argenx, VYVGART ve VYVGART Hytrulo'nun gMG ile yaşayan tüm yetişkin hastalarda kullanımını genişletmek için ABD FDA onayını duyurdu.
Mayıs 8, 2026
argenx, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) ve VYVGART Hytrulo® (efgartigimod alfa ve hyaluronidase-qvfc) ilaçlarının, yaygın miyastenia gravis (gMG) hastası yetişkinlerin tedavisinde kullanımına yönelik etiket genişletme onayını verdiğini duyurdu. Onaylanan ek Biyolojik Ruhsat Başvurusu, VYVGART'ın endikasyonunu, gMG ile yaşayan tüm serotipteki yetişkin hastaları (anti-AChR-Ab pozitif, anti-MuSK-Ab pozitif, anti-LRP4-Ab pozitif ve üçlü seronegatif) kapsayacak şekilde genişletiyor.
Bu, LRP4 veya seronegatif MG ile yaşayan bireyler için FDA onaylı ilk yenidoğan Fc reseptör blokeridir ve bu onay, MG topluluğu için anlamlı bir dönüm noktasıdır.
Bu onay, seronegatif veya LRP4 MG ile yaşayan MG hastalarının yaklaşık %10'u için tedaviye erişimi iyileştirme potansiyeline sahiptir. Ayrıca, Vyvgart, 2023'ten bu yana MuSK MG'li bireyler için FDA tarafından onaylanan üçüncü tedavi olmuştur.
Tedaviler hakkında daha fazla bilgi edinin.Miyastenia Gravis'te idrar yolu disfonksiyonu: kesitsel vaka-kontrol çalışması
Nörolojik Bilim
Ocak 3, 2026
Miyastenia gravis'te motor semptomlar iyi belgelenmiş olsa da, idrar fonksiyon bozukluğunun, özellikle idrar kaçırma (UI) ve aşırı aktif mesane (OAB) semptomlarının yaygınlığı ve klinik önemi, miyastenia gravis'te yeterince araştırılmamıştır ve önceki raporlar küçük kohortlarla sınırlıdır.
Bu çalışmanın sonuçları, idrar kaçırma (UI) ve aşırı aktif mesane (OAB) semptomlarının miyastenia gravis (MG) hastalarında kontrol grubuna göre daha yaygın olduğunu göstermiştir. MG-ADL skoru, idrar kaçırmanın bağımsız bir öngörücüsüdür ve hastalığın başlangıç yaşı, idrar kaçırmanın gelişme zamanlamasını etkileyebilir. Erken teşhis ve müdahale, hasta sonuçlarını iyileştirebilir.
Devamını OkuFDA, Amgen'in Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) adlı ilacını yaygın miyastenia gravis tedavisinde kullanılmak üzere onayladı.
Amgen Basın Bülteni
12 Aralık 2025
Genelleşmiş miyastenia gravis hastalığı için yeni bir tedavi yöntemi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandı.
İnebilizumab-cdon (marka adı UPLIZNA), CD19 pozitif B hücrelerini seçici olarak hedefleyen monoklonal bir antikor tedavisidir. Bu yaklaşım, hastalığın biyolojik kök nedenini ele almaktadır. Tedavi, AChR ve MuSK generalize MG tanısı konmuş yetişkinlerde FDA onaylıdır. Hastaların, iki başlangıç yükleme dozundan sonra yılda sadece iki doz alması yeterlidir.
MGFA Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson, "Nadir ve kronik bir hastalığı yönetmek, öngörülemeyen tekrarlayan semptomlarla ve zorlu tedavi programlarıyla karşı karşıya kalmak anlamına gelebilir" dedi. "Bu onay, kalıcı etkinlik ve genel miyastenia gravis hastalarına idame dozları arasında altı aylık tedavi gerektirmeyen bir süre sağlayan bir dozlama programı sunarak önemli bir dönüm noktası oluşturuyor."
Çalışma verileri şuradan gelmektedir: MINT denemesi2020 yılında başlayan bu çalışmanın en son faz 3 deneme verileri şunlardır: Dr. Richard Nowak tarafından MGFA Bilimsel Oturumunda sunulmuştur. 29 Ekim 2025'te. Bu duyuru hakkında daha fazla bilgiyi Amgen'in web sitesinde bulabilirsiniz.
Devamını OkuIgA otoantikorları, miyastenia gravis patolojisinin yeni bir mekanizmasını ortaya koymaktadır.
Beyin
28 Ekim 2025
Brain dergisinde yayınlanan bir çalışma, önemli kas güçsüzlüğüne neden olan nadir bir miyastenia gravis (MG) türü olan MuSK miyastenia gravis hakkında yeni bilgiler sunuyor. Şimdiye kadar, araştırmaların çoğu, asetilkolin reseptör kümelenmesini bozan ve sinir-kas iletişimini zayıflatan, hastalığın ana otoantikoru olan MuSK IgG4'e odaklanmıştı.
Yale Üniversitesi'nde Dr. Kevin O'Connor'ın laboratuvarında Dr. Gianvito Masi liderliğindeki bu çalışma, başka bir antikor sınıfı olan IgA'nın da hastalıkta rol oynayabileceğini gösteriyor. IgA antikorları genellikle bağırsak ve akciğer gibi mukoza bölgelerinde bulunur ve enfeksiyonlara karşı korunmaya yardımcı olur. Araştırmacılar, MuSK MG'li hastaların bir alt grubunun da MuSK'yı hedef alan IgA otoantikorları taşıdığını keşfetti.
Ekip, hasta kaynaklı IgA otoantikorları, B hücresi sekanslama teknolojisi, kas hücresi kültürleri ve in vivo deneyler kullanarak şunları gösterdi:
1) MuSK'ye özgü IgA üreten hücreler yıllarca hayatta kalabilir ve B hücrelerini hedef alan tedavilerle (örneğin anti-CD20 tedavisi) tamamen ortadan kaldırılamazlar.
2) Bireysel IgA otoantikorları MuSK'yi aktive edebilir, ancak birden fazla IgA antikoru birlikte hareket ettiğinde bu süreci engelleyebilir ve kas güçsüzlüğüne neden olabilir. Nitekim, deneysel modellerde, hastadan elde edilen IgA otoantikorlarının kombinasyonu miyastenik semptomlara yol açmıştır; bu da MuSK IgA'nın hastalık patolojisine doğrudan katkıda bulunabileceğini düşündürmektedir.
Bu, IgA otoantikorlarının MuSK'ye karşı otoimmün yanıtta rol oynayabileceğini gösteren ilk kanıttır. Bu bulgular, hastalıkta mukozal bağışıklığın (enfeksiyonların veya çevresel maruziyetlerin etkisi gibi) rolü hakkında yeni sorular ortaya çıkarmaktadır. Bu sürecin daha iyi anlaşılması, araştırma ve gelecekteki tedavi için yeni yollar açabilir.
Devamını OkuTedavi amaçlı kullanılan IgG ve IgM'ye özgü proteazlar, miyastenia gravis patolojisine yol açan asetilkolin reseptörü otoantikorlarını etkisiz hale getirir.
Ulusal Bilimler Akademisi (PNAS) Bildirileri
23 Ekim 2025
Alexandra Bayer liderliğindeki ve Seismic Therapeutic ile işbirliği içinde çalışan Yale Üniversitesi'ndeki MG grubu, miyastenia gravis (MG) hastalığında IgM otoantikorlarının yeni bir rolünü ortaya çıkardı.
MG'de vücudun bağışıklık sistemi, sinirler ve kaslar arasındaki sinyallere müdahale eden otoantikorlar üretir ve bu da kas güçsüzlüğüne yol açar. Çoğu zaman bu zararlı otoantikorlar IgG sınıfına aittir, ancak yeni araştırmalar bazı kişilerde IgM adı verilen başka bir türün de önemli bir rol oynayabileceğini göstermiştir.
IgG otoantikorlarını "etkisiz hale getirerek" hasara yol açmalarını engellemek üzere tasarlanmış bir enzim olan S-1117 adlı yeni bir tedavi yaklaşımını test ettiler. Çoğu hasta örneğinde bu yöntem iyi sonuç verdi. Ancak, tedavinin daha az etkili olduğu bazı örneklerde, hastalığı tetikleyen faktörün IgM otoantikorları olduğu anlaşıldı. S-1117'yi IgM'yi hedef alan başka bir enzimle birleştirerek, her iki otoantikor türünün de zararlı etkilerini tamamen durdurmayı başardılar.
Miyastenia gravis (MG) hastaları için bu bulgular önemlidir çünkü daha kişiselleştirilmiş tedavilerin geleceğine işaret etmektedir. Tek tip bir yaklaşım yerine, hekimler her hastada hangi otoantikor türünün soruna neden olduğunu belirleyebilir ve tedaviyi onu bloke edecek şekilde uyarlayabilirler. Bu keşif, mevcut tedavilere yanıt vermeyen hastalar için yeni bir umut sunmakta ve bilimin ve iş birliğinin, MG'li herkes için daha iyi bakım ve daha iyi yaşamlar sağlamada ne kadar güçlü olduğunu göstermektedir.
Devamını OkuPotansiyel yeni bir miyastenia gravis (MG) tedavisi için Faz III klinik denemesinden olumlu sonuçlar alındı.
AstraZeneca Basın Bülteni
Temmuz 24, 2025
Gefurulimab adlı bir ilaca ilişkin çalışma verileri, plaseboya kıyasla 26. haftada MG-ADL toplam skorunda başlangıç değerine göre istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak önemli bir iyileşme göstermiştir. Çift kör çalışma, 20 ülkeden hastaları içermiştir.
MGFA Tıbbi ve Bilimsel Danışma Konseyi Başkan Yardımcısı ve çalışmanın baş araştırmacısı Dr. Kelly Gwathmey, “GMG ile ilişkili hızla değişen semptomlar ve öngörülemeyen sakatlık, hastanın yaşamının neredeyse her yönünü etkileyebilir; bu nedenle erken müdahale ve sürekli hastalık kontrolü kritik bir tedavi hedefidir. Haftada bir kez, kendi kendine uygulanan bir C5 tedavi seçeneği, hastalara durumlarını yönetmede daha fazla kolaylık ve bağımsızlık sağlayarak, tedavileri üzerinde daha fazla kontrol sahibi olmalarını sağlayacaktır.” dedi.
Aşağıdaki basın bültenini okuyun.
Devamını OkuJohnson & Johnson, IMAAVY™ (nipocalimab-aahu) için FDA onayını aldı.
AChR+ veya MuSK+ generalize miyastenia gravis tedavisi için yeni tedavi onaylandı.
30 Nisan 2025
FDA, antikor pozitif (AChR+ veya MuSK+) jeneralize miyastenia gravis ile yaşayan 12 yaş ve üzeri kişilerin tedavisi için IMAAVY™ (nipocalimab) ilacını onayladı. Johnson & Johnson, bu yeni FcRn blokerinin, miyastenia gravis ile yaşayan en geniş popülasyonda uzun süreli hastalık kontrolü sağladığını belirtiyor.
Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson, "Miyastenia gravis ile yaşayan bireylerden sürekli olarak, hayatlarına daha fazla istikrar, bağımsızlık ve öngörülebilirlik getirebilecek yeni tedavi seçenekleri konusunda umutlu olduklarını duyuyoruz" dedi.
“Bu tedavi, MG semptomlarının tekrarlamasının hastalar ve aileleri için yarattığı sürekli belirsizlik ve ağır fiziksel ve zihinsel yükü gidermeye yardımcı olabilecek başka bir seçenek sunmaktadır.”
FDA Öncelikli İnceleme statüsünün ardından gelen bu onay, asetilkolin reseptörü (AChR) veya kas spesifik kinaz (MuSK) antikorları pozitif olan 12 yaş ve üzeri yetişkin ve çocuk hastalarda kullanılabilen, kanıtlanmış bir sınıfta yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır. IMAAVY, ilk dozdan itibaren ve 24 haftalık izleme süresi boyunca otoantikor seviyelerinde %75'e varan hızlı ve sürekli bir azalma göstermiştir.
Bu şaşırtıcı duyuru ve en yeni MG tedavisi hakkında daha fazla bilgi edinin.
Devamını OkuMiyastenia gravis hastalarında serum fibrinojen seviyesi yüksek değildir.
15 Nisan 2025
Scientific Reports dergisinde yayınlanan bir çalışma, daha önceki bir çalışmanın bulgularını doğrulamayı amaçladı; bu çalışma, serumdaki kalıntı fibrinojenin miyastenia gravis (MG) için evrensel bir tanısal biyobelirteç olabileceğini öne sürüyordu. MG hastaları ve kontrol grupları arasında fibrinojen seviyelerini karşılaştırmak için birden fazla metodoloji kullanan yazarlar, MG hastalarında yüksek serum fibrinojen seviyeleri bulamadılar. Bu sonuçlar, MG için etkili biyobelirteçler belirleme ortak hedefimize ulaşmak için yeni bulguların tekrarlanmasının gerekliliğinin altını çizmektedir.
Devamını OkuKendi kendine enjeksiyon için kullanılan Vyvgart Hytrulo artık FDA onaylıdır.
10 Nisan 2025
FDA onaylı, yaygın AcHR miyastenia gravis tedavisi olan Vyvgart Hytrulo, artık Amerika Birleşik Devletleri'nde tek doz halinde enjeksiyon şeklinde kullanılabiliyor. İlacı kullananlar, enjeksiyonu evde tek doz halinde uygulayarak hastalara daha fazla esneklik sağlıyor.
Devamını OkuABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Çocuklarda Görülen Miyastenia Gravis Tedavisinde Eculizumab'ın Kullanım Alanının Genişletilmesini Onayladı
12 Mart, 2025
Miyastenia gravis teşhisi konmuş gençler için iyi haber: Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Alexion/AstraZeneca'nın eculizumab (SOLIRIS) ilacının kullanım alanının genişletilmesini onayladı.®Bu karar, eculizumab'ı asetilkolin reseptör antikoru pozitif (AChR-Ab+) olan altı yaş ve üzeri pediatrik hastalarda yaygın miyastenia gravis (gMG) tedavisi için FDA onaylı ilk ve tek ilaç haline getirmiştir.
Eculizumab, kompleman aracılı doku hasarını önlemek için kompleman proteini C5'i inhibe ederek çalışan monoklonal bir antikordur ve ilk olarak 2007 yılında paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) tedavisi için onaylanmıştır. Önemli bir faz 3 klinik çalışmasının (REGAIN, NCT01997229) sonuçlarına dayanarak, 2017 yılında gMG'li yetişkinlerin tedavisi için onaylanmıştır. 12-17 yaş arası dirençli AChR-Ab+ gMG hastalarında yapılan yakın tarihli olumlu bir tek kollu çalışma (NCT03759366), pediatrik popülasyonda kullanımını destekleyen kanıtlar sağlamıştır.
Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson, “Miyastenia gravis her yaştan insanı etkileyebilir ve özellikle genç hastalar ve aileleri için son derece yıkıcıdır” dedi. “Çığır açan araştırmalar ve tedavi yöntemlerini geliştirme taahhüdü sayesinde, pediatrik gMG hastaları artık MG ile daha kaliteli bir yaşam sürmelerine yardımcı olabilecek yeni bir tedavi seçeneğine sahipler. Bu konuda gösterdikleri inanılmaz çaba için Alexion/AstraZeneca ve FDA'yı takdir ediyoruz. Bu, bu yıkıcı hastalık hakkında farkındalığın ve eğitimin dünya çapında yayılmasını sağlamada küresel MG topluluğumuzun desteği olmadan mümkün olmazdı.”
Eculizumab intravenöz infüzyon yoluyla verilir. Neisseria meningitidis'in neden olduğu ciddi ve yaşamı tehdit eden enfeksiyon riskinin artması da dahil olmak üzere çeşitli güvenlik hususları bulunmaktadır. Hastalar, riski azaltmak için yalnızca Risk Değerlendirme Yönetim Stratejisi (REMS) programı kapsamında kısıtlı bir program aracılığıyla tedaviye erişebilirler.
Referanslar:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Timus bezinin cerrahi olarak çıkarılması zararlı sonuçlara yol açar mı?
Nöroloji
Mayıs 24, 2024
Son zamanlarda, miyastenia gravis (MG) nedeniyle timus bezinin cerrahi olarak çıkarılması veya timoma rezeksiyonu geçiren hastalar da dahil olmak üzere, timus dokusunun cerrahi olarak çıkarılmasının zararlı sonuçları hakkında endişeler dile getirilmiştir. Bu derleme, timus bezinin çıkarılmasından sonra kanser ve otoimmünite risklerine ilişkin kanıtları incelemek için çok disiplinli bir yaklaşım benimsemektedir. Asetilkolin reseptör antikoru pozitif MG'li hastalar için, timus bezinin cerrahi olarak çıkarılmasının uzun vadeli riskler oluşturduğu sonucuna varıyoruz.
Timoma tanısı konmuş hastalarda timus bezinin çıkarılması, potansiyel risklerden çok daha fazla önemli faydalar sağlar. Bununla birlikte, diğer göğüs ameliyatları sırasında timus dokusunun kazara çıkarılması mümkün olduğunca en aza indirilmelidir.
NMD Pharma, Miyastenia Gravis (MG) Klinik Çalışmasında NMD670'in Birinci Fazını Başarıyla Tamamladı – Faz 2 Aktif ve Hasta Alımı Devam Ediyor
Science Translational Medicine
20 Mart, 2024
Sağlıklı gönüllülerde tek dozlu artan doz uygulamasının 1. fazını başarıyla tamamladıktan sonra, NMD670, randomize, plasebo kontrollü, tek dozlu, üç yönlü çaprazlama klinik çalışmasında miyastenia gravis (MG) hastalarında test edildi. Klinik çalışma, hafif MG'li 12 hastada NMD670'in güvenliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini değerlendirdi. NMD670, olumlu bir güvenlik profiline sahipti ve kantitatif miyastenia gravis (QMG) toplam skorunda klinik olarak anlamlı iyileşmelere yol açtı. Tek kas lifi kayıtlarından hastalara kadar uzanan bu translasyonel çalışma, ClC-1 inhibisyonunun MG'de potansiyel bir terapötik yaklaşım olarak mekanizmasının kanıtını sağlamakta ve NMD670'in daha da geliştirilmesini desteklemektedir.
NMD, 2. aşamaya geçti ve şu anda MG hastalarını bünyesine katmaya devam ediyor. Ziyaret edin. ClinicalTrials.gov'daki çalışma sayfası Bu heyecan verici deneye katılmaya uygun olup olmadığınızı ve nasıl başvurabileceğinizi öğrenmek için.
Miyastenia gravis tedavisinde azatiyoprin ve mikofenolat mofetilin karşılaştırmalı etkinliği (PROMISE-MG): prospektif kohort çalışması
Lancet Nöroloji
Mart 2024
Bu çalışma, miyastenia gravis (MG) tedavisinde azatiyoprin ve mikofenolat mofetilin karşılaştırmalı etkinliğini değerlendirmeyi ve doz ile tedavi süresinin etkisini incelemeyi amaçlamıştır. Çalışmada, azatiyoprin ve mikofenolat mofetil ile tedavi edilen hastaların yarısından fazlası yaşam kalitelerinde iyileşme hissetmiştir; iki ilaç arasında klinik sonuçlarda bir fark gözlenmemiştir. Mikofenolat mofetil teratojenik olmasına rağmen, azatiyoprin ile ilişkili yan etkiler mikofenolat mofetile göre potansiyel olarak daha ciddi olabilir. Azatiyoprinin önerilen dozlardan daha düşük dozlarının, doza bağlı yan etkileri azaltarak etkili olabileceği düşünülmektedir. Miyastenia gravis tedavisinde seçimleri belirlemek için daha fazla karşılaştırmalı etkinlik çalışmasına ihtiyaç duyulmaktadır.
Bu çalışma kısmen Amerika Miyastenia Gravis Vakfı tarafından finanse edilmiştir.
ÇALIŞMANIN TAMAMINI BURADA OKUYUN.
Elli Yaş Üstü Savunucusu
Şubat 2024
MGFA destek grubu lideri Glenda Thomas, yerel bir gazetede yayınlanan son makalesi de dahil olmak üzere, birkaç yıldır kendi hikayesini paylaşıyor (16. sayfada bulabilirsiniz). Ayrıca miyastenia gravis gibi kronik bir hastalıkla mücadele ederken destek gruplarının önemini de ele alıyor.
ZILBRYSQ® (zilucoplan), asetilkolin reseptörü (AChR) antikoru pozitif olan yetişkin hastalarda jeneralize miyastenia gravis (gMG) tedavisi için artık ABD'de ticari olarak mevcuttur.
UCB Web Sitesi
Ocak 3, 2024
Küresel bir biyofarmasötik şirketi olan UCB, bugün ZILBRYSQ® (zilucoplan) ilacının, asetilkolin reseptörüne (AChR) karşı antikor pozitif olan yetişkin hastalarda jeneralize miyastenia gravis (gMG) tedavisinde kullanılmak üzere ABD'de artık mevcut olduğunu duyurdu. ZILBRYSQ, 17 Ekim 2023.1 tarihinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanmıştır.
ZILBRYSQ, reçete ile temin edilebilen, günde bir kez uygulanan, kullanıma hazır, önceden doldurulmuş bir enjektördür.
Basın bültenini BURADA okuyabilirsiniz.
UCB, ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) adlı ilacının, yaygın miyastenia gravis hastası yetişkinlerde deri altı tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandığını duyurdu.
UCB Web Sitesi
17 Ekim 2023
UCB, ZILBRYSQ® (zilucoplan) adlı ilacın, asetilkolin reseptörüne (AChR) karşı antikor pozitif olan yetişkin hastalarda yaygın miyastenia gravis (gMG) tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandığını duyurdu. Zilucoplan, gMG için günde bir kez deri altına uygulanan, hedefe yönelik ilk C5 kompleman inhibitörüdür ve hasta tarafından kendi kendine uygulanır.
Zilucoplan, tamamlayıcı bileşen 5'in (C5 inhibitörü) ilk günde bir kez deri altı (SC) uygulanan, hedefli peptit inhibitörüdür. Anti-AChR antikor pozitif gMG'li yetişkin hastalar tarafından kendi kendine uygulanabilen tek günde bir kez uygulanan gMG hedefli tedavisidir. Kendi kendine uygulanan tedavinin faydaları arasında hastanelere gidiş-dönüş süresinin azalması, iş yükümlülüklerine müdahalenin azalması ve bağımsızlığın artması yer alabilir. Monoklonal antikor C5 inhibitörlerinin aksine, bir peptit olan zilucoplan, ek dozlamaya gerek kalmadan intravenöz immünoglobulin ve plazma değişimi ile birlikte kullanılabilir.
Zilucoplan'ın FDA onayı, Mayıs 2023'te The Lancet Neurology'de yayınlanan RAISE çalışmasından (NCT04115293) elde edilen güvenlik ve etkinlik verileriyle desteklenmektedir. RAISE çalışması, asetilkolin reseptörü (AChR) antikoru pozitif gMG'li yetişkin hastalarda zilucoplan'ın etkinliğini, güvenlik profilini ve toleransını değerlendirmek üzere çok merkezli, faz 3, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmaydı.
"Bu, topluluk için önemli bir gelişme çünkü genelleşmiş miyastenia gravis için FDA onaylı daha fazla tedavi seçeneğiyle, hekimler bu hastalığı her bir hastaya uygun bireyselleştirilmiş yöntemlerle tedavi etmek için ek araçlara sahip oluyor," dedi Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson. "UCB'ye miyastenia gravis topluluğunun bir parçası oldukları ve bu kronik, otoimmün, nöromüsküler hastalıkla yaşayan insanlar için çözümler bulmaya yönelik sürekli bağlılıkları için minnettarız."
Zilucoplan'ın onaylanmasıyla birlikte, şirketin bu yılın başlarında FDA tarafından onaylanan yenidoğan Fc reseptörü (FcRn) blokerı RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) ile birlikte, UCB'nin portföyü, sağlık profesyonellerine uygun hastalar için kompleman aktivasyonunu veya patojenik otoantikorları ele alma seçeneği sunmaktadır.
UCB'nin Resmi Basın Açıklamasını okuyun.
RAISE araştırma makalesini okuyun.
Şiddetli Miyastenia Gravis'te Yüksek Doz Kemoterapi ve Hematopoetik Kök Hücre Transplantasyonunun Değerlendirilmesi
Yıllıklar Klinik ve Çeviri Nöroloji
Eylül 19, 2023
Özetleyen: Dakota Campbell –İletişim Programı Yöneticisi - Nadir Hastalıklar Klinik Araştırma Ağı, Cincinnati Çocuk Hastanesi, Cincinnati, OH 45229
Miyastenia gravis (MG), kaslardaki asetilkolin reseptörlerini bloke eden veya hasar veren otoimmün bir yanıttan kaynaklanan nadir bir nöromüsküler hastalıktır. Yüksek doz kemoterapi (HDIT) ve otolog hematopoetik hücre nakli (HCT), diğer adıyla kemik iliği nakli, MG için potansiyel tedavi yöntemleridir.
Bu çalışmada araştırmacılar, şiddetli ve tedaviye dirençli miyastenia gravis (MG) hastasında HDIT ve HCT'nin güvenliğini ve etkinliğini incelediler.
Sonuçlar, HDIT ve HCT'nin MG'de remisyon sağladığını göstermektedir. Ekip, tedavinin altta yatan immünopatoloji üzerindeki etkisini değerlendirdi. İlginç bir şekilde, hastalığın bilinen patojenik aracıları olan asetilkolin reseptör otoantikorları (AChR), tedavi sonrasında belirgin bir şekilde azalmadı.
Yazarlar, bu bulguların, yüksek doz tedaviye yanıt veren hücre bazlı bir hastalık mekanizmasının, AChR otoantikorlarına ek olarak patolojide rol oynayabileceğini düşündürdüğünü belirtiyor. HDIT ve HCT'nin şiddetli MG için etkili bir tedavi olup olmadığını belirlemek için daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.
Miyastenia Gravis Tedavisinde Teleterapi: Bir Pilot Çalışmadan Öğrendiklerimiz
Miyastenia Gravis Nadir Hastalıklar Ağı
Ağustos 22, 2023
Miyastenia gravis (MG) hastalarında teletıp kullanımına dair daha fazla bilgi edinmek amacıyla, Miyastenia Gravis Nadir Hastalıklar Ağı (MGNet), “Miyastenia Gravis'te Teletıp İçin Hastalığa Özgü Sonuç Ölçütlerinin Uyarlanması Pilot Çalışması (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) başlıklı bir pilot çalışma yürütmektedir. Ekip, MG hastaları için teletıp ziyaretlerini ve uzaktan hastalığa özgü değerlendirmeleri incelemektedir.
Burada, baş araştırmacı Amanda Guidon, MD, MPH ve MG hastası ve MGFA'da hasta katılımı, savunuculuğu ve politikası alanından sorumlu başkan yardımcısı Meridith O'Connor, çalışma ve bunun hasta ve araştırma topluluğu üzerindeki etkisi hakkında daha fazla bilgi paylaşıyor.
Yayınlanan bu araştırma hakkında daha fazla bilgi edinin.
Hastaların T hücrelerini modifiye etmek, miyastenia gravis ve diğer hastalıkların tedavisinde yeni bir yaklaşım yaratıyor.
Kartezyen Web Sitesi
Temmuz 1, 2023
Cartesian Therapeutics, otoimmün hastalığı olan hastalar için RNA hücre tedavisine yönelik ilk başarılı klinik çalışmanın olumlu sonuçlarını yayınladığını duyurdu. Hastaların T hücrelerini mRNA ile değiştirerek (bir tür rCAR-T tedavisi), çalışma, miyastenia gravis (MG) ve diğer otoimmün hastalıkların potansiyel tedavisi için yeni bir yaklaşım yarattı.
Elde edilen veriler, RNA hücre tedavisi kullanılarak gerçekleştirilen ilk başarılı Faz 2 çalışmasını temsil eden, miyastenia gravisli hastalarda güçlü ve kalıcı klinik iyileşmeyi göstermektedir.
Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson, "rCAR-T gibi yeni tedavilerin klinik gelişimini mümkün kıldıkları için MG hastaları ve hekimlerinden oluşan topluluğumuza minnettarız" dedi. "Güvenli, kişiselleştirilmiş ve kalıcı klinik fayda sağlayan bir tedavi, MG tedavilerinin giderek büyüyen araç setine memnuniyetle karşılanacak bir katkı olacaktır."
Açıklanan sonuçlar Lancet Nöroloji Makalede, rCAR-T'nin çeşitli diğer otoimmün hastalıkların tedavisinde faydalı olabileceği ve geleneksel DNA tabanlı CAR-T hücreleriyle ilişkili birçok risk ve toksisitenin üstesinden gelebileceği öne sürülüyor. Basın bülteninde şu ifadeler yer alıyor:Miyastenia Gravis'te Otolog RNA Kimerik Antijen Reseptör T-hücresi (rCAR-T) Tedavisinin Güvenliği ve Etkinliği: Prospektif, Çok Merkezli, Açık Etiketli, Rastgele Olmayan Faz 1b/2a Çalışması", daha fazla ayrıntı paylaşıyor.
Ayrıca tam el yazması.
Cartesian'ın rCAR-T ile yaptığı çalışma hakkında daha fazla bilgi edinmek veya başvurabileceğiniz diğer açık ve hasta alımı devam eden MG klinik çalışmalarını incelemek için lütfen şu adresi ziyaret edin: MGFA Klinik Araştırmalar sayfası.
UCB, RYSTIGGO®'nun yaygın miyastenia gravis tedavisinde kullanılmak üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandığını duyurdu.
UCB Web Sitesi
Haziran 27, 2023
UCB, asetilkolin reseptörüne (AChR) veya kas spesifik tirozin kinazına (MuSK) karşı antikor pozitif olan, jeneralize miyastenia gravis hastası yetişkinler için RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) adlı yeni bir tedavinin ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandığını duyurdu.
Rozanolixizumab-noli, deri altına uygulanan bir infüzyon enjeksiyonudur ve gMG'nin en yaygın iki alt tipi olan anti-AChR ve anti-MuSK antikor pozitif gMG için yetişkinlerde FDA onaylı tek tedavidir.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) onayı, gMG2'de yürütülen ve rozanolixizumab-noli ile yapılan tedavinin, nefes alma, konuşma, yutma ve sandalyeden kalkabilme gibi günlük aktiviteler de dahil olmak üzere gMG'ye özgü sonuçlarda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler sağladığını gösteren büyük bir Faz 3 çalışması olan MycarinG Faz 3 çalışmasına dayanmaktadır.
Amerika Miyastenia Gravis Vakfı (MGFA) Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson, "UCB'ye, genelleşmiş miyastenia gravis hastaları ve tedavi eden hekimleri için FDA onaylı yeni bir tedavi seçeneği sunma konusundaki sürekli bağlılıkları için teşekkür etmek istiyoruz" dedi. "Genelleşmiş miyastenia gravis ile yaşayan insanlar önemli ölçüde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlar yaşamaya devam ediyor; bu da FDA onaylı tedavi seçeneklerinin sayısını artırmanın bu kronik, otoimmün, nöromüsküler hastalığı tedavi etmek için özellikle önemli olduğu anlamına geliyor."
Rozanolixizumab-noli, 2023 yılının 3. çeyreğinde ABD'de ticari olarak satışa sunulacak.
UCB'nin resmi basın bültenini okuyun..
argenx, VYVGART Hytrulo Enjeksiyonunun Genelleşmiş Miyastenia Gravis'te Subkutan Uygulama İçin ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Onayını Duyurdu
argenx web sitesi
Haziran 21, 2023
Genelleşmiş miyastenia gravis için etkili bir başka tedavi yöntemi de ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandı. argenx, asetilkolin reseptörüne (AChR) karşı antikor pozitif olan yetişkin MG hastaları için deri altı enjeksiyonu şeklinde uygulanan VYVGART® Hytrulo'yu (efgartigimod alfa ve hyaluronidase-qvfc) duyurdu.
VYVGART Hytrulo, intravenöz kullanım için VYVGART olarak pazarlanan insan IgG1 antikor fragmanı olan efgartigimod alfa ile Halozyme'nin ENHANZE® ilaç dağıtım teknolojisi olan rekombinant insan hiyalüronidaz PH20'nin (rHuPH20) birleşiminden oluşan, deri altına uygulanan bir üründür. Ürün, bir sağlık uzmanı tarafından tek bir enjeksiyon (1,008 mg sabit doz) şeklinde, 30-90 saniye içinde, haftada bir kez olmak üzere dört hafta boyunca deri altına uygulanmalıdır.
"MG topluluğu, genelleşmiş MG tanısı konmuş kişiler için FDA onaylı etkili bir tedavinin daha sunulmasından dolayı heyecanlı ve enerji dolu. Sektör ortağımız argenx'e teşekkür ederiz," dedi Amerika Miyastenia Gravis Vakfı Başkanı ve CEO'su Samantha Masterson. "Deri altı enjeksiyonlu tedavinin kolaylığı ve rahatlığı, tedavi sürecinin ülke genelindeki hastaların günlük yaşamlarına uyum sağlaması nedeniyle hasta topluluğu tarafından şüphesiz çok iyi karşılanacaktır. Hastalar bireyselleştirilmiş bir yaklaşıma ve MG'nin kişisel olarak benzersiz semptomlarını yönetmek için önemli bir seçeneğe daha sahip olacaklar."
Daha fazla bilgi için okuyabilirsiniz haber bülteniArgenx tarafından hazırlanan resmi web sitesine göz atın. vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard, Miyastenia Gravis'in Komplikasyonları Hakkında Konuşuyor
AJMC.com
Mayıs 26, 2023
Kuzey Carolina Üniversitesi Chapel Hill'de nöroloji profesörü, eski Nöromüsküler Bozukluklar Bölümü başkanı ve eski James F. Howard Seçkin Nöromüsküler Hastalık Profesörü olan Dr. James F. Howard Jr., mevcut miyastenia gravis tedavilerinin başka komplikasyonlara yol açabileceğini söyledi.
İmmün Kontrol Noktası İnhibitörlerinin Neden Olduğu Miyastenia Gravisli Hastalarda Klinik ve Serolojik Bulgular
Yıllıklar Klinik ve Çeviri Nöroloji
Mart 2023
Gianvito Masi, MD ve Kevin C O'Connor, PhD
Son zamanlarda, yeni bir kanser immünoterapisi türü olan immün kontrol noktası inhibitörlerinin (ICI) uygulanmasını takiben nadir ancak yaşamı tehdit eden yan etkiler olarak miyastenia gravis (MG) vakaları tanımlanmıştır. ICI-MG'li hastalar genellikle asetilkolin reseptörü (AChR) otoantikorları açısından pozitif test sonucu verirler, ancak idiyopatik MG'nin aksine, AChR otoantikorlarının ICI-MG patolojisindeki rolü bilinmemektedir. Bunu ele almak için, ICI-MG hastalarından oluşan bir kohortu, AChR otoantikorlarının fonksiyonel profilini çıkararak inceledik. Hastaların bir alt kümesinin, idiyopatik MG'ninkine benzer moleküler özelliklere sahip AChR otoantikorları taşıyabileceğini bulduk. Bununla birlikte, diğer vakalarda, bu otoantikorların belirgin patojenik potansiyeli yoktur, bu da hastalığın temel aracıları olarak alternatif faktörleri düşündürmektedir. Bu bulgular, kesin ICI-MG tanıları koymada AChR otoantikor testinin rolünü sorguladığı ve ICI ile ilgili yan etkileri değerlendirirken kapsamlı bir değerlendirmeye duyulan ihtiyacı doğruladığı için doğrudan klinik sonuçlar doğurmaktadır.
Yayınlanan makalenin tamamını okuyun. İŞTE.