Tedavi Hedefleri
Miyastenia gravis (MG) için bilinen bir tedavi olmamakla birlikte, etkili birkaç tedavi yöntemi mevcuttur. Nadir olmakla birlikte, herhangi bir özel tedavi olmaksızın kendiliğinden iyileşme ve hatta remisyon görülebilir. Ancak, her MG vakası benzersiz olduğundan, siz ve doktorunuz özel ihtiyaçlarınıza uygun bir tedavi planı belirleyeceksiniz.
Doktor ziyaretinize hazırlanırken, MG tedavi kılavuzlarını inceleyebilir ve yanınızda getirebilirsiniz. MG tedavi kılavuzları, MG hastaları için çeşitli tedavilerin kullanımı konusunda uluslararası bir MG uzmanları grubu arasında fikir birliği oluşturmak için yıllarca süren bir çalışmanın sonucudur. Bu kılavuzlar, Tıbbi Danışma Kurulu üyelerimizin liderliğinde geliştirilmiş ve güncellenmiş olup, 4 Aralık 2020 tarihli Neurology dergisinde yeniden yayınlanmıştır. “Miyastenia Gravis Yönetimine İlişkin Uluslararası Konsensus Kılavuzu Güncellemesi 2020.” Bu makale, miyastenia gravis (MG) hastalarına bakım veren hekimler için önemli bir yeni kaynak niteliğindedir. Bu makaleye ulaşabilirsiniz. EN SON KILAVUZU İNCELEYİNÖnceki 2016 MG Tedavi Kılavuzları hakkındaki web seminerini izlemek için lütfen buraya Tıkla.
Tedavi ile gücünüzde mütevazıdan önemli ölçüde iyileşme görebilir ve dolu dolu bir yaşam sürebilirsiniz. Yeni tedaviler, MG hastalarına, ailelerine ve bakıcılarına umut vermeye devam ediyor. Mevcut tedaviler hakkında bilgi aşağıda yer almaktadır.
Tedavi seçenekleri
timektomi
Timus bezinin cerrahi olarak çıkarılması, miyastenia gravis hastalarında oldukça etkilidir.
Bu, timüs bezinin cerrahi olarak çıkarılması işlemidir. Timüs bezi, üst göğsünüzün ortasında ve kalbinizin üzerinde bulunur. Bu bez, antikor üretiminde rol oynar. Erken çocukluk döneminde en aktif olsa da, timüs bezi genellikle zamanla küçülür ve erken yetişkinlik döneminde artık işlev görmediği düşünülmektedir. Ancak bazen timüs bezi büyük kalır ve antikor üretiminde aktif olmaya devam eder. Bu cerrahi işlemin etkinliği her hastada farklılık gösterir. Timüs bezi, MG'nin neden olduğu güçsüzlüğü iyileştirmek ve hastaların sadece %10'unda görülen timusta bulunan bir tümör (genellikle iyi huylu veya bazı durumlarda kötü huylu) olan timomayı çıkarmak amacıyla çıkarılır. MG tanısı konan her kişinin, tümör olup olmadığını kontrol etmek için göğüs BT taraması yaptırması gerekir. Timüsektominin nörolojik hedefleri, hastanın güçsüzlüğünde önemli bir iyileşme, kullanılan ilaçların azaltılması ve ideal olarak kalıcı bir remisyondur (tüm güçsüzlüğün ve tüm ilaçların tamamen ortadan kaldırılması). Timus bezinin alınması (timusktomi) genellikle aktif hastalığı tedavi etmek için değil, uzun vadeli sonuçları iyileştirmek amacıyla yapılır. Sonuçlar timusktomiden sonra bir ila iki yıl veya daha fazla süre sonra görülebilir.
Antiasetilkolinesteraz ajanları
Mestinon® (piridiostigmin bromür), asetilkolinin nöromüsküler kavşakta daha uzun süre kalmasını sağlar; bu da daha fazla reseptör bölgesinin aktive olmasına, iletkenliğin ve kas aktivasyonunun artmasına yol açar. Mestinon®, hızlı etkili 60 mg tabletler ve 12 saatlik bir süre boyunca piridiostigmin bromür salınımı sağlayan Timespan® olarak bilinen uzun süreli yavaş salınımlı 180 mg kapsüller olmak üzere iki formda mevcuttur.
Yenidoğan Fc reseptörü (FcRn) blokerleri
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), argenx'in VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) ilacını, asetilkolin reseptörüne (AChR) karşı antikor pozitif olan yetişkin hastalarda yaygın miyastenia gravis (gMG) tedavisi için onaylamıştır. RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) ilacı da ABD FDA tarafından, asetilkolin reseptörüne (AchR) veya kas spesifik tirozin kinazına (MuSK) karşı antikor pozitif olan yetişkin hastalarda yaygın miyastenia gravis (gMG) tedavisi için onaylanmıştır. Bu hastalar, toplam gMG popülasyonunun yaklaşık %85'ini temsil etmektedir.
VYVGART, reçeteyle verilen bir ilaçtır ve anti-AChR antikor pozitif generalize miyastenia gravisli yetişkinlerin tedavisinde IgG antikorunun bir parçasını kullanan ilk FDA onaylı tedavidir. Tedavi döngüleri halinde, her döngü arasında bir ara verilerek uygulanır. Bir tedavi döngüsü, 4 hafta boyunca her hafta 1 saatlik bir infüzyondan oluşur (toplam 4 infüzyon). Tedavi, özellikle neonatal Fc reseptörüne (FcRn) bağlanıp onu bloke etmek üzere tasarlanmıştır; bu da gMG semptomlarına neden olan zararlı AChR antikorları da dahil olmak üzere IgG antikorlarının azalmasına yol açar. "FcRn" adı verilen reseptörler, IgG antikorlarının ömrünü uzatır. gMG'de bu, zararlı AChR antikorlarının gMG semptomlarına neden olmaya devam etmesine izin verir. Ancak FcRn'ye bağlanamayan zararlı AChR antikorları da dahil olmak üzere IgG antikorları vücut tarafından uzaklaştırılır. gMG semptomlarına neden olan zararlı AChR antikorları uzaklaştırıldığında, artık sinir-kas iletişimini bozamazlar. Ayrıca VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ve hyaluronidase-qvfc) adı verilen deri altı enjeksiyon tedavisi de mevcuttur. Bu tedaviler argenx tarafından sunulmaktadır ve daha fazla bilgi edinmek için aşağıdaki bağlantıyı ziyaret edebilirsiniz: https://vyvgart.com/
RYSTIGGO (Rozanolixizumab-noli) deri altı infüzyonu için kullanılan, neonatal Fc reseptörüne (FcRN) bağlanan ve dolaşımdaki IgG'yi azaltan insanlaştırılmış bir IgG4 monoklonal antikorudur.1,4 Bu, gMG'nin en yaygın iki alt tipi olan anti-AChR ve anti-MuSK antikor pozitif gMG için yetişkinlerde FDA onaylı tek tedavidir. Reçete bilgilerine şu adresten ulaşılabilir: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
C5 Protein İnhibitörleri
AstraZeneca ve nadir hastalıklar grubu Alexion, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), genel miyastenia gravis (gMG) hastalarının %80'ini oluşturan ve anti-asetilkolin reseptörü (AChR) antikor pozitif olan yetişkin hastalar için Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) tedavisini resmen onayladığını duyurdu. Bu FDA kararı, gMG tedavisi için uzun etkili bir C5 kompleman inhibitörünün ilk ve tek onayını işaret ediyor. Alexion'a göre, ilaç şu şekilde çalışıyor: inhibe Vücudun bağışıklık sisteminin bir parçası olan terminal kompleman kaskadındaki C5 proteini. Kontrolsüz bir şekilde aktive edildiğinde, kompleman kaskadı aşırı tepki verir ve vücudun kendi sağlıklı hücrelerine saldırmasına yol açar. Ultomiris, yetişkin hastalarda yükleme dozundan sonra sekiz haftada bir intravenöz olarak uygulanır. Ultomiris, günlük yaşam aktivitelerinde erken etki ve kalıcı iyileşme göstermiştir ve 8 haftada bir dozlama ile tedavi yükünü azaltma potansiyeline sahiptir. Bu tedavi hakkında daha fazla bilgiyi aşağıdaki web sitesinde bulabilirsiniz. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Kortikosteroidler ve immünosupresan ajanlar
Prednizon gibi kortikosteroidler veya Imuran®, Cellcept® veya Cyclosporin® gibi immünosupresan ajanlar, doktorunuz tarafından tek başına veya kombinasyon halinde reçete edilebilir. Bu ilaçlar, vücudunuzdaki asetilkolin reseptörlerini bloke eden veya bunlara bağlanan antikorların üretimini baskılar. Asetilkolin reseptörlerinin bu şekilde bloke edilmesi veya bağlanması güçsüzlüğe neden olur.
Soliris dahil olmak üzere Kompleman İnhibitörleri
Soliris® veya jenerik adı eculizumab, asetilkolin reseptörüne karşı antikor pozitif olan yetişkin hastalarda gMG tedavisinde FDA onaylı en yeni infüzyon ilaç sınıfıdır. Bu ilaç, gMG semptomlarına katkıda bulunabilecek bağışıklık sistemi saldırılarını azaltmaya yardımcı olur. Bu yaklaşımın sizin için en uygun olup olmadığına siz ve doktorunuz birlikte karar vereceksiniz.
İntravenöz immün globulinler (IVIg)
Doktorunuz tedavi rejiminizin bir parçası olarak IVIG reçete edebilir. IVIG sırasında, immünoglobulinlerin (IgG) verilmesi için bir damara bir hat yerleştirilir. Tipik bir IVIG infüzyonu 4-8 saat sürebilir ve genellikle hastane ortamında yapılır. Bu IgG akışının, kendi antikor üretimini (ki bu da zayıflığınıza neden olabilir) baskıladığı ve olası enfeksiyonlardan korunmanızı sağladığı düşünülmektedir. Sonuçlar genellikle geçicidir, bu nedenle tekrarlanan tedaviler gereklidir.
IgG Alt-ipucu Hizentra
Miyastenia gravis (MG) tedavisinde immünoglobulinlerin (IgG) verilmesi için yeni, daha az invaziv bir yöntem inceleniyor. Bu yöntem, "deri altı" veya "derinin altına" anlamına gelen IgG subkutanöz uygulama olarak bilinir. Bu IgG uygulama yönteminde, karın bölgesindeki derinin subkutanöz tabakasına 4-6 adet kısa iğne yerleştirilir. Bu iğneler, örümcek ağı şeklinde bir pompaya bağlanır. Tipik bir subkutanöz infüzyon sadece 1-3 saat sürebilir ve evde yapılabilir.
Ayrıca VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ve hyaluronidase-qvfc) adı verilen deri altı enjeksiyon tedavisi de mevcuttur. Bu tedavi argenx tarafından sunulmaktadır ve daha fazla bilgi edinmek için aşağıdaki bağlantıyı ziyaret edebilirsiniz: https://vyvgart.com/
Terapötik Plazma Değişimi
Tedavi Amaçlı Plazma Değişimi veya Plazmaferez – Plazma değişimi veya PLEX olarak da bilinir. Bu, kan plazmasından anormal antikorların uzaklaştırıldığı bir filtrasyon işlemidir. Bu işlem, PLEX öncesinde iki intravenöz (IV) hat veya bir port yerleştirilmesini gerektirir. Doktorunuz, ameliyattan önce gücünüzü hızla artırmak için bu tedaviye ihtiyacınız olduğuna karar verebilir. Vücudunuz sürekli olarak antikor ürettiği için, tekrarlanan PLEX tedavileri gerekebilir.
Uyarıcı İlaçlar
Bazı ilaçlar miyastenia gravis (MG) semptomlarının kötüleşmesine neden olabilir. Doktorlarınıza ve diş hekimlerinize MG teşhisinizi ve şu anda kullandığınız ilaçları bildirmeyi unutmayın. Reçetesiz ilaçlar veya preparatlar da dahil olmak üzere herhangi bir yeni ilaca başlamadan önce doktorunuza danışmanız önemlidir. Dikkat edilmesi gereken ilaçlar listesini incelemek için lütfen... MGFA'nın Uyarıcı İlaçlar sayfasını ziyaret edin. sayfamızı ziyaret edin.