Tıp Eğitimi ve Sürekli Tıp Eğitimi

CME Fırsatları

MG Klinik Çalışmaları

Araştırma ve Klinik Güncellemeler

 

Alıştırma Kaynakları

Sağlık profesyonellerinin MG'yi daha iyi tanımasına yardımcı olmak için çeşitli materyaller sunuyoruz. Materyaller, hekimler, araştırmacılar, bilim insanları, hemşireler, acil tıp uzmanları ve sağlık sektöründeki diğer kişiler için hazırlanmıştır.

    • MGFA'nın hastalarınızla paylaşabileceğiniz miyastenia gravis kaynaklarına dair kısa bir genel bakış için lütfen indirin. bu PDF.

 

Araştırma ve Klinik Güncellemeler

2025 MGFA Bilimsel Oturum kayıtları artık erişilebilir durumda.

2 Aralık 2025

MGFA, 29 Ekim'de AANEM Yıllık Toplantısı'nda yıllık Bilimsel Oturumuna ev sahipliği yaptı. Bu buluşma, araştırmacıları, nörologları, kariyerinin başındaki araştırmacıları ve diğer hekimleri bir araya getirerek, bizi miyastenia gravis'siz bir dünyaya doğru götüren en yeni "kısa ve öz bilimsel" gelişmeleri tartışmayı amaçlıyor.

Araştırmacılar, bilim insanları, klinisyenler ve MG topluluğunun diğer üyeleri, MG bilimine dair en son gelişmeleri takip etmek isteyenler artık etkinlikteki sunumları izleyebilirler. Tüm oturumlara buradan ulaşabilirsiniz. YouTube playlist.

 

IgA otoantikorları, miyastenia gravis patolojisinin yeni bir mekanizmasını ortaya koymaktadır.

Beyin

28 Ekim 2025

Brain dergisinde yayınlanan bir çalışma, önemli kas güçsüzlüğüne neden olan nadir bir miyastenia gravis (MG) türü olan MuSK miyastenia gravis hakkında yeni bilgiler sunuyor. Şimdiye kadar, araştırmaların çoğu, asetilkolin reseptör kümelenmesini bozan ve sinir-kas iletişimini zayıflatan, hastalığın ana otoantikoru olan MuSK IgG4'e odaklanmıştı.

Yale Üniversitesi'nde Dr. Kevin O'Connor'ın laboratuvarında Dr. Gianvito Masi liderliğindeki bu çalışma, başka bir antikor sınıfı olan IgA'nın da hastalıkta rol oynayabileceğini gösteriyor. IgA antikorları genellikle bağırsak ve akciğer gibi mukoza bölgelerinde bulunur ve enfeksiyonlara karşı korunmaya yardımcı olur. Araştırmacılar, MuSK MG'li hastaların bir alt grubunun da MuSK'yı hedef alan IgA otoantikorları taşıdığını keşfetti.

Ekip, hasta kaynaklı IgA otoantikorları, B hücresi sekanslama teknolojisi, kas hücresi kültürleri ve in vivo deneyler kullanarak şunları gösterdi:

1) MuSK'ye özgü IgA üreten hücreler yıllarca hayatta kalabilir ve B hücrelerini hedef alan tedavilerle (örneğin anti-CD20 tedavisi) tamamen ortadan kaldırılamazlar.

2) Bireysel IgA otoantikorları MuSK'yi aktive edebilir, ancak birden fazla IgA antikoru birlikte hareket ettiğinde bu süreci engelleyebilir ve kas güçsüzlüğüne neden olabilir. Nitekim, deneysel modellerde, hastadan elde edilen IgA otoantikorlarının kombinasyonu miyastenik semptomlara yol açmıştır; bu da MuSK IgA'nın hastalık patolojisine doğrudan katkıda bulunabileceğini düşündürmektedir.

Bu, IgA otoantikorlarının MuSK'ye karşı otoimmün yanıtta rol oynayabileceğini gösteren ilk kanıttır. Bu bulgular, hastalıkta mukozal bağışıklığın (enfeksiyonların veya çevresel maruziyetlerin etkisi gibi) rolü hakkında yeni sorular ortaya çıkarmaktadır. Bu sürecin daha iyi anlaşılması, araştırma ve gelecekteki tedavi için yeni yollar açabilir.

Devamını Oku

Tedavi amaçlı kullanılan IgG ve IgM'ye özgü proteazlar, miyastenia gravis patolojisine yol açan asetilkolin reseptörü otoantikorlarını etkisiz hale getirir.

Ulusal Bilimler Akademisi (PNAS) Bildirileri 

23 Ekim 2025

Alexandra Bayer liderliğindeki ve Seismic Therapeutic ile işbirliği içinde çalışan Yale Üniversitesi'ndeki MG grubu, miyastenia gravis (MG) hastalığında IgM otoantikorlarının yeni bir rolünü ortaya çıkardı.

MG'de vücudun bağışıklık sistemi, sinirler ve kaslar arasındaki sinyallere müdahale eden otoantikorlar üretir ve bu da kas güçsüzlüğüne yol açar. Çoğu zaman bu zararlı otoantikorlar IgG sınıfına aittir, ancak yeni araştırmalar bazı kişilerde IgM adı verilen başka bir türün de önemli bir rol oynayabileceğini göstermiştir.

IgG otoantikorlarını "etkisiz hale getirerek" hasara yol açmalarını engellemek üzere tasarlanmış bir enzim olan S-1117 adlı yeni bir tedavi yaklaşımını test ettiler. Çoğu hasta örneğinde bu yöntem iyi sonuç verdi. Ancak, tedavinin daha az etkili olduğu bazı örneklerde, hastalığı tetikleyen faktörün IgM otoantikorları olduğu anlaşıldı. S-1117'yi IgM'yi hedef alan başka bir enzimle birleştirerek, her iki otoantikor türünün de zararlı etkilerini tamamen durdurmayı başardılar.

Miyastenia gravis (MG) hastaları için bu bulgular önemlidir çünkü daha kişiselleştirilmiş tedavilerin geleceğine işaret etmektedir. Tek tip bir yaklaşım yerine, hekimler her hastada hangi otoantikor türünün soruna neden olduğunu belirleyebilir ve tedaviyi onu bloke edecek şekilde uyarlayabilirler. Bu keşif, mevcut tedavilere yanıt vermeyen hastalar için yeni bir umut sunmakta ve bilimin ve iş birliğinin, MG'li herkes için daha iyi bakım ve daha iyi yaşamlar sağlamada ne kadar güçlü olduğunu göstermektedir.

Devamını Oku

AChR otoantikorlarının patojenik özellikleri, miyastenia gravis hastalarında heterojen bir şekilde dağılır ve zamansal değişikliklere uğrar.

Bu araştırma makalesinden elde edilen bulgular, yayımlanmıştır. Nöroloji: Nöroimmünoloji ve Nöroinflamasyon Baş yazar ve MGFA McSpadden Üyesi Fatemeh Khani-Habibabadi tarafından kaleme alınan bu çalışma, patojenik mekanizmalara aracılık edebilen veya bazı terapötiklerin etkili bir şekilde hedefleyemediği izotipleri içeren otoantikorlara sahip MG hastalarının alt gruplarını vurgulamaktadır. Sonuç olarak, yazarlar, tedavi sonuçlarıyla potansiyel ilişkileri daha ayrıntılı olarak incelemek için gelecekteki MG klinik çalışmalarına kapsamlı otoantikor profillemesinin dahil edilmesini önermektedir.

Kağıdı oku.

Miyastenia gravis hastalarında serum fibrinojen seviyesi yüksek değildir.

15 Nisan 2025

Scientific Reports dergisinde yayınlanan bir çalışma, daha önceki bir çalışmanın bulgularını doğrulamayı amaçladı; bu çalışma, serumdaki kalıntı fibrinojenin miyastenia gravis (MG) için evrensel bir tanısal biyobelirteç olabileceğini öne sürüyordu. MG hastaları ve kontrol grupları arasında fibrinojen seviyelerini karşılaştırmak için birden fazla metodoloji kullanan yazarlar, MG hastalarında yüksek serum fibrinojen seviyeleri bulamadılar. Bu sonuçlar, MG için etkili biyobelirteçler belirleme ortak hedefimize ulaşmak için yeni bulguların tekrarlanmasının gerekliliğinin altını çizmektedir.

Bu çalışma kısmen MGFA Yüksek Etkili Pilot Proje Ödülü ile finanse edilmiştir.

Çalışma hakkında daha fazla bilgi edinin.

AANEM, Nöromüsküler Hastalıklarda Glukokortikoid İlişkili Komplikasyonların Yönetimi İçin Yeni Uluslararası Konsensus Kılavuzunu Yayınladı

AANEM'in Uygulama Sorunları İnceleme Paneli (PIRP)'nin Nörolojik Hastalıklarda Glukokortikoid İlişkili Komplikasyonlar görev gücü, yıllarca süren kapsamlı çalışmaların ardından yakın zamanda uluslararası konsensus bildirisini yayınladı. Kas ve SinirGörev gücüne Dr. Ruple Laughlin başkanlık etti ve Dr. Laughlin ile Dr. Corey Bacher, Dr. Pushpa Narayanswami ve Dr. Charles Kassardijan ortak kıdemli yazar olarak görev aldı.

Kılavuz belgesine erişin: Nöromüsküler Hastalıklarda Glukokortikoid İlişkili Komplikasyonların Yönetimine İlişkin Uluslararası Konsensus Kılavuzu.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON), Asetilkolin Reseptörü Otoantikor Pozitif Hastalarda Genelleşmiş Miyastenia Gravis Semptomlarını 52 Hafta Boyunca Önemli Ölçüde İyileştirir

14 Mart, 2025

Amgen, UPLIZNA'nın etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren randomize kontrollü bir çalışma olan Faz 3 MINT çalışmasından olumlu sonuçlar aldığını duyurdu.® (inebilizumab-cdon). Sonuçlar, asetilkolin reseptör otoantikor pozitif (AChR+) gMG'li hastalarda, ilk yükleme dozunu takiben yılda iki doz ile UPLIZNA'nın kalıcı ve sürdürülebilir etkinliğini göstermiştir.

MGFA'nın baş tıbbi danışmanı ve aynı zamanda Miyastenia Gravis Kliniği direktörü olan Richard J. Nowak, MD, MS.
 Yale Üniversitesi'nde küresel baş araştırma görevlisidir.

"Bu sonuçlar, UPLIZNA'nın gMG hastalarında rahatsız edici semptomları sürekli olarak hafiflettiğini ve günlük yaşam aktivitelerini iyileştirdiğini gösterdi," dedi.

Devamını Oku

Uluslararası Konferans Bildirileri

10-12 Mayıs 2022 tarihlerinde düzenlenen 14. MGFA Uluslararası Miyastenia Gravis ve İlişkili Bozukluklar Konferansı'nın bildirileri, açık erişimli bir dergi olan RRNMF Neuromuscular Journal'da yayımlandı.

Bildirileri Görüntüle

On yıllardır klinisyenler ve bilim insanları, alandaki en son bulguları paylaşmak için MGFA konferansına katılıyor. Bu, hem deneyimli araştırmacıların hem de gelecek vadeden uygulayıcıların uzman zihinlerinin bir araya geldiği bir buluşma noktasıdır.

MGFA, miyastenia gravis üzerine umut vadeden araştırmaları öncülük etme ve destekleme misyonumuz doğrultusunda bu programı düzenlemeye kararlıdır. Özverili yönlendirme komitemize, özellikle de eş başkanlarımız Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD ve Kevin O'Connor, PhD'ye teşekkür ederiz. Ayrıca etkinlik sponsorlarımıza da minnettarız.

MGFA, bir sonraki Uluslararası Konferansı Mayıs 2025'te düzenleyecek.

Timus bezinin cerrahi olarak çıkarılması zararlı sonuçlara yol açar mı? 

Nöroloji 

Mayıs 24, 2024 

Son zamanlarda, miyastenia gravis (MG) nedeniyle timus bezinin cerrahi olarak çıkarılması veya timoma rezeksiyonu geçiren hastalar da dahil olmak üzere, timus dokusunun cerrahi olarak çıkarılmasının zararlı sonuçları hakkında endişeler dile getirilmiştir. Bu derleme, timus bezinin çıkarılmasından sonra kanser ve otoimmünite risklerine ilişkin kanıtları incelemek için çok disiplinli bir yaklaşım benimsemektedir. Asetilkolin reseptör antikoru pozitif MG'li hastalar için, timus bezinin cerrahi olarak çıkarılmasının uzun vadeli riskler oluşturduğu sonucuna varıyoruz. 

Timoma tanısı konmuş hastalarda timus bezinin çıkarılması, potansiyel risklerden çok daha fazla önemli faydalar sağlar. Bununla birlikte, diğer göğüs ameliyatları sırasında timus dokusunun kazara çıkarılması mümkün olduğunca en aza indirilmelidir. 

YAZININ TAMAMINI BURADAN OKUYUN 

Miyastenia gravis tedavisinde azatiyoprin ve mikofenolat mofetilin karşılaştırmalı etkinliği (PROMISE-MG): prospektif kohort çalışması

Lancet Nöroloji

Mart 2024

Bu çalışma, miyastenia gravis (MG) tedavisinde azatiyoprin ve mikofenolat mofetilin karşılaştırmalı etkinliğini değerlendirmeyi ve doz ile tedavi süresinin etkisini incelemeyi amaçlamıştır. Çalışmada, azatiyoprin ve mikofenolat mofetil ile tedavi edilen hastaların yarısından fazlası yaşam kalitelerinde iyileşme hissetmiştir; iki ilaç arasında klinik sonuçlarda bir fark gözlenmemiştir. Mikofenolat mofetil teratojenik olmasına rağmen, azatiyoprin ile ilişkili yan etkiler mikofenolat mofetile göre potansiyel olarak daha ciddi olabilir. Azatiyoprinin önerilen dozlardan daha düşük dozlarının, doza bağlı yan etkileri azaltarak etkili olabileceği düşünülmektedir. Miyastenia gravis tedavisinde seçimleri belirlemek için daha fazla karşılaştırmalı etkinlik çalışmasına ihtiyaç duyulmaktadır.

Bu çalışma kısmen Amerika Miyastenia Gravis Vakfı tarafından finanse edilmiştir.

YAZININ TAMAMINI BURADAN OKUYUN.

MGFA Tıbbi ve Bilimsel Danışmanlarının Yeni Aday Biyobelirteç Araştırmalarına İlişkin Açıklaması

Şubat 8, 2024

Son zamanlarda Alberta Üniversitesi'nden bir araştırma ekibinin, miyastenia gravis (MG) için evrensel bir biyobelirteç adayı (fibrinojen - kan pıhtılaşmasının temel bir bileşeni) belirlemiş olabileceğini duyurduğunu okumuş olabilirsiniz. yeni yayınlanan araştırmaEkip, MG teşhisi koymak için kan testiyle tespit edilebilen bu aday biyobelirteci belirlemek amacıyla gelişmiş proteomik teknikler kullandığını bildiriyor.

Amerika Miyastenia Gravis Vakfı'ndaki (MGFA) tıbbi ve bilimsel danışmanlar bu raporu değerlendirmiş ve bulguların ilgi çekici olduğunu ve hem MG araştırmalarında hem de klinik bakımda önemli bir etkiye sahip olabileceğini kabul etmişlerdir. Bununla birlikte, tüm yeni bilimsel keşiflerde olduğu gibi, bulguları doğrulamak için bağımsız doğrulama gerekecektir. Fibrinojenin MG'deki olası rolünü ve faydasını anlamak için bu alanda ek araştırmaları dört gözle bekliyoruz. Biyobelirteç araştırmaları, otoimmün MG alanında kritik bir öncelik olmaya devam etmektedir.

 

Şiddetli Miyastenia Gravis'te Yüksek Doz Kemoterapi ve Hematopoetik Kök Hücre Transplantasyonunun Değerlendirilmesi

Yıllıklar Klinik ve Çeviri Nöroloji

Eylül 19, 2023 

Yakın zamanda yayınlanan rapor: Otojen kök hücre nakli sonrası şiddetli miyastenia gravis'in iyileşmesi

Özetleyen: Dakota Campbell –İletişim Programı Yöneticisi - Nadir Hastalıklar Klinik Araştırma Ağı, Cincinnati Çocuk Hastanesi, Cincinnati, OH 45229

Miyastenia gravis (MG), kaslardaki asetilkolin reseptörlerini bloke eden veya hasar veren otoimmün bir yanıttan kaynaklanan nadir bir nöromüsküler hastalıktır. Yüksek doz kemoterapi (HDIT) ve otolog hematopoetik hücre nakli (HCT), diğer adıyla kemik iliği nakli, MG için potansiyel tedavi yöntemleridir.

Bu çalışmada araştırmacılar, şiddetli ve tedaviye dirençli miyastenia gravis (MG) hastasında HDIT ve HCT'nin güvenliğini ve etkinliğini incelediler. 

Sonuçlar, HDIT ve HCT'nin MG'de remisyon sağladığını göstermektedir. Ekip, tedavinin altta yatan immünopatoloji üzerindeki etkisini değerlendirdi. İlginç bir şekilde, hastalığın bilinen patojenik aracıları olan asetilkolin reseptör otoantikorları (AChR), tedavi sonrasında belirgin bir şekilde azalmadı.

Yazarlar, bu bulguların, yüksek doz tedaviye yanıt veren hücre bazlı bir hastalık mekanizmasının, AChR otoantikorlarına ek olarak patolojide rol oynayabileceğini düşündürdüğünü belirtiyor. HDIT ve HCT'nin şiddetli MG için etkili bir tedavi olup olmadığını belirlemek için daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.

Makalenin tamamını okuyabilirsiniz. Wiley.com kütüphanesi.

 

Miyastenia Gravis Tedavisinde Teleterapi: Bir Pilot Çalışmadan Öğrendiklerimiz

Miyastenia Gravis Nadir Hastalıklar Ağı

Ağustos 22, 2023

Miyastenia gravis (MG) hastalarında teletıp kullanımına dair daha fazla bilgi edinmek amacıyla, Miyastenia Gravis Nadir Hastalıklar Ağı (MGNet), “Miyastenia Gravis'te Teletıp İçin Hastalığa Özgü Sonuç Ölçütlerinin Uyarlanması Pilot Çalışması (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) başlıklı bir pilot çalışma yürütmektedir. Ekip, MG hastaları için teletıp ziyaretlerini ve uzaktan hastalığa özgü değerlendirmeleri incelemektedir.

Burada, baş araştırmacı Amanda Guidon, MD, MPH ve MG hastası ve Amerika Miyastenia Gravis Vakfı'nda (MGFA) hasta katılımı, savunuculuk ve politika başkan yardımcısı olan Meridith O'Connor, çalışma ve bunun hasta ve araştırma topluluğu üzerindeki etkisi hakkında daha fazla bilgi paylaşıyor.

Oku TAM MAKALE. 

Hastaların T hücrelerini modifiye etmek, miyastenia gravis ve diğer hastalıkların tedavisinde yeni bir yaklaşım yaratıyor.

Kartezyen Web Sitesi
Temmuz 1, 2023

MG Topluluğunu yeni araştırma keşiflerinden haberdar etmek amacıyla, yeni yayınlanan araştırmalar hakkında sizi bilgilendirmek istiyoruz. Lancet Nöroloji.

MGFA'nın endüstri ortağı olan Cartesian Therapeutics, otoimmün hastalığı olan hastalar için RNA hücre tedavisine yönelik ilk başarılı klinik çalışmanın olumlu sonuçlarını yayınladığını duyurdu. Çalışma, hastaların T hücrelerini mRNA ile değiştirerek (bir tür rCAR-T tedavisi), miyastenia gravis (MG) ve diğer otoimmün hastalıkların potansiyel tedavisi için yeni bir yaklaşım yarattı.

Elde edilen veriler, RNA hücre tedavisi kullanılarak gerçekleştirilen ilk başarılı Faz 2 çalışmasını temsil eden, miyastenia gravisli hastalarda güçlü ve kalıcı klinik iyileşmeyi göstermektedir.

Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson, "rCAR-T gibi yeni tedavilerin klinik gelişimini mümkün kıldıkları için MG hastaları ve hekimlerinden oluşan topluluğumuza minnettarız" dedi. "Güvenli, kişiselleştirilmiş ve kalıcı klinik fayda sağlayan bir tedavi, MG tedavilerinin giderek büyüyen araç setine memnuniyetle karşılanacak bir katkı olacaktır."

Açıklanan sonuçlar Lancet Nöroloji Makale, rCAR-T'nin çeşitli diğer otoimmün hastalıkların tedavisinde faydalı olabileceğini ve geleneksel DNA tabanlı CAR-T hücreleriyle ilişkili birçok risk ve toksisiteyi ortadan kaldırabileceğini öne sürüyor. "Miyastenia Gravis'te Otolog RNA Kimerik Antijen Reseptör T Hücresi (rCAR-T) Tedavisinin Güvenliği ve Etkinliği: Prospektif, çok merkezli, açık etiketli, randomize olmayan faz 1b/2a çalışması" başlıklı basın bülteninde bu konu ele alınıyor. çevrimiçi olarak mevcuttur.

Ayrıca Tam metin.

Cartesian'ın rCAR-T ile yaptığı çalışma hakkında daha fazla bilgi edinmek veya başvurabileceğiniz diğer açık ve hasta alımı devam eden MG klinik çalışmalarını incelemek için lütfen şu adresi ziyaret edin: klinik araştırmalar sayfası.

 

MG'de insan "üçlü tehdit" otoantikor klonlarının tanımlanması. 

Yale Üniversitesi ve Pennsylvania Üniversitesi'nden Minh Pham, Kevin O'Connor (PhD) ve meslektaşlarının yayınladığı makale. 

Antikorlar genellikle bağışıklık sistemimizin virüsler ve bakteriler gibi mikroplara karşı savunma mekanizmalarından biri olarak kabul edilir. Bununla birlikte, miyastenia gravis (MG) gibi otoimmün hastalıklarda, bazı antikorlar kendi dokularımızı hedef alır, bu nedenle otoantikor olarak adlandırılırlar. MG'deki hastalık nedenlerini daha iyi anlamak için, MG hastalarından alınan örneklerden bu son derece nadir otoantikorları (samanlıkta iğne aramak gibi) aradık.

Yeni teknolojiler ve stratejiler kullanarak, MG hastalarından alınan örneklerden rekombinant AChR'ye özgü otoantikorlar ürettik ve daha sonra bunların biyokimyasal özelliklerini ve MG ile ilişkili patojenik mekanizmaları yürütme yeteneklerini araştırdık. Bu otoantikorların üç farklı yöntemle patolojiye aracılık edebildiğini bulduk: asetilkolinin bağlanmasını engelleme, AChR miktarını azaltma ve komplemanı (normalde enfeksiyonlarla savaşan bağışıklık sistemimizin bir parçası) aktive etme.

Bazı hastalarda bu mekanizmalardan ikisine aracılık edebilen “çok etkili” otoantikorlar mevcuttu. Şaşırtıcı bir şekilde, bu üç hastalık mekanizmasının tamamına aynı anda aracılık edebilen birkaç otoantikor bulduk. Çalışmamızın baş yazarı Minh Pham, bu son derece patojenik ve güçlü hastalık aracılarına “üçlü tehdit” otoantikorları adını verdi. Bu “üçlü tehdit” otoantikorları, bazı MG tedavi stratejileri tarafından etkili bir şekilde hedeflenmeyebilir ve MG'yi daha iyi yönetmek için tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinde bunların ortadan kaldırılmasına öncelik verilmelidir.

Özet metni görüntüleyebilirsiniz ve aboneyseniz raporun tamamını çevrimiçi olarak okuyabilirsiniz.Abone değilseniz ancak raporun tamamını incelemekle ilgileniyorsanız, Dr. Kevin O'Connor'a e-posta gönderin PDF için. 

 

İmmün Kontrol Noktası İnhibitörlerinin Neden Olduğu Miyastenia Gravisli Hastalarda Klinik ve Serolojik Bulgular

Yıllıklar Klinik ve Çeviri Nöroloji

Mart 2023

Gianvito Masi, MD ve Kevin C O'Connor, PhD 

Son zamanlarda, yeni bir kanser immünoterapisi türü olan immün kontrol noktası inhibitörlerinin (ICI) uygulanmasını takiben nadir ancak yaşamı tehdit eden yan etkiler olarak miyastenia gravis (MG) vakaları tanımlanmıştır. ICI-MG'li hastalar genellikle asetilkolin reseptörü (AChR) otoantikorları açısından pozitif test sonucu verirler, ancak idiyopatik MG'nin aksine, AChR otoantikorlarının ICI-MG patolojisindeki rolü bilinmemektedir. Bunu ele almak için, ICI-MG hastalarından oluşan bir kohortu, AChR otoantikorlarının fonksiyonel profilini çıkararak inceledik. Hastaların bir alt kümesinin, idiyopatik MG'ninkine benzer moleküler özelliklere sahip AChR otoantikorları taşıyabileceğini bulduk. Bununla birlikte, diğer vakalarda, bu otoantikorların belirgin patojenik potansiyeli yoktur, bu da hastalığın temel aracıları olarak alternatif faktörleri düşündürmektedir. Bu bulgular, kesin ICI-MG tanıları koymada AChR otoantikor testinin rolünü sorguladığı ve ICI ile ilgili yan etkileri değerlendirirken kapsamlı bir değerlendirmeye duyulan ihtiyacı doğruladığı için doğrudan klinik sonuçlar doğurmaktadır.

Yayınlanan makalenin tamamını okuyun. İŞTE

Miyastenia Gravis Hasta Kayıt Sisteminin Araştırma Çalışmalarında Kullanımı: Paul Strumph, MD

Nöroloji Canlı

Şubat 9, 2023

Paul Strumph, MD 

Son zamanlarda, Amerika Miyastenia Gravis Vakfı (MGFA), hastalar için bu zorluklarla mücadele etmek amacıyla MGFA Küresel MG Hasta Kayıt Sistemini yeniden başlattı. Seraxis Pharmaceuticals'ın baş tıbbi sorumlusu ve MG hastası olan Dr. Paul Strumph, yakın zamanda NeurologyLive® ile yaptığı bir röportajda, MGFA'nın hasta kayıt sisteminin araştırma odaklı bir bakış açısıyla özelliklerini ele aldı. Hastaların kayıt sistemi aracılığıyla araştırma çalışmaları hakkında nasıl bilgi edinebileceğini ve bunun araştırmacıların doğru hastaları belirlemesine nasıl yardımcı olduğunu anlattı. MGFA Küresel MG Hasta Kayıt Sisteminin lideri Strumph ayrıca, kayıt sisteminin araştırma üretme amacıyla kuruluş tarafından yönetildiğini de belirtti.

Röportajı İZLEYİN

Yeniden Başlatılan Hasta Kayıt Sistemi/Myastenia Gravis Araştırmasının Önemi: Richard Nowak, MD, MS

Nöroloji Canlı

Şubat 7, 2023

Richard Nowak, MD, MS

MGFA, MGFA Küresel MG Hasta Kayıt Sistemi'ni yeniden başlatmak için Alira Health ile ortaklık kurdu. Bu kayıt sistemi, MG hastalarının sağlık verilerini güvenli bir portalda göndermelerine olanak tanıyarak, hastalık hakkında daha fazla bilgi edinmeyi, hasta sonuçlarını iyileştirmeyi ve MG için daha etkili tedaviler keşfetmeyi kolaylaştırıyor. Yale Tıp Fakültesi Nöroloji Bölümü'nde yardımcı doçent olan Dr. Richard Nowak, MGFA'nın hasta kayıt sisteminin yeniden başlatılması hakkında NeurologyLive® ile bir röportaj yaptı. Aynı zamanda MGFA'nın baş tıbbi danışmanı olan Nowak, kayıt sisteminin klinik araştırmalarda hasta toplamak için kullanılmasının araştırma açısından önemi ve etkileri hakkında konuştu.

Neurology Live'da yayınlanan röportajı izleyin..

 

Kas spesifik tirozin kinaz miyastenia gravisinde otoantijen spesifik B hücrelerinin kimerik otoantikor reseptörlü T hücreleri ile hassas bir şekilde hedeflenmesi

Nature Biotechnology

Baş Yazar: Aimee S. Payne, MD PhD

Ocak 19, 2023

Bu yeni ve önemli araştırma makalesinde, Dr. Sangwook Oh, Aimee Payne ve meslektaşları, MuSK MG'nin tedavisinde MuSK-CAART kullanımını ayrıntılı olarak ele alıyor. Kas spesifik tirozin kinaz miyastenia gravis (MuSK MG), nöromüsküler kavşak sinyallemesini bozan anti-MuSK otoantikorları nedeniyle yaşamı tehdit eden kas güçsüzlüğüne neden olan otoimmün bir hastalıktır. Yazarlar, anti-MuSK otoantikorlarını ifade eden B hücrelerini hassas bir şekilde hedeflemek için T hücrelerini MuSK-CAART hücreleri oluşturacak şekilde tasarladılar. Araştırma, MuSK-CAART'ın sağlıklı B hücrelerini veya toplam immünoglobulin seviyelerini düşürmeden anti-MuSK otoantikorlarını azalttığını göstermektedir. Veriler, MuSK otoantikor pozitif MG'nin tedavisi için MuSK-CAART'ın deneysel yeni ilaç başvurusuna ve faz 1 klinik çalışma tasarımına katkıda bulunmuştur.

Oku ARAŞTIRMA MAKALESİNİN TAMAMI BURADA.

 

B hücre baskılama tedavisi sonrasında miyastenia gravis'te patojenik, otoantikor üreten B hücre klonlarının yeniden ortaya çıkması – MuSK MG Çalışması

2022

Miyastenia gravis (MG), nöromüsküler kavşağın otoantikor aracılı otoimmün bir bozukluğudur. MG hastalarının küçük bir alt kümesinde, kas spesifik tirozin kinazı (MuSK) hedefleyen otoantikorlar bulunur. MuSK MG hastaları, CD20 aracılı B hücre tükenmesi tedavisine (BCDT) iyi yanıt verir; çoğu tam ve stabil remisyona ulaşır. Bununla birlikte, nüks sıklıkla meydana gelir. Nüksün altında yatan immünomekanizmaları daha iyi anlamak için, BCDT süreci boyunca otoantikor üreten B hücrelerini inceledik. MuSK spesifik B hücrelerini zenginleştirmek için bir antijen geliştirdik ve bu antijen, insan MuSK spesifik B hücre reseptörünü ifade edecek şekilde tasarlanmış yeni bir Nalm6 hücre hattı ile doğrulandı. Genel olarak, bu çalışma hem MuSK MG nüksünün mekanistik bir anlayışını hem de nüks tahminine yönelik değerli bir aday biyobelirteç sağlamaktadır.

Bu potansiyel MuSK biyobelirteç araştırması hakkında daha fazla bilgi edinmek için çalışmanın tamamını okuyun, YAYINLANMIŞ ARAŞTIRMAYA BURADAN ULAŞABİLİRSİNİZ.

 

MGFA Araştırmacı İncelemesi: Miyastenia Gravis Patofizyolojisindeki Yeni Bulgular

Ekim 2022

başlıklı yazı “Otoimmün miyastenia gravis'te yeni patofizyolojik bilgiler” Dr. Kevin O'Connor ve Dr. Gianvito Masi tarafından yazılanlar kısa süre önce dergide yayınlandı Nörolojide Güncel GörüşlerOtoantikor fonksiyonlarının anlaşılmasındaki son gelişmeler, nöroimmünologları MG patolojisini yöneten mekanizmaların daha ayrıntılı bir şekilde kavranmasına yaklaştırıyor. MG hastaları arasındaki immünolojik heterojenite üzerine yapılacak gelecekteki araştırmalar, etkili ve kişiye özel tedavilerin geliştirilmesinde kilit önem taşıyacaktır.

Yapabilirsin özeti çevrimiçi görüntüleEğer aboneyseniz, raporun tamamını okuyabilirsiniz. Raporun tamamını incelemekle ilgileniyorsanız, Dr. Kevin O'Connor'a e-posta gönderin PDF dosyasını almak için. 

 

Miyastenia gravis hastalarında SARS-CoV2 aşısının güvenliği ve tolere edilebilirliği – Aşılama Şiddetle Tavsiye Edilir

Avrupa Nöroloji Dergisi

7 Nisan 2022

COVID-19 pandemisi sırasında, miyastenia gravis (MG) hastaları, şiddetli COVID-19 geliştirme riski yüksek olan kişiler olarak belirlenmiş ve bu nedenle öncelikli olarak aşılanmaları önerilmiştir. MG hastalarında SARS-CoV-2 aşılarının güvenliği ve toleransına ilişkin doğrudan verilerin eksikliği, aşı tereddüdüne katkıda bulunmuştur. Bu sorunu ele almak için, iki sevk merkezinden geniş bir MG hasta kohortunda SARS-CoV-2 aşılarının güvenliği ve toleransı değerlendirilmiştir.

Ekim ve Aralık 2021 tarihleri ​​arasında iki MG merkezinde ardışık olarak muayene edilen ve doğrulanmış MG tanısı konmuş hastalar çalışmaya dahil edildi. Demografik bilgiler, klinik özellikler ve SARS-CoV-2 enfeksiyonu/aşılama ile ilgili bilgiler tıbbi raporlardan elde edildi ve/veya telefon görüşmeleri veya yüz yüze görüşmeler yoluyla toplandı.

Verilerimiz, mRNA-COVID-19 aşılarının güvenliğini ve tolere edilebilirliğini desteklemektedir; bu nedenle, SARS-CoV-2 enfeksiyonuna maruz kalmaları durumunda komplikasyon riski daha yüksek olabilecek miyastenia gravis hastalarında bu aşıların şiddetle tavsiye edilmesi gerekmektedir.

Avrupa Nöroloji Dergisi'nde yayınlanan raporu okuyun..

MGFA Destekli En Son Miyastenia Gravis Araştırması – Yan Etki Birimi Projesi – PLOS ONE'da Yayınlandı

Dr. Michael Hehir, araştırmadan elde edilen ilk makaleyi paylaştı ve yayınladı. Olumsuz Olay Birimi Bu önemli MG Araştırması PLOS ONE'da yayınlandı. MGFA, proje sürecine destek verdi ve erken dönem finansman sağladı.  

Bu makale, miyastenia gravis ve diğer nörolojik bozuklukları olan hastalar için tıp uzmanlarının kullandığı tedavilerin yan etki yükünü anlamaya yönelik önemli çabaların ilk adımını temsil etmektedir.

Bu proje başlangıçta 2016 MGFA/AAN/ABF Klinik Bilim İnsanı Geliştirme Ödülü tarafından desteklenmiştir. Bu ödül sayesinde Dr. Hehir, araştırma tasarımı ve uygulama kurslarına başlayabilmiş ve araştırmanın çerçevesini oluşturabilmiştir. Ek yeni veri analizleri önümüzdeki konferanslarda sunulacaktır.

MGFA, 1952'deki kuruluşundan bu yana, en umut vadeden bilimsel girişimleri destekleme konusunda öncülük etmiş; araştırmaları finanse etmiş, genç bilim insanlarını ve klinisyenleri bünyesine katmış ve kapsamlı bir hasta kayıt sistemine öncülük etmiştir. Araştırmalar, tanı tekniklerinde, tedavilerde ve terapilerde önemli gelişmelere ve hastalık yönetiminde iyileşmelere yol açmıştır. 

Yapabilirsin YAYINLANMIŞ ARAŞTIRMAYI OKUYUN PLOS ONE'da aşağıdaki düğmeyi kullanarak.

Ayrıca okuyabilirsiniz ARAŞTIRMA PROJESİ DOKÜMANINA BURADAN ULAŞABİLİRSİNİZ.

 

 

Miyastenia Gravis'te COVID-19 ile İlişkili Riskler ve Etkiler (CARE-MG)

CARE-MG, hekimler tarafından bildirilen bir kayıt sistemi olup, Uluslararası MG/COVID-19 Çalışma Grubu ve dünyanın dört bir yanından nörologların, COVID-19 enfeksiyonu geçiren MG hastalarının sonuçlarını kaydetmek amacıyla ortaklaşa yürüttüğü bir çalışmadır ve 09 Nisan 2020'de resmen başlatılmıştır.

Uluslararası katılım ve iş birliği, temel sorulara yanıt bulmada kolektif başarımız için kritik öneme sahiptir: Miyastenia gravis hastaları özel risklerle karşı karşıya mı? Temel tedaviler riski etkiliyor mu? İki grup, çeşitli bağımsız uzmanlarla birlikte bu uluslararası kayıt sistemini tasarladı ve başlattı. Mevcut CARE-MG Araştırma Politikası hakkında bilgi edinmek için buraya tıklayın.

 COVID-19 enfeksiyonu şüphesi doğrulanmış ve mevcut tedavi durumlarından bağımsız olarak, miyastenia gravisin tüm tiplerinde (AChR, MuSK, LRP4, Seronegatif) sonuçları yakalamayı umuyoruz.

 Tanımlar:

    • Laboratuvar Tarafından Doğrulanan COVID-19 – Pozitif viral RNA testleri veya SARS-CoV-2 için pozitif seroloji

    • Şüpheli COVID-19 ancak doğrulanmamış – Kuru öksürükle birlikte ateş, +/- iştahsızlık, kas ağrıları, nefes darlığı, koku/tat kaybı, olası maruziyet, göğüs görüntülemesinde COVID'i düşündüren bulgular

    • Miyastenia Gravis: Tedavi eden hekim tarafından antikor durumuna ve seronegatif olup olmadığına (tekrarlayan testler, tek lif EMG, asetilkolin esteraz inhibitörlerine yanıt gibi standart testlere dayanarak) göre tanımlanır.

CARE-MG hakkında daha fazla bilgi edinin..

Güncel CARE-MG Politikasına bakın.

 

MGFA Dönüştürücü Hibe Programı, Potansiyel MG Biyobelirteçleri Üzerine Yeni Bir Makale Ortaya Çıkardı

Dolaşımdaki Th1/17 hücreleri, miyastenia gravis hastalarında hastalık şiddetinin bir biyobelirteci ve erken müdahale için bir hedeftir. 

Duke Üniversitesi Tıp Merkezi'ndeki Duke Erken Evre Klinik Araştırma Birimi'nden Dr. Jeff Guptill ve araştırma ekibi başvuruda bulundu. başka bir yeni makale Bu çalışma, Nöroimmünoloji Dergisi tarafından kabul edilmiştir. Araştırma, Amerika Miyastenia Gravis Vakfı tarafından sağlanan dönüştürücü bir hibe sonucunda gerçekleştirilmiştir. 

Bu çalışma, kas spesifik kinaz antikorlarına (MuSK-MG) sahip miyastenia gravis (MG) hastalarından oluşan bir gruba odaklanmaktadır. MuSK-MG hastaları, anti-MuSK antikorlarını düşüren tedavilere genellikle iyi yanıt verirler. Foliküler yardımcı T (Tfh) hücreleri, B hücreleri adı verilen başka bir bağışıklık hücresi türünün antikor üretmesine yardımcı olan bir bağışıklık hücresi türüdür (T hücrelerinin bir alt kümesi). 

MuSK-MG hastalarında Tfh hücreleri yeterince incelenmemiştir. Bu çalışmada, MuSK-MG'deki T hücrelerinin iltihabı desteklediğini bulduk. Ek olarak, Tfh17 hücreleri olarak adlandırılan bir Tfh hücre alt kümesi, MuSK-MG'li hastalarda MuSK-MG olmayan sağlıklı kişilere göre daha yüksektir. Bu Tfh17 hücreleri, MuSK-MG'deki inflamatuar yanıttan kısmen sorumludur ve B hücrelerinin daha fazla antikor üretmesine yardımcı olabilir. 

Özetle, bu sonuçlar Tfh hücre disfonksiyonunun MuSK-MG'de rol oynadığını desteklemektedir. Tfh hücrelerini yeniden dengelemek için son derece spesifik tedavi stratejileri, gelecekte MuSK-MG hastalarının tedavisinde potansiyel bir hedef olabilir.

Tıkla okuyun Makaleyi okumak veya tıklamak için okuyun raporun tamamını okumak için.

 

Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco, MGFA ve MDA ile ortaklık kurarak Pediatrik Miyastenia Gravis üzerine ilk konsorsiyumu başlattı.

Miyastenia gravis hastası çocukları olan aileler için heyecan verici bir haberimiz var. Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco'ya yapılan anonim bir bağış sayesinde, ilk klinik Pediatrik Miyastenia Gravis Konsorsiyumu artık bir gerçeklik. MGFA, bu heyecan verici yeni projenin Eylül ayındaki açılış toplantısının masraflarını karşılamak üzere bir hibe sağlamaktan ve Konsorsiyumun danışma kurulunda yer almaktan onur duydu.

Pediatrik Oküler Miyastenia Gravis'te Tedaviye Yanıt 

Kas ve Sinir

25 Ekim 2019

Çocuklarda miyastenia gravis (MG) neredeyse her zaman iki formdan birinde ortaya çıkar: göz kaslarında ve çevresindeki dokularda güçsüzlüğün belirgin olduğu oküler miyastenia gravis (OMG) ve vücudun çeşitli dokularının etkilendiği jeneralize miyastenia gravis (GMG). Bu çalışma, yayınlanmıştır. Kas ve SinirBu çalışma, bu iki hastalık türünün klinik açıdan ve hastaların tedaviye verdiği yanıt bakımından nasıl farklılık gösterdiğini inceliyor. 

ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH), George Washington Üniversitesi'ndeki (GW) bir araştırma ekibine miyastenia gravis için nadir bir hastalık ağı kurmak amacıyla 7.8 milyon dolar ödül verdi.

ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH), George Washington Üniversitesi'ndeki (GW) bir araştırma ekibine miyastenia gravis için nadir hastalıklar ağı kurmak üzere 7.8 milyon dolar ödül verdi. Kurulmuş 25 ağdan biri olacak olan bu ağ, NIH Nadir Hastalıklar Klinik Araştırma AğlarıBu ekip, bu nadir hastalığın tedavisine yönelik gelişmeleri iyileştirmek için birlikte çalışan temel ve klinik araştırmacıları, hasta savunuculuk gruplarını ve biyoteknoloji ve ilaç şirketlerini içerecektir. Ekibe, eski ve mevcut MGFA Tıbbi ve Bilimsel Danışma Kurulu (MSAB) Başkanları Dr. Henry Kaminski ve Dr. Linda Kusner liderlik etmekte olup, yönlendirme komitesi üyelerinin tamamı da MGFA MSAB'nin liderleridir. 

Bu hibe, hastalığın altında yatan patofizyolojiye yönelik araştırmaları finanse edecek, genç araştırmacılar için MG alanında burslar sağlayacak ve pilot projeleri destekleyecektir. Bu fonlama aynı zamanda MGFA'nın dönüştürücü hibesiyle oluşturulan serum bankasının devamlılığını da sağlayacaktır.  

MGFA, MG Net üyesi olarak MG Topluluğunu temsil etmekten gurur duyar ve projeyi desteklemek için 250,000 dolarlık (her yıl 50,000 dolar) fon ayırmıştır. MGFA'nın bu taahhüdü, Illinois merkezli Conquer MG'nin de katkısıyla, MG Topluluğunun projeye verdiği desteği göstermede etkili olmuştur; bu da NIH tarafından belirlenen fonlama kriterlerinin önemli bir bileşenidir. Basın bülteni mevcuttur. okuyun.

MG Metabolik Profili, MG'nin Seyrini ve Tedavisini Tahmin Etmek İçin Kullanılabilir

"Antikorların ötesinde: miyastenia gravis'in serum metabolik profillemesi“ tarafından yayınlandı metabolomikBu çalışma, miyastenia gravis'e özgü biyobelirteçleri tanımlamak için potansiyel bir strateji olarak profil oluşturma yaklaşımını kullanmaktadır. MG hastaları ile HC (sağlıklı kontrol grubu) ve RA (romatoid artrit) hastaları ile HC arasında tek değişkenli ve çok değişkenli istatistikler kullanılarak karşılaştırmalar yapılmıştır.

 

Miyastenia gravis hastalarında kas güçsüzlüğü paternleri oldukça değişkenlik göstermektedir.

"Miyastenia gravis'te kas güçsüzlüğünün heterojenliği ve dağılımındaki değişimler“ tarafından yayınlandı Nöromüsküler BozukluklarBu çalışma, 225 AChR MG hastasında kas güçsüzlüğünün zaman içindeki dağılımını analiz etmektedir. Çalışma, oküler, bulbar, boyun/uzuvlar/solunum sistemi veya bunların bir kombinasyonu olmak üzere fenotipleri belirlemiştir. MG hastaları sıklıkla fenotipler arasında geçiş yapmaktadır. AChR MG'de bulunan bu varyasyonlar, ACHR antikor aracılı bağışıklık yanıtının yanı sıra diğer faktörlerin de MG'nin hastalık ifadesini belirlemede önemli olduğunu düşündürmektedir. 

Tanı testlerinde sinir hücresi yanıtının daha zayıf olması, miyastenia gravis (MG) için daha agresif tedavi önerilerine yol açabilir.

Nöromüsküler kavşakta elektriksel sinyalde başlangıçta daha büyük dalgalanmalar ve daha düşük elektriksel sinyaller ( %20 veya daha fazla azalmış) gösteren hastalar, otoantikorlar açısından daha sık pozitifti ve yaygın hastalığa sahipti. Bu hastalar ayrıca, daha iyi elektrofizyolojik test sonuçlarına sahip hastalara kıyasla, başlangıçta daha yüksek kantitatif (10.5'in üzerinde) miyastenia gravis skoru (QMGS) ile daha şiddetli hastalığa sahip olarak sınıflandırıldı. Makalenin tamamı için buraya bakınız. Kanada Nörolojik Bilimler Dergisi, "Hafif Miyastenia Gravisli Hastalarda Temel Değerdeki Azalma İmmünomodülasyon Tedavisini Öngörüyor".

MGFA'nın Esrar ve MG Hakkındaki Bildirisi

Birçok eyalet, tıbbi ve/veya eğlence amaçlı esrar kullanımını yasallaştırmıştır. Esrar veya esrarın bileşenlerinden elde edilen veya bunlara dayalı kimyasallar, MG hastalarına yardımcı olabilir mi? Esrarın tıbbi faydaları hakkında şu anda bilinenleri ele alalım. Bu konuyu araştırırken, MGFA Tıbbi ve Bilimsel Danışma Kurulu (MSAB) üyeleri, bilimsel literatürü ve Ulusal Sağlık Enstitüleri, Amerikan Nöroloji Akademisi, Amerikan Nöroloji Derneği ve Amerikan Tıp Derneği gibi saygın kaynaklardan elde edilen bilgileri incelemiştir. Daha fazla ayrıntı ve tam açıklamamız için bakınız. okuyun

Plasebo ile tedavi edilen MG hastalarında görülen yan etkiler, klinik çalışmalardan ayrılma oranının artmasına yol açmaz.

Çalışma, "Miyastenia gravis'te nocebo etkisi: plasebo kontrollü klinik çalışmaların sistematik incelemesi ve meta-analizi", dergide yayınlandı Acta Neurologia BelgicaBu çalışma, plasebo tedavisi sonrasında miyastenia gravis hastalarında görülen yan etkilerin meta-analizidir. Çalışma, merkezi sinir sistemi bozukluklarına kıyasla miyastenia gravis'te düşük bir plasebo etkisi nedeniyle hasta kaybı oranını göstermektedir. 

Eş zamanlı otoimmün hastalıkları olan MG hastalarında hastalık yükü daha yüksek değildir. 

Çalışmada, MG hastalarının birçoğunun yorgunluk, uyku hali, depresyon ve anksiyeteden etkilendiği belirtilirken, "Otoimmün komorbiditenin miyastenia gravis'te yorgunluk, uyku hali ve ruh hali üzerindeki etkisi"Bu durum, birlikte görülen otoimmün hastalıkların bu rahatsız edici eşlik eden semptomların büyüklüğüne önemli ölçüde katkıda bulunduğunu göstermemektedir. Bununla birlikte, steroid tedavisinin daha yüksek sıklığı, otoimmün eşlik eden hastalıkların etkilerini dengelemiş olabilir." 

CME – Sürekli Tıp Eğitimi

Farkındalık, Gelişmeler, Eylem: Genelleşmiş Miyastenia Gravisli Hastalar İçin Sonuçların Optimize Edilmesi (2025)

Program Direktörü Dr. Kelly Gwathmey, alanında önde gelen uzmanlardan oluşan bir öğretim kadrosu ve ilham verici hasta katılımcılarıyla birlikte, bu ücretsiz, üç bölümlü, CME onaylı eğitim programı aracılığıyla, yaygın miyastenia gravis (gMG) bakımında hasta merkezli bir yaklaşımın değerini vurguluyor:

FARKINDALIK – Gerçek bir hasta-hekim görüşmesine dayanan “gMG'nin Sesleri” etkileşimli video modülü, gMG hastalarının sağlık yolculuklarında karşılaştıkları deneyimlere ve zorluklara dair içgörüler sunarken, hasta merkezli bir yaklaşımın nasıl fark yaratabileceğini de gösteriyor.

GELİŞMELER – Beş bölümden oluşan “gMG Hastalığı Diyalogları” video podcast serisinde, Dr. Gwathmey ve her bölümün konu uzmanı, gMG yönetimi konusunda uzman görüşleri ve pratik rehberlik sağlarken, en son klinik atılımları ve ortaya çıkan verileri inceliyor.

EYLEM – Bu indirilebilir, kullanıma hazır klinik ve hasta eğitim kaynakları seti ile “Bilgilerden eyleme” geçin. Hem klinik uzmanlar hem de gMG ile yaşayan kişiler tarafından geliştirilen bu broşürler, gMG hastalarının bakımını ve ortak karar alma süreçlerini iyileştirmek amacıyla klinik uygulamada ve hastalarla birlikte hemen kullanılmak üzere tasarlanmıştır.

Programı izleyin

Miyastenia Gravis'in Acil Durum Yönetimi: İlk Müdahale Ekipleri İçin Genel Bakış

Konuşmacılar:

Dr. Michael Hehir, Vermont Üniversitesi Tıp Merkezi
Dr. Amanda Guidon, Massachusetts Genel Hastanesi     

Oturum Açıklaması:

Miyastenia gravis, solunum da dahil olmak üzere istemli kas gruplarında dalgalanma gösteren güçsüzlüğe neden olan nadir bir hastalıktır. MG, diğer nöromüsküler hastalıklar veya madde bağımlılığının etkileri gibi diğer teşhislerle kolayca karıştırılabilir. Miyastenik kriz – MG'nin yaşamı tehdit eden bir alevlenmesi – fark edilmeyebilir ve MG'ye aşina olmayan sağlık personeli tarafından daha da kötüleştirilebilir.  

Bu, hemşireler ve ilk yardım ekipleri için Miyastenia Gravis Acil Durum Yönetimi'ni kapsayan 30 dakikalık bir sunumdur. Sunumda vaka örnekleri üzerinden açıklamalar yer almaktadır. Bu sunum, Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Eğitim Komitesi tarafından geliştirilmiştir.

Süre: 30 dakika
Kullanılabilir krediHemşireler için 0.5 CNE
Eğitim Düzeyi: Giriş

Bu web seminerine erişmek için buraya tıklayın.

Erişim sağlayıne Kalıcı Materyal Öğrenci Bildirim Belgesi.

Miyastenia Gravis Tedavisi Hakkında Rehberlik

MG ve İlişkili Bozukluklar 3. Baskısı (2018)

Miyastenia Gravis ve İlişkili Bozukluklar kitabının 3. baskısı artık satışta. Eski MGFA Yönetim Kurulu Üyesi Dr. Henry Kaminski ve George Washington Üniversitesi'nden mevcut M/SAB Başkanı Dr. Linda Kusner tarafından yazılan üçüncü baskı, miyastenia gravisin incelenmesi ve anlaşılmasında önemli ilerlemeleri özetliyor. Bu yeni baskının temel amacı, birinci ve ikinci baskılarla aynıdır: klinisyen ve bilim insanına, nöromüsküler iletim bozukluklarının klinik, translasyonel ve temel bilimlerindeki önemli başarıları anlamak için ortak bir kaynak sağlamak. Basılı ve e-kitap sürümleri, bireyler ve kurumlar tarafından Springer aracılığıyla satın alınabilir. Burada bağlantı.

Uluslararası Konsensus Yönetimi Rehberi MG

MG tedavi kılavuzları, MG hastaları için çeşitli tedavilerin kullanımı konusunda uluslararası bir MG uzmanları grubu arasında fikir birliği oluşturmak amacıyla üç yıl süren bir çalışmanın sonucudur. Bu kılavuzlar, Tıbbi ve Bilimsel Danışma Kurulu üyelerimizin liderliğinde geliştirilmiş ve 3 Kasım 2020 tarihli sayıda yayınlanmıştır. Nöroloji ve başlıklı “Miyastenia Gravis Yönetimine İlişkin Uluslararası Konsensus Kılavuzu – 2020 Güncellemesi.” Bu makale, miyastenia gravis hastalarına bakım veren hekimler için önemli bir yeni kaynak niteliğindedir.

MG Tedavi Kılavuzları hakkındaki web seminerini izlemek için lütfen şu adresi ziyaret edin: YAYIN WEB SİTESİAyrıca 26 Temmuz 2016 tarihli, " başlıklı orijinal makaleyi de inceleyebilirsiniz.Miyastenia Gravis Yönetimi için Uluslararası Konsensus Kılavuzu".

MG Tedavi Kılavuzları hakkındaki web seminerini izlemek için lütfen buraya Tıkla.

Miyastenia Gravis: Sağlık Hizmeti Sağlayıcıları İçin Bir Kılavuz
James F. Howard, MD tarafından.

MGFA, 2009 yılında özellikle sağlık çalışanları için miyastenia gravis üzerine ilk kapsamlı kılavuzu yayınladı. Bu el kitabı, MG hastalarının bakım ve yönetiminde yer alan sağlık personeline yardımcı olmak amacıyla yazılmıştır. Kılavuz, sağlık çalışanlarının MG hastalarının değerlendirilmesi, teşhisi ve yönetimine yardımcı olmak amacıyla bölümlere ayrılmıştır. PDF İndir.

Bu bölümler aşağıdaki konularla ilgili sorunları ele almaktadır:

    • Doktor Bilgileri

    • Hemşirelik

    • Anestezi

    • Acil Bakım

    • Psikososyal: Teşhisten Yaşam Boyu Yönetime

    • Fizik Tedavi

    • İş terapisi

    • Konuşma Patolojisi ve Yutma

    • Diş Bakımı

    • Eczacılar için Kılavuzlar

Kılavuzu iPad, iPhone ve Mac için iBook olarak da edinebilirsiniz. burada ücretsiz.

İlaçlar ve Miyastenia Gravis (Sağlık Profesyonelleri İçin Referans) (PDF)

Yaşam Kalitesi (YK) Ölçümü

MGQOL 15rMG-QOL15r, geliştirilmiş klinik ölçümleri ve kullanım kolaylığı nedeniyle artık MG için tercih edilen yaşam kalitesi ölçme aracıdır. Bu revizyon, MG-QOL15 kullanılarak yapılan önceki çalışmaları veya sonuç yorumlarını geçersiz kılmamaktadır. 

MGQOL 15Bu, miyastenia gravis ile ilgili yaşamın çeşitli yönlerini değerlendirmek üzere tasarlanmış bir ankettir. 15 maddelik MG-QOL 15 ile diğer MG'ye özgü ölçekler (MGC, MG-ADL ve MG-MMT) arasında uygun bir korelasyon bulunmaktadır. MG-QOL 15, klinik uygulama ortamında yapısal geçerliliğe sahiptir ve MG'li hastaların yaşam kalitesini değerlendirmek için etkili ve değerli bir araçtır. Bununla birlikte, iyileşme veya kötüleşmeyi göstermek için gereken değişim miktarı değişkendir ve MG şiddetine bağlıdır. MG-QOL 15, hasta tarafından doldurulabilir veya hekim, eğitimli klinik personeli veya çalışma koordinatörü tarafından uygulanabilir. Referans olarak, orijinal MGQOL15 mevcuttur. okuyun.

Referanslar:

Burns, TM, ve diğerleri, 2016). MG-QOL15'in Uluslararası Klinik Ölçüm Değerlendirmesi, Hafif Bir Revizyon ve Ardından MG-QOL15R'nin Doğrulanmasıyla Sonuçlandı. Kas Sinir 2016 Aralık; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB ve mg kompozit ve mg qol-15 çalışma grubu. Uygulama ortamında MG-QOL 15'in oluşturulması ve eş zamanlı doğrulanması. Kas Sinir. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg kompozit ve mg qol-15 çalışma grubu. Miyastenia gravisli hastaların sağlıkla ilgili yaşam kalitesinin takibi için MG-QOL 15. Kas Sinir 2011;43 (1):14-18

MG Günlük Yaşam Aktiviteleri (MG-ADL)

MG-ADL profili, MG semptom şiddetinin hızlı bir değerlendirmesini sağlar; doğrulanmış ve QMG skoru ile korelasyon gösterdiği kanıtlanmıştır. MG-ADL, yeni, doğrulanmış MG sonuç ölçütleriyle (MGC ve MGQOL15) güçlü bir korelasyon göstermektedir. MG-ADL'de 2 puanlık bir iyileşme, klinik iyileşmeyi gösterir. MG-ADL, araştırma aracı olarak ve rutin klinik yönetimde kullanışlıdır. MG-ADL skoru, hekim veya eğitimli klinik personel veya çalışma koordinatörü tarafından uygulanabilir. Lütfen iletişime geçin. Mapi Araştırma Vakfı Bu ölçeği kullanma izni almak için.

Kaynaklar: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG kompozit ve MG-QOL15 çalışma grubu. MG ADL: hala geçerli bir sonuç ölçütü. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

İsteğe Bağlı Aletler

MKS MGFA klinik sınıflandırması, MGFA müdahale sonrası durumu (PIS) ve MGFA tedavi durumu Bunlar genellikle klinik araştırmalarda ve zaman zaman klinik uygulamada kullanılır.

    1. MGFA sınıflandırması, hafif (Sınıf II) vakaları orta (Sınıf III) vakalardan ve orta (Sınıf III) vakaları şiddetli (Sınıf IV) vakalardan ayırt etme konusunda bazı öznellikler içermektedir. Ayrıca, bir ziyaretten diğerine meydana gelen değişikliklere karşı duyarsızdır.
      MGFA sınıflandırmasını buradan indirebilirsiniz..

    1. MGFA PIS, müdahale sonrası durumu ölçen bir araçtır ancak MG durumundaki küçük değişikliklere karşı duyarsızdır. İyileşme veya kötüleşme tanımları içermez, bunun yerine QMG veya MGC tanımlarına dayanır (QMG ve MGC bölümlerine bakınız).
      MGFA-PIS'i buradan indirin..

    1. MGFA tedavi durumu, mevcut tedavilerin tanımlayıcı bir aracıdır ve klinik uygulamada ve araştırmalarda kullanılabilir.
      MGFA tedavi durumunu buradan indirebilirsiniz..

    1. MG-MMT skoru, her biri 0 (normal fonksiyon) ile 4 (tam felç) arasında bir dereceye sahip olan kas gruplarının gücünün toplamıdır. Bunlar, MG hastalarında rutin olarak test edilen kaslardır.
      MG-MMT puanını buradan indirin..

Referanslar:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Miyastenia gravis: Klinik araştırma standartları için öneriler. Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Tıbbi Bilimsel Danışma Kurulu Görev Gücü. Nöroloji. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Miyastenia gravis için basit bir manuel kas testi. Doğrulama ve QMG skoru ile karşılaştırma. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Tıbbi Bilimsel Danışma Kurulu'nun MG Çalışma Tasarımı Görev Gücü. Miyastenia gravis klinik çalışmaları için öneriler. Kas Sinir. 2012;45(6):909-917.

MG'de İyileşme ve Kötüleşmenin Önerilen Objektif Ölçütleri

İki ölçek mevcuttur. Her ikisi de klinikte ve araştırmalarda kullanılabilir: 

Kantitatif Miyastenia Gravis (QMG) Testi

MKS QMG testi QMG, özellikle MG için geliştirilmiş standartlaştırılmış bir kantitatif güç puanlama sistemidir. QMG doğrulanmış ve araştırmacılar tarafından önceki birçok çalışmada kullanılmıştır. Daha yüksek sayılar, daha şiddetli bozukluğu temsil eder. 2000 yılında yayınlanan önceki MGFA Görev Gücü raporunda İyileşme ve Kötüleşmenin ölçüsü olarak önerilmiştir. Son veriler, MG şiddetine bağlı olarak, QMG'de 2 veya 3 puanlık bir değişimin minimum klinik olarak anlamlı değişim için bir kriter olarak kullanılmasını desteklemektedir; hafif (QMG 0-9) ila orta şiddetteki hastalıkta (QMG 10-16), 2 puanlık bir değişim klinik olarak anlamlıdır ve şiddetli MG'de (QMG >16) 3 puanlık bir değişim anlamlıdır. 2012 MGFA Görev Gücü'nün en son önerisi MGC'nin kullanılması yönünde olsa da, iyileşme ve kötüleşmenin tespitinde MGC'nin performansını QMG ile karşılaştıran prospektif çalışmalar eksiktir. Bu, QMG için minimum klinik olarak anlamlı değişimin başlangıçtaki hastalık şiddetine bağlı olması nedeniyle ilgi çekici olacaktır. QMG, eğitimli bir hekim, araştırma koordinatörü veya klinik değerlendirici tarafından uygulanabilir. 

Kantitatif Miyastenia Gravis (QMG) Testini İndirin:

Kılavuz (PDF) okuyunLütfen iletişime geçin Mapi Araştırma Vakfı Bu ölçeği kullanma izni almak için. Bu kılavuz, klinik değerlendiricilere ve hekimlere Kantitatif Miyastenia Gravis (QMG) testinin nasıl yapılacağını öğretmek amacıyla tasarlanmıştır.

Referanslar:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Kantitatif miyastenia gravis skorunun güvenilirlik testi. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Miyastenia gravis'te minimal klinik olarak önemli fark: randomize bir çalışmanın sonuçları. Kas Sinir. 2014;49(5):661-665.

 

MG Kompozit (MGC)

MKS MG Kompozit Bu yöntem, hem klinik uygulamalarda hem de klinik çalışmalarda MG'li hastaların klinik durumunu ölçmek için güvenilir ve geçerli bir araç olduğu gösterilmiştir. Bu, 2012 yılında Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Tıbbi Bilimsel Danışma Kurulu'nun MG Çalışma Tasarımı Görev Gücü tarafından tedavi yanıtını belirlemek için klinik çalışmalarda önerilen araçtır. MGC, 3 puanlık bir değişim klinik olarak anlamlı kabul edildiğinden, İyileşme ve Kötüleşme PIS tanımlarını niceliksel olarak belirlemeye yarar. MGC'nin QMG'ye tercih edilmesinin nedeni, MGC'nin "klinik öneme göre ağırlıklandırılmış olması ve hasta tarafından bildirilen sonuçları içermesidir". Bununla birlikte, iyileşme ve kötüleşmenin tespitinde MGC'nin performansını QMG ile karşılaştıran prospektif çalışmalar eksiktir. MGC, eğitimli bir hekim, araştırma koordinatörü veya klinik değerlendirici tarafından uygulanabilir. 

MG-Composite dosyasını indirin. okuyun.

Referanslar:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Çalışma Grubu. Rasch analizi kullanılarak miyastenia gravis kompozitinin psikometrik değerlendirmesi. Kas Sinir. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Tıbbi Bilimsel Danışma Kurulu'nun MG Çalışma Tasarımı Görev Gücü. Miyastenia gravis klinik çalışmaları için öneriler. Kas Sinir. 2012;45(6):909-917.

Klinik Araştırma Standartları (PDF)

2000 yılında, MGFA Tıbbi/Bilimsel Danışma Kurulu'nun bir çalışma grubu, klinik çalışmaların ve sonuç araştırmalarının kayıt ve raporlanmasında tekdüzelik sağlamak amacıyla, miyastenia gravisin şiddetine yönelik sınıflandırma sistemleri ve miyastenia graviste tedaviye yanıt tanımları öneren bir makale yayınladı.

Miyastenia gravis klinik araştırmalarına ilişkin güncel öneriler için lütfen aşağıdaki bağlantıya bakınız. Aşağıdaki belge.

Nörolog

Ocak 2002: Miyastenia Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

E-tıp

Teşhis ve tedavi yöntemlerinin özeti 
eMedicine, hekimler ve diğer sağlık profesyonelleri için internette bulunan en yetkili ve erişilebilir tıbbi referans kaynağıdır. 8,000'den fazla hekim veya sağlık uzmanı yazar ve editör tarafından düzenli olarak güncellenen kanıta dayalı içerik, 38 klinik alanda en güncel uygulama kılavuzlarını sunmaktadır.

MEDLINEplus

Ulusal Sağlık Enstitüleri'nin Ulusal Tıp Kütüphanesi'nden. 
MedlinePlus, Ulusal Sağlık Enstitüleri'nin hastalar, aileleri ve arkadaşları için hazırladığı web sitesidir. Ulusal Tıp Kütüphanesi tarafından hazırlanan bu site, hastalıklar, rahatsızlıklar ve sağlık sorunları hakkında anlayabileceğiniz bir dilde ilgili bilgiler sunmaktadır.