Az MGFA közösség kulcsszerepet játszott egy új myasthenia gravis kezelés kifejlesztésében, amelyet az FDA decemberben hagyott jóvá. Az argenx által gyártott Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) az első és egyetlen FDA által jóváhagyott újszülöttkori Fc receptor (FcRn) blokkoló felnőtt betegek számára, akiknél acetilkolin receptor (AChR) antitest pozitív.
Partnerség alakult
Az MGFA először 2018-ban lépett partnerségre az argenxszel, amikor a vállalat klinikai vizsgálatokat indított a Vyvgarttal. A vállalat felvette a kapcsolatot Nancy Law-val, az MGFA akkori ügyvezető igazgatójával és egy MG-beteggel.
„Nancy volt az első MG-beteg, akivel valaha beszéltünk” – mondta Rebecca McLeod, az argenx amerikai vezérigazgatója.
Laboratóriumi állásukból az argenx-tudósok korlátozott rálátással rendelkeztek az MG vagy kezeléseinek a betegekre gyakorolt valós hatásaira. Ahhoz, hogy olyan gyógyszert fejlesszenek ki, amely valóban megfelel a betegek igényeinek, többet kellett tudniuk az érintett emberekről.
„Azt reméltük, hogy partnerség alakul ki köztünk és köztünk, amelyet az évek során alulszolgáltattak” – mondta McLeod.
Nancy Law óriási hatással volt arra, hogyan kérdezte meg a cég a betegeket, és hogyan alkotta meg a klinikai vizsgálat végső, személyre szabott adagolási tervét.
„Egy MG-vizsgálat mindig nehéz, mivel ritka betegségről van szó” – mondta Dr. Deb Gelinas, az argenx orvosi ügyekért felelős igazgatója. „Az MGFA nagyszerű volt a vizsgálattal kapcsolatos információk megosztásában. Az MGFA hálózatán és konferenciáján keresztül elérhettük az egészségügyi szolgáltatókat, akik beszélhettek a betegekkel a csatlakozásról. Az MGFA nagyszerű partnernek bizonyult.”
Nancy javaslatára az argenx betegmeghallgató körútra indult az Egyesült Államokban. Megtudták, hogy a betegek olyan adagot szeretnének, amely az igényeiknek és a tüneteik alakulásának megfelelően van kiválasztva. Ezek a beszélgetések befolyásolták a vizsgálat megtervezését és a gyógyszer végső kiszállítását.
„Sok lehetőségünk volt a vizsgálat megtervezésére” – mondta McLeod. „Kezdetben négy infúzióval kezeltünk négy héten keresztül. Láttuk, hogy egyes betegeknél ez a folyamatos előny. Ezért felkerestük Nancyt és csapatát, és megkérdeztük, hogy a betegközösség hogyan szeretné, ha kezelést kapnának – egyéni vagy standardizált módon? Tetszett nekik ez az ötlet, hogy ne szedjék a gyógyszert, ha nincs rá szükségük.”
A vizsgálat során a betegek rugalmas adagolást kaptak attól függően, hogy hogyan reagáltak a gyógyszerre. A vizsgálati adatok értékelése azt mutatta, hogy a rugalmas, egyénre szabott adagolás klinikailag jelentős eredményeket hozott, miközben jobb betegélményt is biztosított.
Új gyógyszer
A Vyvgart csökkentette a káros AChR antitest mennyiségét, amely a myastheniában szenvedő betegek körülbelül 68%-ánál okoz tüneteket, akik AChR antitest-pozitívak a 3. fázisú ADAPT vizsgálatban. Ez elegendő ahhoz, hogy valódi előnyöket mutasson a betegek számára, kevesebb mellékhatással, mint más immunszuppresszív gyógyszerek. (A kezelés működéséről bővebben itt olvashat.) ez a legutóbbi MGFA webinárium és tekintse meg a felírási információkat: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
„A Vyvgart biztonságossági és hatékonysági profillal rendelkezik, és a beteg számára személyre szabott módon adagolható” – mondta Gelinas.
James F. Howard Jr., az Észak-Karolinai Egyetem Chapel Hill Orvostudományi Karának neurológia professzora és a vizsgálat vezető kutatója, egyetért azzal, hogy a Vyvgart FDA általi jóváhagyása fontos új előrelépést jelent a myasthenia betegek és családjaik számára.
„A gMG-vel élőknek új kezelési lehetőségekre volt szükségük, amelyek a betegség mögöttes patogenezisére irányulnak, és amelyeket klinikai adatok is alátámasztanak” – mondta. „Ez a terápia csökkentheti a gMG betegségterhét, és átalakíthatja a betegség kezelésének módját.”
Elismerés
Az Argenxet a 2022 februári MGFA Betegkonferencián az Év MGFA Partnere díjjal ismerték el az újszerű kezelési lehetőség piacra dobásáért végzett munkájáért.
„Nagy megtiszteltetés volt számunkra, hogy megkaptuk ezt az elismerést az MGFA-tól – úgy gondoljuk, hogy ahogyan megjelennek és szolgálják a közösséget, egyszerűen kiemelkedő” – mondta McLeod. „Kulcsfontosságú szerepet játszottak ebben.”
Az MGFA és az argenx továbbra is együttműködik a klinikai adatok gyűjtésének és értékelésének támogatásában, hogy a lehető legjobban megfeleljenek a betegek igényeinek. Ez magában foglalja egy olyan tünetkövető rendszert is, amelynek célja a valós bizonyítékok gyűjtése, amelyek felhasználhatók a betegek myasthenia tüneteinek felmérésére.
Az egészségügyi szakemberek és az argenx képviselői 2022 májusában részt vesznek az MGFA Nemzetközi Myasthenia Gravis és kapcsolódó rendellenességek konferenciáján, hogy többet beszéljenek a Vyvgartról, valamint az MG-kutatásban való részvétel egyéb lehetőségeiről.