טיפול חדש ומבטיח למיאסטניה גרביס מוכללת נמצא באופק.
טיפול בתאי T מסוג RNA CAR משתמש בתאי החיסון של הגוף עצמו כדי להילחם במחלות. טיפול זה הצליח בטיפול בסרטן, וכעת חוקרים חוקרים כיצד זה יכול לעזור לחולים עם מצבים אחרים.
דני דה-ברי הוא אחד המטופלים שנהנה מטיפול חדש זה. בן ה-68 משתתף בניסוי קליני שנועד לקבוע את הבטיחות והיעילות של תאי T מסוג דקארט-08 CAR. תאים אלה הונדסו במיוחד עבור אנשים עם MG, תוך שימוש בדם של המטופל עצמו.
דה-ברי החל בטיפולים בחורף הזה וחווה הקלה עצומה בתסמינים שלו.
"אנשים אומרים 'זה שינה את חיי', אבל זה באמת שינה את חיי. קשה לתאר את זה במילים", הוא אמר.
במשך כעשור סבל דה-ברי מתסמיני MG שהחמירו בהדרגה, כולל ראייה כפולה, חולשה וקשיי נשימה ובליעה. היו לו גם בעיות בריאותיות אחרות, כולל שבץ מוחי קל שגרם למפרצת בעינו, מה שהחמיר את בעיות הראייה שלו, והחלפת מפרק ירך כפולה.
כספק עץ עבור חברות ליד ביתו במחוז מונטגומרי, צפון קרוליינה, הוא מבלה לעתים קרובות ימים ארוכים בהליכה ביערות. הוא התקשה ללכת יותר ממרחק קצר מבלי לשבת - או אפילו לשכב. ראייתו הכפולה הפכה אפילו משימות פשוטות למסכלות ומתישות.
"מה שבאמת בלבל אותי היה כשהייתי בחוץ, גולשתי עצים באזורים עם גבעולים קטנים רבים ביער. כשיש לך 20 או 30 שתילים קטנים, פתאום זה 40 או 60. זה היה ממש מייאש ומדכא."
למרות שדה-ברי נטל טיפולים הכוללים IgIV, החלפת פלזמה ומסטינון, התסמינים שלו לא השתפרו.
"זה נהיה נורא."
יום אחד, בזמן הקריאה דגש על MG, במגזין MGFA, דה-ברי ראה מידע על ניסוי קליני מחפשים משתתפים.
"לא ידעתי על זה כלום, אבל חשבתי לעצמי, נו, מה יש לי להפסיד? אני נכנס למצב גרוע!"
הוא פנה למנהל המחקר ובסופו של דבר התקבל לניסוי. בית הספר לרפואה של אוניברסיטת צפון קרוליינה הוא אחד האתרים לניסוי הקליני קרטזיאני דקארט-08 MG-001, ודני נסע לאתר זה והשתתף במחקר.
המשפט כרוך דקארט-08, טיפול בתאי T המיוצר מדמו של המטופל עצמו. התאים מהונדסים עם mRNA כדי להפנות אותם למציאת והרג של תאי פלזמה המייצרים נוגדנים. חוקרים בודקים האם תאי T אלה, כאשר ניתנים בחזרה למטופל, ימצאו ויהרגו את תאי הפלזמה החריגים המייצרים את הנוגדנים הפתוגניים ב-MG.
תוצאות ראשוניות של הניסוי הוצגו בכנס הבינלאומי ה-14 של MGFA, שנערך במיאמי בין ה-10 ל-12 במאי 2022 (ראה פוסטר כאןמשתתפי הניסוי קיבלו משטרי מינון שונים, עם תוצאות מבטיחות עבור חלק מהחולים, כולל דה-ברי.
הוא אומר שהוא התחיל להרגיש טוב יותר לאחר העירוי השני של טיפול תאי T CAR. למרות שחווה כמה תופעות לוואי, כולל חום גבוה, הוא הרגיש חזק יותר. לאחר שישה שבועות, כשהעירויים הסתיימו, הוא החל בסדרת בדיקות כדי לראות מה קורה בגופו ולהעריך את התסמינים שלו.
"הבדיקות שלי פשוט המשיכו להשתפר... עשיתי את המקסימום של מבחני המאמץ, בלי ראייה כפולה. לא נחנקתי מנוזלים כמו קודם. הלסתות שלי לא התעייפו. אשתי ואני לקחנו קצת חופש ויצאנו לחופשה בתחילת אפריל. הגענו למצב שבו רכבנו על אופניים עשרה מיילים ביום."
באופן מדהים, דה-ברי אומר שהוא ראה גם שיפור בבעיות כלי הדם שמטרידות את עיניו - בעיה שאינה קשורה ל-MG שלו - ובבעיות חניכיים.
"זה קצת כמו המתנה שלא מפסיקה לתת", הוא אמר.
"אני מעודד מאוד מממצאי הניתוח הביניים עבור טיפול זה בתאי RNA CAR T", אמר הנוירולוג ד"ר וולקן גרניט, חוקר ראשי של המחקר. "הטיפול נראה בטוח ונסבל היטב, ומידת השיפור הקליני שנצפה במשתתפים הראשונים שלנו היא יוצאת דופן. אם נתונים עתידיים במחקר מבוקר יאששו את הממצאים הללו, דקארט-08 יהפוך לתוספת מבורכת למאגר שלנו לטיפול ב-MG."
דני דה-ברי ממשיך לעבוד, לפעמים עד עשר שעות ביום, וליהנות מהדברים הקטנים, כמו קניות במכולת בלי להרגיש סחרחורת. הוא מעודד אחרים שתסמיניהם השפיעו עמוקות על איכות חייהם לשאול את רופאיהם אם הם זכאים להשתתף בניסוי קליני.
Cartesian Therapeutics, חברת הביו-רפואית המפקחת על הניסוי הקליני Descartes-08, ממשיכה לגייס חולים.
"אנו מבקשים לפתוח אתרים נוספים ולרשום יותר חולים, שכן אנו מקבלים נתונים מרגשים מהחולים שכבר נרשמו", אומר ד"ר אדם צ'אודורי, מנהל בכיר לפעילות קלינית.
מחקר דקארטס-08 / טיפול קרטזיאני נמשך ופתוח להרשמה. למידע נוסף, בקרו באתר קליניים ולדבר עם צוות הטיפול הרפואי שלך.