Genelleşmiş miyastenia gravis için umut vadeden yeni bir tedavi yöntemi ufukta görünüyor.
RNA CAR T-hücre tedavisi, vücudun kendi bağışıklık hücrelerini kullanarak hastalıklarla savaşır. Bu tedavi kanser tedavisinde başarılı olmuştur ve araştırmacılar şimdi bu tedavinin diğer rahatsızlıkları olan hastalara nasıl yardımcı olabileceğini araştırıyorlar .
Danny DeBerry, bu yeni tedavi yönteminden faydalanan hastalardan biri. 68 yaşındaki DeBerry, Descartes-08 CAR T hücrelerinin güvenliğini ve etkinliğini belirlemek amacıyla yapılan bir klinik çalışmaya katılıyor. Bu hücreler, hastanın kendi kanı kullanılarak, özellikle miyastenia gravis (MG) hastaları için tasarlanmıştır.
DeBerry bu kış tedavilere başladı ve semptomlarında büyük bir rahatlama gördü.
"İnsanlar 'Bu hayatımı değiştirdi' diyorlar, ama bu gerçekten hayatımı değiştirdi. Bunu kelimelerle ifade etmek zor," dedi.
DeBerry yaklaşık on yıl boyunca çift görme, halsizlik, nefes alma ve yutma güçlüğü gibi giderek kötüleşen miyastenia gravis (MG) semptomlarından muzdarip oldu. Ayrıca, görme sorunlarını daha da kötüleştiren gözünde anevrizmaya neden olan bir mini felç ve çift kalça protezi ameliyatı gibi başka sağlık sorunları da vardı.
Kuzey Karolina, Montgomery County yakınlarındaki kereste şirketleri için tedarikçi olarak çalışan adam, sık sık uzun günlerini ormanda yürüyerek geçiriyordu. Kısa bir mesafeden fazla yürümekte zorlanıyordu, sürekli oturmak veya hatta uzanmak zorunda kalıyordu. Çift görme sorunu, basit işleri bile sinir bozucu ve yorucu hale getiriyordu.
“Beni gerçekten altüst eden şey, ormanda çok sayıda küçük gövdenin bulunduğu alanlarda ağaç ararken oldu. 20 veya 30 küçük fidan varken, birdenbire 40 veya 60 tane oluyor. Bu gerçekten moral bozucu ve iç karartıcıydı.”
DeBerry, IgIV, plazma değişimi ve Mestinon dahil olmak üzere çeşitli tedaviler görmesine rağmen semptomlarında iyileşme göstermedi.
"Durum giderek kötüleşiyordu."
Bir gün , MGFA dergisi olan Focus on MG'yi okurken DeBerry, katılımcı arayan bir klinik çalışma hakkında bilgiye rastladı.
"Bu konuda hiçbir şey bilmiyordum, ama 'Ne kaybedebilirim ki?' diye düşündüm. Sağlığım giderek kötüleşiyor!"
Araştırmanın lideriyle iletişime geçti ve sonunda deneye kabul edildi. Kuzey Carolina Üniversitesi Tıp Fakültesi, Cartesian Descartes-08 MG-001 klinik denemesinin yapıldığı yerlerden biriydi ve Danny bu yere giderek çalışmaya katıldı.
Deneyde , hastanın kendi kanından elde edilen bir T hücresi tedavisi olan Descartes-08 kullanılıyor . Hücreler, antikor üreten plazma hücrelerini bulup öldürmek üzere yönlendirilmek için bir mRNA ile genetik olarak değiştiriliyor. Araştırmacılar, bu T hücrelerinin hastaya geri verildiğinde, miyastenia gravis'te patojenik antikorları üreten anormal plazma hücrelerini bulup öldürüp öldürmeyeceğini test ediyorlar.
İlk deneme sonuçları, 10-12 Mayıs 2022 tarihlerinde Miami'de düzenlenen 14. MGFA Uluslararası Konferansı'nda sunuldu ( afişi burada görebilirsiniz ). Deneme katılımcıları farklı doz rejimleri aldı ve DeBerry de dahil olmak üzere bazı hastalarda umut verici sonuçlar elde edildi.
CAR T-hücre tedavisinin ikinci infüzyonundan sonra kendini daha iyi hissetmeye başladığını söylüyor. Yüksek ateş de dahil olmak üzere bazı yan etkiler yaşamasına rağmen, kendini daha güçlü hissetti. Altı hafta sonra, infüzyonları tamamlandığında, vücudunda neler olup bittiğini görmek ve semptomlarını değerlendirmek için bir dizi teste başladı.
"Test sonuçlarım giderek daha iyiye gidiyordu... Stres testlerinde en yüksek puanları alıyordum, çift görme sorunum yoktu. Eskisi gibi sıvı içerken boğulmuyordum. Çenelerim yorulmuyordu. Eşimle birlikte Nisan başında biraz izin alıp tatile gittik. Günde on mil bisiklet sürebilecek duruma geldik."
Şaşırtıcı bir şekilde, DeBerry, MG ile ilgisi olmayan, gözlerini rahatsız eden damar sorunlarında ve diş eti problemlerinde de iyileşme gördüğünü söylüyor.
"Bu, bitmek bilmeyen bir hediye gibi," dedi.
Araştırmanın baş araştırmacılarından nörolog Dr. Volkan Granit, "Bu RNA CAR T-hücre tedavisine ilişkin ara analiz bulgularından çok cesaret aldım," dedi. "Tedavi güvenli ve iyi tolere edilebilir görünüyor ve erken katılımcılarımızda görülen klinik iyileşme düzeyi dikkat çekici. Kontrollü bir çalışmada elde edilecek gelecekteki veriler bu bulguları doğrularsa, Descartes-08, MG tedavisinde kullandığımız yöntemler arasına hoş bir katkı olacaktır."
Danny DeBerry, bazen günde on saate varan çalışma saatlerine devam ediyor ve başı dönmeden market alışverişi yapmak gibi küçük şeylerin tadını çıkarıyor. Belirtileri yaşam kalitelerini derinden etkileyen diğer kişileri, klinik bir deneye katılmaya uygun olup olmadıklarını sağlık uzmanlarına sormaya teşvik ediyor.
Descartes-08 klinik çalışmasını yürüten biyomedikal şirketi Cartesian Therapeutics, hasta kaydına devam ediyor.
Klinik operasyonlardan sorumlu kıdemli direktör Dr. Adam Chowdhury, "Daha fazla merkez açmayı ve daha fazla hasta kaydetmeyi hedefliyoruz çünkü halihazırda kayıtlı hastalardan heyecan verici veriler alıyoruz" diyor.
Descartes-08 / Cartesian Therapeutics çalışması devam etmektedir ve kayıtlar açıktır. Daha fazla bilgi edinmek için clinicaltrials.gov adresini ziyaret edin ve sağlık ekibinizle görüşün.
