Ιατρική Εκπαίδευση & Συνεχιζόμενη Ιατρική Εκπαίδευση (CME)

Ευκαιρίες Συνεχιζόμενης Ιατρικής Εκπαίδευσης (CME)

Κλινικές δοκιμές MG

Έρευνα και κλινικές ενημερώσεις

 

Πόροι Πρακτικής

Προσφέρουμε μια ποικιλία υλικού για επαγγελματίες υγείας, ώστε να σας βοηθήσουμε να εξοικειωθείτε καλύτερα με τη Νοσηλευτική Χειρουργική. Το υλικό απευθύνεται σε γιατρούς, ερευνητές, επιστήμονες, νοσηλευτές, επαγγελματίες επειγόντων ιατρών και άλλους στον κλάδο της υγειονομικής περίθαλψης.

    • Για μια σύντομη επισκόπηση των πόρων για τη μυασθένεια gravis που προσφέρει το MGFA για να μοιραστείτε με τους ασθενείς σας, κατεβάστε αυτό το PDF.

 

Έρευνα και κλινικές ενημερώσεις

Οι ηχογραφήσεις της Επιστημονικής Συνεδρίας MGFA του 2025 είναι τώρα διαθέσιμες

December 2, 2025

Στις 29 Οκτωβρίου, η MGFA φιλοξένησε την ετήσια Επιστημονική της Συνεδρίαση στο πλαίσιο της Ετήσιας Συνάντησης της AANEM. Αυτή η συνάντηση συγκεντρώνει ερευνητές, νευρολόγους, ερευνητές στην αρχή της καριέρας τους και άλλους γιατρούς για να συζητήσουν την νεότερη «συνοπτική επιστήμη» που μας οδηγεί προς έναν κόσμο χωρίς μυασθένεια gravis.

Ερευνητές, επιστήμονες, κλινικοί γιατροί και άλλα μέλη της κοινότητας MG που ενδιαφέρονται για τις τελευταίες εξελίξεις στην επιστήμη MG μπορούν πλέον να παρακολουθήσουν παρουσιάσεις από την εκδήλωση. Βρείτε όλες τις συνεδρίες σε αυτό YouTube playlist.

 

Τα αυτοαντισώματα IgA καταδεικνύουν έναν νέο μηχανισμό παθολογίας μυασθένειας gravis τύπου 1 MuSK

Εγκέφαλος

Οκτώβριος 28, 2025

Μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Brain προσφέρει νέες γνώσεις σχετικά με την MuSK μυασθένεια gravis (MG), μια σπάνια μορφή MG που προκαλεί σημαντική μυϊκή αδυναμία. Μέχρι σήμερα, οι περισσότερες έρευνες έχουν επικεντρωθεί στην MuSK IgG4, το κύριο αυτοαντίσωμα στη νόσο, το οποίο διαταράσσει τη συσσωμάτωση των υποδοχέων ακετυλοχολίνης και αποδυναμώνει την επικοινωνία μεταξύ νεύρων και μυών.

Αυτή η μελέτη, με επικεφαλής τον Δρ. Gianvito Masi στο εργαστήριο του Δρ. Kevin O'Connor στο Πανεπιστήμιο Yale, δείχνει ότι μια άλλη κατηγορία αντισωμάτων, η IgA, μπορεί να παίζει ρόλο στην ασθένεια. Τα αντισώματα IgA βρίσκονται συνήθως σε βλεννογονικές περιοχές, όπως στο έντερο και τους πνεύμονες, όπου βοηθούν στην προστασία από λοιμώξεις. Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι μια υποομάδα ασθενών με MuSK MG φέρει επίσης αυτοαντισώματα IgA που στοχεύουν την MuSK.

Χρησιμοποιώντας αυτοαντισώματα IgA που προέρχονται από ασθενείς, τεχνολογία αλληλούχισης Β-κυττάρων, καλλιέργειες μυϊκών κυττάρων και πειράματα in vivo, η ομάδα απέδειξε ότι:

1) Τα κύτταρα που παράγουν IgA ειδικά για MuSK μπορούν να επιβιώσουν για χρόνια και δεν εξαλείφονται πλήρως από θεραπείες που στοχεύουν τα Β κύτταρα (όπως η θεραπεία κατά του CD20).

2) Τα μεμονωμένα αυτοαντισώματα IgA μπορούν να ενεργοποιήσουν την MuSK, αλλά όταν πολλαπλά αντισώματα IgA δρουν μαζί, μπορούν αντ' αυτού να μπλοκάρουν αυτή τη διαδικασία και να προκαλέσουν αδυναμία. Πράγματι, σε πειραματικά μοντέλα, ο συνδυασμός αυτοαντισωμάτων IgA που προέρχονται από ασθενείς προκάλεσε μυασθενικά συμπτώματα, υποδηλώνοντας ότι η MuSK IgA μπορεί να συμβάλλει άμεσα στην παθολογία της νόσου.

Αυτή είναι η πρώτη απόδειξη που δείχνει ότι τα αυτοαντισώματα IgA μπορούν να εμπλέκονται στην αυτοάνοση απόκριση έναντι της MuSK. Αυτά τα ευρήματα εγείρουν νέα ερωτήματα σχετικά με τον ρόλο της βλεννογονικής ανοσίας (όπως η επίδραση λοιμώξεων ή περιβαλλοντικών εκθέσεων) στη νόσο. Η καλύτερη κατανόηση αυτής της διαδικασίας θα μπορούσε να ανοίξει νέους δρόμους για έρευνα και μελλοντική θεραπεία.

Περισσότερα

Οι θεραπευτικές πρωτεάσες ειδικές για IgG και IgM αφοπλίζουν τα αυτοαντισώματα του υποδοχέα της ακετυλοχολίνης που προκαλούν παθολογία της μυασθένειας gravis

Πρακτικά της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών (PNAS) 

Οκτώβριος 23, 2025

Η ομάδα MG στο Πανεπιστήμιο Yale, με επικεφαλής την Alexandra Bayer και σε συνεργασία με την Seismic Therapeutic, αποκάλυψε έναν νέο ρόλο για τα αυτοαντισώματα IgM στη μυασθένεια gravis (MG).

Στη μυασθένεια του μυελού των οστών, το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού παράγει αυτοαντισώματα που παρεμβαίνουν στα σήματα μεταξύ των νεύρων και των μυών, οδηγώντας σε αδυναμία. Τις περισσότερες φορές, αυτά τα επιβλαβή αυτοαντισώματα ανήκουν στην κατηγορία IgG, αλλά η νέα τους έρευνα έδειξε ότι σε ορισμένα άτομα, ένας άλλος τύπος, που ονομάζεται IgM, μπορεί επίσης να παίξει σημαντικό ρόλο.

Δοκίμασαν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση που ονομάζεται S-1117, ένα ένζυμο που έχει σχεδιαστεί για να «αφοπλίζει» τα αυτοαντισώματα IgG, ώστε να μην μπορούν πλέον να προκαλούν βλάβη. Στα περισσότερα δείγματα ασθενών, αυτό λειτούργησε καλά. Ωστόσο, σε ορισμένα δείγματα όπου η θεραπεία ήταν λιγότερο αποτελεσματική, έμαθαν ότι τα αυτοαντισώματα IgM ήταν η κινητήρια δύναμη της νόσου σε αυτές τις περιπτώσεις. Συνδυάζοντας το S-1117 με ένα άλλο ένζυμο που στοχεύει την IgM, κατάφεραν να σταματήσουν εντελώς τις επιβλαβείς επιδράσεις και των δύο τύπων αυτοαντισωμάτων.

Για τα άτομα που ζουν με μυασθένεια, αυτά τα ευρήματα είναι σημαντικά επειδή υποδεικνύουν ένα μέλλον με πιο εξατομικευμένες θεραπείες. Αντί για μια προσέγγιση που ταιριάζει σε όλους, οι γιατροί μπορεί να είναι σε θέση να εντοπίσουν ποιος τύπος αυτοαντισώματος προκαλεί το πρόβλημα σε κάθε ασθενή και να προσαρμόσουν τη θεραπεία για να το εμποδίσουν. Αυτή η ανακάλυψη προσφέρει νέα ελπίδα για τους ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στις τρέχουσες θεραπείες και δείχνει τη δύναμη της επιστήμης και της συνεργασίας στο να μας φέρουν πιο κοντά σε καλύτερη φροντίδα και καλύτερες ζωές για όλους όσους πάσχουν από μυασθένεια.

Περισσότερα

Οι παθογόνες ιδιότητες των αυτοαντισωμάτων AChR κατανέμονται ετερογενώς και υφίστανται χρονικές αλλαγές μεταξύ των ασθενών με μυασθένεια gravis

Ευρήματα από αυτήν την ερευνητική εργασία, που δημοσιεύτηκε στο Νευρολογία: Νευροανοσολογία & Νευροφλεγμονή από την κύρια συγγραφέα και υπότροφο του MGFA McSpadden, Fatemeh Khani-Habibabadi, επισημαίνουν υποσύνολα ασθενών με μυασθένεια (MG) με αυτοαντισώματα που μπορούν να μεσολαβήσουν σε παθογόνους μηχανισμούς ή να περιλαμβάνουν ισότυπους που ορισμένες θεραπευτικές αγωγές ενδέχεται να μην στοχεύουν αποτελεσματικά. Συνεπώς, οι συγγραφείς προτείνουν την ενσωμάτωση ολοκληρωμένου προφίλ αυτοαντισωμάτων σε μελλοντικές κλινικές δοκιμές MG για την περαιτέρω διερεύνηση πιθανών συσχετίσεων με τα αποτελέσματα της θεραπείας.

Διάβασε το χαρτί.

Το ινωδογόνο ορού δεν είναι αυξημένο σε ασθενείς με μυασθένεια gravis

Απρίλιος 15, 2025

Μια μελέτη στο περιοδικό Scientific Reports είχε ως στόχο να επιβεβαιώσει τα ευρήματα μιας προηγούμενης μελέτης που υποδηλώνει ότι το υπολειμματικό ινωδογόνο ορού θα μπορούσε να αποτελέσει έναν καθολικό διαγνωστικό βιοδείκτη για τη μυασθένεια. Χρησιμοποιώντας πολλαπλές μεθοδολογίες για τη σύγκριση των επιπέδων ινωδογόνου μεταξύ ασθενών με μυασθένεια και ομάδας ελέγχου, οι συγγραφείς δεν βρήκαν αυξημένα επίπεδα ινωδογόνου ορού σε ασθενείς με μυασθένεια. Αυτά τα αποτελέσματα υπογραμμίζουν την ανάγκη για αναπαραγωγή νέων ευρημάτων για να διασφαλίσουμε τον κοινό μας στόχο του εντοπισμού αποτελεσματικών βιοδεικτών για τη μυασθένεια.

Αυτή η μελέτη χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από το βραβείο πιλοτικού έργου υψηλού αντίκτυπου του MGFA.

Διαβάστε περισσότερα για τη μελέτη.

Η AANEM δημοσιεύει νέες διεθνείς οδηγίες συναίνεσης για τη διαχείριση των επιπλοκών που σχετίζονται με τα γλυκοκορτικοειδή σε νευρομυϊκές παθήσεις

Μετά από αρκετά χρόνια εκτεταμένης εργασίας, η ομάδα εργασίας για τις επιπλοκές που σχετίζονται με τα γλυκοκορτικοειδή στις ασθένειες NM της Επιτροπής Αναθεώρησης Ιδιωτικών Θεμάτων (PIRP) της AANEM δημοσίευσε πρόσφατα τη διεθνή της δήλωση συναίνεσης. Μύες και νεύραΠρόεδρος της ομάδας εργασίας ήταν ο Δρ. Ruple Laughlin, με επικεφαλής την κοινή συγγραφή μεταξύ του Δρ. Laughlin και των Δρ. Corey Bacher, Pushpa Narayanswami και Charles Kassardijan.

Αποκτήστε πρόσβαση στο έγγραφο οδηγιών: Διεθνής Οδηγία Συναίνεσης για τη Διαχείριση Επιπλοκών που Σχετίζονται με τα Γλυκοκορτικοειδή σε Νευρομυϊκές Παθήσεις.

Το Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) βελτιώνει σημαντικά τα συμπτώματα της γενικευμένης μυασθένειας gravis σε ασθενείς με αυτοαντισώματα υποδοχέα ακετυλοχολίνης θετικούς σε διάστημα άνω των 52 εβδομάδων

14 Μαρτίου 2025

Η Amgen ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή MINT Φάσης 3, η οποία ήταν μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του UPLIZNA.® (ινεμπιλιζουμάμπη-cdon). Τα αποτελέσματα κατέδειξαν διαρκή και παρατεταμένη αποτελεσματικότητα του UPLIZNA σε ασθενείς με gMG θετικό για αυτοαντίσωμα υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR+) με δύο δόσεις ετησίως, μετά από μια αρχική δόση φόρτισης.

Ο επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της MGFA, Richard J. Nowak, MD, MS, και διευθυντής της Κλινικής Μυασθένειας Gravis
 στο Πανεπιστήμιο Γέιλ, είναι παγκόσμιος κύριος ερευνητής μελέτης.

«Αυτά τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το UPLIZNA ανακούφισε σταθερά τα επαχθή συμπτώματα και βελτίωσε τις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής για τους ασθενείς με gMG», είπε.

Περισσότερα

Πρακτικά Διεθνούς Συνεδρίου

Τα Πρακτικά του 14ου Διεθνούς Συνεδρίου MGFA για τη Μυασθένεια Gravis και τις Σχετικές Διαταραχές, που πραγματοποιήθηκε στις 10-12 Μαΐου 2022, δημοσιεύθηκαν στο RRNMF Neuromuscular Journal, ένα περιοδικό ανοιχτής πρόσβασης.

Δείτε τα Πρακτικά

Επί δεκαετίες, κλινικοί γιατροί και επιστήμονες παρακολουθούν το συνέδριο της MGFA για να μοιραστούν τα πιο πρόσφατα ευρήματα στον τομέα. Πρόκειται για μια συνάντηση έμπειρων επιστημόνων, τόσο έμπειρων ερευνητών όσο και ανερχόμενων επαγγελματιών.

Το MGFA έχει δεσμευτεί να φιλοξενήσει αυτό το πρόγραμμα ως πυλώνα του στόχου μας, που είναι ευθυγραμμισμένο με την αποστολή μας, να προωθήσουμε και να υποστηρίξουμε την πολλά υποσχόμενη έρευνα για τη μυασθένεια gravis. Ευχαριστούμε την αφοσιωμένη διευθύνουσα επιτροπή μας, και ιδιαίτερα τους συμπροέδρους μας, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD και Kevin O'Connor, PhD. Είμαστε επίσης ευγνώμονες στους χορηγούς της εκδήλωσής μας.

Το MGFA θα φιλοξενήσει το επόμενο Διεθνές Συνέδριο τον Μάιο του 2025.

Έχει η χειρουργική αφαίρεση του θύμου αδένα αρνητικές συνέπειες; 

Νευρολογία 

24 Μαΐου 2024 

Πρόσφατα, έχει εκφραστεί ανησυχία σχετικά με τις επιβλαβείς συνέπειες της χειρουργικής αφαίρεσης θυμικού ιστού, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών που υποβάλλονται σε θυμεκτομή για μυασθένεια gravis (MG) ή εκτομή θυμώματος. Αυτή η ανασκόπηση υιοθετεί μια διεπιστημονική προσέγγιση για να εξετάσει τα στοιχεία σχετικά με τους μακροπρόθεσμους κινδύνους καρκίνου και αυτοανοσίας μετά από θυμεκτομή. Καταλήγουμε στο συμπέρασμα ότι για ασθενείς με MG θετική σε αντισώματα υποδοχέα ακετυλοχολίνης 

και σε όσους έχουν διαγνωστεί με θύμωμα, η αφαίρεση του θύμου αδένα προσφέρει σημαντικά οφέλη που υπερτερούν κατά πολύ των πιθανών κινδύνων. Ωστόσο, η τυχαία αφαίρεση θυμικού ιστού κατά τη διάρκεια άλλων θωρακικών χειρουργικών επεμβάσεων θα πρέπει να ελαχιστοποιείται όποτε είναι εφικτό. 

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΟΛΟΚΛΗΡΟ ΤΟ ΑΡΘΡΟ ΕΔΩ 

Συγκριτική αποτελεσματικότητα της αζαθειοπρίνης και της μυκοφαινολάτης μοφετίλης για τη μυασθένεια gravis (PROMISE-MG): μια προοπτική μελέτη κοόρτης

Η νευρολογία του Lancet

Μάρτιος 2024

Σκοπός της παρούσας μελέτης ήταν να αξιολογήσει τη συγκριτική αποτελεσματικότητα της αζαθειοπρίνης και της μυκοφαινολάτης μοφετίλης στη θεραπεία της μυασθένειας gravis, καθώς και να εκτιμήσει την επίδραση της δόσης και της διάρκειας της θεραπείας. Στη μελέτη, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς που έλαβαν αζαθειοπρίνη και μυκοφαινολάτη μοφετίλ ένιωσαν βελτίωση στην ποιότητα ζωής τους. Δεν παρατηρήθηκε διαφορά στα κλινικά αποτελέσματα μεταξύ των δύο φαρμάκων. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την αζαθειοπρίνη ήταν δυνητικά πιο σοβαρές από εκείνες με τη μυκοφαινολάτη μοφετίλ, αν και η μυκοφαινολάτη μοφετίλ είναι τερατογόνος. Χαμηλότερες από τις συνιστώμενες δόσεις αζαθειοπρίνης μπορεί να είναι αποτελεσματικές, με μειωμένες δοσοεξαρτώμενες ανεπιθύμητες ενέργειες. Απαιτούνται περισσότερες συγκριτικές μελέτες αποτελεσματικότητας για την ενημέρωση των θεραπευτικών επιλογών στη μυασθένεια gravis.

Αυτή η μελέτη χρηματοδοτήθηκε, εν μέρει, από το Ίδρυμα Myasthenia Gravis της Αμερικής.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΟΛΟΚΛΗΡΟ ΤΟ ΑΡΘΡΟ ΕΔΩ.

Δήλωση των Ιατρικών & Επιστημονικών Συμβούλων της MGFA σχετικά με την πρόσφατη έρευνα για νέους υποψήφιους βιοδείκτες

Φεβρουάριος 8, 2024

Μπορεί να έχετε διαβάσει πρόσφατα ότι μια ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου της Αλμπέρτα ανακοίνωσε ότι μπορεί να έχει εντοπίσει έναν υποψήφιο καθολικό βιοδείκτη (ινωδογόνο - ένα βασικό συστατικό της πήξης του αίματος) για τη μυασθένεια gravis (MG). πρόσφατα δημοσιευμένη έρευνα, η ομάδα αναφέρει ότι χρησιμοποίησε προηγμένες τεχνικές πρωτεωμικής για να εντοπίσει αυτόν τον υποψήφιο βιοδείκτη που μπορεί να ανιχνευθεί με εξέταση αίματος για τη διάγνωση της μυασθένειας (MG).

Οι ιατρικοί και επιστημονικοί σύμβουλοι του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής (MGFA) αξιολόγησαν αυτήν την έκθεση και συμφωνούν ότι τα ευρήματα είναι ενδιαφέροντα και μπορεί να έχουν σημαντικό αντίκτυπο τόσο στην έρευνα για τη μυασθένεια όσο και στην κλινική φροντίδα. Ωστόσο, όπως συμβαίνει με όλες τις νέες επιστημονικές ανακαλύψεις, θα απαιτηθεί ανεξάρτητη επικύρωση για την επιβεβαίωση των ευρημάτων. Προσβλέπουμε σε περαιτέρω έρευνα σε αυτόν τον τομέα για να κατανοήσουμε τον πιθανό ρόλο και τη χρησιμότητα του ινωδογόνου στη μυασθένεια. Η έρευνα για τους βιοδείκτες παραμένει κρίσιμη προτεραιότητα στον τομέα της αυτοάνοσης μυασθένειας.

 

Αξιολόγηση Υψηλής Δόσης Χημειοθεραπείας και Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων σε Σοβαρή Μυασθένεια Gravis

Χρονικά της Κλινικής και της Μεταφραστικής Νευρολογίας

Σεπτέμβριος 19, 2023 

Πρόσφατα δημοσιευμένη έκθεση: Ύφεση της σοβαρής μυασθένειας gravis μετά από αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων

Σύνοψη από: Ντακότα Κάμπελ –Διευθυντής Προγράμματος Επικοινωνίας - Δίκτυο Κλινικής Έρευνας για Σπάνιες Παθήσεις, Παιδικό Κέντρο Σινσινάτι, Σινσινάτι, Οχάιο 45229

Η μυασθένεια gravis (MG) είναι μια σπάνια νευρομυϊκή διαταραχή που προκαλείται από μια αυτοάνοση απόκριση η οποία μπλοκάρει ή βλάπτει τους υποδοχείς ακετυλοχολίνης στους μύες. Η χημειοθεραπεία υψηλής δόσης (HDIT) και η αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (HCT), γνωστή και ως μεταμόσχευση μυελού των οστών, είναι πιθανές θεραπείες για τη MG.

Σε αυτή τη μελέτη, οι ερευνητές διερεύνησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της HDIT και της HCT σε έναν ασθενή με σοβαρή, ανθεκτική στη θεραπεία μυασθένεια. 

Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η HDIT και η HCT προκάλεσαν ύφεση της MG. Η ομάδα αξιολόγησε την επίδραση της θεραπείας στην υποκείμενη ανοσοπαθολογία. Είναι ενδιαφέρον ότι τα αυτοαντισώματα του υποδοχέα της ακετυλοχολίνης (AChR) - οι γνωστοί παθογόνοι μεσολαβητές της νόσου - δεν μειώθηκαν αισθητά μετά τη θεραπεία.

Οι συγγραφείς δηλώνουν ότι αυτά τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι ένας κυτταρικός μηχανισμός νόσου, ο οποίος ανταποκρίνεται στη θεραπεία υψηλής δόσης, μπορεί να παίζει ρόλο στην παθολογία, επιπλέον των αυτοαντισωμάτων AChR. Απαιτούνται περαιτέρω μελέτες για να διαπιστωθεί εάν η HDIT και η HCT μπορούν να αποτελέσουν αποτελεσματική θεραπεία για τη σοβαρή μυασθένεια.

Μπορείτε να διαβάσετε ολόκληρη την εφημερίδα στο η βιβλιοθήκη Wiley.com.

 

Τηλεϊατρική στη Μυασθένεια Gravis: Τι μαθαίνουμε από μια πιλοτική μελέτη

Δίκτυο Σπάνιων Νοσημάτων Μυασθένειας Gravis

Αύγουστος 22, 2023

Για να μάθει περισσότερα σχετικά με τη χρήση της τηλεϊατρικής στη μυασθένεια Gravis, το Δίκτυο Σπάνιων Νοσημάτων Myasthenia Gravis (MGNet) διεξάγει μια πιλοτική μελέτη, με τίτλο «Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)» (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Η ομάδα αξιολογεί τις επισκέψεις τηλεϊατρικής και τις απομακρυσμένες αξιολογήσεις για συγκεκριμένες ασθένειες σε ασθενείς με μυασθένεια Gravis.

Εδώ, η επικεφαλής ερευνήτρια Amanda Guidon, MD, MPH, και η Meridith O'Connor, ασθενής με μυασθένεια και βοηθός αντιπρόεδρος εμπλοκής, υπεράσπισης και πολιτικής ασθενών στο Ίδρυμα Myasthenia Gravis της Αμερικής (MGFA), μοιράζονται περισσότερα για τη μελέτη και τον αντίκτυπό της στην κοινότητα των ασθενών και της ερευνητικής κοινότητας.

Διαβάστε το ΠΛΗΡΕΣ ΑΡΘΡΟ. 

Η τροποποίηση των Τ-κυττάρων των ασθενών δημιουργεί μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία της μυασθένειας Gravis και άλλων ασθενειών

Καρτεσιανός Ιστότοπος
Ιούλιος 1, 2023

Σε μια προσπάθεια να ενημερώνουμε την κοινότητα MG για νέες ερευνητικές ανακαλύψεις, θέλουμε να σας ενημερώσουμε για πρόσφατα δημοσιευμένες έρευνες στο Η νευρολογία του Lancet.

Η Cartesian Therapeutics, συνεργάτης της MGFA στον κλάδο, ανακοίνωσε τη δημοσίευση θετικών αποτελεσμάτων της πρώτης επιτυχημένης κλινικής δοκιμής θεραπείας με κύτταρα RNA για ασθενείς με αυτοάνοσα νοσήματα. Τροποποιώντας τα Τ-κύτταρα των ασθενών με mRNA (μια μορφή θεραπείας rCAR-T), η μελέτη δημιούργησε μια νέα προσέγγιση για την πιθανή θεραπεία της μυασθένειας gravis (MG) και άλλων αυτοάνοσων νοσημάτων.

Τα δεδομένα καταδεικνύουν ισχυρή και διαρκή κλινική βελτίωση σε ασθενείς με μυασθένεια, αντιπροσωπεύοντας την πρώτη επιτυχημένη δοκιμή Φάσης 2 που χρησιμοποιεί θεραπεία με RNA κύτταρα.

«Είμαστε ευγνώμονες στην κοινότητα των ασθενών με μυασθένεια και των γιατρών μας που επέτρεψαν την κλινική ανάπτυξη νέων θεραπειών όπως το rCAR-T», δήλωσε η Samantha Masterson, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. «Μια ασφαλής, εξατομικευμένη θεραπεία με διαρκές κλινικό όφελος θα ήταν μια ευπρόσδεκτη προσθήκη στο αυξανόμενο σύνολο εργαλείων θεραπειών μυασθένειας».

Τα αποτελέσματα που περιγράφονται στο Η νευρολογία του Lancet Η δημοσίευση υποδηλώνει ότι το rCAR-T μπορεί να είναι χρήσιμο στη θεραπεία μιας ποικιλίας άλλων αυτοάνοσων νοσημάτων και μπορεί να ξεπεράσει πολλούς από τους κινδύνους και τις τοξικότητες που σχετίζονται με τα συμβατικά κύτταρα CAR-T που βασίζονται στο DNA. Το δελτίο τύπου με τίτλο «Ασφάλεια και Αποτελεσματικότητα της Θεραπείας Αυτολόγων Υποδοχέων Τ-κυττάρων με Χιμαιρικό Αντιγόνο RNA (rCAR-T) στη Μυασθένεια Gravis: μια προοπτική, πολυκεντρική, ανοιχτή, μη τυχαιοποιημένη μελέτη φάσης 1b/2a», είναι διαθέσιμο online.

Μπορείτε επίσης να κατεβάσετε το Πλήρες Χειρόγραφο.

Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με τη μελέτη του Καρτεσιανού με το rCAR-T ή για να εξετάσετε άλλες ανοιχτές και στρατολογικές κλινικές δοκιμές MG στις οποίες μπορείτε να υποβάλετε αίτηση, επισκεφθείτε τη διεύθυνση η σελίδα κλινικών δοκιμών.

 

Αναγνώριση ανθρώπινων κλώνων αυτοαντισωμάτων «τριπλής απειλής» σε MG. 

Δημοσιευμένο χειρόγραφο από τον Minh Pham, τον Kevin O'Connor, PhD και τους συναδέλφους του από το Πανεπιστήμιο Yale και το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια. 

Τα αντισώματα θεωρούνται συνήθως ως μία από τις άμυνες του ανοσοποιητικού μας συστήματος από μικρόβια όπως ιούς και βακτήρια. Ωστόσο, σε αυτοάνοσα νοσήματα όπως η μυασθένεια gravis (MG), ορισμένα αντισώματα στοχεύουν τους δικούς μας ιστούς, γι' αυτό και ονομάζονται αυτοαντισώματα. Προκειμένου να κατανοήσουμε καλύτερα τα αίτια της νόσου στη MG, αναζητήσαμε αυτά τα εξαιρετικά σπάνια αυτοαντισώματα (σαν βελόνα σε άχυρα) από δείγματα που δωρίστηκαν από ασθενείς με MG.

Χρησιμοποιώντας νέες τεχνολογίες και στρατηγικές, παράγαμε ανασυνδυασμένα αυτοαντισώματα ειδικά για την AChR από δείγματα ασθενών με MG και στη συνέχεια διερευνήσαμε τις βιοχημικές τους ιδιότητες, καθώς και την ικανότητά τους να εκτελούν παθογόνους μηχανισμούς που σχετίζονται με τη MG. Διαπιστώσαμε ότι αυτά τα αυτοαντισώματα μπορούν να μεσολαβήσουν στην παθολογία μέσω τριών διακριτών μεθόδων: παρεμπόδιση της σύνδεσης της ακετυλοχολίνης, μείωση της ποσότητας της AChR και ενεργοποίηση του συμπληρώματος (ένα μέρος του ανοσοποιητικού μας συστήματος που κανονικά καταπολεμά τις λοιμώξεις).

Μερικοί ασθενείς διέθεταν «πολυδύναμα» αυτοαντισώματα που μπορούν να μεσολαβήσουν σε δύο από αυτούς τους μηχανισμούς. Παραδόξως, βρήκαμε αρκετά που μπορούν να μεσολαβήσουν ΚΑΙ ΤΟΥΣ ΤΡΕΙΣ αυτούς τους μηχανισμούς της νόσου ταυτόχρονα. Ο κύριος συγγραφέας της μελέτης μας, Minh Pham, ονόμασε αυτούς τους εξαιρετικά παθογόνους και ισχυρούς μεσολαβητές της νόσου αυτοαντισώματα «τριπλής απειλής». Αυτά τα αυτοαντισώματα «τριπλής απειλής» ενδέχεται να μην στοχεύονται αποτελεσματικά από ορισμένες στρατηγικές θεραπείας της μυασθένειας (MG) και ότι η ανάπτυξη θεραπευτικών επιλογών θα πρέπει να δώσει προτεραιότητα στην εξάλειψή τους για την καλύτερη διαχείριση της μυασθένειας.

Μπορείτε να δείτε το κείμενο της περίληψης και, αν είστε συνδρομητής, μπορείτε να διαβάσετε ολόκληρη την έκθεση online.. Εάν δεν είστε συνδρομητής αλλά ενδιαφέρεστε να ελέγξετε ολόκληρη την αναφορά, στείλτε email στον Δρ. Kevin O'Connor για το PDF. 

 

Κλινικοσερολογικές πληροφορίες σε ασθενείς με μυασθένεια gravis που προκαλείται από αναστολείς ανοσοποιητικού ελέγχου

Χρονικά της Κλινικής και της Μεταφραστικής Νευρολογίας

Μάρτιος 2023

Gianvito Masi, MD και Kevin C O'Connor, PhD 

Οι περιπτώσεις μυασθένειας gravis (MG) έχουν περιγραφεί πρόσφατα ως σπάνιες αλλά απειλητικές για τη ζωή ανεπιθύμητες ενέργειες μετά τη χορήγηση αναστολέων ανοσολογικών σημείων ελέγχου (ICI), ενός νέου τύπου ανοσοθεραπείας για τον καρκίνο. Οι ασθενείς με ICI-MG συχνά έχουν θετικό αποτέλεσμα για αυτοαντισώματα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR), αλλά σε αντίθεση με την ιδιοπαθή MG, ο ρόλος των αυτοαντισωμάτων AChR στην παθολογία ICI-MG είναι άγνωστος. Για να αντιμετωπίσουμε αυτό το πρόβλημα, μελετήσαμε μια ομάδα ασθενών με ICI-MG, αναλύοντας λειτουργικά τα αυτοαντισώματά τους κατά των AChR. Διαπιστώσαμε ότι ένα υποσύνολο ασθενών μπορεί να φέρει αυτοαντισώματα AChR με μοριακά χαρακτηριστικά παρόμοια με αυτά της ιδιοπαθούς MG. Σε άλλες περιπτώσεις, ωστόσο, τέτοια αυτοαντισώματα δεν έχουν εμφανές παθογενετικό δυναμικό, γεγονός που υποδηλώνει εναλλακτικούς παράγοντες ως βασικούς μεσολαβητές της νόσου. Αυτά τα ευρήματα έχουν άμεσες κλινικές επιπτώσεις, καθώς αμφισβητούν τον ρόλο του ελέγχου των αυτοαντισωμάτων AChR στην καθιέρωση οριστικών διαγνώσεων ICI-MG και επιβεβαιώνουν την ανάγκη για διεξοδική αξιολόγηση κατά την αξιολόγηση των ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με την ICI.

Διαβάστε ολόκληρη τη δημοσιευμένη εργασία ΕΔΩ

Χρήση της Διαχείρισης Μητρώου Ασθενών με Μυασθένεια Gravis για Ερευνητικές Μελέτες: Paul Strumph, MD

Νευρολογία Ζωντανά

Φεβρουάριος 9, 2023

Πολ Στρουμφ, MD 

Πρόσφατα, το Ίδρυμα Myasthenia Gravis της Αμερικής επανεκκίνησε το Παγκόσμιο Μητρώο Ασθενών με Μυασθένεια Gravis του MGFA για την αντιμετώπιση αυτών των προκλήσεων για τους ασθενείς. Σε πρόσφατη συνέντευξή του, ο Paul Strumph, MD, επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της Seraxis Pharmaceuticals και ασθενής με Μυασθένεια, συζήτησε με το NeurologyLive® τα χαρακτηριστικά του μητρώου ασθενών του MGFA από μια ερευνητική οπτική γωνία. Μίλησε για το πώς οι ασθενείς μπορούν να ανακτήσουν πληροφορίες σχετικά με ερευνητικές μελέτες μέσω του μητρώου και πώς αυτό βοηθά τους ερευνητές να εντοπίσουν τους κατάλληλους ασθενείς. Ο Strumph, επικεφαλής του Παγκόσμιου Μητρώου Ασθενών με Μυασθένεια Gravis του MGFA, μίλησε επίσης για το γεγονός ότι το μητρώο διαχειρίζεται ο οργανισμός με στόχο τη δημιουργία έρευνας.

ΔΕΙΤΕ ΤΗ ΣΥΝΕΝΤΕΥΞΗ

Σημασία της επανεκκίνησης του Μητρώου Ασθενών/Έρευνας για τη Μυασθένεια Gravis: Richard Nowak, MD, MS

Νευρολογία Ζωντανά

7 Φεβρουαρίου 2023

Ρίτσαρντ Νόβακ, MD, MS

Η MGFA συνεργάστηκε με την Alira Health για την επανεκκίνηση του Παγκόσμιου Μητρώου Ασθενών MGFA. Το μητρώο επιτρέπει στους ασθενείς με MG να υποβάλλουν τα δεδομένα υγείας τους σε μια ασφαλή πύλη, διευκολύνοντας έτσι την έρευνα για την απόκτηση περισσότερων γνώσεων σχετικά με την ασθένεια, τη βελτίωση των αποτελεσμάτων των ασθενών και ενδεχομένως την εξερεύνηση πιο αποτελεσματικών θεραπειών για τη MG. Ο Richard Nowak, MD, MS, επίκουρος καθηγητής νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Yale, μίλησε στο NeurologyLive® σε μια συνέντευξη για να μιλήσει για την επανεκκίνηση του μητρώου ασθενών της MGFA. Ο Nowak, ο οποίος είναι επίσης επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της MGFA, μίλησε για τις επιπτώσεις και τη σημασία της έρευνας σχετικά με τη χρήση του μητρώου για την στρατολόγηση ασθενών σε κλινικές δοκιμές.

Δείτε τη συνέντευξη στο Neurology Live.

 

Ακριβής στόχευση αυτοαντιγόνου-ειδικών Β κυττάρων σε μυϊκή μυασθένεια gravis τυροσινικής κινάσης με χιμαιρικά αυτοαντισωματικά υποδοχέα Τ κυττάρων

Nature Biotechnology

Κύριος Συγγραφέας: Aimee S. Payne, MD PhD

19 Ιανουαρίου 2023

Σε αυτή τη νέα, ενδιαφέρουσα ερευνητική εργασία, οι Δρ. Sangwook Oh, Aimee Payne και οι συνάδελφοί τους περιγράφουν λεπτομερώς τη χρήση της MuSK-CAART για τη θεραπεία της μυϊκής μυασθένειας gravis (MuSK MG). Η μυϊκή τυροσινική κινάση μυασθένεια gravis (MuSK MG) είναι μια αυτοάνοση ασθένεια που προκαλεί απειλητική για τη ζωή μυϊκή αδυναμία λόγω των αυτοαντισωμάτων κατά των MuSK, τα οποία διαταράσσουν τη σηματοδότηση της νευρομυϊκής σύνδεσης. Οι συγγραφείς τροποποίησαν τα Τ κύτταρα για να δημιουργήσουν κύτταρα MuSK-CAART για ακριβή στόχευση των Β κυττάρων που εκφράζουν αυτοαντισώματα κατά των MuSK. Η έρευνα δείχνει ότι η MuSK-CAART μείωσε τα αυτοαντισώματα κατά των MuSK χωρίς να μειώσει τα υγιή Β κύτταρα ή τα συνολικά επίπεδα ανοσοσφαιρίνης. Τα δεδομένα συνέβαλαν σε μια ερευνητική εφαρμογή νέου φαρμάκου και στο σχεδιασμό κλινικής μελέτης φάσης 1 για την MuSK-CAART για τη θεραπεία της θετικής σε αυτοαντισώματα MuSK μυασθένειας.

Διαβάστε το ΟΛΟΚΛΗΡΗ Η ΕΡΕΥΝΗΤΙΚΗ ΕΡΓΑΣΙΑ ΕΔΩ.

 

Επανεμφάνιση παθογόνων κλώνων Β κυττάρων που παράγουν αυτοαντισώματα στη μυασθένεια gravis μετά από θεραπεία εξάντλησης Β κυττάρων – Μελέτη MuSK MG

2022

Η μυασθένεια gravis (MG) είναι μια αυτοάνοση διαταραχή της νευρομυϊκής σύναψης που προκαλείται από αυτοαντισώματα. Ένα μικρό υποσύνολο ασθενών με μυασθένεια gravis έχει αυτοαντισώματα που στοχεύουν την μυϊκή κινάση τυροσίνης (MuSK). Οι ασθενείς με μυασθένεια gravis ανταποκρίνονται καλά στη θεραπεία εξάλειψης Β κυττάρων που προκαλείται από CD20 (BCDT). Οι περισσότεροι επιτυγχάνουν πλήρη σταθερή ύφεση. Ωστόσο, συχνά εμφανίζεται υποτροπή. Για να κατανοήσουμε περαιτέρω τους ανοσομηχανισμούς που υποκρύπτουν την υποτροπή, μελετήσαμε τα Β κύτταρα που παράγουν αυτοαντισώματα κατά τη διάρκεια της BCDT. Αναπτύξαμε ένα αντιγόνο για εμπλουτισμό με MuSK-ειδικά Β κύτταρα, το οποίο επικυρώθηκε με μια νέα κυτταρική σειρά Nalm6 που κατασκευάστηκε για να εκφράζει έναν ανθρώπινο υποδοχέα Β κυττάρων ειδικό για MuSK. Συνολικά, αυτή η μελέτη παρέχει τόσο μια μηχανιστική κατανόηση της υποτροπής της MuSK MG όσο και έναν πολύτιμο υποψήφιο βιοδείκτη για την πρόβλεψη υποτροπών.

Για να διαβάσετε ολόκληρη αυτήν τη μελέτη για να μάθετε περισσότερα σχετικά με αυτήν την πιθανή έρευνα βιοδεικτών MuSK, ΕΠΙΣΚΕΦΘΕΙΤΕ ΤΗ ΔΗΜΟΣΙΕΥΜΕΝΗ ΕΡΕΥΝΑ ΕΔΩ.

 

Ανασκόπηση ερευνητή MGFA σχετικά με νέες γνώσεις στην παθοφυσιολογία της μυοκαρδιοπάθειας

Οκτώβριος 2022

Το άρθρο με τίτλο «Νέες παθοφυσιολογικές γνώσεις στην αυτοάνοση μυασθένεια gravis» από τον Δρ. Kevin O'Connor και τον Dr. Gianvito Masi δημοσιεύτηκε πρόσφατα στο περιοδικό Σύγχρονες απόψεις στη ΝευρολογίαΟι πρόσφατες εξελίξεις στην κατανόηση των λειτουργιών των αυτοαντισωμάτων φέρνουν τους νευροανοσολόγους πιο κοντά σε μια πιο λεπτομερή εκτίμηση των μηχανισμών που διέπουν την παθολογία της μυασθένειας. Οι μελλοντικές έρευνες σχετικά με την ανοσολογική ετερογένεια μεταξύ των ασθενών με μυασθένεια θα είναι το κλειδί για την ανάπτυξη αποτελεσματικών, εξατομικευμένων θεραπειών.

Μπορείς να δείτε την περίληψη στο διαδίκτυοκαι αν είστε συνδρομητής, μπορείτε να διαβάσετε ολόκληρη την αναφορά. Αν ενδιαφέρεστε να την δείτε ολόκληρη, στείλτε email στον Δρ. Kevin O'Connor για να λάβετε το PDF. 

 

Ασφάλεια και ανεκτικότητα του εμβολιασμού κατά του SARS-Cov2 σε ασθενείς με μυασθένεια gravis – Συνιστάται έντονα ο εμβολιασμός

European Journal of Neurology

Απρίλιος 7, 2022

Κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19, οι ασθενείς με μυασθένεια gravis (MG) έχουν χαρακτηριστεί ως άτομα υψηλού κινδύνου ανάπτυξης σοβαρής COVID-19 και, ως εκ τούτου, τους προσφέρθηκε εμβολιασμός κατά προτεραιότητα. Η έλλειψη άμεσων δεδομένων σχετικά με την ασφάλεια και την ανεκτικότητα των εμβολίων SARS-CoV-2 στη MG έχει συμβάλει στην επιφυλακτικότητα για τον εμβολιασμό. Για την αντιμετώπιση αυτού του ζητήματος, η ασφάλεια και η ανεκτικότητα των εμβολίων SARS-CoV-2 αξιολογήθηκαν σε μια μεγάλη ομάδα ασθενών με MG από δύο κέντρα παραπομπής.

Συμμετείχαν ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση μυελογενούς πνευμονίας (MG), οι οποίοι εξετάστηκαν διαδοχικά μεταξύ Οκτωβρίου και Δεκεμβρίου 2021 σε δύο κέντρα MG. Δημογραφικά στοιχεία, κλινικά χαρακτηριστικά και πληροφορίες σχετικά με τη λοίμωξη/εμβολιασμό SARS-CoV-2 εξήχθησαν από ιατρικές αναφορές ή/και συλλέχθηκαν μέσω τηλεφωνικών ή φυσικών συνεντεύξεων.

Τα δεδομένα μας υποστηρίζουν την ασφάλεια και την ανεκτικότητα των εμβολίων mRNA-COVID-19, τα οποία θα πρέπει να συνιστώνται έντονα σε ασθενείς με μυασθένεια, οι οποίοι θα μπορούσαν να διατρέχουν υψηλότερο κίνδυνο επιπλοκών σε περίπτωση έκθεσης σε λοίμωξη από SARS-CoV-2.

Διαβάστε την έκθεση στο Ευρωπαϊκό Περιοδικό Νευρολογίας.

Τελευταία έρευνα για τη MG που υποστηρίζεται από το MGFA – Έργο Μονάδας Ανεπιθύμητων Ενεργειών – Δημοσιεύτηκε στο PLOS ONE

Ο Δρ. Michael Hehir κοινοποίησε και δημοσίευσε την πρώτη εργασία από το Μονάδα Ανεπιθύμητων Συμβάντων έργο. Αυτή η σημαντική έρευνα της MG δημοσιεύτηκε στο PLOS ONE. Η MGFA υποστήριξε και παρείχε έγκαιρη χρηματοδότηση για τη διαδικασία του έργου.  

Αυτή η εργασία αποτελεί το πρώτο βήμα σε σημαντικές προσπάθειες για την κατανόηση του φορτίου των ανεπιθύμητων ενεργειών των θεραπειών που χρησιμοποιούν οι επαγγελματίες υγείας για ασθενείς με μυασθένεια gravis και άλλες νευρολογικές διαταραχές.

Αυτό το έργο αρχικά υποστηρίχθηκε από το Βραβείο Ανάπτυξης Κλινικού Επιστήμονα MGFA/AAN/ABF του 2016. Μέσω αυτού του βραβείου, ο Δρ. Hehir μπόρεσε να ξεκινήσει μαθήματα σχεδιασμού και υλοποίησης έρευνας και να καθορίσει το πλαίσιο της έρευνας. Πρόσθετη νέα ανάλυση δεδομένων θα παρουσιαστεί σε προσεχή συνέδρια.

Από την ίδρυσή του το 1952, το MGFA έχει ηγηθεί της προσπάθειας να υποστηρίξει τις πιο πολλά υποσχόμενες επιστημονικές προσπάθειες — χρηματοδότηση της έρευνας, συμμετοχή νέων επιστημόνων και κλινικών ιατρών και πρωτοπορία σε ένα ολοκληρωμένο μητρώο ασθενών. Η έρευνα έχει οδηγήσει σε σημαντικές βελτιώσεις στις διαγνωστικές τεχνικές, τις θεραπείες και τις θεραπείες, καθώς και σε βελτιωμένη διαχείριση ασθενειών. 

Μπορείς να ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΤΗ ΔΗΜΟΣΙΕΥΜΕΝΗ ΕΡΕΥΝΑ στο PLOS ONE χρησιμοποιώντας το παρακάτω κουμπί.

Μπορείτε επίσης να διαβάσετε το ΕΓΓΡΑΦΟ ΕΡΕΥΝΗΤΙΚΟΥ ΕΡΓΟΥ ΕΔΩ.

 

 

Κίνδυνοι και Επιπτώσεις που Σχετίζονται με την COVID-19 στη Μυασθένεια Gravis (CARE-MG)

Το CARE-MG, ένα μητρώο που καταρτίζεται από ιατρούς, αποτελεί κοινή προσπάθεια της Διεθνούς Ομάδας Εργασίας MG/COVID-19 και νευρολόγων από όλο τον κόσμο για την καταγραφή των αποτελεσμάτων ατόμων με MG που έχουν αναπτύξει λοιμώξεις COVID-19, το οποίο ξεκίνησε επίσημα στις 09 Απριλίου 2020.

Η ισχυρή διεθνής συμμετοχή και συνεργασία είναι κρίσιμη για τη συλλογική μας επιτυχία στην απάντηση θεμελιωδών ερωτημάτων: Αντιμετωπίζουν οι ασθενείς με μυασθένεια (MG) ειδικούς κινδύνους; Επηρεάζουν οι βασικές θεραπείες τον κίνδυνο; Μαζί, οι δύο ομάδες, μαζί με αρκετούς ανεξάρτητους εμπειρογνώμονες, σχεδίασαν και δρομολόγησαν αυτό το διεθνές μητρώο. Κάντε κλικ εδώ για να μάθετε για την τρέχουσα Πολιτική Έρευνας CARE-MG.

 Ελπίζουμε να καταγράψουμε τα αποτελέσματα σε όλους τους τύπους μυασθένειας gravis (AChR, MuSK, LRP4, οροαρνητική) ανεξάρτητα από την τρέχουσα κατάσταση θεραπείας που έχουν επιβεβαιωμένη υποψία λοίμωξης από COVID-19.

 Ορισμοί:

    • Εργαστηριακά επιβεβαιωμένο COVID-19 – Θετικά τεστ ιικού RNA ή θετική ορολογία για SARS-CoV-2

    • Ύποπτο COVID-19 αλλά όχι επιβεβαιωμένο – Πυρετός με ξηρό βήχα, +/- ανορεξία, μυαλγίες, δύσπνοια, ανοσμία/αγευσία, πιθανή έκθεση, απεικόνιση θώρακος που υποδηλώνει COVID

    • Μυασθένεια Gravis: Όπως ορίζεται από τον θεράποντα ιατρό με βάση την κατάσταση των αντισωμάτων και εάν είναι οροαρνητικό (με βάση τυπικές εξετάσεις όπως επαναλαμβανόμενες εξετάσεις, ηλεκτρομυογράφημα μίας ίνας, απόκριση σε αναστολείς ακετυλοχολινοεστεράσης)

Μάθετε περισσότερα για το CARE-MG.

Δείτε την Τρέχουσα Πολιτική CARE-MG.

 

Η Μετασχηματιστική Επιχορήγηση του MGFA δημιουργεί νέα εργασία σχετικά με πιθανούς βιοδείκτες MG

Τα κυκλοφορούντα κύτταρα Th1/17 αποτελούν βιοδείκτη της σοβαρότητας της νόσου και στόχο για έγκαιρη παρέμβαση σε ασθενείς με μυασθένεια. 

Ο Δρ. Τζεφ Γκάπτιλ και το ερευνητικό προσωπικό της Μονάδας Κλινικής Έρευνας Πρώιμης Φάσης Duke στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Duke υπέβαλαν μια άλλη νέα εφημερίδα η οποία έχει γίνει δεκτή από το Journal of Neuroimmunology. Η έρευνα ήταν αποτέλεσμα μιας μετασχηματιστικής επιχορήγησης που παρείχε το Ίδρυμα Myasthenia Gravis της Αμερικής. 

Αυτή η μελέτη εστιάζει σε μια ομάδα ασθενών με μυασθένεια gravis (MG) που έχουν αντισώματα κατά των μυϊκών ειδικών κινασών (MuSK-MG). Οι ασθενείς με MuSK-MG τείνουν να ανταποκρίνονται καλά σε θεραπείες που μειώνουν τα αντισώματα κατά των MuSK. Τα θυλακιώδη βοηθητικά Τ κύτταρα (Tfh) είναι ένας τύπος ανοσοκυττάρων (ένα υποσύνολο Τ-κυττάρων) που βοηθούν έναν άλλο τύπο ανοσοκυττάρων, που ονομάζονται Β κύτταρα, να παράγουν αντισώματα. 

Τα κύτταρα Tfh δεν έχουν μελετηθεί επαρκώς σε ασθενείς με MuSK-MG. Σε αυτήν τη μελέτη, διαπιστώσαμε ότι τα Τ κύτταρα στη MuSK-MG προάγουν τη φλεγμονή. Επιπλέον, ένα υποσύνολο κυττάρων Tfh, που ονομάζονται κύτταρα Tfh17, είναι υψηλότερα μεταξύ ασθενών με MuSK-MG σε σχέση με υγιή άτομα χωρίς MuSK-MG. Αυτά τα κύτταρα Tfh17 είναι εν μέρει υπεύθυνα για την φλεγμονώδη απόκριση στη MuSK-MG και μπορεί να βοηθήσουν τα Β κύτταρα να παράγουν περισσότερα αντισώματα. 

Συνοπτικά, αυτά τα αποτελέσματα υποστηρίζουν έναν ρόλο για τη δυσλειτουργία των κυττάρων Tfh στην MuSK-MG. Οι εξαιρετικά εξειδικευμένες στρατηγικές θεραπείας για την αποκατάσταση της ισορροπίας των κυττάρων Tfh αποτελούν πιθανό στόχο για τη θεραπεία ασθενών με MuSK-MG στο μέλλον.

Πατήστε εδώ για να διαβάσετε το άρθρο ή κάντε κλικ εδώ για να διαβάσετε την πλήρη έκθεση.

 

Το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο εγκαινιάζει την πρώτη κοινοπραξία για την παιδιατρική μυοσκελετική νόσο σε συνεργασία με την MGFA και την MDA

Για τις οικογένειες με παιδιά που πάσχουν από μυασθένεια gravis, έχουμε μερικά συναρπαστικά νέα να μοιραστούμε. Χάρη σε μια γενναιόδωρη δωρεά από έναν ανώνυμο δωρητή στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο, η πρώτη κλινική κοινοπραξία για την παιδιατρική μυασθένεια gravis είναι πλέον πραγματικότητα. Το MGFA είχε την τιμή να παράσχει μια επιχορήγηση για την κάλυψη του κόστους της εναρκτήριας συνάντησης αυτού του συναρπαστικού νέου έργου τον Σεπτέμβριο και να συμμετάσχει στην συμβουλευτική επιτροπή της κοινοπραξίας.

Ανταπόκριση στη θεραπεία στην παιδιατρική οφθαλμική μυοπάθεια 

Μύες και νεύρα

Οκτώβριος 25, 2019

Στα παιδιά, η μυασθένεια gravis (MG) εμφανίζεται σχεδόν πάντα με μία από τις δύο μορφές: οφθαλμική μυασθένεια gravis (OMG), όπου η αδυναμία είναι εμφανής μόνο στα βλέφαρα και στον περιβάλλοντα ιστό, ενώ στη γενικευμένη μυασθένεια gravis (GMG), επηρεάζονται διάφοροι ιστοί σε όλο το σώμα. Αυτή η μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο Μύες και νεύρα, εξετάζει πώς αυτοί οι δύο τύποι ασθενειών τείνουν να διαφέρουν από κλινική άποψη, καθώς και την ανταπόκριση των ασθενών στη θεραπεία. 

Τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH) χορήγησαν σε ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου George Washington (GW) 7.8 εκατομμύρια δολάρια για τη δημιουργία ενός δικτύου σπάνιων παθήσεων για τη μυασθένεια gravis

Τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH) χορήγησαν σε μια ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου George Washington (GW) 7.8 εκατομμύρια δολάρια για τη δημιουργία ενός δικτύου σπάνιων παθήσεων για τη μυασθένεια gravis. Το δίκτυο, το οποίο θα αποτελέσει μέρος 25 ιδρυθέντων... Δίκτυα Κλινικής Έρευνας Σπάνιων Παθήσεων NIH, θα περιλαμβάνει βασικούς και κλινικούς ερευνητές, ομάδες υπεράσπισης ασθενών και εταιρείες βιοτεχνολογίας και φαρμακευτικές εταιρείες που συνεργάζονται για την ενίσχυση της θεραπευτικής ανάπτυξης για αυτή τη σπάνια ασθένεια. Η ομάδα διευθύνεται από τους πρώην και νυν προέδρους της Ιατρικής και Επιστημονικής Συμβουλευτικής (MSAB) της MGFA, Henry Kaminski, MD και Linda Kusner, PhD, και τα μέλη της διευθύνουσας επιτροπής είναι επίσης επικεφαλής της MGFA MSAB. 

Η επιχορήγηση θα χρηματοδοτήσει έρευνα σχετικά με την υποκείμενη παθοφυσιολογία της νόσου, θα παρέχει υποτροφίες στη Μυοπάθεια σε νέους ερευνητές και θα χρηματοδοτήσει πιλοτικές επιχορηγήσεις. Αυτή η χρηματοδότηση θα διασφαλίσει επίσης ότι η τράπεζα ορού που δημιουργήθηκε από την μετασχηματιστική επιχορήγηση του MGFA θα συνεχιστεί.  

Το MGFA είναι περήφανο που εκπροσωπεί την κοινότητα MG ως μέλος του MG Net και έχει δεσμεύσει χρηματοδότηση ύψους 250,000 δολαρίων (50,000 δολάρια ετησίως) για την υποστήριξη του έργου. Αυτή η δέσμευση από το MGFA, καθώς και αυτή του Conquer MG με έδρα το Ιλινόις, ήταν καθοριστική για την επίδειξη της υποστήριξης της κοινότητας MG για το έργο - ένα ουσιαστικό στοιχείο των κριτηρίων χρηματοδότησης που έχουν καθοριστεί από το NIH. Διαθέσιμο δελτίο τύπου. εδώ.

Το μεταβολικό προφίλ της μυοκαρδιοπάθειας μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την πρόβλεψη της πορείας και της θεραπείας της μυοκαρδιοπάθειας

"Πέρα από τα αντισώματα: μεταβολική καταγραφή ορού της μυασθένειας gravis«, δημοσιεύτηκε από Μεταβολιμική, χρησιμοποιεί μια προσέγγιση δημιουργίας προφίλ ως πιθανή στρατηγική για τον εντοπισμό βιοδεικτών μοναδικών για τη μυασθένεια gravis. Οι συγκρίσεις μεταξύ ασθενών με MG έναντι HC (υγιείς μάρτυρες) και RA (ρευματοειδής αρθρίτιδα) έναντι HC έγιναν χρησιμοποιώντας μονοπαραμετρική και πολυπαραμετρική στατιστική.

 

Τα πρότυπα μυϊκής αδυναμίας ποικίλλουν σημαντικά για τους ασθενείς με μυϊκή αδράνεια

"Ετερογένεια και μετατοπίσεις στην κατανομή της μυϊκής αδυναμίας στη μυασθένεια gravis«, δημοσιεύτηκε από Νευρομυϊκές διαταραχές, αναλύει την κατανομή της μυϊκής αδυναμίας σε 225 ασθενείς με μυϊκή αδυναμία με AChR με την πάροδο του χρόνου. Η μελέτη εντόπισε φαινοτύπους: οφθαλμικούς, προμηλικούς, αυχενικούς/άκρων/αναπνευστικούς ή συνδυασμό. Οι ασθενείς με μυϊκή αδυναμία συχνά μεταβάλλονται μεταξύ φαινοτύπων. Αυτές οι διακυμάνσεις που εντοπίζονται στη μυϊκή αδυναμία με AChR υποδηλώνουν ότι άλλοι παράγοντες εκτός από την ανοσοαπόκριση που προκαλείται από αντισώματα ACHR είναι σημαντικοί για τον προσδιορισμό της έκφρασης της νόσου της μυϊκής αδυναμίας. 

Η φτωχότερη ανταπόκριση των νευρικών κυττάρων στις διαγνωστικές εξετάσεις μπορεί να οδηγήσει σε πιο επιθετικές συστάσεις θεραπείας για τη μυασθένεια.

Οι ασθενείς που αρχικά εμφάνισαν μεγαλύτερες διακυμάνσεις στο ηλεκτρικό σήμα στη νευρομυϊκή σύναψη και χαμηλότερα ηλεκτρικά σήματα (μειωμένα κατά 20% ή περισσότερο) ήταν συχνότερα θετικοί για αυτοαντισώματα και είχαν γενικευμένη νόσο. Αυτοί οι ασθενείς ταξινομήθηκαν επίσης ως ασθενείς με πιο σοβαρή νόσο, έχοντας υψηλότερη ποσοτική (άνω του 10.5) βαθμολογία μυασθένειας gravis (QMGS) κατά την έναρξη, σε σύγκριση με ασθενείς με καλύτερα αποτελέσματα ηλεκτροφυσιολογικών εξετάσεων. Δείτε εδώ το πλήρες άρθρο από το Canadian Journal of Neurological Sciences, "Η μείωση της αρχικής τιμής σε ασθενείς με ήπια μυασθένεια Gravis προβλέπει ανοσοτροποποιητική θεραπεία".

Δήλωση της MGFA για τη μαριχουάνα και τη MG

Αρκετές πολιτείες έχουν νομιμοποιήσει τη χρήση μαριχουάνας για ιατρική ή/και ψυχαγωγική χρήση. Μπορεί η μαριχουάνα ή οι χημικές ουσίες που εξάγονται ή βασίζονται σε συστατικά της μαριχουάνας να βοηθήσουν άτομα με μυασθένεια; Ας εξετάσουμε τι είναι γνωστό μέχρι στιγμής για τα ιατρικά οφέλη της μαριχουάνας. Κατά την έρευνα αυτού του θέματος, μέλη του Ιατρικού και Επιστημονικού Συμβουλευτικού Συμβουλίου (MSAB) της MGFA, εξέτασαν την επιστημονική βιβλιογραφία και τις πληροφορίες που είναι διαθέσιμες από αξιόπιστες πηγές, όπως τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, η Αμερικανική Ακαδημία Νευρολογίας, η Αμερικανική Νευρολογική Εταιρεία και η Αμερικανική Ιατρική Εταιρεία. Για περισσότερες λεπτομέρειες και την πλήρη δήλωσή μας, βλ. εδώ

Τα ανεπιθύμητα συμβάντα σε ασθενείς με MG που έλαβαν εικονικό φάρμακο δεν οδηγούν σε υψηλότερο ποσοστό εγκατάλειψης κλινικών δοκιμών

Η μελέτη, "Φαινόμενο Nocebo στη μυασθένεια gravis: συστηματική ανασκόπηση και μετα-ανάλυση ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο κλινικών δοκιμών«, δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Βελγική Νευρολογική Εταιρεία, είναι μια μετα-ανάλυση των ανεπιθύμητων ενεργειών που εμφάνισαν ασθενείς με μυασθένεια gravis μετά από θεραπεία με εικονικό φάρμακο. Η μελέτη καταδεικνύει χαμηλό ποσοστό εγκατάλειψης της νόσου nocebo στη μυασθένεια σε σύγκριση με τις διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος. 

Οι ασθενείς με MG και συνυπάρχοντα αυτοάνοσα νοσήματα δεν έχουν υψηλότερο νοσολογικό φορτίο 

Ενώ πολλοί ασθενείς με MG επηρεάστηκαν από κόπωση, υπνηλία, κατάθλιψη και άγχος, η μελέτη, «Επίδραση της αυτοάνοσης συννοσηρότητας στην κόπωση, την υπνηλία και τη διάθεση στη μυασθένεια gravis«, δεν υποδηλώνει ότι οι συνυπάρχουσες αυτοάνοσες ασθένειες συμβάλλουν σημαντικά στο μέγεθος αυτών των δυσκίνητων συννοσηρών συμπτωμάτων. Ωστόσο, η υψηλότερη συχνότητα θεραπείας με στεροειδή μπορεί να έχει αντισταθμίσει τις επιπτώσεις της αυτοάνοσης συννοσηρότητας.» 

Συνεχιζόμενη Ιατρική Εκπαίδευση – CME

Ευαισθητοποίηση, Πρόοδοι, Δράση: Βελτιστοποίηση των Αποτελεσμάτων για Ασθενείς με Γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (2025)

Η Διευθύντρια Προγράμματος, Δρ. Kelly Gwathmey, μαζί με μια ομάδα κορυφαίων εμπειρογνωμόνων και εμπνευσμένων συνεργατών ασθενών, υπογραμμίζουν την αξία μιας προσέγγισης που επικεντρώνεται στον ασθενή στη φροντίδα της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG) μέσω αυτού του δωρεάν, τριών μερών, πιστοποιημένου από την CME εκπαιδευτικού προγράμματος:

ΕΠΙΓΝΩΣΗ – Η διαδραστική ενότητα βίντεο «Φωνές της gMG», βασισμένη σε μια πραγματική συζήτηση ασθενούς-ιατρού, παρέχει πληροφορίες σχετικά με τις εμπειρίες και τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς με gMG καθώς πλοηγούνται στο ταξίδι της υγειονομικής περίθαλψης, και πώς η υιοθέτηση μιας προσέγγισης με επίκεντρο τον ασθενή μπορεί να κάνει τη διαφορά.

ΠΡΟΚΑΤΑΒΟΛΕΣ – Στη σειρά βίντεο podcast πέντε επεισοδίων «Διάλογοι για τη νόσο gMG», ο Δρ. Gwathmey και ο ειδικός σε κάθε επεισόδιο εξερευνούν τις τελευταίες κλινικές ανακαλύψεις και τα αναδυόμενα δεδομένα, παρέχοντας παράλληλα εξειδικευμένες γνώσεις και πρακτική καθοδήγηση στη διαχείριση της gMG.

ΔΡΑΣΗ – «Από τις γνώσεις στη δράση» μέσω αυτού του έτοιμου προς λήψη, εργαλειοθήκης εκπαιδευτικών πόρων για κλινικούς ιατρούς και ασθενείς. Αναπτύχθηκε τόσο από κλινικούς εμπειρογνώμονες όσο και από άτομα που ζουν με gMG, αυτά τα φυλλάδια έχουν σχεδιαστεί για άμεση χρήση στην κλινική πρακτική και με ασθενείς, με στόχο τη βελτίωση της φροντίδας των ασθενών με gMG και της κοινής λήψης αποφάσεων.

Παρακολουθήστε το Πρόγραμμα

Επείγουσα Διαχείριση Μυασθένειας Gravis: Μια επισκόπηση για τους πρώτους ανταποκριτές

Ομιλητές :

Δρ. Μάικλ Χέχιρ, Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου του Βερμόντ
Δρ. Αμάντα Γκίντον, Γενικό Νοσοκομείο Μασαχουσέτης     

Περιγραφή συνεδρίας:

Η μυασθένεια Gravis είναι μια σπάνια ασθένεια που προκαλεί κυμαινόμενη αδυναμία στις εθελοντικές μυϊκές ομάδες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής. Η μυασθένεια Gravis μπορεί εύκολα να εκληφθεί ως άλλη νευρομυϊκή νόσος ή ως αποτέλεσμα της κατάχρησης ουσιών, μεταξύ άλλων διαγνώσεων. Η μυασθενική κρίση – μια απειλητική για τη ζωή επιδείνωση της μυασθένειας, μπορεί να περάσει απαρατήρητη και πιθανώς να επιδεινωθεί από ιατρικό προσωπικό που δεν είναι εξοικειωμένο με τη μυασθένεια.  

Πρόκειται για μια παρουσίαση διάρκειας 30 λεπτών που καλύπτει την αντιμετώπιση επειγόντων περιστατικών της μυασθένειας gravis για νοσηλευτές και άτομα πρώτης διασποράς. Τα σημεία παρουσιάζονται με παραδείγματα περιστατικών. Αυτή η παρουσίαση αναπτύχθηκε από την Επιτροπή Εκπαίδευσης του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής.

Διάρκεια: 30 λεπτά
Πίστωση διαθέσιμη: 0.5 CNE για Νοσηλευτές
Επίπεδο Εκπαίδευσης: Εισαγωγικό

Κάντε κλικ εδώ για να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτό το διαδικτυακό σεμινάριο.

Πρόσβαση στοΈγγραφο Ειδοποίησης Μαθητή για Διαρκές Υλικό.

Οδηγίες για τη θεραπεία της μυασθένειας gravis

3η Έκδοση του MG και Συναφών Διαταραχών (2018)

Η 3η έκδοση του βιβλίου "Myasthenia Gravis and Related Disorders" είναι τώρα διαθέσιμη. Γραμμένη από τον πρώην μέλος του διοικητικού συμβουλίου της MGFA, MD, Henry Kaminski, και νυν πρόεδρο M/SAB, Linda Kusner, PhD του Πανεπιστημίου George Washington, η τρίτη έκδοση σκιαγραφεί μια σειρά από σημαντικές εξελίξεις στη μελέτη και την κατανόηση της μυασθένειας gravis. Ο πρωταρχικός στόχος αυτής της νέας έκδοσης είναι πανομοιότυπος με την πρώτη και τη δεύτερη - να παρέχει στον κλινικό ιατρό και στον επιστήμονα έναν κοινό πόρο για την κατανόηση των βαθιών επιτευγμάτων στις κλινικές, μεταφραστικές και βασικές επιστήμες των διαταραχών της νευρομυϊκής μετάδοσης. Οι έντυπες και οι ηλεκτρονικές εκδόσεις είναι διαθέσιμες προς αγορά από ιδιώτες και ιδρύματα μέσω του Springer. συνδέουν εδώ.

Διεθνής Οδηγία Συναίνεσης για τη Διαχείριση MG

Οι κατευθυντήριες γραμμές για τη θεραπεία της μυοκαρδιοπάθειας είναι το αποτέλεσμα μιας τριετούς προσπάθειας για την επίτευξη συμφωνίας μεταξύ μιας διεθνούς ομάδας εμπειρογνωμόνων στη μυοκαρδιοπάθεια σχετικά με τη χρήση διαφόρων θεραπειών για άτομα με μυοκαρδιοπάθεια. Αυτές οι κατευθυντήριες γραμμές αναπτύχθηκαν με την ηγεσία των μελών της Ιατρικής και Επιστημονικής Συμβουλευτικής μας Επιτροπής και δημοσιεύθηκαν στην έκδοση της 3ης Νοεμβρίου 2020 του... Νευρολογία και με τίτλο το «Διεθνής Οδηγία Συναίνεσης για τη Διαχείριση της Μυασθένειας Gravis – Ενημέρωση 2020». Αυτή η εργασία αποτελεί μια σημαντική νέα πηγή για τους γιατρούς που φροντίζουν ασθενείς με μυασθένεια.

Για να παρακολουθήσετε το διαδικτυακό σεμινάριο σχετικά με τις κατευθυντήριες γραμμές για τη θεραπεία της MG, επισκεφθείτε τη διεύθυνση ΙΣΤΟΣΕΛΙΔΑ ΕΚΔΟΣΗΣΜπορείτε επίσης να δείτε την αρχική δημοσίευση της 26ης Ιουλίου 2016 με τίτλο «Διεθνής Οδηγία Συναίνεσης για τη Διαχείριση της Μυασθένειας Gravis. "

Για να παρακολουθήσετε το διαδικτυακό σεμινάριο σχετικά με τις κατευθυντήριες γραμμές για τη θεραπεία της μυοκαρδιοπάθειας, παρακαλούμε κάντε κλικ εδώ.

Μυασθένεια Gravis: Ένα εγχειρίδιο για τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης
Από τον James F. Howard, MD

Το 2009, η MGFA δημοσίευσε το πρώτο ολοκληρωμένο εγχειρίδιο για τη μυασθένεια gravis, ειδικά για επαγγελματίες υγείας. Αυτό το εγχειρίδιο έχει γραφτεί ως βοήθημα για το προσωπικό υγειονομικής περίθαλψης που ασχολείται με τη φροντίδα και τη διαχείριση ασθενών με μυασθένεια. Το εγχειρίδιο χωρίζεται σε ενότητες για την ευκολία υποβοήθησης των επαγγελματιών υγείας στην αξιολόγηση, τη διάγνωση και τη διαχείριση ασθενών με μυασθένεια. Λήψη PDF.

Οι ενότητες ασχολούνται με ζητήματα που σχετίζονται με:

    • Πληροφορίες γιατρού

    • Περίθαλψη

    • Αναισθησία

    • Φροντίδα έκτακτης ανάγκης

    • Ψυχοκοινωνικά: Από τη Διάγνωση στη Δια Βίου Διαχείριση

    • Φυσική Θεραπεία

    • Εργοθεραπεία

    • Παθολογία ομιλίας και κατάποση

    • Οδοντιατρική περίθαλψη

    • Οδηγίες για τον Φαρμακοποιό

Μπορείτε επίσης να αποκτήσετε το Εγχειρίδιο ως ibook για iPad, iPhone και Mac – διαθέσιμο δωρεάν εδώ.

Φάρμακα και Μυασθένεια Gravis (Ένα έγγραφο αναφοράς για επαγγελματίες υγείας) (PDF)

Μέτρο Ποιότητας Ζωής (ΠΖ)

Το MGQOL 15rΤο MG‐QOL15r είναι πλέον το προτιμώμενο εργαλείο HRQOL για τη Μυϊκή Δυσλειτουργία λόγω βελτιωμένων κλινικομετρικών μεθόδων και ευκολίας χρήσης. Αυτή η αναθεώρηση δεν αναιρεί προηγούμενες μελέτες ή ερμηνείες αποτελεσμάτων που χρησιμοποίησαν το MG‐QOL15. 

Το MGQOL 15Πρόκειται για μια έρευνα που έχει σχεδιαστεί για την αξιολόγηση πτυχών της ζωής που σχετίζονται με τη μυασθένεια gravis. Υπάρχει κατάλληλη συσχέτιση μεταξύ της κλίμακας MG-QOL 15 των 15 στοιχείων και άλλων κλιμάκων ειδικών για τη μυασθένεια (MGC, MG-ADL και MG-MMT). Η MG-QOL 15 έχει εγκυρότητα κατασκευής στο πλαίσιο της κλινικής πρακτικής και αντιπροσωπεύει έναν αποτελεσματικό και πολύτιμο τρόπο για την αξιολόγηση της ποιότητας ζωής για ασθενείς με μυασθένεια. Ωστόσο, το μέγεθος της αλλαγής που απαιτείται για να υποδειχθεί βελτίωση ή επιδείνωση είναι μεταβλητό και εξαρτάται από τη σοβαρότητα της μυασθένειας. Η MG-QOL 15 μπορεί να συμπληρωθεί από τον ασθενή ή να χορηγηθεί από τον γιατρό ή το εκπαιδευμένο προσωπικό της κλινικής ή τον συντονιστή της μελέτης. Για αναφορά, η αρχική MGQOL15 είναι διαθέσιμη. εδώ.

    • Κατεβάστε το MGQOL15r εδώ

αναφορές:

Burns, TM, κ.ά., 2016). Διεθνής Κλινιμετρική Αξιολόγηση του MG-QOL15, με αποτέλεσμα μια μικρή αναθεώρηση και επακόλουθη επικύρωση του MG-QOL15RΜυϊκό Νεύρο 2016 Δεκ. 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, και ομάδα μελέτης mg σύνθετου και mg qol-15. Κατασκευή και ταυτόχρονη επικύρωση του MG-QOL 15 στο ιατρείο. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; ομάδα μελέτης σύνθετων mg και mg qol-15. Η MG-QOL 15 για την παρακολούθηση της ποιότητας ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ασθενείς με μυασθένεια gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

Δραστηριότητες Καθημερινής Ζωής (MG-ADL)

Το προφίλ MG-ADL παρέχει μια γρήγορη αξιολόγηση της σοβαρότητας των συμπτωμάτων της MG. Έχει επικυρωθεί και έχει αποδειχθεί ότι συσχετίζεται με τη βαθμολογία QMG. Η MG-ADL συσχετίζεται έντονα με νεότερες, επικυρωμένες μετρήσεις έκβασης MG (MGC και MGQOL15). Μια βελτίωση 2 μονάδων στην MG-ADL υποδηλώνει κλινική βελτίωση. Η MG-ADL είναι χρήσιμη ως ερευνητικό εργαλείο και στην καθημερινή κλινική διαχείριση. Η βαθμολογία MG-ADL μπορεί να χορηγηθεί από τον γιατρό ή το εκπαιδευμένο προσωπικό της κλινικής ή τον συντονιστή της μελέτης. Επικοινωνήστε με Mapi Research Trust για να λάβω άδεια χρήσης αυτής της ζυγαριάς.

Βιβλιογραφικές αναφορές: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Προφίλ δραστηριοτήτων καθημερινής ζωής με μυασθένεια gravis. Νευρολογία. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; Σύνθετη μελέτη MG και ομάδας μελέτης MG-QOL15. MG ADL: εξακολουθεί να αποτελεί σχετικό μέτρο έκβασης. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

Προαιρετικά όργανα

The Κλινική ταξινόμηση MGFA, κατάσταση μετά την παρέμβαση (PIS) MGFA και κατάσταση θεραπείας MGFA χρησιμοποιούνται συνήθως στην κλινική έρευνα και κατά καιρούς στην κλινική πράξη.

    1. Η ταξινόμηση MGFA έχει κάποια υποκειμενικότητα όσον αφορά τη διάκριση μεταξύ ήπιας (Κατηγορία II) και μέτριας (Κατηγορία III) και σοβαρής (Κατηγορία IV) κατάστασης. Επιπλέον, δεν είναι ευαίσθητη στις αλλαγές από τη μία επίσκεψη στην επόμενη.
      Κατεβάστε την ταξινόμηση MGFA εδώ.

    1. Το MGFA PIS είναι ένα μέτρο της κατάστασης μετά την παρέμβαση, αλλά δεν είναι ευαίσθητο σε μικρές αλλαγές στην κατάσταση MG. Δεν διαθέτει ορισμούς για βελτίωση ή επιδείνωση, αλλά βασίζεται σε ορισμούς QMG ή MGC (βλ. ενότητες QMG και MGC).
      Κατεβάστε το MGFA-PIS εδώ.

    1. Η κατάσταση θεραπείας MGFA είναι ένα περιγραφικό εργαλείο των τρεχουσών θεραπειών και μπορεί να χρησιμοποιηθεί στην κλινική πρακτική και την έρευνα.
      Κατεβάστε την κατάσταση θεραπείας MGFA εδώ.

    1. Η βαθμολογία MG-MMT είναι το άθροισμα της δύναμης των μυϊκών ομάδων, καθεμία από τις οποίες βαθμολογείται από 0 (φυσιολογική λειτουργία) έως 4 (πλήρης παράλυση). Αυτοί είναι μύες που ελέγχονται τακτικά σε ασθενείς με MG.
      Κατεβάστε την βαθμολογία MG-MMT εδώ.

αναφορές:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Μυασθένεια gravis: συστάσεις για πρότυπα κλινικής έρευνας. Ομάδα Εργασίας της Ιατρικής Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής του Ιδρύματος Μυασθένειας Gravis της Αμερικής. Νευρολογία. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Μια απλή χειροκίνητη μυϊκή δοκιμασία για μυασθένεια gravis. Επικύρωση και σύγκριση με τη βαθμολογία QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI· Ομάδα Εργασίας για τον Σχεδιασμό Μελέτης MG της Ιατρικής Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. Συστάσεις για κλινικές δοκιμές για τη μυασθένεια gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Συνιστώμενα αντικειμενικά μέτρα βελτίωσης και επιδείνωσης στη μυασθένεια

Διατίθενται δύο κλίμακες. Κάθε μία από τις δύο μπορεί να χρησιμοποιηθεί στην κλινική και για έρευνα: 

Το Ποσοτικό Τεστ Μυασθένειας Gravis (QMG)

The Δοκιμή QMG είναι ένα τυποποιημένο ποσοτικό σύστημα βαθμολόγησης ισχύος που αναπτύχθηκε ειδικά για τη μυϊκή δυσλειτουργία (MG). Το QMG έχει επικυρωθεί και έχει χρησιμοποιηθεί από τους ερευνητές σε αρκετές προηγούμενες δοκιμές. Οι υψηλότεροι αριθμοί είναι αντιπροσωπευτικοί πιο σοβαρής βλάβης. Προτάθηκε από την προηγούμενη έκθεση της ομάδας εργασίας MGFA το 2000 ως μέτρο βελτίωσης και επιδείνωσης. Πρόσφατα δεδομένα υποστηρίζουν τη χρήση μιας αλλαγής 2 ή 3 σημείων στο QMG ως κριτήριο για την ελάχιστη κλινικά σημαντική αλλαγή και ανάλογα με τη σοβαρότητα της MG. σε ήπια (QMG 0-9) έως μέτρια νόσο (QMG 10-16), μια αλλαγή 2 σημείων είναι κλινικά σημαντική και μια αλλαγή 3 σημείων είναι σημαντική για σοβαρή MG (QMG >16). Αν και η πιο πρόσφατη σύσταση της Ομάδας Εργασίας MGFA του 2012 είναι η χρήση του MGC, δεν υπάρχουν προοπτικές μελέτες που να συγκρίνουν την απόδοση του MGC με αυτήν του QMG στην ανίχνευση βελτίωσης και επιδείνωσης. Αυτό θα ήταν ενδιαφέρον, καθώς η ελάχιστη κλινικά σημαντική αλλαγή για το QMG εξαρτάται από τη σοβαρότητα της νόσου κατά την έναρξη. Το QMG μπορεί να χορηγηθεί από εκπαιδευμένο ιατρό, συντονιστή έρευνας ή κλινικό αξιολογητή. 

Κατεβάστε το Ποσοτικό Τεστ Μυασθένειας Gravis (QMG):

Το Εγχειρίδιο (PDF) εδώΠαρακαλώ επικοινωνήστε Mapi Research Trust προκειμένου να λάβω άδεια χρήσης αυτής της κλίμακας. Το παρόν εγχειρίδιο έχει σχεδιαστεί για να καθοδηγήσει τους κλινικούς αξιολογητές και τους γιατρούς σχετικά με τον τρόπο εκτέλεσης της δοκιμασίας Ποσοτικής Μυασθένειας Gravis (QMG).

αναφορές:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Δοκιμή αξιοπιστίας της ποσοτικής βαθμολογίας μυασθένειας gravis. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Ελάχιστη κλινικά σημαντική διαφορά στη μυασθένεια gravis: αποτελέσματα από μια τυχαιοποιημένη δοκιμή. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

Το MG Composite (MGC)

The MG Composite έχει αποδειχθεί ότι αποτελεί ένα αξιόπιστο και έγκυρο εργαλείο για τη μέτρηση της κλινικής κατάστασης ασθενών με μυασθένεια (MG) στο ιατρείο και σε κλινικές δοκιμές. Αυτό είναι το εργαλείο που συνιστά η THE TASK FORCE ON MATE STUDY DESIGN OF THE MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD OF THE MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA το 2012 για κλινικές δοκιμές με σκοπό τον προσδιορισμό της ανταπόκρισης στη θεραπεία. Η MGC χρησιμεύει για τον ποσοτικό προσδιορισμό των ορισμών PIS για τη βελτίωση και την επιδείνωση, καθώς μια αλλαγή 3 σημείων θεωρείται κλινικά σημαντική. Ο λόγος επιλογής της MGC έναντι της QMG είναι ότι η MGC «σταθμίζεται ως προς την κλινική σημασία και ενσωματώνει τα αποτελέσματα που αναφέρουν οι ασθενείς». Ωστόσο, δεν υπάρχουν προοπτικές μελέτες που να συγκρίνουν την απόδοση της MGC με αυτήν της QMG στην ανίχνευση βελτίωσης και επιδείνωσης. Η MGC μπορεί να χορηγηθεί από εκπαιδευμένο ιατρό, συντονιστή έρευνας ή κλινικό αξιολογητή. 

Κατεβάστε το MG-Composite εδώ.

αναφορές:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; Ομάδα Μελέτης MG Composite MG-QOL15. Ψυχομετρική αξιολόγηση του σύνθετου μυασθένειας gravis χρησιμοποιώντας ανάλυση Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI· Ομάδα Εργασίας για τον Σχεδιασμό Μελέτης MG της Ιατρικής Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής του Ιδρύματος Myasthenia Gravis της Αμερικής. Συστάσεις για κλινικές δοκιμές για τη μυασθένεια gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Πρότυπα Κλινικής Έρευνας (PDF)

Το 2000, μια ομάδα εργασίας της Ιατρικής/Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής της MGFA δημοσίευσε μια εργασία που πρότεινε συστήματα ταξινόμησης για τη σοβαρότητα της μυασθένειας (MG) και ορισμούς της απόκρισης στη θεραπεία στη μυασθένεια, με σκοπό την επίτευξη ομοιομορφίας στην καταγραφή και αναφορά κλινικών δοκιμών και ερευνών αποτελεσμάτων.

Για μια ενημερωμένη σύσταση για κλινικές δοκιμές μυασθένειας gravis, ανατρέξτε στο ακόλουθο έγγραφο.

Ο Νευρολόγος

Ιανουάριος 2002: Μυασθένεια Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Ηλεκτρονική ιατρική

Μια σύνοψη των μεθόδων διάγνωσης και θεραπείας 
Το eMedicine είναι το πιο έγκυρο και προσβάσιμο σημείο ιατρικής αναφοράς που διατίθεται σε γιατρούς και άλλους επαγγελματίες υγείας στο Διαδίκτυο. Το περιεχόμενο που βασίζεται σε τεκμήρια, ενημερώνεται τακτικά από περισσότερους από 8,000 συγγραφείς και εκδότες γιατρών ή παρόχων υγειονομικής περίθαλψης, και παρέχει τις πιο πρόσφατες κατευθυντήριες γραμμές πρακτικής σε 38 κλινικούς τομείς.

MEDLINEplus

από την Εθνική Βιβλιοθήκη Ιατρικής των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας 
Το MedlinePlus είναι ο ιστότοπος των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας για ασθενείς, τις οικογένειες και τους φίλους τους. Δημιουργήθηκε από την Εθνική Βιβλιοθήκη Ιατρικής και παρέχει σχετικές πληροφορίες σχετικά με ασθένειες, παθήσεις και ζητήματα ευεξίας σε γλώσσα που μπορείτε να κατανοήσετε.