MGFA, yeni nesil miyastenia gravis (MG) bakımına öncülük ediyor.

Kuruluşundan bu yana, MGFA, miyastenia gravis ile yaşayan insanların hayatlarını iyileştirebilecek araştırmaları desteklemeye odaklanmıştır. Hibe programımız büyümeye devam ediyor ve MGFA son beş yılda 3.1 milyon dolarlık fon ayırdı; bu tutarın 850,000 dolarlık kısmı 2025 yılında verilen hibe ödüllerinden oluşmaktadır.

MGFA tarafından finanse edilen araştırmacılar, gelecekte daha da büyük bilimsel ilerlemelerin temelini atan yeni keşifler yapıyorlar.

Dr. Anna Punga, biyobelirteçler de dahil olmak üzere, miyastenia gravis (MG) tanı ve izleme araçlarını ve bakımını iyileştirmeye odaklanmıştır. Biyobelirteç, hastalığın ölçülebilir bir göstergesidir; vücutta hastalığın durumunu veya ilerlemesini gösterebilen bir şeydir. Sadece geçen yıl, MG üzerine beş makale ve kitap bölümünün ortak yazarlığını yapmış ve Mayıs ayında MGFA'nın 15. Uluslararası Miyastenia ve İlişkili Bozukluklar Konferansı'nda çalışmaları hakkında konuşmaya davet edilmiştir. En son makalesi, MG'li kişilerde T hücrelerinin kimyasal imzalarını inceleyerek otoimmünitenin karmaşıklığına dair yeni bir anlayış sunmaktadır.


Kaynak: Proteomik profilleme ile ortaya çıkarılan miyastenia gravis hastalarının T hücrelerindeki inflamatuar dengesizlik ve aktivasyon eksiklikleri, Frontiers in Immunology, Amol K Bhandage ve Anna Rostedt Punga (Ağustos 2025)

Dr. Kevin O'Connor ve Dr. Ryan Hibbs, insan yetişkin AChR'sinin farklı fonksiyonel durumlarındaki yüksek çözünürlüklü kriyoelektron mikroskopi yapılarını paylaşan bir makaleye ortak yazar olarak imza attılar. AChR, miyastenia gravis (MG) hastalığında vücudun asetilkolin reseptörlerine yanlışlıkla saldıran bir otoantikordur. Bu otoantikorların AChR kanal aktivasyonunu doğrudan nasıl inhibe ettiğini ortaya koyan bu bulgular, MG immünopatogenezine ilişkin kritik bilgiler sağlayarak kişiselleştirilmiş tedavilerin geliştirilmesi için bir çerçeve sunabilir.


Kaynak: Kas asetilkolin reseptör yapıları yoluyla aydınlatılan otoimmün mekanizmalar, Cell, Huanhuan Li, Minh C. Pham, Jinfeng Teng, Kevin C. O'Connor, Colleen M. Noviello, Ryan E. Hibbs (1 Mayıs 2025)


Üç MGFA bursu alıcısı—Dr. Fatemeh Khani-Habibabadi, Kevin O'Connor ve Aimee S. Payne—AChR-MG için gelecekteki bir tedavinin parçası olarak işlev görebilecek bir kimerik otoantikor reseptörünün (CAAR) tasarımını konu alan bir makalenin ortak yazarlığını yapmıştır. Bu çalışma, CAAR stabilitesi ve in vivo işlevi için belirli bir transmembran alanının (CD28 TMD) önemini göstermekte ve AChR-MG için hassas hücresel immünoterapinin gelecekteki geliştirilmesi için temel oluşturmaktadır.


Kaynak: Miyastenia gravis'te antijene özgü B hücresi tükenmesi için AChR kimerik otoantikor reseptör T hücrelerinin bileşimi ve işlevi, Science Advances, Sangwook Oh, Fatemeh Khani-Habibabadi, Kevin C. O'Connor ve Aimee S. Payne (28 Şubat 2025)