Το MGFA είναι αφοσιωμένο στην προώθηση της έρευνας για την καλύτερη κατανόηση, θεραπεία και ίαση της μυασθένειας gravis οριστικά. Για την επίτευξη αυτού του στόχου, έχουμε δεσμευτεί να ευαισθητοποιήσουμε το κοινό σχετικά με τις κλινικές δοκιμές για άτομα με μυασθένεια gravis και σχετικές νευρομυϊκές διαταραχές των αρθρώσεων.
Ερευνητές: Εάν θέλετε η κλινική σας δοκιμή να αναρτηθεί στον ιστότοπό μας, στείλτε μας email mgfa@myasthenia.org με θέμα «Ανακοίνωση Κλινικής Δοκιμής».
ΑσθενείςΟι δοκιμές που αναφέρονται εδώ έχουν κοινοποιηθεί στην MGFA από ερευνητές και εγγράφουν νέους ασθενείς, κατά την καλύτερη γνώση μας. Επικοινωνήστε απευθείας με τον χορηγό της έρευνας για επιβεβαίωση. Η MGFA δεν συνδέεται με τις δοκιμές που αναφέρονται παρακάτω. Πρόσθετες δοκιμές ενδέχεται να είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση clinicaltrials.govΣας ενθαρρύνουμε να μάθετε περισσότερα σχετικά με τις επιλογές και να μιλήσετε με την ιατρική σας ομάδα για να μάθετε εάν μια δοκιμή είναι κατάλληλη για εσάς.
Οι δοκιμές που αναφέρονται παρακάτω χωρίζονται σε κατηγορίες ανά ενήλικα και παιδιατρικούς ασθενείς.
ΕΝΕΡΓΕΣ ΚΛΙΝΙΚΕΣ ΔΟΚΙΜΕΣ ΕΝΗΛΙΚΩΝ
Η Μελέτη ETNA | Μια Μελέτη Φάσης 2 με Μακροπρόθεσμη Παράταση της Ποβετασισέπτης σε Ενήλικες με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis- Ενεργός και Προσλαμβάνων
Η μελέτη ETNA αξιολογεί την ασφάλεια και την ανεκτικότητα (πόσο καλά χειρίζεται το σώμα σας) ενός ερευνητικού φαρμάκου, που ονομάζεται povetacicept, σε ενήλικες που ζουν με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG). Η povetacicept λαμβάνεται μία φορά κάθε 4 εβδομάδες.
Ανάδοχος: Vertex Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Ιστοσελίδα μελέτης: MGclinicaltrial.com
Vitaccess Real MG Registry: Ένα Διεθνές Υποψήφιο Παρατηρητικό Μητρώο Ασθενών με Μυασθένεια Gravis που Συνδέει Κλινικά Δεδομένα με Δεδομένα που Αναφέρονται από Ασθενείς – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Το Vitaccess Real MG (VRMG) είναι ένα μητρώο ασθενών που έχει σχεδιαστεί για να καταγράφει διαχρονικά δεδομένα παρατήρησης σχετικά με τη μυασθένεια gravis (MG), τη θεραπεία της και τον αντίκτυπό της στα συμπτώματα, τις καθημερινές δραστηριότητες και την ποιότητα ζωής (QoL). Το μητρώο συνδέει σχετικά δεδομένα που αναφέρουν ασθενείς και επαγγελματίες υγείας (HCP) με κλινικά δεδομένα από ιατρικά αρχεία. Τα δεδομένα που αναφέρουν ασθενείς θα συλλέγονται μέσω της πλατφόρμας VRMG Registry, μιας ψηφιακής πλατφόρμας καταγραφής δεδομένων προσβάσιμης μέσω οποιασδήποτε πλατφόρμας με δυνατότητα σύνδεσης στο διαδίκτυο (π.χ. τηλέφωνο, tablet, φορητό υπολογιστή, υπολογιστή). Τα δεδομένα που συλλέγονται θα καταγράφουν τον αντίκτυπο της MG στην καθημερινή ζωή, την κόπωση και την ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία.
Ανάδοχος: Βιτάσεξ
Ιστοσελίδα:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Ιστότοπος μελέτης: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Επικοινωνία μελέτης: vrmg@vitaccess.com
Συγκριτική Αποτελεσματικότητα του Nipocalimab και του Efgartigimod σε Συμμετέχοντες με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (EPIC)
Σκοπός της παρούσας μελέτης είναι να αξιολογήσει πόσο καλά λειτουργεί η νιποκαλιμάμπη σε σύγκριση με την εφγαρτιγκιμόδη σε συμμετέχοντες με γενικευμένη μυασθένεια gravis (μια πάθηση κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού επιτίθεται και καταστρέφει εσφαλμένα τη σύνδεση μεταξύ νεύρων και μυών προκαλώντας μυϊκή αδυναμία).
Χορηγός: Janssen Έρευνα & Ανάπτυξη, ΕΠΕ
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Ιστοσελίδα μελέτης: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Μια μελέτη για τη χορήγηση νιποκαλιμάμπης σε ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Σκοπός της υπομελέτης υποδόριας χορήγησης είναι να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητά της στον οργανισμό (φαρμακοδυναμική [PD]) όταν χορηγείται ως ένεση κάτω από το δέρμα (υποδόρια) σε σύγκριση με τη χορήγηση μέσω φλέβας (ενδοφλέβια) σε συμμετέχοντες με gMG.
Ανάδοχος: Janssen Έρευνα & Ανάπτυξη, ΕΠΕ
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/show/NCT04951622
Ιστοσελίδα μελέτης: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Κύριο Πρωτόκολλο Μελέτης Πλατφόρμας για την Αξιολόγηση της Ασφάλειας και της Αποτελεσματικότητας Πολλαπλών Θεραπευτικών Σχήματων σε Συμμετέχοντες με Μυασθένεια Gravis – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Το ADAPT Forward είναι μια μελέτη πλατφόρμας με στόχο να εξετάσει πόσο ασφαλή είναι τα διάφορα φάρμακα και πόσο καλά λειτουργούν για άτομα με μυασθένεια gravis. Στόχος είναι να βρεθεί η καλύτερη θεραπευτική προσέγγιση για τη μείωση των παρενεργειών των ασθενών και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής τους.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Ιστοσελίδα μελέτης: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια μελέτη Φάσης 4, ενός βραχίονα για τη διερεύνηση της ταινίας OCS σε ενήλικες συμμετέχοντες με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis που έλαβαν θεραπεία με Ραβουλιζουμάμπη (OCTAGON) – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Πρόκειται για μια προοπτική, πολυκεντρική μελέτη ενός σκέλους που έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια ενός προκαθορισμένου σχήματος σταδιακής μείωσης των από του στόματος κορτικοστεροειδών (OCS) για τη μείωση της χρήσης OCS σε ενήλικες συμμετέχοντες με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) θετική στους υποδοχείς ακετυλοχολίνης (AChR+) και οι οποίοι λαμβάνουν ενδοφλέβια ραβουλιζουμάμπη.
Ανάδοχος: Alexion Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – Μελέτη για την αξιολόγηση της Empasiprubart IV ως πρόσθετης θεραπείας στην Efgartigimod IV σε συμμετέχοντες με AChR-Ab οροθετική γενικευμένη μυασθένεια gravis με μερική κλινική ανταπόκριση στην Efgartigimod – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Αυτή η μελέτη αποτελεί μέρος της μελέτης πλατφόρμας ADAPT Forward (NCT07294170). Η ADAPT Forward είναι μια μελέτη πλατφόρμας με στόχο να εξετάσει πόσο ασφαλή είναι τα διάφορα φάρμακα και πόσο καλά λειτουργούν για άτομα με μυασθένεια gravis. Στόχος είναι να βρεθεί η καλύτερη θεραπευτική προσέγγιση για τη μείωση των παρενεργειών των ασθενών και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής τους. Στόχος αυτής της ISA1 είναι να αξιολογήσει την ασφάλεια και τη θεραπευτική σημασία της εμπασιπρουμπάρτης ως συμπληρωματική θεραπεία στην εφγαρτιγιμόδη σε συμμετέχοντες με οροθετική γενικευμένη μυασθένεια gravis για AChR-Ab.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Ιστοσελίδα μελέτης: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια Μελέτη για την Αξιολόγηση των Κλινικών Αποτελεσμάτων της Efgartigimod PH20 SC σε Ενήλικες με Νεοεμφανιζόμενη Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (gMG) (ADAPT-EARLY) – Πρόσληψη
Ο κύριος σκοπός αυτής της μελέτης είναι να μετρήσει πόσο καλά ανταποκρίνονται οι ενήλικες με νεοεμφανιζόμενη gMG (που σημαίνει ότι είχαν γενικευμένα σημεία ή/και συμπτώματα της νόσου για λιγότερο από 1 έτος) στη θεραπεία με efgartigimod PH20 SC. Η μελέτη περιλαμβάνει μια περίοδο θεραπείας 51 εβδομάδων. Η διάρκεια της μελέτης για κάθε συμμετέχοντα θα είναι περίπου 58 εβδομάδες.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια μελέτη φυσικής ιστορίας σε συμμετέχοντες με συγγενή μυασθενικά σύνδρομα (CMS) λόγω μεταλλάξεων στα DOK7, MUSK, AGRN ή LRP4
Οι συμμετέχοντες θα παρακολουθήσουν έως και 4 επισκέψεις μελέτης για τη συλλογή κλινικών αξιολογήσεων. Οι αξιολογήσεις θα αξιολογήσουν τα συμπτώματα και την ποιότητα ζωής των συμμετεχόντων, ώστε να κατανοηθεί η δραστηριότητα της νόσου σε ασθενείς με CMS λόγω μεταλλάξεων στα γονίδια DOK7, MUSK, AGRN ή LRP4.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα μελέτης: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια μιας νέας σύνθεσης κλαδριβίνης για χορήγηση από το στόμα σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο σε συμμετέχοντες με γενικευμένη μυασθένεια gravis (MyClad) – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Σκοπός αυτής της φάσης 3, τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής μελέτης είναι η διερεύνηση της διατηρούμενης αποτελεσματικότητας, της ανάγκης για επαναθεραπεία και της μακροπρόθεσμης ασφάλειας μιας νέας σύνθεσης από του στόματος κλαδριβίνης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε συμμετέχοντες με γενικευμένη μυασθένεια gravis (MyClad).
Ανάδοχος: EMD Serono
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Ιστοσελίδα μελέτης: www.mycladstudy.com
Επικοινωνία μελέτης: eMediUSA@emdserono.com
Μια μη παρεμβατική, μετεγκριτική μελέτη ασφάλειας ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Efgartigimod Alfa – Πρόσληψη
Αυτή είναι μια μη παρεμβατική, προοπτική, μετεγκριτική μελέτη ασφάλειας. Ασθενείς με gMG που αναμένεται να ξεκινήσουν θεραπεία με εφγαρτιγκιμόδη κατά την εγγραφή ή βρίσκονται στον πρώτο κύκλο εφγαρτιγκιμόδης κατά την εγγραφή θα είναι επιλέξιμοι να συμμετάσχουν στην ομάδα εφγαρτιγκιμόδης. Ασθενείς με gMG που δεν έχουν εκτεθεί σε εφγαρτιγκιμόδη και για τους οποίους δεν έχει προγραμματιστεί να ξεκινήσουν θεραπεία με εφγαρτιγκιμόδη κατά την εγγραφή θα είναι επιλέξιμοι να εγγραφούν στην ομάδα που δεν λαμβάνει εφγαρτιγκιμόδη.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια Μελέτη Φάσης 1 του Anitocabtagene Autoleucel για τη Θεραπεία Ατόμων με Μη Ογκολογικές Ασθένειες που Σχετίζονται με τα Πλασματοκύτταρα – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Αυτή είναι μια μελέτη Φάσης 1 που έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την προκαταρκτική αποτελεσματικότητα του anito-cel σε άτομα με γενικευμένη μυασθένεια gravis (GMG). Το Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) είναι μια θεραπεία CAR-T κυττάρων που κατευθύνεται από BCMA.
Ανάδοχος: Arcellx
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06626919
Παγκόσμια Μελέτη Ασφάλειας Εγκυμοσύνης για την Αξιολόγηση των Μητρικών, Εμβρυϊκών και Βρεφικών Αποτελεσμάτων Μετά την Έκθεση στην Εφγαρτιγκιμόδη Κατά τη Διάρκεια της Εγκυμοσύνης και/ήή Θηλασμός. – Πρόσληψη
Αυτή είναι μια πολυκρατική, προοπτική μελέτη ασφάλειας σε έγκυες γυναίκες που εκτέθηκαν σε εφγαρτιγκιμόδη ή εφγαρτιγκιμόδη PH20 SC οποιαδήποτε στιγμή εντός 25 ημερών πριν από τη σύλληψη ή οποιαδήποτε στιγμή κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Οι γυναίκες που εκτέθηκαν σε εφγαρτιγκιμόδη ή εφγαρτιγκιμόδη PH20 SC μόνο κατά τη διάρκεια του θηλασμού θα είναι επίσης επιλέξιμες για εγγραφή. Τα ποσοστά υποβάθρου μειζόνων συγγενών δυσπλασιών (MCMs) θα ληφθούν από πληθυσμούς εντός των ίδιων χωρών/περιοχών με τις χώρες/περιοχές στις οποίες αναφέρθηκαν οι εγκυμοσύνες που εκτέθηκαν σε εφγαρτιγκιμόδη ή εφγαρτιγκιμόδη PH20 SC.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Κύτταρα Descartes-08 CAR-T σε Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (AURORA) – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Αυτή είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης III για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας της θεραπείας με Descartes-08, mRNA CAR T-λεμφοκύτταρα, σε ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis.
Ανάδοχος: Καρτεσιανή Θεραπευτική
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Ιστοσελίδα Μελέτης Χορηγού: https://myastheniagravis.study.science/
Ιστοσελίδα ασθενούς: Ασθενείς – Καρτεσιανή Θεραπευτική
Επικοινωνία μελέτης: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Μελέτη της θεραπείας με αντι-CD19 χιμαιρικό αντιγόνο υποδοχέα Τ-κυττάρων, σε ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Τα Β κύτταρα παίζουν ρόλο στη μυασθένεια (MG) και η νόσος χαρακτηρίζεται από την παρουσία αυτοαντισωμάτων όπως τα αντισώματα κατά των AChR και κατά των MuSK. Τα Τ κύτταρα-στόχοι του χιμαιρικού αντιγόνου υποδοχέα CD-19 (CAR) αξιοποιούν την ικανότητα των κυτταροτοξικών Τ κυττάρων να λύουν άμεσα και ειδικά τα κύτταρα-στόχους, με αποτέλεσμα την αποτελεσματική εξάντληση τόσο των φυσιολογικών όσο και των αυτοαντιδραστικών Β κυττάρων στην κυκλοφορία, καθώς και των προσβεβλημένων λεμφοειδών και ενδεχομένως μη λεμφοειδών ιστών.
Χορηγός: Θεραπευτική Kyverna
Ιστοσελίδα: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Ιστοσελίδα μελέτης: www.myastheniagravistrials.com
Επικοινωνία Μελέτηςt: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Μελέτη για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και της κυτταρικής κινητικής του YTB323 στη Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Αυτή είναι μια μελέτη φάσης Ι/ΙΙ για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και της κυτταρικής κινητικής του YTB323 σε συμμετέχοντες με ανθεκτική στη θεραπεία γενικευμένη μυασθένεια gravis. Το YTB323 είναι μια βιολογική θεραπεία με CAR-T κύτταρα.
Ανάδοχος: Novartis Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06704269
Επικοινωνία μελέτης: novartis.email@novartis.com
Μελέτη για την ασφάλεια του Ultomiris® (Ravulizumab) κατά την εγκυμοσύνη – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Ο πρωταρχικός στόχος της παρούσας μελέτης είναι να περιγράψει τη συχνότητα και τα χαρακτηριστικά των αποτελεσμάτων της εγκυμοσύνης και των μητρικών επιπλοκών μεταξύ των συμμετεχόντων που εκτέθηκαν στο Ultomiris και να περιγράψει τη συχνότητα και τα χαρακτηριστικά επιλεγμένων αποτελεσμάτων στο έμβρυο/νεογνό/βρέφος στη μήτρα, κατά τη γέννηση και έως την ηλικία του 1 έτους μετά την έκθεση στη μήτρα ή μέσω του μητρικού γάλακτος.
Ανάδοχος: Alexion Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06312644
Ιστότοπος μελέτης: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Μια Μελέτη της Τελιτασισέπτης για τη Θεραπεία της Γενικευμένης Μυασθένειας Gravis (UPSTREAM MG) – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Σκοπός της παρούσας μελέτης, που ονομάζεται UPSTREAM MG, είναι η αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της τελιτασισέπτης στη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis. Η παρούσα μελέτη είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 με ανοιχτή επέκταση για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της τελιτασισέπτης σε έναν παγκόσμιο πληθυσμό ασθενών με gMG.
Ανάδοχος: Vor Biopharma Inc.
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Επικοινωνία μελέτης: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Ασφάλεια και Αποτελεσματικότητα 3 Επιπέδων Δοσολογίας του NMD670 σε Ενήλικες Ασθενείς με Μυασθένεια Gravis (SYNAPSE-MG) – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Αυτή η μελέτη Φάσης 2 για την απόδειξη της ιδέας και την εύρεση εύρους δόσεων στοχεύει στην αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας 3 επιπέδων δοσολογίας του NMD670 έναντι εικονικού φαρμάκου σε ενήλικες ασθενείς με μυασθένεια (MG) με αντισώματα έναντι των AChR ή MuSK, χορηγούμενα δύο φορές την ημέρα (BID) για 21 ημέρες. Για να είναι επιλέξιμοι για αυτήν τη μελέτη, οι συμμετέχοντες πρέπει να είναι ηλικίας 18 έως 75 ετών, να έχουν διαγνωστεί με μυασθένεια και να είναι σε θέση να καταπίνουν δισκία.
Ανάδοχος: NMD Pharma A/S
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06414954
Επικοινωνία με τη Μελέτη: contact@nmdpharma.com
Δημοσιευμένα δεδομένα: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Μια μελέτη φάσης III για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας της ιπτακοπάνης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε συμμετέχοντες ηλικίας 18 έως 75 ετών με gMG. – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Η μελέτη είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική, μελέτη Φάσης III, για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας της ιπτακοπάνης σε ασθενείς με AChR+ gMG που βρίσκονται σε σταθερή θεραπεία με ορισμένους από τους ασθενείς.
Ανάδοχος: Novartis Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT04833894
Επικοινωνία μελέτης: novartis.email@novartis.com
Μια μελέτη φάσης III για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας της ιπτακοπάνης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε συμμετέχοντες ηλικίας 18 έως 75 ετών με gMG. – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Η μελέτη είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική, μελέτη Φάσης III, για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας της ιπτακοπάνης σε ασθενείς με AChR+ gMG που βρίσκονται σε σταθερή θεραπεία με ορισμένους από τους ασθενείς.
Ανάδοχος: Novartis Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT04833894
Επικοινωνία μελέτης: novartis.email@novartis.com
Αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της φαρμακοδυναμικής και της αποτελεσματικότητας του CNP-106 σε άτομα με μυασθένεια gravis – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Αυτή είναι μια κλινική δοκιμή Φάσης 1b/2a Πρώτης Χρήσης σε Άνθρωπο (FIH) για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της φαρμακοδυναμικής (PD) και της αποτελεσματικότητας πολλαπλών αύξουσων δόσεων του CNP-106. Η κλινική μελέτη διαρκεί 222 ημέρες (έως 42 ημέρες για τον Έλεγχο, 180 Ημέρες Μελέτης). Άτομα ηλικίας 18-75 ετών με γενικευμένη μυασθένεια gravis (MG) θα υποβληθούν σε έλεγχο έως και 42 ημέρες πριν από την εγγραφή τους στην κλινική μελέτη.
Ανάδοχος: COUR Εταιρεία Φαρμακευτικής Ανάπτυξης
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Ιστοσελίδα μελέτης: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Μελέτη MuSK Myasthenia 1000 – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Σκοπός της παρούσας μελέτης είναι η συλλογή δειγμάτων σάλιου από 1000 άτομα με εργαστηριακά επιβεβαιωμένη διάγνωση μυασθένειας θετικής για αντισώματα MuSK. Αυτά τα δείγματα σάλιου θα αποσταλούν στη συνέχεια σε ένα νευρογενετικό εργαστήριο όπου θα διεξαχθεί μια μελέτη συσχέτισης σε ολόκληρο το γονιδίωμα (GWAS), η οποία θα παράσχει σημαντικές πληροφορίες σχετικά με τους γενετικούς παράγοντες που οδηγούν στην μυασθένεια MuSK.
Ανάδοχος: Δίκτυο Σπάνιων Νοσημάτων Μυασθένειας Gravis (MGNet)
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Ιστοσελίδα μελέτης: musk1000.smhs.gwu.edu/
Μια μελέτη για την αξιολόγηση της υποδόριας χορήγησης Ζιλουκοπλάνης σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (ziMyG) – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Σκοπός της παρούσας μελέτης είναι η αξιολόγηση της φαρμακοκινητικής, της φαρμακοδυναμικής, της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της ανοσογονικότητας και της δράσης της ζιλουκοπλάνης (ZLP) σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες στη μελέτη με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG).
Χορηγός: UCB
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Επικοινωνία με τη Μελέτη: ucbcares@ucb.com
ΕΝΕΡΓΕΣ ΔΟΚΙΜΕΣ ΠΑΙΔΙΑΤΡΙΚΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ
Μελέτη ΦΚ, ΦΔ, Ασφάλειας και Αποτελεσματικότητας της Γεφουρουλιμάμπης σε Παιδιατρικούς Ασθενείς με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis με AChR+ – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Ο πρωταρχικός στόχος της παρούσας μελέτης είναι η αξιολόγηση της φαρμακοκινητικής και της φαρμακοδυναμικής της γεφουρουλιμάμπης σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες ηλικίας 6 έως κάτω των 18 ετών με AChR+ gMG για όλη τη διάρκεια της μελέτης.
Ανάδοχος: Alexion Pharmaceuticals
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Ιστοσελίδα μελέτης: alexion.com
Μια μελέτη φάσης 2/3 για τη νιποκαλιμάμπη σε παιδιά ηλικίας 2 έως κάτω των 18 ετών με γενικευμένη μυασθένεια gravis – Ενεργός και Προσλαμβάνων
Η μελέτη Vibrance-MG αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός υπό έρευνα φαρμάκου, του νιποκαλιμάμπη, για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis σε παιδιά ηλικίας 2 έως κάτω των 18 ετών. Η μελέτη θα αξιολογήσει για πόσο χρονικό διάστημα το υπό έρευνα φάρμακο, το νιποκαλιμάμπη, παραμένει στον οργανισμό.
Ανάδοχος: Janssen Έρευνα & Ανάπτυξη, ΕΠΕ
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT05265273
Ιστοσελίδα μελέτης: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Αξιολόγηση της Φαρμακοκινητικής, της Φαρμακοδυναμικής και της Ασφάλειας της Εφγαρτιγκιμόδης Χορηγούμενης Ενδοφλεβίως σε Παιδιά με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (ADAPT Jr) – Ενεργός και στρατολόγηση
Σκοπός αυτής της δοκιμής είναι η διερεύνηση της φαρμακοκινητικής, της φαρμακοδυναμικής, της ασφάλειας και της δράσης της εφγαρτιγιμόδης ενδοφλεβίως σε παιδιά και εφήβους ηλικίας από 2 έως κάτω των 18 ετών με gMG. Οι λεπτομέρειες περιλαμβάνουν ότι η μέγιστη διάρκεια της δοκιμής για κάθε μεμονωμένο συμμετέχοντα θα είναι περίπου 28 εβδομάδες και η διάρκεια της θεραπείας θα είναι 8 εβδομάδες για το επιβεβαιωτικό μέρος της δόσης (Μέρος Α) και 18 εβδομάδες για το επιβεβαιωτικό μέρος της ανταπόκρισης στη θεραπεία (Μέρος Β).
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια μελέτη της Efgartigimod PH20 SC σε παιδιά ηλικίας μεταξύ 2 και κάτω των 18 ετών με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (ADAPT Jr SC) – Ενεργός και στρατολόγηση
Σκοπός της παρούσας μελέτης είναι η μέτρηση της φαρμακοκινητικής (PK), της φαρμακοδυναμικής (PD), της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της ανοσογονικότητας της εφγαρτιγκιμόδης PH20 SC σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες με gMG ηλικίας 2 έως <18 ετών. Ο πρωταρχικός στόχος είναι να επιβεβαιωθεί η κατάλληλη δόση εφγαρτιγκιμόδης PH20 SC για παιδιατρικούς ασθενείς χρησιμοποιώντας τα αποτελέσματα PK και PD από αυτήν τη μελέτη. Οι συμμετέχοντες θα λάβουν ενέσεις εφγαρτιγκιμόδης PH20 SC και θα παρακολουθούνται για ασφάλεια μέχρι το τέλος της μελέτης. Στο τέλος της περιόδου παρακολούθησης, οι επιλέξιμοι συμμετέχοντες μπορούν να μεταβούν σε μια ανοιχτή μελέτη επέκτασης (OLE). Οι συμμετέχοντες θα συμμετέχουν στη μελέτη για έως και 14 εβδομάδες.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
ΕΝΕΡΓΟΣ, ΔΕΝ ΠΡΟΣΛΑΜΒΑΝΕΙ ΠΡΟΣΛΗΨΕΙΣ
ΕΠΑΝΑΦΟΡΑ-MGTMΜελέτη Φάσης 1/2 για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του CABA-201 σε συμμετέχοντες με γενικευμένη μυασθένεια gravis – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Η μελέτη RESET-MG™ είναι μια κλινική ερευνητική δοκιμή που αξιολογεί τις επιδράσεις μιας ερευνητικής θεραπείας με χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR), CABA-201, σε ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis.
Χορηγός: Βιογραφία της Cabaletta
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06359041
Ιστοσελίδα μελέτης: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or κατεβάστε ένα φυλλάδιο
Μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Efgartigimod PH20 SC σε ενήλικες με οφθαλμική μυασθένεια Gravis (ADAPT oculus) – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Σκοπός της παρούσας μελέτης είναι η αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της εφγαρτιγκιμόδης PH20 SC χορηγούμενης με προγεμισμένη σύριγγα σε ενήλικες ασθενείς με οφθαλμική μυασθένεια gravis. Η μελέτη αποτελείται από ένα μέρος Α (περίπου 7 εβδομάδες) και ένα μέρος Β (έως 2 έτη). Στο μέρος Α, οι μισοί συμμετέχοντες θα λάβουν εφγαρτιγκιμόδη PH20 SC και οι άλλοι μισοί θα λάβουν εικονικό φάρμακο. Στο μέρος Β, όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν εφγαρτιγκιμόδη PH20 SC.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06558279
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Αξιολόγηση της Φαρμακοκινητικής, της Φαρμακοδυναμικής, της Αποτελεσματικότητας, της Ασφάλειας και της Ανοσογονικότητας της Ραβουλιζουμάμπης Χορηγούμενης Ενδοφλεβίως σε Παιδιατρικούς Συμμετέχοντες με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (gMG) – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Ο πρωταρχικός σκοπός της παρούσας μελέτης είναι να χαρακτηριστεί η φαρμακοκινητική και η φαρμακοδυναμική της θεραπείας με ενδοφλέβια έγχυση ραβουλιζουμάμπης σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες με gMG.
Ανάδοχος: Αλεξιών
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Ιστοσελίδα μελέτης: alexion.com/
Δοκιμή Inebilizumab Myasthenia Gravis – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Αυτή η μελέτη MINT είναι μια φάσης 3, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, που θα διεξαχθεί σε περίπου 120 κέντρα μελέτης.
Ανάδοχος: Amgen (αποκτήθηκε από την Horizon Therapeutics το 2023)
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/ct2/show/NCT04524273
Ιστοσελίδα μελέτης: https://www.amgentrials.com/
Μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Batoclimab ως εισαγωγικής και συντηρητικής θεραπείας σε ενήλικες συμμετέχοντες με γενικευμένη μυασθένεια gravis – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Σκοπός αυτής της μελέτης 3 περιόδων είναι να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της μπατοκλιμάμπης σε συμμετέχοντες με gMG.
Ανάδοχος: Ανοσοβαντιστής
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/ct2/show/NCT05403541
Ιστοσελίδα μελέτης: flex.researchstudytrial.com/
Μια Μελέτη Φάσης 3 για την Αξιολόγηση της Αποτελεσματικότητας και της Ασφάλειας της Efgartigimod IV σε Ασθενείς με Οροαρνητική Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (ADAPT SERON) – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Ο πρωταρχικός σκοπός της παρούσας μελέτης είναι η μέτρηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της ενδοφλέβιας (IV) εφγαρτιγκιμόδης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε συμμετέχοντες με οροαρνητικό αντίσωμα δέσμευσης υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab) Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (gMG). Άλλοι στόχοι είναι η αξιολόγηση της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και ανεκτικότητας της εφγαρτιγκιμόδης.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06298552
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια μελέτη Φάσης 1b για τη διερεύνηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του ARGX-119 σε ενήλικες συμμετέχοντες με συγγενή μυασθενικά σύνδρομα (CMS) DOK7 – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Σκοπός αυτής της μελέτης φάσης 1β είναι η αξιολόγηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του ARGX-119 σε ενήλικες συμμετέχοντες με συγγενή μυασθενικά σύνδρομα DOK7-. Η μελέτη θα αξιολογήσει επίσης τον τρόπο με τον οποίο το ARGX-119 επεξεργάζεται ο οργανισμός (φαρμακοκινητική), τον τρόπο με τον οποίο το ανοσοποιητικό σύστημα αντιδρά σε αυτό (ανοσογονικότητα) και τον τρόπο με τον οποίο μπορεί να βελτιώσει τον τρόπο με τον οποίο αισθάνονται και λειτουργούν οι ασθενείς.
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: κλινικές δοκιμές.gov/study/NCT06436742
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@argenx.com
Μια Μελέτη Φάσης 3 για την Αξιολόγηση της Αποτελεσματικότητας και της Ασφάλειας της Efgartigimod IV σε Ασθενείς με Οροαρνητικό Αντίσωμα Σύνδεσης Υποδοχέα Ακετυλοχολίνης (ΟΡΟ-αρνητική Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis) – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Ο πρωταρχικός σκοπός της παρούσας μελέτης είναι η μέτρηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της ενδοφλέβιας (IV) εφγαρτιγκιμόδης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε συμμετέχοντες με οροαρνητικό αντίσωμα δέσμευσης υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab) Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (gMG).
Ανάδοχος: χρήματαx
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Ιστοσελίδα μελέτης: www.us.argenx.com/
Μια μελέτη για να ελεγχθεί η ασφάλεια της συνδυαστικής θεραπείας με Pozelimab και Cemdisiran και η Cemdisiran μόνο του και η αποτελεσματικότητά τους σε ενήλικες ασθενείς με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (NIMBLE) – Ενεργός, όχι στρατολογώντας
Αυτή η μελέτη διερευνά μια πειραματική συνδυαστική θεραπεία με ποζελιμάμπη και σεμντισιράν, και μονοθεραπεία με σεμντισιράν. Η μελέτη επικεντρώνεται σε ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG).
Ανάδοχος: Regeneron
Ιστοσελίδα: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Επικοινωνία μελέτης: clinicaltrials@regeneron.com