Klinikere og forskere er engageret i banebrydende forskning i myasthenia gravis over hele verden. Gennem vores tilskudsprogram finansierer MGFA lovende forskning, der har til formål at opdage potentielle nye behandlinger og måder at forbedre livskvaliteten for personer med MG. Vores tilskudsmodtagere repræsenterer både førende og nye forskere.
Modtagere af MGFA-forskningsbevillinger i 2025
Pris for pilotprojekt med stor effekt
Valentina Damato, læge, ph.d.
Universitetet i Firenze, Italien
Beløb tildelt: $ 110,000
Projekt finansieret: Fra tymom til tolerancenedbrydning: Identifikation af prædiktive biomarkører for udvikling af myasthenia gravis
Thymom-associeret myasthenia gravis er fortsat en af de mest udfordrende og mindst forudsigelige former for MG. Mens mange mennesker med thymom udvikler MG, gør andre det aldrig, selv når der allerede er AChR-antistoffer til stede i deres blod. I nogle tilfælde opstår MG først efter at thymomet er blevet kirurgisk fjernet, nogle gange måneder eller endda år senere. Lige nu har læger ingen pålidelig måde at afgøre, hvilke patienter der virkelig er i risikozonen.
Dette projekt har til formål at forstå, hvorfor MG udvikler sig hos nogle tymompatienter, men ikke hos andre. Vi vil nøje undersøge karakteristikaene ved AChR-antistoffer for at se, hvad der gør dem skadelige, studere immuncellerne inde i tymomvæv og analysere mønstre af genaktivitet, der kan signalere et tab af immunkontrol. Ved at samle klinisk information og avancerede laboratorieanalyser håber vi at kunne identificere en klar biologisk signatur, der forudsiger, hvem der er mest tilbøjelig til at udvikle MG efter tymektomi.
Vores mål er at udvikle værktøjer, der hjælper læger med at overvåge patienter mere effektivt og genkende MG i de tidligste stadier. Samtidig vil denne forskning uddybe vores forståelse af, hvordan immunsystemet skifter fra at producere antistoffer til at forårsage sygdom, en viden, der kan gavne det bredere MG-fællesskab.
Sarah Hoffmann, læge, ph.d., cand.scient.
Charité – Universitätsmedizin Berlin, Tyskland
Beløb tildelt: $ 110,000
Projekt finansieret: Immunatlas af Myasthenia Gravis i blod, muskel og thymus hos AChR+ patienter
2025 MGFA High Impact Pilot Project Award finansierer lanceringen af et unikt, tre-kompartment immunatlas i myasthenia gravis. Atlaset vil integrere blod, thymus og neuromuskulært junction-rig muskel for at indfange sygdomsbiologi på tværs af hele MG's bue: systemomfattende immunaktivitet i blod, det potentielle udgangspunkt i thymus og det sted, hvor svaghed opstår i musklen. Projektet vil etablere et detaljeret referencekort for AChR+ MG og parallelt definere, hvordan seronegativ MG er sammenlignelig, ved at identificere delte versus distinkte immun- og proteinsignaturer på tværs af kompartmenter.
Det langsigtede mål er at omsætte disse opdagelser til handlingsrettede biomarkører, der forbedrer diagnosen, muliggør meningsfuld patientstratificering og hjælper med at vejlede mere målrettede, personlige behandlingsbeslutninger, hvilket i sidste ende forbedrer resultaterne og reducerer tiden til den rette behandling for mennesker, der lever med MG.
Maartje G. Huijbers, ph.d., og Dana Vergoossen, ph.d
Leiden Universitetshospital, Holland
Beløb tildelt: $ 110,000
Projekt finansieret: Udredning af de forskellige virkninger af MuSK (auto)antistoffer gennem antistof-receptorstruktur
En delmængde af patienter med myasthenia gravis har antistoffer, der er rettet mod muskelspecifik kinase (MuSK), et protein, der er essentielt for kommunikationen mellem nerver og muskler. Disse antistoffer opfører sig ikke alle ens – nogle forstyrrer MuSK-signalering og forårsager alvorlig muskelsvaghed, mens andre faktisk kan understøtte eller forbedre muskelfunktionen. Med støtte fra MGFA vil dette projekt bruge 3D-billeddannelse i høj opløsning til at definere præcist, hvordan forskellige MuSK-antistoffer binder sig til deres mål og kan påvirke protein- og muskelfunktion.
Ved at afdække, hvorfor visse MuSK-antistoffer er skadelige, og andre er gavnlige, sigter denne forskning mod at forbedre forståelsen af sygdomsmekanismerne i MuSK MG. Resultaterne kan hjælpe med at identificere prædiktorer for sygdommens sværhedsgrad, vejlede mere personlige behandlingsstrategier og understøtte udviklingen af fremtidige MuSK-baserede terapier, der efterligner gavnlige antistoffer. I sidste ende har dette arbejde potentiale til at forbedre resultaterne ikke kun for personer med MuSK MG, men også for patienter med relaterede neuromuskulære lidelser.
Vijay G. Sankaran, læge, ph.d.
Harvard Medical School, USA
Beløb tildelt: $ 110,000
Projekt finansieret: Dissektion af genetiske determinanter for dendritisk celledysfunktion i myasthenia gravis
Myasthenia gravis har en betydelig arvelig genetisk komponent, men vi mangler stadig en klar mekanistisk forståelse af, hvordan sygdomsassocieret genetisk variation virker i specifikke immuncelletyper og forårsager autoimmunitet. Dette pilotprojekt vil fokusere på dendritiske celler, som er nøgleorkestratorer af immunaktivering og tolerance. Undersøgelserne vil forbinde MG-genetisk risiko med DC-subsæt-specifikke regulatoriske programmer og funktionelle konsekvenser. Ved at bruge et medgørligt menneskeligt system, der genererer flere DC-subsæt fra CD34+ hæmatopoietiske stam- og progenitorceller, vil vi opbygge højopløselige enkeltcelle-multiomiske kort (scRNA-seq og scATAC-seq) og integrere disse data med MG GWAS for at udpege de DC-tilstande og kandidatgener, der er mest impliceret i sygdomsrisiko.
Vi vil derefter funktionelt teste prioriterede MG-loci ved at genskabe kandidatvarianter (f.eks. via base-redigering og relaterede perturbationsmetoder) og vurdere, hvordan de ændrer DC-udvikling, kromatintilstand, cytokinresponser og T-celleaktivering. Parallelt vil vi identificere og manipulere centrale transkriptionelle og epigenetiske regulatorer, der programmerer DC-dysfunktion, og undersøge in vivo-konsekvenserne i relevante MG-modeller. Den forventede effekt er et systematisk "variant-til-funktion"-kort for MG i dendritiske celler, som vil fremhæve handlingsrettede veje, der kan muliggøre mere præcise, DC-fokuserede strategier til at behandle eller forebygge MG og reducere afhængigheden af generaliseret immunsuppression.
Om modtagerne
Valentina Damato, læge, ph.d.
Valentina Damato er neurolog og kliniker-forsker i starten af sin karriere med speciale i neuroimmunologi, hvor hun udfører translationelle, kliniske og laboratorieforskningsstudier inden for dette felt. Hun har dedikeret det meste af sin kliniske og forskningsmæssige aktivitet til at studere MG og behandle patienter med denne tilstand.
Hun gennemførte et fireårigt fellowship ved Nuffield Department of Clinical Neuroscience ved University of Oxford under vejledning af professor Angela Vincent og Sarosh Irani. Her opnåede hun ekspertise inden for avancerede antistofanalyser udviklet til at forbedre diagnosen af patienter med seronegativ MG og til at lokalisere prognostiske biomarkører i forskellige undergrupper af MG. Hun har været seniormedlem af MG-gruppen ledet af professor Amelia Evoli ved Università Cattolica del Sacro Cuore (UCSC) i Rom i mere end 10 år.
I øjeblikket er hun lektor i neurologi ved Institut for Neurovidenskab på Universitetet i Firenze, hvor hun etablerede sit forskningsprogram med fokus på kliniske og immunologiske markører for sygdom ved MG, og hun er konsulentneurolog på Careggi Universitetshospital i Firenze, hvor hun leder et regionalt referencecenter for MG og driver adskillige kliniske forsøg med innovative behandlinger mod MG.
Sarah Hoffmann, læge, ph.d., cand.scient.
Prof. Dr. med. Sarah Hoffmann er ledende neurolog ved Charité – Universitätsmedizin Berlin og viceleder af Integrated Myasthenia Gravis Center. Hun leder en neuromuskulær forskningsgruppe og blev udnævnt til professor i neuromuskulær forskning i 2024. Hendes forskning spænder over translationelle og kliniske studier i myasthenia gravis, med særligt fokus på seronegativ MG, udvikling af biomarkører og forbedret patientstratificering.
Hendes arbejde integrerer omhyggelig klinisk fænotypning med avanceret immunologisk og molekylær profilering for bedre at karakterisere MG-undergrupper og identificere markører, der understøtter diagnose- og behandlingsbeslutninger. Hendes mål er at bringe mekanismeinformeret præcisionsmedicin tættere på den daglige MG-pleje. Hendes bidrag er blevet anerkendt med Pfleiderer Myasthenia Gravis Research Award og et Rahel Hirsch habiliteringsstipendium.
Hun har også et stærkt fokus på kønsspecifikke forskelle i autoimmune neuromuskulære sygdomme, herunder graviditet med maternelle og neonatale udfald i MG. Hun fungerer som projektleder for flere internationale MG-forsøg, bidrager til nationale retningslinjeaktiviteter og er medlem af det medicinske rådgivende udvalg i det tyske Myasthenia Gravis-selskab.
Maartje G. Huijbers, ph.d. og Dana Vergoossen, ph.d
Maartje G. Huijbers, ph.d., er lektor ved Institut for Human Genetik og Neurologi på Leiden University Medical Center (LUMC), Holland. Hun har mangeårig ekspertise inden for autoimmune neuromuskulære sygdomme, begyndende med sit ph.d.-arbejde (2016), der definerede centrale patomekanismer i MuSK myasthenia gravis, en IgG4-medieret MG-subtype. Hendes translationelle forskningsgruppe undersøger, hvordan IgG4-autoantistoffer og B-cellekarakteristika driver MG-patogenesen, med det mål at forbedre diagnosen og udvikle målrettede terapier. Et terapeutisk antistof, der er udviklet i samarbejde med hendes laboratorium, MuSK-agonistantistof, er i øjeblikket under klinisk behandling af flere neuromuskulære sygdomme.
Dana Vergoossen, ph.d., er seniorforsker i Translational Neuroimmunology Group på Leiden University Medical Center. Dr. Vergoossen sluttede sig til dette team, ledet af Dr. Maartje Huijbers, i 2017 og afsluttede sin doktorgrad i 2023. Hendes arbejde fokuserer på immunbiologien af MuSK myasthenia gravis, hvor hun bruger rekombinante antistoffer og proteomics til at studere patogene mekanismer og identificere biomarkører. Hun sigter mod at omsætte mekanistiske indsigter til forbedret diagnostik og antistofbaserede behandlinger for autoimmun myasthenia gravis og andre neuromuskulære sygdomme.
Vijay G. Sankaran, læge, ph.d.
Vijay G. Sankaran, MD, PhD, er Jan Ellen Paradise, MD-professor i pædiatri ved Harvard Medical School, forsker ved Howard Hughes Medical Institute, behandlende læge ved Dana Farber / Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center og associeret medlem af Broad Institute.
Dr. Sankaran leder et forskningslaboratorium med fokus på at definere, hvordan menneskelig genetisk variation former blod- og immuncelleproduktion i sundhed og sygdom, og integrerer populationsgenetik med funktionel genomik og genommanipulation for at afdække årsagsmekanismer og terapeutiske mål. Hans laboratorium har været banebrydende med tilgange til at kortlægge genetiske varianteffekter i humane hæmatopoietiske celler og forbinde arvede risikoloci med celletypespecifikke reguleringsprogrammer, hvilket muliggør systematiske variant-til-funktion-studier, der er relevante for immunmedierede og hæmatologiske lidelser. Dette arbejde har bidraget til udviklingen af transformative terapier for blodsygdomme, herunder fremskridt, der har bidraget til at lægge grunden for Casgevy-behandling mod seglcelleanæmi og beta-thalassæmi.
Dr. Sankaran har modtaget flere hædersbevisninger, herunder Seldin-Smith-prisen for banebrydende forskning i 2019 fra American Society of Clinical Investigation, E. Mead Johnson-prisen i 2022 fra Society for Pediatric Research og Paul-Gallin Trailblazer-prisen i 2024 fra Foundation for the National Institutes of Health, og han blev udnævnt til en af de bedste ledere i Amerika i 2025 af US News & World Report. Han er valgt medlem af Association of American Physicians og American Society of Clinical Investigation.
Særlig projektpris
Michael Benatar, MBChB, MS, DPhil
University of Miami
Tildelt beløb: 250,000 dollars over fem år
Projekt finansieret: CAPTURE-MG
CAPTURE-MG fokuserer på at reducere barrierer for deltagelse i myasthenia gravis-forskning ved at integrere data og prøveindsamling i rutinemæssig klinisk behandling. Ved at bruge elektroniske patientjournaler på tværs af flere MG-centre indsamler projektet effektivt standardiserede kliniske oplysninger og blodprøver fra en bred og forskelligartet patientgruppe uden at tilføje ekstra byrde. Denne tilgang sikrer, at personer, der normalt ikke deltager i traditionelle kliniske forsøg, er repræsenteret i MG-forskning.
CAPTURE-MG vil skabe en fælles national ressource, der hjælper forskere med bedre at forstå, hvordan MG opfører sig i den virkelige verden, og hvordan patienter reagerer på tilgængelige behandlinger. Ved at støtte langtidsstudier, opdagelse af biomarkører og sammenligning af behandlingseffektivitet forventes projektet at fremskynde fremskridtene hen imod mere personlig og effektiv pleje til mennesker, der lever med MG, og at styrke grundlaget for fremtidige kliniske forsøg.
Om modtageren
Michael Benatar, MBChB, MS, DPhil
Dr. Benatar er professor i neurologi og Walter Bradley Chair i ALS-forskning ved University of Miami. Han fik sin medicinske embedseksamen ved University of Cape Town (Sydafrika) og sin doktorgrad i neurovidenskab, mens han var Rhodes-stipendiat (University of Oxford). Hans kliniske interesser omfatter ALS og myasthenia gravis. Han driver et aktivt klinisk/translationelt forskningsprogram med fokus på ALS-biomarkør- og terapiudvikling, med særligt fokus på præsymptomatisk sygdom, biomarkørudvikling og skæringspunktet mellem ALS, FTD og relaterede neurodegenerative lidelser. Han har en lang historie med at lede og deltage i kliniske forsøg med myasthenia, var medformand for en taskforce under det daværende Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of American, som udviklede anbefalinger til kliniske forsøg med MG, var med til at lede en indsats for at standardisere eksisterende effektmål og spillede en aktiv rolle i udviklingen af den internationale konsensusvejledning om behandling af myasthenia gravis. Han er aktivt involveret i aktiviteterne i MGNet, et klinisk forskningskonsortium for sjældne sygdomme med fokus på myasthenia gravis.
Modtagere af MGFA-forskningsbevillinger i 2024
Nancy Law Impact Award
Denne pris blev oprettet til ære for Nancy Law, den tidligere administrerende direktør og bestyrelsesformand for Myasthenia Gravis Foundation of America. Hendes dedikation til at støtte mennesker med MG inspirerede denne forskningsfinansieringsmulighed. Nancy Law Impact Award støtter klinisk forskning eller videnskabelige undersøgelser med stor effekt.
Kevin C. O'Connor, ph.d.
Yale School of Medicine
Tildelt beløb: $300,000 over 3 år
Projekt finansieret: Definition af nye autoimmune mekanismer i seronegativ MG
Myasthenia gravis er karakteriseret ved tilstedeværelsen af immunsystemproteiner kaldet autoantistoffer, som findes hos de fleste patienter. MG-autoantistoffer forårsager sygdom ved at forstyrre den normale kommunikation mellem nerver og muskler.
Seronegativ MG (SNMG) er en sygdomsundergruppe af MG, der er karakteriseret ved fraværet af detekterbare autoantistoffer. Der vides kun lidt om SNMG, og det er ikke blevet grundigt undersøgt.
Adskillige nye behandlingsformer er blevet tilgængelige til behandling af autoantistof-positiv MG, hvoraf mange er meget gavnlige. Patienter med SNMG udelukkes ofte fra visse terapeutiske behandlinger og kliniske forsøg, der er åbne for autoantistof-positive patienter. Årsagen til dette er, at logiske behandlingsmetoder for SNMG er usikre på grund af vores manglende forståelse af sygdomsmekanismerne.
Dr. O'Connors forskningsforslag er derfor designet til bedre at forstå de unormale immunsystemfunktioner, der bidrager til SNMG. Han og forskere i hans laboratorium vil undersøge, om SNMG deler immunologiske træk med andre undertyper af MG eller har unikke træk. Definitionen af disse immunologiske træk er fundamental for at vejlede behandlingsbeslutninger for SNMG, da mange behandlinger kun virker i visse sygdomsundertyper, der er defineret af immunsystemets patologi.
Vi forventer, at dette arbejde vil besvare grundlæggende spørgsmål relateret til de immunopatologiske træk ved SNMG. Dette vil give klinikere mulighed for at behandle sygdommen mere effektivt og vejlede forskere i retning af at udvikle nye målrettede behandlinger.
Om modtageren
Om Kevin C. O'Connor, ph.d.
Dr. Kevin C. O'Connor er professor i neurologi og immunobiologi ved Yale School of Medicine. Han har en bachelorgrad i kemi fra University of Massachusetts Amherst og en ph.d. i biokemi fra Tufts Medical School. Efter at have afsluttet en postdoc-uddannelse i immunologi ved Harvard Medical School, var han ansat ved fakultetet i flere år, før han flyttede til Yale i 2010.
Dr. O'Connors forskning fokuserer på human translationel immunologi og neurologi, og undersøger specifikt, hvordan B-celler og deres antistoffer bidrager til vævsskade i autoimmune sygdomme. Hans team studerer prøver afledt af mennesker for at forstå, hvordan specifikke autoreaktive B-celle-undergrupper og antistoffer initierer og opretholder autoimmunitet. Deres arbejde fokuserer primært på myasthenia gravis, neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse og myelin-oligodendrocyt-glykoprotein-antistofsygdom.
Global MG Registry Publication Award
Gennem denne bevilling finansierer MGFA yderst fortjenstfulde projekter, der gør det muligt for akademiske forskere at bruge patientrapporterede data i MGFA's globale MG-patientregister.
Richard Nowak, læge, MS
Yale University
Projekt finansieret: Indflydelse af race/etnicitet på kliniske træk ved MG og uligheder i klinisk behandling
Forskellige undersøgelser har rapporteret forskelle i MG-sygdomskarakteristika og -resultater baseret på race/etniske grupper, men ingen undersøgelser har bekræftet disse resultater på et stort landsdækkende datasæt. Vores nylige analyse af det lægerapporterede register (EXPLORE-MG, baseret på Yale MG Clinic) viste signifikante forskelle i kliniske træk mellem racer, såsom alder ved symptomdebut, brug af thymectomi og hospitalsindlæggelsesrater. Vi har til hensigt at bruge MGFA Global MG Patient Registry til yderligere at validere vores resultater. Denne undersøgelse vil sammenligne sygdomskarakteristika mellem hvide, afroamerikanske, asiatiske og latinamerikanske patienter, samtidig med at den identificerer racegrupper, der er mere tilbøjelige til at opleve hospitalsindlæggelse på grund af MG. I sidste ende vil resultaterne af denne undersøgelse give klinikere og samfundet en bedre forståelse af racemæssige forskelle i MG, give dem mulighed for at afbøde disse forskelle med hensyn til klinisk pleje og identificere områder, der kan forbedres i MG-patientplejen.
Amanda Guidon, læge, og Zoe Sheitman, fysioterapeut, specialist
Massachusetts General Hospital
Projekt finansieret: Fysisk aktivitet og faktorer forbundet med motionsdeltagelse blandt patienter med myasteni
Der er udført få studier vedrørende fysisk aktivitet og faktorer forbundet med motionsdeltagelse blandt personer med myasthenia gravis (MG). Dette er et kritisk hul i kliniske programmer og forskningsprogrammer. Klinikere og MG-patienter har brug for forbedret vejledning vedrørende motionsdeltagelse. Derudover kan fysisk aktivitet og motion være et kritisk effektmål og/eller en konfunderende faktor, der skal måles i fremtidige kliniske forsøg. Dette projekt sigter mod at afhjælpe disse videnshuller gennem analyse af data fra voksne patienter i USA med MG, der er indskrevet i MGFA's globale MG-patientregister. De primære effektmål, vi vil undersøge, er deltagelse i enhver fysisk aktivitet og opnåelse af anbefalede tærskler for motion. Dette studie vil undersøge sammenhængen mellem patient- og sygdomsdemografi på disse effektmål. Vi sigter mod at bruge disse oplysninger i fremtidige studier, specifikt dem, der involverer brugen af struktureret fysioterapi og digitale effektmål/wearables til at fremme fysisk aktivitet og forbedret livskvalitet hos patienter med MG.
Yaacov Anziska, læge
State University of New York Downstate Medical Center
Projekt finansieret: Race og indkomsts rolle i behandlingen af myasthenia gravis
Denne undersøgelse vil undersøge, om visse patienter med myasthenia gravis, enten ikke-hvide eller med lavere indkomster, har dårligere sygdomsresultater sammenlignet med deres medpatienter.
Om modtagerne
Richard Nowak, læge, MS
Dr. Richard Nowak er neurolog med speciale i neuromuskulære fellowships og fakultetsmedlem på den neurologiske afdeling på Yale University School of Medicine. Han er stiftende og direktør for både Program for Clinical & Translational Neuromuscular Research (CTNR) og Yale Myasthenia Gravis (MG) Clinic. I denne lederrolle har han med succes etableret og opbygget et translationelt neuromuskulært immunologiprogram. Siden dannelsen af CTNR-programmet har han iværksat over et dusin studier med fokus på immunmedierede neuromuskulære tilstande. Dr. Nowak modtog en U01-bevilling i 2013 til at udføre et af de første NIH-sponsorerede interventionelle kliniske forsøg i MG og fungerede som national hovedforsker for fase 2-forsøget med Rituximab i Myasthenia Gravis (BeatMG-studiet), et multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblindet forsøg. Han har været integreret i etableringen af det nyligt NIH-finansierede Rare Disease Network for Myasthenia Gravis (MGNet) sammen med sine samarbejdspartnere på Duke University og George Washington University. Dr. Nowak fungerer i øjeblikket som ledende medicinsk rådgiver for MGFA og er formand for MGFA's forskningsudvalg. Han har en bachelorgrad fra Loyola University Chicago, en kandidatgrad fra Northwestern University og en lægegrad fra Drexel University College of Medicine. Han gennemførte sin praktik (intern medicin), speciallægeuddannelse (neurologi) og fellowship (neuromuskulær medicin) på Yale New Haven Hospital.
Amanda Guidon, læge, MPH
Dr. Amanda Guidon er chef for den neuromuskulære afdeling og leder elektromyografilaboratoriet (EMG) på Massachusetts General Hospital. Hun er adjunkt i neurologi ved Harvard Medical School. Dr. Guidons kliniske praksis er dedikeret til patienter med neuromuskulære lidelser, især myasthenia gravis og de neuromuskulære, immunrelaterede bivirkninger ved immunterapi mod kræft. Som en del af dette arbejde leder hun Myasthenia Gravis-programmet på MGH og har haft ledende stillinger regionalt og nationalt inden for MG, herunder som nuværende formand for det medicinske og videnskabelige rådgivende udvalg for Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). Hendes behandling blev anerkendt af MGFA's nationale pris som årets læge i 2020. Dr. Guidons forskning fokuserer på at forbedre sundhedsydelser og resultater via nye effektmål, fjernovervågningsværktøjer og telemedicin. Hendes arbejde er blevet finansieret af MGFA, NINDS og RCDRN's MGNET Rare Disease Network. Hun designer og udfører kliniske forsøg inden for MG.
Dr. Guidon fik sin lægeuddannelse fra University of Rochester og gennemførte sin praktik i medicin (2008) og sin speciallægeuddannelse i neurologi (2011) samt et fellowship i neuromuskulær medicin (2011-2013) på Duke University Medical Center. Hun afsluttede en kandidatgrad i folkesundhed på TH Chan School of Public Health på Harvard i 2021. Dr. Guidon er certificeret specialist i neurologi, neuromuskulær medicin og elektrodiagnostisk medicin.
Zoe Sheitman, fysioterapeut, lægeassistent
Zoe Sheitman, PT, DPT, er neuromuskulær klinisk forskningsfysioterapeut på Massachusetts General Hospital. Hun samarbejder med lægerne på myasthenia gravis-, Charcot-Marie-Tooth- og myopatiklinikkerne for at tilbyde rådgivende ressourcer til patienter. Zoe arbejder også med at fremme forskning og modtog for nylig en pilotbevilling fra The Myotonic Dystrophy Foundation til at undersøge fordelene ved et fysioterapeutvejledt træningsprogram hos patienter med myotonisk dystrofi type 2. Hun dimitterede fra Tufts University Doctor of Physical Therapy-programmet i 2023 og blev optaget i den nationale studenterforening for fysioterapi.
Yaacov Anziska, læge, MPH
Dr. Yaacov Anziska dimitterede fra SUNY-Downstate Medical Center og gennemførte en speciallægeuddannelse i intern medicin på Hospital of the University of Pennsylvania samt en speciallægeuddannelse i neurologi på Neurological Institute/Columbia Presbyterian Medical Center. Han afsluttede efterfølgende et fellowship i EMG/neuromuskulær medicin på Columbia. Han modtog en MPH (fokus på global sundhed) fra Bloomberg School of Public Health på Johns Hopkins.
Dr. Anziska er lektor i neurologi og sundhedspolitik ved Downstate Health Sciences University og har været stærkt involveret i at bekæmpe uligheder i sundhedsvæsenet i underforsynede samfund, især for neuromuskulære sygdomme. Han leder klinikken for Muscular Dystrophy Association (MDA) og den neuromuskulære afdeling på centret.
Pris for pilotprojekt med stor effekt
Yingkai "Kevin" Li, Ph.D.
Duke University
Tildelt beløb: $110.000
Projekt finansieret: Dechiffrering af immunologiske biomarkører i Myasthenia Gravis ved hjælp af multiomics
Udvikling af nye behandlinger for sygdomme afhænger ofte af identifikation af biomarkører, som er målbare indikatorer og skal have potentiale til at forudsige respons på behandling. Biomarkører kan også hjælpe klinikere med at skræddersy en behandlingsstrategi, der er mest effektiv baseret på patienternes biomarkørprofil. Derfor kan biomarkører hjælpe med at begrænse overmedicinering eller unødvendig medicinering, maksimere sygdomskontrollen og minimere bivirkninger.
Desværre har manglen på effektive biomarkører i MG i høj grad påvirket udviklingstempoet for nye terapeutiske midler. I betragtning af disse fakta er behovet for en pålidelig biomarkør i behandlingen af MG kritisk og presserende. Det nuværende projekt sigter mod at (1) identificere og karakterisere ændringerne i immuncelle-netværk og proinflammatoriske cytokin-netværk hos MG-patienter ved at bruge henholdsvis Cellular Indexing of Transcriptomes and Epitopes by Sequencing (CITE-seq) og Olink proteomic platform, og (2) derefter at validere de identificerede biomarkører i forudsigelsen af responserne hos MG-patienter med mycophenolatmofetilbehandlinger.
Gianvito Masi, læge
Yale University
Beløb tildelt: $ 110,000
Projekt finansieret: Nye mekanistiske indsigter i det MuSK-specifikke autoantistofrepertoire
En delmængde af patienter med MG har antistoffer, der er rettet mod et protein kendt som muskelspecifik tyrosinkinase (MuSK). Ved MuSK MG er muskelsvagheden typisk alvorlig, og de fleste patienter har problemer med at trække vejret, synke og tale. Trods nylige fremskridt inden for MuSK MG-forskning forbliver mange aspekter af de immunmekanismer, der ligger til grund for sygdommen, ukendte, herunder initieringen af MuSK-autoimmunitet og hvordan antistoffer udskilt af forskellige B-celler bidrager til muskelpatologi.
Vi vil udføre en omfattende undersøgelse af antistofresponset mod MuSK for at studere (1) hvordan nydannede B-celler genkender MuSK, og (2) den funktionelle indvirkning af forskellige MuSK-antistoffer på den neuromuskulære synapse. Gennem fokuseret undersøgelse af det MuSK-specifikke autoantistofrepertoire forventer vi, at resultaterne fra denne forskning vil forbedre vores forståelse af MuSK MG og fremme udviklingen af målrettede behandlinger for denne sygdom.
Anna Punga, læge, ph.d.
Uppsala Universitet, Sverige
Beløb tildelt: $ 100,000
Projekt finansieret: Validering af diagnostiske og prognostiske serumbiomarkører for AChR-antistof seropositiv MG
En stor bekymring inden for MG-feltet i dag er, at vi ikke har sygdomsspecifikke biomarkører, hvilket resulterer i fraværet af personlige behandlinger til specifikke MG-undergrupper eller pålidelige tests til at forudsige, hvordan sygdommen vil udvikle sig, eller se, om behandlinger virker.
Dette forskningsprojekt sigter mod at imødegå disse udfordringer ved at bekræfte biomarkører i blodet, der kan forudsige MG-udvikling og behandlingseffektivitet. Specifikt vil vi studere små RNA-molekyler og inflammatoriske proteiner i blodet hos MG-patienter med og uden antistoffer mod acetylcholinreceptoren (AChR). Tidligere og foreløbige data fra vores forskning tyder på, at visse biomarkører kan skelne MG-patienter fra raske individer og identificere forskellige MG-undergrupper, hvilket muliggør personlige behandlingstilgange.
Projektet vil validere disse biomarkører hos MG-patienter med acetylcholinreceptorantistoffer og undersøge deres rolle hos patienter uden påviselige antistoffer. Derudover vil kontrolgrupper (raske og med andre neuroimmunologiske tilstande) blive inkluderet for at fastslå nøjagtigheden af disse biomarkører. Denne forskning kan føre til opdagelsen af blodbaserede biomarkører for MG, hvilket potentielt kan forbedre personlig behandling af MG-patienter i fremtiden.
Om modtagerne
Yingkai "Kevin" Li
Yingkai Li, ph.d., er medicinsk instruktør ved Institut for Neurologi på Duke University, hvor han specialiserer sig i biomarkørforskning for autoimmune neuromuskulære sygdomme. Med over et årtis professionel træning, klinisk praksis og forskningserfaring inden for medicin og neurologi ligger Dr. Lis ekspertise inden for myasthenia gravis. Hans nuværende forskning anvender avancerede teknikker, såsom enkeltcellede multiomics, til at uddybe forståelsen og forbedre behandlingen af MG. Dr. Lis omfattende erfaring med klinisk praksis og kliniske forsøg inden for MG positionerer ham som en central bidragyder til at forbedre paratheden til kliniske forsøg og opdagelsen af kritiske biomarkører i denne sjældne sygdom. Før han kom til Duke, fik Dr. Li sin lægeuddannelse fra Zunyi Medical University og sin ph.d. i neurologi fra Sun Yat-sen University i Kina.
Gianvito Masi
Dr. Gianvito Masi fik sin lægeuddannelse ved det katolske universitet i Sacred Heart i Rom, Italien. Han gennemførte derefter neurologisk specialistuddannelse på Agostino Gemelli Universitetshospital i Rom. I 2021 blev Dr. Masi ansat hos professor Kevin O'Connor i hans laboratorium på Yale University School of Medicine, hvor han i øjeblikket arbejder som associeret forsker. Dr. Masis forskning og kliniske interesser spænder over autoimmun neurologi med fokus på myasthenia gravis.
Anna Pungga
Anna Rostedt Punga, MD, P.hD., er professor i klinisk neurofysiologi ved Uppsala Universitet i Sverige. Hun er også overlæge ved Uppsala Universitetshospital. Professor Punga fik sin lægeuddannelse ved Uppsala Universitet og afsluttede derefter sin ph.d. om forskellige antistofsubtyper af myasthenia gravis ved Institut for Neurovidenskab, Uppsala Universitet, i 2007. Derudover indbragte hendes postdoc-studier ved Basel Universitet i Schweiz, med fokus på dyremodeller af MG, Eberhardt Pfleiderer-prisen fra den tyske Myasthenia Gravis-stiftelse. I 2014 startede hun sin uafhængige translationelle forskningsgruppe om MG ved Uppsala Universitet. Hendes translationelle forskning fokuserer på at forbedre diagnostiske og overvågningsværktøjer og pleje af MG-patienter, især inden for biomarkører. Hun har udgivet 73 fagfællebedømte forskningsartikler, primært relateret til MG, har modtaget flere meget konkurrenceprægede forskningsbevillinger og er blevet tildelt Göran Gustafssons store medicinpris for sine studier i MG.
Modtagere af MGFA-forskningsbevillinger i 2023
Pris for pilotprojekt med stor effekt
Ryan Hibbs, ph.d..
University of California, San Diego
Tildelt beløb: 110,000 dollars over 2 år
Projekt finansieret: Oprensning af acetylcholinreceptoren mod atomære mekanismer, der ligger til grund for MG
De fleste patienter med myasthenia gravis har autoimmune antistoffer, der angriber forbindelserne mellem deres hjerne og deres muskler. Det mest almindelige mål for disse antistoffer er det protein, der sidder på overfladen af musklerne og binder neurotransmitteren acetylcholin. Dette protein er kendt som acetylcholinreceptoren. Når acetylcholin binder sig til receptoren, åbner det et hul i cellemembranen, der tillader ioner at trænge ind i cellen. Denne bevægelse af ioner er den begivenhed, der udløser muskelkontraktion. Antistoffer, der binder sig til receptoren, forstyrrer denne proces og forårsager progressiv muskelsvaghed. Vores evne til at behandle patienter med myasthenia gravis er begrænset af vores viden om receptorerne og hvordan antistoffer angriber dem. Vores langsigtede mål er for første gang at opdage receptorens 3-dimensionelle arkitektur og hvordan antistoffer fra patienter binder sig til den. Det første store skridt i dette forskningsmål er at oprense nok af muskelacetylcholinreceptoren, hvilket er fokus for dette ambitiøse pilotforslag. Succes med dette projekt vil muliggøre succes med at opdage receptorens struktur, en proces, som vores laboratorium har en stærk track record med at opnå. Denne nye information vil på atomært detaljeniveau vise, hvordan antistoffer fra patienter med myasthenia gravis interfererer med nerve-muskel-signalering. Det endelige mål er at bruge disse opdagelser til at generere mere specifikke behandlinger, der kan hjælpe patienter med myasthenia gravis.
Ricardo Maselli, læge.
University of California, Davis
Tildelt beløb: 110,000 dollars over 2 år
Projekt finansieret: AAV-medieret genterapi til medfødt myasteni forårsaget af recessive synaptotagmin 2-mutationer
Den recessive variant af medfødt myasteni forbundet med synaptotagmin 2-genet er en nyligt erkendt lidelse, der normalt rammer børn af blodsbeslægtede familier. Sygdommen manifesterer sig ved fødslen med dyb svaghed, muskelatrofi og respirationssvigt, hvilket ofte kræver mekanisk ventilation og sondeernæring. Aktuelt tilgængelige lægemidler er ikke effektive.
Denne tilstand skyldes mutationer i synaptotagmin 2-genet (SYT2), som koder for et protein, der er fundamentalt for den calciumregulerede frigivelse af neurotransmitteren acetylcholin ved den neuromuskulære forbindelse. Den genetiske transmission af denne lidelse er recessiv, så forældre er ikke-berørte bærere, mens sygdommen kun udtrykkes hos 25% af deres afkom. Formålet med dette projekt er at udvikle og opnå FDA-godkendelse til en genterapi baseret på levering af det normale SYT2-gen gennem en adeno-associeret virusvektor. Efter at AAV-vektoren er leveret til centralnervesystemet, transduceres de spinale motorneuroner med det normale SYT2-gen og begynder at translatere et normalt synaptotagmin 2-protein, som igen transporteres gennem nervens axoplasmatiske flow til den neuromuskulære forbindelse. Dette resulterer i genetablering af normal neuromuskulær transmission og potentiel helbredelse af sygdommen.
Nancy Law Impact Award
Xin-Ming Shen, ph.d..
Mayo Clinic, Rochester, Minnesota
Tildelt beløb: 100,000 dollars over 1 år
Projekt finansieret: De 3'-utranslaterede regionvarianter og terapeutiske mål i gener for medfødt myasthenisk syndrom
Medfødte myastheniske syndromer (CMS) er sjældne og invaliderende tilstande, der forstyrrer kommunikationen mellem muskel og nerve ved det neuromuskulære overgang. De resulterer ofte i fejldiagnoser og upassende behandlinger. Globalt har forskere identificeret 35 gener forbundet med CMS, men der er flere at opdage. For nylig er vi stødt på CMS-patienter med ændringer i den specifikke del af genregionen på tværs af tre forskellige gener, der kan påvirke proteinekspressionen. Det menes, at der kan være flere sådanne ændringer, der forbliver uopdagede på grund af kompleksiteten af deres undersøgelse. Dette projekt søger at dykke dybere ned i disse genetiske variationer hos CMS-patienter og at udforske en innovativ terapitilgang, der involverer indflydelsen af disse genregioner. Denne forskning har potentiale til at forbedre forståelsen af disse sjældne tilstande og afdække nye veje til at hjælpe dem, der lider af dem.
Om modtagerne
Ryan Hibbs
Ryan Hibbs studerede kemi og biokemi på Whitman College, et lille liberal arts college i Washington, og dimitterede i 2000. Han udførte sin ph.d.-forskning på University of California, San Diego med Palmer Taylor fra 2001-2006, og sin postdoc-forskning med Eric Gouaux på Vollum Institute fra 2007-2012. Han startede sit uafhængige laboratorium i 2012 i Institut for Neurovidenskab og Biofysik på University of Texas Southwestern Medical School. Han blev forfremmet til lektor i 2019. I 2023 flyttede han sit forskningslaboratorium til University of California, San Diego, hvor han er professor og næstformand for Institut for Neurobiologi og professor i farmakologi. Hans forskning fokuserer på strukturen af hjerne- og muskelreceptorer involveret i hurtig kemisk transmission, og hvordan signalering af disse receptorer moduleres af lægemidler og forstyrres i sygdom. Et vigtigt fokus i laboratoriet er at forstå de fine detaljer i, hvordan autoimmune antistoffer interagerer med disse receptorer for at forårsage patologi. Tidligere hædersbevisninger inkluderer Klingenstein- og McKnight Scholar-priser, UC San Diego Outstanding Alumnus Award og Norman Hackerman Award in Chemical Research.
Ricardo Maselli
Ricardo Maselli fik sin lægeuddannelse ved University of Buenos Aires, hvor han arbejdede som undervisningsassistent på Institut for Fysiologi. Han gennemførte sin praktik på University Hospital of El Paso i Texas og sin neurologiske specialisering ved Queen's University i Ontario, Canada. Han var klinisk og forskningsstipendiat i klinisk neurofysiologi ved University of Chicago, hvor han senere arbejdede som adjunkt i neurologi. Han er i øjeblikket direktør for Clinical Neurophysiology-EMG Laboratory og professor i neurologi ved University of California, Davis. Han er translationel neurolog, hvis primære forskningsinteresser er medfødte myastheniske syndromer (CMS) og genterapi for CMS.
Xin-Ming Shen
Xin-Ming Shen, PhD, FAAN, FANA, er lektor i neurologi ved Mayo Clinic i Rochester, Minnesota. Dr. Shen fik sin doktorgrad fra Shanghai Medical School, Fudan University, Kina, og gennemførte et fellowship i forskningsprogrammet for neuromuskulære sygdomme ved Mayo Clinic. Hans forskning fokuserer på at udforske de patogene mekanismer og behandlinger af neuromuskulære sygdomme.
Tilskudsmodtagere i 2022
Jackie McSpadden Postdoktorstipendium
MGFA Jackie McSpadden Post-Doctoral Fellowship Award blev oprettet i 2022 for at støtte en postdoc-forsker, der udfører translationel forskning relateret til myasthenia gravis (MG). Stipendiet tilbydes til lovende modtagere af MD-, PhD- eller MD/PhD-grader, når det ser ud til, at det uddannelsesprogram, der skal støttes af bevillingen, vil øge sandsynligheden for, at praktikanten vil udføre meningsfuld og uafhængig forskning relevant for MG i fremtiden og opnå en passende stilling, der vil sætte dem i stand til at gøre det. Denne pris er opkaldt efter Jackie McSpadden som et posthumt minde om hendes kampgejst i lyset af sin myasthenia gravis-diagnose.
Fatemeh Khani, ph.d.
Yale University School of Medicine
Tildelt beløb: 225,000 dollars over 3 år
Projektfinansieret: Måling af AChR-autoantistof-effektorfunktioner hos patienter med myasthenia gravis
Dr. Khanis forskningsprojekt udføres som en del af hendes finansierede postdoc-stipendium fra 2023-2025. Hendes stipendieuddannelse vil foregå på afdelingerne for neurologi og immunbiologi.
Forskningsresumé: Projektundersøgelsen fokuserer på at skabe rammerne for udvikling af MG-biomarkører, der direkte kan hjælpe patienter ved at forudsige behandlingseffektivitet og sygdomsprogression. Dr. Khani søger at forstå de immunmekanismer, der ligger til grund for MG, og som forventes at definere denne heterogene sygdom mere præcist. Disse kollektive undersøgelser vil give et sæt velkarakteriserede biomarkører, der vil tjene som værktøjer for samfundet til mere præcist at modellere AChR in vitro. Derudover vil arbejdet give en ramme for at forstå sammenhængen mellem autoantistofbindingsegenskaber og effektorfunktioner i MG og identificere kandidatbiomarkører, der proaktivt kan forudsige respons på terapeutisk komplementbehandling og undgå alvorlige bivirkninger fra unødvendige interventioner.
Udover at opnå en dybere forståelse af MG-immunopatologi, vil arbejdet generere fremadrettede resultater, der er relevante for MG-patientpleje med hensyn til prognose og personlige/skræddersyede behandlinger. Dette projekts foreslåede resultat kan give en dybere forståelse af de mekanismer, der ligger til grund for produktionen af autoantistoffer – en yderst vigtig bestemmelse for både patienten og klinikeren.
Den første Nancy Law Impact Award
Nancy Law Impact Award er en forskningsfinansieringsmulighed fra MG, opkaldt efter den tidligere bestyrelsesformand og administrerende direktør for MGFA, Nancy Law, som var en omsorgsfuld og nær ven for mange mennesker i myasteni-miljøet. Forslagene til denne bevilling fokuserer på innovative målinger af patientresultater, optimering af kliniske forskningsmetoder/praksisser og anvendelsen af translationelle biomarkører, der vil bidrage til yderligere at forfine det nuværende behandlingsparadigme.
Prækliniske modeller og biomarkører til forudsigelse af kliniske resultater med MuSK-CAART ($300,000 over en 3-årig periode)
Aimee Payne, læge, ph.d.
University of Pennsylvania
ForskningsresuméMuSK MG er forårsaget af MuSK-autoantistoffer, der fører til livstruende muskelsvaghed, så den ideelle behandling ville være at eliminere autoantistofproducerende B-celler, samtidig med at sunde B-celler bevares. CART-celler i kroppen bliver i øjeblikket omprogrammeret til at udrydde B-cellekræft, hvilket får forskere til at undersøge, om denne præcisionsmedicin kan bruges til andre sygdomme som myasthenia gravis. Projektforskerne tester en ny autoantistofreceptor-T-celleterapi designet til at omprogrammere MG-patienters T-celler til selektivt at dræbe anti-MuSK B-celler, der forårsager MuSK MG. Forskningen er designet til at teste arbejdshypotesen i håb om at føre til en sikker og varig sygdomsrespons og udvikle protokoller til detektion og karakterisering af MuSK-CAART for at validere nye biomarkører. Dr. Payne præsenterede sit igangværende arbejde på dette område under AANEM MGFA Scientific Session 2022 i september.
MGFA-pris for pilotprojekt med stor effekt
MGFA High-Impact Pilot Project Awards er pilotstudier, der typisk fører til nye føderale, farmaceutiske eller private fonde-støttede undersøgelser. Disse bevillinger tildeles årligt.
Fremme af patientcentreret pleje og forskning inden for okulær myasthenia gravis: Validering af et nyt patientrapporteret effektmål ($50,000 finansieret over 1 år)
Lindsey De Lott, læge
University of Michigan
Forskningsresumé: De okulære symptomer på Myasthenia Gravis (MG) er invaliderende og påvirker livskvaliteten – virkningen af dobbeltsyn og hængende øjenlåg kan være betydelig. Vi er nødt til fuldt ud at forstå omfanget af, hvordan okulære symptomer påvirker den daglige funktion. Patientrapporterede effektmål (PROMS) er værdifulde værktøjer til at måle de aspekter af MG, såsom dobbeltsyn, der er mest betydningsfulde for patienter, samtidig med at de forbedrer kommunikationen og støtten mellem patient og læge. Der findes dog ingen PROM'er, der fokuserer på virkningen af de okulære symptomer på MG eller OMG, og heller ikke tilstrækkelige skalaer til at måle OMG. Dr. De Lott sigter mod at udføre en multicentervalidering af patientspørgeskemaet som et selvstændigt PROM til OMG, så det kan anvendes i fremtidig klinisk forskning og understøtte patientcentreret pleje.
Modtagere af MGFA-forskningsbevillinger i 2021
Brugen af Survivin som diagnostisk markør for myasthenia gravis (Forpligtet $55,000 om året i 2 år)
Linda Kusner, læge
George Washington University
Forskningsresumé: Ni procent af patienter med myasthenia gravis (MG) kan ikke få en klinisk diagnose bekræftet ved laboratorietest for detekterbare antistoffer, betegnet seronegativ MG (SNMG). Vi har fundet, at ekspressionen af survivin i cirkulerende lymfocytter korrelerer med diagnosen acetylcholinreceptor-antistof-positiv (AChR+) MG. Vi har også fundet survivin udtrykt i cirkulerende lymfocytter fra patienter med muskelspecifik kinase-antistof-positive (MuSK+) og rigorøst definerede SNMG-patienter, hvilket demonstrerer potentialet for survivin-positivitet som en diagnostisk markør for MG. Vi foreslår at bekræfte positiv survivin-ekspression i cirkulerende lymfocytter i forbindelse med brug som et diagnostisk supplement til MG.
Indoleamin-2, 3-dioxygenase 2 (IOD2) som et nyt terapeutisk mål for behandling af myasthenia gravis (Forpligtet $55,000 om året i 2 år)
Laura Mandik-Nayak, læge
Lankenau Institut for Medicinsk Forskning
Forskningsresumé: Myasthenia gravis er bredt anerkendt som en B-cellemedieret sygdom, hvor produktionen af autoantistoffer er afgørende for dens udvikling og progression. Selvom der har været stor interesse for udviklingen af terapier, der udtømmer B-celler eller forhindrer B-celleaktivering, er disse terapier ikke effektive hos alle patienter, og der er et fortsat behov for nye terapier. I dette forslag vil vi bruge en præklinisk model af MG sammen med en ny IDO2-målrettet tilgang til at udforske IDO2-hæmning som en ny terapeutisk strategi til behandling af MG. På kort sigt vil vores studier give et indledende skridt i den prækliniske evaluering af IDO2 som et terapeutisk mål i behandlingen af MG. Hvis det lykkes, vil den potentielle langsigtede effekt af dette projekt flytte konceptet med IDO2-rettet terapi til udvikling som en ny strategi til behandling af human MG.
2020:
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2020: Kevin O'Connor, ph.d., Yale University, “Identifikation af biomarkører, der udnytter mekanismer for autoantistofpatologi i AChR MG ($55,000 – Etårig pris).
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2020: Michael Hehir, MD, University of Vermont, “Måling af bivirkningsbyrde ved myasthenia gravis: Validering på bivirkningsenhed ($55,000 – Etårig pris).
- Seronegative bevillinger 2020: Jeffrey Guptill, MD, Duke University, “Definition af den kliniske fænotype og immunopatologien for seronegativ MG ($150,000 – 2-årig præmie)
2019:
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2019: Amanda C. Guidon, MD, Massachusetts General Hospital, Neuromuskulært Diagnostisk Center, "Evaluering af automatiserede teknikker til afkodning af tale- og bevægelsesabnormaliteter ved myasteni" $55,000
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2019: Jeffrey T. Guptill, MD, Duke University, "Metaboliske veje for patogene Th17-celler i Myasthenia Gravis" $55,000
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2019: Ricardo A. Maselli, MD, University of California Davis, "CSF-afgivelse af AAV9-medieret genterapi af medfødt myasthenisk syndrom på grund af CHAT-mutationer" $55,000
- Forskningskontrakt 2020-2022: University of Alabama i Birmingham "MG Patientregister" $329,827
2018:
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2018: Andrew Engel, MD, Mayo Clinic, "Genetisk grundlag for uløste medfødte myastheniske syndromer og rollen af AChR-CYS-løkkelængden i AChR-aktivering" $50,000
2017:
- Bevilling til pilotprojekt med stor effekt 2017: David P. Richman, MD, University of California, Davis, "Målrettet behandling af myasthenia gravis med kimære autoantistofreceptor-T-celler" $50,000
2016:
- Kliniker-forskerudviklingspris 2016-2019: Postdoc-stipendium til Michael Hehir, MD, University of Vermont Medical Center, "Immunsuppressiv omkostningsenhed: En ny metode til at vurdere værdien og omkostningerne ved immunsuppressive bivirkninger" $160,000
- 2016-2018 Transformativ Forskningspris for Myasthenia Gravis og relaterede neuromuskulære forbindelseslidelser: Jeffrey Guptill, MD, Duke University, "CD4 T-celleundergruppers rolle som drivkræfter for MG-sygdom" $275,000
- Forskningsmulighedsfondens pris 2016-2018: Duke University, “PROMISE-MG-studiemøde for at udvide forskningssteder under bevilling fra Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI)"30,270 dollars"
- Forskningskontrakt 2016-2018: University of Alabama i Birmingham "MG Patientregister" $312,952
- Bevilling til muligheden for udvidet forskning 2016: Jeffrey Guptill, MD, Duke University, "B10-celler i MG / Generer pilotdata fra polykromatisk flowcytometri om B10-cellers rolle i en bred population af MG-patienter" $50,000
- Bevilling til muligheden for udvidet forskning 2016: Linda L. Kusner, ph.d., George Washington University, "GWU/Anti-apoptotiske mekanismer ved persistens af autoimmun myasthenia gravis" $50,000
- Bevilling til mulighed for fortsættelse af forskning 2015: Ricardo Maselli, MD, University of California Davis, "Stamcellebehandling af medfødt myasteni forbundet med acetylkolinesterase-mangel i endepladen" $50,000
- Bevilling til mulighed for fortsættelse af forskning 2015: Ruksana Huda, ph.d., University of Texas Medical Branch, "Ny cellespecifik terapi til autoimmun myasteni" $50,000