Egy ígéretes új kezelési lehetőség van a generalizált myasthenia gravis kezelésére a láthatáron.
Az RNS-CAR T-sejtterápia a szervezet saját immunsejtjeit használja a betegségek leküzdésére. Ez a terápia sikeresen kezelte a rákot, és most... kutatók vizsgálják hogyan segíthet más betegségben szenvedő betegeknek.
Danny DeBerry egyike azoknak a betegeknek, akik profitáltak ebből az újonnan megjelenő terápiából. A 68 éves férfi egy klinikai vizsgálatban vesz részt, amelynek célja a Descartes-08 CAR T-sejtek biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása. Ezeket a sejteket kifejezetten MG-ben szenvedők számára fejlesztették ki, a beteg saját vérének felhasználásával.
DeBerry ezen a télen kezdte meg a kezeléseket, és óriási enyhülést tapasztalt a tüneteiben.
„Az emberek azt mondják, hogy ez megváltoztatta az életemet, de ez tényleg megváltoztatta az életemet. Nehéz szavakba önteni” – mondta.
DeBerry körülbelül egy évtizeden át fokozatosan súlyosbodó MG tünetektől szenvedett, beleértve a kettős látást, a gyengeséget, valamint a légzési és nyelési nehézségeket. Emellett egyéb egészségügyi problémái is voltak, többek között egy mini stroke, amely aneurizmát okozott a szemében, ami súlyosbította látási problémáit, valamint egy kettős csípőprotézis beültetése.
Észak-Karolinában, Montgomery megyében található otthona közelében faipari cégek beszerzőjeként gyakran tölt hosszú napokat az erdőben járkálva. Nehezen tudott egy rövid távolságnál többet megtenni anélkül, hogy le kellett volna ülnie – vagy akár lefeküdnie. Kettős látása még az egyszerű feladatokat is frusztrálóvá és kimerítővé tette.
„Ami igazán összezavart, az az volt, amikor kint voltam az erdőben, ahol több kis törzsű fatörzs volt. Amikor van 20-30 kis csemete, hirtelen 40 vagy 60 lett. Nagyon elkeserítő és lehangoló volt.”
Bár DeBerry IgIV-t, plazmacserét és Mestinont is kapó kezeléseken esett át, tünetei nem javultak.
„Egyre szörnyűbb lett.”
Egy nap, olvasás közben Fókuszban az MG, az MGFA magazinban DeBerry információkat látott a következőről: egy klinikai vizsgálat résztvevőket keres.
„Semmit sem tudtam róla, de arra gondoltam, a mindenit, mit veszíthetek? Kezdek rosszul lenni!”
Felvette a kapcsolatot a vizsgálat vezetőjével, és végül felvételt nyert a vizsgálatba. Az Észak-Karolinai Egyetem Orvostudományi Kara a Cartesian Descartes-08 MG-001 klinikai vizsgálat egyik helyszíne, és Danny odautazott, hogy részt vegyen a vizsgálatban.
A tárgyalás magában foglalja Descartes-08, egy T-sejtes terápia, amelyet a beteg saját véréből állítanak elő. A sejteket egy mRNS-sel módosítják, amely átirányítja őket az antitesteket termelő plazmasejtek megtalálására és elpusztítására. A kutatók azt vizsgálják, hogy ezek a T-sejtek, amikor visszajuttatják őket a betegnek, megtalálják-e és elpusztítják-e azokat a rendellenes plazmasejteket, amelyek a MG-ben a patogén antitesteket termelik.
A korai kísérleti eredményeket a 14. május 10-12. között Miamiban megrendezett 2022. MGFA Nemzetközi Konferencián mutatták be.lásd a plakátot ittA vizsgálatban résztvevők különböző adagolási rendeket kaptak, ami egyes betegeknél, köztük DeBerry esetében is ígéretes eredményeket hozott.
Azt mondja, hogy a CAR T-sejtes kezelés második infúziója után jobban érezte magát. Bár tapasztalt néhány mellékhatást, többek között magas lázat, erősebbnek érezte magát. Hat héttel később, amikor az infúziók befejeződtek, egy sor vizsgálatot kezdtek el, hogy lássák, mi történik a szervezetében, és hogy felmérjék a tüneteit.
„Egyre jobbak lettek az eredményeim… A terheléses teszteket maximálisan kitöltöttem, nem volt kettős látásom. Nem fulladoztam meg semmilyen folyadéktól, mint korábban. Az állkapcsom nem fáradt el. A feleségemmel kivettünk egy kis szabadságot, és április elején elmentünk nyaralni. Oda jutottunk, hogy napi tíz mérföldet bicikliztünk.”
Figyelemre méltó módon DeBerry azt mondja, hogy javulást tapasztalt a szemét kínzó érrendszeri problémákban – ami nem függött össze a MG-jével –, valamint a fogágybetegségekben is.
„Ez olyan, mint az ajándék, ami folyamatosan ad” – mondta.
„Nagyon biztatónak tartom az RNS-CAR T-sejtes terápia időközi elemzésének eredményeit” – mondta Dr. Volkan Granit neurológus, a tanulmány egyik vezető kutatója. „A kezelés biztonságosnak és jól tolerálhatónak tűnik, és a korai résztvevőinknél megfigyelt klinikai javulás mértéke figyelemre méltó. Ha egy kontrollált vizsgálat jövőbeli adatai alátámasztják ezeket az eredményeket, a Descartes-08 üdvözlendő kiegészítője lenne a MG kezelésének eszköztárának.”
Danny DeBerry továbbra is dolgozik, néha akár napi tíz órát is, és élvezi az apró dolgokat, például a szédülés nélküli bevásárlást a boltban. Arra biztatja azokat, akiknek a tünetei mélyen befolyásolták az életminőségüket, hogy kérdezzék meg orvosukat, hogy jogosultak-e részt venni egy klinikai vizsgálatban.
A Descartes-08 klinikai vizsgálatot felügyelő biomedicinális vállalat, a Cartesian Therapeutics továbbra is regisztrálja a betegeket.
„További helyszíneket szeretnénk nyitni és több beteget regisztrálni, mivel izgalmas adatokat kapunk a már regisztrált betegektől” – mondja Dr. Adam Chowdhury, a klinikai műveletekért felelős vezető igazgató.
A Descartes-08 / Cartesian Therapeutics tanulmány folyamatban van, és a beiratkozás megkezdődött. További információkért látogasson el a következő weboldalra: clinicaltrials.gov és beszéljen az egészségügyi ellátó csapatával.