治疗目标
虽然重症肌无力 (MG) 尚无治愈方法，但有几种有效治疗方法。虽然不常见，但无需任何特定疗法，也可能出现自发改善甚至缓解。然而，由于每例 MG 病例都是独一无二的，您和您的医生将根据您的具体需求制定治疗方案。
在准备就诊时，您可以查看并携带一份 MG 治疗指南。MG 治疗指南是国际 MG 专家组多年努力的结果，旨在就 MG 患者使用各种治疗方法达成一致。这些指南由我们的医学顾问委员会成员领导制定和更新，并于 4 年 2020 月 XNUMX 日的《神经病学》杂志上重新发表，标题为 “重症肌无力管理国际共识指南更新2020。” 本文是治疗重症肌无力患者的医生的重要新资源。您可以 查看最新指南。如需观看 2016 年版 MG 治疗指南网络研讨会，请 点击此处.
经过治疗，您可能会看到体力得到适度到显著的改善，帮助您过上充实的生活。新的治疗方法继续为重症肌无力患者、他们的家人和护理人员带来希望。以下是可用治疗方法的信息。
治疗选择
胸腺切除术
手术切除胸腺对重症肌无力患者非常有效
这是通过手术切除胸腺。胸腺位于上胸部中央，位于心脏上方。该腺体在抗体的产生中起着重要作用。虽然胸腺在幼儿期最为活跃，但通常会随着时间的推移而萎缩，到成年早期被认为不再起作用。但有时，胸腺仍然很大，并继续活跃于抗体的产生。这种手术的有效性因患者而异。切除胸腺是为了改善重症肌无力引起的虚弱，并切除胸腺瘤，胸腺瘤是胸腺上的一种肿瘤（通常是良性的，在某些情况下是恶性的），只有 10% 的患者会出现这种肿瘤。每个被诊断患有重症肌无力的人都应该进行胸部 CT 扫描以检查肿瘤。胸腺切除术的神经学目标是显著改善患者的虚弱症状，减少所用药物，理想情况下是永久缓解（完全消除所有虚弱症状并停止使用所有药物）。胸腺切除术通常不用于治疗活动性疾病，但人们认为它可以改善长期疗效。胸腺切除术后一至两年或更长时间内可能看不到效果。
抗乙酰胆碱酯酶药物
Mestinon®（溴吡斯的明）——使乙酰胆碱在神经肌肉接头处停留更长时间，从而激活更多受体位点，从而提高传导性和肌肉参与度。Mestinon® 有两种形式：速效 60 毫克片剂和长效缓释 180 毫克胶囊（称为 Timespan®），后者可在 12 小时内释放溴吡斯的明。
新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻滞剂
美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 argenx 的 VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) 用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力 (gMG)。RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) 也已获得美国 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AchR) 或抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力 (gMG)。这些患者约占 gMG 总人口的 85%。
VYVGART 是一种处方药，也是 FDA 批准的首个使用 IgG 抗体片段治疗成人抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力的治疗方法。该药物以治疗周期给药，每个治疗周期之间有间歇。一个治疗周期包括每周 1 小时输液，持续 4 周（共 4 次输液）。该治疗方法专门设计用于附着并阻断新生儿 Fc 受体 (FcRn)，从而减少 IgG 抗体，包括导致 gMG 症状的有害 AChR 抗体。称为“FcRn”的受体可延长 IgG 抗体的寿命。在 gMG 中，这允许有害的 AChR 抗体继续引起 gMG 症状。但是，无法附着于 FcRn 的 IgG 抗体（包括有害的 AChR 抗体）会被身体清除。当导致 gMG 症状的有害 AChR 抗体被清除后，它们就无法再破坏神经肌肉通讯。还有一种皮下注射疗法，称为 VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa 和 hyaluronidase-qvfc）。这些疗法由 argenx 提供，您可以通过访问以下内容了解更多信息： https://vyvgart.com/
RYSTIGGO（Rozanolixizumab-noli）皮下注射剂是一种人源化 IgG4 单克隆抗体，可与新生儿 Fc 受体（FcRN）结合，从而减少循环 IgG。1,4 它是 FDA 批准的唯一一种成人治疗抗 AChR 和抗 MuSK 抗体阳性 gMG（gMG 的两种最常见亚型）的药物。处方信息可参见 https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
C5 蛋白抑制剂
阿斯利康及其 Alexion 罕见病集团宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已正式批准 Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) 用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者，这类患者占该疾病患者的 80%。FDA 的这一行动标志着长效 C5 补体抑制剂首次也是唯一一次获得批准用于治疗 gMG。据 Alexion 称，该药物的作用原理是 抑制 补体级联末端的 C5 蛋白是人体免疫系统的一部分。当补体级联以不受控制的方式激活时，补体级联会过度反应，导致人体攻击自身的健康细胞。Ultomiris 在成年患者中每八周静脉注射一次，剂量为负荷剂量。Ultomiris 在日常生活活动中表现出早期效果和持久改善，并且每 8 周给药一次有可能减轻治疗负担。您可以在以下网站上阅读有关此治疗的更多信息。 https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
皮质类固醇和免疫抑制剂
医生可能会开出皮质类固醇，例如泼尼松或免疫抑制剂，例如 Imuran®、Cellcept® 或 Cyclosporin®，作为独立药物或组合药物。这些药物会抑制身体产生抗体，而这些抗体可能会阻断或结合身体的乙酰胆碱受体。乙酰胆碱受体的阻断或结合会导致虚弱。
补体抑制剂，包括 Soliris
Soliris® 或其通用名 eculizumab 是 FDA 批准用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成年患者 gMG 的最新一类可输注药物。这种药物可减少可能导致 gMG 症状的免疫系统攻击。您和您的医生将决定这种方法是否最适合您。
静脉注射免疫球蛋白（IVIg）
医生可能会开 IVIG 作为您治疗方案的一部分。在 IVIG 治疗期间，会将一根管子插入静脉以接收免疫球蛋白 (IgG)。典型的 IVIG 输注可能需要 4-8 小时，并且通常在医院进行。这种 IgG 的流入被认为可以覆盖您自身的抗体产生（这可能导致您虚弱），同时为您提供保护，防止可能的感染。效果通常是暂时的，因此需要重复治疗。
IgG 亚提示 Hizentra
一种新的、侵入性较小的免疫球蛋白 (IgG) 输送方法正在接受审查，用于治疗 MG。这种方法被称为 IgG 皮下注射，意思是皮下或“皮下”。在这种 IgG 输送方法中，一系列 4-6 根短针被插入腹部的皮下层皮肤中。这些针以蜘蛛网状方式连接到泵。典型的皮下注射可能只需要 1-3 小时，并且可以在家中完成。
还有一种皮下注射疗法，称为 VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）。这是由 argenx 提供的，您可以通过访问以下内容了解更多信息： https://vyvgart.com/
治疗性血浆置换
治疗性血浆置换或血浆分离术 – 也称为血浆交换或 PLEX。这是一种过滤程序，可从血浆中去除异常抗体。此程序需要在进行 PLEX 之前放置两条静脉 (IV) 管或端口。您的医生可能会决定您需要这种治疗以在手术前快速提高体力。由于您的身体不断产生抗体，可能需要重复进行 PLEX 治疗。
警示药物
某些药物可能会导致重症肌无力症状恶化。记得告诉您的医生和牙医您的重症肌无力诊断和您目前正在服用的药物。在开始服用任何新药物（包括非处方药或制剂）之前，务必咨询您的医生。要查看警告药物列表，请 访问 MGFA 警示药物 页面。