Medicinsk uddannelse og CME

CME-muligheder

MG kliniske forsøg

Forskning og kliniske opdateringer

 

Øvelsesressourcer

Vi tilbyder en række materialer til sundhedspersonale, der kan hjælpe dig med at blive mere fortrolig med MG. Materialerne er rettet mod læger, forskere, videnskabsfolk, sygeplejersker, akutmedicinske fagfolk og andre i sundhedssektoren.

    • For at downloade informationsbrochurer til dit kontor, bedes du besøg vores brochureside eller kontakt os på mgfa@myasthenia.org. 

    • For en kort oversigt over myasthenia gravis-ressourcer, som MGFA tilbyder til deling med dine patienter, kan du downloade denne PDF.

 

Forskning og kliniske opdateringer

Optagelser fra MGFA's videnskabelige session i 2025 er nu tilgængelige

2. December, 2025

Den 29. oktober afholdt MGFA sin årlige videnskabelige session på AANEMs årsmøde. Denne samling samler forskere, neurologer, forskere i starten af ​​deres karriere og andre læger for at diskutere den nyeste "mundrette videnskab", der driver os mod en verden uden myasthenia gravis.

Forskere, videnskabsfolk, klinikere og andre medlemmer af MG-fællesskabet med interesse i den nyeste MG-videnskab kan nu se præsentationer fra arrangementet. Find alle sessioner på dette YouTube-afspilningsliste.

 

IgA-autoantistoffer demonstrerer en ny mekanisme for 1 MuSK myasthenia gravis-patologi

Brain

Oktober 28, 2025

Et studie offentliggjort i Brain giver ny indsigt i MuSK myasthenia gravis (MG), en sjælden form for MG, der forårsager betydelig muskelsvaghed. Indtil nu har det meste forskning fokuseret på MuSK IgG4, det primære autoantistof i sygdommen, som forstyrrer acetylcholinreceptor-klyngedannelsen og svækker nerve-muskel-kommunikationen.

Denne undersøgelse, ledet af Dr. Gianvito Masi i Dr. Kevin O'Connors laboratorium på Yale University, viser, at en anden antistofklasse, IgA, kan spille en rolle i sygdommen. IgA-antistoffer findes normalt på slimhinder, såsom i tarm og lunger, hvor de hjælper med at beskytte mod infektioner. Forskerne opdagede, at en undergruppe af patienter med MuSK MG også bærer IgA-autoantistoffer, der er rettet mod MuSK.

Ved hjælp af patient-afledte IgA-autoantistoffer, B-celle-sekventeringsteknologi, muskelcellekulturer og in vivo-eksperimenter demonstrerede teamet, at:

1) MuSK-specifikke IgA-producerende celler kan overleve i årevis og elimineres ikke fuldstændigt af behandlinger, der er målrettet mod B-celler (såsom anti-CD20-behandling).

2) Individuelle IgA-autoantistoffer kan aktivere MuSK, men når flere IgA-antistoffer virker sammen, kan de i stedet blokere denne proces og forårsage svaghed. I eksperimentelle modeller producerede kombinationen af ​​patientafledte IgA-autoantistoffer faktisk myastheniske symptomer, hvilket tyder på, at MuSK IgA kan bidrage direkte til sygdomspatologien.

Dette er det første bevis, der viser, at IgA-autoantistoffer kan være involveret i den autoimmune respons mod MuSK. Disse fund rejser nye spørgsmål om rollen af ​​slimhindeimmunitet (såsom indflydelsen af ​​infektioner eller miljømæssige eksponeringer) i sygdommen. En bedre forståelse af denne proces kan åbne nye veje for forskning og fremtidig behandling.

Læs mere

Terapeutiske IgG- og IgM-specifikke proteaser afvæbner acetylcholinreceptor-autoantistofferne, der driver myasthenia gravis-patologien

Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) 

Oktober 23, 2025

MG-gruppen på Yale University, ledet af Alexandra Bayer og i samarbejde med Seismic Therapeutic, afdækkede en ny rolle for IgM-autoantistoffer i myasthenia gravis (MG).

Ved MG producerer kroppens immunsystem autoantistoffer, der forstyrrer signalerne mellem nerver og muskler, hvilket fører til svaghed. Oftest tilhører disse skadelige autoantistoffer IgG-klassen, men deres nye forskning har vist, at hos nogle mennesker kan en anden type, kaldet IgM, også spille en vigtig rolle.

De testede en ny behandlingsmetode kaldet S-1117, et enzym designet til at "afvæbne" IgG-autoantistoffer, så de ikke længere kan forårsage skade. I de fleste patientprøver fungerede dette godt. I nogle prøver, hvor behandlingen var mindre effektiv, fandt de dog ud af, at IgM-autoantistoffer drev sygdommen i disse tilfælde. Ved at parre S-1117 med et andet enzym, der er rettet mod IgM, var de i stand til fuldstændigt at stoppe de skadelige virkninger af begge typer autoantistoffer.

For mennesker, der lever med MG, er disse resultater vigtige, fordi de peger mod en fremtid med mere personlige behandlinger. I stedet for en universel tilgang kan læger muligvis identificere, hvilken type autoantistof der forårsager problemet hos hver patient, og skræddersy behandlingen for at blokere det. Denne opdagelse giver nyt håb for patienter, der ikke reagerer på nuværende behandlinger, og viser styrken ved videnskab og samarbejde i at bringe os tættere på bedre pleje og bedre liv for alle med MG.

Læs mere

AChR-autoantistoffers patogene egenskaber er heterogent fordelt og undergår tidsmæssige ændringer blandt patienter med myasthenia gravis

Resultater fra denne forskningsartikel, udgivet i Neurologi: Neuroimmunologi og neuroinflammation af hovedforfatter og MGFA McSpadden Fellow Fatemeh Khani-Habibabadi, fremhæver undergrupper af patienter med MG med autoantistoffer, der kan mediere patogene mekanismer eller inkludere isotyper, som nogle terapeutiske midler muligvis ikke effektivt er målrettet mod. Forfatterne foreslår derfor at inkorporere omfattende autoantistofprofilering i fremtidige kliniske MG-forsøg for yderligere at undersøge potentielle sammenhænge med behandlingsresultater.

Læs avisen.

Serumfibrinogen er ikke forhøjet hos patienter med myasthenia gravis

April 15, 2025

Et studie i tidsskriftet Scientific Reports havde til formål at bekræfte resultaterne af et tidligere studie, der tydede på, at resterende serumfibrinogen kunne repræsentere en universel diagnostisk biomarkør for MG. Ved at bruge flere metoder til at sammenligne fibrinogenniveauer mellem MG-patienter og kontrolpersoner fandt forfatterne ikke forhøjede serumfibrinogenniveauer hos MG-patienter. Disse resultater understreger behovet for replikering af nye fund for at sikre vores fælles mål om at identificere effektive biomarkører for MG.

Denne undersøgelse blev delvist finansieret af en MGFA High-Impact Pilot Project Award.

Læs mere om studiet.

AANEM offentliggør ny international konsensusvejledning til behandling af glukokortikoidrelaterede komplikationer ved neuromuskulær sygdom

Efter flere års omfattende arbejde offentliggjorde AANEM's Practice Issues Review Panel (PIRP)'s taskforce for glukokortikoidrelaterede komplikationer ved NM-sygdomme for nylig sin internationale konsensuserklæring i Muskel og nerveTaskforcen blev ledet af Ruple Laughlin, MD, med delt ledende forfatterskab mellem Dr. Laughlin og Dr. Corey Bacher, Pushpa Narayanswami og Charles Kassardijan.

Få adgang til vejledningsdokumentet: International konsensusvejledning til behandling af glukokortikoidrelaterede komplikationer ved neuromuskulær sygdom.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) forbedrer signifikant symptomer på generaliseret myasthenia gravis hos patienter med acetylcholinreceptor-autoantistofpositive over 52 uger

Marts 14, 2025

Amgen annoncerede positive resultater fra fase 3 MINT-forsøget, som var et randomiseret kontrolleret forsøg, der evaluerede UPLIZNAS effekt og sikkerhed.® (inebilizumab-cdon). Resultaterne viste en varig og vedvarende effekt af UPLIZNA hos patienter med acetylcholinreceptor-autoantistof-positiv (AChR+) gMG med to doser om året efter en initial støddosis.

MGFA's ledende medicinske rådgiver Richard J. Nowak, MD, MS, også direktør for Myasthenia Gravis-klinikken
 på Yale University, er global hovedforsker i studiet.

"Disse resultater viste, at UPLIZNA konsekvent lindrede besværlige symptomer og forbedrede daglige aktiviteter for gMG-patienter," sagde han.

Læs mere

Internationale konferenceprotokoller

Referatet fra den 14. MGFA internationale konference om myasthenia gravis og relaterede lidelser, afholdt den 10.-12. maj 2022, blev offentliggjort i RRNMF Neuromuscular Journal, et open access-tidsskrift.

Se forløbet

I årtier har klinikere og forskere deltaget i MGFA's konference for at dele de seneste resultater inden for feltet. Det er en samling af eksperter, både erfarne forskere og kommende praktikere.

MGFA er forpligtet til at være vært for dette program som en søjle i vores missionsorienterede mål om at stå i spidsen for og støtte lovende forskning i myasthenia gravis. Tak til vores engagerede styregruppe, især vores medformænd, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD og Kevin O'Connor, PhD. Vi er også taknemmelige for vores arrangementssponsorer.

MGFA er vært for den næste internationale konference i maj 2025.

Har kirurgisk fjernelse af thymuskirtlen skadelige konsekvenser? 

Neurologi 

Maj 24, 2024 

For nylig er der blevet rejst bekymring over skadelige konsekvenser af kirurgisk fjernelse af thymusvæv, herunder for patienter, der gennemgår thymektomi for myasthenia gravis (MG) eller resektion af et thymom. Denne gennemgang anvender en tværfaglig tilgang til at granske evidensen vedrørende de langsigtede risici for kræft og autoimmunitet efter thymektomi. Vi konkluderer, at for patienter med acetylcholinreceptor-antistof-positiv MG 

og dem, der diagnosticeres med tymom, tilbyder fjernelse af thymuskirtlen betydelige fordele, der langt opvejer de potentielle risici. Tilfældig fjernelse af thymusvæv under andre thoraxkirurgiske indgreb bør dog minimeres, når det er muligt. 

LÆS HELE ARTIKLEN HER 

Sammenlignende effektivitet af azathioprin og mycophenolatmofetil til behandling af myasthenia gravis (PROMISE-MG): et prospektivt kohortestudie

The Lancet Neurology

Marts 2024

Dette studie havde til formål at evaluere den sammenlignende effektivitet af azathioprin og mycophenolatmofetil i behandling af myasthenia gravis og at vurdere effekten af ​​dosis og behandlingsvarighed. I studiet følte mere end halvdelen af ​​patienterne behandlet med azathioprin og mycophenolatmofetil en forbedret livskvalitet; der blev ikke observeret nogen forskel i kliniske resultater mellem de to lægemidler. Bivirkninger forbundet med azathioprin var potentielt mere alvorlige end dem med mycophenolatmofetil, selvom mycophenolatmofetil er teratogent. Lavere doser af azathioprin end anbefalet kan være effektive med reducerede dosisafhængige bivirkninger. Flere sammenlignende effektivitetsstudier er nødvendige for at informere behandlingsvalg ved myasthenia gravis.

Denne undersøgelse blev delvist finansieret af Myasthenia Gravis Foundation of America.

LÆS HELE ARTIKLEN HER.

MGFA's medicinske og videnskabelige rådgiveres erklæring om nylig forskning i nye kandidatbiomarkører

Februar 8, 2024

Du har måske for nylig læst, at et forskerhold fra University of Alberta annoncerede, at de muligvis har identificeret en kandidat til universel biomarkør (fibrinogen – en nøglekomponent i blodets koagulation) for myasthenia gravis (MG). nyudgivet forskning, rapporterer teamet, at de brugte avancerede proteomiske teknikker til at identificere denne kandidatbiomarkør, der kan detekteres med en blodprøve for at stille en MG-diagnose.

De medicinske og videnskabelige rådgivere ved Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) har evalueret denne rapport og er enige om, at resultaterne er spændende og kan have betydelig indflydelse på både MG-forskning og klinisk behandling. Når det er sagt, vil uafhængig validering være nødvendig for at bekræfte resultaterne, som med alle nye videnskabelige opdagelser. Vi ser frem til yderligere forskning på dette område for at forstå den mulige rolle og anvendelighed af fibrinogen i MG. Biomarkørforskning er fortsat en kritisk prioritet inden for autoimmun MG.

 

Vurdering af højdosis-kemoterapi og hæmatopoietisk celletransplantation ved svær myasthenia gravis

Annaler for klinisk og translationel neurologi

September 19, 2023 

Nyligt offentliggjort rapport: Remission af svær myasthenia gravis efter autolog stamcelletransplantation

Opsummering af: Dakota Campbell –Kommunikationsprogramleder - Klinisk forskningsnetværk for sjældne sygdomme Cincinnati Børnecenter, Cincinnati, OH 45229

Myasthenia gravis (MG) er en sjælden neuromuskulær lidelse forårsaget af et autoimmunt respons, der blokerer eller beskadiger acetylkolinreceptorer i musklerne. Højdosis kemoterapi (HDIT) og autolog hæmatopoietisk celletransplantation (HCT), også kendt som knoglemarvstransplantation, er potentielle behandlinger for MG.

I dette studie undersøgte forskerne sikkerheden og effekten af ​​HDIT og HCT hos en patient med svær, behandlingsresistent MG. 

Resultaterne viser, at HDIT og HCT inducerede remission af MG. Holdet vurderede effekten af ​​behandlingen på den underliggende immunpatologi. Interessant nok faldt acetylcholinreceptor-autoantistofferne (AChR) - de kendte patogene mediatorer af sygdommen - ikke mærkbart efter behandlingen.

Forfatterne anfører, at disse fund tyder på, at en cellebaseret sygdomsmekanisme, som reagerer på højdosisbehandling, kan spille en rolle i patologien ud over AChR-autoantistoffer. Yderligere undersøgelser er nødvendige for at fastslå, om HDIT og HCT kan være en effektiv behandling for svær MG.

Du kan læse hele papiret i Wiley.com-biblioteket.

 

Telehealth ved Myasthenia Gravis: Hvad vi lærer af et pilotstudie

Myasthenia Gravis Sjælden Sygdomsnetværk

August 22, 2023

For at lære mere om brugen af ​​telehealth ved MG udfører Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) et pilotstudie, “Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Teamet evaluerer telehealth-besøg og sygdomsspecifikke fjernvurderinger for patienter med MG.

Her deler ledende forsker Amanda Guidon, MD, MPH, og Meridith O'Connor, MG-patient og assisterende vicepræsident for patientengagement, advocacy, and policy hos Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), mere om studiet og dets indvirkning på patient- og forskermiljøet.

Læs FULD ARTIKEL. 

Modificering af patienters T-celler skaber ny tilgang til behandling af myasthenia gravis og andre sygdomme

Cartesisk hjemmeside
Juli 1, 2023

I et forsøg på at holde MG-fællesskabet opdateret om nye forskningsopdagelser, vil vi gerne fortælle jer om nyligt offentliggjort forskning i The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, en industripartner i MGFA, annoncerede offentliggørelsen af ​​positive resultater fra det første succesfulde kliniske forsøg med RNA-celleterapi til patienter med autoimmune sygdomme. Ved at modificere patienters T-celler med mRNA (en form for rCAR-T-terapi) har studiet skabt en ny tilgang til potentiel behandling af myasthenia gravis (MG) og andre autoimmune sygdomme.

Dataene viser en potent og varig klinisk forbedring hos patienter med MG, hvilket repræsenterer det første succesfulde fase 2-forsøg med RNA-celleterapi.

"Vi er taknemmelige for vores fællesskab af MG-patienter og læger for at have muliggjort klinisk udvikling af nye behandlinger som rCAR-T," sagde Samantha Masterson, administrerende direktør for Myasthenia Gravis Foundation of America. "En sikker, personlig behandling med varig klinisk fordel ville være en velkommen tilføjelse til det voksende værktøjssæt af MG-behandlinger."

Resultaterne beskrevet i The Lancet Neurology Artiklen antyder, at rCAR-T kan være nyttig til behandling af en række andre autoimmune sygdomme og kan overvinde mange af de risici og toksiciteter, der er forbundet med konventionelle DNA-baserede CAR-T-celler. Pressemeddelelsen med titlen "Sikkerhed og effekt af autolog RNA-kimær antigenreceptor-T-celle (rCAR-T)-terapi ved myasthenia gravis: et prospektivt, multicenter, åbent, ikke-randomiseret fase 1b/2a-studie", er tilgængelig online.

Du kan også downloade Fuldt manuskript.

For at lære mere om Cartesians studie med rCAR-T, eller for at gennemgå andre åbne og rekrutterende MG kliniske forsøg, som du kan ansøge om, kan du besøge siden om kliniske forsøg.

 

Identifikation af humane "triple-threat" autoantistofkloner i MG. 

Udgivet manuskript fra Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD og kolleger fra Yale University og University of Pennsylvania. 

Antistoffer betragtes almindeligvis som et af vores immunsystems forsvar mod mikrober som vira og bakterier. Ved autoimmune sygdomme som myasthenia gravis (MG) er nogle antistoffer imidlertid rettet mod vores eget væv, og derfor kaldes de autoantistoffer. For bedre at forstå årsagerne til sygdommen ved MG søgte vi efter disse ultrasjældne autoantistoffer (som en nål i en høstak) fra prøver doneret af patienter med MG.

Ved hjælp af nye teknologier og strategier producerede vi rekombinante AChR-specifikke autoantistoffer fra MG-patientprøver og undersøgte derefter deres biokemiske egenskaber, såvel som deres evne til at udføre patogene mekanismer forbundet med MG. Vi fandt, at disse autoantistoffer kan mediere patologi gennem tre forskellige metoder: blokering af binding af acetylcholin, reduktion af mængden af ​​AChR og aktivering af komplement (en del af vores immunsystem, der normalt bekæmper infektioner).

Nogle patienter havde "multipotente" autoantistoffer, der kan mediere to af disse mekanismer. Overraskende nok fandt vi flere, der kan mediere ALLE TRE af disse sygdomsmekanismer samtidigt. Hovedforfatteren af ​​vores undersøgelse, Minh Pham, kaldte disse højpatogene og potente sygdomsmediatorer for "triple-threat"-autoantistoffer. Disse "triple-threat"-autoantistoffer er muligvis ikke effektivt målrettet af nogle MG-behandlingsstrategier, og udviklingen af ​​behandlingsmuligheder bør prioritere deres eliminering for bedre at håndtere MG.

Du kan se et abstrakt, og hvis du er abonnent, kan du læse hele rapporten onlineHvis du ikke er abonnent, men er interesseret i at gennemgå hele rapporten, e-mail Dr. Kevin O'Connor til PDF-filen. 

 

Klinisk serologisk indsigt i patienter med immuncheckpoint-hæmmer-induceret myasthenia gravis

Annaler for klinisk og translationel neurologi

Marts 2023

Gianvito Masi, MD og Kevin C O'Connor, PhD 

Tilfælde af myasthenia gravis (MG) er for nylig blevet beskrevet som sjældne, men livstruende bivirkninger efter administration af immune checkpoint-hæmmere (ICI), en ny type kræftimmunterapi. Patienter med ICI-MG tester ofte positive for acetylcholinreceptor (AChR) autoantistoffer, men i modsætning til idiopatisk MG er rollen af ​​AChR-autoantistoffer i ICI-MG-patologi ukendt. For at imødegå dette undersøgte vi en kohorte af ICI-MG-patienter ved at funktionelt profilere deres AChR-autoantistoffer. Vi fandt, at en delmængde af patienter kan have AChR-autoantistoffer med molekylære træk, der ligner dem ved idiopatisk MG. I andre tilfælde mangler sådanne autoantistoffer imidlertid åbenlyst patogent potentiale, hvilket tyder på alternative faktorer som centrale mediatorer af sygdom. Disse fund har direkte kliniske implikationer, da de udfordrer rollen af ​​AChR-autoantistoftestning i at fastslå definitive ICI-MG-diagnoser og bekræfter behovet for en grundig vurdering ved evaluering af ICI-relaterede bivirkninger.

Læs hele den udgivne artikel HER

Brug af Myasthenia Gravis Patientregisterstyring til forskningsstudier: Paul Strumph, MD

Neurologi Live

Februar 9, 2023

Paul Strumph, læge 

For nylig relancerede Myasthenia Gravis Foundation of America sit MGFA Global MG Patient Registry for at imødegå disse udfordringer for patienter. I et nyligt interview satte Paul Strumph, MD, ledende læge hos Seraxis Pharmaceuticals og patient med MG, sig ned med NeurologyLive® for at diskutere egenskaberne ved MGFA's patientregister fra et forskningsfokuseret perspektiv. Han talte om, hvordan patienter kan hente information om forskningsstudier gennem registeret, og hvordan det hjælper forskere med at identificere de rigtige patienter. Strumph, leder af MGFA Global MG Patient Registry, talte også om, at registeret administreres af organisationen med det formål at generere forskning.

SE interviewet

Betydningen af ​​genlanceret patientregister/myasthenia gravis-forskning: Richard Nowak, MD, MS

Neurologi Live

Februar 7, 2023

Richard Nowak, læge, MS

MGFA har indgået et partnerskab med Alira Health for at relancere sit MGFA Global MG Patient Registry. Registret giver patienter med MG mulighed for at indsende deres helbredsdata i en sikker portal, hvilket letter forskningen for at få mere viden om sygdommen, forbedre patientresultaterne og muligvis udforske mere effektive behandlinger for MG. Richard Nowak, MD, MS, adjunkt i neurologi ved Yale School of Medicine, talte med NeurologyLive® i et interview om relanceringen af ​​MGFA's patientregister. Nowak, der også fungerer som MGFA's ledende medicinske rådgiver, talte om implikationerne og betydningen af ​​forskning i forbindelse med brugen af ​​registeret til at rekruttere patienter til kliniske forsøg.

Se interviewet på Neurology Live.

 

Præcisionsmålretning af autoantigenspecifikke B-celler i muskelspecifik tyrosinkinase myasthenia gravis med kimære autoantistofreceptor-T-celler

Nature Biotechnology

Seniorforfatter: Aimee S. Payne, MD PhD

Januar 19, 2023

I denne nye, spændende forskningsartikel beskriver Dr. Sangwook Oh, Dr. Aimee Payne og deres kolleger brugen af ​​MuSK-CAART til behandling af MuSK MG. Muskelspecifik tyrosinkinase myasthenia gravis (MuSK MG) er en autoimmun sygdom, der forårsager livstruende muskelsvaghed på grund af anti-MuSK-autoantistoffer, som forstyrrer neuromuskulær signalering i forbindelse med overgangen mellem muskler og led. Forfatterne konstruerede T-celler til at skabe MuSK-CAART-celler til præcis målretning af B-celler, der udtrykker anti-MuSK-autoantistoffer. Forskningen viser, at MuSK-CAART reducerede anti-MuSK-autoantistoffer uden at mindske raske B-celler eller det samlede immunoglobulinniveau. Dataene bidrog til en ny lægemiddelansøgning og et fase 1 klinisk studiedesign for MuSK-CAART til behandling af MuSK-autoantistof-positiv MG.

Læs HELE FORSKNINGSARTIKLEN HER.

 

Genopståen af ​​patogene, autoantistofproducerende B-cellekloner i myasthenia gravis efter B-celledepleteringsterapi – MuSK MG-studie

2022

Myasthenia gravis (MG) er en autoantistofmedieret autoimmun sygdom i den neuromuskulære forbindelse. En lille delmængde af patienter med MG har autoantistoffer, der er målrettet mod muskelspecifik tyrosinkinase (MuSK). MuSK MG-patienter reagerer godt på CD20-medieret B-celledepleteringsterapi (BCDT); de fleste opnår fuldstændig stabil remission. Tilbagefald forekommer dog ofte. For yderligere at forstå de immunmekanismer, der ligger til grund for tilbagefald, undersøgte vi autoantistofproducerende B-celler i løbet af BCDT. Vi udviklede et antigen til at berige med MuSK-specifikke B-celler, hvilket blev valideret med en ny Nalm6-cellelinje, der er konstrueret til at udtrykke en human MuSK-specifik B-cellereceptor. Samlet set giver dette studie både en mekanistisk forståelse af MuSK MG-tilbagefald og en værdifuld kandidatbiomarkør til forudsigelse af tilbagefald.

For at læse hele denne undersøgelse og lære mere om denne potentielle MuSK-biomarkørforskning, BESØG DEN PUBLICEREDE FORSKNING HER.

 

MGFA-forskeranmeldelse af nye indsigter i MG-patofysiologi

oktober 2022

Artiklen med titlen "Nye patofysiologiske indsigter i autoimmun myasthenia gravis” af Dr. Kevin O'Connor og Dr. Gianvito Masi blev for nylig offentliggjort i tidsskriftet Aktuelle meninger inden for neurologiNylige fremskridt i forståelsen af ​​autoantistoffers funktionaliteter bringer neuroimmunologer tættere på en mere detaljeret forståelse af de mekanismer, der styrer MG-patologi. Fremtidige undersøgelser af den immunologiske heterogenitet blandt MG-patienter vil være nøglen til at udvikle effektive, individuelt skræddersyede behandlinger.

Du kan se abstrakt online, og hvis du er abonnent, kan du læse hele rapporten. Hvis du er interesseret i at gennemgå hele rapporten, e-mail Dr. Kevin O'Connor for at modtage PDF-filen. 

 

Sikkerhed og tolerabilitet af SARS-Cov2-vaccination hos patienter med myasthenia gravis – Vaccination anbefales kraftigt

European Journal of Neurology

April 7, 2022

Under COVID-19-pandemien er patienter med myasthenia gravis (MG) blevet identificeret som personer med høj risiko for at udvikle alvorlig COVID-19 og blev derfor tilbudt vaccination med prioritet. Manglen på direkte data om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SARS-CoV-2-vacciner ved MG har bidraget til vaccine-tøven. For at løse dette problem blev sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SARS-CoV-2-vacciner vurderet i en stor kohorte af MG-patienter fra to henvisningscentre.

Patienter med bekræftet MG-diagnose, der blev set fortløbende mellem oktober og december 2021 på to MG-centre, blev inkluderet. Demografi, kliniske karakteristika og information vedrørende SARS-CoV-2-infektion/vaccination blev udtrukket fra medicinske rapporter og/eller indsamlet gennem telefoniske eller personlige interviews.

Vores data understøtter sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mRNA-COVID-19-vacciner, som kraftigt bør anbefales til MG-patienter, der kan have en højere risiko for komplikationer, hvis de udsættes for SARS-CoV-2-infektion.

Læs rapporten i European Journal of Neurology.

Seneste MGFA-støttede MG-forskning – Adverse Event Unit Project – Udgivet i PLOS ONE

Dr. Michael Hehir har delt og udgivet den første artikel fra Enhed for uønskede hændelser projekt. Denne vigtige MG-forskning blev offentliggjort i PLOS ONE. MGFA støttede og ydede tidlig finansiering til projektprocessen.  

Denne artikel repræsenterer det første skridt i vigtige bestræbelser på at forstå bivirkningsbyrden af ​​de behandlinger, der anvendes af læger til patienter med myasthenia gravis og andre neurologiske lidelser.

Dette projekt blev oprindeligt støttet af MGFA/AAN/ABF Clinician Scientist Development Award i 2016. Gennem denne pris kunne Dr. Hehir påbegynde kurser i forskningsdesign og implementering og etablere rammerne for forskningen. Yderligere nye dataanalyser vil blive præsenteret på kommende konferencer.

Siden starten i 1952 har MGFA stået i spidsen for at støtte de mest lovende videnskabelige bestræbelser – ved at finansiere forskning, engagere unge forskere og klinikere og stå i spidsen for et omfattende patientregister. Forskning har ført til betydelige forbedringer inden for diagnostiske teknikker, behandlinger og terapier samt forbedret sygdomshåndtering. 

Du kan LÆS DEN OFFENTLIGGJORTE FORSKNING i PLOS ONE ved hjælp af knappen nedenfor.

Du kan også læse FORSKNINGSPROJEKTDOKUMENT HER.

 

 

COVID-19-associerede risici og virkninger ved myasthenia gravis (CARE-MG)

CARE-MG, et lægerapporteret register, er et fælles projekt mellem den internationale MG/COVID-19-arbejdsgruppe og neurologer fra hele verden for at indsamle resultater for personer med MG, der har udviklet COVID-19-infektioner, og blev formelt lanceret den 09. april 2020.

Robust international deltagelse og samarbejde er afgørende for vores fælles succes med at besvare grundlæggende spørgsmål: Står MG-patienter over for særlige risici? Påvirker baseline-behandlinger risikoen? Sammen har de to grupper sammen med flere uafhængige eksperter designet og lanceret dette internationale register. Klik her for at lære om den nuværende CARE-MG-forskningspolitik.

 Vi håber at kunne indsamle resultater for alle typer myasthenia gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegative), uanset nuværende behandlingsstatus, hos personer med bekræftet mistanke om COVID-19-infektion.

 Definitioner:

    • Laboratoriebekræftet COVID-19 – Positive virale RNA-tests eller positiv serologi for SARS-CoV-2

    • Mistanke om COVID-19, men ikke bekræftet – Feber med tør hoste, +/- anoreksi, muskelsmerter, dyspnø, anosmi/ageusi, potentiel eksponering, thoraxbilleddannelse tyder på COVID

    • Myasthenia Gravis: Som defineret af den behandlende læge baseret på antistofstatus og hvis seronegativ (baseret på standardtest såsom gentagen testning, enkeltfiber-EMG, respons på acetylcholinesterasehæmmere)

Lær mere om CARE-MG.

Se den gældende CARE-MG-politik.

 

MGFA Transformative Grant genererer ny artikel om potentielle MG-biomarkører

Cirkulerende Th1/17-celler en biomarkør for sygdommens sværhedsgrad og mål for tidlig intervention hos MG-patienter. 

Dr. Jeff Guptill og forskningspersonale ved Duke Early Phase Clinical Research Unit på Duke University Medical Center har indsendt endnu et nyt papir der er blevet accepteret af Journal of Neuroimmunology. Forskningen var resultatet af en transformerende bevilling fra Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Dette studie fokuserer på en gruppe patienter med myasthenia gravis (MG), som har anti-muskelspecifikke kinase-antistoffer (MuSK-MG). Patienter med MuSK-MG reagerer typisk godt på behandlinger, der sænker anti-MuSK-antistoffer. Follikulære hjælper-T-celler (Tfh-celler) er en type immuncelle (en delmængde af T-celler), der hjælper en anden type immuncelle, kaldet B-celler, med at producere antistoffer. 

Tfh-celler er ikke velundersøgte hos MuSK-MG-patienter. I dette studie fandt vi, at T-celler i MuSK-MG fremmer inflammation. Derudover er en delmængde af Tfh-celler, kaldet Tfh17-celler, højere blandt patienter med MuSK-MG end raske personer uden MuSK-MG. Disse Tfh17-celler er delvist ansvarlige for den inflammatoriske respons i MuSK-MG og kan hjælpe B-celler med at producere flere antistoffer. 

Sammenfattende understøtter disse resultater en rolle for Tfh-celledysfunktion i MuSK-MG. Meget specifikke behandlingsstrategier til at genoprette balancen af ​​Tfh-celler er et potentielt mål for behandling af patienter med MuSK-MG i fremtiden.

Klik link. for at læse artiklen eller klik på link. at læse hele rapporten.

 

University of California, San Francisco, lancerer første konsortium om pædiatrisk MG i samarbejde med MGFA og MDA

For familier med børn, der har myasthenia gravis, har vi spændende nyheder at dele. Takket være en generøs gave fra en anonym donor til University of California, San Francisco, er det første kliniske pædiatriske Myasthenia Gravis-konsortium nu en realitet. MGFA havde den ære at yde et tilskud til at dække omkostningerne til det indledende møde i september for dette spændende nye projekt og at deltage i konsortiets rådgivende udvalg.

Respons på behandling ved pædiatrisk okulær MG 

Muskel og nerve

Oktober 25, 2019

Hos børn optræder myasthenia gravis (MG) næsten altid i en af ​​to former: okulær myasthenia gravis (OMG), hvor svaghed kun er tydelig i øjenlågene og det omkringliggende væv, hvorimod ved generaliseret myasthenia gravis (GMG) påvirkes forskellige væv i hele kroppen. Dette studie, offentliggjort i Muskel og nerve, undersøger, hvordan disse to sygdomstyper har tendens til at adskille sig fra et klinisk perspektiv, såvel som patienters respons på behandling. 

National Institutes of Health (NIH) har tildelt et forskerhold på George Washington University (GW) 7.8 millioner dollars til at etablere et netværk for sjældne sygdomme inden for myasthenia gravis.

De nationale sundhedsinstitutter (NIH) har tildelt et forskerhold på George Washington University (GW) 7.8 millioner dollars til at etablere et netværk for sjældne sygdomme inden for myasthenia gravis. Netværket, som vil være en del af 25 etablerede NIH Kliniske Forskningsnetværk for Sjældne Sygdomme, vil omfatte basale og kliniske forskere, patientstøttegrupper samt bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder, der arbejder sammen for at forbedre terapeutisk udvikling for denne sjældne sygdom. Teamet ledes af tidligere og nuværende formænd for MGFA Medical and Scientific Advisory (MSAB), Henry Kaminski, MD og Linda Kusner, PhD, og ​​medlemmerne af styregruppen er alle ledere af MGFA MSAB. 

Bevillingen vil finansiere forskning i sygdommens underliggende patofysiologi, yde stipendier i MG til unge forskere og finansiere pilotbevillinger. Denne finansiering vil også sikre, at serumbanken, der er oprettet af MGFA's transformative bevilling, vil fortsætte.  

MGFA er stolt af at repræsentere MG-fællesskabet som medlem af MG Net og har afsat 250,000 dollars i finansiering (50,000 dollars om året) til at støtte projektet. Denne forpligtelse fra MGFA, såvel som fra Illinois-baserede Conquer MG, var afgørende for at demonstrere MG-fællesskabets støtte til projektet – en væsentlig del af de finansieringskriterier, der er fastsat af NIH. Pressemeddelelse tilgængelig. link..

MG-metabolisk profil kan bruges til at forudsige forløb og behandling af MG

"Ud over antistofferne: serummetabolimisk profilering af myasthenia gravis", udgivet af metabolomics, bruger en profileringstilgang som en potentiel strategi til at identificere biomarkører unikke for myasthenia gravis. Sammenligninger mellem patienter med MG vs. HC (raske kontrolpersoner) og RA (leddegigt) vs. HC blev foretaget ved hjælp af univariat og multivariat statistik.

 

Mønstre for muskelsvaghed varierer meget for MG-patienter

"Heterogenitet og ændringer i fordelingen af ​​muskelsvaghed ved myasthenia gravis", udgivet af Neuromuskulære lidelser, analyserer fordelingen af ​​muskelsvaghed hos 225 AChR MG-patienter over tid. Undersøgelsen identificerede fænotyper: okulær, bulbær, nakke/lemmer/respiratorisk eller en kombination. MG-patienter skifter ofte mellem fænotyper. Disse variationer fundet i AChR MG antyder, at andre faktorer udover det ACHR-antistofmedierede immunrespons er vigtige for at bestemme sygdomsekspressionen af ​​MG. 

Dårligere nervecellerespons i diagnostiske tests kan føre til mere aggressive behandlingsanbefalinger for MG

Patienter, der initialt viste større fluktuationer i det elektriske signal ved den neuromuskulære forbindelse og lavere elektriske signaler (reduceret med 20 % eller mere), var hyppigere positive for autoantistoffer og havde generaliseret sygdom. Disse patienter blev også klassificeret som havende mere alvorlig sygdom med en højere kvantitativ (over 10.5) myasthenia gravis-score (QMGS) ved baseline sammenlignet med patienter med bedre elektrofysiologiske testresultater. Se hele artiklen fra [navn på patientnavn] her. Canadian Journal of Neurological Sciences"Baseline-fald hos patienter med mild myasthenia gravis forudsiger immunmodulerende behandling".

MGFA-erklæring om marihuana og MG

Flere stater har legaliseret brugen af ​​marihuana til medicinsk og/eller rekreativ brug. Kan marihuana eller kemikalier udvundet af eller baseret på komponenter fra marihuana hjælpe mennesker med MG? Lad os se på, hvad der i øjeblikket er kendt om de medicinske fordele ved marihuana. I forbindelse med undersøgelsen af ​​dette emne gennemgik medlemmer af MGFA Medical and Scientific Advisory Board (MSAB) den videnskabelige litteratur og informationen fra velrenommerede kilder såsom National Institutes of Health, American Academy of Neurology, American Neurological Association og American Medical Association. For flere detaljer og vores fulde erklæring, se link.

Bivirkninger hos placebobehandlede MG-patienter resulterer ikke i højere frafaldsrate i kliniske forsøg

Studiet, "Nocebo-effekt ved myasthenia gravis: systematisk gennemgang og metaanalyse af placebokontrollerede kliniske forsøg", udgivet i tidsskriftet Acta Neurologia Belgica, er en metaanalyse af bivirkninger oplevet af patienter med myasthenia gravis efter placebobehandling. Undersøgelsen viser en lav nocebo-frafaldsrate hos patienter med MG sammenlignet med lidelser i centralnervesystemet. 

MG-patienter med samtidige autoimmune sygdomme har ikke en højere sygdomsbyrde 

Mens mange MG-patienter var påvirket af træthed, søvnighed, depression og angst, viste undersøgelsen, “Indvirkning af autoimmun komorbiditet på træthed, søvnighed og humør ved myasthenia gravis", tyder ikke på, at sameksisterende autoimmune sygdomme i væsentlig grad bidrager til omfanget af disse besværlige komorbide symptomer. Den højere hyppighed af steroidbehandling kan dog have opvejet virkningerne af den autoimmune komorbiditet. 

CME – Efteruddannelse i lægevidenskab

Bevidsthed, fremskridt, handling: Optimering af resultater for patienter med generaliseret myasthenia gravis (2025)

Programdirektør Dr. Kelly Gwathmey fremhæver sammen med et fakultet af førende eksperter og inspirerende patientbidragydere værdien af ​​en patientcentreret tilgang til generaliseret myasthenia gravis (gMG)-behandling gennem dette gratis, tredelte, CME-akkrediterede uddannelsesprogram:

BEVIDST NÆRVÆR – Det interaktive videomodul “Voices of gMG”, baseret på en rigtig samtale mellem patient og læge, giver indsigt i de levede oplevelser og udfordringer, som patienter med gMG står over for, mens de navigerer i deres sundhedsrejse, og hvordan en patientcentreret tilgang kan gøre en forskel.

FORSKRID – I den femdelte videopodcastserie “gMG disease dialogues” udforsker Dr. Gwathmey og hver episodes emneekspert de seneste kliniske gennembrud og nye data, samtidig med at de giver ekspertindsigt og praktisk vejledning i gMG-behandling.

INDSATS – “Fra indsigt til handling” gennem dette downloadbare, brugervenlige værktøjssæt med uddannelsesressourcer til klinikere og patienter. Disse foldere er udviklet af både kliniske eksperter og personer, der lever med gMG, og er designet til øjeblikkelig brug i klinisk praksis og med patienter for at forbedre gMG-patientpleje og fælles beslutningstagning.

Se programmet

Akutbehandling af Myasthenia Gravis: En oversigt for førstehjælpere

Højttalere:

Dr. Michael Hehir, University of Vermont Medical Center
Dr. Amanda Guidon, Massachusetts General Hospital     

Session beskrivelse:

Myasthenia gravis er en sjælden sygdom, der forårsager fluktuerende svaghed i de frivillige muskelgrupper, herunder vejrtrækningen. MG kan let forveksles med andre neuromuskulære sygdomme eller virkningerne af stofmisbrug blandt andre diagnoser. Myasthenisk krise – en livstruende forværring af MG, kan forblive uopdaget og muligvis forværret af medicinsk personale, der ikke er bekendt med MG.  

Dette er en 30-minutters præsentation, der dækker akutbehandling af myasthenia gravis for sygeplejersker og førstehjælpere. Pointerne illustreres med caseeksempler. Denne præsentation blev udviklet af uddannelsesudvalget i Myasthenia Gravis Foundation of America.

Varighed: 30 minutter
Kredit tilgængelig0.5 CNE for sygeplejersker
UddannelsesniveauIntroduktion

Klik her for at få adgang til dette webinar.

Adgang tile Underretningsdokument for elever om varigt materiale.

Vejledning om behandling af myasthenia gravis

3. udgave af MG og relaterede lidelser (2018)

Den 3. udgave af Myasthenia Gravis and Related Disorders er tilgængelig nu. Skrevet af tidligere MGFA-bestyrelsesmedlem Henry Kaminski, MD og nuværende M/SAB-formand Linda Kusner, PhD fra George Washington University, skitserer den tredje udgave en række betydelige fremskridt inden for studiet og forståelsen af ​​myasthenia gravis. Det overordnede mål med denne nye udgave er identisk med den første og anden - at give klinikeren og forskeren en fælles ressource til at forstå de dybtgående resultater inden for klinisk, translationel og grundlæggende videnskab om neuromuskulære transmissionsforstyrrelser. Trykte versioner og e-bogsversioner kan købes af enkeltpersoner og institutioner via Springer. link her.

International konsensusvejledning til håndtering af MG

Retningslinjerne for MG-behandling er resultatet af et treårigt arbejde med at udvikle enighed blandt en international gruppe af MG-eksperter om brugen af ​​forskellige behandlinger til personer med MG. Disse retningslinjer blev udviklet under ledelse af medlemmer af vores medicinske og videnskabelige rådgivende udvalg og offentliggjort i udgaven af ​​3. november 2020 af Neurologi og med titlen "International konsensusvejledning til behandling af myasthenia gravis – opdatering 2020." Denne artikel er en vigtig ny ressource for læger, der behandler MG-patienter.

For at se webinaret om retningslinjer for MG-behandling, besøg venligst PUBLIKATIONENS HJEMMESIDEDu kan også se den originale artikel fra 26. juli 2016 med titlen “International konsensusvejledning til behandling af myasthenia gravis".

For at se webinaret om retningslinjer for MG-behandling, bedes du Klik her.

Myasthenia Gravis: En manual til sundhedspersonalet
Af James F. Howard, læge

I 2009 udgav MGFA den første omfattende manual om myasthenia gravis specifikt til sundhedspersonale. Denne håndbog er skrevet som en hjælp til sundhedspersonale, der er involveret i pleje og behandling af MG-patienter. Manualen er opdelt i afsnit for at lette den for sundhedspersonalet i deres evaluering, diagnose og behandling af MG-patienter. PDF Download.

Afsnittene omhandler problemstillinger relateret til:

    • Lægeinformation

    • Sygepleje

    • Anæstesi

    • Emergency Care

    • Psykosocialt: Fra diagnose til livslang håndtering

    • Fysisk terapi

    • ergoterapi

    • Talepatologi og synkning

    • tandpleje

    • Retningslinjer for farmaceuten

Du kan også få manualen som en ibook til iPad, iPhone og Mac – tilgængelig gratis her.

Medicin og Myasthenia Gravis (En reference for sundhedspersonale) (PDF)

Måling af livskvalitet (QOL)

MGQOL 15rMG-QOL15r er nu det foretrukne HRQOL-instrument til MG på grund af forbedret klinimetri og brugervenlighed. Denne revision ophæver ikke tidligere studier eller fortolkninger af resultater ved hjælp af MG-QOL15. 

MGQOL 15Det er en undersøgelse designet til at vurdere aspekter af livet relateret til myasthenia gravis. Der er passende korrelation mellem MG-QOL 15-skalaen med 15 punkter og andre MG-specifikke skalaer (MGC, MG-ADL og MG-MMT). MG-QOL 15 har konstruktvaliditet i klinisk praksis og repræsenterer en effektiv og værdifuld metode til vurdering af livskvaliteten for patienter med MG. Omfanget af den ændring, der kræves for at indikere forbedring eller forværring, er dog variabelt og afhænger af MG's sværhedsgrad. MG-QOL 15 kan udfyldes af patienten eller administreres af lægen, uddannet klinikpersonale eller studiekoordinator. Til reference er den originale MGQOL15 tilgængelig. link..

    • Download MGQOL15r link.

Referencer:

Burns, TM, et al., 2016). International klinimetrisk evaluering af MG-QOL15, hvilket resulterer i en mindre revision og efterfølgende validering af MG-QOL15RMuskelnerve 2016 dec.; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, og mg-komposit og mg qol-15 studiegruppe. Konstruktion og samtidig validering af MG-QOL 15 i praksis. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg-komposit og mg qol-15-studiegruppe. MG-QOL 15 til opfølgning af sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med myasthenia gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG Daglige Livsaktiviteter (MG-ADL)

MG-ADL-profilen giver en hurtig vurdering af sværhedsgraden af ​​MG-symptomer; den er blevet valideret og vist at korrelere med QMG-scoren. MG-ADL korrelerer stærkt med nyere, validerede MG-resultatmål (MGC og MGQOL15). En forbedring på 2 point i MG-ADL indikerer klinisk forbedring. MG-ADL er nyttig som et forskningsværktøj og i rutinemæssig klinisk behandling. MG-ADL-scoren kan administreres af lægen, uddannet klinikpersonale eller studiekoordinator. Kontakt venligst Mapi Research Trust for at få tilladelse til at bruge denne skala.

Referencer: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Profil af myasthenia gravis aktiviteter i dagligdagen. Neurology. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG-komposit og MG-QOL15-studiegruppe. MG ADL: stadig et relevant effektmål. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

Valgfri instrumenter

 Klinisk klassificering af MGFA, status efter intervention (PIS) for MGFA og behandlingsstatus for MGFA anvendes almindeligvis i klinisk forskning og til tider i klinisk praksis.

    1. MGFA-klassifikationen har en vis subjektivitet, når det kommer til at skelne mellem mild (klasse II) og moderat (klasse III) og moderat (klasse III) og svær (klasse IV). Desuden er den ufølsom over for ændringer fra et besøg til det næste.
      Download MGFA-klassifikationen her.

    1. MGFA PIS er et mål for status efter intervention, men er ufølsom over for små ændringer i MG-status. Den mangler definitioner for forbedring eller forværring, men er afhængig af definitioner af QMG eller MGC (se afsnittene om QMG og MGC).
      Download MGFA-PIS her.

    1. MGFA-terapistatus er et beskrivende værktøj for nuværende terapier og kan anvendes i klinisk praksis og forskning.
      Download status for MGFA-behandling her.

    1. MG-MMT-scoren er en sum af styrken af ​​muskelgrupper, som hver især får en karakter fra 0 (normal funktion) til 4 (fuldstændig lammelse). Disse muskler testes rutinemæssigt hos MG-patienter.
      Download MG-MMT-scoren her.

Referencer:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: anbefalinger til kliniske forskningsstandarder. Task Force under det medicinsk-videnskabelige rådgivende udvalg under Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. En simpel manuel muskeltest for myasthenia gravis. Validering og sammenligning med QMG-scoren. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Taskforce for MG-studiedesign fra det medicinsk-videnskabelige rådgivende udvalg under Myasthenia Gravis Foundation of America. Anbefalinger til kliniske forsøg med myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Anbefalede objektive mål for forbedring og forværring af MG

Der findes to skalaer. Begge kan bruges i klinikken og til forskning: 

Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) test

 QMG-test er et standardiseret kvantitativt styrkescoringssystem udviklet specifikt til MG. QMG er blevet valideret og har været brugt af forskerne i flere tidligere forsøg. De højere tal repræsenterer mere alvorlig svækkelse. Det blev anbefalet af den tidligere MGFA Task Force-rapport i 2000 som mål for forbedring og forværring. Nyere data understøtter brugen af ​​en 2- eller 3-punkts ændring i QMG som et kriterium for minimal klinisk signifikant ændring og afhængigt af MG's sværhedsgrad; ved mild (QMG 0-9) til moderat sygdom (QMG 10-16) er en 2-punkts ændring klinisk signifikant, og en 3-punkts ændring er signifikant for svær MG (QMG >16). Selvom den seneste anbefaling fra MGFA Task Force fra 2012 er at bruge MGC, mangler prospektive undersøgelser, der sammenligner MGC's præstation med QMG's i detektion af forbedring og forværring. Dette ville være af interesse, da minimal klinisk signifikant ændring for QMG afhænger af sygdommens sværhedsgrad ved baseline. QMG kan administreres af en uddannet læge, forskningskoordinator eller klinisk evaluator. 

Download den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) test:

Manualen (PDF) link.Kontakt venligst Mapi Research Trust for at få tilladelse til at bruge denne skala. Denne manual er udarbejdet for at instruere kliniske evaluatorer og læger i, hvordan man udfører den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG)-test.

Referencer:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Pålidelighedstest af den kvantitative myasthenia gravis-score. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimal klinisk vigtig forskel i myasthenia gravis: resultater fra et randomiseret forsøg. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

MG Composite (MGC)

 MG Komposit har vist sig at være et pålideligt og validt instrument til måling af den kliniske status hos patienter med MG i praksis og i kliniske forsøg. Dette er det instrument, der blev anbefalet af THE TASK FORCE ON MG STUDY DESIGN OF THE MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD OF THE MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA i 2012 til kliniske forsøg for at bestemme behandlingsrespons. MGC tjener til kvantitativt at bestemme PIS-definitionerne af forbedring og forværring, da en 3-punkts ændring anses for klinisk meningsfuld. Årsagen til at vælge MGC frem for QMG er, at MGC er "vægtet for klinisk signifikans og inkorporerer patientrapporterede resultater". Der mangler dog prospektive studier, der sammenligner MGC's præstation med QMG's i detektion af forbedring og forværring. MGC kan administreres af en uddannet læge, forskningskoordinator eller klinisk evaluator. 

Download MG-kompositten link..

Referencer:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psykometrisk evaluering af myasthenia gravis-kompositten ved hjælp af Rasch-analyse. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Taskforce for MG-studiedesign fra det medicinsk-videnskabelige rådgivende udvalg under Myasthenia Gravis Foundation of America. Anbefalinger til kliniske forsøg med myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Kliniske forskningsstandarder (PDF)

I 2000 offentliggjorde en taskforce under MGFA's medicinske/videnskabelige rådgivende udvalg et dokument, der foreslog klassifikationssystemer for sværhedsgraden af ​​MG og definitioner af respons på behandling ved MG for at opnå ensartethed i registrering og rapportering af kliniske forsøg og resultatforskning.

For en opdateret anbefaling til kliniske forsøg med myasthenia gravis, se venligst følgende dokument.

Neurologen

Januar 2002: Myasthenia Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedicin

En oversigt over diagnose- og behandlingsmetoder 
eMedicine er den mest autoritative og tilgængelige medicinske reference, der er tilgængelig for læger og andet sundhedspersonale på internettet. Det evidensbaserede indhold, der opdateres regelmæssigt af mere end 8,000 forfattere og redaktører, der er anerkendt af læger eller sundhedspersonale, giver de seneste retningslinjer inden for 38 kliniske områder.

MEDLINEplus

fra National Library of Medicine under National Institutes of Health 
MedlinePlus er National Institutes of Healths hjemmeside for patienter og deres familier og venner. Den er produceret af National Library of Medicine og giver relevante oplysninger om sygdomme, tilstande og velværeproblemer i et sprog, du kan forstå.