Η κοινότητα MGFA έπαιξε καθοριστικό ρόλο στην ανάπτυξη μιας νέας θεραπείας για τη μυασθένεια gravis, η οποία εγκρίθηκε από τον FDA τον Δεκέμβριο. Το Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), που παράγεται από την argenx, είναι ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας του υποδοχέα Fc (FcRn) νεογνών που έχει εγκριθεί από τον FDA για ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR).
Δημιουργήθηκε μια εταιρική σχέση
Η MGFA συνεργάστηκε για πρώτη φορά με την argenx το 2018, όταν η εταιρεία ξεκινούσε κλινικές δοκιμές για το Vyvgart. Η εταιρεία επικοινώνησε με τη Nancy Law, τότε εκτελεστική διευθύντρια της MGFA και ασθενή με MG.
«Η Νάνσι ήταν η πρώτη ασθενής με μυοσκελετική νόσο με την οποία μιλήσαμε ποτέ», δήλωσε η Ρεμπέκα ΜακΛίοντ, γενική διευθύντρια της argenx στις ΗΠΑ.
Από τους εργαστηριακούς τους πάγκους, οι επιστήμονες του argenx είχαν περιορισμένη εικόνα για τις πραγματικές επιπτώσεις της MG ή των θεραπειών της στους ασθενείς. Για να παραδώσουν ένα φάρμακο που θα κάλυπτε πραγματικά τις ανάγκες των ασθενών, έπρεπε να γνωρίζουν περισσότερα για τους ανθρώπους που επηρεάζονταν.
«Αυτό που ελπίζαμε ήταν μια συνεργασία μεταξύ εμάς και αυτής της κοινότητας ασθενών που δεν έχει εξυπηρετηθεί επαρκώς όλα αυτά τα χρόνια», δήλωσε ο McLeod.
Η Νάνσι Λο είχε τεράστια επιρροή στον τρόπο με τον οποίο η εταιρεία πήρε συνεντεύξεις από τους ασθενείς και δημιούργησε το απόλυτο εξατομικευμένο σχέδιο δοσολογίας της κλινικής δοκιμής.
«Μια κλινική δοκιμή για τη MG είναι πάντα δύσκολη επειδή πρόκειται για μια σπάνια ασθένεια», δήλωσε η Δρ. Ντεμπ Γκελίνας, εκτελεστική διευθύντρια ιατρικών υποθέσεων στην argenx. «Η MGFA ήταν πραγματικά υπέροχη στην κοινοποίηση πληροφοριών σχετικά με τη κλινική δοκιμή. Μέσω του δικτύου και του συνεδρίου της MGFA, καταφέραμε να προσεγγίσουμε παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που μπορούσαν να μιλήσουν με τους ασθενείς για τη συμμετοχή τους. Η MGFA υπήρξε ένας εξαιρετικός συνεργάτης».
Κατόπιν πρότασης της Nancy, η argenx πραγματοποίησε μια περιοδεία ακρόασης ασθενών στις Ηνωμένες Πολιτείες. Έμαθαν ότι οι ασθενείς ήθελαν μια δόση που να ήταν συγκεκριμένη για τις ανάγκες τους και την ανάπτυξη των συμπτωμάτων τους. Αυτές οι συζητήσεις καθόρισαν τον τρόπο σχεδιασμού της κλινικής δοκιμής και την τελική χορήγηση του φαρμάκου.
«Είχαμε πολλές επιλογές σχετικά με τον τρόπο σχεδιασμού της κλινικής δοκιμής», είπε ο McLeod. «Αρχικά, χορηγούσαμε τέσσερις εγχύσεις σε διάστημα τεσσάρων εβδομάδων. Είδαμε ότι ορισμένοι ασθενείς είχαν αυτή τη συνεχή διάρκεια οφελών. Έτσι, πήγαμε στη Nancy και την ομάδα και ρωτήσαμε πώς θα ήθελε να αντιμετωπιστεί η κοινότητα των ασθενών - ατομική ή τυποποιημένη; Τους άρεσε η ιδέα να μην λαμβάνουν το φάρμακο εάν δεν το χρειάζονταν».
Κατά τη διάρκεια της δοκιμής, στους ασθενείς προσφέρθηκε μια ευέλικτη δοσολογία ανάλογα με την ανταπόκρισή τους στο φάρμακο. Η αξιολόγηση των δεδομένων της δοκιμής έδειξε ότι μια ευέλικτη, εξατομικευμένη δοσολογία προσέφερε κλινικά σημαντικά αποτελέσματα, παρέχοντας παράλληλα μια καλύτερη εμπειρία για τον ασθενή.
Νέο φάρμακο
Το Vyvgart μείωσε τα επιβλαβή αντισώματα AChR που προκαλούν συμπτώματα σε περίπου 68% των ασθενών με μυασθένεια που είναι θετικοί σε αντισώματα AChR στη δοκιμή Φάσης 3 ADAPT. Αυτό αρκεί για να δείξει πραγματικά οφέλη σε ασθενείς με λιγότερες παρενέργειες από άλλα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. (Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τον τρόπο λειτουργίας της θεραπείας, δείτε αυτό το πρόσφατο διαδικτυακό σεμινάριο MGFA και δείτε τις πληροφορίες συνταγογράφησης: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
«Το Vyvgart έχει καθιερωμένο προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας και μπορεί να δοσολογηθεί με τρόπο που εξατομικεύεται για τον ασθενή», δήλωσε ο Gelinas.
Ο James F. Howard Jr., καθηγητής νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill και κύριος ερευνητής για τη δοκιμή, συμφωνεί ότι η έγκριση του Vyvgart από τον FDA αποτελεί μια σημαντική νέα πρόοδο για τους ασθενείς με μυασθένεια και τις οικογένειές τους.
«Τα άτομα που ζουν με gMG χρειάζονται νέες θεραπευτικές επιλογές που να στοχεύουν στην υποκείμενη παθογένεση της νόσου και να υποστηρίζονται από κλινικά δεδομένα», είπε. «Αυτή η θεραπεία έχει τη δυνατότητα να μειώσει το νοσολογικό φορτίο της gMG και να μεταμορφώσει τον τρόπο που αντιμετωπίζουμε αυτήν την ασθένεια».
Αναγνώριση
Η Argenx αναγνωρίστηκε στο Συνέδριο Ασθενών MGFA τον Φεβρουάριο του 2022 ως Συνεργάτης της Χρονιάς της MGFA για το έργο της που έφερε στην αγορά αυτή τη νέα θεραπευτική επιλογή.
«Ήταν μεγάλη μας τιμή που λάβαμε αυτή την αναγνώριση από το MGFA – πιστεύουμε ότι ο τρόπος που εμφανίζονται και υπηρετούν την κοινότητα είναι απλά εξαιρετικός», δήλωσε ο McLeod. «Έπαιξαν τόσο καθοριστικό ρόλο σε αυτό».
Η MGFA και η argenx θα συνεχίσουν να συνεργάζονται για να υποστηρίξουν τη συλλογή και την αξιολόγηση κλινικών δεδομένων, ώστε να ανταποκρίνονται με τον καλύτερο δυνατό τρόπο στις ανάγκες των ασθενών. Αυτό περιλαμβάνει ένα σύστημα παρακολούθησης συμπτωμάτων ασθενών, σχεδιασμένο για τη συλλογή πραγματικών στοιχείων που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την αξιολόγηση του τρόπου με τον οποίο οι ασθενείς βιώνουν τη μυασθένεια.
Επαγγελματίες του ιατρικού κλάδου και εκπρόσωποι της argenx θα παρευρεθούν στο Διεθνές Συνέδριο της MGFA για τη Μυασθένεια Gravis και τις Συναφείς Διαταραχές τον Μάιο του 2022 για να συζητήσουν περισσότερα για το Vyvgart, καθώς και για άλλες ευκαιρίες συμμετοχής στην έρευνα για τη Μυασθένεια Gravis.