Orvosi képzés és CME

CME Lehetőségek

MG klinikai vizsgálatok

Kutatási és klinikai frissítések

 

Gyakorlati források

Különféle anyagokat kínálunk egészségügyi szakemberek számára, hogy segítsünk jobban megismerkedni az MG-vel. Az anyagok orvosoknak, kutatóknak, tudósoknak, ápolóknak, sürgősségi orvosi szakembereknek és az egészségügyi ágazat más szereplőinek szólnak.

    • Irodájának szóló tájékoztató brosúrák letöltéséhez kérjük, látogassa meg brosúráink oldalát vagy vegye fel velünk a kapcsolatot az mgfa@myasthenia.org címen. 

    • Az MGFA által a betegekkel megosztható myasthenia gravis-szal kapcsolatos források rövid áttekintéséhez töltse le ezt a PDF-t.

 

Kutatási és klinikai frissítések

A 2025-ös MGFA tudományos ülésszak felvételei már elérhetők

December 2, 2025

Október 29-én az MGFA (Magyarázat: Az Egészségügyi és Nőgyógyászati ​​Klinika) az AANEM éves találkozóján rendezte meg éves tudományos ülésszakát. Ez az összejövetel kutatókat, neurológusokat, pályakezdő kutatókat és más orvosokat hoz össze, hogy megvitassák a legújabb „apró tudományos” kérdéseket, amelyek egy myasthenia gravis nélküli világ felé vezetnek minket.

A legújabb MG-tudományok iránt érdeklődő kutatók, tudósok, klinikusok és más MG-közösségi tagok mostantól megtekinthetik az esemény előadásait. Itt megtalálja az összes előadást. YouTube lejátszási lista.

 

Az IgA autoantitestek az 1 MuSK myasthenia gravis patológiájának új mechanizmusát mutatják be

Agy

October 28, 2025

A Brain folyóiratban megjelent tanulmány új ismereteket nyújt a MuSK myasthenia gravis (MG) nevű ritka MG-formáról, amely jelentős izomgyengeséget okoz. Eddig a legtöbb kutatás a MuSK IgG4-re, a betegség fő autoantitestjére összpontosított, amely megzavarja az acetilkolin receptorok csoportosulását és gyengíti az ideg-izom kommunikációt.

Ez a Dr. Gianvito Masi által a Yale Egyetemen Dr. Kevin O'Connor laboratóriumában vezetett tanulmány kimutatta, hogy egy másik antitestosztály, az IgA is szerepet játszhat a betegségben. Az IgA antitestek általában a nyálkahártyákon találhatók, például a bélben és a tüdőben, ahol segítenek megvédeni a fertőzésektől. A kutatók felfedezték, hogy a MuSK MG-ben szenvedő betegek egy alcsoportja a MuSK-t célzó IgA autoantitesteket is hordoz.

Páciensektől származó IgA autoantitestek, B-sejt szekvenálási technológia, izomsejtkultúrák és in vivo kísérletek segítségével a csapat kimutatta, hogy:

1) Az MuSK-specifikus IgA-termelő sejtek évekig túlélhetnek, és a B-sejteket célzó kezelések (például az anti-CD20 terápia) nem pusztítják el őket teljesen.

2) Az egyes IgA autoantitestek aktiválhatják a MuSK-t, de amikor több IgA antitest együttesen hat, ehelyett blokkolhatják ezt a folyamatot és gyengeséget okozhatnak. Valójában kísérleti modellekben a betegektől származó IgA autoantitestek kombinációja myastheniás tüneteket okozott, ami arra utal, hogy a MuSK IgA közvetlenül hozzájárulhat a betegség patológiájához.

Ez az első bizonyíték arra, hogy az IgA autoantitestek szerepet játszhatnak a MuSK elleni autoimmun válaszban. Ezek az eredmények új kérdéseket vetnek fel a nyálkahártya-immunitás (például a fertőzések vagy a környezeti expozíciók hatása) szerepével kapcsolatban a betegségben. E folyamat jobb megértése új utakat nyithat a kutatás és a jövőbeli kezelések számára.

További információk

A terápiás IgG- és IgM-specifikus proteázok hatástalanítják az acetilkolin receptor autoantitesteket, amelyek a myasthenia gravis patológiáját okozzák

Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) 

October 23, 2025

Az Alexandra Bayer vezette Yale Egyetem MG-csoportja a Seismic Therapeutic-kel együttműködve új szerepet fedezett fel az IgM autoantitestek esetében a myasthenia gravis (MG) kialakulásában.

MG esetén a szervezet immunrendszere olyan autoantitesteket termel, amelyek zavarják az idegek és izmok közötti jeleket, ami gyengeséghez vezet. Leggyakrabban ezek a káros autoantitestek az IgG osztályba tartoznak, de új kutatásuk kimutatta, hogy egyes embereknél egy másik típus, az IgM is jelentős szerepet játszhat.

Egy új kezelési megközelítést teszteltek, az S-1117-et, egy enzimet, amelyet az IgG autoantitestek „hatástalanítására” terveztek, hogy azok ne tudjanak többé kárt okozni. A legtöbb betegmintában ez jól működött. Azonban néhány olyan mintában, ahol a kezelés kevésbé volt hatékony, megtudták, hogy az IgM autoantitestek okozták a betegséget ezekben az esetekben. Az S-1117 és egy másik, az IgM-et célzó enzim párosításával teljesen meg tudták szüntetni mindkét típusú autoantitest káros hatásait.

A MG-vel élők számára ezek az eredmények azért fontosak, mert a személyre szabottabb kezelések jövője felé mutatnak. Az univerzális megközelítés helyett az orvosok képesek lehetnek azonosítani, hogy melyik típusú autoantitest okozza a problémát az egyes betegeknél, és személyre szabott terápiát alkalmazni annak blokkolására. Ez a felfedezés új reményt kínál azoknak a betegeknek, akik nem reagálnak a jelenlegi kezelésekre, és megmutatja a tudomány és az együttműködés erejét abban, hogy közelebb kerüljünk a jobb ellátáshoz és a jobb élethez minden MG-vel élő számára.

További információk

Az AChR autoantitest patogén tulajdonságai heterogén eloszlásúak és időbeli változásokon mennek keresztül a myasthenia gravisban szenvedő betegek körében

A kutatási tanulmány eredményei, melyeket a következő címen publikáltak: Neurológia: Neuroimmunológia és neuroinflammatorikus betegségek A vezető szerző és az MGFA McSpadden ösztöndíjas, Fatemeh Khani-Habibabadi által írt tanulmány kiemeli a MG-ben szenvedő betegek azon alcsoportjait, akiknél olyan autoantitestek találhatók, amelyek közvetíthetik a patogén mechanizmusokat, vagy olyan izotípusokat tartalmaznak, amelyeket egyes terápiák nem céloznak meg hatékonyan. Következésképpen a szerzők azt javasolják, hogy a jövőbeli MG klinikai vizsgálatokba építsék be az átfogó autoantitest-profilozást, hogy tovább vizsgálják a kezelési eredményekkel való lehetséges összefüggéseket.

Olvassa el az újságot.

A szérum fibrinogén szintje nem emelkedett myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.

April 15, 2025

A Scientific Reports folyóiratban megjelent tanulmány egy korábbi tanulmány eredményeit kívánta megerősíteni, amely arra utalt, hogy a reziduális szérum fibrinogén univerzális diagnosztikai biomarkert jelenthet a MG esetében. A szerzők többféle módszertant alkalmazva hasonlították össze a fibrinogén szinteket a MG-s betegek és a kontrollcsoport tagjai között, és nem találtak emelkedett szérum fibrinogén szintet a MG-s betegeknél. Ezek az eredmények aláhúzzák az új eredmények megismétlésének szükségességét annak érdekében, hogy biztosítsuk közös célunkat, a hatékony MG biomarkerek azonosítását.

Ezt a tanulmányt részben az MGFA nagy hatású kísérleti projektjének díja finanszírozta.

További információ a tanulmányról.

Az AANEM új nemzetközi konszenzusos irányelvet tett közzé a neuromuszkuláris betegségek glükokortikoidokkal kapcsolatos szövődményeinek kezelésére

Több évnyi kiterjedt munka után az AANEM Gyakorlati Kérdéseket Felülvizsgáló Testületének (PIRP) a Glucocorticoid Related Complications in NM Diseases munkacsoportja nemrégiben közzétette nemzetközi konszenzusos nyilatkozatát. Izom és idegA munkacsoport elnöke Dr. Ruple Laughlin volt, a vezető szerzőséget pedig Dr. Laughlin, valamint Dr. Corey Bacher, Dr. Pushpa Narayanswami és Dr. Charles Kassardijan közösen töltötték be.

Az útmutató dokumentum megtekintése: Nemzetközi konszenzusos irányelvek a glükokortikoidokkal kapcsolatos szövődmények kezelésére neuromuszkuláris betegségekben.

Az Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) 52 hét alatt jelentősen javítja a generalizált myasthenia gravis tüneteit acetilkolinreceptor autoantitest-pozitív betegeknél

Március 14, 2025

Az Amgen bejelentette a MINT 3. fázisú, randomizált, kontrollált vizsgálatának pozitív eredményeit, amely az UPLIZNA hatékonyságát és biztonságosságát értékelte.® (inebilizumab-cdon). Az eredmények az UPLIZNA tartós és fenntartható hatékonyságát igazolták acetilkolin receptor autoantitest-pozitív (AChR+) gMG-ben szenvedő betegeknél, évi két adaggal, egy kezdeti telítő adagot követően.

Az MGFA vezető orvosi tanácsadója, Dr. Richard J. Nowak, MS, egyben a Myasthenia Gravis Klinika igazgatója
 a Yale Egyetemen, globális vezető kutató.

„Ezek az eredmények azt mutatták, hogy az UPLIZNA következetesen enyhítette a terhet jelentő tüneteket és javította a gMG-s betegek mindennapi tevékenységeit” – mondta.

További információk

Nemzetközi konferenciakiadványok

A 14. május 10-12. között megrendezett 2022. MGFA Nemzetközi Konferencia anyagai az RRNMF Neuromuscular Journal című nyílt hozzáférésű folyóiratban jelentek meg.

Tekintse meg a Proceedings-t

Klinikusok és tudósok évtizedek óta vesznek részt az MGFA konferenciáján, hogy megosszák a terület legújabb eredményeit. Ez egy szakértő elmék találkozója, mind tapasztalt kutatók, mind feltörekvő szakemberek részvételével.

Az MGFA elkötelezett a program megrendezése mellett, mint küldetésünkkel összhangban lévő célunk egyik pillére, hogy élvonalba vezessük és támogassuk a myasthenia gravis ígéretes kutatásait. Köszönet illeti elkötelezett irányító bizottságunkat, különösen társelnökeinket, Dr. Carolina Barnett-Tapia és Dr. Kevin O'Connor orvosokat. Hálásak vagyunk a rendezvény szponzorainak is.

Az MGFA 2025 májusában rendezi meg a következő nemzetközi konferenciát.

A csecsemőmirigy sebészeti eltávolításának vannak-e káros következményei? 

Ideggyógyászat 

May 24, 2024  

Az utóbbi időben aggodalomra ad okot a tímusz szövetének sebészeti eltávolításának káros következményei, beleértve azokat a betegeket is, akik myasthenia gravis (MG) miatt thymectomián vagy thymoma reszekción esnek át. Ez az áttekintés multidiszciplináris megközelítést alkalmaz a thymectomia utáni rák és autoimmunitás hosszú távú kockázataira vonatkozó bizonyítékok vizsgálatára. Arra a következtetésre jutottunk, hogy az acetilkolin receptor antitest-pozitív MG-ben szenvedő betegeknél... 

és a thymomával diagnosztizált betegeknél a csecsemőmirigy eltávolítása kiemelkedő előnyökkel jár, amelyek messze meghaladják a lehetséges kockázatokat. Mindazonáltal a csecsemőmirigy szövetének véletlenszerű eltávolítását más mellkasi műtétek során, ahol csak lehetséges, minimalizálni kell. 

OLVASSA EL A TELJES CIKKET ITT 

Az azatioprin és a mikofenolát-mofetil összehasonlító hatékonysága myasthenia gravis esetén (PROMISE-MG): prospektív kohorszvizsgálat

A Lancet Neurology

2024. március

Ez a tanulmány az azatioprin és a mikofenolát-mofetil összehasonlító hatékonyságát értékelte a myasthenia gravis kezelésében, valamint a kezelés dózisának és időtartamának hatását vizsgálta. A vizsgálatban az azatioprinnel és mikofenolát-mofetillel kezelt betegek több mint fele úgy érezte, hogy életminősége javult; a két gyógyszer klinikai eredményei között nem volt különbség. Az azatioprinnal összefüggő mellékhatások potenciálisan súlyosabbak voltak, mint a mikofenolát-mofetil esetében, bár a mikofenolát-mofetil teratogén. Az ajánlottnál alacsonyabb azatioprin dózisok is hatékonyak lehetnek, kevesebb dózisfüggő mellékhatással. További összehasonlító hatékonysági vizsgálatokra van szükség a myasthenia gravis kezelési lehetőségeinek megalapozásához.

Ezt a tanulmányt részben az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány finanszírozta.

OLVASSA EL A TELJES CIKKET ITT.

Az MGFA orvosi és tudományos tanácsadóinak nyilatkozata a legújabb új biomarker-jelöltkutatásokról

Február 8, 2024

Talán nemrég olvasta, hogy az Albertai Egyetem kutatócsoportja bejelentette, hogy azonosítottak egy univerzális biomarkert (fibrinogén – a véralvadás kulcsfontosságú összetevője) a myasthenia gravis (MG) kezelésére. újonnan közzétett kutatásA csapat jelentése szerint fejlett proteomikai technikákat alkalmaztak ennek a biomarker-jelöltnek az azonosítására, amely vérvizsgálattal kimutatható az MG diagnózisának felállításához.

Az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány (MGFA) orvosi és tudományos tanácsadói értékelték ezt a jelentést, és egyetértenek abban, hogy az eredmények érdekesek, és jelentős hatással lehetnek mind a MG-kutatásra, mind a klinikai ellátásra. Ennek ellenére, mint minden új tudományos felfedezés esetében, független validálásra lesz szükség az eredmények megerősítéséhez. További kutatásokat várunk ezen a területen, hogy megértsük a fibrinogén lehetséges szerepét és hasznosságát a MG-ben. A biomarker-kutatás továbbra is kritikus prioritást élvez az autoimmun MG területén.

 

Nagy dózisú kemoterápia és vérképzősejt-transzplantáció vizsgálata súlyos myasthenia gravis esetén

A klinikai és transzlációs neurológia évkönyvei

September 19, 2023  

Nemrég megjelent jelentés: Súlyos myasthenia gravis remissziója autológ őssejt-transzplantáció után

Összefoglaló: Dakota Campbell –Kommunikációs programmenedzser - Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózata, Cincinnati Gyermekkórház, Cincinnati, OH 45229

A myasthenia gravis (MG) egy ritka neuromuszkuláris rendellenesség, amelyet egy autoimmun válasz okoz, amely blokkolja vagy károsítja az izmokban található acetilkolin receptorokat. A nagy dózisú kemoterápia (HDIT) és az autológ hematopoietikus sejttranszplantáció (HCT), más néven csontvelő-transzplantáció, az MG lehetséges kezelési módjai.

Ebben a tanulmányban a kutatók a HDIT és a HCT biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálták súlyos, kezelésrezisztens MG-ben szenvedő betegnél. 

Az eredmények azt mutatják, hogy a HDIT és a HCT a MG remisszióját idézte elő. A kutatócsoport értékelte a kezelés hatását az alapjául szolgáló immunpatológiára. Érdekes módon az acetilkolin receptor autoantitestek (AChR) – a betegség ismert patogén mediátorai – szintje nem csökkent jelentősen a kezelés után.

A szerzők kijelentik, hogy ezek az eredmények arra utalnak, hogy az AChR autoantitestek mellett egy sejtalapú betegségmechanizmus is szerepet játszhat a patológiában, amely reagál a nagy dózisú terápiára. További vizsgálatokra van szükség annak megállapítására, hogy a HDIT és a HCT hatékony terápia lehet-e a súlyos MG esetén.

A teljes újságot elolvashatod a a Wiley.com könyvtár.

 

Tele-egészségügy myasthenia gravisban: Mit tanulunk egy kísérleti tanulmányból?

Myasthenia Gravis Ritka Betegségek Hálózata

August 22, 2023

A tele-egészségügy myasthenia gravisban történő alkalmazásának további megismerése érdekében a Myasthenia Gravis Ritka Betegségek Hálózata (MGNet) kísérleti tanulmányt folytat „A betegségspecifikus kimeneteli mérések adaptálása kísérleti vizsgálatban a tele-egészségügy myasthenia gravisban történő alkalmazásához (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) címmel. A csapat a MG-ben szenvedő betegek tele-egészségügyi látogatásait és távoli, betegségspecifikus vizsgálatait értékeli.

Itt a vezető kutató, Dr. Amanda Guidon, MPH, és Meridith O'Connor, a MG betege és a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) betegkapcsolatokért, érdekképviseletért és politikáért felelős alelnöke mesélnek a tanulmányról és annak a betegekre és a kutatói közösségre gyakorolt ​​hatásáról.

Olvassa el a TELJES CIKK. 

A betegek T-sejtjeinek módosítása új megközelítést teremt a myasthenia gravis és más betegségek kezelésében

Karteziánus weboldal
July 1, 2023

Annak érdekében, hogy az MG közösség naprakész legyen az új kutatási felfedezésekkel kapcsolatban, szeretnénk tájékoztatni Önöket az újonnan publikált kutatásokról. A Lancet Neurology.

A Cartesian Therapeutics, az MGFA iparági partnere bejelentette az autoimmun betegségben szenvedő betegek RNS-sejtterápiájának első sikeres klinikai vizsgálatának pozitív eredményeinek közzétételét. A betegek T-sejtjeinek mRNS-sel történő módosításával (az rCAR-T terápia egy formája) a tanulmány egy új megközelítést hozott létre a myasthenia gravis (MG) és más autoimmun betegségek potenciális kezelésére.

Az adatok a MG-ben szenvedő betegek hatékony és tartós klinikai javulását mutatják, ami az első sikeres 2. fázisú vizsgálat RNS-sejtterápiával.

„Hálásak vagyunk a MG-betegek és orvosok közösségének, hogy lehetővé tették az olyan új terápiák klinikai fejlesztését, mint az rCAR-T” – mondta Samantha Masterson, a Myasthenia Gravis Foundation of America elnök-vezérigazgatója. „Egy biztonságos, személyre szabott, tartós klinikai előnyökkel járó terápia üdvözlendő kiegészítése lenne a MG-kezelések egyre bővülő eszköztárának.”

Az eredményeket a A Lancet Neurology Egy tanulmány arra utal, hogy az rCAR-T hasznos lehet számos más autoimmun betegség kezelésében, és leküzdheti a hagyományos DNS-alapú CAR-T-sejtekkel kapcsolatos számos kockázatot és toxicitást. A „Az autológ RNS-kiméra antigénreceptor T-sejt (rCAR-T) terápia biztonságossága és hatékonysága myasthenia gravisban: prospektív, multicentrikus, nyílt, nem randomizált 1b/2a fázisú vizsgálat” című sajtóközlemény... elérhető online.

Letöltheti a Teljes kézirat.

Ha többet szeretne megtudni a Cartesian rCAR-T-vel végzett tanulmányáról, vagy áttekinteni más nyílt és toborzás alatt álló MG klinikai vizsgálatokat, amelyekre jelentkezhet, látogasson el a következő oldalra: a klinikai vizsgálatok oldala.

 

Emberi „hármas fenyegetést” mutató autoantitest-klónok azonosítása MG-ben. 

Minh Pham, Dr. Kevin O'Connor és a Yale Egyetem, valamint a Pennsylvaniai Egyetem munkatársainak publikált kézirata. 

Az antitesteket általában az immunrendszerünk egyik védekező mechanizmusának tekintik a mikrobákkal, például vírusokkal és baktériumokkal szemben. Az autoimmun betegségekben, mint például a myasthenia gravis (MG), azonban egyes antitestek a saját szöveteinket célozzák meg, ezért autoantitesteknek nevezzük őket. Az MG-ben előforduló betegségek okainak jobb megértése érdekében ezeket a rendkívül ritka autoantitesteket (mint a tűt a szénakazalban) kerestük MG-s betegek által adományozott mintákban.

Új technológiák és stratégiák alkalmazásával rekombináns AChR-specifikus autoantitesteket állítottunk elő MG-s betegek mintáiból, majd megvizsgáltuk biokémiai tulajdonságaikat, valamint az MG-vel kapcsolatos patogén mechanizmusok végrehajtására való képességüket. Megállapítottuk, hogy ezek az autoantitestek három különböző módszerrel közvetíthetik a patológiát: az acetilkolin kötődésének blokkolásával, az AChR mennyiségének csökkentésével és a komplement (az immunrendszerünk fertőzések elleni küzdelmét végző része) aktiválásával.

Néhány betegnél olyan „multipotens” autoantitestek voltak jelen, amelyek e mechanizmusok közül kettőt is képesek közvetíteni. Meglepő módon többet is találtunk, amelyek MIND A HÁROM betegségmechanizmus egyidejű közvetítésére képesek. Tanulmányunk vezető szerzője, Minh Pham, ezeket a betegség magas patogenitású és hatékony mediátorait „hármas fenyegetést” jelentő autoantitesteknek nevezte. Ezeket a „hármas fenyegetést” jelentő autoantitesteket bizonyos MG kezelési stratégiák nem feltétlenül célozzák meg hatékonyan, és a kezelési lehetőségek kidolgozásának prioritásként kell kezelnie eliminációjukat a MG jobb kezelése érdekében.

Megtekintheti az absztrakt szöveget, és ha előfizető, a teljes jelentést online is elolvashatja.Ha nem előfizető, de érdekli a teljes jelentés áttekintése, Dr. Kevin O'Connor e-mail címe a PDF-hez. 

 

Klinikoszerológiai betekintés az immuncheckpoint-gátló által kiváltott myasthenia gravisban szenvedő betegekbe

A klinikai és transzlációs neurológia évkönyvei

2023. március

Gianvito Masi, MD és Kevin C O'Connor, PhD 

A myasthenia gravis (MG) eseteit a közelmúltban ritka, de életveszélyes mellékhatásként írták le az immuncheckpoint-gátlók (ICI), egy új típusú rákimmunoterápia beadását követően. Az ICI-MG-ben szenvedő betegeknél gyakran pozitív az acetilkolin receptor (AChR) autoantitest teszt, de az idiopátiás MG-vel ellentétben az AChR autoantitestek szerepe az ICI-MG patológiájában ismeretlen. Ennek érdekében egy ICI-MG betegekből álló csoportot vizsgáltunk az AChR autoantitestek funkcionális profilalkotásával. Megállapítottuk, hogy a betegek egy alcsoportja olyan AChR autoantitesteket hordozhat, amelyek molekuláris jellemzői hasonlóak az idiopátiás MG-hez. Más esetekben azonban az ilyen autoantitestek nem mutatnak nyilvánvaló patogén potenciált, ami alternatív tényezőkre utal, mint a betegség kulcsfontosságú mediátoraira. Ezeknek az eredményeknek közvetlen klinikai következményei vannak, mivel megkérdőjelezik az AChR autoantitest-vizsgálat szerepét a végleges ICI-MG diagnózisok felállításában, és alátámasztják az alapos vizsgálat szükségességét az ICI-vel kapcsolatos mellékhatások értékelésekor.

Olvassa el a teljes megjelent cikket ITT

Myasthenia Gravis betegnyilvántartás-kezelésének használata kutatási tanulmányokban: Dr. Paul Strumph

Neurológia Élő

Február 9, 2023

Dr. Paul Strumph 

A közelmúltban az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány újraindította az MGFA Globális MG Betegregisztériumát, hogy leküzdje a betegek előtt álló kihívásokat. Egy nemrégiben adott interjúban Dr. Paul Strumph, a Seraxis Pharmaceuticals vezető orvosa és egy MG-ben szenvedő beteg, leült a NeurologyLive®-val, hogy megvitassa az MGFA betegregisztrációjának jellemzőit egy kutatásközpontú szemszögből. Beszélt arról, hogy a betegek hogyan juthatnak információkhoz a kutatásokról a regiszteren keresztül, és hogyan segíti a kutatókat a megfelelő betegek azonosításában. Strumph, az MGFA Globális MG Betegregisztérium vezetője arról is beszélt, hogy a nyilvántartást a szervezet kezeli a kutatások generálása céljából.

NÉZD MEG az interjút

Az újraindított betegnyilvántartás/Myasthenia Gravis kutatás jelentősége: Dr. Richard Nowak, MS

Neurológia Élő

7. február 2023.

Dr. Richard Nowak

Az MGFA együttműködött az Alira Health-szel az MGFA Globális MG Betegregisztrációjának újraindításában. A nyilvántartás lehetővé teszi az MG-ben szenvedő betegek számára, hogy egy biztonságos portálon keresztül nyújtsák be egészségügyi adataikat, ezáltal megkönnyítve a betegséggel kapcsolatos ismeretek bővítését, a betegek kimenetelének javítását és a MG hatékonyabb kezeléseinek lehetőségét. Dr. Richard Nowak, MS, a Yale Orvostudományi Egyetem neurológiai adjunktusa a NeurologyLive®-nak adott interjújában beszélt az MGFA betegregisztrációjának újraindításáról. Nowak, aki egyben az MGFA vezető orvosi tanácsadója is, a nyilvántartás klinikai vizsgálatokba való bevonására irányuló kutatások következményeiről és jelentőségéről beszélt.

Nézd meg az interjút a Neurology Live-on.

 

Izomspecifikus tirozin-kináz myasthenia gravisban az autoantigén-specifikus B-sejtek precíziós célzása kiméra autoantitest receptor T-sejtekkel

Nature Biotechnology

Vezető szerző: Dr. Aimee S. Payne, PhD

Január 19, 2023

Ebben az új, izgalmas kutatási cikkben Dr. Sangwook Oh, Dr. Aimee Payne és kollégáik részletesen ismertetik a MuSK-CAART alkalmazását a MuSK MG kezelésére. Az izomspecifikus tirozin-kináz myasthenia gravis (MuSK MG) egy autoimmun betegség, amely életveszélyes izomgyengeséget okoz a neuromuszkuláris junkció jelátvitelét megzavaró anti-MuSK autoantitestek miatt. A szerzők T-sejteket fejlesztettek ki MuSK-CAART sejtek létrehozásához, amelyekkel precízen megcélozhatók az anti-MuSK autoantitesteket expresszáló B-sejtek. A kutatás kimutatta, hogy a MuSK-CAART csökkentette az anti-MuSK autoantitesteket anélkül, hogy csökkentette volna az egészséges B-sejtek vagy az immunglobulinok teljes szintjét. Az adatok hozzájárultak egy új gyógyszeralkalmazáshoz és a MuSK-CAART 1. fázisú klinikai vizsgálatának tervéhez a MuSK autoantitest-pozitív MG kezelésére.

Olvassa el a A TELJES KUTATÁSI CIKK ITT.

 

Patogén, autoantitesteket termelő B-sejt klónok újbóli megjelenése myasthenia gravisban B-sejt depleciós terápia után – MuSK MG tanulmány

2022

A myasthenia gravis (MG) egy autoantitest-közvetített autoimmun betegség, amely a neuromuszkuláris junkciót érinti. Az MG-ben szenvedő betegek kis alcsoportjánál izomspecifikus tirozin-kinázt (MuSK) célzó autoantitestek jelennek meg. A MuSK MG-s betegek jól reagálnak a CD20-közvetített B-sejt depleciós terápiára (BCDT); a legtöbben teljes stabil remissziót érnek el. Azonban gyakran előfordul relapszus. A relapszus mögött meghúzódó immunmechanizmusok jobb megértése érdekében a BCDT során autoantitest-termelő B-sejteket vizsgáltuk. Kifejlesztettünk egy antigént a MuSK-specifikus B-sejtek dúsítására, amelyet egy új, humán MuSK-specifikus B-sejt receptor expressziójára tervezett Nalm6 sejtvonallal validáltunk. Összességében ez a tanulmány a MuSK MG relapszusának mechanisztikus megértését és egy értékes biomarker-jelöltet nyújt a relapszus előrejelzésére.

A teljes tanulmány elolvasásához, hogy többet megtudjon erről a potenciális MuSK biomarker kutatásról, A KÖZZÉTETT KUTATÁS ITT TEKINTHETŐ MEG.

 

Az MGFA kutatóinak áttekintése az MG patofiziológiájának új eredményeiről

október 2022

A cikk címe „Új patofiziológiai ismeretek az autoimmun myasthenia gravisról” Dr. Kevin O'Connor és Dr. Gianvito Masi alkotása nemrég jelent meg a folyóiratban Jelenlegi vélemények a neurológiábanAz autoantitestek funkcióinak megértésében elért legújabb eredmények közelebb hozzák a neuroimmunológusokat az MG patológiáját szabályozó mechanizmusok részletesebb megértéséhez. Az MG-s betegek immunológiai heterogenitásának jövőbeli vizsgálatai kulcsfontosságúak lesznek a hatékony, személyre szabott terápiák kidolgozásához.

Tudod absztrakt megtekintése online, és ha előfizető vagy, elolvashatod a teljes jelentést. Ha érdekel a teljes jelentés áttekintése, Dr. Kevin O'Connor e-mail címe a PDF fogadásához. 

 

A SARS-Cov2 elleni oltás biztonságossága és tolerálhatósága myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – A védőoltás erősen ajánlott

European Journal of Neurology

April 7, 2022

A COVID-19 világjárvány idején a myasthenia gravis (MG) betegeket a súlyos COVID-19 kialakulásának magas kockázatú alanyaiként azonosították, ezért elsőbbséget kaptak az oltásban. A SARS-CoV-2 vakcinák biztonságosságára és tolerálhatóságára vonatkozó közvetlen adatok hiánya MG-ben hozzájárult az oltási tétovázáshoz. Ennek a problémának a megoldása érdekében a SARS-CoV-2 vakcinák biztonságosságát és tolerálhatóságát két referencia központból származó, nagyszámú MG-betegből álló csoportban értékelték.

A vizsgálatba olyan betegeket vontak be, akiknél igazolták a MG diagnózisát, és akiket 2021 októbere és decembere között egymást követően két MG központban kezeltek. A demográfiai adatokat, a klinikai jellemzőket és a SARS-CoV-2 fertőzéssel/oltással kapcsolatos információkat orvosi jelentésekből gyűjtötték ki és/vagy telefonos vagy személyes interjúk során gyűjtötték össze.

Adataink alátámasztják az mRNS-COVID-19 vakcinák biztonságosságát és tolerálhatóságát, amelyeket erősen ajánlani kellene a MG-betegeknek, akiknél nagyobb a szövődmények kockázata, ha SARS-CoV-2 fertőzésnek vannak kitéve.

Olvassa el a jelentést az European Journal of Neurology-ban.

Legújabb, MGFA által támogatott MG-kutatás – Mellékhatások Egységének Projektje – Megjelent a PLOS ONE-ban

Dr. Michael Hehir megosztotta és publikálta az első tanulmányát a ...-ból. Mellékhatások egysége projekt. Ez a fontos MG-kutatás a PLOS ONE folyóiratban jelent meg. Az MGFA támogatta és korai finanszírozást biztosított a projektfolyamathoz.  

Ez a tanulmány az első lépést jelenti abban a fontos erőfeszítésben, hogy megértsük az orvosok által a myasthenia gravisban és más neurológiai rendellenességekben szenvedő betegeknél alkalmazott kezelések mellékhatásterhét.

Ezt a projektet kezdetben a 2016-os MGFA/AAN/ABF Klinikus Tudós Fejlesztési Díj támogatta. A díjnak köszönhetően Dr. Hehir elkezdhette a kutatástervezési és -megvalósítási kurzusokat, valamint meghatározhatta a kutatás keretrendszerét. További új adatelemzéseket a közelgő konferenciákon mutatnak be.

1952-es megalakulása óta az MGFA élen jár a legígéretesebb tudományos törekvések támogatásában – finanszírozza a kutatásokat, bevonja a fiatal tudósokat és klinikusokat, valamint vezeti az átfogó betegnyilvántartást. A kutatások jelentős fejlesztésekhez vezettek a diagnosztikai technikák, kezelések és terápiák terén, valamint a betegségek kezelésének javulásához. 

Tudod OLVASSA EL A KÖZZÉTETT KUTATÁST a PLOS ONE-ban az alábbi gombbal.

Elolvashatja azt is KUTATÁSI PROJEKT DOKUMENTUMA ITT.

 

 

COVID-19-cel kapcsolatos kockázatok és hatások myasthenia gravis esetén (CARE-MG)

A CARE-MG, egy orvosok által jelentett nyilvántartás, a Nemzetközi MG/COVID-19 Munkacsoport és a világ minden tájáról származó neurológusok közös erőfeszítése, hogy rögzítsék a MG-ben szenvedő, COVID-19 fertőzéssel fertőzött emberek eredményeit. A nyilvántartást hivatalosan 09. április 2020-én indították el.

Az erőteljes nemzetközi részvétel és együttműködés kritikus fontosságú ahhoz, hogy közösen sikeresen megválaszolhassuk az alapvető kérdéseket: Vajon a MG-betegek speciális kockázatokkal néznek szembe? Befolyásolják-e az alapterápiák a kockázatot? A két csoport, valamint számos független szakértő közösen tervezte meg és indította el ezt a nemzetközi nyilvántartást. Kattintson ide a jelenlegi CARE-MG kutatási irányelvek megismeréséhez.

 Reményeink szerint minden myasthenia gravis típusú (AChR, MuSK, LRP4, szeronegatív) betegnél, a jelenlegi kezelési státusztól függetlenül, COVID-19 fertőzés gyanúját igazolva, sikerül eredményeket rögzíteni.

 Definíciók:

    • Laboratóriumban megerősített COVID-19 – Pozitív vírus RNS-teszt vagy pozitív SARS-CoV-2 szerológia

    • COVID-19 gyanúja fennáll, de nem megerősített – Láz száraz köhögéssel, +/- étvágytalanság, izomfájdalmak, nehézlégzés, anozmia/ageusia, potenciális expozíció, COVID-ra utaló mellkasi képalkotás

    • Myasthenia Gravis: A kezelőorvos által az antitest státusz alapján meghatározottak szerint, és ha szeronegatív (standard vizsgálatok, például ismételt vizsgálatok, egyszálú EMG, acetilkolin-észteráz inhibitorokra adott válasz alapján).

Tudjon meg többet a CARE-MG-ről.

Lásd a CARE-MG jelenlegi szabályzatát.

 

Az MGFA transzformatív támogatás új tanulmányt generál a lehetséges MG biomarkerekről

A keringő Th1/17 sejtek a betegség súlyosságának biomarkerei és a MG-s betegek korai beavatkozásának célpontjai. 

Dr. Jeff Guptill és a Duke Egyetemi Orvosi Központ Duke Korai Fázisú Klinikai Kutatóegységének kutatói benyújtották egy újabb újság amelyet a Journal of Neuroimmunology elfogadott. A kutatás az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány által nyújtott transzformatív támogatás eredménye. 

Ez a tanulmány myasthenia gravisban (MG) szenvedő betegek egy csoportjára összpontosít, akiknél izomspecifikus kináz ellenes antitestek (MuSK-MG) vannak jelen. A MuSK-MG-ben szenvedő betegek általában jól reagálnak azokra a terápiákra, amelyek csökkentik az anti-MuSK antitesteket. A follikuláris helper T-sejtek (Tfh) egyfajta immunsejt (a T-sejtek egy alcsoportja), amelyek egy másik típusú immunsejtet, az úgynevezett B-sejteket segítik antitestek termelésében. 

A Tfh-sejteket nem tanulmányozták kellőképpen MuSK-MG-s betegekben. Ebben a tanulmányban azt találtuk, hogy a MuSK-MG-ben található T-sejtek elősegítik a gyulladást. Ezenkívül a Tfh-sejtek egy alcsoportja, az úgynevezett Tfh17-sejtek száma magasabb a MuSK-MG-s betegeknél, mint az egészséges, MuSK-MG nélküli embereknél. Ezek a Tfh17-sejtek részben felelősek a MuSK-MG gyulladásos válaszáért, és segíthetnek a B-sejteknek több antitest termelésében. 

Összefoglalva, ezek az eredmények alátámasztják a Tfh-sejtek diszfunkciójának szerepét a MuSK-MG kialakulásában. A Tfh-sejtek egyensúlyának helyreállítására irányuló, rendkívül specifikus kezelési stratégiák potenciális célpontot jelenthetnek a MuSK-MG-s betegek kezelésében a jövőben.

Kattints itt  a cikk elolvasásához vagy kattintáshoz itt  hogy olvassa el a teljes jelentés.

 

A San Francisco-i Kaliforniai Egyetem elindítja első gyermekgyógyászati ​​magzatvizsgálattal foglalkozó konzorciumát az MGFA-val és az MDA-val együttműködve.

Izgalmas hírrel szolgálhatunk a myasthenia gravisban szenvedő gyermekes családok számára. Egy névtelen adományozó nagylelkű adományának köszönhetően a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetemnek valósággá vált az első klinikai Pediatric Myasthenia Gravis Konzorcium. Az MGFA megtiszteltetésnek érezte, hogy támogatást nyújthatott az izgalmas új projekt szeptemberi alakuló ülésének költségeinek fedezésére, és részt vehetett a Konzorcium tanácsadó bizottságában.

A kezelésre adott válasz gyermekkori szemészeti MG-ben 

Izom és ideg

October 25, 2019

Gyermekeknél a myasthenia gravis (MG) szinte mindig két formában jelentkezik: okuláris myasthenia gravis (OMG), ahol a gyengeség csak a szemhéjakban és a környező szövetekben jelentkezik, míg a generalizált myasthenia gravis (GMG) esetén a test számos szövete érintett. Ez a tanulmány, amely a ... folyóiratban jelent meg Izom és ideg, azt vizsgálja, hogy ez a két betegségtípus hogyan különbözik klinikai szempontból, valamint a betegek kezelésre adott válaszát. 

A Nemzeti Egészségügyi Intézetek (NIH) 7.8 millió dollárt ítéltek oda a George Washington Egyetem (GW) kutatócsoportjának egy myasthenia gravis ritka betegségek hálózatának létrehozására.

Az amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézetek (NIH) 7.8 millió dollárt ítélt oda a George Washington Egyetem (GW) egyik kutatócsoportjának, hogy létrehozzanak egy myasthenia gravis ritka betegségekkel foglalkozó hálózatot. A hálózat, amely 25 már létező... NIH Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózatai, amelyben alap- és klinikai kutatók, betegvédelmi csoportok, valamint biotechnológiai és gyógyszeripari vállalatok működnek együtt a ritka betegség terápiás fejlesztésének fokozása érdekében. A csapatot az MGFA Orvosi és Tudományos Tanácsadó (MSAB) korábbi és jelenlegi elnökei, Dr. Henry Kaminski és PhD Linda Kusner vezetik, az irányító bizottság tagjai pedig mind az MGFA MSAB vezetői is. 

A támogatás a betegség mögöttes patofiziológiájának kutatását finanszírozza, ösztöndíjakat biztosít fiatal kutatók számára a MG területén, és kísérleti támogatásokat finanszíroz. Ez a finanszírozás azt is biztosítja, hogy az MGFA transzformatív támogatása által létrehozott szérumbank továbbra is működjön.  

Az MGFA büszkén képviseli az MG közösséget az MG Net tagjaként, és 250,000 50,000 dolláros finanszírozást (évente XNUMX XNUMX dollárt) különített el a projekt támogatására. Az MGFA ezen kötelezettségvállalása, valamint az illinois-i székhelyű Conquer MG kötelezettségvállalása is fontos szerepet játszott az MG közösség projekt iránti támogatásának demonstrálásában – ami az NIH által meghatározott finanszírozási kritériumok alapvető eleme. Sajtóközlemény elérhető. itt .

Az MG metabolikus profilja felhasználható az MG lefolyásának és kezelésének előrejelzésére

"Az antitesteken túl: a myasthenia gravis szérum metabolikus profilalkotása„, kiadó: metabolomikájával, profilalkotási megközelítést alkalmaz potenciális stratégiaként a myasthenia gravisra jellemző biomarkerek azonosítására. Az MG-s és HC-s (egészséges kontrollok), valamint az RA-s (reumatoid artritisz) és HC-s betegek összehasonlítását egyváltozós és többváltozós statisztikák segítségével végezték.

 

Az izomgyengeség mintázatai széles körben változnak a MG-betegeknél

"Az izomgyengeség heterogenitása és eloszlásának eltolódása myasthenia gravisban„, kiadó: Neuromuszkuláris betegségek, 225 AChR MG-s beteg izomgyengeségének eloszlását elemzi az idő múlásával. A tanulmány a következő fenotípusokat azonosította: okuláris, bulbáris, nyak/végtagok/légzőszervi, vagy ezek kombinációja. Az MG-s betegek gyakran váltakoznak a fenotípusok között. Az AChR MG-ben talált variációk arra utalnak, hogy az ACHR antitest által közvetített immunválaszon kívül más tényezők is fontosak az MG betegségben való expressziójának meghatározásában. 

A diagnosztikai tesztekben mutatott gyengébb idegsejt-válasz agresszívabb kezelési ajánlásokat tehet szükségessé a MG esetén

Azok a betegek, akik kezdetben nagyobb ingadozást mutattak az elektromos jelben a neuromuszkuláris átmenetnél, és alacsonyabb elektromos jeleket (20%-kal vagy annál nagyobb mértékben csökkentek), gyakrabban voltak autoantitest-pozitívak, és generalizált betegségben szenvedtek. Ezeket a betegeket súlyosabb betegségben szenvedőként is besorolták, magasabb kvantitatív (10.5 feletti) myasthenia gravis pontszámmal (QMGS) a kiindulási állapotban, mint a jobb elektrofiziológiai teszteredményekkel rendelkező betegek. A teljes cikk itt olvasható a cikkből. Canadian Journal of Neurological Sciences, "Az enyhe myasthenia gravisban szenvedő betegek alapértékének csökkenése az immunmodulációs kezelés előrejelzője".

MGFA nyilatkozat a marihuánáról és az MG-ről

Több állam is legalizálta a marihuána orvosi és/vagy rekreációs célú használatát. Segíthetnek-e a marihuána vagy a marihuána összetevőiből kivont vagy azokból készült vegyi anyagok az MG-ben szenvedőkön? Vizsgáljuk meg, mit tudunk jelenleg a marihuána orvosi előnyeiről. A téma kutatása során az MGFA Orvosi és Tudományos Tanácsadó Testületének (MSAB) tagjai áttekintették a tudományos szakirodalmat és a megbízható forrásokból, például a Nemzeti Egészségügyi Intézetektől, az Amerikai Neurológiai Akadémiától, az Amerikai Neurológiai Társaságtól és az Amerikai Orvosi Szövetségtől származó információkat. További részletekért és teljes nyilatkozatunkért lásd: itt

A placebóval kezelt MG-betegeknél észlelt mellékhatások nem eredményezték a klinikai vizsgálatokból való kiesés magasabb arányát

A tanulmány, "Nocebo-hatás myasthenia gravisban: placebo-kontrollos klinikai vizsgálatok szisztematikus áttekintése és metaanalízise„, megjelent a folyóiratban Acta Neurologia BelgiumA , a myasthenia gravisban szenvedő betegek által placebo-kezelést követően tapasztalt mellékhatások metaanalízise. A tanulmány a myasthenia gravisban szenvedő betegeknél a nocebo-kezelés alacsony lemorzsolódási arányát mutatja ki a központi idegrendszeri rendellenességekhez képest. 

Az egyidejűleg fennálló autoimmun betegségben szenvedő MG-betegeknél nem nagyobb a betegségteher 

Míg sok MG-s beteget fáradtság, álmosság, depresszió és szorongás érintett, a tanulmány szerint „Az autoimmun komorbiditás hatása a fáradtságra, álmosságra és hangulatra myasthenia gravisban„…nem utal arra, hogy az egyidejűleg fennálló autoimmun betegségek jelentősen hozzájárulnának ezen kellemetlen komorbid tünetek mértékéhez. A szteroidkezelés gyakoribb alkalmazása azonban ellensúlyozhatta az autoimmun komorbiditás hatásait.” 

CME – Továbbképzés orvostanból

Tudatosság, Előrelépések, Cselekvés: A generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegek eredményeinek optimalizálása (2025)

Dr. Kelly Gwathmey programigazgató, vezető szakértőkből és inspiráló betegsegítőkből álló oktatói karral együtt kiemeli a betegközpontú megközelítés értékét a generalizált myasthenia gravis (gMG) ellátásában ezen az ingyenes, három részből álló, CME által akkreditált oktatási programon keresztül:

TUDATOSSÁG – A „gMG hangjai” interaktív videómodul, amely egy valós beteg-orvos beszélgetésen alapul, betekintést nyújt a gMG-ben szenvedő betegek egészségügyi útja során tapasztalt élettapasztalataiba és kihívásaiba, valamint abba, hogy a betegközpontú megközelítés hogyan hozhat változást.

ELŐRELÉSEK – Az öt részből álló „gMG betegségről szóló párbeszédek” videópodcast-sorozatban Dr. Gwathmey és az egyes epizódok témaszakértője a legújabb klinikai áttöréseket és felmerülő adatokat vizsgálja, miközben szakértői meglátásokat és gyakorlati útmutatást nyújt a gMG kezeléséhez.

AKCIÓ – „A meglátásoktól a cselekvésig” ezen a letölthető, használatra kész eszköztáron keresztül, amely klinikusoknak és betegeknek szóló oktatási anyagokat tartalmaz. Ezeket a szórólapokat klinikai szakértők és gMG-vel élők fejlesztették ki, és úgy tervezték, hogy azonnal felhasználhatók legyenek a klinikai gyakorlatban és a betegekkel együtt a gMG-s betegek ellátásának és a közös döntéshozatalnak a javítása érdekében.

Nézd meg a programot

Myasthenia Gravis sürgősségi ellátása: Áttekintés az elsősegélynyújtók számára

Előadó:

Dr. Michael Hehir, Vermonti Egyetem Orvosi Központja
Dr. Amanda Guidon, Massachusetts Általános Kórház     

Munkamenet leírása:

A myasthenia gravis egy ritka betegség, amely ingadozó gyengeséget okoz az akaratlagos izomcsoportokban, beleértve a légzést is. A myasthenia gravis könnyen összetéveszthető más neuromuszkuláris betegségekkel vagy a szerhasználat hatásaival, többek között. A myasthenia krízis – a MG életveszélyes súlyosbodása – felismerhetetlen maradhat, és a MG-ben nem jártas egészségügyi személyzet akár súlyosbíthatja is a helyzetet.  

Ez egy 30 perces prezentáció, amely a myasthenia gravis sürgősségi ellátását mutatja be ápolók és elsősegélynyújtók számára. A pontokat esetpéldákkal illusztráljuk. Az előadást az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány Oktatási Bizottsága készítette.

Időtartam: : 30 perc
Hitel elérhető0.5 CNE ápolóknak
KépzettségBevezető

Kattintson ide a webinárium eléréséhez.

Hozzáférés aTartós anyag tanulói értesítő dokumentum.

Útmutató a myasthenia gravis kezeléséhez

Az MG és kapcsolódó rendellenességek 3. kiadása (2018)

A Myasthenia Gravis és kapcsolódó betegségek 3. kiadása már elérhető. Az MGFA korábbi igazgatósági tagja, Dr. Henry Kaminski és a jelenlegi M/SAB elnöke, a George Washington Egyetem PhD-je, Linda Kusner által írt harmadik kiadás a myasthenia gravis tanulmányozásában és megértésében elért jelentős előrelépéseket vázolja fel. Az új kiadás átfogó célja megegyezik az első és a második kiadáséval: közös forrást biztosítani a klinikusok és a tudósok számára a neuromuszkuláris transzmissziós rendellenességek klinikai, transzlációs és alaptudományaiban elért mélyreható eredmények megértéséhez. A nyomtatott és e-könyv változatok magánszemélyek és intézmények számára megvásárolhatók a Springeren keresztül. linket itt.

Nemzetközi konszenzusos útmutató a kezeléséhez MG

Az MG kezelési irányelvei egy hároméves erőfeszítés eredménye, amelynek célja egy nemzetközi MG-szakértői csoport közötti megállapodás elérése volt az MG-ben szenvedők számára alkalmazható különféle kezelésekről. Ezeket az irányelveket Orvosi és Tudományos Tanácsadó Testületünk tagjainak vezetésével dolgoztuk ki, és a ... magazin 3. november 2020-i számában tették közzé. Ideggyógyászat és a „Nemzetközi konszenzusos útmutató a myasthenia gravis kezeléséhez – 2020-as frissítés.” Ez a tanulmány jelentős új forrást jelent az MG-betegeket ellátó orvosok számára.

Az MG kezelési irányelveiről szóló webinárium megtekintéséhez kérjük, látogasson el a következő oldalra: KIADÓI WEBOLDALMegtekintheti az eredeti, 26. július 2016-i, „Nemzetközi konszenzusos irányelv a myasthenia gravis kezelésére. "

Az MG kezelési irányelvekről szóló webinárium megtekintéséhez kérjük, kattints ide.

Myasthenia Gravis: Kézikönyv az egészségügyi szolgáltatók számára
Dr. James F. Howard tollából

2009-ben az MGFA kiadta az első átfogó kézikönyvet a myasthenia gravisról, kifejezetten egészségügyi szakemberek számára. Ez a kézikönyv segédanyagként szolgál az egészségügyi személyzet számára, akik részt vesznek a MG-betegek ellátásában és kezelésében. A kézikönyv részekre van osztva, hogy megkönnyítse az egészségügyi szakemberek számára a MG-betegek értékelését, diagnosztizálását és kezelését. PDF letöltése.

A szakaszok a következőkkel kapcsolatos problémákat tárgyalják:

    • Orvosi információ

    • Szoptatás

    • Érzéstelenítés

    • sürgősségi ellátás

    • Pszichoszociális: a diagnózistól az élethosszig tartó kezelésig

    • Fizikoterápia

    • Foglalkozásterápia

    • Beszédpatológia és nyelés

    • Fogápolás

    • Útmutató a gyógyszerészeknek

A kézikönyvet iBook formátumban is beszerezheti iPadre, iPhone-ra és Macre – ingyenesen elérhető itt.

Gyógyszerek és myasthenia gravis (Referenciaanyag egészségügyi szakemberek számára) (PDF)

Életminőség (QOL) mérése

Az MGQOL 15rAz MG-QOL15r ma már az előnyben részesített HRQOL eszköz MG diagnosztizálására a továbbfejlesztett klinikimetria és a könnyebb használhatóság miatt. Ez a felülvizsgálat nem érvényteleníti a korábbi, MG-QOL15 használatával végzett vizsgálatokat vagy az eredmények értelmezését. 

Az MGQOL 15Ez egy kérdőív, amelynek célja a myasthenia gravishoz kapcsolódó életterületek felmérése. Megfelelő korreláció van a 15 elemből álló MG-QOL 15 és más MG-specifikus skálák (MGC, MG-ADL és MG-MMT) között. Az MG-QOL 15 konstrukciós validitással rendelkezik a klinikai gyakorlatban, és hatékony és értékes eszközt jelent az MG-s betegek életminőségének felmérésére. A javulás vagy romlás jelzéséhez szükséges változás nagysága azonban változó, és az MG súlyosságától függ. Az MG-QOL 15-öt kitöltheti a beteg, vagy az orvos, képzett klinikai személyzet vagy a vizsgálat koordinátora is felírhatja. Tájékoztatásul az eredeti MGQOL15 elérhető. itt .

    • Töltse le az MGQOL15r fájlt itt

Referenciák:

Burns, TM és munkatársai, 2016). Az MG-QOL15 nemzetközi klinimetriai értékelése, amely az MG-QOL15R enyhe revíziójához és későbbi validálásához vezetettMuscle Nerve 2016. dec.; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, és mg kompozit és mg qol-15 vizsgálati csoport. Az MG-QOL 15 felépítése és egyidejű validálása a gyakorlati környezetben. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg összetett és mg qol-15 vizsgálati csoport. Az MG-QOL 15 a myasthenia gravisban szenvedő betegek egészséggel kapcsolatos életminőségének követésére. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG Mindennapi Tevékenységek (MG-ADL)

Az MG-ADL profil gyors felmérést nyújt az MG tünetei súlyosságáról; validálták és kimutatták, hogy korrelál a QMG-pontszámmal. Az MG-ADL szorosan korrelál az újabb, validált MG kimeneteli mutatókkal (MGC és MGQOL15). Az MG-ADL 2 pontos javulása klinikai javulást jelez. Az MG-ADL hasznos kutatási eszközként és a rutin klinikai ellátásban. Az MG-ADL pontszámot az orvos, képzett klinikai személyzet vagy a vizsgálat koordinátora adhatja meg. Kérjük, vegye fel a kapcsolatot... Mapi Kutatóintézet hogy engedélyt kapjon ennek a mérlegnek a használatára.

Hivatkozások: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis okozta mindennapi aktivitás profilja. Neurology. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG kompozit és MG-QOL15 vizsgálati csoport. MG ADL: továbbra is releváns kimeneteli mérőszám. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

Választható hangszerek

Az MGFA klinikai osztályozás, MGFA beavatkozás utáni állapot (PIS) és MGFA terápiás állapot általában klinikai kutatásokban, és időnként a klinikai gyakorlatban is alkalmazzák.

    1. Az MGFA osztályozás bizonyos szubjektivitást mutat az enyhe (II. osztály) és a közepes (III. osztály) valamint a közepes (III. osztály) és a súlyos (IV. osztály) fokozatok megkülönböztetésekor. Továbbá nem érzékeny a változásokra egyik látogatásról a másikra.
      Töltse le az MGFA osztályozást itt.

    1. Az MGFA PIS a beavatkozás utáni állapot mérésére szolgál, de nem érzékeny az MG állapotában bekövetkező apró változásokra. Hiányoznak belőle a javulás vagy romlás definíciói, hanem a QMG vagy MGC definícióira támaszkodik (lásd a QMG és MGC részeket).
      Töltsd le az MGFA-PIS-t itt.

    1. Az MGFA terápiás státusz a jelenlegi terápiák leíró eszköze, és felhasználható a klinikai gyakorlatban és a kutatásban.
      Töltse le az MGFA terápia státuszát itt.

    1. Az MG-MMT pontszám az izomcsoportok erejének összege, amelyek mindegyike 0-tól (normális funkció) 4-ig (teljes bénulás) terjedő skálán osztályozható. Ezeket az izmokat rutinszerűen vizsgálják MG-s betegeknél.
      Töltsd le az MG-MMT pontszámot itt.

Referenciák:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: ajánlások a klinikai kutatási standardokra. Az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány Orvostudományi Tanácsadó Testületének Munkacsoportja. Neurology. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Egyszerű manuális izomteszt myasthenia gravis kimutatására. Validálás és összehasonlítás a QMG pontszámmal. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány Orvostudományi Tanácsadó Testületének MG-vizsgálat tervezésével foglalkozó munkacsoportja. Ajánlások a myasthenia gravis klinikai vizsgálataihoz. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Ajánlott objektív javulás- és romlásmérő mérőszámok MG esetén

Kétféle mérleg áll rendelkezésre. Bármelyik használható klinikán és kutatási célokra: 

A kvantitatív myasthenia gravis (QMG) teszt

Az QMG teszt egy szabványosított, kvantitatív erősségértékelő rendszer, amelyet kifejezetten az MG számára fejlesztettek ki. A QMG-t validálták, és a kutatók számos korábbi vizsgálatban használták. A magasabb számok a súlyosabb károsodást jelentik. A korábbi, 2000-es MGFA Munkacsoport jelentés ajánlotta a javulás és a romlás mércéjeként. A legújabb adatok alátámasztják a QMG 2 vagy 3 pontos változásának alkalmazását a minimális klinikailag szignifikáns változás kritériumaként, az MG súlyosságától függően; enyhe (QMG 0-9) és közepesen súlyos betegségben (QMG 10-16) a 2 pontos változás klinikailag szignifikáns, a 3 pontos változás pedig súlyos MG esetén (QMG >16). Bár az MGFA Munkacsoport legfrissebb, 2012-es ajánlása az MGC használatára vonatkozik, hiányoznak azok a prospektív vizsgálatok, amelyek az MGC és a QMG teljesítményét hasonlítják össze a javulás és a romlás kimutatásában. Ez azért lenne érdekes, mert a QMG minimális klinikailag szignifikáns változása a betegség alapállapotának súlyosságától függ. A QMG-t képzett orvos, kutatási koordinátor vagy klinikai értékelő alkalmazhatja. 

Töltse le a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) tesztet:

A kézikönyv (PDF) itt Kérjük, vegye fel a kapcsolatot Mapi Kutatóintézet a skála használatának engedélyének megszerzése érdekében. Ez a kézikönyv a klinikai értékelők és az orvosok tájékoztatására szolgál a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) teszt elvégzéséről.

Referenciák:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. A kvantitatív myasthenia gravis pontszám megbízhatósági vizsgálata. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimális, klinikailag jelentős különbség myasthenia gravisban: egy randomizált vizsgálat eredményei. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

Az MG Kompozit (MGC)

Az MG kompozit megbízható és érvényes eszköznek bizonyult az MG-ben szenvedő betegek klinikai állapotának mérésére mind a gyakorlatban, mind a klinikai vizsgálatokban. Ezt az eszközt ajánlotta az AMERIKAI MYASTHENIA GRAVIS ALAPÍTVÁNY ORVOSTUDOMÁNYOS TANÁCSADÓ TESTÜLETÉNEK MG TANULMÁNYTERVEZÉSÉVEL FOGLALKOZÓ MUNKACSOPORTJA 2012-ben a kezelésre adott válasz meghatározására irányuló klinikai vizsgálatokhoz. Az MGC a javulás és a romlás PIS-definícióinak kvantitatív meghatározására szolgál, mivel a 3 pontos változás klinikailag jelentősnek tekinthető. Az MGC választásának oka a QMG-vel szemben az, hogy az MGC „klinikai jelentőségre súlyozott, és magában foglalja a betegek által jelentett eredményeket”. Azonban hiányoznak azok a prospektív vizsgálatok, amelyek az MGC és a QMG teljesítményét hasonlítják össze a javulás és a romlás kimutatásában. Az MGC-t képzett orvos, kutatási koordinátor vagy klinikai értékelő végezheti. 

Töltse le az MG-Composite-ot itt .

Referenciák:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 vizsgálati csoport. A myasthenia gravis kompozit pszichometriai értékelése Rasch-analízissel. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány Orvostudományi Tanácsadó Testületének MG-vizsgálat tervezésével foglalkozó munkacsoportja. Ajánlások a myasthenia gravis klinikai vizsgálataihoz. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Klinikai Kutatási Szabványok (PDF)

2000-ben az MGFA Orvosi/Tudományos Tanácsadó Testületének munkacsoportja közzétett egy tanulmányt, amelyben a MG súlyosságának osztályozási rendszereit és a terápiára adott válasz definícióit javasolta a klinikai vizsgálatok és az eredményekkel kapcsolatos kutatások egységes rögzítésének és jelentésének elérése érdekében.

A myasthenia gravis klinikai vizsgálataira vonatkozó frissített ajánlásért kérjük, lásd a következő dokumentum.

A neurológus

2002. január: Myasthenia Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

E-gyógyászat

A diagnózis és a kezelési módszerek összefoglalása 
Az eMedicine a leghitelesebb és legkönnyebben hozzáférhető orvosi referenciaanyag az orvosok és más egészségügyi szakemberek számára az interneten. A bizonyítékokon alapuló tartalom, amelyet több mint 8,000 orvos vagy egészségügyi szolgáltató szerzője és szerkesztője rendszeresen frissít, a legfrissebb gyakorlati irányelveket tartalmazza 38 klinikai területen.

MEDLINEplus

a Nemzeti Egészségügyi Intézetek Nemzeti Orvostudományi Könyvtárából 
A MedlinePlus a Nemzeti Egészségügyi Intézetek (NIH) weboldala betegek, családtagjaik és barátaik számára. A Nemzeti Orvostudományi Könyvtár által készített weboldal releváns információkat nyújt a betegségekről, állapotokról és a jólléti problémákról, olyan nyelven, amelyet Ön is megért.