MGFA, miyastenia gravis hastalığını daha iyi anlamak, tedavi etmek ve kalıcı olarak iyileştirmek için araştırmaları yönlendirmeye kendini adamıştır. Bu hedefe ulaşmak için, miyastenia gravis ve ilgili nöromüsküler eklem bozuklukları olan kişiler için klinik araştırmalar hakkında farkındalık yaratmaya kararlıyız.
AraştırmacılarKlinik araştırmanızın web sitemizde yayınlanmasını istiyorsanız lütfen bize e-posta gönderin. mgfa@myasthenia.org Konu satırında “Klinik Araştırma Duyurusu” ifadesi yer almalıdır.
HastalarBurada listelenen çalışmalar, araştırmacılar tarafından MGFA ile paylaşılmıştır ve bildiğimiz kadarıyla yeni hasta kaydı yapılmaktadır. Lütfen teyit için doğrudan araştırma sponsoruyla iletişime geçin. MGFA, aşağıda listelenen çalışmalarla bağlantılı değildir. Ek çalışmalar şu adreste bulunabilir: clinicaltrials.govDaha fazla seçenek hakkında bilgi edinmenizi ve bir deneme tedavisinin sizin için uygun olup olmadığını öğrenmek için sağlık ekibinizle görüşmenizi öneririz.
Aşağıda listelenen çalışmalar yetişkinlere ve yetişkinlere göre bölümlere ayrılmıştır. Pediyatrik hastalar.
AKTİF YETİŞKİN KLİNİK ARAŞTIRMALARI
ETNA Çalışması | Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Yetişkinlerde Povetacicept'in Uzun Süreli Uzatılmasını İçeren Faz 2 Çalışması Aktif ve İşe Alım Sürecinde
ETNA çalışması, genelleşmiş miyastenia gravis (gMG) hastası yetişkinlerde povetacicept adı verilen deneysel bir ilacın güvenliğini ve toleransını (vücudun ilacı ne kadar iyi tolere ettiğini) değerlendirmektedir. Povetacicept 4 haftada bir alınır.
sponsor: Vertex Pharmaceuticals
Web sayfası:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Çalışma web sitesi: MGclinicaltrial.com
Vitaccess Gerçek MG Kayıt Sistemi: Miyastenia Gravis'te Klinik ve Hasta Tarafından Bildirilen Verileri Birleştiren, İleriye Yönelik Uluslararası Gözlemsel Hasta Kayıt Sistemi – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Vitaccess Real MG (VRMG), miyastenia gravis (MG), tedavisi ve semptomlar, günlük aktiviteler ve yaşam kalitesi (YK) üzerindeki etkisine ilişkin uzunlamasına gözlemsel verileri toplamak üzere tasarlanmış bir hasta kayıt sistemidir. Kayıt sistemi, ilgili hasta ve sağlık profesyoneli (HCP) tarafından bildirilen verileri tıbbi kayıtlardan elde edilen klinik verilerle ilişkilendirir. Hasta tarafından bildirilen veriler, herhangi bir web özellikli platform (örneğin, telefon, tablet, dizüstü bilgisayar, bilgisayar) üzerinden erişilebilen dijital bir veri toplama platformu olan VRMG Kayıt Sistemi platformu aracılığıyla toplanacaktır. Toplanan veriler, MG'nin günlük yaşam, yorgunluk ve sağlıkla ilgili yaşam kalitesi üzerindeki etkisini yakalayacaktır.
sponsor: Vitaccess
Web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Çalışma web sitesi: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Çalışma İletişim Bilgileri: vrmg@vitaccess.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Katılımcılarda Nipocalimab ve Efgartigimod'un Karşılaştırmalı Etkinliği (EPIC)
Bu çalışmanın amacı, genelleşmiş miyastenia gravis (vücudun bağışıklık sisteminin yanlışlıkla sinirler ve kaslar arasındaki bağlantıya saldırarak hasar vermesi ve kas güçsüzlüğüne neden olması durumu) olan katılımcılarda nipocalimab'ın efgartigimod ile karşılaştırıldığında ne kadar etkili olduğunu değerlendirmektir.
Sponsor: Janssen Araştırma ve Geliştirme, LLC
Web sayfası: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Çalışma Web Sayfası: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Genelleşmiş Miyastenia Gravis Hastalığı Olan Yetişkinlere Uygulanan Nipocalimab Üzerine Bir Çalışma – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Subkutan uygulama alt çalışmasının amacı, gMG'li katılımcılarda ilacın deri altına enjeksiyon (subkutan) yoluyla verildiğinde vücutta ne kadar iyi çalıştığını (farmakodinamik [PD]) damar yoluyla (intravenöz) verildiğiyle karşılaştırmaktır.
sponsor: Janssen Araştırma ve Geliştirme, LLC
Web: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Çalışma Web Sayfası: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Miyastenia Gravis Hastalarında Çoklu Tedavi Rejimlerinin Güvenliğini ve Etkinliğini Değerlendirmek İçin Bir Platform Çalışmasının Ana Protokolü – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
ADAPT Forward, miyastenia gravis hastalarında farklı ilaçların ne kadar güvenli ve etkili olduğunu incelemeyi amaçlayan bir platform çalışmasıdır. Amaç, hastaların yan etkilerini azaltmak ve yaşam kalitelerini iyileştirmek için en iyi tedavi yaklaşımını bulmaktır.
sponsor: para
Web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Çalışma web sitesi: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Ravulizumab ile Tedavi Edilen Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Erişkin Katılımcılarda OCS Bantlamasının Araştırılmasına Yönelik Faz 4, Tek Kollu Çalışma (OCTAGON) – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu, intravenöz ravulizumab ile tedavi edilen asetilkolin reseptörü pozitif (AChR+) jeneralize miyastenia gravis (gMG) hastası yetişkinlerde oral kortikosteroid (OKS) kullanımını azaltmak için önceden tanımlanmış bir OKS azaltma programının etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış, prospektif, çok merkezli, tek kollu bir çalışmadır.
sponsor: Alexion İlaç
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – Efgartigimod'a Kısmi Klinik Yanıt Veren AChR-Ab Seropozitif Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Katılımcılarda Efgartigimod IV'e Ek Tedavi Olarak Empasiprubart IV'ün Değerlendirilmesine Yönelik Bir Çalışma – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışma, ADAPT Forward platform çalışmasının (NCT07294170) bir parçasıdır. ADAPT Forward, farklı ilaçların ne kadar güvenli olduğunu ve miyastenia gravisli kişilerde ne kadar etkili olduğunu incelemeyi amaçlayan bir platform çalışmasıdır. Amaç, hastaların yan etkilerini azaltmak ve yaşam kalitelerini iyileştirmek için en iyi tedavi yaklaşımını bulmaktır. Bu ISA1 çalışmasının amacı, AChR-Ab seropozitif jeneralize miyastenia gravisli katılımcılarda efgartigimod'a ek tedavi olarak empasiprubart'ın güvenliğini ve terapötik önemini değerlendirmektir.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Çalışma web sitesi: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Yeni Başlangıçlı Genelleşmiş Miyastenia Gravis (gMG) Tanısı Konmuş Erişkinlerde Efgartigimod PH20 SC'nin Klinik Sonuçlarını Değerlendirmek Amacıyla Yapılan Bir Çalışma (ADAPT-EARLY) – Recruiting
Bu çalışmanın temel amacı, yeni başlangıçlı gMG'li (yani genelleşmiş hastalık belirti ve/veya semptomları 1 yıldan daha kısa süredir mevcut olan) yetişkinlerin efgartigimod PH20 SC tedavisine ne kadar iyi yanıt verdiğini ölçmektir. Çalışma, 51 haftalık bir tedavi döneminden oluşmaktadır. Her katılımcı için çalışma süresi yaklaşık 58 hafta olacaktır.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
İletişim bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
DOK7, MUSK, AGRN veya LRP4 Genlerindeki Mutasyonlardan Kaynaklanan Doğuştan Miyastenik Sendromlu (CMS) Katılımcılarda Doğal Seyir Çalışması
Katılımcılar, klinik değerlendirmeler toplamak için en fazla 4 çalışma ziyaretine katılacaklardır. Değerlendirmeler, DOK7, MUSK, AGRN veya LRP4 genlerindeki mutasyonlar nedeniyle CMS'ye yakalanmış hastalarda hastalık aktivitesini anlamak amacıyla katılımcıların semptomlarını ve yaşam kalitesini değerlendirecektir.
sponsor: para
Çalışma Web Sayfası: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
İletişim bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Katılımcılarda Yeni Bir Oral Kladribin Formülasyonunun Plasebo ile Karşılaştırıldığında Etkinliği ve Güvenliği (MyClad) – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu faz 3, randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışmanın amacı, jeneralize miyastenia gravis (MyClad) hastalarında yeni bir oral kladribin formülasyonunun plaseboya kıyasla sürekli etkinliğini, yeniden tedavi ihtiyacını ve uzun vadeli güvenliğini araştırmaktır.
sponsor: EMD Serono
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Çalışma Web Sayfası: www.mycladstudy.com
Çalışma İletişim Bilgileri: eMediUSA@emdserono.com
Efgartigimod Alfa ile Tedavi Edilen Hastalarda Girişimsel Olmayan, Ruhsat Sonrası Güvenlik Çalışması – Hasta Alımı Devam Ediyor
Bu, müdahale gerektirmeyen, prospektif, ruhsat sonrası bir güvenlik çalışmasıdır. Kayıt sırasında efgartigimod tedavisine başlaması beklenen veya kayıt sırasında efgartigimod tedavisinin ilk döngüsünde olan gMG hastaları, efgartigimod kohortuna katılmaya hak kazanacaktır. Efgartigimod tedavisine maruz kalmamış ve kayıt sırasında efgartigimod tedavisine başlaması planlanmayan gMG hastaları ise efgartigimod dışı kohorta katılmaya hak kazanacaktır.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
İletişim bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Onkoloji Dışı Plazma Hücresi İlişkili Hastalıkları Olan Hastaların Tedavisi İçin Anitokabtagene Autoleucel'in Faz 1 Çalışması – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu, jeneralize miyastenia gravis (GMG) hastalarında anito-cel'in güvenliğini, toleransını ve ön etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış bir Faz 1 çalışmasıdır. Anitocabtagene autoleucel (anito-cel), BCMA hedefli bir CAR-T hücre tedavisidir.
sponsor: Arcellx
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06626919
Gebelik Sırasında Efgartigimod Maruziyetinin Anne, Fetal ve Bebek Sonuçlarını Değerlendirmek Amacıyla Dünya Çapında Bir Gebelik Güvenliği Çalışmasıveya Emzirme. – İşe Alım
Bu, gebeliğin başlangıcından önceki 25 gün içinde veya gebelik süresince herhangi bir zamanda efgartigimod veya efgartigimod PH20 SC'ye maruz kalan hamile kadınların güvenliğini konu alan çok ülkeli, prospektif bir çalışmadır. Sadece emzirme döneminde efgartigimod veya efgartigimod PH20 SC'ye maruz kalan kadınlar da çalışmaya dahil edilebilir. Başlıca doğumsal malformasyon (MCM) oranları, efgartigimod veya efgartigimod PH20 SC'ye maruz kalan gebeliklerin bildirildiği ülkeler/bölgelerle aynı ülkeler/bölgelerdeki popülasyonlardan elde edilecektir.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
İletişim bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravis'te Descartes-08 CAR-T Hücreleri (AURORA) – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu, jeneralize miyastenia gravis hastalarında Descartes-08 mRNA CAR T-hücre tedavisinin etkinliğini, güvenliğini ve toleransını değerlendirmek amacıyla yürütülen randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz III çalışmasıdır.
sponsor: Kartezyen Terapötikler
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Sponsor Çalışmasının Web Sayfası: https://myastheniagravis.study.science/
Hasta Web Sayfası: Hastalar – Kartezyen Terapi
Çalışma İletişim Bilgileri: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Genelleşmiş Miyastenia Gravis Hastalarında Anti-CD19 Kimerik Antijen Reseptörlü T Hücre Tedavisinin İncelenmesi – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
B hücreleri MG'de rol oynar ve hastalık, anti-AChR ve anti-MuSK antikorları gibi otoantikorların varlığıyla karakterize edilir. CD-19 hedefli kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücreleri, sitotoksik T hücrelerinin hedef hücreleri doğrudan ve spesifik olarak lizize etme yeteneğini kullanarak, dolaşımdaki hem normal hem de otoimmün B hücrelerini ve etkilenen lenfoid ve potansiyel olarak lenfoid olmayan dokuları etkili bir şekilde ortadan kaldırır.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Web sayfası: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Çalışma Web Sayfası: www.myastheniagravistrials.com
Çalışma İletişimit: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravis Hastalığında YTB323'ün Güvenliği, Etkinliği ve Hücresel Kinetiğini Değerlendirmek Amacıyla Yapılan Çalışma – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu, tedaviye dirençli jeneralize miyastenia gravis hastalarında YTB323'ün güvenliğini, etkinliğini ve hücresel kinetiğini değerlendirmek üzere yapılan bir Faz I/II çalışmasıdır. YTB323, biyolojik bir CAR-T hücre tedavisidir.
sponsor: Novartis İlaç
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06704269
Çalışma İletişim Bilgileri: novartis.email@novartis.com
Ultomiris® (Ravulizumab)'ın Gebelikte Güvenliğine İlişkin Çalışma – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışmanın temel amacı, Ultomiris'e maruz kalan katılımcılar arasında gebelik sonuçlarının ve anne komplikasyonlarının sıklığını ve özelliklerini tanımlamak ve anne karnında veya anne sütü yoluyla maruz kalma sonrasında, anne karnında, doğumda ve 1 yaşına kadar seçilmiş fetal/yenidoğan/bebek sonuçlarının sıklığını ve özelliklerini tanımlamaktır.
sponsor: Alexion İlaç
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06312644
Çalışma Web Sitesi: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravis Tedavisinde Telitacicept'in İncelenmesi (UPSTREAM MG) – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
UPSTREAM MG adı verilen bu çalışmanın amacı, generalize miyastenia gravis tedavisinde telitacicept'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmektir. Bu çalışma, generalize miyastenia gravisli küresel bir hasta popülasyonunda telitacicept'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 çalışması olup, açık etiketli bir uzatma bölümü de içermektedir.
sponsor: Vor Biopharma A.Ş.
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Çalışma İletişim Bilgileri: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Miyastenia Gravisli Erişkin Hastalarda NMD670'in 3 Doz Seviyesinin Güvenliği ve Etkinliği (SYNAPSE-MG) – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu Faz 2, kavram kanıtı niteliğindeki, doz aralığı belirleme çalışması, AChR veya MuSK'ye karşı antikorları olan yetişkin MG hastalarında NMD670'in 3 doz seviyesinin plaseboya karşı güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. İlaç, 21 gün boyunca günde iki kez (BID) uygulanacaktır. Bu çalışmaya katılabilmek için katılımcıların 18 ila 75 yaş arasında olması, MG tanısı almış olması ve tabletleri yutabilecek durumda olması gerekmektedir.
sponsor: NMD Pharma A/S
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Çalışma İletişimi: contact@nmdpharma.com
Yayınlanan Veriler: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
18-75 Yaş Arası Genital Miyastenia Gravis (gMG) Hastalığı Olan Katılımcılarda İptacopan'ın Etkinliğini, Güvenliğini ve Toleransını Plasebo ile Karşılaştırmak Üzere Yapılan Faz III Çalışması. – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışma, stabil standart tedavi gören AChR+ gMG hastalarında iptacopan'ın etkinliğini, güvenliğini ve toleransını değerlendirmek amacıyla yürütülen randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli, Faz III bir çalışmadır.
sponsor: Novartis İlaç
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Çalışma İletişim Bilgileri: novartis.email@novartis.com
18-75 Yaş Arası Genital Miyastenia Gravis (gMG) Hastalığı Olan Katılımcılarda İptacopan'ın Etkinliğini, Güvenliğini ve Toleransını Plasebo ile Karşılaştırmak Üzere Yapılan Faz III Çalışması. – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışma, stabil standart tedavi gören AChR+ gMG hastalarında iptacopan'ın etkinliğini, güvenliğini ve toleransını değerlendirmek amacıyla yürütülen randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli, Faz III bir çalışmadır.
sponsor: Novartis İlaç
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Çalışma İletişim Bilgileri: novartis.email@novartis.com
Miyastenia gravis hastalarında CNP-106'nın güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakodinamiğini ve etkinliğini değerlendirin. – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu, CNP-106'nın artan dozlarının güvenliğini, toleransını, farmakodinamiğini (PD) ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış bir Faz 1b/2a İlk İnsan Deneyi (FIH) klinik çalışmasıdır. Klinik çalışma 222 gün sürmektedir (Tarama için 42 güne kadar, Çalışma için 180 gün). Genel miyastenia gravis (MG) tanısı almış 18-75 yaş arası denekler, klinik çalışmaya dahil edilmeden önce 42 güne kadar taranacaktır.
sponsor: COUR İlaç Geliştirme Şirketi
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Çalışma Web Sayfası: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
MuSK Miyasteni 1000 Çalışması – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışmanın amacı, laboratuvar tarafından MuSK antikor pozitif miyasteni tanısı doğrulanmış 1000 kişiden tükürük örnekleri toplamaktır. Bu tükürük örnekleri daha sonra bir nörogenetik laboratuvarına gönderilecek ve burada genom çapında ilişkilendirme çalışması (GWAS) yürütülecek; bu çalışma, MuSK miyasteniye yol açan genetik faktörler hakkında önemli bilgiler sağlayacaktır.
sponsor: Miyastenia Gravis Nadir Hastalıklar Ağı (MGNet)
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Çalışma Web Sayfası: musk1000.smhs.gwu.edu/
Genelleşmiş Miyastenia Gravis (ziMyG) Tanısı Konmuş Pediatrik Katılımcılarda Deri Altı Zilucoplan Uygulamasının Değerlendirilmesine Yönelik Bir Çalışma – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışmanın amacı, jeneralize miyastenia gravis (gMG) tanısı konmuş pediatrik katılımcılarda zilucoplanın (ZLP) farmakokinetiğini, farmakodinamiğini, güvenliğini, toleransını, immünojenitesini ve etkinliğini değerlendirmektir.
Sponsor: UCB
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Çalışma İletişimi: ucbcares@ucb.com
AKTİF PEDİATRİK HASTA DENEMELERİ
AChR+ Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Pediatrik Hastalarda Gefurulimab'ın PK, PD, Güvenlik ve Etkinlik Çalışması – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Bu çalışmanın temel amacı, çalışma süresi boyunca AChR+ gMG tanısı konmuş 6 ila 18 yaş arası pediatrik katılımcılarda gefurulimab'ın farmakokinetik ve farmakodinamik özelliklerini değerlendirmektir.
sponsor: Alexion İlaç
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Çalışma Web Sayfası: alexion.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravisli 2-18 Yaş Arası Çocuklarda Nipocalimab'ın Faz 2/3 Çalışması – Aktif ve İşe Alım Sürecinde
Vibrance-MG çalışması, 2 ila 18 yaş arası çocuklarda yaygın miyastenia gravis tedavisinde deneysel bir ilaç olan nipokalimab'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışma ayrıca, deneysel ilaç olan nipokalimab'ın vücutta ne kadar süre kaldığını da değerlendirecektir.
sponsor: Janssen Araştırma ve Geliştirme, LLC
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Çalışma Web Sayfası: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Çocuklarda İntravenöz Olarak Uygulanan Efgartigimod'un Farmakokinetiği, Farmakodinamiği ve Güvenliğinin Değerlendirilmesi (ADAPT Jr) – Aktif ve Üye Alımı Devam Ediyor
Bu çalışmanın amacı, 2 ila 18 yaş arası gMG'li çocuk ve ergenlerde efgartigimod IV'ün farmakokinetik (PK), farmakodinamik (PD), güvenlik ve etkinliğini araştırmaktır. Ayrıntılar arasında, her bir katılımcı için maksimum çalışma süresinin yaklaşık 28 hafta olacağı ve tedavi süresinin doz doğrulama (A Bölümü) için 8 hafta ve tedavi yanıtı doğrulama (B Bölümü) için 18 hafta olacağı yer almaktadır.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravis Tanısı Konmuş 2-18 Yaş Arasındaki Çocuklarda Efgartigimod PH20 SC'nin İncelenmesi (ADAPT Jr SC) – Aktif ve Üye Alımı Devam Ediyor
Bu çalışmanın amacı, 2 ila <18 yaş arası gMG'li pediatrik katılımcılarda efgartigimod PH20 SC'nin farmakokinetiğini (PK), farmakodinamiğini (PD), güvenliğini, toleransını ve immünojenitesini ölçmektir. Birincil hedef, bu çalışmadan elde edilen PK ve PD sonuçlarını kullanarak pediatrik hastalar için uygun bir efgartigimod PH20 SC dozunu doğrulamaktır. Katılımcılara efgartigimod PH20 SC enjeksiyonları uygulanacak ve çalışma sonuna kadar güvenlik açısından izlenecektir. Takip süresinin sonunda, uygun katılımcılar açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasına geçebilirler. Katılımcılar çalışmada en fazla 14 hafta kalacaklardır.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
AKTİF, İŞE ALIM YAPMIYOR
RESET-MGTM: Genelleşmiş Miyastenia Gravis Hastalığı Olan Katılımcılarda CABA-201'in Güvenliğini ve Etkinliğini Değerlendirmek İçin Yapılan Faz 1/2 Çalışması – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
RESET-MG™ Çalışması, jeneralize miyastenia gravis hastalarında deneysel bir kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücre tedavisi olan CABA-201'in etkilerini değerlendiren bir klinik araştırma denemesidir.
SponsorCabaletta Biyografisi
Web sayfası: Clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Çalışma Web Sayfası: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or bir broşür indirin
Erişkinlerde Göz Miyastenia Gravisinde Efgartigimod PH20 SC'nin Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirme Çalışması (ADAPT oculus) – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu çalışmanın amacı, oküler miyastenia gravisli yetişkin hastalarda önceden doldurulmuş enjektörle verilen efgartigimod PH20 SC'nin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmektir. Çalışma, A bölümü (yaklaşık 7 hafta) ve B bölümü (2 yıla kadar) olmak üzere iki kısımdan oluşmaktadır. A bölümünde, katılımcıların yarısı efgartigimod PH20 SC, diğer yarısı ise plasebo alacaktır. B bölümünde ise tüm katılımcılar efgartigimod PH20 SC alacaktır.
sponsor: para
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06558279
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Genelleşmiş Miyastenia Gravis (gMG) Tanısı Konmuş Pediatrik Katılımcılarda İntravenöz Yöntemle Uygulanan Ravulizumab'ın Farmakokinetiği, Farmakodinamik Özellikleri, Etkinliği, Güvenliği ve İmmünojenitesinin Değerlendirilmesi – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu çalışmanın temel amacı, gMG tanısı konmuş pediatrik hastalarda ravulizumab intravenöz infüzyon tedavisinin farmakokinetik ve farmakodinamik özelliklerini belirlemektir.
sponsor: Alexion
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Çalışma Web Sayfası: alexion.com/
Myastenia Gravis İnebilizumab Çalışması – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu MINT çalışması, yaklaşık 120 araştırma merkezinde yürütülecek olan, faz 3, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır.
sponsor: Amgen (2023'te Horizon Therapeutics'ten satın alındı)
Web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Çalışma Web Sayfası: https://www.amgentrials.com/
Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Erişkin Katılımcılarda Batoclimab'ın İndüksiyon ve İdame Tedavisi Olarak Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmek İçin Faz 3 Çalışması – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu 3 dönemli çalışmanın amacı, gMG'li katılımcılarda batoklimabın etkinliğini ve güvenliğini doğrulamaktır.
sponsor: İmmünovant
Web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Çalışma Web Sayfası: flex.researchstudytrial.com/
Asetilkolin Reseptörü Bağlayıcı Antikor Seronegatif Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Hastalarda Efgartigimod IV'ün Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmek İçin Yapılan Faz 3 Çalışması (ADAPT SERON) – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu çalışmanın temel amacı, asetilkolin reseptör bağlayıcı antikor (AChR-Ab) seronegatif jeneralize miyastenia gravis (gMG) hastalarında intravenöz (IV) efgartigimodun plaseboya kıyasla etkinliğini ve güvenliğini ölçmektir. Diğer amaçlar ise efgartigimodun uzun vadeli etkinliğini, güvenliğini ve toleransını değerlendirmektir.
sponsor: para
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
DOK7-Konjenital Miyastenik Sendromlu (CMS) Erişkin Katılımcılarda ARGX-119'un Güvenliği ve Toleransının Araştırılmasına Yönelik Faz 1b Çalışması – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu faz 1b çalışmasının amacı, DOK7- Konjenital Miyastenik Sendromlu yetişkin katılımcılarda ARGX-119'un güvenliğini ve toleransını değerlendirmektir. Çalışma ayrıca ARGX-119'un vücut tarafından nasıl işlendiğini (farmakokinetik), bağışıklık sisteminin buna nasıl tepki verdiğini (immünojenite) ve hastaların kendilerini nasıl hissettiklerini ve işlevlerini nasıl iyileştirebileceğini de değerlendirecektir.
sponsor: para
Web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@argenx.com
Asetilkolin Reseptörü Bağlayıcı Antikor Seronegatif Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Hastalarda Efgartigimod IV'ün Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmek İçin Faz 3 Çalışması – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu çalışmanın temel amacı, asetilkolin reseptörüne bağlanan antikor (AChR-Ab) seronegatif jeneralize miyastenia gravis (gMG) hastalarında intravenöz (IV) efgartigimodun plaseboya kıyasla etkinliğini ve güvenliğini ölçmektir.
sponsor: para
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Çalışma Web Sayfası: www.us.argenx.com/
Pozelimab ve Cemdisiran Kombinasyon Tedavisinin ve Cemdisiran Tek Başına Tedavinin Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Erişkin Hastalarda Ne Kadar Güvenli ve Etkili Olduğunu Test Etmeyi Amaçlayan Bir Çalışma (NIMBLE) – Aktif, Üye Alımı Yapmıyor
Bu çalışma, pozelimab ve cemdisiran kombinasyon tedavisi ile cemdisiran monoterapisinin deneysel etkilerini araştırmaktadır. Çalışma, yaygın miyastenia gravis (gMG) hastalarına odaklanmıştır.
sponsor: Regeneron
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Çalışma İletişim Bilgileri: clinicaltrials@regeneron.com