MGFA-yhteisöllä oli keskeinen rooli uuden myasthenia gravis -hoidon kehittämisessä, jonka FDA hyväksyi joulukuussa. Argenxin tuottama Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) on ensimmäinen ja ainoa FDA:n hyväksymä vastasyntyneiden Fc-reseptorin (FcRn) salpaaja aikuispotilaille, joilla on asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineita.
Kumppanuus muodostettu
MGFA aloitti yhteistyön argenxin kanssa ensimmäisen kerran vuonna 2018, kun yritys käynnisti Vyvgartin kliinisiä kokeita. Yritys otti yhteyttä Nancy Law'hun, joka oli MGFA:n silloisen toimitusjohtajan ja MG-potilaan sairaus.
”Nancy oli ensimmäinen MG-potilas, jonka kanssa koskaan puhuimme”, sanoi Rebecca McLeod, argenxin Yhdysvaltain toimitusjohtaja.
Laboratoriotyöpisteiltään käsin argenx-tutkijat näkivät vain rajallisesti MG:n tai sen hoitojen todellisia vaikutuksia potilaisiin. Jotta he voisivat toimittaa lääkkeen, joka todella vastaisi potilaiden tarpeisiin, heidän oli tiedettävä enemmän vaikutuksen alaisena olevista ihmisistä.
"Toivoimme kumppanuutta meidän ja tämän potilasyhteisön välille, jota on vuosien varrella palveltu alijäämäisesti", McLeod sanoi.
Nancy Law'lla oli valtava vaikutus siihen, miten yritys haastatteli potilaita ja loi kliinisen tutkimuksen yksilöllisen annostussuunnitelman.
”MG-tutkimus on aina vaikea, koska kyseessä on harvinainen sairaus”, sanoi argenxin lääketieteellisten asioiden johtaja, tohtori Deb Gelinas. ”MGFA oli todella hienoa jakaessaan tietoa tutkimuksesta. MGFA-verkoston ja -konferenssin kautta pystyimme tavoittamaan terveydenhuollon tarjoajia, jotka pystyivät keskustelemaan potilaiden kanssa tutkimukseen liittymisestä. MGFA on ollut loistava kumppani.”
Nancyn ehdotuksesta argenx teki potilaskuuntelukiertueen Yhdysvalloissa. He saivat tietää, että potilaat halusivat annoksen, joka sopisi heidän tarpeisiinsa ja oireidensa kehittymiseen. Nämä keskustelut vaikuttivat tutkimuksen suunnitteluun ja lääkkeen lopulliseen toimitukseen.
”Meillä oli paljon vaihtoehtoja tutkimuksen suunnitteluun”, McLeod sanoi. ”Aluksi hoidimme neljällä infuusiolla neljän viikon aikana. Huomasimme, että joillakin potilailla oli jatkuvaa hyötyä. Niinpä menimme Nancyn ja tiimin luo ja kysyimme, miten potilasyhteisö haluaisi itseään hoidettavan – yksilöllisesti vai standardoidusti? He pitivät tästä ajatuksesta, että lääkettä ei oteta, jos he eivät tarvitse sitä.”
Tutkimuksen aikana potilaille tarjottiin joustavaa annostusta riippuen siitä, miten he reagoivat lääkkeeseen. Tutkimustietojen arviointi osoitti, että joustava, yksilöllinen annostus tarjosi kliinisesti merkittäviä tuloksia ja samalla paransi potilaskokemusta.
Uusi lääke
Vyvgart vähensi haitallista AChR-vasta-ainetta, joka aiheuttaa oireita noin 68 prosentilla myastheniapotilaista, joilla on AChR-vasta-aineita vaiheen 3 ADAPT-tutkimuksessa. Tämä riittää osoittamaan todellisia hyötyjä potilaille ja vähemmän sivuvaikutuksia kuin muut immunosuppressiiviset lääkkeet. (Lisätietoja hoidon toiminnasta on osoitteessa tämä viimeisin MGFA-webinaari ja katso lääkemääräystiedot: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
"Vyvgartilla on vakiintunut turvallisuus- ja tehoprofiili, ja sitä voidaan annostella potilaalle yksilöllisesti", Gelinas sanoi.
James F. Howard, Jr., neurologian professori Pohjois-Carolinan yliopiston Chapel Hillin lääketieteellisessä tiedekunnassa ja tutkimuksen päätutkija, on samaa mieltä siitä, että FDA:n hyväksyntä Vyvgartille on tärkeä uusi edistysaskel myastheniapotilaille ja heidän perheilleen.
”GMG:tä sairastavat ihmiset ovat tarvinneet uusia hoitovaihtoehtoja, jotka kohdistuvat taudin taustalla olevaan patogeneesiin ja joita kliininen tieto tukee”, hän sanoi. ”Tällä hoidolla on potentiaalia vähentää gMG:n tautitaakkaa ja mullistaa tapamme hoitaa tätä tautia.”
Tunnustaminen
Argenx palkittiin MGFA:n potilaskonferenssissa helmikuussa 2022 MGFA:n vuoden kumppanina työstään tämän uuden hoitovaihtoehdon markkinoille tuomiseksi.
”Olimme erittäin otettuja saadessamme tämän tunnustuksen MGFA:lta – mielestämme heidän tapansa palvella yhteisöä on yksinkertaisesti erinomaista”, McLeod sanoi. ”Heillä oli tässä todella keskeinen rooli.”
MGFA ja argenx jatkavat yhteistyötään kliinisen tiedonkeruun ja -arvioinnin tukemiseksi potilaiden tarpeiden parhaaksi mahdolliseksi täyttämiseksi. Tähän sisältyy potilaiden oireiden seuranta, jonka tarkoituksena on kerätä reaalimaailman näyttöä, jota voidaan käyttää arvioimaan potilaiden myasthenian kokemusta.
Lääketieteen ammattilaiset ja argenxin edustajat ovat toukokuussa 2022 järjestettävässä MGFA:n kansainvälisessä myasthenia gravista ja siihen liittyviä häiriöitä käsittelevässä konferenssissa keskustelemassa lisää Vyvgartista sekä muista mahdollisuuksista osallistua MG-tutkimukseen.