenia gravis (MG). Dar s-ar putea să nu fi atins niciodată acest statut dacă ar fi rămas la locul de muncă inițial, într-un spital din Londra, Anglia, unde efectua apendicectomii și năștea copiilor.

La începutul acestui an, Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) i-a acordat omului de știință britanic primul său premiu pentru întreaga carieră în cadrul celei de-a 15-a Conferințe Internaționale privind Miastenia și Tulburările Înrudite, care a avut loc aici.

„Angela a fost o figură constantă în fruntea cercetării miasteniei gravis timp de 50 de ani”, a declarat Kevin O'Connor, doctor în științe, consilierul științific principal al fundației, la înmânarea premiului. „A devenit o persoană de știință respectată pe vremea când existau foarte puține femei în [știință, tehnologie, inginerie și matematică (STEM)]. Munca ei este vastă și a fost publicată în reviste de top din lume. Munca ei este durabilă și persistentă, iar cercetarea ei rezistă testului timpului.”

Citește mai mult

Pacienții prezenți la Conferința MGFA oferă perspective asupra vieții cu miastenie gravis

Consilier pentru boli rare

13 Mai, 2025

HAGA, Olanda — Patru femei din patru țări europene au împărtășit cum este să trăiești cu miastenie gravis (MG), în timpul unei sesiuni la prima reuniune din afara SUA a Fundației Myasthenia Gravis din America (MGFA).

Cea de-a 15-a Conferință Internațională MGFA privind Miastenia și Tulburările Înrudite a atras în acest oraș olandez 650 de clinicieni, cercetători și avocați ai pacienților din 44 de țări.

Citește mai mult

Alături de comunitatea bolilor rare: MGFA susține activitatea de advocacy pentru screeningul neonatal

Declarația MGFA

7 Mai, 2025

MGFA a semnat recent o scrisoare condusă de Organizația Națională pentru Boli Rare, prin care îndeamnă guvernul federal să reinstituie Comitetul Consultativ pentru Boli Ereditare la Nou-născuți și Copii. Desființarea acestui organism consultativ ar putea avea consecințe pe termen lung pentru familiile afectate de boli rare, în special pentru cele cu afecțiuni ereditare sau cu debut precoce.

Deși majoritatea cazurilor de miastenie gravis nu sunt detectate la naștere, sindroamele miastenice congenitale, un grup de afecțiuni ereditare rare ale joncțiunii neuromusculare, pot apărea în copilărie și fac parte din peisajul mai larg al bolilor neuromusculare rare. Susținerea acestei scrisori reflectă angajamentul MGFA față de:

• Depistarea și intervenția precoce în bolile rare.
• Protejarea infrastructurii federale care aduce beneficii întregii noastre comunități.
• Solidaritate cu alte organizații ale pacienților care luptă pentru recunoaștere, resurse și rezultate mai bune în domeniul sănătății.

Credem că fiecare bebeluș născut cu o afecțiune sau boală rară tratabilă merită o șansă la diagnostic și îngrijire precoce. Diagnosticarea bolilor, chiar și atunci când nu există un leac disponibil, este crucială pentru înțelegerea acestora, ghidând eforturile de cercetare pentru a găsi în cele din urmă leacuri. Menținerea și consolidarea sistemului de screening neonatal al națiunii noastre este o parte vitală a sprijinirii nevoilor de asistență medicală de astăzi și pentru generațiile viitoare.

Îți mulțumim că faci parte din această comunitate și că continui să susții relația cu noi.

---

FDA aprobă Nipocalimab, blocantul FcRn, pentru formele largi de miastenie gravis generalizată

Neurologie Live

Aprilie 30, 2025

Conducerea MGFA a împărtășit opinii cu privire la recenta aprobare de către FDA a unei alte opțiuni de tratament pentru miastenia gravis.

„Auzim în mod constant de la persoane care trăiesc cu miastenie gravis și care speră la noi opțiuni de tratament care le-ar putea aduce o mai mare stabilitate, independență și predictibilitate în viață”, a declarat Samantha Masterson, președinte și director executiv la Fundația Americană pentru Miastenia Gravis. „Anunțul de astăzi oferă o altă opțiune care ar putea ajuta la abordarea incertitudinii constante și a impactului fizic și mental greu pe care recidiva simptomelor de miastenie gravis îl reprezintă pentru pacienți și familiile acestora.”

Citește mai mult

---

MGFA finanțează cercetări care dezvăluie mecanismele care cauzează miastenia gravis a receptorilor acetilcolici (AChR)

Aprilie 8, 2025

O cercetare inovatoare, finanțată parțial printr-un grant MGFA, a fost publicată în Cell pe 8 aprilie. În studiul intitulat „Mecanisme autoimune elucidate prin structurile receptorilor de acetilcolină musculară”, cercetătorii au analizat autoanticorpii a șase pacienți diferiți cu miastenie gravis. Ei au descoperit că acești anticorpi pot perturba funcționarea normală a receptorilor în diverse moduri.

Citiți mai multe despre acest studiu important pe site-ul Universității din California – San Diego.

Citește mai mult

---

Conferința pacienților MGFA evidențiază educația și știința pentru bunăstare

Știri despre miastenia gravis

Aprilie 1, 2025

Peste 500 de membri ai comunității miasteniei gravis (MG) sunt așteptați la Conferința Națională a Pacienților MGFA din acest an, care va prezenta strategii pentru educarea pacienților, progrese în știință și tratament și discuții despre gestionarea MG.

„Programul nostru din acest an include o combinație cu adevărat convingătoare de noi tratamente actualizate, strategii pentru îmbunătățirea calității vieții și metode utile de susținere a nevoilor pacienților”, a declarat președintele și directorul general Samantha Masterson. „Suntem foarte mândri să găzduim acest eveniment extrem de important în fiecare an.”

Citește mai mult

---

Sprijinul continuu al MGFA pentru cercetarea MG

13 Februarie 2025

Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) monitorizează îndeaproape acțiunile executive privind finanțarea federală a cercetării și va ține comunitatea Miasteniei Gravis la curent cu orice evoluții care afectează eforturile de cercetare în curs sau viitoare. Cercetătorii din întreaga țară și-au exprimat incertitudinea și îngrijorarea crescândă cu privire la stabilitatea finanțării. În ciuda acestor provocări, MGFA își menține angajamentul de a sprijini comunitatea de cercetare și munca sa inovatoare în înțelegerea și tratarea Miasteniei Gravis.

Cercetarea academică este crucială pentru realizarea de descoperiri care îmbunătățesc viața persoanelor cu MG. Avansarea și finanțarea cercetării sunt esențiale pentru descoperirea cauzelor MG și dezvoltarea de noi tratamente pentru a atenua simptomele sale debilitante. Deși MGFA și alte organizații oferă granturi de cercetare, instituțiile federale rămân principalii finanțatori ai laboratoarelor academice independente care desfășoară cercetări în domeniul MG.

MGFA își reafirmă angajamentul profund de a sprijini și susține finanțarea cercetării pentru a stimula inovația și a îmbunătăți rezultatele pentru persoanele care trăiesc cu MG. Acest angajament este o parte integrantă a misiunii continue a MGFA de a îmbunătăți viața celor afectați de această afecțiune dificilă.

---

MGFA și Bionews colaborează pentru a oferi știri despre miastenia gravis comunității extinse de MG

Comunicat de presă MGFA

Ianuarie 9, 2025

Myasthenia Gravis News, oferit de Bionews, este o sursă de știri online menită să ofere comunității miasteniei gravis (MG) cele mai recente știri și informații despre MG, precum și perspective comunitare directe de la editorialiști din domeniul pacienților și îngrijitorilor. Acest flux de știri prezintă articole oportune axate pe o serie de subiecte, inclusiv noi cercetări despre MG, povești ale pacienților și îngrijitorilor, noi tratamente și rezultate ale studiilor, informații generale despre gestionarea MG și sfaturi utile din întreaga comunitate MG.

MGFA înțelege valoarea acestor informații actuale pentru persoanele care trăiesc cu MG, așa că am încheiat un parteneriat cu Bionews pentru a prezenta fluxul de știri Myasthenia Gravis pe site-ul MGFA . Acum, vizitatorii myasthenia.org au acces direct la informațiile și știrile oferite de Bionews.

Află mai multe și accesează fluxul de știri

---

MGFA acordă o subvenție pentru explorarea imunopatologiei miasteniei gravis seronegative

Comunicat de presă MGFA

Ianuarie 7, 2025 

Fundația Americană pentru Miastenia Gravis are plăcerea să anunțe câștigătorul Premiului Nancy Law Impact 2024: Dr. Kevin C. O'Connor, profesor de neurologie și imunobiologie la Facultatea de Medicină Yale. Acest premiu prestigios include o subvenție de 300,000 de dolari pentru a sprijini proiectul de cercetare al Dr. O'Connor.

Proiectul Dr. O'Connor este conceput pentru a înțelege mai bine funcțiile anormale ale sistemului imunitar care contribuie la miastenia gravis seronegativă.

Multe persoane diagnosticate cu MG au autoanticorpi specifici în sânge, despre care se știe că perturbă comunicarea dintre nervi și mușchi. MG seronegativă este un subset al bolii în care nu se detectează autoanticorpi cunoscuți care ar putea explica simptomele bolii.

Așa cum a subliniat Dr. O'Connor în propunerea sa, persoanele care trăiesc cu MG seronegativă se confruntă adesea cu dificultăți mai mari în accesarea tratamentelor și a îngrijirilor medicale. Obținerea unei înțelegeri mai profunde a anomaliilor sistemului imunitar care stau la baza MG seronegativă este esențială pentru dezvoltarea și aprobarea de noi terapii.

Prin intermediul programului nostru de granturi, MGFA finanțează cercetări promițătoare pentru a descoperi potențiale noi tratamente și modalități de îmbunătățire a calității vieții persoanelor cu MG. În 2024, MGFA a dedicat peste 1 milion de dolari cercetării.

Aflați mai multe despre Dr. O'Connor și cercetările sale

---

---

---