משאבי תרגול
אנו מציעים מגוון חומרים לאנשי מקצוע בתחום הבריאות כדי לעזור לכם להכיר טוב יותר את MG. החומרים מיועדים לרופאים, חוקרים, מדענים, אחיות, אנשי מקצוע בתחום רפואת חירום ואחרים בתעשיית הבריאות.
-
- להורדת חוברות מידע עבור המשרד שלכם, אנא בקרו בדף החוברות שלנו או צרו איתנו קשר בכתובת mgfa@myasthenia.org.
-
- לסקירה קצרה של משאבי מיאסטניה גרביס המוצעים על ידי MGFA לשיתוף עם המטופלים שלכם, הורידו PDF זה.
מחקר ועדכונים קליניים
הקלטות של מושב מדעי MGFA לשנת 2025 זמינות כעת
דצמבר 2, 2025
ב-29 באוקטובר, אירחה ה-MGFA את המושב המדעי השנתי שלה בכנס השנתי של AANEM. מפגש זה מפגיש חוקרים, נוירולוגים, חוקרים בתחילת דרכם ורופאים אחרים כדי לדון ב"מדע הקצרצר" החדש ביותר שמוביל אותנו לעבר עולם ללא מיאסטניה גרביס.
חוקרים, מדענים, קלינאים וחברי קהילת MG אחרים המתעניינים במדע ה-MG העדכני ביותר יכולים כעת לצפות במצגות מהאירוע. מצא את כל המפגשים בנושא זה. רשימת ההשמעה YouTube.
נוגדנים עצמיים מסוג IgA מדגימים מנגנון חדש של פתולוגיה של מיאסטניה גרביס מסוג 1 של MuSK
מוֹחַ
אוקטובר 28, 2025
מחקר שפורסם בכתב העת Brain מציע תובנות חדשות לגבי מיאסטניה גרביס (MG) של MuSK, צורה נדירה של MG הגורמת לחולשת שרירים משמעותית. עד כה, רוב המחקרים התמקדו ב-IgG4 של MuSK, הנוגדן האוטומטי העיקרי במחלה, אשר משבש את צבירת קולטני האצטילכולין ומחליש את התקשורת בין עצב לשריר.
מחקר זה, בראשות ד"ר ג'אנביטו מאסי במעבדתו של ד"ר קווין או'קונור באוניברסיטת ייל, מראה כי סוג נוגדנים נוסף, IgA, עשוי למלא תפקיד במחלה. נוגדני IgA נמצאים בדרך כלל באתרים ריריים, כמו במעיים ובריאות, שם הם מסייעים בהגנה מפני זיהומים. חוקרים גילו כי תת-קבוצה של חולים עם MuSK MG נושאת גם נוגדנים עצמיים של IgA המכוונים נגד MuSK.
באמצעות נוגדנים עצמיים מסוג IgA שמקורם בחולים, טכנולוגיית ריצוף תאי B, תרביות תאי שריר וניסויים in vivo, הצוות הדגים כי:
1) תאים המייצרים IgA ספציפיים ל-MuSK יכולים לשרוד במשך שנים ואינם מתבטלים לחלוטין על ידי טיפולים המכוונים לתאי B (כגון טיפול נוגד CD20).
2) נוגדנים עצמיים IgA בודדים יכולים להפעיל MuSK, אך כאשר נוגדנים עצמיים מרובים של IgA פועלים יחד, הם עלולים לחסום תהליך זה ולגרום לחולשה. ואכן, במודלים ניסיוניים, השילוב של נוגדנים עצמיים של IgA שמקורם במטופל יצר תסמינים של מיאסטניה, דבר המצביע על כך ש-IgA של MuSK עשוי לתרום ישירות לפתולוגיה של המחלה.
זוהי הראיה הראשונה המראה כי נוגדנים עצמיים מסוג IgA יכולים להיות מעורבים בתגובה האוטואימונית כנגד MuSK. ממצאים אלה מעלים שאלות חדשות לגבי תפקידה של חסינות רירית (כגון השפעת זיהומים או חשיפה סביבתית) במחלה. הבנה טובה יותר של תהליך זה עשויה לפתוח אפיקים חדשים למחקר ולטיפול עתידי.
למידע נוסף
פרוטאזות טיפוליות ספציפיות ל-IgG ו-IgM מנטרלות את הנוגדנים האוטומטיים של קולטני אצטילכולין המניעים את פתולוגיית מיאסטניה גרביס
הליכים של האקדמיה הלאומית למדעים (PNAS)
אוקטובר 23, 2025
קבוצת המחקר MG באוניברסיטת ייל, בראשות אלכסנדרה באייר ובשיתוף פעולה עם Seismic Therapeutic, חשפה תפקיד חדש של נוגדנים עצמיים מסוג IgM במיאסטניה גרביס (MG).
ב-MG, מערכת החיסון של הגוף מייצרת נוגדנים עצמיים אשר מפריעים לאותות בין עצבים לשרירים, מה שמוביל לחולשה. לרוב, נוגדנים עצמיים מזיקים אלה שייכים לקבוצת IgG, אך מחקר חדש שלהם הראה שאצל אנשים מסוימים, סוג אחר, הנקרא IgM, יכול גם הוא למלא תפקיד מרכזי.
הם בדקו גישת טיפול חדשה בשם S-1117, אנזים שנועד "לנטרל" נוגדנים עצמיים מסוג IgG כך שלא יוכלו עוד לגרום נזק. ברוב דגימות המטופלים, זה עבד היטב. עם זאת, בכמה דגימות שבהן הטיפול היה פחות יעיל, הם למדו שנוגדנים עצמיים מסוג IgM הם שהניעו את המחלה במקרים אלה. על ידי שילוב S-1117 עם אנזים אחר המכוון ל-IgM, הם הצליחו לעצור לחלוטין את ההשפעות המזיקות של שני סוגי הנוגדנים העצמיים.
עבור אנשים החיים עם MG, ממצאים אלה חשובים משום שהם מצביעים על עתיד של טיפולים מותאמים אישית יותר. במקום גישה אחת שמתאימה לכולם, רופאים עשויים להיות מסוגלים לזהות איזה סוג של נוגדן עצמי גורם לבעיה אצל כל מטופל ולהתאים את הטיפול לחסימה. תגלית זו מציעה תקווה חדשה למטופלים שאינם מגיבים לטיפולים הנוכחיים ומראה את כוחו של המדע ושיתוף הפעולה בקירוב טיפול טוב יותר וחיים טובים יותר עבור כל מי שסובל מ-MG.
למידע נוסף
תכונות פתוגניות של נוגדנים עצמיים של AChR מפוזרות באופן הטרוגני ועוברות שינויים זמניים בקרב חולים עם מיאסטניה גרביס
ממצאים ממאמר מחקר זה, שפורסם ב נוירולוגיה: נוירואימונולוגיה ונוירואינפלמטיקה מאת המחברת הראשית ועמיתת MGFA מקספדן, פאטמה חאני-חביבאבאדי, מדגישות תת-קבוצות של חולים עם MG עם נוגדנים עצמיים שיכולים לתווך מנגנונים פתוגניים או לכלול איזוטיפים שחלק מהטיפולים עשויים שלא להתמקד בהם ביעילות. כתוצאה מכך, המחברים מציעים לשלב פרופיל מקיף של נוגדנים עצמיים בניסויים קליניים עתידיים של MG כדי לחקור עוד יותר קשרים פוטנציאליים עם תוצאות טיפול.
רמות הפיברינוגן בסרום אינן גבוהות בחולים עם מיאסטניה גרביס
אפריל 15, 2025
מחקר שפורסם בכתב העת Scientific Reports נועד לאשר ממצאים של מחקר קודם המצביע על כך שפיברינוגן שיורי בסרום יכול לייצג סמן ביולוגי אבחוני אוניברסלי עבור MG. באמצעות מתודולוגיות מרובות להשוואת רמות פיברינוגן בין חולי MG לקבוצת הביקורת, המחברים לא מצאו רמות פיברינוגן גבוהות בסרום בחולי MG. תוצאות אלו מדגישות את הצורך בשכפול של ממצאים חדשים כדי להבטיח את המטרה המשותפת שלנו לזהות סמנים ביולוגיים יעילים עבור MG.
מחקר זה מומן בחלקו על ידי פרס פרויקט פיילוט בעל השפעה גבוהה של MGFA.
AANEM מפרסמת הנחיות קונצנזוס בינלאומיות חדשות לטיפול בסיבוכים הקשורים לגלוקוקורטיקואידים במחלות עצב-שריריות
לאחר מספר שנים של עבודה מקיפה, צוות המשימה לסיבוכים הקשורים לגלוקוקורטיקואידים במחלות NM של פאנל סקירת סוגיות מעשיות (PIRP) של AANEM פרסם לאחרונה את הצהרת הקונצנזוס הבינלאומית שלו ב- שריר ועצבבראש כוח המשימה עמד ד"ר רופל לאפלין, עם אחריות בכירה משותפת בין ד"ר לאפלין וד"ר קורי באכר, פושפה נאראיאנסוואמי וד"ר צ'ארלס קסרדיג'אן.
גישה למסמך ההדרכה: הנחיות קונצנזוס בינלאומיות לטיפול בסיבוכים הקשורים לגלוקוקורטיקואידים במחלות עצב-שריריות.
Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) משפר באופן משמעותי את תסמיני מיאסטניה גרביס מוכללת בחולים חיוביים לנוגדנים עצמיים לקולטן אצטילכולין במשך 52 שבועות
במרץ 14, 2025
אמגן הכריזה על תוצאות חיוביות מניסוי MINT שלב 3, שהיה ניסוי אקראי-מבוקר שהעריך את היעילות והבטיחות של UPLIZNA.® (אינביליזומאב-סידון). התוצאות הדגימו יעילות מתמשכת ומתמשכת של UPLIZNA בחולים עם gMG חיובי לנוגדנים עצמיים לקולטן אצטילכולין (AChR+) עם שתי מנות בשנה, לאחר מנת טעינה ראשונית.
היועץ הרפואי הראשי של MGFA, ריצ'רד ג'יי נובאק, MD, MS, וגם מנהל מרפאת מיאסטניה גרביס
באוניברסיטת ייל, הוא חוקר ראשי במחקר העולמי.
"תוצאות אלו הראו ש-UPLIZNA הקל באופן עקבי על תסמינים מכבידים ושיפר את פעילויות היומיום עבור חולי gMG", הוא אמר.
למידע נוסף
דיוני הכנס הבינלאומי
דיוני הכנס הבינלאומי ה-14 של MGFA בנושא מיאסטניה גרביס והפרעות קשורות, שנערך ב-10-12 במאי 2022, פורסמו בכתב העת RRNMF Neuromuscular Journal, כתב עת בגישה פתוחה.
במשך עשרות שנים, קלינאים ומדענים משתתפים בכנס של MGFA כדי לחלוק את הממצאים האחרונים בתחום. זהו מפגש של מומחים, הן חוקרים מנוסים והן מטפלים צעירים.
MGFA מחויבת לארח תוכנית זו כעמוד תווך של מטרתנו התואמת-משימה לקדם ולתמוך במחקר מבטיח בנושא מיאסטניה גרביס. תודה לוועדת ההיגוי המסורה שלנו, ובמיוחד ליושבי הראש המשותפים שלנו, ד"ר קרולינה בארנט-טאפיה וד"ר קווין או'קונור. אנו אסירי תודה גם לספונסרים של האירוע שלנו.
MGFA תארח את הכנס הבינלאומי הבא במאי 2025.
האם להסרת בלוטת התימוס בניתוח יש השלכות מזיקות?
נוירולוגיה
מאי 24, 2024
לאחרונה, הועלתה דאגה לגבי השלכות מזיקות של הסרה כירורגית של רקמת התימוס, כולל עבור חולים שעוברים כריתת תימוס עקב מיאסטניה גרביס (MG) או כריתה של תימומה. סקירה זו מאמצת גישה רב-תחומית לבחינת הראיות בנוגע לסיכונים ארוכי הטווח לסרטן ולאוטואימוניות לאחר כריתת תימוס. אנו מסיקים כי עבור חולים עם MG חיובי לנוגדנים לקולטן אצטילכולין
ובקרב אלו שאובחנו עם תימומה, הסרת התימוס מציעה יתרונות בולטים העולים בהרבה על הסיכונים הפוטנציאליים. עם זאת, יש למזער ככל האפשר הסרה מקרית של רקמת תימוס במהלך ניתוחים אחרים בבית החזה.
יעילות השוואתית של אזתיופרין ומיקופנולאט מופטיל עבור מיאסטניה גרביס (PROMISE-MG): מחקר עוקבה פרוספקטיבי
הנוירולוגיה של לנסט
במרץ 2024
מחקר זה נועד להעריך את היעילות ההשוואתית של אזתיופרין ומיקופנולט מופטיל בטיפול במיאסטניה גרביס, ולהעריך את השפעת המינון ומשך הטיפול. במחקר, יותר ממחצית החולים שטופלו באזאתיופרין ומיקופנולט מופטיל חשו שיפור באיכות חייהם; לא נצפה הבדל בתוצאות הקליניות בין שתי התרופות. תופעות לוואי הקשורות לאזאתיופרין היו בעלות פוטנציאל חמור יותר מאלה שקיבלו מיקופנולט מופטיל, אם כי מיקופנולט מופטיל הוא טרטוגני. מינונים נמוכים מהמומלץ של אזתיופרין עשויים להיות יעילים, עם תופעות לוואי תלויות מינון מופחתות. נדרשים מחקרי יעילות השוואתיים נוספים כדי ליידע את בחירות הטיפול במיאסטניה גרביס.
מחקר זה מומן, בחלקו, על ידי קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה.
הצהרת היועצים הרפואיים והמדעיים של MGFA על מחקר ביומרקרים חדשים שנערך לאחרונה
פברואר 8, 2024
ייתכן שקראתם לאחרונה שצוות מחקר מאוניברסיטת אלברטה הודיע כי ייתכן שזיהה סמן ביולוגי אוניברסלי מועמד (פיברינוגן - מרכיב מפתח בקרישת דם) למיאסטניה גרביס (MG). ב... מחקר שפורסם לאחרונה, הצוות מדווח כי השתמש בטכניקות פרוטאומיקה מתקדמות כדי לזהות סמן ביולוגי מועמד זה, שניתן לאתר אותו באמצעות בדיקת דם כדי לספק אבחנה של MG.
היועצים הרפואיים והמדעיים בקרן מיאסטניה גרביס של אמריקה (MGFA) העריכו דו"ח זה ומסכימים כי הממצאים מסקרנים וייתכן שתהיה להם השפעה ניכרת הן במחקר מיאסטניה גרביס והן בטיפול הקליני. עם זאת, כמו בכל תגלית מדעית חדשה, יידרש אימות עצמאי כדי לאשר את הממצאים. אנו מצפים למחקר נוסף בתחום זה כדי להבין את התפקיד והתועלת האפשרית של פיברינוגן במיאסטניה גרביס. מחקר סמנים ביולוגיים נותר בעדיפות קריטית בתחום מיאסטניה גרביס אוטואימונית.
הערכת כימותרפיה במינון גבוה והשתלת תאים המטופויאטיים במיאסטניה גרביס חמורה
תולדות הנוירולוגיה הקלינית והטרנסלציונית
ספטמבר 19, 2023
דו"ח שפורסם לאחרונה: הפוגה של מיאסטניה גרביס חמורה לאחר השתלת תאי גזע עצמיים
סיכום מאת: דקוטה קמפבל –מנהל תוכנית תקשורת - רשת מחקר קליני למחלות נדירות, מרכז הילדים של סינסינטי, סינסינטי, אוהיו 45229
מיאסטניה גרביס (MG) היא הפרעה עצבית-שרירית נדירה הנגרמת על ידי תגובה אוטואימונית אשר חוסמת או פוגעת בקולטני אצטילכולין בשרירים. כימותרפיה במינון גבוה (HDIT) והשתלת תאים המטופויאטיים אוטולוגית (HCT), הידועה גם כהשתלת מח עצם, הן טיפולים פוטנציאליים ל-MG.
במחקר זה, החוקרים חקרו את הבטיחות והיעילות של HDIT ו-HCT בחולה עם MG חמור ועמיד לטיפול.
תוצאות המחקר מראות כי HDIT ו-HCT גרמו להפוגה של MG. הצוות העריך את השפעת הטיפול על האימונופתולוגיה הבסיסית. באופן מעניין, רמת הנוגדנים האוטומטיים לקולטן אצטילכולין (AChR) - המתווכים הפתוגניים הידועים של המחלה - לא ירדה באופן ניכר לאחר הטיפול.
המחברים מציינים כי ממצאים אלה מצביעים על כך שמנגנון מחלה מבוסס תאים, המגיב לטיפול במינון גבוה, עשוי למלא תפקיד בפתולוגיה בנוסף לנוגדנים עצמיים כנגד AChR. יש צורך במחקרים נוספים כדי לקבוע האם HDIT ו-HCT יכולים להיות טיפול יעיל עבור MG חמור.
ניתן לקרוא את כל המסמך ב ספריית Wiley.com.
טלה-רפואה במיאסטניה גרביס: מה אנחנו לומדים ממחקר פיילוט
רשת מחלות נדירות של מיאסטניה גרביס
אוגוסט
כדי ללמוד עוד על השימוש בטלרפואה (telehealth) ב-MG, רשת המחלות הנדירות של מיאסטניה גרביס (MGNet) עורכת מחקר פיילוט, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (מזהה clinicaltrials.gov NCT05917184). הצוות מעריך ביקורי טלרפואה והערכות ספציפיות למחלה מרחוק עבור חולים עם MG.
כאן, החוקרת הראשית אמנדה גוידון, MD, MPH, ומרידית או'קונור, מטופלת MG וסגנית נשיא למעורבות מטופלים, סנגוריה ומדיניות בקרן מיאסטניה גרביס של אמריקה (MGFA), משתפות עוד על המחקר והשפעתו על קהילת המטופלים והחוקרים.
קרא את המאמר המלא.
שינוי תאי T בחולים יוצר גישה חדשה לטיפול במיאסטניה גרביס ובמחלות אחרות
אתר קרטזיאני
1 ביולי 2023
במאמץ לעדכן את קהילת MG בתגליות מחקר חדשות, אנו רוצים לספר לכם על מחקרים שפורסמו לאחרונה ב... הנוירולוגיה של לנסט.
חברת Cartesian Therapeutics, שותפה בתעשייה של MGFA, הודיעה על פרסום תוצאות חיוביות של הניסוי הקליני המוצלח הראשון של טיפול תאי RNA עבור חולים במחלות אוטואימוניות. על ידי שינוי תאי T של החולים באמצעות mRNA (סוג של טיפול rCAR-T), המחקר יצר גישה חדשנית לטיפול פוטנציאלי במיאסטניה גרביס (MG) ובמחלות אוטואימוניות אחרות.
הנתונים מדגימים שיפור קליני חזק ועמיד בחולים עם MG, ומייצגים את ניסוי שלב 2 המוצלח הראשון המשתמש בטיפול בתאי RNA.
"אנו אסירי תודה לקהילת חולי MG ולרופאים שלנו על כך שאפשרו פיתוח קליני של טיפולים חדשניים כמו rCAR-T", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאת ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "טיפול בטוח ומותאם אישית עם תועלת קלינית מתמשכת יהיה תוספת מבורכת לערכת הכלים ההולכת וגדלה של טיפולי MG."
התוצאות המתוארות ב הנוירולוגיה של לנסט מאמר חדש מציע כי rCAR-T עשוי להיות שימושי בטיפול במגוון מחלות אוטואימוניות אחרות ועשוי להתגבר על רבים מהסיכונים והרעילות הקשורים לתאי CAR-T קונבנציונליים מבוססי DNA. ההודעה לעיתונות שכותרתה "בטיחות ויעילות של טיפול אוטולוגי של RNA כימרי אנטיגן קולטן תאי T (rCAR-T) במיאסטניה גרביס: מחקר שלב 1b/2a פרוספקטיבי, רב-מרכזי, פתוח, לא אקראי", זמין באופן מקוון.
אתה יכול גם להוריד את כתב יד מלא.
למידע נוסף על המחקר של קרטזיאן עם rCAR-T, או לסקירת ניסויים קליניים פתוחים וגיוסיים אחרים של MG שאליהם ניתן להגיש מועמדות, בקרו באתר דף הניסויים הקליניים.
זיהוי של שיבוטים של נוגדנים עצמיים "משולשים" ב-MG.
כתב יד שפורסם על ידי מין פאם, קווין או'קונור, PhD ועמיתיו מאוניברסיטת ייל ומאוניברסיטת פנסילבניה.
נוגדנים נחשבים בדרך כלל כאחת ממערכות ההגנה של מערכת החיסון שלנו מפני חיידקים כמו וירוסים וחיידקים. עם זאת, במחלות אוטואימוניות כמו מיאסטניה גרביס (MG), חלק מהנוגדנים מכוונים לרקמות שלנו, ולכן הם מכונים נוגדנים עצמיים. על מנת להבין טוב יותר את הגורמים למחלה ב-MG, חיפשנו נוגדנים עצמיים נדירים במיוחד אלה (כמו מחט בערימת שחת) מדגימות שנתרמו על ידי חולים עם MG.
באמצעות טכנולוגיות ואסטרטגיות חדשניות, ייצרנו נוגדנים עצמיים ספציפיים ל-AChR רקומביננטיים מדגימות חולי MG ולאחר מכן חקרנו את התכונות הביוכימיות שלהם, כמו גם את יכולתם לבצע מנגנונים פתוגניים הקשורים ל-MG. מצאנו שנוגדנים עצמיים אלה יכולים לתווך פתולוגיה באמצעות שלוש שיטות שונות: חסימת קשירת אצטילכולין, הפחתת כמות ה-AChR והפעלת המשלים (חלק ממערכת החיסון שלנו שבדרך כלל נלחם בזיהומים).
לחלק מהחולים היו נוגדנים עצמיים "רב-עוצמתיים" שיכולים לתווך שניים מהמנגנונים הללו. באופן מפתיע, מצאנו כמה כאלה שיכולים לתווך את שלושת מנגנוני המחלה הללו בו זמנית. המחבר הראשי של המחקר שלנו, מין פאם, כינה את המתווכים הפתוגניים והחזקים ביותר של מחלה, נוגדנים עצמיים "משולש-איום". נוגדנים עצמיים "משולש-איום" אלה עשויים שלא להיות ממוקדים ביעילות על ידי אסטרטגיות טיפול מסוימות ב-MG, וכי פיתוח אפשרויות טיפול צריך לתעדף את סילוקם כדי לנהל טוב יותר את MG.
ניתן לצפות בתקציר, ואם אתם מנויים, תוכלו לקרוא את הדוח המלא באינטרנטאם אינך מנוי אך מעוניין לעיין בדוח המלא, דוא"ל לד"ר קווין אוקונור עבור קובץ ה-PDF.
תובנות קליניות-סרולוגיות בחולים עם מיאסטניה גרביס הנגרמת על ידי מעכבי נקודות בקרה חיסוניות
תולדות הנוירולוגיה הקלינית והטרנסלציונית
במרץ 2023
Gianvito Masi, MD וקווין C O'Connor, PhD
מקרים של מיאסטניה גרביס (MG) תוארו לאחרונה כאירועים לוואי נדירים אך מסכני חיים לאחר מתן מעכבי בקרה חיסוניים (ICI), סוג חדש של אימונותרפיה לסרטן. חולים עם ICI-MG לעיתים קרובות מקבלים בדיקה חיובית לנוגדנים עצמיים נגד קולטן אצטילכולין (AChR), אך בניגוד ל-MG אידיופתי, תפקידם של נוגדנים עצמיים נגד AChR בפתולוגיה של ICI-MG אינו ידוע. כדי לטפל בכך, חקרנו קבוצה של חולי ICI-MG על ידי פרופיל פונקציונלי של הנוגדנים עצמיים נגד AChR שלהם. מצאנו כי תת-קבוצה של חולים עשויה להכיל נוגדנים עצמיים נגד AChR בעלי מאפיינים מולקולריים דומים לאלה של MG אידיופתי. עם זאת, במקרים אחרים, נוגדנים עצמיים כאלה חסרים פוטנציאל פתוגני גלוי, דבר המצביע על גורמים חלופיים כמתווכים מרכזיים של המחלה. לממצאים אלה השלכות קליניות ישירות, שכן הם מאתגרים את תפקידן של בדיקות נוגדנים עצמיים נגד AChR בקביעת אבחנות ודאיות של ICI-MG ומאששים את הצורך בהערכה יסודית בעת הערכת אירועי לוואי הקשורים ל-ICI.
קרא את כל המאמר שפורסם כאן
שימוש בניהול רישום מטופלים של מיאסטניה גרביס למחקרים: ד"ר פול סטרומף
נוירולוגיה בשידור חי
פברואר 9, 2023
פול סטרומף, MD
לאחרונה, קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה השיקה מחדש את רישום המטופלים העולמי של MGFA כדי להתמודד עם אתגרים אלה עבור מטופלים. בראיון שנערך לאחרונה, ד"ר פול סטרומף, מנהל רפואי ראשי בחברת Seraxis Pharmaceuticals וחולה עם MG, התיישב עם NeurologyLive® כדי לדון במאפייני רישום המטופלים של MGFA מנקודת מבט ממוקדת מחקר. הוא דיבר על האופן שבו מטופלים יכולים לאחזר מידע על מחקרים דרך הרישום וכיצד הוא עוזר לחוקרים לזהות את המטופלים הנכונים. סטרומף, ראש רישום המטופלים העולמי של MGFA, דיבר גם על כך שהרישום מנוהל על ידי הארגון במטרה לייצר מחקר.
חשיבות חידוש רישום החולים/מחקר מיאסטניה גרביס: ריצ'רד נובאק, MD, MS
נוירולוגיה בשידור חי
פבואר 7, 2023
ריצ'רד נובאק, MD, MS
ה-MGFA שיתפה פעולה עם Alira Health כדי להשיק מחדש את רישום המטופלים הגלובלי של MGFA. הרישום מאפשר לחולים עם MG להגיש את נתוני הבריאות שלהם בפורטל מאובטח, ובכך מקל על המחקר כדי לצבור ידע נוסף על המחלה, לשפר את תוצאות המטופלים, ואולי לחקור טיפולים יעילים יותר עבור MG. ריצ'רד נובאק, MD, MS, פרופסור עוזר לנוירולוגיה, בית הספר לרפואה של ייל, שוחח עם NeurologyLive® בראיון כדי לדבר על ההשקה המחודשת של רישום המטופלים של MGFA. נובאק, המשמש גם כיועץ הרפואי הראשי של MGFA, דיבר על ההשלכות והחשיבות של מחקר בשימוש ברישום לגיוס מטופלים לניסויים קליניים.
מיקוד מדויק של תאי B ספציפיים לאוטואנטיגן במיאסטניה גרביס של טירוזין קינאז ספציפי לשריר באמצעות תאי T קולטן נוגדנים עצמיים כימריים
טבע ביוטכנולוגיה
מחברת בכירה: איימי ס. פיין, MD
ינואר 19, 2023
במאמר מחקר חדש ומומלץ זה, ד"ר סאנגווק או, ד"ר איימי פיין ועמיתיהן מפרטים את השימוש ב-MuSK-CAART לטיפול ב-MG של MuSK. מיאסטניה גרביס ספציפית לשריר (MuSK MG) היא מחלה אוטואימונית הגורמת לחולשת שרירים מסכנת חיים עקב נוגדנים עצמיים אנטי-MuSK, אשר משבשים את האיתות בצומת העצבי-שרירי. המחברים הנדסו תאי T כדי ליצור תאי MuSK-CAART למיקוד מדויק של תאי B המבטאים נוגדנים עצמיים אנטי-MuSK. המחקר מראה ש-MuSK-CAART הפחית נוגדנים עצמיים אנטי-MuSK מבלי להפחית תאי B בריאים או את רמות האימונוגלובולינים הכוללות. הנתונים תרמו ליישום תרופה חדשה למחקר ולתכנון מחקר קליני שלב 1 עבור MuSK-CAART לטיפול ב-MG חיובי לנוגדנים עצמיים MuSK.
קרא את מאמר המחקר המלא כאן.
הופעתם המחודשת של שיבוטי תאי B פתוגניים המייצרים נוגדנים עצמיים במיאסטניה גרביס לאחר טיפול דלדול תאי B – מחקר MuSK MG
2022
מיאסטניה גרביס (MG) היא הפרעה אוטואימונית בתיווך נוגדנים עצמיים בצומת הנוירו-שרירי. תת-קבוצה קטנה של חולים עם MG, מכילה נוגדנים עצמיים המכוונים לטירוזין קינאז ספציפי לשריר (MuSK). חולי MG של MuSK מגיבים היטב לטיפול דלדול תאי B בתיווך CD20 (BCDT); רובם משיגים רמיסיה יציבה מלאה. עם זאת, הישנות מתרחשת לעיתים קרובות. כדי להבין טוב יותר את המנגנונים האימונוכיים העומדים בבסיס ההישנות, חקרנו תאי B המייצרים נוגדנים עצמיים במהלך BCDT. פיתחנו אנטיגן להעשרת תאי B ספציפיים ל-MuSK, אשר אומתה באמצעות קו תאים חדשני Nalm6 שהונדס לביטוי קולטן תאי B ספציפי ל-MuSK אנושי. בסך הכל, מחקר זה מספק הן הבנה מכניסטית של הישנות MG של MuSK והן סמן ביולוגי בעל ערך לחיזוי הישנות.
כדי לקרוא את המחקר המלא וללמוד עוד על מחקר פוטנציאלי זה של סמני MuSK, בקרו במחקר שפורסם כאן.
סקירת חוקרת של MGFA על תובנות חדשות בפתופיזיולוגיה של MG
אוקטובר 2022
המאמר שכותרתו "תובנות פתופיזיולוגיות חדשות במיאסטניה גרביס אוטואימונית" מאת ד"ר קווין אוקונור וד"ר ג'אנוויטו מאסי פורסם לאחרונה בכתב העת דעות עכשוויות בנוירולוגיההתקדמות אחרונה בהבנת תפקודי נוגדנים עצמיים מקרבת נוירואימונולוגים להערכה מפורטת יותר של המנגנונים השולטים בפתולוגיה של MG. מחקרים עתידיים על ההטרוגניות החיסונית בקרב חולי MG יהיו המפתח לפיתוח טיפולים יעילים ומותאמים אישית.
אתה יכול צפה בתקציר באינטרנט, ואם אתם מנויים, תוכלו לקרוא את הדוח המלא. אם אתם מעוניינים לעיין בדוח המלא, דוא"ל לד"ר קווין אוקונור כדי לקבל את קובץ ה-PDF.
בטיחות וסבילות של חיסון SARS-Cov2 בחולים עם מיאסטניה גרביס - מומלץ מאוד לקבל חיסון
כתב העת האירופי לנוירולוגיה
אפריל 7, 2022
במהלך מגפת הקורונה, חולי מיאסטניה גרביס (MG) זוהו כבעלי סיכון גבוה לפתח מחלה קשה של COVID-19, ולכן הוצע להם חיסון בעדיפות עליונה. היעדר נתונים ישירים על בטיחותם וסבילותם של חיסוני SARS-CoV-2 בחולי MG תרם להיסוס מחיסונים. כדי לטפל בבעיה זו, הוערכו הבטיחות והסבילות של חיסוני SARS-CoV-2 בקבוצה גדולה של חולי MG משני מרכזי הפניה.
נכללו במחקר חולים עם אבחנה מאומתת של MG, שנבדקו באופן רציף בין אוקטובר לדצמבר 2021 בשני מרכזי MG. נתונים דמוגרפיים, מאפיינים קליניים ומידע בנוגע לזיהום/חיסון נגד SARS-CoV-2 נלקחו מדוחות רפואיים ו/או נאספו באמצעות ראיונות טלפוניים או פנים אל פנים.
הנתונים שלנו תומכים בבטיחות ובסבילות של חיסוני mRNA-COVID-19, אשר יש להמליץ בחום עליהם בחולי MG אשר עלולים להיות בסיכון גבוה יותר לסיבוכים אם נחשפים לזיהום SARS-CoV-2.
קראו את הדו"ח בכתב העת האירופי לנוירולוגיה.
מחקר MG אחרון בתמיכת MGFA - פרויקט יחידת אירועים שליליים - פורסם ב-PLOS ONE
ד"ר מיכאל הייר שיתף ופרסם את המאמר הראשון של יחידת אירועים שליליים פרויקט. מחקר חשוב זה של MG פורסם ב-PLOS ONE. MGFA תמך וסיפק מימון מוקדם לתהליך הפרויקט.
מאמר זה מייצג את הצעד הראשון במאמצים חשובים להבין את נטל תופעות הלוואי של הטיפולים בהם משתמשים אנשי מקצוע רפואיים עבור חולים עם מיאסטניה גרביס והפרעות נוירולוגיות אחרות.
פרויקט זה נתמך בתחילה על ידי פרס פיתוח מדענים קליניים של MGFA/AAN/ABF לשנת 2016. באמצעות פרס זה, ד"ר היר הצליח להתחיל קורסים בתכנון ויישום מחקר ולבסס את מסגרת המחקר. ניתוח נתונים חדש נוסף יוצג בכנסים קרובים.
מאז הקמתה בשנת 1952, הובילה ה-MGFA את המהלך לתמיכה במאמצים המדעיים המבטיחים ביותר - מימון מחקר, שיתוף מדענים צעירים ורופאים, והובלת רישום חולים מקיף. המחקר הוביל לשיפורים משמעותיים בטכניקות אבחון, טיפולים ותרפיות, ולשיפור בניהול המחלות.
אתה יכול קרא את המחקר שפורסם ב-PLOS ONE באמצעות הכפתור למטה.
אתה יכול גם לקרוא את מסמך פרויקט המחקר כאן.
סיכונים והשפעות הקשורים ל-COVID-19 במיאסטניה גרביס (CARE-MG)
CARE-MG, רישום המדווח על ידי רופאים, הוא מאמץ משותף של קבוצת העבודה הבינלאומית ל-MG/COVID-19 ונוירולוגים מרחבי העולם כדי ללכוד תוצאות של אנשים עם MG שפיתחו זיהומי COVID-19, שהושק רשמית ב-09 באפריל 2020.
השתתפות בינלאומית איתנה ושיתוף פעולה חיוניים להצלחתנו המשותפת במענה על שאלות יסוד: האם חולי MG עומדים בפני סיכונים מיוחדים? האם טיפולים בסיסיים משפיעים על הסיכון? יחד, שתי הקבוצות יחד עם מספר מומחים עצמאיים עיצבו והשיקו את הרישום הבינלאומי הזה. לחצו כאן כדי ללמוד על מדיניות המחקר הנוכחית של CARE-MG.
אנו מקווים ללכוד תוצאות בכל סוגי מיאסטניה גרביס (AChR, MuSK, LRP4, סרו-נגטיבי) ללא קשר למצב הטיפול הנוכחי, אשר אומתה חשד לזיהום ב-COVID-19.
הגדרות:
-
- אושר במעבדה על ידי COVID-19 - בדיקות RNA נגיפיות חיוביות או סרולוגיה חיובית ל-SARS-CoV-2
-
- חשד ל-COVID-19 אך לא אושר - חום עם שיעול יבש, +/- אנורקסיה, כאבי שרירים, קוצר נשימה, אנוסמיה/אגאוזיה, חשיפה אפשרית, הדמיית חזה מרמזת על COVID
-
- מיאסטניה גרביס: כפי שמוגדר על ידי הרופא המטפל בהתבסס על סטטוס נוגדנים ואם סרו-נגטיבי (בהתבסס על בדיקות סטנדרטיות כגון בדיקות חוזרות, EMG של סיב בודד, תגובה למעכבי אצטילכולין אסטראז)
עיין במדיניות CARE-MG הנוכחית.
מענק טרנספורמטיבי של MGFA מייצר מאמר חדש על סמני ביולוגיה פוטנציאליים של MG
תאי Th1/17 במחזור הדם כסמן ביולוגי לחומרת המחלה ומטרה להתערבות מוקדמת עבור חולי MG.
ד"ר ג'ף גופטיל וצוות המחקר ביחידה למחקר קליני בשלב מוקדם של דיוק במרכז הרפואי של אוניברסיטת דיוק הגישו עוד עיתון חדש אשר התקבל על ידי כתב העת לנוירואימונולוגיה. המחקר היה תוצאה של מענק טרנספורמטיבי שניתן על ידי קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה.
מחקר זה מתמקד בקבוצת חולים עם מיאסטניה גרביס (MG) בעלי נוגדנים נגד קינאז ספציפי לשרירים (MuSK-MG). חולים עם MuSK-MG נוטים להגיב היטב לטיפולים המורידים נוגדנים נגד MuSK. תאי T עוזרים זקיקים (Tfh) הם סוג של תא חיסון (תת-קבוצה של תאי T) המסייעים לסוג אחר של תא חיסון, הנקראים תאי B, לייצר נוגדנים.
תאי Tfh אינם נחקרים היטב בחולי MuSK-MG. במחקר זה, מצאנו שתאי T ב-MuSK-MG מקדמים דלקת. בנוסף, תת-קבוצה של תאי Tfh, הנקראים תאי Tfh17, נמצאים גבוהים יותר בקרב חולים עם MuSK-MG בהשוואה לאנשים בריאים ללא MuSK-MG. תאי Tfh17 אלה אחראים בחלקם לתגובה הדלקתית ב-MuSK-MG ועשויים לסייע לתאי B לייצר יותר נוגדנים.
לסיכום, תוצאות אלו תומכות בתפקיד של תפקוד לקוי של תאי Tfh ב-MuSK-MG. אסטרטגיות טיפול ספציפיות ביותר לאיזון מחדש של תאי Tfh הן מטרה פוטנציאלית לטיפול בחולים עם MuSK-MG בעתיד.
נְקִישָׁה כאן לקריאת המאמר או לחצו על כאן לקרוא את הדוח המלא.
אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, משיקה קונסורציום ראשון בנושא MG ילדים בשיתוף פעולה עם MGFA ו-MDA
למשפחות עם ילדים הסובלים ממיאסטניה גרביס, יש לנו חדשות מרגשות לשתף. הודות לתרומה נדיבה מתורם אנונימי לאוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, הקונסורציום הקליני הראשון למיאסטניה גרביס בילדים הוא כעת מציאות. MGFA זכתה להעניק מענק למימון עלויות הפגישה הראשונה של פרויקט חדש ומרגש זה בספטמבר, ולהשתתף בוועדה המייעצת של הקונסורציום.
תגובה לטיפול ב-MG עיניים בילדים
שרירים ועצבים
אוקטובר 25, 2019
אצל ילדים, מיאסטניה גרביס (MG) כמעט תמיד מופיעה באחת משתי צורות: מיאסטניה גרביס עינית (OMG), שבה חולשה ניכרת רק בעפעפיים וברקמה הסובבת אותה, ואילו במיאסטניה גרביס מוכללת (GMG), רקמות שונות בכל הגוף מושפעות. מחקר זה, שפורסם ב... שריר ועצב, בוחן כיצד שני סוגי המחלות הללו נוטים להיות שונים מבחינה קלינית, כמו גם את תגובת המטופל לטיפול.
המכונים הלאומיים לבריאות (NIH) העניקו לצוות מחקר באוניברסיטת ג'ורג' וושינגטון (GW) 7.8 מיליון דולר להקמת רשת למחלות נדירות עבור מיאסטניה גרביס
המכונים הלאומיים לבריאות (NIH) העניקו לצוות מחקר באוניברסיטת ג'ורג' וושינגטון (GW) 7.8 מיליון דולר להקמת רשת למחלות נדירות עבור מיאסטניה גרביס. הרשת, שתהיה חלק מ-25 רשתות שהוקמו... רשתות מחקר קליניות למחלות נדירות של NIH, יכלול חוקרים בסיסיים וקליניים, קבוצות סנגור למטופלים וחברות ביוטכנולוגיה ותרופות שיעבדו יחד כדי לשפר את הפיתוח הטיפולי עבור מחלה נדירה זו. הצוות מובל על ידי יושבי ראש לשעבר ונוכחיים של ה-MGFA Medical and Scientific Advisory (MSAB), ד"ר הנרי קמינסקי וד"ר לינדה קוסנר, וחברי ועדת ההיגוי הם כולם מנהיגים של MGFA MSAB.
המענק יממן מחקר על הפתופיזיולוגיה הבסיסית של המחלה, יספק מלגות בתחום MG לחוקרים צעירים, ויממן מענקי פיילוט. מימון זה גם יבטיח כי בנק הסרום שנוצר על ידי המענק הטרנספורמטיבי של MGFA יימשך.
MGFA גאה לייצג את קהילת MG כחברה ב-MG Net, והתחייבה למימון של 250,000 דולר (50,000 דולר לשנה) לתמיכה בפרויקט. התחייבות זו מצד MGFA, כמו גם זו של Conquer MG שבסיסה באילינוי, הייתה מכרעת בהדגמת תמיכת קהילת MG בפרויקט - מרכיב חיוני בקריטריונים למימון שקבע ה-NIH. הודעה לעיתונות זמינה. כאן.
פרופיל מטבולי של MG עשוי לשמש לחיזוי מהלך וטיפול ב-MG
"מעבר לנוגדנים: פרופיל מטבולימי בסרום של מיאסטניה גרביס", פורסם על ידי מטבולומיה, משתמש בגישת פרופילציה כאסטרטגיה פוטנציאלית לזיהוי סמנים ביולוגיים ייחודיים למיאסטניה גרביס. בוצעו השוואות בין חולים עם MG לעומת HC (קבוצת ביקורת בריאה), ו-RA (דלקת מפרקים שגרונית) לעומת HC באמצעות סטטיסטיקה חד-משתנית ורב-משתנית.
דפוסי חולשת שרירים משתנים מאוד אצל חולי MG
"הטרוגניות ושינויים בהתפלגות חולשת שרירים במיאסטניה גרביס", פורסם על ידי פרעות neuromuscular, מנתח את התפלגות חולשת השרירים ב-225 חולי MG AChR לאורך זמן. המחקר זיהה פנוטיפים: עיניים, בולבריים, צוואר/גפיים/נשימתיים, או שילוב של שני הפנוטיפים. חולי MG עוברים לעתים קרובות בין פנוטיפים שונים. שינויים אלה שנמצאו ב-MG AChR מצביעים על כך שגורמים נוספים מלבד התגובה החיסונית בתיווך נוגדני ACHR חשובים בקביעת ביטוי MG במחלה.
תגובה ירודה יותר של תאי עצב בבדיקות אבחון עשויה להוביל להמלצות טיפול אגרסיביות יותר עבור MG
חולים שהראו בתחילה תנודות גדולות יותר באות החשמלי בצומת הנוירו-שרירי ואותות חשמליים נמוכים יותר (מופחתים ב-20% או יותר) היו חיוביים יותר לנוגדנים עצמיים וסבלו ממחלה כללית. חולים אלו סווגו גם כבעלי מחלה קשה יותר, עם ציון מיאסטניה גרביס כמותי (QMGS) גבוה יותר (מעל 10.5) בתחילת המחקר, בהשוואה לחולים עם תוצאות בדיקה אלקטרופיזיולוגיות טובות יותר. ראו כאן את המאמר המלא מה- הקנדי Journal of Neurological למדעים"ירידה ברמת הבסיס בחולים עם מיאסטניה גרביס קלה מנבאת טיפול אימונומודולציה
הצהרת MGFA על מריחואנה ו-MG
מספר מדינות אישרו את השימוש במריחואנה לשימוש רפואי ו/או פנאי. האם מריחואנה או כימיקלים המופקים או מבוססים על מרכיבים של מריחואנה יכולים לעזור לאנשים עם MG? בואו נבחן מה ידוע כיום על היתרונות הרפואיים של מריחואנה. במחקר נושא זה, חברי המועצה המייעצת הרפואית והמדעית של MGFA (MSAB), סקרו את הספרות המדעית ואת המידע הזמין ממקורות אמינים כגון המכונים הלאומיים לבריאות, האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה, האיגוד האמריקאי לנוירולוגיה וההסתדרות הרפואית האמריקאית. לפרטים נוספים ולהצהרה המלאה שלנו, ראו כאן
תופעות לוואי בחולי MG שטופלו בפלסבו אינן גורמות לשיעור נשירה גבוה יותר מניסויים קליניים
המחקר, "אפקט נוצבו במיאסטניה גרביס: סקירה שיטתית ומטה-אנליזה של ניסויים קליניים מבוקרי פלצבו", שפורסם בכתב העת אקטה נוירולוגיה בלגיה, היא מטא-אנליזה של תופעות לוואי שחוו חולים עם מיאסטניה גרביס לאחר טיפול בפלסבו. המחקר מדגים שיעור נשירה נמוך של נוצבו במיאסטניה גרביס בהשוואה להפרעות במערכת העצבים המרכזית.
לחולי MG עם מחלות אוטואימוניות נלוות אין נטל מחלה גבוה יותר
בעוד שחולים רבים ב-MG סבלו מעייפות, ישנוניות, דיכאון וחרדה, המחקר, "השפעת תחלואה נלווית אוטואימונית על עייפות, נמנום ומצב רוח במיאסטניה גרביס", לא מצביע על כך שמחלות אוטואימוניות נלוות תורמות באופן מהותי לעוצמתן של תסמינים נלווים מכבידים אלה. עם זאת, ייתכן שהתדירות הגבוהה יותר של טיפול בסטרואידים איזנה את השפעות התחלואה הנלווית האוטואימונית.
CME – לימודי רפואה מתמשכים
מודעות, התקדמות, פעולה: אופטימיזציה של תוצאות עבור חולים עם מיאסטניה גרביס מוכללת (2025)
מנהלת התוכנית, ד"ר קלי גוואת'מי, לצד סגל מומחים מובילים ותורמים מעוררי השראה למטופלים, מדגישות את הערך של גישה ממוקדת מטופל לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) באמצעות תוכנית חינוכית בת שלושה חלקים, המוסמכת על ידי CME, בחינם:
ערות – מודול הווידאו האינטראקטיבי "קולותיה של gMG", המבוסס על שיחה אמיתית בין רופא למטופל, מספק תובנות לגבי חוויות החיים והאתגרים העומדים בפני חולים עם gMG כשהם מנווטים את מסע הטיפול הרפואי שלהם, וכיצד אימוץ גישה ממוקדת מטופל יכולה לעשות את ההבדל.
התקדמות – בסדרת הפודקאסטים בת חמישה חלקים "דיאלוגים על מחלות gMG", ד"ר גוואת'מי והמומחה של כל פרק חוקרים את פריצות הדרך הקליניות האחרונות ואת הנתונים המתפתחים, תוך מתן תובנות מומחיות והדרכה מעשית בניהול gMG.
פעולה – "מתובנות לפעולה" באמצעות ערכת כלים זו, המוכנה לשימוש וניתנת להורדה, של משאבים הדרכתיים לרופאים ולמטופלים. עלונים אלה, שפותחו על ידי מומחים קליניים ואנשים החיים עם GMG, נועדו לשימוש מיידי בפועל הקליני ועם מטופלים לשיפור הטיפול בחולי GMG וקבלת החלטות משותפת.
ניהול חירום של מיאסטניה גרביס: סקירה כללית עבור כוחות ההצלה הראשונים
דוברים:
ד"ר מייקל הייר, המרכז הרפואי של אוניברסיטת ורמונט
ד"ר אמנדה גוידון, בית החולים הכללי של מסצ'וסטס
תיאור מושב:
מיאסטניה גרביס היא מחלה נדירה הגורמת לחולשה משתנה בקבוצות השרירים הרצוניות, כולל נשימה. מיאסטניה גרביס עלולה להתבלבל בקלות עם מחלות עצב-שריריות אחרות או עם השפעות של שימוש בסמים, בין היתר. משבר מיאסטני - החמרה מסכנת חיים של מיאסטניה, שעלולה להישאר בלתי מזוהה ואולי להחמיר על ידי צוות רפואי שאינו בקיא ב- מיאסטניה.
זוהי מצגת בת 30 דקות העוסקת בניהול מצבי חירום של מיאסטניה גרביס עבור אחיות ואנשי חירום. הנקודות מודגמות באמצעות דוגמאות מקרים. מצגת זו פותחה על ידי ועדת החינוך של קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה.
מֶשֶׁך: 30 דקות
אשראי זמין0.5 CNE לאחיות
רמת השכלהמבוא
גישה למסמך הודעה ללומד בנושא חומר מתמשך.
הנחיות לטיפול במיאסטניה גרביס
מהדורה שלישית של MG והפרעות קשורות (2018)
המהדורה השלישית של "Myasthenia Gravis and Related Disorders" זמינה כעת. המהדורה השלישית, שנכתבה על ידי חבר מועצת המנהלים לשעבר של MGFA, הנרי קמינסקי, ויו"ר M/SAB הנוכחית, לינדה קוסנר, בעלת תואר דוקטור מאוניברסיטת ג'ורג' וושינגטון, מתארת מגוון התקדמויות משמעותיות בחקר ובהבנה של מיאסטניה גרביס. המטרה הכוללת של מהדורה חדשה זו זהה לראשונה ולשנייה - לספק לרופא ולמדען משאב משותף להבנת ההישגים העמוקים במדעים הקליניים, התרגומיים והבסיסיים של הפרעות העברה עצבית-שרירית. גרסאות מודפסות וספר אלקטרוני זמינות לרכישה על ידי יחידים ומוסדות דרך הוצאת ספרינגר. הקישור כאן.
הנחיות קונצנזוס בינלאומיות לניהול MG
הנחיות הטיפול ב-MG הן תוצאה של מאמץ בן שלוש שנים לפתח הסכמה בין קבוצה בינלאומית של מומחי MG על השימוש בטיפולים שונים עבור אנשים עם MG. הנחיות אלו פותחו בהובלת חברי המועצה המייעצת הרפואית והמדעית שלנו ופורסמו בגיליון 3 בנובמבר 2020 של נוירולוגיה וכותרת את ה- "הנחיות קונצנזוס בינלאומיות לטיפול במיאסטניה גרביס - עדכון 2020." מאמר זה מהווה משאב חדש ומשמעותי עבור רופאים המטפלים בחולי MG.
לצפייה בוובינר בנושא הנחיות טיפול ב-MG, אנא בקרו באתר אתר הפרסוםניתן גם לצפות במאמר המקורי מ-26 ביולי 2016 שכותרתו "הנחיות קונצנזוס בינלאומיות לטיפול במיאסטניה גרביס".
לצפייה בוובינר בנושא הנחיות לטיפול ב-MG, אנא לחץ כאן.
מיאסטניה גרביס: מדריך לספק שירותי בריאות
מאת ד"ר ג'יימס פ. הווארד
בשנת 2009, פרסם MGFA את המדריך המקיף הראשון בנושא מיאסטניה גרביס, המיועד במיוחד לאנשי מקצוע בתחום הבריאות. מדריך זה נכתב ככלי עזר לאנשי מקצוע בתחום הבריאות המעורבים בטיפול ובניהול חולי MG. המדריך מחולק לחלקים על מנת לסייע לאנשי מקצוע בתחום הבריאות בהערכתם, באבחונם ובניהולם של חולי MG. הורדת PDF.
הסעיפים עוסקים בנושאים הקשורים ל:
-
- מידע לרופא
-
- הנקה
-
- הרדמה
-
- טיפול חירום
-
- פסיכו-סוציאלי: מאבחון ועד ניהול לכל החיים
-
- פיזיותרפיה
-
- רפוי בעסוק
-
- פתולוגיית דיבור ובליעה
-
- טיפולי שיניים
-
- הנחיות לרוקח
ניתן גם להשיג את המדריך כ-ibook עבור iPad, iPhone ו-Mac – זמין בחינם כאן.
תרופות ומיאסטניה גרביס (מקור מידע לאנשי מקצוע בתחום הבריאות) (PDF)
מדד איכות חיים (QOL)
MGQOL 15r: ה-MG‐QOL15r הוא כעת כלי HRQOL המועדף עבור MG הודות לשיפור הקלינימטריה וקלות השימוש. עדכון זה אינו מבטל מחקרים קודמים או פרשנויות של תוצאות באמצעות ה-MG‐QOL15.
MGQOL 15זהו סקר שנועד להעריך היבטים של החיים הקשורים למיאסטניה גרביס. קיים מתאם מתאים בין 15 הסעיפים של MG-QOL 15 לבין סולמות אחרים ספציפיים למיאסטניה גרביס (MGC, MG-ADL ו-MG-MMT). ל-MG-QOL 15 יש תוקף מבנה במסגרת הקלינית והוא מייצג אמצעי יעיל ובעל ערך להערכת איכות החיים של מטופלים עם מיאסטניה גרביס. עם זאת, גודל השינוי הנדרש כדי להצביע על שיפור או החמרה משתנה ותלוי בחומרת מיאסטניה גרביס. ניתן למלא את MG-QOL 15 על ידי המטופל או לנתח אותו על ידי הרופא, צוות מרפאה מיומן או מתאם מחקר. לעיון, MGQOL15 המקורי זמין. כאן.
-
- הורד את MGQOL15r כאן
הפניות:
ברנס, TM, ואחרים, 2016). הערכה קלינימטרית בינלאומית של MG-QOL15, שהובילה לתיקון קל ולידציה של MG-QOL15Rעצב שרירים 2016 דצמבר; 54 (6):1015-1022
ברנס, TM, גראוס CK, קונוויי MR, סנדרס, DB, וקבוצת המחקר mg composite ו- mg qol-15. מבנה ותיקוף מקביל של MG-QOL 15 במסגרת תרגול. עצב שרירים. 2010;41(2):219-226.
ברנס, TM, גראוס CK, וולף, GI, קונוויי MR, סנדרס, DB; קבוצת מחקר מורכבת של מ"ג ו-mg qol-15. MG-QOL 15 למעקב אחר איכות חיים הקשורה לבריאות של חולים עם מיאסטניה גרביס. עצב שרירים 2011;43 (1):14-18
פעילויות יומיומיות של MG (MG-ADL)
פרופיל MG-ADL מספק הערכה מהירה של חומרת תסמיני MG; הוא אומת והוכח כמתואם עם ציון QMG. MG-ADL מתואם חזק עם מדדי תוצאה חדשים ומאומתים של MG (MGC ו-MGQOL15). שיפור של 2 נקודות ב-MG-ADL מצביע על שיפור קליני. MG-ADL שימושי ככלי מחקר ובניהול קליני שגרתי. ציון MG-ADL יכול להינתן על ידי הרופא, צוות מרפאה מיומן או רכז המחקר. אנא צרו קשר קרן המחקר מאפי על מנת לקבל אישור להשתמש בסולם זה.
מקורות: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. פרופיל פעילויות יומיומיות של מיאסטניה גרביס. נוירולוגיה. 1999;52:1487-1489
Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; קבוצת מחקר מורכבת של MG ו-MG-QOL15. MG ADL: עדיין מדד תוצאה רלוונטי. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.
מכשירים אופציונליים
השמיים סיווג קליני של MGFA, סטטוס MGFA לאחר התערבות (PIS) וסטטוס טיפולי של MGFA משמשים בדרך כלל במחקר קליני ולעיתים גם בפרקטיקה קלינית.
-
- לסיווג MGFA יש סובייקטיביות מסוימת בכל הנוגע להבחנה בין מצב קל (דרגה II) לבינוני (דרגה III) ובינוני (דרגה III) לחמור (דרגה IV). יתר על כן, הוא אינו רגיש לשינויים מביקור אחד למשנהו.
הורד את סיווג MGFA כאן.
- לסיווג MGFA יש סובייקטיביות מסוימת בכל הנוגע להבחנה בין מצב קל (דרגה II) לבינוני (דרגה III) ובינוני (דרגה III) לחמור (דרגה IV). יתר על כן, הוא אינו רגיש לשינויים מביקור אחד למשנהו.
-
- מדד MGFA PIS הוא מדד למצב לאחר התערבות, אך אינו רגיש לשינויים קטנים במצב MG. חסרות בו הגדרות לשיפור או החמרה, אלא מסתמך על הגדרות QMG או MGC (ראה סעיפים QMG ו-MGC).
הורד את ה-MGFA-PIS כאן.
- מדד MGFA PIS הוא מדד למצב לאחר התערבות, אך אינו רגיש לשינויים קטנים במצב MG. חסרות בו הגדרות לשיפור או החמרה, אלא מסתמך על הגדרות QMG או MGC (ראה סעיפים QMG ו-MGC).
-
- סטטוס הטיפול ב-MGFA הוא כלי תיאורי של טיפולים עכשוויים וניתן להשתמש בו בפועל קליני ובמחקר.
הורד את סטטוס הטיפול ב-MGFA כאן.
- סטטוס הטיפול ב-MGFA הוא כלי תיאורי של טיפולים עכשוויים וניתן להשתמש בו בפועל קליני ובמחקר.
-
- ציון MG-MMT הוא סכום של חוזק קבוצות השרירים, שלכל אחת מהן ניתנת ציון הנע בין 0 (תפקוד תקין) ל-4 (שיתוק מוחלט). אלו הם שרירים שנבדקים באופן שגרתי בחולי MG.
הורד את ציון MG-MMT כאן.
- ציון MG-MMT הוא סכום של חוזק קבוצות השרירים, שלכל אחת מהן ניתנת ציון הנע בין 0 (תפקוד תקין) ל-4 (שיתוק מוחלט). אלו הם שרירים שנבדקים באופן שגרתי בחולי MG.
הפניות:
Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. מיאסטניה גרביס: המלצות לסטנדרטים של מחקר קליני. כוח המשימה של המועצה המייעצת המדעית הרפואית של קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. נוירולוגיה. 2000;55(1):16-23.
Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. בדיקת שרירים ידנית פשוטה לגילוי מיאסטניה גרביס. אימות והשוואה עם ציון QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; כוח המשימה לתכנון מחקר MG של המועצה המייעצת המדעית הרפואית של קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. המלצות לניסויים קליניים במיאסטניה גרביס. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.
מדדים אובייקטיביים מומלצים לשיפור והחמרה ב-MG
שני סולמות זמינים. ניתן להשתמש בכל אחד מהם במרפאה ולמחקר:
מבחן מיאסטניה גרביס כמותי (QMG)
השמיים בדיקת QMG היא מערכת ניקוד כמותית סטנדרטית שפותחה במיוחד עבור MG. שיטת ה-QMG אומתה ונמצאת בשימוש על ידי החוקרים במספר ניסויים קודמים. המספרים הגבוהים יותר מייצגים פגיעה חמורה יותר. היא הומלצה על ידי דו"ח כוח המשימה הקודם של MGFA בשנת 2000 כמדד לשיפור והחמרה. נתונים עדכניים תומכים בשימוש בשינוי של 2 או 3 נקודות ב-QMG כקריטריון לשינוי מינימלי בעל משמעות קלינית ובהתאם לחומרת ה-MG; במחלה קלה (QMG 0-9) עד בינונית (QMG 10-16), שינוי של 2 נקודות הוא משמעותי קלינית ושינוי של 3 נקודות הוא משמעותי עבור MG חמור (QMG >16). למרות שההמלצה האחרונה של כוח המשימה של MGFA משנת 2012 היא להשתמש ב-MGC, חסרים מחקרים פרוספקטיביים המשווים את ביצועי MGC לאלו של QMG בזיהוי שיפור והחמרה. זה יהיה מעניין מכיוון ששינוי מינימלי בעל משמעות קלינית עבור QMG תלוי בחומרת המחלה בתחילת המחקר. QMG יכול להינתן על ידי רופא מיומן, מתאם מחקר או מעריך קליני.
הורד את מבחן מיאסטניה גרביס הכמותי (QMG):
המדריך (PDF) כאןאנא צרו קשר קרן המחקר מאפי על מנת לקבל אישור להשתמש בסולם זה. מדריך זה נועד להדריך מעריכים קליניים ורופאים כיצד לבצע את בדיקת מיאסטניה גרביס כמותית (QMG).
הפניות:
Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. בדיקת אמינות של ציון מיאסטניה גרביס כמותי. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.
Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. הבדל מינימלי בעל חשיבות קלינית במיאסטניה גרביס: תוצאות מניסוי אקראי. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.
MG Composite (MGC)
השמיים MG קומפוזיט הוכח ככלי אמין ותקף למדידת המצב הקליני של חולים עם מיאסטניה גרביס (MG) במסגרת הטיפול הרפואי ובניסויים קליניים. זהו הכלי שהומלץ על ידי כוח המשימה לעיצוב מחקר MG של המועצה המייעצת המדעית-רפואית של קרן מיאסטניה גרביס באמריקה בשנת 2012 עבור ניסויים קליניים לקביעת תגובת הטיפול. מדד MGC משמש לקביעה כמותית של הגדרות PIS של שיפור והחמרה, מכיוון ששינוי של 3 נקודות נחשב בעל משמעות קלינית. הסיבה לבחירת MGC על פני QMG היא ש-MGC "משוקלל למשמעות קלינית ומשלב תוצאות שדווחו על ידי המטופל". עם זאת, חסרים מחקרים פרוספקטיביים המשווים את ביצועי MGC לאלו של QMG בזיהוי שיפור והחמרה. ניתן לתת את מדד MGC על ידי רופא מיומן, מתאם מחקר או מעריך קליני.
הורד את MG-Composite כאן.
הפניות:
Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; קבוצת המחקר MG Composite MG-QOL15. הערכה פסיכומטרית של מיאסטניה גרביס המורכבת באמצעות אנליזת ראש. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825.
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; כוח המשימה לתכנון מחקר MG של המועצה המייעצת המדעית הרפואית של קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. המלצות לניסויים קליניים במיאסטניה גרביס. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.
סטנדרטים למחקר קליני (PDF)
בשנת 2000, צוות משימה של המועצה המייעצת הרפואית/מדעית של MGFA פרסם מאמר המציע מערכות סיווג לחומרת MG והגדרות תגובה לטיפול ב-MG כדי להשיג אחידות ברישום ובדיווח על ניסויים קליניים ומחקרי תוצאות.
לקבלת המלצה מעודכנת לניסויים קליניים במיאסטניה גרביס, אנא עיינו ב המסמך הבא.
הנוירולוג
ינואר 2002: מיאסטניה גרביס
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.
רפואה אלקטרונית
סיכום של שיטות אבחון וטיפול
eMedicine הוא מקור המידע הרפואי הסמכותי והנגיש ביותר הזמין לרופאים ולאנשי מקצוע אחרים בתחום הבריאות באינטרנט. התוכן מבוסס הראיות, המתעדכן באופן קבוע על ידי יותר מ-8,000 מחברים ועורכים של רופאים או ספקי שירותי בריאות, מספק את הנחיות הפרקטיקה העדכניות ביותר ב-38 תחומים קליניים.
MEDLINEplus
מהספרייה הלאומית לרפואה של המכונים הלאומיים לבריאות
MedlinePlus הוא אתר האינטרנט של המכון הלאומי לבריאות (NIH) המיועד לחולים, משפחותיהם וחבריהם. האתר, המופק על ידי הספרייה הלאומית לרפואה, מספק מידע רלוונטי על מחלות, מצבים ובעיות בריאות בשפה מובנת.