Az MGFA elkötelezett a myasthenia gravis jobb megértését, kezelését és végleges gyógyítását célzó kutatások előmozdítása iránt. E cél elérése érdekében elkötelezettek vagyunk a myasthenia gravisban és a kapcsolódó neuromuszkuláris ízületi rendellenességekben szenvedők klinikai vizsgálatainak tudatosítása iránt.
KutatókHa szeretné, hogy klinikai vizsgálata megjelenjen a weboldalunkon, kérjük, küldjön e-mailt a következő címre: mgfa@myasthenia.org a tárgy mezőben a „Klinikai vizsgálat bejelentése” szöveggel.
BetegekAz itt felsorolt vizsgálatokat kutatók megosztották az MGFA-val, és legjobb tudomásunk szerint új betegeket vonnak be. Kérjük, ellenőrizze közvetlenül a kutatás szponzoránál. Az MGFA nem áll kapcsolatban az alább felsorolt vizsgálatokkal. További vizsgálatok elérhetők lehetnek a következő címen: clinicaltrials.govJavasoljuk, hogy tájékozódjon a lehetőségekről, és beszéljen orvosi csapatával, hogy megtudja, megfelelő-e az Ön számára a próba.
Az alábbiakban felsorolt kísérletek felnőtt és gyermekgyógyászati betegek.
AKTÍV FELNŐTT KLINIKAI VIZSGÁLATOK
Az ETNA vizsgálat | 2. fázisú vizsgálat a Povetacicept hosszú távú kiterjesztésével generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtteknél Aktív és toborzó
Az ETNA tanulmány a povetacicept nevű vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát (a szervezet milyen jól tűri a hatóanyagot) értékeli generalizált myasthenia gravisban (gMG) élő felnőtteknél. A povetaciceptet 4 hetente egyszer kell bevenni.
Szponzor: Vertex Pharmaceuticals
Weboldal:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Tanulmányi weboldal: MGclinicaltrial.com
Vitaccess Real MG Regiszter: Prospektív nemzetközi megfigyeléses betegnyilvántartás myasthenia gravisban, amely összekapcsolja a klinikai és a betegek által jelentett adatokat – Aktív és toborzó
A Vitaccess Real MG (VRMG) egy betegnyilvántartás, amelynek célja a myasthenia gravis (MG), annak kezelésének, valamint a tünetekre, a napi tevékenységekre és az életminőségre (QoL) gyakorolt hatásának longitudinális megfigyelési adatainak rögzítése. A nyilvántartás összekapcsolja a betegek és az egészségügyi szakemberek (HCP) által jelentett releváns adatokat az orvosi feljegyzésekből származó klinikai adatokkal. A betegek által jelentett adatokat a VRMG Registry platformon keresztül gyűjtik, amely egy digitális adatrögzítő platform, amely bármilyen webalapú platformon (pl. telefon, táblagép, laptop, számítógép) keresztül elérhető. A gyűjtött adatok rögzítik az MG hatását a mindennapi életre, a fáradtságra és az egészséggel kapcsolatos életminőségre.
Szponzor: Vitaccess
Web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Tanulmányi weboldal: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Tanulmányi kapcsolattartó: vrmg@vitaccess.com
Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With Generalized Myasthenia Gravis (EPIC)
The purpose of this study is to assess how well nipocalimab works when compared to efgartigimod in participants with generalized myasthenia gravis (a condition in which body’s immune system mistakenly attacks and damages the connection between nerves and muscles causing muscle weakness).
Szponzor: Janssen Research & Development, LLC
Weboldal: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Nipocalimabbal kezelt felnőttek generalizált myasthenia gravisban történő vizsgálata – Aktív és toborzó
The purpose of the subcutaneous substudy is to evaluate how well it works in the body (pharmacodynamic [PD]) when given as an injection under the skin (subcutaneous) compared to when given through a vein (intravenous) in participants with gMG.
Szponzor: Janssen Research & Development, LLC
Web: klinikai vizsgálatok.gov/show/NCT04951622
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Egy platformvizsgálat fő protokollja a többszörös kezelési módok biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél – Aktív és toborzó
Az ADAPT Forward egy platformkutatás, amelynek célja annak vizsgálata, hogy a különböző gyógyszerek mennyire biztonságosak, és mennyire hatékonyak a myasthenia gravisban szenvedő betegeknél. A cél a legjobb terápiás megközelítés megtalálása a betegek mellékhatásainak csökkentése és életminőségük javítása érdekében.
Szponzor: pénzx
Web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
4. fázisú, egykarú vizsgálat a szájon át szedhető csípőcsont-tapasz alkalmazásának vizsgálatára ravulizumabbal kezelt, generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt résztvevőknél (OCTAGON) – Aktív és toborzó
Ez egy prospektív, többközpontú, egykaros vizsgálat, amelynek célja egy előre meghatározott orális kortikoszteroidok (OCS) fokozatos leépítési ütemterv hatékonyságának és biztonságosságának értékelése az OCS-használat csökkentése érdekében olyan felnőtt résztvevőknél, akik acetilkolinreceptor-pozitív (AChR+) generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvednek, és intravénás ravulizumabbal kezelnek.
Szponzor: Alexion Pharmaceuticals
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – az Empasiprubart IV hatásának értékelésére Efgartigimod IV kiegészítő terápiájaként AChR-Ab szeropozitív generalizált myasthenia gravisban szenvedő, Efgartigimodra részleges klinikai választ adó résztvevőknél – Aktív és toborzó
Ez a tanulmány az ADAPT Forward platformvizsgálat (NCT07294170) része. Az ADAPT Forward egy platformvizsgálat, amelynek célja annak vizsgálata, hogy a különböző gyógyszerek mennyire biztonságosak, és mennyire hatékonyak a myasthenia gravisban szenvedő betegeknél. A cél a legjobb terápiás megközelítés megtalálása a betegek mellékhatásainak csökkentése és életminőségük javítása érdekében. Az ISA1 célja az empasiprubart biztonságosságának és terápiás relevanciájának értékelése az efgartigimod kiegészítő terápiájaként AChR-Ab szeropozitív generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Egy vizsgálat az Efgartigimod PH20 SC klinikai eredményeinek értékelésére újonnan kialakult generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő felnőtteknél (ADAPT-EARLY) – Toborzás
A vizsgálat fő célja annak mérése, hogy az újonnan kialakult gMG-ben (ami azt jelenti, hogy kevesebb mint 1 éve fennálló generalizált betegségjelek és/vagy tünetek) szenvedő felnőttek mennyire reagálnak az efgartigimod PH20 SC kezelésre. A vizsgálat 51 hetes kezelési időszakból áll. A vizsgálat időtartama minden résztvevő számára körülbelül 58 hét lesz.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Természetes lefolyású vizsgálat DOK7, MUSK, AGRN vagy LRP4 génekben mutációk miatt veleszületett myastheniás szindrómában (CMS) szenvedő résztvevőknél
A résztvevők legfeljebb 4 tanulmányi látogatáson vesznek részt klinikai értékelések elvégzése céljából. Az értékelések a résztvevők tüneteit és életminőségét fogják felmérni, hogy megértsék a DOK7, MUSK, AGRN vagy LRP4 mutációk miatti CMS-ben szenvedő betegek betegségaktivitását.
Szponzor: pénzx
Tanulmányi weboldal: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Egy új, orális kladribin készítmény hatékonysága és biztonságossága placebóval összehasonlítva generalizált myasthenia gravisban (MyClad) szenvedő résztvevőknél – Aktív és toborzó
E III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat célja a kladribin új készítményének tartós hatékonyságának, ismételt kezelés szükségességének és hosszú távú biztonságosságának vizsgálata placebóval összehasonlítva generalizált myasthenia gravisban (MyClad) szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: EMD Serono
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Tanulmányi weboldal: www.mycladstudy.com
Tanulmányi kapcsolattartó: eMediUSA@emdserono.com
Efgartigimod Alfával kezelt betegek bevonásával végzett, nem beavatkozással járó, engedélyezés utáni biztonságossági vizsgálat – Toborzás
Ez egy nem intervenciós, prospektív, engedélyezés utáni biztonságossági vizsgálat. Azok a gMG-ben szenvedő betegek, akiknél a beiratkozáskor várhatóan megkezdik az efgartigimod-kezelést, vagy akik a beiratkozáskor az első efgartigimod-ciklusukban vannak, jogosultak lesznek részt venni az efgartigimod-kohorszban. Azok a gMG-ben szenvedő betegek, akiket még nem kezeltek efgartigimoddal, és akiknél a beiratkozáskor nem tervezik az efgartigimod-kezelés megkezdését, jogosultak lesznek részt venni a nem efgartigimod-kohorszban.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Az anitokabtagen autoleucel 1. fázisú vizsgálata nem onkológiai plazmasejt-alapú betegségekben szenvedő betegek kezelésében – Aktív és toborzó
Ez egy I. fázisú vizsgálat, amelynek célja az anito-cel biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése generalizált myasthenia gravisban (GMG) szenvedő betegeknél. Az anitokabtagen autoleucel (anito-cel) egy BCMA-irányított CAR-T sejtterápia.
Szponzor: Arcellx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06626919
Világméretű terhességi biztonságossági vizsgálat az anyai, magzati és csecsemői kimenetel felmérésére efgartigimod terhesség alatti alkalmazását követően és/vagyvagy szoptatás. – Toborzás
Ez egy több országra kiterjedő, prospektív biztonságossági vizsgálat, amely során terhes nőket vizsgáltak, akik a fogamzást megelőző 25 napon belül vagy a terhesség bármely szakaszában efgartigimodnak vagy efgartigimod PH20 SC-nek voltak kitéve. A vizsgálatba azok a nők is részt vehetnek, akik kizárólag szoptatás alatt kaptak efgartigimodot vagy efgartigimod PH20 SC-t. A súlyos veleszületett rendellenességek (MCM-ek) háttérarányait ugyanazon országok/régiók populációiból fogják beszerezni, mint amelyekben az efgartigimodnak vagy efgartigimod PH20 SC-nek kitett terhességeket jelentették.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Descartes-08 CAR-T sejtek generalizált myasthenia gravisban (AURORA) – Aktív és toborzó
Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos III. fázisú vizsgálat, amely a Descartes-08, azaz az mRNS CAR T-sejt terápia hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.
Szponzor: Descartes-féle terápia
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Szponzori tanulmány weboldala: https://myastheniagravis.study.science/
Páciens weboldala: Betegek – Cartesian Therapeutics
Tanulmányi kapcsolattartó: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Az anti-CD19 kiméra antigénreceptor T-sejt terápia vizsgálata generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Aktív és toborzó
A B-sejtek szerepet játszanak a MG kialakulásában, és a betegséget autoantitestek, például anti-AChR és anti-MuSK antitestek jelenléte jellemzi. A CD-19 célpont kiméra antigén receptor (CAR) T-sejtek a citotoxikus T-sejtek azon képességét használják ki, hogy közvetlenül és specifikusan lizálják a célsejteket, ezáltal hatékonyan elpusztítva mind a normál, mind az autoreaktív B-sejteket a keringésben, valamint az érintett limfoid és potenciálisan nem limfoid szövetekben.
SzponzorKyverna Gyógyszertár
Weboldal: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Tanulmányi weboldal: www.myastheniagravistrials.com
Tanulmányi kapcsolatt: Klinikai vizsgálatok@kyvernatx.com
Vizsgálat az YTB323 biztonságosságának, hatékonyságának és sejtkinetikájának felmérésére generalizált myasthenia gravisban – Aktív és toborzó
Ez egy I/II. fázisú vizsgálat, amely az YTB323 biztonságosságát, hatékonyságát és sejtkinetikáját értékeli kezelésre rezisztens generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél. Az YTB323 egy biológiai CAR-T sejtterápia.
Szponzor: Novartis Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06704269
Tanulmányi kapcsolattartó: novartis.email@novartis.com
Az Ultomiris® (Ravulizumab) terhesség alatti biztonságosságának vizsgálata – Aktív és toborzó
A tanulmány elsődleges célja az Ultomirisnek kitett résztvevők terhességi kimeneteleinek és anyai szövődményeinek gyakoriságának és jellemzőinek leírása, valamint a méhen belüli, születéskor és a méhen belüli vagy anyatejjel történő expozíciót követő 1 éves korig kiválasztott magzati/újszülöttkori/csecsemőkori kimenetelek gyakoriságának és jellemzőinek leírása.
Szponzor: Alexion Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06312644
Tanulmányi weboldal: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Telitacicept vizsgálata generalizált myasthenia gravis kezelésében (UPSTREAM MG) – Aktív és toborzó
Az UPSTREAM MG nevű vizsgálat célja a telitacicept hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a generalizált myasthenia gravis kezelésében. Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat, nyílt kiterjesztéssel a telitacicept hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére egy globális, gMG-ben szenvedő betegpopulációban.
Szponzor: Vor Biopharma Inc.
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Tanulmányi kapcsolattartó: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Az NMD3 670 dózisszintjének biztonságossága és hatékonysága myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél (SYNAPSE-MG) – Aktív és toborzó
Ez a II. fázisú, koncepcióbizonyító, dózistartomány-meghatározó vizsgálat célja, hogy értékelje az NMD2 3 dózisszintjének biztonságosságát és hatékonyságát placebóval összehasonlítva felnőtt, AChR vagy MuSK elleni antitestekkel rendelkező MG-ben szenvedő betegeknél, naponta kétszer (BID) adva 670 napig. A vizsgálatban való részvételhez a résztvevőknek 21 és 18 év közötti életkorúaknak kell lenniük, MG diagnózisával kell rendelkezniük, és képesnek kell lenniük a tabletták lenyelésére.
Szponzor: NMD Pharma A/S
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06414954
Tanulmányi kapcsolat: kapcsolat@nmdpharma.com
Közzétett adatok: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
III. fázisú vizsgálat az Iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára placebóval összehasonlítva 18 és 75 év közötti, gMG-ben szenvedő résztvevőknél. – Aktív és toborzó
A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, multicentrikus, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése AChR+ gMG-ben szenvedő, stabil hagyományos terápiában (SOC) részesülő betegeknél.
Szponzor: Novartis Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT04833894
Tanulmányi kapcsolattartó: novartis.email@novartis.com
III. fázisú vizsgálat az Iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára placebóval összehasonlítva 18 és 75 év közötti, gMG-ben szenvedő résztvevőknél. – Aktív és toborzó
A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, multicentrikus, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az iptacopan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése AChR+ gMG-ben szenvedő, stabil hagyományos terápiában (SOC) részesülő betegeknél.
Szponzor: Novartis Pharmaceuticals
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT04833894
Tanulmányi kapcsolattartó: novartis.email@novartis.com
A CNP-106 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának és hatékonyságának értékelése myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Aktív és toborzó
Ez egy 1b/2a fázisú, elsőként humán (FIH) klinikai vizsgálat, amelynek célja a CNP-106 többszöri emelkedő dózisainak biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának (PD) és hatékonyságának felmérése. A klinikai vizsgálat 222 napig tart (legfeljebb 42 nap a szűrés, 180 nap a vizsgálati nap). A 18-75 éves, generalizált myasthenia gravisban (MG) szenvedő alanyokat a klinikai vizsgálatba való beválasztás előtt legfeljebb 42 nappal szűrik.
Szponzor: COUR Gyógyszerfejlesztési Vállalat
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Tanulmányi weboldal: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
MuSK Myasthenia 1000 vizsgálat – Aktív és toborzó
A tanulmány célja 1000, laboratóriumi úton megerősített, MuSK antitest-pozitív myasthenia diagnózisával rendelkező alany nyálmintáinak gyűjtése. Ezeket a nyálmintákat egy neurogenetikai laboratóriumba küldik, ahol egy genomszintű asszociációs vizsgálatot (GWAS) végeznek, amely fontos információkat szolgáltat a MuSK MG-hez vezető genetikai tényezőkről.
Szponzor: Myasthenia Gravis Ritka Betegségek Hálózata (MGNet)
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Tanulmányi weboldal: musk1000.smhs.gwu.edu/
Tanulmány a szubkután zilukoplan alkalmazásának értékelésére generalizált myasthenia gravisban (ziMyG) szenvedő gyermekeknél – Aktív és toborzó
A vizsgálat célja a zilukoplan (ZLP) farmakokinetikájának, farmakodinamikájának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának és aktivitásának felmérése generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő gyermekgyógyászati vizsgálatban résztvevőknél.
Szponzor: UCB
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Tanulmányi kapcsolat: ucbcares@ucb.com
AKTÍV GYERMEKBETEGGEL FOLYÓ VIZSGÁLATOK
A gefurulimab farmakokinetikai, farmakodinamikai, biztonságossági és hatékonysági vizsgálata AChR+ generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél – Aktív és toborzó
A vizsgálat elsődleges célja a gefurulimab farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése 6 éves és 18 év közötti, AChR+ gMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél a vizsgálat időtartama alatt.
Szponzor: Alexion Pharmaceuticals
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Tanulmányi weboldal: alexion.com
Nipocalimab II/III. fázisú vizsgálata 2 éves és 3 év alatti, generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél – Aktív és toborzó
A Vibrance-MG vizsgálat egy vizsgálati gyógyszer, a nipocalimab biztonságosságát és hatékonyságát értékeli generalizált myasthenia gravis kezelésében 2 és 18 év közötti gyermekeknél. A vizsgálat azt értékeli, hogy a vizsgálati gyógyszer, a nipocalimab, mennyi ideig marad a szervezetben.
Szponzor: Janssen Research & Development, LLC
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT05265273
Tanulmányi weboldal: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Az intravénásan alkalmazott efgartigimod farmakokinetikájának, farmakodinamikájának és biztonságosságának értékelése generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél (ADAPT Jr) – Aktív és toborzó
A vizsgálat célja az efgartigimod IV farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és aktivitásának vizsgálata 2 és 18 év közötti, gMG-ben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél. A részletek közé tartozik, hogy a vizsgálat maximális időtartama minden egyes résztvevő esetében körülbelül 28 hét, a kezelés időtartama 8 hét a dózismegerősítő részben (A rész), és 18 hét a kezelésre adott választ megerősítő részben (B rész).
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Az Efgartigimod PH20 SC vizsgálata 2 és 18 év közötti, generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél (ADAPT Jr SC) – Aktív és toborzó
A vizsgálat célja az efgartigimod PH20 SC farmakokinetikájának (PK), farmakodinamikájának (PD), biztonságosságának, tolerálhatóságának és immunogenitásának mérése 2 és <18 év közötti, gMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél. A fő cél az efgartigimod PH20 SC megfelelő dózisának megerősítése gyermekgyógyászati betegek számára a vizsgálat PK és PD eredményeinek felhasználásával. A résztvevők efgartigimod PH20 SC injekciókat kapnak, és a vizsgálat végéig biztonságosságukat monitorozzák. A követési időszak végén a jogosult résztvevők átválthatnak egy nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálatra. A résztvevők legfeljebb 14 hétig vesznek részt a vizsgálatban.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
AKTÍV, NEM TOBORZÓ
RESET-MGTM1./2. fázisú vizsgálat a CABA-201 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél – Aktív, nem toboroz
A RESET-MG™ vizsgálat egy klinikai kutatás, amely egy vizsgálati kiméra antigénreceptor (CAR) T-sejt terápia, a CABA-201 hatásait értékeli generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.
SzponzorCabaletta életrajza
Weboldal: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06359041
Tanulmányi weboldal: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or szórólap letöltése
Vizsgálat az Efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére okuláris myasthenia gravisban szenvedő felnőtteknél (ADAPT oculus) – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat célja az előretöltött fecskendőben adott efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának értékelése okuláris myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél. A vizsgálat egy A részből (körülbelül 7 hét) és egy B részből (legfeljebb 2 év) áll. Az A részben a résztvevők fele efgartigimod PH20 SC-t, a másik fele pedig placebót kap. A B részben minden résztvevő efgartigimod PH20 SC-t kap.
Szponzor: pénzx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06558279
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
A generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél intravénásan alkalmazott ravulizumab farmakokinetikájának, farmakodinamikájának, hatékonyságának, biztonságosságának és immunogenitásának értékelése – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat elsődleges célja a ravulizumab intravénás infúzióval történő kezelés farmakokinetikájának és farmakodinamikájának jellemzése gMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati résztvevőknél.
Szponzor: Alexion
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Tanulmányi weboldal: alexion.com/
Myasthenia Gravis Inebilizumab-próba – Aktív, nem toboroz
Ez a MINT vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet körülbelül 3 vizsgálati helyszínen fognak elvégezni.
Szponzor: Amgen (2023-ban felvásárolta a Horizon Therapeutics-tól)
Web: klinikai vizsgálatok.gov/ct2/show/NCT04524273
Tanulmányi weboldal: https://www.amgentrials.com/
3. fázisú vizsgálat a Batoclimab indukciós és fenntartó terápiában való hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt résztvevőknél – Aktív, nem toboroz
Ennek a 3 időszakból álló vizsgálatnak a célja a batoclimab hatékonyságának és biztonságosságának megerősítése gMG-ben szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: Immunovans
Web: klinikai vizsgálatok.gov/ct2/show/NCT05403541
Tanulmányi weboldal: flex.researchstudytrial.com/
3. fázisú vizsgálat az Efgartigimod IV hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére acetilkolin-receptor-kötő antitesttel rendelkező szeronegatív generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél (ADAPT SERON) – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat elsődleges célja az intravénásan (IV) alkalmazott efgartigimod hatékonyságának és biztonságosságának mérése placebóhoz képest acetilkolin-receptor-kötő antitest (AChR-Ab) szeronegatív generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő résztvevőknél. További célok az efgartigimod hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése.
Szponzor: pénzx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06298552
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
Ib fázisú vizsgálat az ARGX-1 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára DOK119-veleszületett myastheniás szindrómában (CMS) szenvedő felnőtt résztvevőknél – Aktív, nem toboroz
Az Ib fázisú vizsgálat célja az ARGX-1 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése DOK119-veleszületett myastheniás szindrómában szenvedő felnőtt résztvevőknél. A vizsgálat azt is értékeli, hogy a szervezet hogyan dolgozza fel az ARGX-7-et (farmakokinetika), hogyan reagál rá az immunrendszer (immunogenitás), és hogyan javíthatja a betegek közérzetét és működését.
Szponzor: pénzx
Web: klinikai vizsgálatok.gov/study/NCT06436742
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@argenx.com
3. fázisú vizsgálat az Efgartigimod IV hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére acetilkolin-receptor-kötő antitesttel rendelkező, szeronegatív generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Aktív, nem toboroz
A vizsgálat elsődleges célja az intravénásan (IV) alkalmazott efgartigimod hatékonyságának és biztonságosságának mérése placebóhoz képest acetilkolin-receptor-kötő antitest (AChR-Ab) szeronegatív, generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő résztvevőknél.
Szponzor: pénzx
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Tanulmányi weboldal: www.us.argenx.com/
Egy tanulmány a pozelimab és cemdisiran kombinációs terápia, valamint a cemdisiran önmagában történő alkalmazásának biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél (NIMBLE) – Aktív, nem toboroz
Ez a tanulmány egy kísérleti kombinációs kezelést vizsgál pozelimabbal és cemdisirannal, valamint egy cemdisiran monoterápiával. A vizsgálat generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő betegekre összpontosít.
Szponzor: Regeneron
Web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Tanulmányi kapcsolattartó: clinicaltrials@regeneron.com