Ua Fa'alauiloa e le argenx ni I'uga Lelei o le Topline mai le Vaega 3 o le Su'ega ADAPT OCULUS o le VYVGART i le Ocular Myasthenia Gravis
Fepuari 26, 2026
Afai e te maua i le ocular myasthenia gravis, e na o ni nai togafitiga ua fa'amaonia faapitoa mo lenei ituaiga o fa'ama'i. Atonu e vave ona suia lena mea. O se su'esu'ega talu ai nei o le Vyvgart (efgartigimod alfa ma le hyaluronidase-qvfc) i tagata matutua e iai le ocular MG na fa'aalia ai se fa'aleleia atili taua i fuainumera o fa'ailoga o mata na lipotia mai e le ma'i, e aofia ai le ptosis (laumata ua pa'u'ū) ma le diplopia (va'ai fa'alua), pe a fa'atusatusa i le placebo.
E faʻavae i nei taunuuga lelei, ua fuafua ai le argenx e tuʻuina atu se Talosaga Faʻaopoopo mo le Laisene Faʻapitoa mo le Biologics i le FDA, ma le faʻamoemoe o le a saunia ai le ala mo se togafitiga faʻapitoa mo le MG o le mata.
faitau siliFa'aletonu o le mimi i le myasthenia Gravis: o se su'esu'ega fa'ata'ita'i o mataupu fa'alava
Saienisi o Neura
Ianuari 3, 2026
E ui o loʻo faʻamaumauina lelei faʻailoga o le gaioiga i le myasthenia gravis, o le aʻafiaga ma le taua faʻaklinikal o le faʻaletonu o le mimi, aemaise lava le urinary incontinence (UI) ma faʻailoga o le overactive bladder (OAB), e leʻo suʻesuʻeina pea i le MG, faʻatasi ai ma lipoti na muamua atu na faʻatapulaʻaina i ni vaega laiti.
O taunuuga o lenei suʻesuʻega na faʻaalia ai o faʻailoga o le UI ma le OAB e sili atu ona taatele i gasegase MG nai lo i latou e leʻi aʻafia. O le togi MG-ADL o se faʻailoga tutoʻatasi o le UI, ma o le matua i le amataga o le faʻamaʻi e ono aʻafia ai le taimi e atiaʻe ai le UI. O le vave iloa ma le fesoasoani e ono faʻaleleia atili ai taunuuga o gasegase.
faitau siliUa Faamaonia e le FDA le Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) a Amgen e Togafitia ai le MG Lautele
Fa'asalalauga a le Amgen
Tesema 12, 2025
Ua faamaonia e le Food and Drug Administration se togafitiga fou mo le generalized myasthenia gravis.
O le Inebilizumab-cdon – o le igoa tau fefa'ataua'iga o le UPLIZNA – o se togafitiga monoclonal antibody e fa'atatau tonu i sela B CD19-positive. O lenei auala e fa'atatau i le mafua'aga moni o le fa'ama'i. Ua fa'amaonia e le FDA le togafitiga i tagata matutua ua maua i le AChR ma le MuSK generalized MG. E na'o le lua tui e mana'omia e gasegase i le tausaga, pe a mae'a tui muamua e lua.
“O le puleaina o se maʻi e seasea tupu ma tumau e ono mafua ai ona feagai ma ni faʻailoga e le mafai ona vavaloina ma ni faʻasologa faigata o togafitiga,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, le peresitene ma le ofisa sili o le MGFA. “O lenei faʻamaoniga o se laʻasaga taua tele, e ofoina atu ai le aoga tumau ma se faʻasologa o tui e maua ai e tagata o loʻo nonofo ma le myasthenia gravis le ono masina o le taimi e aunoa ma se togafitiga i le va o tui tausiga.”
E sau faʻamaumauga o suʻesuʻega mai le Su'ega MINT, lea na amata i le 2020. O faʻamaumauga lata mai o le suega vaega 3 sa na tuʻuina atu e Dr. Richard Nowak i le MGFA Scientific Sauniga ia Oketopa 29, 2025. Faitau atili e uiga i lenei faasilasilaga i luga o le upega tafailagi a Amgen
faitau siliO loʻo faʻaalia e IgA autoantibodies se faiga fou o le 1 MuSK myasthenia gravis pathology
fāiʻai
Oketopa 28, 2025
O se suʻesuʻega na lolomiina i le Brain ua ofoina mai ai ni malamalamaga fou i le MuSK myasthenia gravis (MG), o se ituaiga e seasea tupu o le MG e mafua ai le vaivai tele o maso. Seia oo mai i le taimi nei, o le tele o suʻesuʻega ua taulaʻi i le MuSK IgG4, o le autoantibody autu lea i le faʻamaʻi, lea e faʻalavelaveina ai le faʻaputuina o le acetylcholine receptor ma faʻavaivaia ai le fesootaʻiga o neula ma maso.
O lenei suʻesuʻega, na taitaia e Dr. Gianvito Masi i le fale suʻesuʻe a Dr. Kevin O'Connor i le Iunivesite o Yale, ua faʻaalia ai o le isi vasega o antibody, o le IgA, atonu e iai sona sao i le faʻamaʻi. E masani ona maua antibody IgA i nofoaga o le mucosal, e pei o le manava ma mama, lea e fesoasoani ai e puipuia mai faʻamaʻi. Na maua e le au suʻesuʻe o loʻo iai foʻi se vaega o gasegase e iai le MuSK MG o loʻo tauaveina ai foʻi IgA autoantibodies e faʻatatau i le MuSK.
I le faʻaaogaina o IgA autoantibodies e maua mai i le maʻi, tekinolosi o le faʻasologa o sela B, aganuʻu o sela maso, ma faʻataʻitaʻiga in vivo, na faʻaalia ai e le 'au e faʻapea:
1) E mafai e sela e gaosia le MuSK-specific IgA ona ola mo le tele o tausaga ma e le o aveesea atoatoa e togafitiga e faʻatatau i sela B (e pei o le togafitiga e teteʻe i le CD20).
2) E mafai e IgA autoantibodies taʻitasi ona faʻagaoioia le MuSK, ae a galulue faʻatasi le tele o IgA antibodies, e mafai ona latou taofia lenei faiga ma mafua ai le vaivai. O le mea moni, i faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻi, o le tuʻufaʻatasia o IgA autoantibodies e maua mai i le maʻi na mafua ai faʻailoga myasthenic, ma faʻaalia ai o le MuSK IgA e ono saofagā saʻo i le pathology o faʻamaʻi.
O le faʻamaoniga muamua lea o loʻo faʻaalia ai e mafai ona aʻafia autoantibodies IgA i le tali atu o le autoimmune faasaga i le MuSK. O nei sailiiliga ua tulaʻi mai ai ni fesili fou e uiga i le matafaioi o le puipuiga o le mucosal (e pei o le faatosinaga o faʻamaʻi pipisi poʻo le aʻafiaga o le siosiomaga) i le faʻamaʻi. O se malamalamaga sili atu i lenei faiga e mafai ona tatala ai ni auala fou mo suʻesuʻega ma togafitiga i le lumanaʻi.
faitau siliO togafitiga fa'apitoa IgG-ma IgM-specific proteases e fa'aumatia ai le acetylcholine receptor autoantibodies e fa'atino ai le myasthenia gravis pathology.
Taualumaga a le National Academy of Sciences (PNAS)
Oketopa 23, 2025
O le vaega a le MG i le Iunivesite o Yale, na taitaia e Alexandra Bayer ma le galulue faatasi ma le Seismic Therapeutic, na maua ai se matafaioi fou mo IgM autoantibodies i le myasthenia gravis (MG).
I le MG, e faia e le puipuiga o le tino ni autoantibodies e faʻalavelave ai i faʻailoilo i le va o neula ma maso, ma mafua ai ona vaivai. O le tele o taimi, o nei autoantibodies leaga e patino i le vasega IgG, ae o a latou suʻesuʻega fou ua faʻaalia ai i nisi tagata, o le isi ituaiga, e taʻua o le IgM, e mafai foʻi ona i ai se sao taua.
Sa latou faʻataʻitaʻiina se auala fou e togafitia ai e taʻua o le S-1117, o se enzyme ua mamanuina e "faʻaumatia" ai le IgG autoantibodies ina ia le toe mafai ona latou faʻaleagaina. I le tele o faʻataʻitaʻiga o gasegase, sa aoga lelei lenei mea. Peitaʻi, i nisi o faʻataʻitaʻiga e le aoga tele ai le togafitiga, na latou iloa ai o IgM autoantibodies na mafua ai le faʻamaʻi i na tulaga. I le faʻapipiʻiina o le S-1117 ma se isi enzyme e faʻatatau i le IgM, na mafai ai ona latou taofia atoa aafiaga leaga o ituaiga uma e lua o autoantibodies.
Mo tagata o loʻo nonofo ma le MG, e taua nei sailiiliga auā o loʻo faʻasino atu i se lumanaʻi o togafitiga e sili atu ona patino. Nai lo o se auala e tasi e fetaui mo tagata uma, e mafai e fomaʻi ona faʻailoa poʻo le a le ituaiga autoantibody o loʻo mafua ai le faʻafitauli i tagata mamaʻi taʻitasi ma faʻatulaga togafitiga e taofia ai. O lenei sailiiliga e ofoina atu ai le faʻamoemoe fou mo tagata mamaʻi e le tali atu i togafitiga o loʻo iai nei ma faʻaalia ai le mana o le saienisi ma le galulue faʻatasi i le faʻalatalata atu i tatou i se tausiga sili atu ma ni olaga sili atu mo tagata uma e iai le MG.
faitau siliO taunuuga lelei o suʻega faafomaʻi Vaega III mo se togafitiga fou e ono maua mai le MG
Fa'asalalauga a le AstraZeneca
Iulai 24, 2025
O faʻamaumauga o suʻesuʻega mo se vailaʻau e taʻua o le gefurulimab na faʻaalia ai se faʻaleleia atili taua ma le aoga i le falemaʻi mai le amataga i le aofaʻi o togi o le MG-ADL i le vaiaso 26 pe a faʻatusatusa i le placebo. O le suʻesuʻega tauaso lua na aofia ai gasegase mai atunuu e 20.
Fai mai Kelly Gwathmey, MD, o le sui taitaifono o le MGFA Medical & Scientific Advisory Council ma le tagata suʻesuʻe autu i le faamasinoga, "O faʻailoga e vave ona fesuisuiaʻi ma le le mafai ona vavaloina o le faʻaletonu e fesoʻotaʻi ma le gMG e mafai ona aʻafia ai toetoe lava o vaega uma o le olaga o se maʻi, ma avea ai le vave faia o togafitiga ma le puleaina o faʻamaʻi tumau o se sini taua mo togafitiga. O se filifiliga togafitiga C5 e faia i le vaiaso e tasi, e pulea e le tagata lava ia, o le a ofoina atu ai i tagata maʻi le faigofie ma le tutoʻatasi i le puleaina o latou tulaga, ma faʻamalosia ai i latou e sili atu le pulea o latou togafitiga."
Faitau le fa'asalalauga o lo'o i lalo.
faitau siliUa Maua e Johnson & Johnson le Faamaoniga a le FDA mo le IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
Ua faamaonia se togafitiga fou mo le togafitia o le AChR+ po o le MuSK+ generalized myasthenia gravis
Aperila 30, 2025
Ua faamaonia e le FDA le IMAAVYTM (nipocalimab) mo togafitiga o tagata e 12 tausaga ma luga atu o loʻo ola ma le antibody positive (AChR+ poʻo MuSK+) generalized myasthenia gravis. Ua taʻua e Johnson & Johnson o lenei FcRn blocker fou e ofoina atu le puleaina o faʻamaʻi mo se taimi umi i le toatele o tagata o loʻo ola ma le MG.
“Matou te faʻalogo pea lava pea i tagata o loʻo nonofo ma le myasthenia gravis o loʻo faʻamoemoe i ni auala fou e togafitia ai e ono fesoasoani e aumaia ai le mautu sili atu, tutoʻatasi, ma le mafai ona vavaloina o latou olaga,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, o le peresitene ma le Ofisa Sili o Pulega o le Myasthenia Gravis Foundation of America.
“O lenei togafitiga e maua ai se isi filifiliga e mafai ona fesoasoani e foia le le mautonu faifai pea ma le mamafa faaletino ma le mafaufau e mafua mai i le toe foi mai o faailoga o le MG i gasegase ma o latou aiga.”
O le fa'amaoniga, lea e mulimuli i le fa'ailoga a le FDA Priority Review, ua ofoina atu ai se filifiliga fou mo togafitiga i se vasega ua fa'amaonia e mafai ona fa'aaogaina e tagata matutua ma tamaiti e 12 tausaga ma luga atu o lo'o i ai le anti-acetylcholine receptor (AChR) po'o le anti-muscle-specific kinase (MuSK) antibody positive. Na fa'aalia e le IMAAVY se fa'aitiitia vave ma le tumau o le maualuga o le autoantibody e o'o atu i le 75% mai le tui muamua ma i le vaitaimi atoa o le 24 vaiaso o le mata'ituina.
Faitau atili e uiga i lenei faasilasilaga ofoofogia ma le togafitiga MG aupito lata mai.
faitau siliE le si'itia le fibrinogen i le toto i tagata mama'i e maua i le myasthenia gravis.
Aperila 15, 2025
O se suʻesuʻega i le mekasini Scientific Reports na faʻatulaga e faʻamaonia ai faʻamaumauga o se suʻesuʻega na faia muamua o loʻo fautua mai ai o le fibrinogen o totoe i le serum e mafai ona faʻatusalia ai se faʻailoga faʻapitoa mo le MG. I le faʻaaogaina o auala eseese e faʻatusatusa ai le maualuga o le fibrinogen i le va o gasegase MG ma tagata e leʻi maua, e leʻi maua e tusitala le maualuga o le fibrinogen i le serum i gasegase MG. O nei taunuuga e faʻamamafaina ai le manaʻomia o le toe faia o faʻamaumauga fou e faʻamautinoa ai la tatou sini masani o le faʻailoaina o faʻailoga aoga mo le MG.
faitau siliUa faamaonia nei e le FDA le Vyvgart Hytrulo mo le tui e ia lava
Aperila 10, 2025
O le Vyvgart Hytrulo, o se togafitiga ua faamaonia e le FDA mo le AcHR myasthenia gravis lautele, ua maua nei i le Iunaite Setete o se tui e fai e oe lava ia. O i latou o loʻo faʻaaogaina le vailaʻau e mafai ona faʻaaogaina le tui i le fale, i le tasi le tui, ma maua ai le tele o le fetuutuunai mo gasegase.
faitau siliUa Faamaonia e le US FDA le Faʻaaogaina Faʻalauteleina o le Eculizumab mo le Myasthenia Gravis i Tamaiti
Mati 12, 2025
Tala fiafia mo tupulaga talavou ua maua i le myasthenia gravis: ua faamaonia e le United States Food and Drug Administration (FDA) le faalauteleina o le faaaogaina o le eculizumab (SOLIRIS) a Alexion/AstraZeneca®) mo le togafitia o gasegase o tamaiti e ono tausaga ma luga atu e maua i le generalized myasthenia gravis (gMG) o ē e iai le acetylcholine receptor antibody positive (AChR-Ab+). O lenei gaioiga ua avea ai le eculizumab ma togafitiga muamua ma na o le pau lea ua faamaonia e le FDA mo gasegase gMG o tamaiti.
O le Eculizumab o se monoclonal antibody e galue e ala i le taofia o le complement protein C5 e puipuia ai le faaleagaina o aano e mafua mai i le complement ma na muamua faamaonia mo le togafitia o le paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) i le 2007. E faavae i luga o taunuuga mai se suega faafomaʻi vaega 3 (REGAIN, NCT01997229), na faamaonia o se togafitiga mo tagata matutua e iai le gMG i le 2017. O se suesuega talu ai nei lelei e tasi le lima (NCT03759366) i gasegase AChR-Ab+ gMG e le mafai ona togafitia e 12-17 tausaga le matutua na tuuina mai ai faamaoniga e lagolago ai lona faaaogaina i tamaiti.
“E mafai e le Myasthenia gravis ona aʻafia ai soʻo se tasi i soʻo se matua ma e matuā faʻaleagaina ai gasegase talavou ma o latou aiga,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, o le peresitene ma le Ofisa Sili o Pulega o le Myasthenia Gravis Foundation of America. “E ala i suʻesuʻega fou ma le tautino atu i le faʻaleleia atili o togafitiga, ua maua nei e gasegase gMG tamaiti se filifiliga fou mo togafitiga e mafai ona fesoasoani ia i latou e ola i se olaga lelei ma le MG. Matou te iloa le galuega ofoofogia a Alexion/AstraZeneca ma le FDA e faʻaleleia atili ai lenei mea. Semanu e le mafai lenei mea e aunoa ma le lagolago a la matou nuʻu MG i le lalolagi atoa i le faʻamautinoaina o le malamalama ma le aʻoaʻoga e uiga i lenei faʻamaʻi faʻavaivaia ua salalau atu i le lalolagi atoa.”
E tu'uina atu le Eculizumab e ala i le tui i totonu o le uaua. E tele ona manatu mo le saogalemu, e aofia ai le fa'ateleina o le lamatiaga o se fa'ama'i pipisi matuia ma lamatia ai le ola e mafua mai i le Neisseria meningitidis. E na'o se polokalame fa'atapula'aina i lalo o le polokalame o le Risk Evaluation Management Strategy (REMS) e mafai ai e gasegase ona maua le togafitiga e ala i se polokalame fa'atapula'aina i lalo o le polokalame o le Risk Evaluation Management Strategy (REMS) e fa'aitiitia ai le lamatiaga.
mau faasino:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Pe i ai ni Āuga Leaga o le Aveeseina o le Thymus i se Ta'otoga?
Neurology
Ia 24, 2024
Talu ai nei, ua laga se popolega e uiga i taunuuga leaga o le aveeseina o le aano o le thymic i se taotoga, e aofia ai ma gasegase e faia i ai le thymectomy mo le myasthenia gravis (MG) po o le aveeseina o se thymoma. O lenei iloiloga e faʻaaogaina ai se auala e tele vaega e suʻesuʻe ai faʻamaoniga e faʻatatau i lamatiaga umi o le kanesa ma le autoimmune pe a uma le thymectomy. Matou te faʻaiʻuina o gasegase e iai le acetylcholine receptor antibody-positive MG
ma i latou ua maua i le thymoma, o le aveeseina o le thymus e ofoina atu ai ni faʻamanuiaga taua e sili atu nai lo tulaga lamatia e ono tulaʻi mai. Peitaʻi, o le aveeseina faʻafuaseʻi o le aano o le thymic i le taimi o isi taotoga o le fatafata e tatau ona faʻaitiitia pe a mafai.
Ua Fa'amae'aina Manuia e le NMD Pharma le Vaega Muamua o le NMD670 i le Su'esu'ega Fa'aklinikal a le MG – Vaega 2 o le Galue Malosi ma le Fa'afaigaluegaina
Science Translational Medicine
Mati 20, 2024
Ina ua maeʻa ona faʻamaeʻaina ma le manuia le vaega 1 o le tui faʻasolosolo i tagata volenitia maloloina, na faia ai suʻega i le NMD670 i gasegase e iai le MG i se suʻega faʻataʻitaʻi faʻafuaseʻi, faʻatonutonuina e le placebo, tui e tasi, tolu-ala crossover. Na iloiloina e le suʻega faʻataʻitaʻi le saogalemu, pharmacokinetics, ma pharmacodynamics o le NMD670 i gasegase e 12 e iai le MG mama. Sa iai se tulaga saogalemu lelei o le NMD670 ma na taitai atu ai i ni faʻaleleia atili faʻaklinikal i le aofaʻi o togi o le myasthenia gravis (QMG). O lenei suʻesuʻega faʻaliliu e aofia ai faʻamaumauga o le alava maso e tasi i gasegase e maua ai le faʻamaoniga o le faiga mo le taofia o le ClC-1 o se auala faʻafomaʻi i le MG ma lagolagoina ai le atinaʻeina atili o le NMD670.
Va'ai fa'amatalaga ua lolomiina
Ua tatalaina e le NMD le vaega 2 ma o loʻo galue nei ma faʻafaigaluegaina gasegase MG. Asiasi le itulau suʻesuʻega i le ClinicalTrials.gov e fuafua ai lou agavaa ma le auala e talosaga ai e avea ma se vaega o lenei tofotofoga fiafia.
A'afiaga fa'atusatusa o le azathioprine ma le mycophenolate mofetil mo le myasthenia gravis (PROMISE-MG): o se su'esu'ega fa'amoemoeina
Le Lancet Neurology
Mati 2024
O lenei suʻesuʻega na faʻamoemoe e iloilo le aoga faʻatusatusa o le azathioprine ma le mycophenolate mofetil i togafitiga MG, ma iloilo le aafiaga o le fua ma le umi o togafitiga. I le suʻesuʻega, e silia ma le afa o gasegase na togafitia i le azathioprine ma le mycophenolate mofetil na lagona le faʻaleleia atili o lo latou tulaga lelei o le olaga; e leai se eseesega i taunuuga faafomaʻi na matauina i le va o vailaʻau e lua. O mea leaga na tutupu e fesoʻotaʻi ma le azathioprine e ono sili atu ona ogaoga nai lo i latou na maua i le mycophenolate mofetil, e ui o le mycophenolate mofetil e teratogenic. O fua maualalo ifo nai lo le fautuaina o le azathioprine atonu e aoga, faʻatasi ai ma le faʻaitiitia o mea leaga e faʻalagolago i le fua. E manaʻomia nisi suʻesuʻega faʻatusatusa o le aoga e faʻamatalaina ai filifiliga togafitiga i le myasthenia gravis.
O lenei suʻesuʻega sa faʻatupeina, i se vaega, e le Myasthenia Gravis Foundation of America.
FAITAU LE SUʻESUʻEGA ATOA IʻINEI.
Fautua mo le Fifty Plus
Fepuari 2024
Ua tele tausaga o faʻasoa mai e Glenda Thomas, le taʻitaʻi o le vaega lagolago a le MGFA, lana tala, e aofia ai ma se tusiga talu ai nei i se nusipepa i le lotoifale - siaki i le itulau 16. Na ia talanoaina foʻi le taua o vaega lagolago pe a e feagai ma se maʻi tumau e pei o le myasthenia gravis.
Ua Maua Nei le ZILBRYSQ® (zilucoplan) i le Iunaite Setete mo le Togafitiga o le Generalized Myasthenia Gravis (gMG) i Tagata Matutua e maua i le Anti-Acetylcholine Receptor (AChR) Antibody Positive.
Upega Tafaʻilagi a le UCB
Ianuari 3, 2024
Ua faʻalauiloa mai e le UCB, o se kamupani faʻafomaʻi faʻavaomalo, i le aso ua maua nei le ZILBRYSQ® (zilucoplan) i le US mo le togafitia o le generalized myasthenia gravis (gMG) i tagata matutua o loʻo maua i le anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody positive. Na faʻamaonia le ZILBRYSQ e le US Food and Drug Administration (FDA) ia Oketopa 17, 2023.1
E maua le ZILBRYSQ e ala i se talavai e pei o se tui ua uma ona faʻatumu ma ua sauni e faʻaaoga, e faʻaaogaina faʻatasi i le aso.
Faitau le Fa'asalalauga Tala Fou I'INEI
Ua Fa'alauiloa e le UCB le Fa'amaoniga a le US FDA i le ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) mo Togafitiga i lalo o le Pa'u o Tagata Matutua e Ma'i i le Generalized Myasthenia Gravis
Upega Tafaʻilagi a le UCB
Oketopa 17, 2023
Ua faasilasila mai e le UCB ua faamaonia le ZILBRYSQ® (zilucoplan) e le US Food and Drug Administration (FDA) mo le togafitia o le generalized myasthenia gravis (gMG) i tagata matutua o loʻo maua i le anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive. O le Zilucoplan o le uluai subcutaneous, targeted C5 complement inhibitor mo le gMG e faia i le aso ma e tuiina lava e ia.
O le Zilucoplan o le uluai vailaau e fa'aaogaina i lalo o le pa'u (SC), e fa'atatau i le peptide inhibitor o le complement component 5 (C5 inhibitor). O le pau lea o le togafitiga fa'atatau i le gMG e fa'aaogaina fa'atasi i le aso mo le fa'aaogaina e tagata matutua e iai le anti-AChR antibody-positive gMG. O fa'amanuiaga o togafitiga e fa'aaogaina e le tagata lava ia e mafai ona aofia ai le fa'aitiitia o le taimi e malaga ai i ma mai falema'i, fa'aitiitia le fa'alavelave i tiute faigaluega, ma le fa'ateleina o le tuto'atasi. E le pei o le monoclonal antibody C5 inhibitors, i le avea ai ma se peptide, e mafai ona fa'aaogaina le zilucoplan fa'atasi ma le intravenous immunoglobulin ma le plasma exchange, e aunoa ma le mana'omia o se fa'aopoopoga inumaga.
O le faamaoniga a le FDA o le zilucoplan1 e lagolagoina e faamaumauga o le saogalemu ma le aoga mai le suesuega a le RAISE (NCT04115293), na lomia i le The Lancet Neurology ia Me 2023. O le suesuega a le RAISE o se suesuega e tele-nofoaga tutotonu, vaega 3, faafuasei, tauaso faalua, suesuega e pulea e le placebo e iloilo ai le aoga, talaaga o le saogalemu, ma le onosa’ia o le zilucoplan i tagata matutua e iai le anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive gMG.
“O se atinaʻe tāua tele lenei mo le alalafaga auā, faatasi ai ma le tele o togafitiga ua faamaonia e le FDA mo le myasthenia gravis lautele, ua i ai i fomaʻi ni meafaigaluega faaopoopo e togafitia ai lenei faamaʻi i ni auala faapitoa e fetaui lelei mo tagata mamaʻi taʻitoʻatasi,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, o le Peresetene ma le Ofisa Sili o Pulega o le Myasthenia Gravis Foundation of America. “Matou te matuā faafetai lava i le UCB mo le avea ai ma se vaega o le alalafaga myasthenia gravis ma lo latou tautino atu pea e saili ni fofo mo tagata o loo nonofo ma lenei faamaʻi tumau, e puipuia ai le tino mai le kanesa, ma e aafia ai maso.”
Faatasi ai ma le faamaoniga a le zilucoplan, faatasi ai ma le neonatal Fc receptor (FcRn) blocker a le kamupani RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), lea na faamaonia i le amataga o lenei tausaga e le FDA, o le faila a le UCB e maua ai e le au tomai faapitoa tau soifua maloloina le filifiliga e foia ai le complement activation po o pathogenic auto-antibodies mo gasegase talafeagai.
Faitau le Faasilasilaga Aloaia o Tala Fou mai le UCB.
Faitau le pepa suʻesuʻega a le RAISE.
Iloiloina o le Chemotherapy Maualuga ma le Hematopoietic Cell Transplantation i le Myasthenia Gravis Tuga
Annals of Clinical and Translational Neurology
Setema 19, 2023
Aotelega na saunia e: Dakota Campbell –Pule o le Polokalama Fesootaiga - Network o Suʻesuʻega Faʻafomaʻi mo Faʻamaʻi Tuai, Falema'i a Tamaiti a Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
O le Myasthenia gravis (MG) o se fa'aletonu e seasea tupu mai i maso e mafua mai i se tali atu a le tino e poloka pe fa'aleagaina ai ni acetylcholine receptors i maso. O le chemotherapy maualuga (HDIT) ma le autologous hematopoietic cell transplantation (HCT), e ta'ua fo'i o le bone marrow transplant, o ni togafitiga e ono mafai ona faia mo le MG.
I lenei suʻesuʻega, na suʻesuʻeina ai e le au suʻesuʻe le saogalemu ma le aogā o le HDIT ma le HCT i se gasegase e maua i le MG ogaoga e le mafai ona togafitia.
O faʻaiʻuga ua faʻaalia ai o le HDIT ma le HCT na mafua ai le faʻamalieina o le MG. Na iloiloina e le 'au le aʻafiaga o togafitiga i le immunopathology o loʻo i lalo. O le mea e ofo ai, o le acetylcholine receptor autoantibodies (AChR)—o vailaʻau faʻamaʻi ua iloa o le faʻamaʻi—e leʻi faʻaitiitia tele ina ua maeʻa le togafitiga.
Ua taʻua e tusitala o nei sailiiliga ua fautua mai ai o se faiga faʻamaʻi e faʻavae i luga o le sela, lea e tali atu i togafitiga maualuga, atonu e iai sona sao i le pathology e faʻaopoopo atu i le AChR autoantibodies. E manaʻomia nisi suʻesuʻega e faʻamautu ai pe mafai e le HDIT ma le HCT ona avea ma togafitiga lelei mo le MG ogaoga.
Telehealth i le Myasthenia Gravis: O Mea Ua Tatou Aoaoina Mai se Suʻesuʻega Faataitai
Feso'ota'iga o Fa'ama'i Tu'uafua o le Myasthenia Gravis
Aokuso 22, 2023
Mo nisi fa'amatalaga e uiga i le fa'aaogaina o le telehealth i le MG, o lo'o fa'atinoina e le Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) se su'esu'ega fa'ata'ita'i, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). O lo'o iloiloina e le 'au asiasiga telehealth ma iloiloga mamao fa'apitoa mo fa'ama'i mo gasegase e iai le MG.
O iinei, o le taitai suʻesuʻe o Amanda Guidon, MD, MPH, ma Meridith O'Connor, o le MG patient ma le sui peresitene lagolago o le faʻatinoina o gaioiga a gasegase, lagolago, ma faiga faʻavae i le MGFA, o loʻo faʻasoa mai atili e uiga i le suʻesuʻega ma lona aʻafiaga i gasegase ma le vaega o suʻesuʻega.
Faitau atili e uiga i lenei suʻesuʻega ua lomia
O le Suia o Sel-T a le Ma'i e Fausia ai se Auala Fou e Togafitia ai le Myasthenia Gravis ma isi Fa'ama'i
Upega Tafaʻilagi Cartesian
Iulai 1, 2023
Na faasilasila mai e le Cartesian Therapeutics le lolomiina o taunuuga lelei o le uluai suega faafomaʻi manuia o le togafitiga o le RNA cell mo gasegase e maua i le autoimmune disease. I le suia o T-cells a gasegase i le mRNA (o se ituaiga o togafitiga rCAR-T), ua fatuina ai e le suʻesuʻega se auala fou mo le togafitia o le myasthenia gravis (MG) ma isi faamai autoimmune.
O faʻamaumauga o loʻo faʻaalia ai le faʻaleleia atili o le soifua maloloina i gasegase e iai le MG, o loʻo faʻatusalia ai le uluaʻi tofotofoga manuia o le Vaega 2 e faʻaaogaina ai le togafitiga o le RNA cell.
“Matou te fa’afetai i la matou nu’u o gasegase ma foma’i o le MG mo le fa’atagaina o le atina’eina fa’aklinikal o togafitiga fou e pei o le rCAR-T,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, Peresetene ma le Ofisa Sili o Pulega o le Myasthenia Gravis Foundation of America. “O se togafitiga saogalemu ma fa’apitoa fa’atasi ai ma le aoga fa’aklinikal tumau o le a avea ma se fa’aopoopoga lelei i le meafaigaluega o lo’o fa’atupula’ia o togafitiga o le MG.”
O taunuuga o loʻo faʻamatalaina i le Le Lancet Neurology O le pepa o loʻo fautua mai ai e ono aoga le rCAR-T i le togafitia o le tele o isi faʻamaʻi autoimmune ma e ono faatoilaloina ai le tele o lamatiaga ma mea oona e fesoʻotaʻi ma sela CAR-T masani e faʻavae i le DNA. O le faʻasalalauga fou "Saogalemu ma le Aogā o le Autologous RNA Chimeric Antigen Receptor T-cell (rCAR-T) Therapy i le Myasthenia Gravis: o se suʻesuʻega faʻamoemoeina, tele-nofoaga, tatala-igoa, e le faʻafuaseʻi ona faia i le vaega 1b/2a.", fa'asoa mai nisi fa'amatalaga auiliili.
E mafai foi ona e downloadina le tusitusiga atoa.
Mo nisi fa'amatalaga e uiga i le su'esu'ega a Cartesian ma le rCAR-T, pe toe iloilo isi su'ega fa'aklinikal a le MG e tatala ma fa'afaigaluegaina e mafai ona e talosaga i ai, asiasi i le Itūlau o Su'ega Fa'afoma'i a le MGFA.
Ua faʻalauiloa e le UCB le faʻamaoniga a le US FDA i le RYSTIGGO® mo togafitiga o le generalized myasthenia gravis
Upega Tafaʻilagi a le UCB
Iuni 27, 2023
Ua faasilasila mai e le UCB le faamaoniga a le US Food and Drug Administration (FDA) o se togafitiga fou ua ta’ua o le RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) mo tagata matutua e maua i le generalized myasthenia gravis ma e iai le anti-acetylcholine receptor (AChR) po o le anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive.
O le Rozanolixizumab-noli o se tui e fa'asolo i lalo o le pa'u ma le pau lea o le togafitiga ua fa'amaonia e le FDA i tagata matutua mo le anti-AChR MA le anti-MuSK antibody-positive gMG, o ituaiga masani ia e lua o le gMG.
O le faamaoniga a le US FDA e faavae i luga o le suʻesuʻega taua o le Vaega 3 MycarinG i le gMG2, o se suʻesuʻega tele o le vaega 3 lea na faaalia ai togafitiga i le rozanolixizumab-noli lea na iu ai i ni faaleleia atili taua i fuainumera i taunuuga faapitoa mo le gMG, e aofia ai gaoioiga i aso taitasi e pei o le manava, tautala, folo, ma le mafai ona tulai mai se nofoa.
“Matou te fia fa’afetai atu i le UCB mo la latou tautua faifai pea i le nu’u o MG e aumai ai se togafitiga fou ua fa’amaonia e le FDA mo le generalized myasthenia gravis i gasegase ma a latou foma’i o lo’o togafitia,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, o le Peresetene ma le Ofisa Sili o Pulega o le Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). “O tagata o lo’o nonofo ma le generalized myasthenia gravis o lo’o fa’aauau pea ona feagai ma mana’oga fa’afoma’i e le’i fa’ataunu’uina, o lona uiga o le fa’alauteleina o le aofa’i o togafitiga ua fa’amaonia e le FDA e matua taua tele lava mo le togafitia o lenei fa’ama’i tumau, e aunoa ma le fa’ama’i o le tino, ma le neuromuscular.”
O le a maua faapisinisi le Rozanolixizumab-noli i le Iunaite Setete i le kuata lona 3 o le 2023.
Faitau le fa'asalalauga aloaia mai le UCB.
Ua Fa'alauiloa e le argenx le Fa'amaoniga a le US FDA o le VYVGART Hytrulo Injection mo le Fa'aaogaina i lalo o le Subcue i le Generalized MG
upega tafaʻilagi a Argenx
Iuni 21, 2023
Ua faamaonia e le US Food & Drug Administration le isi togafitiga aoga mo le generalized myasthenia gravis. Ua faasilasila mai e argenx o le VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ma le hyaluronidase-qvfc), o se tui i lalo o le pa'u mo tagata matutua o le MG o lo'o i ai le anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody positive.
O le VYVGART Hytrulo o se oloa e tu'ufa'atasia i lalo o le pa'u o le efgartigimod alfa, o se vaega o le antibody IgG1 a le tagata ua fa'atauina mo le fa'aaogaina i totonu o le uaua o le VYVGART, ma le recombinant human hyaluronidase PH20 (rHuPH20), o le tekinolosi tu'uina atu o vaila'au ENHANZE® a le Halozyme e fa'afaigofie ai le tu'uina atu o vaila'au fa'apitoa i lalo o le pa'u. O le oloa e tatau ona tu'uina atu i lalo o le pa'u e se tagata tomai fa'apitoa i le soifua maloloina o se tui e tasi (1,008 mg le fua fa'atatau) i le 30-90 sekone i ta'amilosaga o tui e tasi i le vaiaso mo le fa vaiaso.
“Ua matuā fa’amalosia ma fiafia le MG Community i se isi togafitiga aogā ua fa’amaonia e le FDA o lo’o avanoa mo i latou ua maua i le MG lautele. Fa’afetai i la matou pa’aga i le pisinisi, o le argenx,” o le saunoaga lea a Samantha Masterson, o le peresitene ma le pule sili o le Myasthenia Gravis Foundation of America. “O le faigofie ma le faigofie o se togafitiga e tuiina i lalo o le pa’u o le tino o le a mautinoa lava le taliaina lelei e le vaega o gasegase auā o le faiga o togafitiga e fetaui ma le olaga i aso faisoo o gasegase i le atunu’u atoa. E iai i gasegase se auala fa’apitoa ma se isi filifiliga taua mo le puleaina o a latou fa’ailoga tulaga ese o le MG.”
Mo nisi fa'amatalaga, e mafai ona e faitau le fa'asalalauga fouSiaki le upega tafaʻilagi aloaia na aumaia e argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard i Fa'afitauli o le Myasthenia Gravis
AJMC.com
Ia 26, 2023
E mafai e togafitiga o loʻo iai nei mo le myasthenia gravis ona mafua ai isi faʻafitauli, e tusa ai ma le saunoaga a James F. Howard Jr, MD, polofesa o neula i le Iunivesite o North Carolina i Chapel Hill, o le sa avea muamua ma taʻitaʻi o le Neuromuscular Disorders Division, ma le sa avea muamua ma James F. Howard Distinguished Professor of Neuromuscular Disease.
Malamalamaaga Fa'aklinikal i Tagata Gasegase e iai le Myasthenia Gravis e mafua mai i le Immune Checkpoint Inhibitor
Annals of Clinical and Translational Neurology
Mati 2023
Gianvito Masi, MD ma Kevin C O'Connor, PhD
O mataupu o le myasthenia gravis (MG) ua faʻamatalaina talu ai nei o ni mea leaga e seasea tupu ae e lamatia ai le ola ina ua maeʻa ona tuʻuina atu ni mea e taofia ai le puipuiga o le tino (ICI), o se ituaiga fou o togafitiga faʻamaʻi o le kanesa. O gasegase e iai le ICI-MG e masani ona maua ni faʻamaoniga lelei mo le acetylcholine receptor (AChR) autoantibodies, ae e le pei o le idiopathic MG, o le matafaioi a le AChR autoantibodies i le ICI-MG pathology e le o iloa. Ina ia foia lenei mea, na matou suʻesuʻeina se vaega o gasegase ICI-MG e ala i le faʻavasegaina o galuega a latou AChR autoantibodies. Na matou iloa ai o se vaega o gasegase atonu e iai ni AChR autoantibodies ma foliga faʻa-molecular e tutusa ma i latou o le idiopathic MG. Peitaʻi, i isi tulaga, o ia autoantibodies e leai se gafatia faʻamaʻi, ma faʻaalia ai isi mea e fai ma mafuaʻaga autu o faʻamaʻi. O nei faʻamaumauga e iai ni aʻafiaga tuusaʻo faʻapitoa, aua latou te luʻitauina le matafaioi o le suʻega a le AChR autoantibody i le faʻatuina o faʻamaoniga mautinoa o le ICI-MG ma faʻamaonia ai le manaʻomia o se iloiloga maeʻaeʻa pe a iloiloina mea leaga e fesoʻotaʻi ma le ICI.
Faitau le pepa atoa ua lolomiina IINEI.