Kezelési célok
Bár a myasthenia gravis (MG) nem ismert gyógymód, számos hatékony kezelés létezik. Spontán javulás, sőt remisszió is előfordulhat, bár ritka, de specifikus terápia nélkül is. Mivel azonban minden MG-eset egyedi, Ön és orvosa az Ön egyedi igényeinek megfelelő kezelési tervet fognak meghatározni.
Orvosi látogatásra való felkészülésként áttekintheti és magával hozhatja az MG kezelési irányelveinek egy példányát. Az MG kezelési irányelvei egy több éves erőfeszítés eredménye, amelynek célja egy nemzetközi MG-szakértői csoport közötti megállapodás létrehozása volt az MG-ben szenvedők számára alkalmazható különféle kezelésekről. Ezeket az irányelveket Orvosi Tanácsadó Bizottságunk tagjainak vezetésével dolgoztuk ki és frissítettük, és a Neurology 4. december 2020-i számában, a "The" címmel újra megjelentek. „Nemzetközi konszenzusos útmutató a myasthenia gravis kezelésére – 2020. évi frissítés.” Ez a tanulmány jelentős új forrás a MG-betegeket ellátó orvosok számára. TEKINTSE MEG A LEGFRISSEBB ÚTMUTATÓTA korábbi, 2016-os MG kezelési irányelvekről szóló webinárium megtekintéséhez kérjük, kattints ide.
A kezelés során várhatóan szerény vagy jelentős javulást tapasztalhat az erejében, ami segít abban, hogy teljes életet élhessen. Az új kezelések továbbra is reményt adnak a MG-ben szenvedőknek, családtagjaiknak és gondozóiknak. Az elérhető kezelésekről alább talál információkat.
Kezelési lehetőségek
timektómia
A csecsemőmirigy sebészeti eltávolítása rendkívül hatékony MG-s betegeknél
Ez a csecsemőmirigy sebészeti eltávolítása. A csecsemőmirigy a mellkas felső részének közepén található, a szív felett. Ez a mirigy szerepet játszik az antitestek termelésében. Bár kora gyermekkorban a legaktívabb, a csecsemőmirigy általában idővel összezsugorodik, és korai felnőttkorra feltehetően már nem működik. De néha a csecsemőmirigy nagy marad, és továbbra is aktív az antitesttermelésben. Ennek a sebészeti beavatkozásnak a hatékonysága betegenként változó. Az eltávolítás célja a MG okozta gyengeség javítása, valamint a timóma, a csecsemőmirigyen található (általában jóindulatú vagy egyes esetekben rosszindulatú) daganat eltávolítása, amely a betegek mindössze 10%-ánál jelentkezik. Minden MG-vel diagnosztizált személynél mellkasi CT-vizsgálatot kell végezni a daganat ellenőrzésére. A timektómia neurológiai céljai a beteg gyengeségének jelentős javulása, az alkalmazott gyógyszerek csökkentése és ideális esetben a tartós remisszió (minden gyengeség teljes megszüntetése és minden gyógyszer elhagyása). A timektómiát általában nem aktív betegség kezelésére használják, hanem inkább a hosszú távú kimenetel javítására szolgál. Az eredmények a thymectomia után egy-két évig vagy tovább is előfordulhatnak.
Acetilkolinészteráz-gátló szerek
Mestinon® (piridiosztigmin-bromid) – lehetővé teszi, hogy az acetilkolin hosszabb ideig maradjon a neuromuszkuláris csomópontban, ami viszont több receptorhely aktiválódását teszi lehetővé, ami fokozott vezetőképességet és izomösszehúzódást eredményez. A Mestinon® két formában kapható: gyorsan ható 60 mg-os tabletták és tartós, lassú felszívódású 180 mg-os kapszulák, Timespan® néven, amelyek 12 órán keresztül juttatják a piridiosztigmin-bromidot a szervezetbe.
Újszülöttkori Fc receptor (FcRn) blokkolók
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az argenx VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) készítményét a generalizált myasthenia gravis (gMG) kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akiknél acetilkolin-receptor (AChR) antitest pozitív. A RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) készítményt is az Egyesült Államok FDA jóváhagyta a generalizált myasthenia gravis (gMG) kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akiknél acetilkolin-receptor (AchR) vagy izomspecifikus tirozin-kináz (MuSK) antitest pozitív. Ezek a betegek a teljes gMG populáció körülbelül 85%-át képviselik.
A VYVGART egy vényköteles gyógyszer, és az első FDA által jóváhagyott kezelés, amely egy IgG antitest fragmentumát használja fel AChR antitest-pozitív generalizált myasthenia Gravisban szenvedő felnőttek kezelésére. Kezelési ciklusokban adják, minden ciklus között szünettel. Egy kezelési ciklus hetente 1 órás infúzióból áll 4 héten keresztül (összesen 4 infúzió). A kezelést kifejezetten úgy tervezték, hogy az újszülöttkori Fc receptorhoz (FcRn) kötődjön és blokkolja azt, ami az IgG antitestek, köztük a gMG tüneteit okozó káros AChR antitestek csökkenéséhez vezet. Az „FcRn” nevű receptorok meghosszabbítják az IgG antitestek élettartamát. A gMG esetében ez lehetővé teszi, hogy a káros AChR antitestek továbbra is okozzák a gMG tüneteit. Azonban az IgG antitesteket, beleértve a káros AChR antitesteket is, amelyek nem tudnak kapcsolódni egy FcRn-hez, a szervezet eltávolítja. Amikor a gMG tüneteit okozó káros AChR antitestek eltávolításra kerülnek, azok már nem tudják megzavarni az ideg-izom kommunikációt. Létezik egy szubkután injekciós kezelés is, a VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa és hialuronidáz-qvfc). Ezeket a kezeléseket az argenx kínálja, és további információkat az alábbi weboldalakon talál: https://vyvgart.com/
A RYSTIGGO (Rozanolixizumab-noli) szubkután infúzióban beadható injekció egy humanizált IgG4 monoklonális antitest, amely az újszülöttkori Fc receptorhoz (FcRN) kötődik, ami a keringő IgG mennyiségének csökkenéséhez vezet.1,4 Ez az egyetlen FDA által jóváhagyott kezelés felnőtteknél mind az anti-AChR, mind az anti-MuSK antitest-pozitív gMG, a gMG két leggyakoribb altípusa esetén. A felírási információk a következő címen tekinthetők meg: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
C5 fehérje inhibitorok
Az AstraZeneca és annak Alexion ritka betegségekkel foglalkozó csoportja bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hivatalosan jóváhagyta az Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) kezelést generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő felnőtt betegek számára, akik acetilkolin receptor (AChR) elleni antitest-pozitívak, ami a betegségben élők 80%-át teszi ki. Ez az FDA intézkedés az első és egyetlen jóváhagyás egy hosszú hatású C5 komplement inhibitorra a gMG kezelésére. Az Alexion szerint a gyógyszer a következőképpen fejti ki hatását: gátló a C5 fehérje a terminális komplement kaszkádban, amely a szervezet immunrendszerének része. Kontrollálatlan aktiválódás esetén a komplement kaszkád túlzottan reagál, aminek következtében a szervezet megtámadja saját egészséges sejtjeit. Az Ultomiris-t felnőtt betegeknek nyolchetente intravénásan adják be, egy telítő dózist követően. Az Ultomiris korai hatást és tartós javulást mutatott a mindennapi tevékenységekben, és potenciálisan csökkentheti a kezelési terheket a 8 hetente történő adagolással. Erről a kezelésről bővebben a következő weboldalon olvashat. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Kortikoszteroidok és immunszuppresszánsok
A kortikoszteroidokat, például a prednizont, vagy az immunszuppresszánsokat, például az Imuran®-t, a Cellcept®-et vagy a Cyclosporin®-t, orvosa önálló gyógyszerként vagy kombinációban is felírhatja. Ezek a gyógyszerek gátolják a szervezet acetilkolin-receptorait blokkoló vagy azokhoz kötődő antitestek termelődését. Az acetilkolin-receptorok blokkolása vagy kötődése gyengeséget okoz.
Komplement inhibitorok, beleértve a Soliris-t is
A Soliris®, vagy generikus nevén az eculizumab, a legújabb, FDA által jóváhagyott infúziós gyógyszercsoport, amelyet a gMG kezelésére hagytak jóvá olyan felnőtt betegeknél, akiknél acetilkolin receptor antitest pozitív. Ez a gyógyszer csökkenti az immunrendszer azon támadásait, amelyek hozzájárulhatnak a gMG tüneteihez. Ön és orvosa fogják eldönteni, hogy ez a megközelítés a legjobb-e az Ön számára.
Intravénás immunglobulinok (IVIg)
Kezelőorvosa IVIG-t írhat fel a kezelési rend részeként. Az IVIG során egy vénába helyeznek egy kanült, amelyen keresztül immunglobulinokat (IgG) juttatnak be. Egy tipikus IVIG infúzió 4-8 órát vehet igénybe, és jellemzően kórházi környezetben történik. Úgy gondolják, hogy ez az IgG-beáramlás felülírja a saját antitesttermelést (ami a gyengeséget okozhatja), miközben védelmet nyújt a lehetséges fertőzésekkel szemben. Az eredmények gyakran átmenetiek, ezért ismételt kezelésekre van szükség.
IgG Sub-cue Hizentra
Egy új, kevésbé invazív immunglobulin (IgG) beadási módszert vizsgálnak MG alkalmazásra. Ez a módszer IgG sub-cue néven ismert, ami szubkután vagy „bőr alá” jelent. Az IgG beadásának ezen módszerében 4-6 rövid tűt helyeznek a has bőrének bőr alatti rétegébe. Ezek a tűk pókhálószerűen csatlakoznak a pumpához. Egy tipikus sub-cue infúzió mindössze 1-3 órát vesz igénybe, és otthon is elvégezhető.
Létezik egy bőr alá adott injekciós kezelés is, a VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa és hialuronidáz-qvfc). Ezt az argenx kínálja, és további információkat a következő weboldalakon talál: https://vyvgart.com/
Terápiás plazmacsere
Terápiás plazmacsere, vagy plazmaferézis – Más néven plazmacsere vagy PLEX. Ez egy szűrési eljárás, amelynek során a vérplazmából eltávolítják a rendellenes antitesteket. Az eljárás két intravénás (IV) kanül vagy egy port behelyezését igényli a PLEX beavatkozás előtt. Orvosa dönthet úgy, hogy szüksége van erre a kezelésre a műtét előtti gyors erőnlét javítása érdekében. Mivel a szervezet folyamatosan termel antitesteket, ismételt PLEX kezelésekre lehet szükség.
Figyelmeztető gyógyszerek
Bizonyos gyógyszerek súlyosbíthatják az MG tüneteit. Ne felejtse el tájékoztatni orvosát és fogorvosát az MG diagnózisáról és a jelenleg szedett gyógyszereiről. Fontos, hogy konzultáljon orvosával, mielőtt bármilyen új gyógyszert elkezdene szedni, beleértve a vény nélkül kapható gyógyszereket vagy készítményeket is. A figyelmeztető gyógyszerek listájának áttekintéséhez kérjük,... LÁTOGASSON EL az MGFA Figyelmeztető Gyógyszerek oldalára cimre.