Στόχοι θεραπείας
Ενώ δεν υπάρχει γνωστή θεραπεία για τη μυασθένεια gravis (MG), υπάρχουν αρκετές αποτελεσματικές θεραπείες. Αυθόρμητη βελτίωση, ακόμη και ύφεση, αν και σπάνια, μπορεί να συμβεί χωρίς ειδική θεραπεία. Ωστόσο, καθώς κάθε περίπτωση MG είναι μοναδική, εσείς και ο γιατρός σας θα αποφασίσετε για ένα θεραπευτικό σχέδιο που θα ανταποκρίνεται στις συγκεκριμένες ανάγκες σας.
Προετοιμάζοντας την επίσκεψη στον γιατρό σας, μπορείτε να διαβάσετε και να φέρετε μαζί σας ένα αντίγραφο των κατευθυντήριων γραμμών για τη θεραπεία της μυοκαρδιοπάθειας (MG). Οι κατευθυντήριες γραμμές για τη θεραπεία της MG είναι το αποτέλεσμα μιας πολυετούς προσπάθειας για την επίτευξη συμφωνίας μεταξύ μιας διεθνούς ομάδας εμπειρογνωμόνων MG σχετικά με τη χρήση διαφόρων θεραπειών για άτομα με MG. Αυτές οι κατευθυντήριες γραμμές αναπτύχθηκαν και ενημερώθηκαν με την ηγεσία των μελών της Ιατρικής Συμβουλευτικής Επιτροπής μας και επαναδημοσιεύτηκαν στο τεύχος της 4ης Δεκεμβρίου 2020 του περιοδικού Neurology, με τίτλο «Διεθνής Οδηγία Συναίνεσης για τη Διαχείριση της Μυασθένειας Gravis Ενημέρωση 2020». Αυτή η εργασία αποτελεί μια σημαντική νέα πηγή για τους γιατρούς που φροντίζουν ασθενείς με μυασθένεια. Μπορείτε ΔΕΙΤΕ ΤΙΣ ΤΕΛΕΥΤΑΙΕΣ ΟΔΗΓΙΕΣΓια να παρακολουθήσετε το διαδικτυακό σεμινάριο σχετικά με τις προηγούμενες κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας MG του 2016, παρακαλούμε κάντε κλικ εδώ.
Με τη θεραπεία, μπορείτε να περιμένετε να δείτε μέτρια έως σημαντική βελτίωση στη δύναμή σας, βοηθώντας σας να ζήσετε μια πλήρη ζωή. Νέες θεραπείες συνεχίζουν να δίνουν ελπίδα σε άτομα με μυασθένεια, την οικογένειά τους και τους φροντιστές τους. Πληροφορίες για τις διαθέσιμες θεραπείες παρατίθενται παρακάτω.
Επιλογές θεραπείας
Θυμεκτομή
Η χειρουργική αφαίρεση του θύμου αδένα είναι ιδιαίτερα αποτελεσματική σε ασθενείς με μυασθένεια.
Αυτή είναι η χειρουργική αφαίρεση του θύμου αδένα. Ο θύμος αδένας βρίσκεται στη μέση του άνω μέρους του θώρακα και βρίσκεται πάνω από την καρδιά σας. Αυτός ο αδένας παίζει ρόλο στην παραγωγή αντισωμάτων. Ενώ είναι πιο ενεργός στην πρώιμη παιδική ηλικία, ο θύμος αδένας συνήθως συρρικνώνεται με την πάροδο του χρόνου και μέχρι την πρώιμη ενήλικη ζωή πιστεύεται ότι δεν λειτουργεί πλέον. Αλλά μερικές φορές, ο θύμος αδένας παραμένει μεγάλος και συνεχίζει να είναι ενεργός στην παραγωγή αντισωμάτων. Η αποτελεσματικότητα αυτής της χειρουργικής επέμβασης ποικίλλει ανάλογα με τον ασθενή. Αφαιρείται σε μια προσπάθεια βελτίωσης της αδυναμίας που προκαλείται από τη μυασθένεια και για την αφαίρεση ενός θύμωμα, ενός όγκου (συνήθως καλοήθους ή σε ορισμένες περιπτώσεις κακοήθους) στον θύμο αδένα που εμφανίζεται μόνο στο 10% των ασθενών. Κάθε άτομο που διαγιγνώσκεται με μυασθένεια θα πρέπει να υποβληθεί σε αξονική τομογραφία θώρακος για να ελεγχθεί για όγκο. Οι νευρολογικοί στόχοι μιας θυμεκτομής είναι η σημαντική βελτίωση της αδυναμίας του ασθενούς, η μείωση των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται και, ιδανικά, η μόνιμη ύφεση (πλήρης εξάλειψη κάθε αδυναμίας και διακοπή όλων των φαρμάκων). Η θυμεκτομή συνήθως δεν χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της ενεργού νόσου, αλλά πιστεύεται ότι βελτιώνει το μακροπρόθεσμο αποτέλεσμα. Τα αποτελέσματα μπορεί να μην είναι ορατά για ένα έως δύο χρόνια ή και περισσότερο μετά την θυμεκτομή.
Παράγοντες κατά της ακετυλοχολινεστεράσης
Mestinon® (βρωμιούχος πυριδιοστιγμίνη) – επιτρέπει στην ακετυλοχολίνη να παραμένει στη νευρομυϊκή σύναψη για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, γεγονός που με τη σειρά του επιτρέπει την ενεργοποίηση περισσότερων θέσεων υποδοχέων, με αποτέλεσμα την αυξημένη αγωγιμότητα και τη μυϊκή εμπλοκή. Το Mestinon® διατίθεται σε δύο μορφές, δισκία ταχείας δράσης των 60 mg και κάψουλες μακράς δράσης βραδείας αποδέσμευσης των 180 mg, γνωστές ως Timespan®, οι οποίες απελευθερώνουν βρωμιούχο πυριδιοστιγμίνη σε διάστημα 12 ωρών.
Νεογνικοί αναστολείς υποδοχέα Fc (FcRn)
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) της argenx για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG) σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR). Το RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) έχει επίσης εγκριθεί από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG) σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AchR) ή κατά των μυϊκών ειδικών τυροσινικών κινασών (MuSK). Αυτοί οι ασθενείς αντιπροσωπεύουν περίπου το 85% του συνολικού πληθυσμού της gMG.
Το VYVGART είναι ένα συνταγογραφούμενο φάρμακο και η πρώτη θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον FDA και χρησιμοποιεί ένα θραύσμα ενός αντισώματος IgG για τη θεραπεία ενηλίκων με γενικευμένη μυασθένεια Gravis θετική σε αντισώματα κατά του AChR. Χορηγείται σε κύκλους θεραπείας με ένα διάλειμμα μεταξύ κάθε κύκλου. Ένας κύκλος θεραπείας αποτελείται από έγχυση 1 ώρας κάθε εβδομάδα για 4 εβδομάδες (συνολικά 4 εγχύσεις). Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί ειδικά για να προσκολλάται και να μπλοκάρει τον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRn), με αποτέλεσμα τη μείωση των αντισωμάτων IgG, συμπεριλαμβανομένων των επιβλαβών αντισωμάτων AChR που προκαλούν συμπτώματα gMG. Οι υποδοχείς που ονομάζονται «FcRn» παρατείνουν τη διάρκεια ζωής των αντισωμάτων IgG. Στο gMG, αυτό επιτρέπει στα επιβλαβή αντισώματα AChR να συνεχίσουν να προκαλούν συμπτώματα gMG. Αλλά τα αντισώματα IgG, συμπεριλαμβανομένων των επιβλαβών αντισωμάτων AChR, που δεν μπορούν να προσκολληθούν σε ένα FcRn, απομακρύνονται από τον οργανισμό. Όταν απομακρύνονται τα επιβλαβή αντισώματα AChR που προκαλούν συμπτώματα gMG, δεν μπορούν πλέον να διαταράξουν την επικοινωνία νευρομυών. Υπάρχει επίσης μια θεραπεία με υποδόρια ένεση που ονομάζεται VYVGART® Hytrulo (εφγαρτιγιμόδη άλφα και υαλουρονιδάση-qvfc). Αυτές οι θεραπείες προσφέρονται από την argenx και μπορείτε να μάθετε περισσότερα επισκεπτόμενοι τα παρακάτω: https://vyvgart.com/
Η ένεση RYSTIGGO (Rozanolixizumab-noli) για υποδόρια έγχυση είναι ένα ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα IgG4 που συνδέεται με τον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRN), με αποτέλεσμα τη μείωση της κυκλοφορούσας IgG.1,4 Είναι η μόνη θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον FDA σε ενήλικες τόσο για την gMG θετική σε αντισώματα κατά του AChR όσο και για την gMG θετική σε αντισώματα κατά του MuSK, τους δύο πιο συνηθισμένους υποτύπους της gMG. Πληροφορίες συνταγογράφησης μπορείτε να δείτε στη διεύθυνση https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
Αναστολείς πρωτεΐνης C5
Η AstraZeneca και ο όμιλος σπάνιων παθήσεων Alexion ανακοίνωσαν ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε επίσημα τη θεραπεία Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) για ενήλικες ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) οι οποίοι είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR), αριθμός που αντιπροσωπεύει το 80% των ανθρώπων που ζουν με τη νόσο. Αυτή η ενέργεια του FDA σηματοδοτεί την πρώτη και μοναδική έγκριση για έναν αναστολέα συμπληρώματος C5 μακράς δράσης για τη θεραπεία της gMG. Σύμφωνα με την Alexion, το φάρμακο δρα ως εξής: ανασταλτικό η πρωτεΐνη C5 στον τελικό καταρράκτη του συμπληρώματος, ένα μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος. Όταν ενεργοποιείται με ανεξέλεγκτο τρόπο, ο καταρράκτης του συμπληρώματος υπερανταποκρίνεται, οδηγώντας τον οργανισμό να επιτεθεί στα δικά του υγιή κύτταρα. Το Ultomiris χορηγείται ενδοφλεβίως κάθε οκτώ εβδομάδες σε ενήλικες ασθενείς, μετά από μια δόση εφόδου. Το Ultomiris έδειξε πρώιμο αποτέλεσμα και διαρκή βελτίωση στις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής και έχει τη δυνατότητα να μειώσει το θεραπευτικό βάρος με δοσολογία κάθε 8 εβδομάδες. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτήν τη θεραπεία στον ακόλουθο ιστότοπο. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Κορτικοστεροειδή και ανοσοκατασταλτικοί παράγοντες
Τα κορτικοστεροειδή, όπως η πρεδνιζόνη ή ένας ανοσοκατασταλτικός παράγοντας όπως το Imuran®, το Cellcept® ή η Cyclosporin®, μπορούν να συνταγογραφηθούν από τον γιατρό σας ως αυτόνομο φάρμακο ή σε συνδυασμό. Αυτά τα φάρμακα καταστέλλουν την παραγωγή αντισωμάτων από τον οργανισμό σας που μπορεί να μπλοκάρουν ή να συνδέονται με τους υποδοχείς ακετυλοχολίνης του σώματός σας. Αυτό το μπλοκάρισμα ή η σύνδεση των υποδοχέων ακετυλοχολίνης προκαλεί αδυναμία.
Αναστολείς συμπληρώματος συμπεριλαμβανομένου του Soliris
Το Soliris® ή η γενική του ονομασία εκουλιζουμάμπη, είναι η νεότερη κατηγορία εγχύσιμων φαρμάκων που έχει εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία της gMG σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης. Αυτό το φάρμακο δρα για τη μείωση των επιθέσεων του ανοσοποιητικού συστήματος που μπορεί να συμβάλλουν στα συμπτώματα της gMG. Εσείς και ο γιατρός σας θα αποφασίσετε εάν αυτή η προσέγγιση είναι η καλύτερη για εσάς.
Ενδοφλέβιες ανοσοσφαιρίνες (IVIg)
Ο γιατρός σας μπορεί να σας συνταγογραφήσει IVIG ως μέρος του θεραπευτικού σας σχήματος. Κατά τη διάρκεια της IVIG, τοποθετείται μια γραμμή σε μια φλέβα για να ληφθεί η χορήγηση ανοσοσφαιρινών (IgG). Μια τυπική έγχυση IVIG μπορεί να διαρκέσει από 4-8 ώρες και συνήθως πραγματοποιείται σε νοσοκομειακό περιβάλλον. Αυτή η εισροή IgG θεωρείται ότι υπερισχύει της δικής σας παραγωγής αντισωμάτων (η οποία μπορεί να προκαλεί την αδυναμία σας), παρέχοντας παράλληλα προστασία από πιθανές λοιμώξεις. Τα αποτελέσματα είναι συχνά προσωρινά, επομένως απαιτούνται επαναλαμβανόμενες θεραπείες.
IgG Sub-cue Hizentra
Μια νέα, λιγότερο επεμβατική μέθοδος χορήγησης ανοσοσφαιρινών (IgG) εξετάζεται για χρήση σε MG. Αυτή η μέθοδος είναι γνωστή ως IgG sub-cue, που σημαίνει υποδόρια ή «κάτω από το δέρμα». Σε αυτή τη μέθοδο χορήγησης IgG, μια σειρά από 4-6 κοντές βελόνες τοποθετούνται στο υποδόριο στρώμα του δέρματος κατά μήκος της κοιλιάς σας. Αυτές οι βελόνες συνδέονται σαν ιστός αράχνης με την αντλία. Μια τυπική έγχυση sub-cue μπορεί να διαρκέσει μόνο 1-3 ώρες και μπορεί να γίνει στο σπίτι.
Υπάρχει επίσης μια θεραπεία με υποδόρια ένεση που ονομάζεται VYVGART® Hytrulo (εφγαρτιγιμόδη άλφα και υαλουρονιδάση-qvfc). Αυτή προσφέρεται από την argenx και μπορείτε να μάθετε περισσότερα επισκεπτόμενοι τα ακόλουθα: https://vyvgart.com/
Θεραπευτική ανταλλαγή πλάσματος
Θεραπευτική Ανταλλαγή Πλάσματος ή Πλασμαφαίρεση – Γνωστή και ως Ανταλλαγή Πλάσματος ή PLEX. Πρόκειται για μια διαδικασία διήθησης κατά την οποία αφαιρούνται μη φυσιολογικά αντισώματα από το πλάσμα του αίματος. Αυτή η διαδικασία απαιτεί δύο ενδοφλέβιες (IV) γραμμές ή μια θύρα που τοποθετείται πριν από την υποβολή σε PLEX. Ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει ότι χρειάζεστε αυτήν τη θεραπεία για να βελτιώσετε γρήγορα τη δύναμη πριν από τη χειρουργική επέμβαση. Καθώς το σώμα σας παράγει συνεχώς αντισώματα, ενδέχεται να απαιτούνται επαναλαμβανόμενες θεραπείες PLEX.
Προφυλακτικά φάρμακα
Ορισμένα φάρμακα μπορεί να προκαλέσουν επιδείνωση των συμπτωμάτων της μυασθένειας (MG). Θυμηθείτε να ενημερώσετε τους γιατρούς και τους οδοντιάτρους σας σχετικά με τη διάγνωση της μυασθένειας (MG) και τα φάρμακα που λαμβάνετε αυτήν τη στιγμή. Είναι σημαντικό να συμβουλευτείτε τον γιατρό σας πριν ξεκινήσετε οποιαδήποτε νέα φαρμακευτική αγωγή, συμπεριλαμβανομένων των μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων ή σκευασμάτων. Για να ελέγξετε τη λίστα των προληπτικών φαρμάκων, παρακαλούμε ΕΠΙΣΚΕΦΘΕΙΤΕ τα Προληπτικά Φάρμακα MGFA .