Behandlinger af myasthenia gravis

Behandlingsoversigt

Myasthenia gravis (udtales `my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs) er en sjælden, kronisk, autoimmun sygdom, der påvirker signalerne mellem nerverne og musklerne (ved det neuromuskulære overgang), hvilket får musklerne til at føles svage og let trætte. Personer med tilstanden kan opleve opblusninger, efterfulgt af perioder med bedring af deres symptomer.^1,2 Selvom der ikke findes nogen kendt kur mod myasthenia gravis, skrider behandlingsudviklingen frem.^1-3 og der findes adskillige behandlinger, der kan hjælpe med at forbedre symptomerne.^1,2,4 Selvom symptombedring og endda remission kan forekomme uden behandling, er hvert tilfælde af myasthenia gravis unikt.¹ Du og din læge vil sammensætte en behandlingsplan, der er specifik for dine behov. 

Som forberedelse til dit besøg hos din læge kan det være nyttigt at læse de nuværende retningslinjer for behandling af myasthenia gravis. Retningslinjerne for behandling af myasthenia gravis giver et sæt anbefalinger om de forskellige behandlingsmuligheder, der er tilgængelige for tilstanden, og er blevet udviklet af myasthenia gravis-eksperter over flere år. Efterhånden som nye behandlinger udvikles, og vores viden om tilstanden forbedres, opdateres retningslinjerne under ledelse af medlemmer af MGFA's medicinske rådgivende udvalg og internationale sygdomseksperter. Du kan se retningslinjerne, der blev offentliggjort i 2016 med titlen 'International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis', og den seneste opdatering af retningslinjerne, der blev genudgivet i 2020 med titlen 'International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis Update 2020' her:^5,6

• Retningslinjer (2016): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
• Opdatering (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Der findes adskillige behandlingsmuligheder, der kan forbedre din styrke, hjælpe med at holde symptomerne på myasthenia gravis under kontrol og muligvis forbedre din livskvalitet. Da alles oplevelse af myasthenia gravis er forskellig, kan dette omfatte en række forskellige behandlinger og nogle gange akut behandling, hvis dine symptomer forværres.^1,4,7 Vi vil diskutere mere detaljeret de etablerede og nye behandlinger, der fortsat giver håb til mennesker med myasthenia gravis, deres familie og deres omsorgspersoner.

Som med enhver behandling er medicinen til behandling af myasthenia gravis forbundet med en risiko for bivirkninger. De almindelige bivirkninger, du kan opleve, omfatter kvalme, diarré, forhøjet blodtryk og en øget risiko for infektioner.³ Hvis din læge foreslår en specifik medicin til at håndtere dine myasthenia gravis-symptomer, vil de diskutere bivirkningerne af den pågældende medicin mere detaljeret.

Oplysningerne her er baseret på behandlinger, der er godkendt i USA. Tilgængeligheden af ​​behandlinger i andre lande kan variere afhængigt af lokale godkendelser. 

Behandlingsmuligheder: Kirurgi

Thymektomi

Thymektomi er kirurgisk fjernelse af thymuskirtlen.⁷ Thymuskirtlen sidder midt på den øvre del af brystkassen, bag brystbenet.⁸ Denne kirtel er forbundet med vores immunsystem og produktionen af ​​antistoffer. Thymus hjælper med udviklingen af ​​T-celler (en type hvide blodlegemer, der er forbundet med vores immunrespons). T-celler er involveret i produktionen af ​​antistoffer og kan producere unormale antistoffer, der forårsager autoimmune sygdomme såsom myasthenia gravis. Thymus er mest aktiv i den tidlige barndom og frem til puberteten, hvorefter den gradvist skrumper og ikke spiller en vigtig rolle.^1,8

Det er dog kendt, at thymuskirtlen spiller en rolle i myasthenia gravis. Mange mennesker med tilstanden kan udvikle:¹

• Forstørret størrelse af thymuskirtlen (hyperplasi)
• En tumor i thymuskirtlen (thymom) 

Hvis der er en dysfunktion i thymus, kan det føre til en ændring i T-celleudviklingen og dermed produktionen af ​​antistoffer, herunder unormale antistoffer, der er ansvarlige for symptomerne på myasthenia gravis.¹

Thymektomi kan udføres, hvis du har myasthenia gravis med eller uden thymusforstyrrelser. Hvis du ikke har et thymom, kan operationen anbefales tidligt i dit behandlingsforløb for at forbedre dine symptomer på lang sigt, og det anbefales kraftigt, hvis du har et thymom.^5,6 Operationen kan hjælpe med at forbedre din muskelsvaghed og antallet af nødvendige mediciner eller kan endda give remission af dine symptomer.⁹ Efter en tymektomi oplever du muligvis ikke øjeblikkelige forbedringer, og graden af ​​forbedring kan variere sammenlignet med andre personer behandlet med tymektomi. Der er dog beviser for, at patienter, der har fået foretaget en tymektomi, har mindre alvorlige symptomer og kan have brug for en lavere dosis kortikosteroider over tid.⁷

Behandlingsmuligheder: Medicin

Acetylcholinesterasehæmmere

For at en muskel kan fungere normalt, binder acetylkolin sig til acetylkolinreceptorer og producerer et signal mellem nerven og musklen, som får musklen til at trække sig sammen. Ved myasthenia gravis blokerer unormale autoantistoffer acetylkolins binding til dets receptorer, hvilket påvirker signalerne mellem nerver og muskler og forårsager muskelsvaghed.^1,2

Acetylcholinesterase er et enzym, der er ansvarligt for nedbrydningen af ​​acetylcholin.¹ Acetylcholinesterasehæmmere forhindrer denne nedbrydning, hvilket betyder, at der er mere acetylcholin tilgængeligt til at binde sig til receptorerne. Dette øger igen signalerne mellem muskler og nerver og forbedrer muskelaktiveringen.^7,9 Acetylcholinesterasehæmmere er ofte en del af den indledende behandling af myasthenia gravis, og et af de mest anvendte lægemidler er pyridostigminbromid.⁵

Mestinon® (pyridostigminbromid)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) findes i to former: hurtigtvirkende tabletter på 60 mg og langtidsvirkende, langsomtvirkende kapsler på 180 mg, kendt som Timespan®, som frigiver pyridostigminbromid over 12 timer. Du kan forvente at tage Mestinon®-tabletter flere gange om dagen.¹⁰

Regonol® (pyridostigminbromid)

Acetylkolinesterasehæmmeren, pyridostigminbromid, fås også som injektion under varemærket Regonol® (Sandoz Inc).¹¹ Regonol® gives som en intravenøs injektion (en injektion i en vene) og bruges undertiden som et alternativ til Mestinon®, hvis du ikke kan tage tabletter gennem munden, eller i visse nødsituationer.^9,12

Kortikosteroider og andre immunsuppressive midler

Et kortikosteroid er et lægemiddel, der virker immundæmpende, hvilket betyder, at det reducerer vores immunsystems virkning.¹³ Mens immunsystemet normalt er nyttigt til at bekæmpe infektion, er der ved myasthenia gravis en forstyrrelse af balancen i, hvordan immunsystemet fungerer.¹ Denne forstyrrelse forårsager produktion af unormale antistoffer, for eksempel acetylcholinreceptor (AChR) og muskelspecifik tyrosinkinase (MuSK) antistoffer. Disse unormale antistoffer binder sig til eller blokerer acetylcholinreceptorerne og forårsager ændringer i den neuromuskulære forbindelse. Dette fører til problemer med kommunikationen mellem nerver og muskler og dermed muskelsvaghed.^1,2

Immunsuppressive midler reducerer immunsystemets virkning ved at reducere dannelsen af ​​visse hvide blodlegemer kaldet T-celler og B-celler, der er involveret i kroppens immunrespons og producerer antistoffer.^13,14 Ved at reducere immunsystemets virkning reducerer disse lægemidler antallet af unormale antistoffer, der produceres. Derfor er der færre unormale antistoffer, der kan binde sig til og blokere kroppens acetylkolinreceptorer, og mindre ændring af det neuromuskulære forbindelsespunkt. Dette hjælper kommunikationen mellem muskler og nerver og øger muskelaktiveringen.¹³

Kortikosteroider eller andre immunsuppressive midler er normalt den næste behandlingslinje, hvis behandling ud over acetylkolinesterasehæmmere er nødvendig.^5,9 Kortikosteroider kan være meget effektive for mange mennesker, hvor 7-8 ud af 10 personer, der bruger steroider, oplever markant forbedring af deres symptomer.⁹ Men ligesom al anden medicin har de adskillige bivirkninger.⁹ Andre typer immunsuppressive midler, der ikke er klassificeret som steroider, anvendes i øjeblikket til behandling af myasthenia gravis og kan også give markante forbedringer i symptomerne.^9,13

CellCept® (mycophenolatmofetil)

CellCept® (Roche) er et andet ikke-steroidt immunsuppressivt middel, der reducerer produktionen af ​​T-celler og B-celler (hvide blodlegemer involveret i vores immunrespons).¹⁶ CellCept® opnår dette ved at reducere produktionen af ​​et kemisk stof kaldet guanosin, som er en af ​​byggestenene for celler og er vigtig for cellernes formering. Uden guanosin produceres der færre T-celler og B-celler, vores immunsystemaktivitet reduceres, hvorved antallet af unormale antistoffer reduceres.⁹

CellCept® tages normalt oralt som en væske eller tablet og kan ordineres alene eller ciclosporin sammen med et kortikosteroid.^5,9,16

Ciclosporin

Cyclosporin er en type immunsuppressiv medicin kaldet en calcineurinhæmmer. Denne medicin reducerer immunsystemets respons ved at blokere et protein kaldet calcineurin i T-celler. Dette forhindrer aktiveringen af ​​visse gener og produktionen af ​​vigtige immunsystemsignaler. Som følge heraf er immunsystemet mindre aktivt og producerer færre antistoffer.¹³

Cyclosporin tages som en tablet gennem munden, normalt to gange dagligt.^7,9 Ligesom med Imuran® og CellCept® kan cyclosporin ordineres alene eller sammen med et kortikosteroid.⁵

Imuran® (azathioprin)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) er et ikke-steroidt immunsuppressivt middel (et immunsuppressivt middel, der ikke er et steroid), der også bruges til behandling af myasthenia gravis, blandt andre tilstande.¹⁵ Når Imuran® nedbrydes i kroppen, forhindrer det de hvide blodlegemer, der er involveret i vores immunsystem, i at formere sig.⁹

Imuran® er en tablet, der tages oralt en eller to gange dagligt.^9,15 Det kan tage 4-6 måneder, før du begynder at bemærke en forbedring af dine symptomer. Din læge kan råde dig til at tage Imuran® alene eller sammen med et kortikosteroid, afhængigt af din anden medicin, tilstande og sværhedsgraden af ​​dine symptomer.^5,9 Bivirkninger, du kan opleve, omfatter influenzalignende symptomer, kvalme og lavt antal hvide blodlegemer, som kan forårsage en infektion. Langvarig brug af Imuran® kan nogle gange påvirke din lever, bugspytkirtel eller knoglemarv og kan øge din risiko for at få visse typer kræft, herunder hudkræft.^9,15 For en fuldstændig liste over bivirkninger, bedes du tale med din læge og se indlægssedlen i din medicinpakke.

Prednison

Prednison er en almindelig type kortikosteroid, der anvendes i behandlingen af ​​mange tilstande, herunder myasthenia gravis. Denne type kortikosteroid virker ved at virke på glukokortikoidreceptorerne i vores krop for at hjælpe med at reducere immunsystemets aktivitet.¹³

Prednison er en tablet, der tages oralt. Normalt vil din læge ordinere en lav dosis prednison og derefter gradvist øge dosis, indtil dine symptomer er under kontrol. Du kan forvente at bemærke en forbedring af dine symptomer inden for 2 uger, med den største forbedring i løbet af de første 4-8 uger. Da hvert tilfælde af myasthenia gravis er forskelligt, kan du blive bedt om at tage prednison hver anden dag eller gradvist reducere dosis, så du kun tager så meget, som du har brug for for at kontrollere dine symptomer. De bivirkninger, du kan opleve, især hvis du tager prednison i længere tid, omfatter forhøjet blodtryk, vægtøgning, mavesår, infektioner og humørsvingninger.⁹ For en fuldstændig liste over bivirkninger, bedes du tale med din læge og se indlægssedlen i din medicinpakke.

Målrettede behandlinger

B-celle-rettede behandlinger

B-celler er en type hvide blodlegemer, der spiller en vigtig rolle i dannelsen af ​​antistoffer og immunresponset, som menes at forårsage symptomerne på myasthenia gravis. Behandlinger, der er rettet mod B-celler, menes at reducere dette immunrespons og niveauet af unormale antistoffer, der kan forårsage symptomer på myasthenia gravis.^2,7,14

UPLIZNA® (inebilizumab-cdon)
UPLIZNA® (inebilizumab-cdon), manufactured by Amgen, was FDA approved in December 2025 for the treatment of adults with generalized myasthenia gravis (gMG) who are anti–acetylcholine receptor (AChR) or anti–muscle-specific kinase (MuSK) antibody positive. UPLIZNA is a humanized monoclonal antibody that targets CD19 B cells, reducing the production of pathogenic autoantibodies that contribute to gMG. The precise mechanism by which UPLIZNA exerts its therapeutic effects in gMG is unknown.

 UPLIZNA is administered as an intravenous (IV) infusion by a healthcare professional. The initial dosing consists of two infusions given two weeks apart, followed by a single infusion every six months. 

 For more information about UPLIZNA®, you can visit:

 UPLIZNA website: https://www.uplizna.com/
Ordineringsoplysninger: http://www.uplizna.com/pi

Rituximab

Rituximab er et monoklonalt antistof (et antistof, der fremstilles i et laboratorium og har et specifikt mål), der er rettet mod og angriber B-celler. Da B-celler spiller en rolle i produktionen af ​​de unormale antistoffer, der er ansvarlige for symptomerne på myasthenia gravis, kan dette forbedre symptomerne på myasthenia gravis.^7,9,14

Du kan få ordineret rituximab, hvis du har myasthenia gravis med MuSK-antistoffer og ikke har oplevet bedring med andre behandlinger.⁶ Hvis du får ordineret denne medicin, vil du modtage den som en intravenøs infusion (et drop, der indsættes i en vene) i cyklusser.⁹

Neonatale Fc-receptorblokkere

Den neonatale Fc-receptor hjælper med at forlænge levetiden for immunoglobulin G-antistoffer. Ved myasthenia gravis er de unormale antistoffer, der er ansvarlige for symptomerne på myasthenia gravis, primært typer af immunoglobulin G-antistoffer. Disse unormale antistoffer blokerer acetylcholin fra at binde sig til dets receptor, hvilket resulterer i ændringer i den neuromuskulære forbindelse og påvirker signalerne mellem nerver og muskler, hvilket i sidste ende forårsager symptomerne forbundet med myasthenia gravis, herunder muskelsvaghed.²

Neonatale Fc-receptorblokkere binder sig til og blokerer den neonatale Fc-receptor, hvilket reducerer niveauet af immunoglobulin G-antistoffer, herunder de unormale antistoffer, der er ansvarlige for myasthenia gravis-symptomer.²

Her er de neonatale Fc-receptorblokkere, der er godkendt i USA:

IMAAVY® (nipocalimab), fremstillet af Johnson & Johnson, blev FDA-godkendt i april 2025 til behandling af generaliseret myasthenia gravis hos patienter på 12 år og derover, som er anti-AChR- eller MuSK-antistofpositive. IMAVVY er et monoklonalt antistof, der er rettet mod den neonatale Fc-receptor (FcR) og reducerer niveauet af cirkulerende immunoglobulin G (IgG)-antistoffer, herunder patogene autoantistoffer forbundet med gMG.  

IMAVVY administreres via en intravenøs infusion. Din første dosis varer 30 minutter. Derefter vil du modtage en 15-minutters infusion hver anden uge. Infusioner kan gives på en lægeklinik, et infusionscenter, et hospital (ambulant) eller derhjemme via en infusionsudbyder. 

For mere information om IMAVVY® kan du besøge: 

• IMAVVY hjemmeside: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/ 
• MG-patient Kom godt i gang-side: hhttp://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/ 

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), fremstillet af UCB, er en injektion til subkutan infusion, og er et humaniseret IgG4 monoklonalt antistof, der binder til den neonatale Fc-receptor (FcRn), hvilket resulterer i en reduktion af cirkulerende IgG.^1,4  Det er den eneste FDA-godkendte behandling hos voksne for både anti-AChR og anti-MuSK antistof-positiv gMG, de to mest almindelige undertyper af gMG. Hvis du får ordineret RYSTIGGO®, vil du modtage lægemidlet via subkutan infusion (et drop givet under huden) af en sundhedsperson i behandlingscyklusser. Én cyklus består af en subkutan infusion én gang om ugen i 6 uger. 

For mere information om Rystiggo® kan du se: 

• Rystiggo® hjemmeside: https://www.rystiggo.com/
• Ordineringsoplysninger: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) er et lægemiddel, der bruger et fragment af et immunoglobulin G-antistof til at binde sig til og blokere den neonatale Fc-receptor. Dette forårsager en reduktion i immunoglobulin G-antistoffer, herunder de unormale antistoffer, der er ansvarlige for symptomerne på myasthenia gravis.^14,17

Vyvgart® er godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) til behandling af voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis, som er anti-AChR-antistof-positive (de har unormale AChR-antistoffer). Hvis du får ordineret Vyvgart®, vil du modtage medicinen som en intravenøs infusion (et drop, der indsættes i en vene) i cyklusser. Hver cyklus er 4 uger lang, og cyklusserne vil blive gentaget med varierende intervaller afhængigt af dine symptomer. I løbet af hver cyklus vil du modtage én infusion om ugen (fire infusioner pr. cyklus). Hver infusion varer 1 time.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa og hyaluronidase-qvfc)

FDA har også godkendt Vyvgart® Hytrulo (argenx) til behandling af voksne med myasthenia gravis, som er anti-AChR-antistof-positive. Ligesom Vyvgart® bruger medicinen også et fragment af et immunoglobulin G-antistof til at binde sig til og blokere den neonatale Fc-receptor, men gives som en subkutan injektion (en injektion under huden) af en sundhedsperson eller selvadministreret derhjemme. Injektionen tager 30-90 sekunder og gives også i behandlingscyklusser. En cyklus består af én injektion hver uge i 4 uger (fire injektioner pr. cyklus).¹⁸

Du kan finde mere information om Vyvgart® og Vyvgart® Hytrulo-behandling via følgende links: 

• Vyvgart® hjemmesidee
• Ordineringsoplysninger:
  • Vyvgart® 
  • Vyvgart® Hytrulo

Komplementhæmmere

En vigtig del af vores immunsystem er en signalvej kaldet komplementvejen.¹ Selvom denne signalvej typisk spiller en gavnlig rolle, kan den blive overaktiv hos personer med myasthenia gravis og andre autoimmune tilstande, hvilket forårsager ændringer i den neuromuskulære forbindelse og acetylcholinreceptorerne3. Det betyder, at acetylcholin ikke kan binde sig til sine receptorer, hvilket påvirker signalerne mellem muskler og nerver og resulterer i muskelsvaghed.³ Komplementhæmmere kan reducere aktiveringen af ​​komplementvejen ved at blokere visse komplementproteiner, herunder C5. Gennem sin målrettede virkningsmekanisme binder zilucoplan sig til C5 med høj affinitet og specificitet, hvilket forhindrer dets spaltning til C5a og C5b og hæmmer dermed komplementmedieret skade på den neuromuskulære forbindelse.²

På grund af den øgede risiko for alvorlige meningokokinfektioner er alle komplementhæmmere kun tilgængelige gennem et REMS-program (Risk Evaluation Mitigation Strategy).^4,5 REMS er et lægemiddelsikkerhedsprogram, som den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) kan kræve for lægemidler med alvorlige sikkerhedsproblemer for at sikre, at fordelene ved medicinen opvejer risiciene.⁴  

1. Ordineringsoplysninger
2. Howard JF Jr, et al. Sikkerhed og effekt af zilucoplan hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (RAISE): et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase 3-studie. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406. 
3. Howard JF Jr. Myasthenia gravis: komplementets rolle ved det neuromuskulære overgang. Ann NY Acad Sci. 2018 jan;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 2017 dec 21. PMID: 29266249.
4. zilbrysqrems.com
5. FDA-oplysninger om lægemiddelsikkerhed

Her er de komplementhæmmere, der er godkendt i USA:

Soliris® (eculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) er et monoklonalt antistof (et antistof, der fremstilles i et laboratorium og har et specifikt mål), der hæmmer komplementvejen ved at målrette C5-komplementproteinet. Selvom vi ikke fuldt ud forstår, hvordan Soliris® forbedrer symptomerne på myasthenia gravis, kan det forhindre komplementvejen i at forårsage skade på den neuromuskulære forbindelse og den deraf følgende muskelsvaghed, som personer med tilstanden oplever.²¹

Soliris® er blevet godkendt af FDA som behandling af generaliseret myasthenia gravis hos voksne patienter, der er anti-AChR-antistof-positive (de har unormale AChR-antistoffer). Hvis du får ordineret Soliris®, vil du modtage medicinen som en intravenøs infusion (et drop i en vene) én gang om ugen i de første 5 uger og derefter én gang hver 2. uge. En mulig alvorlig bivirkning ved Solaris® er meningokoksepsis (når bakterier og deres toksiner cirkulerer i blodet og beskadiger organerne). Det er derfor vigtigt, at du bliver vaccineret mod meningokokbakterier, før du får Solaris®.²¹ For en fuldstændig liste over bivirkninger, bedes du tale med din læge og se indlægssedlen i din medicinpakke.

Du kan finde mere information om Soliris®-behandling via følgende links: 

• Alexion AstraZenecas hjemmeside: https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
• Medicinvejledning: https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
• Ordineringsoplysninger: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) er en anden komplementhæmmer, der er rettet mod C5-komplementproteinet for at reducere aktiveringen af ​​komplementvejen.²² Det er også et monoklonalt antistof, men har en lidt anderledes struktur end Soliris®, hvilket betyder, at lægemidlet virker længere i kroppen.²³

Ultomiris® er godkendt af FDA til behandling af voksne med generaliseret myasthenia gravis, som er anti-AChR-antistof-positive (de har unormale AChR-antistoffer).^1,22 Hvis du får ordineret Ultomiris®, vil du modtage medicinen via intravenøs infusion (et drop i en vene). Du vil modtage en initial dosis, derefter endnu en dosis 2 uger senere, efterfulgt af én dosis hver 4.-8. uge. En mulig alvorlig bivirkning af Ultomiris® er meningokoksepsis (når bakterier og deres toksiner cirkulerer i blodet og beskadiger organerne). Det er derfor vigtigt, at du bliver vaccineret mod meningokokbakterier, før du får Ultomiris®.²² For en fuldstændig liste over bivirkninger, bedes du tale med din læge og se indlægssedlen i din medicinpakke.

Du kan finde mere information om Ultomiris®-behandling ved at følge linkene: 

• Ultomiris® hjemmeside: https://ultomiris.com/gmg
• Medicinvejledning: https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
• Ordineringsoplysninger: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplan)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), fremstillet af UCB, er godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) og er i øjeblikket tilgængelig til behandling af generaliseret myasthenia gravis (gMG) hos voksne patienter, der er anti-acetylcholinreceptor (AChR)-antistofpositive1. ZILBRYSQ® er den første og eneste subkutane, selvadministrerede peptidhæmmer af komplementkomponent 5 (C5-hæmmer)1, der gives én gang dagligt. Hvis du får ordineret ZILBRYSQ®, vil du blive undervist i, hvordan du administrerer medicinen derhjemme via en subkutan injektion i maven, lårene eller overarme (kun hvis en anden giver dig injektionen) én gang dagligt.^{1, 24,25}  

• Zilbrysq® hjemmeside: https://www.zilbrysq.com/
• Ordineringsoplysninger: https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IVIg eller intravenøs immunoglobulin 

Din krops immunsystem producerer naturligt antistoffer kaldet immunglobuliner for at bekæmpe infektion og sygdom. Intravenøs immunglobulin (også kendt som poolet humant gammaglobulin) er en behandling, der bruger disse antistoffer fra plasmadonationer (en del af vores blod). Denne behandling øger niveauet af immunglobuliner i dit blod og resulterer i flere effekter på forskellige aspekter af immunsystemet, herunder reduktion af niveauet af unormale antistoffer, der er ansvarlige for symptomerne på myasthenia gravis.²⁶  Hos patienter, der mangler de antistoffer, der er nødvendige for at bekæmpe infektion, erstatter IVIg de tabte antistoffer. 

IVIg anses for at være meget sikkert med hensyn til eksponering for infektion eller virus. Donorer screenes for visse infektioner, før de må give blod til IVIG. Behandlingen af ​​IVIg inaktiverer infektioner som HIV, hepatitis B og C. Ikke desto mindre er det et humant blodprodukt, der kommer fra flere donorer. Intravenøs immunoglobulin bruges som en kortvarig behandling i en nødsituation, hvis andre behandlinger ikke virker, eller når en hurtig forbedring af styrken er nødvendig, for eksempel før operation. Denne behandling bruges også ofte, hvis du oplever et alvorligt tilbagefald af symptomer, eller hvis du udvikler alvorlig svaghed i dine vejrtrækningsmuskler (myasthenisk krise).⁵ Hvis du har brug for intravenøs immunglobulin, vil du få det via en intravenøs infusion (et drop, der indeholder immunglobulinerne).  

Den intravenøse infusion kan gives over en periode på 2-5 dage til akut behandling eller hver 3.-6. uge som vedligeholdelsesbehandling og gives typisk på et hospital eller en klinik.^7,9  Efter behandling med intravenøse immunglobuliner kan forbedringen af ​​dine symptomer være midlertidig, og du kan derfor have brug for gentagne behandlinger.⁹ IVIg-behandlinger administreres intravenøst. Dosis er baseret på din vægt. Du kan blive behandlet med en række infusioner over en periode på tre til fem dage, der gentages med et interval fastsat af din læge. For nogle patienter gives infusionen på en lægeklinik, mens andre kan få den derhjemme via en hjemmeplejeudbyder. Hvis du er blevet alvorligt svækket eller viser symptomer på en forestående krise, vil du sandsynligvis blive behandlet på hospitalet. Det kan tage en uge eller to, før du mærker en bedring, selvom dette varierer fra patient til patient. Varigheden af ​​bedring fra IVIg varierer, men er typisk et par uger til et par måneder. 

Subkutan immunoglobulin

En ny, mindre invasiv metode til at modtage immunglobuliner undersøges som behandling for myasthenia gravis. Denne type behandling er kendt som subkutant (under huden) immunglobulin. Selvom der findes undersøgelser, der viser fordelene og sikkerheden ved subkutant immunglobulin hos patienter med myasthenia gravis, er det endnu ikke godkendt til behandling af personer med myasthenia gravis.^14,27

Hizentra® (immunoglobulin)

Hizentra® (CSL Behring) er et eksempel på subkutant immunglobulin, der er godkendt af FDA til behandling af andre neurologiske og primære immundefekttilstande, men som endnu ikke er godkendt til behandling af myasthenia gravis. Ved denne metode til at administrere immunglobuliner modtager du medicinen via subkutan infusion i stedet for at få den via drop gennem en vene; op til otte nåle placeres under huden på forskellige punkter på kroppen. En typisk subkutan infusion tager muligvis kun 1-2 timer og kan udføres derhjemme.²⁷

Terapeutisk plasmaudveksling

Terapeutisk plasmaudskiftning, også kendt som plasmaferese, er en behandling, hvor man tager dit blod og adskiller de forskellige komponenter for at fjerne det blodplasma, der indeholder de unormale antistoffer, der er ansvarlige for myasthenia gravis-symptomer. Blodet returneres derefter med et erstatningsplasma, der ikke indeholder de unormale antistoffer. Proceduren udføres ved hjælp af nåle, der indsættes i dine vener eller en port (en lille enhed installeret under huden, der gør det muligt at administrere medicin til din blodbane).^9,28,29 Med færre unormale antistoffer forbedres signalerne mellem nerver og muskler, hvilket resulterer i større muskelaktivering.¹

Plasmaudskiftning bruges som en kortvarig behandling i en nødsituation, hvis andre behandlinger ikke virker, eller når en hurtig forbedring af styrken er nødvendig, for eksempel før en operation. Da din krop vil fortsætte med at producere unormale antistoffer, kan gentagne plasmaudskiftningsbehandlinger være nødvendige.⁵

Referencer

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, et al. Myasthenia gravis: epidemiologi, patofysiologi og kliniske manifestationer. J Clin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Nye og fremadstormende behandlinger for myasthenia gravis. BMJ Med 2023; 2: e000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, et al. Myasthenia gravis. Nat Rev Dis Primere 2019; 5: 30.

4. Vanoli F, Mantegazza R. Nuværende lægemiddelbehandling af myasthenia gravis. Curr Åben Neurol 2023; 36: 410-415.

5. Sanders DB, Wolfe GI, Benatar M m.fl. International konsensusvejledning til behandling af myasthenia gravis. Neurologi 2016; 87: 419-425.

6. Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G m.fl. International konsensusvejledning til behandling af myasthenia gravis: opdatering 2020. Neurologi 2021; 96: 114-122.

7. Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, et al. Behandling af myasthenia gravis. Neurol Clin 2018; 36: 311-337.

8. Miller J. Thymus' funktion og dens indflydelse på moderne medicin. Videnskab 2020; 369.

9. Alhaidar MK, Abumurad S, Soliven B m.fl. Nuværende behandling af myasthenia gravis. J Clin Med 2022; 11: 1597.

10. Mestinon USA's receptpligtige oplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2001/15193s18lbl.pdfTilgået i januar 2024.

11. Regonol amerikanske receptoplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2004/17398s015lbl.pdfTilgået i januar 2024.

12. Katz NK, Barohn RJ. Acetylkolinesterasehæmmeres historie i behandlingen af ​​myasthenia gravis. neurofarmakologi 2021; 182: 108303.

13. Sanders DB, Evoli A. Immunsuppressive behandlinger ved myasthenia gravis. autoimmunitet 2010; 43: 428-435.

14. Schneider-Gold C, Gilhus NE. Fremskridt og udfordringer i behandlingen af ​​myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord 2021; 14: 17562864211065406.

15. Imuran USA's receptpligtige oplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/016324s039lbl.pdfTilgået i januar 2024.

16. CellCept USA's receptpligtige oplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/050722s021,050723s019,050758s019,050759s024lbl.pdfTilgået i januar 2024.

17. Vyvgart amerikanske receptoplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761195s000lbl.pdfTilgået i januar 2024.

18. Vyvgart Hytrulo amerikanske receptoplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761304s000lbl.pdfTilgået i januar 2024.

19. NCI-ordbog over kræfttermer: Humaniseret monoklonalt antistof.  https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/humanized-monoclonal-antibodyTilgået i februar 2024.

20. Rystiggo, US PI. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761286s000lbl.pdfTilgået i november 2023.

21. Solaris USA's receptpligtige oplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdfTilgået i januar 2024.

22. Ultomiris amerikanske receptoplysninger.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761108s000lbl.pdfTilgået i januar 2024.

23. Röth A, Rottinghaus ST, Hill A m.fl. Ravulizumab (ALXN1210) hos patienter med paroxystisk nattlig hæmoglobinuri: resultater af 2 fase 1b/2-studier. Blod Adv 2018; 2: 2176-2185.

24. Zilbrysq amerikanske receptoplysninger. https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdfTilgået i januar 2024.

25. Howard JF, Jr., Bresch S, Genge A m.fl. Sikkerhed og effekt af zilucoplan hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (RAISE): et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase 3-studie. Lancet Neurol 2023; 22: 395-406.

26. Dalakas MC, Meisel A. Immunmodulerende effekter og kliniske fordele ved intravenøs immunoglobulin ved myasthenia gravis. Ekspert Rev Neurother 2022; 22: 313-318.

27. Hizentra amerikanske receptoplysninger. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/approved-blood-products/hizentraTilgået i januar 2024.

28. Ipe TS, Davis AR, Raval JS. Terapeutisk plasmaudveksling ved myasthenia gravis: En systematisk litteraturgennemgang og metaanalyse af sammenlignende evidens. Front Neurol 2021; 12: 662856.

29. Osman C, Jennings R, El-Ghariani K, et al. Plasmaudveksling ved neurologisk sygdom. Praktisk Neurol 2020; 20: 92-101.