argenx offentliggør positive topline-resultater fra fase 3 ADAPT OCULUS-studiet med VYVGART til behandling af okulær myasthenia gravis
Februar 26, 2026
Hvis du har okulær myasthenia gravis, er der få behandlinger, der er godkendt specifikt til denne form for sygdommen. Det kan snart ændre sig. Et nyligt forsøg med Vyvgart (efgartigimod alfa og hyaluronidase-qvfc) hos voksne med okulær MG viste en statistisk signifikant forbedring i patientrapporterede okulære symptomer, herunder ptose (hængende øjenlåg) og diplopi (dobbeltsyn), sammenlignet med placebo.
Baseret på disse positive resultater planlægger argenx at indsende en supplerende ansøgning om biologisk lægemiddellicens til FDA, hvilket forhåbentlig bane vejen for en målrettet behandling af okulær MG.
Læs mereUrinvejsdysfunktion ved myasthenia gravis: et tværsnitsstudie af case-control
Neurologisk Videnskab
Januar 3, 2026
Mens motoriske symptomer er veldokumenterede ved myasthenia gravis, er prævalensen og den kliniske betydning af urindysfunktion, især urininkontinens (UI) og symptomer på overaktiv blære (OAB), fortsat underudforsket ved MG, med tidligere rapporter begrænset til små kohorter.
Resultaterne af dette studie viste, at symptomer på urinvejsproblemer og obra-abdomen-syndrom er mere almindelige hos MG-patienter end hos kontrolgruppen. MG-ADL-score er en uafhængig prædiktor for urinvejsproblemer, og alder ved sygdomsdebut kan påvirke timingen af UI-udvikling. Tidlig identifikation og intervention kan forbedre patientresultaterne.
Læs mereFDA godkender Amgens Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) til behandling af generaliseret MG
Amgen pressemeddelelse
12. December, 2025
En ny behandling af generaliseret myasthenia gravis er blevet godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA).
Inebilizumab-cdon – varemærket UPLIZNA – er en monoklonal antistofbehandling, der selektivt målretter CD19-positive B-celler. Denne tilgang adresserer en biologisk roden til sygdommen. Behandlingen er FDA-godkendt til voksne diagnosticeret med AChR og MuSK generaliseret MG. Patienter behøver kun to doser om året efter to initiale ladningsdoser.
"Håndtering af en sjælden og kronisk sygdom kan betyde uforudsigelige tilbagefaldssymptomer og krævende behandlingsplaner," sagde Samantha Masterson, MGFA's præsident og administrerende direktør. "Denne godkendelse markerer en vigtig milepæl, der tilbyder varig effekt og en doseringsplan, der giver mennesker, der lever med generaliseret myasthenia gravis, seks måneders behandlingsfri tid mellem vedligeholdelsesdoser."
Studiedataene kommer fra MINT-forsøg, som startede i 2020. De seneste data fra fase 3-forsøget var præsenteret af Dr. Richard Nowak på MGFA's videnskabelige session den 29. oktober 2025. Læs mere om denne meddelelse på Amgens hjemmeside
Læs mereIgA-autoantistoffer demonstrerer en ny mekanisme for 1 MuSK myasthenia gravis-patologi
Brain
Oktober 28, 2025
Et studie offentliggjort i Brain giver ny indsigt i MuSK myasthenia gravis (MG), en sjælden form for MG, der forårsager betydelig muskelsvaghed. Indtil nu har det meste forskning fokuseret på MuSK IgG4, det primære autoantistof i sygdommen, som forstyrrer acetylcholinreceptor-klyngedannelsen og svækker nerve-muskel-kommunikationen.
Denne undersøgelse, ledet af Dr. Gianvito Masi i Dr. Kevin O'Connors laboratorium på Yale University, viser, at en anden antistofklasse, IgA, kan spille en rolle i sygdommen. IgA-antistoffer findes normalt på slimhinder, såsom i tarm og lunger, hvor de hjælper med at beskytte mod infektioner. Forskerne opdagede, at en undergruppe af patienter med MuSK MG også bærer IgA-autoantistoffer, der er rettet mod MuSK.
Ved hjælp af patient-afledte IgA-autoantistoffer, B-celle-sekventeringsteknologi, muskelcellekulturer og in vivo-eksperimenter demonstrerede teamet, at:
1) MuSK-specifikke IgA-producerende celler kan overleve i årevis og elimineres ikke fuldstændigt af behandlinger, der er målrettet mod B-celler (såsom anti-CD20-behandling).
2) Individuelle IgA-autoantistoffer kan aktivere MuSK, men når flere IgA-antistoffer virker sammen, kan de i stedet blokere denne proces og forårsage svaghed. I eksperimentelle modeller producerede kombinationen af patientafledte IgA-autoantistoffer faktisk myastheniske symptomer, hvilket tyder på, at MuSK IgA kan bidrage direkte til sygdomspatologien.
Dette er det første bevis, der viser, at IgA-autoantistoffer kan være involveret i den autoimmune respons mod MuSK. Disse fund rejser nye spørgsmål om rollen af slimhindeimmunitet (såsom indflydelsen af infektioner eller miljømæssige eksponeringer) i sygdommen. En bedre forståelse af denne proces kan åbne nye veje for forskning og fremtidig behandling.
Læs mereTerapeutiske IgG- og IgM-specifikke proteaser afvæbner acetylcholinreceptor-autoantistofferne, der driver myasthenia gravis-patologien
Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)
Oktober 23, 2025
MG-gruppen på Yale University, ledet af Alexandra Bayer og i samarbejde med Seismic Therapeutic, afdækkede en ny rolle for IgM-autoantistoffer i myasthenia gravis (MG).
Ved MG producerer kroppens immunsystem autoantistoffer, der forstyrrer signalerne mellem nerver og muskler, hvilket fører til svaghed. Oftest tilhører disse skadelige autoantistoffer IgG-klassen, men deres nye forskning har vist, at hos nogle mennesker kan en anden type, kaldet IgM, også spille en vigtig rolle.
De testede en ny behandlingsmetode kaldet S-1117, et enzym designet til at "afvæbne" IgG-autoantistoffer, så de ikke længere kan forårsage skade. I de fleste patientprøver fungerede dette godt. I nogle prøver, hvor behandlingen var mindre effektiv, fandt de dog ud af, at IgM-autoantistoffer drev sygdommen i disse tilfælde. Ved at parre S-1117 med et andet enzym, der er rettet mod IgM, var de i stand til fuldstændigt at stoppe de skadelige virkninger af begge typer autoantistoffer.
For mennesker, der lever med MG, er disse resultater vigtige, fordi de peger mod en fremtid med mere personlige behandlinger. I stedet for en universel tilgang kan læger muligvis identificere, hvilken type autoantistof der forårsager problemet hos hver patient, og skræddersy behandlingen for at blokere det. Denne opdagelse giver nyt håb for patienter, der ikke reagerer på nuværende behandlinger, og viser styrken ved videnskab og samarbejde i at bringe os tættere på bedre pleje og bedre liv for alle med MG.
Læs merePositive resultater fra klinisk fase III-forsøg for en potentiel ny MG-behandling
AstraZeneca pressemeddelelse
Juli 24, 2025
Studiedata for medicinen gefurulimab viste en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld forbedring fra baseline i MG-ADL totalscore ved uge 26 sammenlignet med placebo. Det dobbeltblindede studie omfattede patienter fra 20 lande.
Kelly Gwathmey, MD, næstformand for MGFA Medical & Scientific Advisory Council og hovedforsker i forsøget, udtalte: "Hurtigt svingende symptomer og den uforudsigelige funktionsnedsættelse forbundet med gMG kan påvirke næsten alle aspekter af en patients liv, hvilket gør tidlig intervention og vedvarende sygdomskontrol til et kritisk behandlingsmål. En ugentlig, selvadministreret C5-behandlingsmulighed ville give patienterne større bekvemmelighed og uafhængighed i håndteringen af deres tilstand og give dem mere kontrol over deres behandling."
Læs pressemeddelelsen nedenfor.
Læs mereJohnson & Johnson modtager FDA-godkendelse for IMAAVY™ (nipocalimab-aahu)
Ny behandling godkendt til behandling af AChR+ eller MuSK+ generaliseret myasthenia gravis
April 30, 2025
FDA har godkendt IMAAVY™ (nipocalimab) til behandling af personer på 12 år og derover, der lever med antistofpositiv (AChR+ eller MuSK+) generaliseret myasthenia gravis. Johnson & Johnson oplyser, at denne nye FcRn-blokker tilbyder langvarig sygdomskontrol i den bredeste population af mennesker, der lever med MG.
"Vi hører konsekvent fra personer, der lever med myasthenia gravis, som håber på nye behandlingsmuligheder, der kan bidrage til at bringe større stabilitet, uafhængighed og forudsigelighed i deres liv," sagde Samantha Masterson, præsident og administrerende direktør for Myasthenia Gravis Foundation of America.
"Denne behandling giver endnu en mulighed, der kan hjælpe med at håndtere den konstante usikkerhed og de tunge fysiske og mentale belastninger, som tilbagefald af MG-symptomer medfører for patienter og deres familier."
Godkendelsen, som følger FDA's Priority Review-betegnelse, tilbyder en ny behandlingsmulighed i en dokumenteret klasse, der kan anvendes af voksne og pædiatriske patienter på 12 år og derover, som er positive for anti-acetylcholinreceptor (AChR) eller anti-muskelspecifik kinase (MuSK) antistof. IMAAVY viste en hurtig og vedvarende reduktion i autoantistofniveauer på op til 75 % fra den første dosis og gennem en 24-ugers overvågningsperiode.
Læs mere om denne fantastiske annoncering og den seneste MG-behandling.
Læs mereSerumfibrinogen er ikke forhøjet hos patienter med myasthenia gravis
April 15, 2025
Et studie i tidsskriftet Scientific Reports havde til formål at bekræfte resultaterne af et tidligere studie, der tydede på, at resterende serumfibrinogen kunne repræsentere en universel diagnostisk biomarkør for MG. Ved at bruge flere metoder til at sammenligne fibrinogenniveauer mellem MG-patienter og kontrolpersoner fandt forfatterne ikke forhøjede serumfibrinogenniveauer hos MG-patienter. Disse resultater understreger behovet for replikering af nye fund for at sikre vores fælles mål om at identificere effektive biomarkører for MG.
Læs mereVyvgart Hytrulo til selvinjektion er nu godkendt af FDA
April 10, 2025
Vyvgart Hytrulo, en FDA-godkendt behandling for generaliseret AcHR myasthenia gravis, er nu tilgængelig i USA som selvinjektion. De, der tager lægemidlet, kan tage injektionen derhjemme i en enkelt dosis, hvilket giver patienterne mere fleksibilitet.
Læs mereDet amerikanske FDA godkender udvidet brug af eculizumab til behandling af myasthenia gravis hos børn
Marts 12, 2025
Gode nyheder for unge mennesker, der får diagnosen myasthenia gravis: Den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) har godkendt udvidet brug af Alexion/AstraZenecas eculizumab (SOLIRIS).®) til behandling af pædiatriske patienter i alderen seks år og derover med generaliseret myasthenia gravis (gMG), som er acetylcholinreceptor-antistof-positive (AChR-Ab+). Denne virkning gør eculizumab til den første og eneste FDA-godkendte behandling, der er tilgængelig for pædiatriske gMG-patienter.
Eculizumab er et monoklonalt antistof, der virker ved at hæmme komplementproteinet C5 for at forhindre komplementmedieret vævsskade, og det blev først godkendt til behandling af paroxystisk nattlig hæmoglobinuri (PNH) i 2007. Baseret på resultaterne fra et pivotalt fase 3 klinisk forsøg (REGAIN, NCT01997229) blev det godkendt som behandling af voksne med gMG i 2017. Et nyligt positivt enkeltarmsstudie (NCT03759366) hos refraktære AChR-Ab+ gMG-patienter i alderen 12-17 år gav beviser, der understøtter dets anvendelse i den pædiatriske population.
"Myasthenia gravis kan påvirke alle i alle aldre og er ekstremt ødelæggende for unge patienter og deres familier," sagde Samantha Masterson, præsident og administrerende direktør for Myasthenia Gravis Foundation of America. "Gennem banebrydende forskning og en forpligtelse til at fremme behandlinger har pædiatriske gMG-patienter nu en ny behandlingsmulighed, der kan hjælpe dem med at leve en forbedret livskvalitet med MG. Vi anerkender det fantastiske arbejde, som Alexion/AstraZeneca og FDA har udført for at drive dette fremad. Dette ville ikke være muligt uden støtten fra vores globale MG-fællesskab med at sikre, at bevidsthed og uddannelse om denne invaliderende sygdom spredes over hele verden."
Eculizumab gives som en intravenøs infusion. Det har flere sikkerhedsmæssige overvejelser, herunder en øget risiko for en alvorlig og livstruende infektion forårsaget af Neisseria meningitidis. Patienter må kun få adgang til behandlingen gennem et begrænset program under et risikovurderingsstrategi (REMS)-program for at mindske risikoen.
Referencer:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Har kirurgisk fjernelse af thymuskirtlen skadelige konsekvenser?
Neurologi
Maj 24, 2024
For nylig er der blevet rejst bekymring over skadelige konsekvenser af kirurgisk fjernelse af thymusvæv, herunder for patienter, der gennemgår thymektomi for myasthenia gravis (MG) eller resektion af et thymom. Denne gennemgang anvender en tværfaglig tilgang til at granske evidensen vedrørende de langsigtede risici for kræft og autoimmunitet efter thymektomi. Vi konkluderer, at for patienter med acetylcholinreceptor-antistof-positiv MG
og dem, der diagnosticeres med tymom, tilbyder fjernelse af thymuskirtlen betydelige fordele, der langt opvejer de potentielle risici. Tilfældig fjernelse af thymusvæv under andre thoraxkirurgiske indgreb bør dog minimeres, når det er muligt.
NMD Pharma har gennemført første fase af NMD670 i MG klinisk studie – Fase 2 aktiv og rekrutterer
Science Translationel Medicin
Marts 20, 2024
Efter vellykket gennemførelse af fase 1-behandling med en enkelt, stigende dosis hos raske frivillige, blev NMD670 testet hos patienter med MG i et randomiseret, placebokontrolleret, enkeltdosis, trevejs crossover klinisk forsøg. Det kliniske forsøg evaluerede sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NMD670 hos 12 patienter med mild MG. NMD670 havde en gunstig sikkerhedsprofil og førte til klinisk relevante forbedringer i den kvantitative myasthenia gravis (QMG) totalscore. Dette translationelle studie, der spænder fra registreringer af enkelte muskelfibre til patienter, giver bevis for mekanismen for ClC-1-hæmning som en potentiel terapeutisk tilgang til MG og understøtter videreudvikling af NMD670.
NMD har åbnet fase 2 og er i øjeblikket aktiv og rekrutterer MG-patienter. Besøg studiesiden på ClinicalTrials.gov for at afgøre din berettigelse og hvordan du ansøger om at være en del af dette spændende forsøg.
Sammenlignende effektivitet af azathioprin og mycophenolatmofetil til behandling af myasthenia gravis (PROMISE-MG): et prospektivt kohortestudie
The Lancet Neurology
Marts 2024
Dette studie havde til formål at evaluere den sammenlignende effektivitet af azathioprin og mycophenolatmofetil i behandling af myasthenia gravis og at vurdere effekten af dosis og behandlingsvarighed. I studiet følte mere end halvdelen af patienterne behandlet med azathioprin og mycophenolatmofetil en forbedret livskvalitet; der blev ikke observeret nogen forskel i kliniske resultater mellem de to lægemidler. Bivirkninger forbundet med azathioprin var potentielt mere alvorlige end dem med mycophenolatmofetil, selvom mycophenolatmofetil er teratogent. Lavere doser af azathioprin end anbefalet kan være effektive med reducerede dosisafhængige bivirkninger. Flere sammenlignende effektivitetsstudier er nødvendige for at informere behandlingsvalg ved myasthenia gravis.
Denne undersøgelse blev delvist finansieret af Myasthenia Gravis Foundation of America.
Fifty Plus Advocate
februar 2024
Glenda Thomas, leder af MGFA-støttegruppen, har delt sin historie i flere år, herunder i en nylig artikel i en lokalavis – se den på side 16. Hun diskuterer også vigtigheden af støttegrupper, når man navigerer i en kronisk sygdom som myasthenia gravis.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) er nu kommercielt tilgængelig i USA til behandling af generaliseret myasthenia gravis (gMG) hos voksne patienter, der er positive for anti-acetylcholinreceptor (AChR)-antistof.
UCB's hjemmeside
Januar 3, 2024
UCB, et globalt biofarmaceutisk selskab, annoncerede i dag, at ZILBRYSQ® (zilucoplan) nu er tilgængeligt i USA til behandling af generaliseret myasthenia gravis (gMG) hos voksne patienter, der er positive for anti-acetylcholinreceptor (AChR)-antistof. ZILBRYSQ blev godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) den 17. oktober 2023.1
ZILBRYSQ fås på recept som en brugsklar fyldt injektionssprøjte, der skal administreres én gang dagligt.
UCB annoncerer den amerikanske FDA-godkendelse af ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) til subkutan behandling af voksne med generaliseret myasthenia gravis
UCB's hjemmeside
Oktober 17, 2023
UCB har annonceret, at ZILBRYSQ® (zilucoplan) er blevet godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) til behandling af generaliseret myasthenia gravis (gMG) hos voksne patienter, der er positive for antistoffer mod acetylkolinreceptor (AChR). Zilucoplan er den første subkutane, målrettede C5-komplementhæmmer til behandling af gMG, der administreres én gang dagligt, og den administreres selv.
Zilucoplan er den første subkutane (SC) målrettede peptidhæmmer af komplementkomponent 5 (C5-hæmmer) til én gang daglig indgivelse. Det er den eneste gMG-målbehandling til selvadministration af voksne patienter med anti-AChR-antistof-positiv gMG. Fordele ved selvadministreret behandling kan omfatte reduceret rejsetid til og fra hospitaler, mindsket interferens med arbejdsforpligtelser og øget uafhængighed. I modsætning til monoklonale antistof-C5-hæmmere kan zilucoplan som et peptid anvendes sammen med intravenøs immunglobulin og plasmaudskiftning uden behov for supplerende dosering.
FDA-godkendelsen af zilucoplan1 understøttes af sikkerheds- og effektdata fra RAISE-studiet (NCT04115293), offentliggjort i The Lancet Neurology i maj 2023. RAISE-studiet var et multicenter, fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret studie for at vurdere zilucoplans effekt, sikkerhedsprofil og tolerabilitet hos voksne patienter med anti-acetylcholinreceptor (AChR)-antistofpositiv gMG.
"Dette er en vigtig udvikling for samfundet, fordi lægerne med flere FDA-godkendte behandlinger for generaliseret myasthenia gravis har yderligere værktøjer til at behandle denne sygdom på individualiserede måder, der passer til den enkelte patient," sagde Samantha Masterson, præsident og administrerende direktør for Myasthenia Gravis Foundation of America. "Vi er så taknemmelige for UCB for at være en del af myasthenia gravis-fællesskabet og deres fortsatte engagement i at finde løsninger til mennesker, der lever med denne kroniske, autoimmune, neuromuskulære sygdom."
Med godkendelsen af zilucoplan, sammen med virksomhedens neonatale Fc-receptor (FcRn)-blokker RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), som blev godkendt tidligere på året af FDA, giver UCB's portefølje sundhedspersonale mulighed for at behandle enten komplementaktivering eller patogene autoantistoffer til passende patienter.
Læs den officielle nyhedsmeddelelse fra UCB.
Vurdering af højdosis-kemoterapi og hæmatopoietisk celletransplantation ved svær myasthenia gravis
Annaler for klinisk og translationel neurologi
September 19, 2023
Opsummering af: Dakota Campbell –Kommunikationsprogramleder - Klinisk forskningsnetværk for sjældne sygdomme Cincinnati Børnecenter, Cincinnati, OH 45229
Myasthenia gravis (MG) er en sjælden neuromuskulær lidelse forårsaget af et autoimmunt respons, der blokerer eller beskadiger acetylkolinreceptorer i musklerne. Højdosis kemoterapi (HDIT) og autolog hæmatopoietisk celletransplantation (HCT), også kendt som knoglemarvstransplantation, er potentielle behandlinger for MG.
I dette studie undersøgte forskerne sikkerheden og effekten af HDIT og HCT hos en patient med svær, behandlingsresistent MG.
Resultaterne viser, at HDIT og HCT inducerede remission af MG. Holdet vurderede effekten af behandlingen på den underliggende immunpatologi. Interessant nok faldt acetylcholinreceptor-autoantistofferne (AChR) - de kendte patogene mediatorer af sygdommen - ikke mærkbart efter behandlingen.
Forfatterne anfører, at disse fund tyder på, at en cellebaseret sygdomsmekanisme, som reagerer på højdosisbehandling, kan spille en rolle i patologien ud over AChR-autoantistoffer. Yderligere undersøgelser er nødvendige for at fastslå, om HDIT og HCT kan være en effektiv behandling for svær MG.
Telehealth ved Myasthenia Gravis: Hvad vi lærer af et pilotstudie
Myasthenia Gravis Sjælden Sygdomsnetværk
August 22, 2023
For at lære mere om brugen af telehealth ved MG udfører Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) et pilotstudie, “Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Teamet evaluerer telehealth-besøg og sygdomsspecifikke fjernvurderinger for patienter med MG.
Her deler ledende forsker Amanda Guidon, MD, MPH, og Meridith O'Connor, MG-patient og assisterende vicepræsident for patientengagement, advocacy, and policy hos MGFA, mere om studiet og dets indvirkning på patient- og forskermiljøet.
Læs mere om denne publicerede forskning
Modificering af patienters T-celler skaber ny tilgang til behandling af myasthenia gravis og andre sygdomme
Cartesisk hjemmeside
Juli 1, 2023
Cartesian Therapeutics har offentliggjort positive resultater fra det første succesfulde kliniske forsøg med RNA-celleterapi til patienter med autoimmune sygdomme. Ved at modificere patienters T-celler med mRNA (en form for rCAR-T-terapi) har studiet skabt en ny tilgang til potentiel behandling af myasthenia gravis (MG) og andre autoimmune sygdomme.
Dataene viser en potent og varig klinisk forbedring hos patienter med MG, hvilket repræsenterer det første succesfulde fase 2-forsøg med RNA-celleterapi.
"Vi er taknemmelige for vores fællesskab af MG-patienter og læger for at have muliggjort klinisk udvikling af nye behandlinger som rCAR-T," sagde Samantha Masterson, administrerende direktør for Myasthenia Gravis Foundation of America. "En sikker, personlig behandling med varig klinisk fordel ville være en velkommen tilføjelse til det voksende værktøjssæt af MG-behandlinger."
Resultaterne beskrevet i The Lancet Neurology Artiklen antyder, at rCAR-T kan være nyttig til behandling af en række andre autoimmune sygdomme og kan overvinde mange af de risici og toksiciteter, der er forbundet med konventionelle DNA-baserede CAR-T-celler. Pressemeddelelsen “Sikkerhed og effekt af autolog RNA kimærisk antigenreceptor T-celle (rCAR-T) behandling ved myasthenia gravis: et prospektivt, multicenter, åbent, ikke-randomiseret fase 1b/2a-studie", deler flere detaljer.
Du kan også downloade fuldt manuskript.
For at lære mere om Cartesians studie med rCAR-T, eller for at gennemgå andre åbne og rekrutterende MG-kliniske forsøg, som du kan ansøge om, kan du besøge MGFA Kliniske Forsøg side.
UCB annoncerer den amerikanske FDA-godkendelse af RYSTIGGO® til behandling af generaliseret myasthenia gravis
UCB's hjemmeside
27. Juni, 2023
UCB har annonceret godkendelse fra den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) af en ny behandling kaldet RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) til voksne med generaliseret myasthenia gravis, som er positive for anti-acetylcholinreceptor (AChR) eller anti-muskelspecifik tyrosinkinase (MuSK) antistof.
Rozanolixizumab-noli er en subkutan infusionsinjektion og den eneste FDA-godkendte behandling hos voksne for både anti-AChR OG anti-MuSK-antistof-positiv gMG, de to mest almindelige undertyper af gMG.
Den amerikanske FDA-godkendelse er baseret på det pivotale fase 3-studie MycarinG i gMG2, et stort fase 3-studie, der viste behandling med rozanolixizumab-noli, som resulterede i statistisk signifikante forbedringer i gMG-specifikke resultater, herunder hverdagsaktiviteter såsom vejrtrækning, tale, synkning og at kunne rejse sig fra en stol.
"Vi vil gerne takke UCB for deres fortsatte engagement i MG-fællesskabet i at tilbyde en ny FDA-godkendt behandlingsmulighed for generaliseret myasthenia gravis til patienter og deres behandlende læger," sagde Samantha Masterson, præsident og administrerende direktør for Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). "Mennesker, der lever med generaliseret myasthenia gravis, oplever fortsat betydelige udækkede medicinske behov, hvilket betyder, at det er særligt vigtigt at udvide antallet af FDA-godkendte behandlingsmuligheder for at behandle denne kroniske, autoimmune, neuromuskulære sygdom."
Rozanolixizumab-noli vil være kommercielt tilgængeligt i USA i løbet af 3. kvartal af 2023.
Læs den officielle pressemeddelelse fra UCB.
argenx annoncerer den amerikanske FDA-godkendelse af VYVGART Hytrulo-injektion til subkutant brug ved generaliseret MG
argenx hjemmeside
21. Juni, 2023
En anden effektiv behandling af generaliseret myasthenia gravis er blevet godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA). argenx har annonceret, at VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa og hyaluronidase-qvfc), en subkutan injektion til voksne MG-patienter, der er positive for anti-acetylcholinreceptor (AChR)-antistof.
VYVGART Hytrulo er en subkutan produktkombination af efgartigimod alfa, et humant IgG1-antistoffragment, der markedsføres til intravenøs brug som VYVGART, og rekombinant human hyaluronidase PH20 (rHuPH20), Halozymes ENHANZE®-lægemiddelafgivelsesteknologi, der letter subkutan afgivelse af biologiske lægemidler. Produktet skal administreres subkutant af en sundhedsperson som en enkelt injektion (1,008 mg fast dosis) over 30-90 sekunder i cyklusser med ugentlige injektioner i fire uger.
"MG-fællesskabet er energisk og begejstret for endnu en effektiv FDA-godkendt behandling, der er tilgængelig for dem, der er diagnosticeret med generaliseret MG. Tak til vores industripartner, argenx," sagde Samantha Masterson, præsident og administrerende direktør hos Myasthenia Gravis Foundation of America. "Den nemme og bekvemmelighed ved en subkutan injicerbar behandling vil uden tvivl blive meget godt modtaget af patientfællesskabet, fordi behandlingsprocessen passer ind i patienters dagligdag over hele landet. Patienterne har en individualiseret tilgang og endnu en vigtig mulighed for at håndtere deres personligt unikke symptomer på MG."
For mere information kan du læse nyhedsmeddelelsenTjek den officielle hjemmeside fra argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard om komplikationer med myasthenia gravis
AJMC.com
Maj 26, 2023
Nuværende myasthenia gravis-behandlinger kan skabe andre komplikationer, sagde James F. Howard Jr., MD, professor i neurologi ved University of North Carolina i Chapel Hill, tidligere chef for afdelingen for neuromuskulære lidelser og tidligere James F. Howard Distinguished Professor i neuromuskulær sygdom.
Klinisk serologisk indsigt i patienter med immuncheckpoint-hæmmer-induceret myasthenia gravis
Annaler for klinisk og translationel neurologi
Marts 2023
Gianvito Masi, MD og Kevin C O'Connor, PhD
Tilfælde af myasthenia gravis (MG) er for nylig blevet beskrevet som sjældne, men livstruende bivirkninger efter administration af immune checkpoint-hæmmere (ICI), en ny type kræftimmunterapi. Patienter med ICI-MG tester ofte positive for acetylcholinreceptor (AChR) autoantistoffer, men i modsætning til idiopatisk MG er rollen af AChR-autoantistoffer i ICI-MG-patologi ukendt. For at imødegå dette undersøgte vi en kohorte af ICI-MG-patienter ved at funktionelt profilere deres AChR-autoantistoffer. Vi fandt, at en delmængde af patienter kan have AChR-autoantistoffer med molekylære træk, der ligner dem ved idiopatisk MG. I andre tilfælde mangler sådanne autoantistoffer imidlertid åbenlyst patogent potentiale, hvilket tyder på alternative faktorer som centrale mediatorer af sygdom. Disse fund har direkte kliniske implikationer, da de udfordrer rollen af AChR-autoantistoftestning i at fastslå definitive ICI-MG-diagnoser og bekræfter behovet for en grundig vurdering ved evaluering af ICI-relaterede bivirkninger.
Læs hele den udgivne artikel HER.