MGFA topluluğu, Aralık ayında FDA tarafından onaylanan yeni bir miyastenia gravis tedavisinin geliştirilmesinde önemli bir rol oynadı. Argenx tarafından üretilen Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), asetilkolin reseptörüne (AChR) karşı antikor pozitif olan yetişkin hastalar için FDA onaylı ilk ve tek yenidoğan Fc reseptörü (FcRn) blokeridir.
Bir Ortaklık Kuruldu
MGFA, argenx ile ilk olarak 2018'de, şirket Vyvgart için klinik denemeler başlatırken ortaklık kurdu. Şirket, o dönemde MGFA'nın genel müdürü ve bir MG hastası olan Nancy Law ile iletişime geçti.
Argenx'in ABD genel müdürü Rebecca McLeod, "Nancy, görüştüğümüz ilk MG hastasıydı" dedi.
Argenx bilim insanları, laboratuvar ortamlarından, MG'nin veya tedavilerinin hastalar üzerindeki gerçek yaşam etkilerine dair sınırlı bir bakış açısına sahipti. Hastaların ihtiyaçlarını gerçekten karşılayacak bir ilaç sunabilmek için, etkilenen insanlar hakkında daha fazla bilgi edinmeleri gerekiyordu.
McLeod, "Amacımız, yıllardır yeterince hizmet alamayan bu hasta topluluğuyla aramızda bir ortaklık kurmaktı," dedi.
Nancy Law, şirketin hastalarla nasıl görüşme yaptığı ve klinik denemenin nihai bireyselleştirilmiş dozlama tasarımını nasıl oluşturduğu konusunda büyük bir etkiye sahipti.
Argenx'in tıbbi işler direktörü Dr. Deb Gelinas, "MG (Miyastenia Gravis) denemeleri her zaman zordur çünkü nadir görülen bir hastalıktır," dedi. "MGFA, deneme hakkında bilgi paylaşımında gerçekten harika bir iş çıkardı. MGFA ağı ve konferansı sayesinde, hastalarla denemeye katılma konusunda konuşabilecek sağlık hizmeti sağlayıcılarına ulaşabildik. MGFA muazzam bir ortak oldu."
Nancy'nin önerisiyle argenx, Amerika Birleşik Devletleri'nde hasta dinleme turu düzenledi. Hastaların ihtiyaçlarına ve semptom gelişimine özel bir doz istediklerini öğrendiler. Bu görüşmeler, denemenin nasıl tasarlandığını ve ilacın nihayetinde nasıl uygulandığını şekillendirdi.
McLeod, “Denemeyi nasıl tasarlayacağımız konusunda birçok seçeneğimiz vardı,” dedi. “Başlangıçta dört hafta boyunca dört infüzyonla tedavi uyguluyorduk. Bazı hastaların bu uzun süreli faydayı gördüğünü fark ettik. Bu yüzden Nancy ve ekibine gidip hasta topluluğunun nasıl tedavi edilmek istediğini sorduk – bireysel mi yoksa standartlaştırılmış mı? İhtiyaç duymadıkları takdirde ilacı almamaları fikrini beğendiler.”
Deneme süresince hastalara ilaca verdikleri yanıta bağlı olarak esnek bir dozaj sunuldu. Deneme verilerinin değerlendirilmesi, esnek ve bireyselleştirilmiş bir dozajın klinik olarak anlamlı sonuçlar sağladığını ve aynı zamanda daha iyi bir hasta deneyimi sunduğunu gösterdi.
Yeni İlaç
Faz 3 ADAPT çalışmasında Vyvgart, AChR antikoru pozitif olan miyasteni hastalarının yaklaşık %68'inde semptomlara neden olan zararlı AChR antikorunu azalttı. Bu, diğer immünosupresan ilaçlara göre daha az yan etkiyle hastalara gerçek faydalar sağladığını göstermek için yeterlidir. (Tedavinin nasıl çalıştığı hakkında daha fazla bilgi için, şuraya bakın:) bu yakın tarihli MGFA web semineri ve reçete bilgilerine bakın: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
Gelinas, "Vyvgart'ın kanıtlanmış bir güvenlik ve etkinlik profili var ve hastaya özel olarak dozlanabiliyor," dedi.
James F. Howard, Jr., Kuzey Carolina Üniversitesi Chapel Hill Tıp Fakültesi'nde nöroloji profesörü ve denemenin baş araştırmacısıFDA'nın Vyvgart'ı onaylamasının miyasteni hastaları ve aileleri için önemli bir yeni gelişme olduğunu kabul ediyor.
“GMG ile yaşayan insanlar, hastalığın altında yatan patogenezi hedef alan ve klinik verilerle desteklenen yeni tedavi seçeneklerine ihtiyaç duyuyorlardı,” dedi. “Bu terapi, gMG'nin hastalık yükünü azaltma ve bu hastalığı tedavi etme şeklimizi dönüştürme potansiyeline sahip.”
Tanıma
Argenx, bu yenilikçi tedavi seçeneğini piyasaya sürme çalışmalarından dolayı Şubat 2022'de MGFA Hasta Konferansı'nda MGFA Yılın Ortağı ödülüne layık görüldü.
McLeod, "MGFA'dan bu takdiri almaktan büyük onur duyduk; onların topluma hizmet etme biçimleri gerçekten olağanüstü," dedi. "Bu süreçte çok önemli bir rol oynadılar."
MGFA ve argenx, hastaların ihtiyaçlarını en iyi şekilde karşılamak için klinik veri toplama ve değerlendirme konusunda birlikte çalışmaya devam edecek. Bu, hastaların miyasteniyi nasıl deneyimlediklerini değerlendirmek için kullanılabilecek gerçek dünya verilerini toplamak üzere tasarlanmış bir hasta semptom takip aracını da içeriyor.
Tıp uzmanları ve argenx temsilcileri, Mayıs 2022'de düzenlenecek Miyastenia Gravis ve İlişkili Bozukluklar üzerine MGFA Uluslararası Konferansı'nda Vyvgart hakkında daha fazla bilgi vermek ve MG araştırmalarına katılmak için diğer fırsatları paylaşmak üzere hazır bulunacaklar.